中国研制的眼科AAV基因疗法获得美国FDA II期临床试验批准

芳拓生物近日宣布，其自主研发的针对XLRP的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物FT-002注射液，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的II期临床试验许可。这标志着FT-002成为中国第一个在美国直接开展II期临床试验的rAAV基因治疗药物。

FT-002基因治疗药物采用重组AAV5载体，并使用优化的Sf9杆状病毒表达载体系统。作为一种新型的rAAV基因治疗药物，其作用机制明确，通过视网膜下注射，将功能性目的基因导入患者的视网膜光感细胞内，使这些细胞表达具有活性的功能蛋白，从而修复受损的视网膜细胞的结构和功能。

在2024年1月，FT-002注射液已获得FDA孤儿药（Orphan Drug Designation, ODD）资格认定。

XLRP（X连锁视网膜色素变性）是一种导致视力丧失的进行性遗传疾病，是视网膜疾病中最为严重的一种。主要影响男性患者，临床表现为儿童期（约10岁左右）出现夜盲症状，随后视野逐渐缩小，在中壮年（约40岁左右）会出现严重的视力丧失甚至完全失明，给患者的生活带来巨大影响。目前，对于XLRP患者的临床管理方法仅限于支持性护理和改善措施，国内外均无有效的治疗药物获批上市。

为了促进罕见病药物的研发，美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病用药授予“孤儿药资格认定”（ODD）。获得ODD资格的药物可以享受一系列政策福利，包括7年的市场独占权、税务减免以及各种费用的减免。ODD不仅在美国存在，其他国家和地区也有类似的资格授予制度，例如欧盟的“Orphan Drug”和日本的“希少疾病用医药品”。

芳拓生物的FT-002注射液在获得ODD资格后，不仅可以享受这些政策红利，还增强了其在国际市场上的竞争力。通过FDA的II期临床试验许可，FT-002为全球XLRP患者带来了新的治疗希望。

这一突破不仅体现了中国在基因治疗领域的技术进步，也为其他罕见病药物的研发树立了榜样。FT-002的成功获批，标志着中国生物医药企业在国际舞台上取得了显著成果，提升了全球对中国创新药物研发能力的认可。