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ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的多中心、开放、单臂I/IIa期临床研究
1、主要目的:评估ART001注射液在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)受试者中的安全性和耐受性;
2、次要目的:评估ART001注射液在ATTR-CM受试者中的药代动力学(PK)、药效动力学(PD)、免疫原性和疗效。
ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的多中心、开放、单臂I/IIa期临床研究
主要目的:评估ART001注射液在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)受试者中的安全性和耐受性;
次要目的:评估ART001注射液在ATTR-PN受试者中的药代动力学(PK)、药效动力学(PD)、免疫原性和疗效。
100 项与 锐正基因(苏州)有限公司 相关的临床结果
0 项与 锐正基因(苏州)有限公司 相关的专利(医药)
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• 拜耳全球研发管理团队近期到访中国,认可中国正成为全球创新策源地之一;
• 长期携手清北,产学研合作成果丰硕;
• 拜耳Co.Lab和拜耳·亦庄开放创新中心两大创新平台赋能本土biotech公司;
• 计划到2030年利用AI将研发生产力提高40%;
• 未来,拜耳会更多地将中国加入到早期临床开发和转化的发展战略中。
“拜耳在选择中国合作伙伴、引进外部创新项目时,主要的考量是:需与拜耳核心战略领域(肿瘤学、心血管疾病和肾脏病、神经病学和免疫学)高度契合,具备前沿的颠覆性技术,且致力于解决全球尚未被满足的临床需求。”拜耳集团处方药执行副总裁、全球研发负责人兼领导团队成员Christian Rommel博士告诉研发客。
近期,Christian Rommel率拜耳全球研发管理团队到访中国,并释放出明确的战略信号:这家来自德国的百年企业正将中国的角色从“重要市场”升级为“全球创新策源地之一”。
Christian Rommel博士
在研发成本攀升、疾病挑战日益复杂的今天,开放协同是加速突破性疗法从实验室走向临床的重要出路。事实上,过去几年通过深化产学研合作、打造本土创新孵化平台、推进全球权益协同合作,拜耳的开放式创新模式已全面扎根中国市场。
截至目前,拜耳与清华大学、北京大学这两所中国顶尖学府已累计开展110余项联合研究,涵盖新靶点的发现及结构解析,疾病发病机理及药物作用机制研究,药物筛选,药效评价,新分子形式药物、新化学合成方法及创新剂型探索等方面。
拜耳Co.Lab共创平台投入运营15个月内,已有宇道生物、翱路医药、益杰立科、锐正基因、凌泰氪生物等12家本土初创企业入驻。去年,拜耳还成立了拜耳Co.Lab创投联盟,帮助入驻企业连接拜耳全球网络和投资者生态系统,更加高效地对接全球风险投资。
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“未来3~5年,拜耳将持续加码中国创新投入,不仅要实现全球新药在中国同步审批上市,更要将中国的早期创新成果深度整合进全球研发管线,真正实现 ‘立足中国,服务全球’。” Christian Rommel表示。
与顶尖学府建立长期互信
拜耳是最早与中国顶尖学术机构建立长期战略合作的跨国药企之一。拜耳在2009年及2014年分别与清华大学及北京大学建立了长期战略科研合作。
2026年6月11日,拜耳与北京大学正式签署第五期战略合作协议。双方将继续深化在肿瘤学、心血管疾病及肾脏病、神经学与免疫学等重点治疗领域的合作,重点探索新靶点和疾病发病机制,增强人工智能赋能的药物发现能力,并充分利用靶点识别平台和对药物分子形式的理解,加速研究成果向药物发现和创新转化,加速前沿科技在药物研发价值链中的应用。
根据协议,拜耳将在未来三年内继续资助双方合作研发项目,奖励北京大学在生命科学和药物创新领域做出卓越贡献的科学家,并持续开展双方药物研发专家与科学家之间的国际学术交流活动。
该长期合作的价值已经显现。目前,拜耳和北京大学共合作开展了超30个联合研究项目,在国际顶尖科学期刊先后发表了8篇合著论文,并成功提交一项创新肿瘤疗法的PCT国际专利申请。
与清华大学的合作同样硕果累累。过去17年来,拜耳和清华大学共开展了75个联合研究项目,并在国际知名学术期刊先后发表了15篇合著论文。2022年,为加强早期科研成果转化而设立的“拜耳科研转化基金”,已累计支持了9个项目。
2026年6月11日,在北京的拜耳研发开放日活动上,拜耳与清华大学还启动了监管科学项目。该项目旨在推动跨学科与跨领域深度融合,通过系统梳理中国创新药研发与审评实践中的关键经验与挑战,对标国际主流监管体系,提炼具有普适意义的监管科学方法框架,形成可操作的政策建议。
“拜耳与这两所高校的合作已成为跨国药企与中国知名本土学术机构科研合作的典范,”Christian Rommel表示,“通过结合双方的专业知识、资源和人才,我们能够加速创新药物的发现,为全球患者带来更多治疗选择。”
从授权合作到全球共创
在与学术界深度合作的同时,拜耳也在积极寻找与中国本土生物医药企业的战略合作机会。
首先是战略协同。“我们期望合作伙伴与拜耳的整体创新战略和优先事项紧密契合,同时聚焦临床未满足的医疗需求,”Christian Rommel表示,“凭借拜耳在肿瘤学、心血管疾病和肾脏病、神经病学和免疫学领域的专业知识,我们希望合作伙伴的加入将为这些领域的创新注入新的活力。”
其次是前沿的颠覆性技术。“我们希望合作伙伴拥有突破性创新和专有技术,尤其是平台技术,”他强调,“例如,我们正在加强与浦合医药的战略合作,以拓展拜耳早期精准肿瘤学产品线。”
2025年3月,拜耳与浦合医药签署了一项全球许可协议,拜耳获得了浦合医药口服小分子MTA协同PRMT5抑制剂PH020(BAY 3713372)的全球独家开发、制造与商业化权益。该候选药物已在临床前研究中表现出具有竞争力的对PRMT5与MTA结合的选择性和活性,以及脑渗透能力,有望覆盖胰腺癌、胶质母细胞瘤等预后极差的难治性癌症。目前,BAY 3713372正在进行针对MTAP缺失型实体瘤患者的全球I期人体临床试验。
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“与浦合医药的合作是拜耳携手中国领先生物医药企业走向全球市场的关键里程碑,” Christian Rommel表示,“这正是我们希望在中国继续开展工作的方式,即利用拜耳的全球网络和行业经验,助力本土创新,从而为全球患者带来切实的影响。”
“双引擎”赋能中国biotech公司
为全方位培育早期本土创新力量,加速创新成果落地转化,拜耳打造了拜耳Co.Lab共创平台和拜耳·亦庄开放创新中心。
拜耳Co.Lab于2024年9月正式落地中国,该平台重点关注全球范围内存在重大未满足医疗需求的肿瘤、心血管疾病和肾脏病等领域,以及日益受到关注的新型疗法和技术平台,如细胞基因治疗、人工智能药物的研发。
今年3月,艾贝乐与明澄生物宣布入驻拜耳Co.Lab。随着这两家公司的加入,拜耳Co.Lab在华入驻企业已达到12家,涉及小分子、核酸药物、环肽药物、抗体平台、基因治疗、AI药物发现、膜蛋白技术等热门新药研发赛道。据悉,拜耳Co.Lab通过提供理想的共创空间和专家辅导赋能初创企业,将突破性创新成果转化为具有深远影响的医疗健康解决方案。
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2025年9月,拜耳Co.Lab成立了其全球首个链接风险投资机构的平台——拜耳Co.Lab创投联盟,首批合作方包括上实资本、君联资本、IDG资本和康君资本。拜耳希望通过该联盟为入驻企业打通全球投融资渠道。
2025年11月,拜耳·亦庄开放创新中心在北京正式启用。该中心将联动落地亦庄的拜耳Co.Lab,推动产、学、研、创深度融合,聚焦本土创新药企孵化与国产创新药全球化出海,全面强化中国生物医药创新全链条能力。
“我们之所以在中国投资新药研发,不仅是因为其巨大的市场潜力,更是因为其蓬勃发展的创新生态系统和深厚的科研人才储备。未来,我们会持续关注中国本土创新,进一步探索与中国本土的生物医药公司合作的机会。”Christian Rommel表示。
“当中国制定一个计划和目标,就一定会达成”
在谈及全球医药行业面临的挑战时,Christian Rommel特别提到了各国监管政策差异化为行业运营带来了复杂性。“美国FDA比较具有前瞻性和创新性,比如AI赋能药物审评审批彰显了FDA新的工作方式,但对于跨国药企来说,这也意味着监管环境中的不可预测性。”
“与之对比,中国监管体系可预测性非常高,也很稳定。在瞬息万变的全球格局里,稳定可预期已然成为中国药监的重要竞争优势。与此同时,国内新药审批速度持续提速,部分环节进度已赶超海外,审评的前瞻性与创新力也稳步提升,拜耳希望可以充分把握中国监管政策的多重利好。”Christian Rommel表示。
事实上,拜耳也的确是中国药品监管改革的受益者。近年来,拜耳的多款创新药和新适应症在中国实现了快速获批,部分产品实现了全球同步上市。例如,诺倍戈、可申达和艾力雅的部分适应症,均在全球获批后不久就在中国获批上市。
此外,Christian Rommel认为,挑战还有新药高昂的研发成本、漫长的研发周期,癌症、心衰、帕金森等领域的早期研发尤为艰难;同时企业需平衡研发成本与医保准入覆盖。如何拿捏二者平衡点,是各国、各药企共同的难题,跨国药企也需结合实际调整全球资源分配布局。
当前,几乎所有的MNC都在尝试通过AI为研发按下“快进键”。拜耳的目标是到2030年利用AI将研发生产力提高40%。据悉,AI 已覆盖拜耳全研发链条,包括早期研发的数字化进程、新药审批资料的递交、医学写作等,大大提升了工作效率。
拜耳牵手Cradle利用其生成式人工智能平台来更快地将高质量分子引入临床开发。在中国,拜耳正借助拜耳Co.Lab与宇道生物携手,通过其变构药物开发平台ALLOSTAR™探索AI在药物发现中的应用边界。
“在中国,AI已经被当作重点发展的优先事项,我们相信中国会成为这方面的领导者,因为当中国制定一个计划和目标,就一定会达成,而且往往会超预期。同时,拜耳期待和中国的合作伙伴不断在AI领域进行探索。”Christian Rommel表示。
不过,他也强调,利用AI时需遵循一定的伦理标准。AI是协助者和驱动者,不能替代所有科学家,而是要为科学家所用。
Christian Rommel认为,行业破局的根本路径仍是创新,企业需持续推出高潜力新药,力求显著改善患者生存质量,甚至实现某些疾病的彻底治愈。
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
总第2974期
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> 一家连一款获批上市药品都没有的企业,如何在港交所引爆资本市场?**2026年5月13日**,剂泰科技以**10.5港元/股**发行,首日收盘暴涨**126.67%**,市值突破**274亿港元**。更夸张的是,**香港公开发售超额认购6910.96倍**,锁定资金逾**7300亿港元**,创年内港股医疗健康IPO纪录。

资本赌的不是药,是“送药”的能力。剂泰科技本质上并非传统制药公司——它建造的是药物递送平台,一个用AI设计的“纳米火箭”,把药物分子精准送到病灶。**卖的不是药,是技术基础设施**,这才是它的商业真相。
## 收入从哪来,OpenCGT平台60亿合作额拆解
剂泰科技现阶段的主要收入模式,既不是药品销售,也不是CRO服务费,而是**技术平台授权与合作转化**。2025年启动的**OpenCGT开放细胞与基因治疗平台**,是目前最清晰的变现路径。
截至2026年5月,OpenCGT项目累计合作规模已达**60亿元**,合作伙伴包括沙砾生物、锐正基因、菁童生命等多家CGT细分领域标杆企业。
合作模式覆盖科研合作、联合开发及递送技术授权,涉及**首付款、里程碑付款及销售分成**等商业安排。
与全球顶级健康投资平台**Deerfield Management**的战略联盟更为典型——Deerfield不仅投入资本,还将介入管线筛选、全球临床策略和注册路径规划,双方共同推进T细胞衔接器项目的全球开发。
这套商业模式的关键在于**“平台复用”**:每多一个合作伙伴,开发成本被摊薄,而边际收入递增。
剂泰科技的NanoForge平台已实现对人体**8个关键器官和组织**的精准靶向递送,管线覆盖肿瘤、免疫系统、中枢神经等超过7个疾病领域。平台一旦建成,每一条新管线都是“搭便车”。

## 研发效率,从4年压缩到2年
支撑这套变现逻辑的,是AI对传统制药生产力的降维打击。
传统药物研发寻找一个临床前候选药物,需要合成约**5000种化合物**、耗费**10年时间**和**数十亿美元**,且I期临床成功率仅**5%-10%**。
剂泰科技的NanoForge平台采用“干实验+湿实验+智能体”闭环,**可将新药临床前研发周期从4-6年压缩至2-3年**,I期临床成功率提升至**80%**。
这种效率优势直接转化成了合作谈判中的议价权。**MTS-004**作为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药,针对PBA假性延髓情绪失控达到主要终点,验证了平台从分子设计到临床验证的全链条能力。
自研**AiProtein平台**发现的T细胞衔接器项目,已推进至临床前候选药物阶段,并引来Deerfield的全球开发合作。
## 大陆全链条支持,低成本研发的护城河
剂泰科技能用比美国同行低得多的成本完成平台搭建,**大陆的全链条资源支持**是决定性因素。**2019年**,赖才达在杭州获得**无对赌、不占股、不设投资回报率要求**的早期扶持基金;**2022年**,公司参加HICOOL全球创业大赛获一等奖,赛后迅速获得办公场地、产业基金支持,并在资本寒冬期完成**1亿美元C轮融资**。
**2025年D轮**,由**北京市医药健康产业投资基金**(总规模**200亿元**,明确为不追求短期回报的“耐心资本”)和大兴区产业发展基金联合领投。
公司核心研发人才几乎全部毕业于大陆高校,依托北大、清华、国家纳米科学中心等资源构建技术团队,**北京提供的3万套6折青年人才公寓**和**300万平方米创业空间**,让台青创业团队得以轻装上阵。
**结论果断明确**:剂泰科技的钱,来自于**AI纳米递送平台的稀缺性**和**大陆低成本研发环境的杠杆效应**。
短期内,收入靠技术授权与合作转化维持;中长期,自研管线MTS-004的商业化是量价齐升的关键节点。**能不能持续?**
答案在于平台能否持续吸引全球药企的合作订单,当前60亿合作规模表明市场在用真金白银投票。台青创始人用大陆资源造出了“制药界SpaceX”,而它的火箭还在不断加注。
> 一篇关于AI制药的400多位参赛者的“战报”,如果只靠单一事件的“讲故事”,根本抓不住全局。**而2026年的AI制药赛道,恰好交出了这样一份“战报”**——全球AI制药市场规模预计达到**29.9亿美元**,年复合增长率超23%;光是2025年一年,全球AI/ML药物研发合作交易总额就飙到了**434亿美元**,同比增长268%。更关键的是,中国“AI制药三剑客”已经全部登陆港股,市值合计超**550亿港元**,而且,其中一家已经率先盈利。这条赛道的玩家,正在从“概念验证”的PPT阶段,集体冲入“价值兑现”的实战阶段。
头号玩家,三种打法
中国AI制药的“第一梯队”已经清晰得不能再清晰。
**晶泰科技靠的是“平台服务+联合开发”的盈利样板**。
2025年全年营收**8.03亿元**,同比增长**201.2%**,并且首次实现年度盈利,成为AI制药赛道第一家赚钱的港股上市公司。
它的筹码是全球前20大药企中**17家**的合作背书,以及那条“AI模型预测—机器人执行湿实验—数据反哺AI训练”的研发飞轮。
与DoveTree Medicines签署的总价值**59.9亿美元**战略合作,已经收到第二笔**1900万美元**里程碑付款。标签:**盈利样板,飞轮驱动**。
**剂泰科技则用差异化定位撕开了另一个口子**。它不跟所有人挤在分子发现赛道上,而是锚定“AI药物递送”这个被Moderna、Alnylam等巨头垄断的领域。
其NanoForge平台构建了超**1000万种**AI生成结构的专有可电离脂质库,成功打破海外专利垄断。
OpenCGT平台累计合作规模已达**60亿元**,连接了锐正基因、沙砾生物等标杆企业。标签:**递送突围,平台即基础设施**。
**德睿智药走的是“自研管线+跨国合作”的临床领跑路线**。
它的AI设计药物MDR-001仅用**4.5年**就推进至**Ⅲ期临床**,成为国内AI制药临床进展最快的管线之一。
此外,德睿智药已与默沙东、复宏汉霖等头部药企达成合作,在GLP-1口服小分子赛道卡位。标签:**临床领跑,自研硬核**。
搅局者与效率革命
第一梯队之外,这赛道上还挤着更多不容忽视的角色。
**英矽智能**把“效率”的标尺拉到了极致——ISM001-055从靶点发现到临床I期首例患者入组,仅花**27个月**、**260万美元**;传统路径同等阶段需要4-6年、数亿美元。
它和礼来签下了总价值**27.5亿美元**的授权合作,首付1.15亿美元。标签:**效率标杆,端到端验证**。
**分子之心**则用技术证明了“难成药靶点”不再是死胡同——MMDesign平台在TNFα这类平坦界面上,仅测试**14个分子**就实现**50%**命中率,最佳亲和力达皮摩尔级。
标签:**技术破壁,攻克“无人区”**。
在服务端,**予路乾行**这类第三方AI制药技术服务商也崭露头角——已与全球**50多家**客户合作,超过**60%**收入来自国际市场。
全球格局,三足鼎立
放眼全球,AI制药的产业版图上,美、欧、中已形成稳固的三角格局。
**美国**是AI制药的发源地和资本引擎。2026年一季度,全球医药交易总额**880亿美元**,同比增长30%。
DeepMind旗下Isomorphic Labs完成**21亿美元**B轮融资,刷新全球AI制药单轮纪录。
礼来、英伟达计划5年内投资**10亿美元**共建AI联合创新实验室。
**欧洲**的传统药企也在疯狂“补课”。阿斯利康携手石药集团签下总额**185亿美元**的战略合作;诺和诺德与OpenAI达成全域战略合作。
**中国**则是全球AI制药产业链上最活跃的“效率引擎”。2025年中国创新药出海授权总额达**1356.55亿美元**,同比增长近200%。
更重要的是,中国的AI制药企业正在从“接单方”变为“合作方”——晶泰与礼来的**3.45亿美元**多靶点合作、德睿智药与默沙东的深度绑定,都是例证。
未来三年,分水岭在哪?
波士顿咨询的预测给出了一个具体的“胜负手”:**AI将新药研发成功率从5%-10%提升至9%-18%**,I期临床试验成功率达**80%-90%**。
加拿大皇家银行则估算,未来五年美国制药行业通过AI可节省约**900亿美元**研发成本。
但招银国际的研报也点出了行业的真正分水岭——**不在于效率验证,而在于临床成功率验证**。全球尚无AI生成药物完成关键III期临床验证。
当德睿智药的MDR-001、晶泰科技与DoveTree合作的管线陆续交出临床数据时,整个赛道的估值逻辑将被重新书写。
**下一个“爆发点”**,可能出现在三个方向:
- **干湿实验闭环**:AI模型生成假设 → 机器人实验验证 → 数据反哺模型,拥有高质量私域数据与闭环能力的企业将建立最深的护城河。
- **跨技术融合**:AI与器官芯片、合成生物学、多组学技术的结合,正在打开全新的研发空间——耀速科技3D-Wet-AI平台在肝毒性预测中准确率达**92.3%**。
- **监管协同**:美国《FDA现代化法案3.0》取消动物试验强制要求,中国发布首个器官芯片国家标准——监管的“绿灯”正在为AI制药的商业化扫清最后障碍。
这条赛道上,光靠讲故事的公司很快会被淘汰,但手里有数据、有管线、有临床验证的玩家,正站在一个万亿级市场的入口。
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