补体领域迎来10.75亿美元巨额交易

2024年10月4日，赛诺菲决定将其补体C1s抗体药物Enjaymo的全球权益出售给意大利著名药企Recordati。为此，Recordati支付了8.25亿美元的预付款以及2.5亿美元的商业里程碑金额。Recordati公司成立于1926年，2023年的收入规模达到20.82亿欧元，并预计在2025年超过24亿欧元。Recordati的主要市场集中在欧洲，其他地区市场份额相对较小。

罕见病领域是Recordati的重点布局领域，其营收的三分之一来自这一领域。2023年全球补体药物市场规模达到了66.3亿美元，而2024年上半年已达到39.3亿美元。赛诺菲的C1s抗体药物Enjaymo在2023年的销售额为0.85亿美元，2024年上半年销售额为0.60亿美元。

补体C1s是补体C1复合物的组成部分，而C1是补体经典途径的起始分子。通常情况下，免疫复合物与C1q结合后，激活C1r，C1r再酶切C1s，使其活化，从而触发补体经典途径的下游激活。冷凝集素病是一种罕见病，美国、欧洲和日本的患者总数约为10000人。其发病机制是当患者暴露在31度以下的环境中，免疫球蛋白（90%以上为IgM）会异常沉积在红细胞上，IgM免疫复合物能极强地激活补体，导致红细胞被攻击，进而引起贫血。Sutimlimab通过阻断补体经典途径的激活，避免了红细胞的损伤。

随着神经学和眼科等新适应症的突破，补体药物进入了加速发展的新时代。补体C5和C3的血浆浓度极高，常规的大分子和小分子药物的开发壁垒都很高。新的药物形式如环肽和Aptamer等带来了新的工具，siRNA也是临床研究的主要技术路径之一。此外，选择旁路途径的新靶点也是重要的探索方向。在国内，天辰生物、科越医药和领诺医药等公司正在开发双靶点或新靶点的补体通路创新药物。

综上所述，补体药物领域正在经历快速发展，新的技术和研究方向不断涌现，全球和国内的医药企业都在积极布局和开发新的补体药物，以应对日益增长的市场需求和临床需求。这一领域的前景广阔，值得持续关注。