泰它西普治疗重症肌无力的国内Ⅲ期临床试验达成主要目标，计划申请上市

8月13日，荣昌生物宣布其自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内Ⅲ期临床研究达到了主要研究终点，计划近期向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市申请。

这项临床研究的设计为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，旨在评估泰它西普在全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性。由北京医院牵头负责，此次研究将符合要求的受试者随机分配到泰它西普240 mg组和安慰剂组。结果显示，泰它西普能够持续有效地改善全身型重症肌无力患者的临床状况。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，由于身体产生针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他相关蛋白的自身抗体。重症肌无力可能影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能等。约85%的患者会发展为全身型重症肌无力，这种病症已被纳入我国《第一批罕见病目录》。根据弗若斯特沙利文报告预测，到2025年，全球重症肌无力患者人数预计达到114.60万，其中中国患者约为21.67万。

目前，重症肌无力仍没有令人满意的治疗措施，有效、精准、安全的靶向生物制剂成为药物研发的热点。近年来，B细胞靶向治疗在重症肌无力中显示出较好的治疗前景。研究表明，与传统免疫治疗方案相比，B细胞靶向治疗可显著降低重症肌无力的复发率，且停药率较低。泰它西普是一种双靶抗体融合蛋白，能够同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。

泰它西普在重症肌无力适应症领域的进展频频传来好消息。8月5日，荣昌生物宣布泰它西普在全球多中心Ⅲ期临床研究中实现了美国首例患者入组。值得一提的是，泰它西普在重症肌无力领域已获得中国国家药监局突破性治疗品种、美国FDA孤儿药和快速通道三项认定。

这项Ⅲ期临床研究结果的成功，将为泰它西普的上市申请奠定坚实基础，也为广大重症肌无力患者带来了新的希望。