锐正基因ART001获准开展人体临床研究

苏州，2024年7月22日 —— 锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）自主创新研发出一款针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的非病毒载体体内基因编辑药物ART001。该药物成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的此类药物，并于2024年7月19日获国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。

ART001的IND申请从提交到获批仅用了50余个工作日，并且一次性通过无发补。更重要的是，基于已获得的优秀人体临床数据，ART001的后续临床试验获准可以从IIT临床验证过的有效剂量开始，这一决定不仅保障了入组患者的安全和疗效，还大大加快了ART001的临床进展，预计该药物有机会为ATTR患者提供终生只需一次的革命性治疗方案。

锐正基因计划近期向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请，使ART001有望成为全球首个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。

ART001早在2023年8月便已启动中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑产品的人体临床研究，所有受试者均已完成至少24周的随访。数据显示，给药后4周内，TTR蛋白较基线下降超过90%，并在24周后保持稳定，且无脱靶编辑。综合目前已获得的安全性和有效性数据，ART001已达到了全球行业顶尖水平。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“ART001获得CDE的临床批准令人振奋，这将大大促进其快速开发。我们将继续努力，早日为众多ATTR患者带来福音。”

锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，致力于全球领先的非病毒载体基因编辑技术和产品的开发与商业化。公司基于一支具备生物药全周期成功经验的团队，建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。锐正基因是中国首个将以LNP为载体的体内基因编辑药物推进到人体临床试验阶段并取得行业领先的安全和有效性数据的创新药物研发公司。

如何获取生物制药领域的最新研究进展？

在智慧芽新药情报库，您可以随时随地了解药物、靶点、适应症、机构等方面的最新研发进展。点击下方图片，开启全新的药物发现之旅吧！