近日,西藏药业披露,为了公司可持续发展,突破研发瓶颈,公司拟通过在香港设立的全资子公司TopRidge Pharma Limited 对AccureditTherapeutics Limited进行股权投资,投资金额6,000万美元,持有其40.82%的股权。公司大股东关联公司CMS Medical Venture Investment(HK)Limited(以下简称“康哲药业下属公司”),投资1,500万美元,持有其10.20%的股权。
标的公司Accuredit Therapeutics Limited专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品,致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。该公司核心资产和主要业务集中于其在国内通过VIE架构控制的锐正基因(苏州)有限公司,从事基因编辑技术等研究。
披露显示,锐正基因(苏州)成立于 2021 年,聚焦于基于非病毒载体的体内基因编辑药物的开发、产业化和商业化,拥有生物制药全周期成功经验的核心团队,打造了中国首个(全球少数几个之一)具备产业规模的体内基因编辑端到端平台,专注于RNA合成、编辑与递送技术。该平台符合ICH指导原则,可支持体内基因编辑产品从早期研发直至获批上市的全流程开发。其中碱基编辑器已经获得了美国专利,是中国第一个基于LNP的体内基因编辑产品进入IIT探索性临床研究、并基于 LNP 的体内基因编辑在美国获得FDA临床许可的公司。
RNA 技术平台:可在研究级或 GMP 级别合成高纯度的 mRNA 与 gRNA。
基因编辑平台:开发了先进的 DNA、RNA 及其他遗传元件编辑器;同时依托 AccurEdit 自研算法,实现 gRNA 的设计、筛选、优化和验证。
递送平台:针对肝脏及其他器官,开发脂质纳米颗粒(LNP)和聚合物载体技术,递送效率与特异性均处于行业领先水平。
锐正基因(苏州)主要在研产品包括针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001、针对家族性高胆固醇血症的ART002,其他产品管线主要针对代谢类疾病,主要集中在肝病领域。
(1)针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001。转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种系统性、进展性且致命的罕见病,主要分为两种类型:转甲状腺素蛋白淀粉样变神经病(ATTR-PN)和转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。ART001于2024年7月和8月分别于中国和美国获批IND(新药临床研究审批),目前在中国正在开展I/IIa 期临床试验。2025年3月和5月,ART001分别获得美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定。
(2)ART002:以PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)为靶点,目前正在开展针对家族性高胆固醇血症的IIT临床研究数据表明,现已经上市的PCSK9抑制剂(抗体和小核酸)无法有效治疗>6mM的超高LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)基线水平(超高风险)的家族性高胆固醇血症患者,ART002针对这类难治患者在临床上可以达到平均50%以上降幅,而且无需和高强度他汀联用。该在研产品尚未取得临床批件。 锐正基因(苏州)其他产品管线主要针对代谢类疾病,主要集中在肝病领域,人群覆盖广泛,存在巨大的未满足临床需求,并且相关靶点已经得到一定的临床验证,其有望能够借助领先的平台化能力实现高效转化,尽早将上述产品管线推进至临床验证阶段。
本次投资前标的公司的股权架构如下:
本次投资完成后标的公司各方持股比例变化如下:
最近12个月内,锐正基因与包括君联资本、协耀投资、南京创新投在内的三家投资机构签署了Pre-A+轮融资协议,融资金额共计人民币5800万元。锐正基因在2021年完成数千万美元种子轮融资,投资者包括Cormorant Asset Management和君联资本。
本次交易价格由双方协商确定,标的公司投前估值 7,200 万美元(按2025 年6月30日汇率中间价 7.1586 折算为人民币 51,541.92 万元),本轮融资总额7,500 万美元,其中本公司投资 6,000 万美元(按 2025年6月30日汇率中间价7.1586折算为人民币42,951.60万元),持有标的公司新增股份16,937.1529万股,持股比例为 40.82%。
锐正基因所处领域为基因编辑行业,且处于研发早期阶段。同时研发投入是驱动制药企业价值增长的主要因素,因此内部分析认为按市场法评估采用市研率可以得到合理的企业价值估值和判断。考虑到产品相似、业务可比等因素,选取了Intellia Therapeutics、Verve Therapeutics、Beam Therapeutics三家可比公司并计算了可比公司2021年至2024年平均市研率为8.71,锐正基因年均研发费用为6349.43万元,乘以市研率得到锐正基因股权价值为55303.54万元。