Frontera Therapeutics, Inc.

在小说阅读器读本章去阅读"我希望我们的努力能让社会变得更好，让所有的患者都能被关注，被治愈。"芳拓生物 CEO 李新燕博士如是说。而作为一名医药人，她还有一个更朴素的愿望——亲自参与起草一份创新药品说明书。正是这个小小的愿望，支撑她在创新药研发领域坚守了超 25 年。致病基因能被"改写"吗？面对疾病威胁，人类是否可以改写自己的命运？在很长一段时间里，这个问题的答案似乎是否定的——尤其是当疾病的"结局"被写进基因之中。但过去二十年，随着基因治疗技术的出现，全球数款 AAV 基因治疗药物获批上市，这个答案正在被重新书写。曾经只存在于科幻叙事中的"基因修复"，正一步步走向临床现实。一种新的医学逻辑正在成形——不再只是改善症状，而是尝试从源头改变疾病的发展轨迹。芳拓生物 CEO 李新燕博士是这场医学逻辑范式转变中一位智慧的"传灯者"——她用 AAV（Adeno-Associated Virus，腺相关病毒）作为载体，尝试把正常的基因序列递送到患者体内，从根源上解决患者的终生困扰。在职业生涯中，李新燕博士见过无数渴望奇迹的眼神。一位 70 多岁的老年黄斑变性患者，是首个通过临床招募试用芳拓生物药物的参与者，他对主治医生说："给我打完有没有效我都没关系，我希望你们和厂家能尽快把这个药做出来，让像我这样的人有机会得到治疗。"正是这些临床患者的期盼，让她一刻不敢停地扬鞭 7 年。如今，芳拓生物多个核心管线正在全速推进 II 期临床，并向 III 期临床迈进。近日，公司荣获" 2026 福布斯中国行业发展领创者评选"之"领军企业"奖项。围绕商业化路径、对行业的期许、以及她希望人们记住一个怎样的芳拓，李新燕博士有很多思考。以下是福布斯中国和李新燕博士的主要对话内容（经整理）：01.未来医学QAAV 基因治疗是未来疾病治疗最有效的手段之一，您能否用通俗易懂的方式解释下，它将如何改变眼科疾病乃至医疗产业的未来格局？李新燕：如果用一个直观的比喻，AAV 像是一种"被精密设计过的递送系统"——它不是简单地把药物送进去，而是把一段"能被细胞理解和执行的指令"带入体内。当这段指令抵达目标细胞后，会被读取、转录，并最终翻译为具有功能的蛋白质。从这一刻起，治疗不再依赖外源性给药，而是由患者自身细胞持续完成。这也是为什么我们常说，基因治疗的本质，不是一次治疗，而是一种新的生物学状态。许多疾病本质上是源于基因异常，正常基因发生突变，就可能引发疾病。既然我们已经明确正常基因的序列，便可以借助 AAV 这类安全载体，将正常基因的序列递送到患者体内，替代或修复突变的、失去功能的异常基因，从根源上治疗疾病。美国 FDA 首个批准的 AAV 基因治疗药物便是用于治疗眼科领域疾病。因为眼睛是一个独特的器官，视网膜结构使其不易引发免疫反应。同时眼睛容易观察，眼内可以直接给药，具有用量小、副作用低、安全性高等优势。加之眼科有很多遗传病，临床未被满足的需求十分突出。因此，科学家和企业普遍认为 AAV 基因治疗容易在眼科率先获得重大突破。我们期待这一领域的进展，能带动 AAV 载体结构优化、生产工艺、质量控制等全产业链的成熟，并进一步带动其他领域适应症的发展。中国在全球基因治疗领域处于什么发展阶段、什么地位？中国的核心优势与短板分别是什么？李新燕：我认为一个国家在生物医药领域的地位，可以从两个维度观察：一是其在全球产业链中的参与深度，二是其在关键技术领域的自主能力。从这两个角度看，中国正在进入一个非常关键的阶段——从以效率见长的转化能力，逐步迈向以原创驱动的系统性创新。我们在临床资源、工程能力和产业配套方面具备明显优势，但在源头创新和全球标准体系的构建上，仍在不断地追赶与完善。这并不是简单的短板，而更像是一个正在被快速补齐的结构性阶段。如果说创新药从无到有是一个从" 0 到 10 "的过程。客观来说，我们正处于"从 1 到 10 "的阶段，具备很强的快速转化与迭代竞争力。但"从 0 到 1 "的源头创新仍然是相对薄弱的环节，真正原创的产出还屈指可数。我们的科学家擅长快速跟进和迭代，做出 Best-in-class 的成果，但在"从 0 到 1 "的颠覆性发明创造上还有差距。不过回望 20 年前，中国生物制药几乎为零，如今商务拓展交易的蓬勃势头已经说明了一切，我们经历了从"跟跑"到"并跑"，又到如今部分领域全面实现"领跑"的过程。我对中国生物制药的未来充满信心，随着人才培养和创新意识的觉醒，我认为这个短板会被快速补上。02.芳拓的 001 号中国员工您是芳拓在中国的 001 号员工，创业至今，最让您骄傲、最能代表芳拓精神的事件是什么？李新燕：芳拓生物是一家非常务实、高效、严谨，同时也很执着的创新药公司。芳拓生物的宗旨是，我们一定要为全球患者提供创新、高质量、可支付的 AAV 基因治疗药物，正是这份愿景聚拢了一群有情怀的同行者。让我印象深刻的，始终是来自患者的故事。当我们的药物真正帮到他们、改变他们生活的时候，我内心的满足与幸福难以言喻。我们的临床患者中，有因为夜盲症长期自卑的大学生，用药后，老师和同学都明显感受到他变得开朗阳光；还有 40 多岁的中年人，发病后白天已经不能独立行走，一度以为自己会逐渐失明，生活、事业都濒临停滞。接受我们的治疗后，他重新看清了家人的面孔，看到可爱的女儿、慈祥的父母、不离不弃的爱人，看到衣服上的花纹、家具上的图案，视力基本恢复到七八年前的状态。他在信中写道："这个世界是如此的美丽。"我读完不禁泪流满面。对我们来说，这样的时刻，会让所有技术路径、临床设计和漫长的研发周期，都变得十分有意义。每当有新技术出现的时候，他们愿意信任我们，愿意去做第一批接受治疗的人，还怀揣着这样的善意与胸怀，也让我由衷地感慨。您认为芳拓最大的竞争优势是什么？李新燕：芳拓的竞争优势首先在于战略定位——做创新、高效、成本可控的 AAV 基因治疗产品。AAV 基因治疗面临两大瓶颈：一是早期研发，如何选择合适的"壳"把基因递送到特定部位并长久地发挥作用。二是商业化价格，目前全球最贵的基因治疗产品定价高达 350 万美金。芳拓生物自主研发并建立了 EXACTE 研发技术平台和 AAVANCE 生产技术平台，并采用了 Bac/Sf9 表达系统。这个生产体系构建壁垒高，但一旦突破，就可以快速线性放大，针对不同血清型、不同目的基因能快速、高效建立生产体系，从 5 升线性放大到 500 升，实现规模化生产。同时，我们的生产技术平台还可以保证产品质量高、空壳率极低、产能高，从而将产品成本控制在很低的水平。所以研发瓶颈和商业化价格高昂这两大难题，我们均有系统性的解决方案。芳拓生物的另一个优势是端到端的全产业链能力。我在创新药领域已有超 25 年的从业经历，完整经历了创新药物的全流程。基于此，芳拓生物建立了覆盖早期药物发现、转化医学、临床、注册到生产的全链条团队，所有环节自主推进，效率优势显著。尽管公司成立时间不长，却是拿到临床批件最多的国内公司之一，竞争力凸显。差异化管线布局同样也是我们的优势。除了遗传病，我们同时也布局了慢性病——新生血管性老年性黄斑病变和糖尿病黄斑水肿，根据世界卫生组织数据，这是导致成年人失明的两大主要原因，全球累计超 4,000 万患者对此翘首以盼。当然还有具有国际影响力的投资机构和资本加持。我们团队每个人尽职尽责，方向一致。这些综合起来，构成了芳拓生物的核心竞争力。您认为公司产品距离商业化，还需要跨越哪些关键节点？李新燕：芳拓生物目前有三个产品，一个已拿到国内临床 III 期批件，另外两个预计截至今年年底或明年上半年也会陆续进入 III 期。这意味着需要用更多样本来验证产品的有效性和安全性。从产业化的角度看，我认为挑战不算大。我们已经建成了 4,000 平米的 GMP 生产车间，工艺稳定性通过多个产品得到有效验证。现在需要解决的是如何满足上市要求、通过 GMP 认证、拿到上市许可。另一大挑战，则是如何在保证患者可及性的同时，实现企业自身的商业价值。作为一家生物技术公司，我们目前在药品销售方面经验相对有限。但我认为现在中国的生物医药行业已经汇聚了大量的专业的团队和人才，未来在商业化拓展上仍有很大空间。定价策略、销售推广、渠道建设以及如何让更多患者用得上、用得起我们的药物，这些是我们面临的挑战。03.一位 CEO 的小愿望在当前的医保和商保环境下，对于基因治疗公司来说，什么样的商业模式是可持续的？李新燕：商业模式取决于几个方面：产品的定价、研发的持续投入，以及整个支付体系——包括医保、商保、惠民保等等，同时也包括患者的支付意愿和医生的治疗意愿。这是一个复杂的体系，只有各方通力合作，才能解决创新药的可持续发展问题。任何环节受阻，都不可持续。我们希望社会各界——政府机构、支付部门、患者、医院、企业——共同努力。中国能建立如今的全民医保，已经是巨大的成就。下一步，让更多的患者，如罕见病患者，被看见、被关怀、获得有效的治疗，是全社会共同努力的方向。同时，基因治疗也向现有医疗体系提出了一个问题：当治疗模式从"反复付费"变成"长期甚至一次性干预"时，整个支付逻辑都需要被重新设计。因此，可持续的商业模式不仅取决于企业本身，还取决于医疗体系是否能够接受"以长期价值为基础"的定价方式。我相信，未来会逐步出现更多与疗效挂钩的支付模式，让创新既可持续，也可负担。如果可以对行业主管部门或政策制定者表达一份期许，您最希望得到哪些方面的支持？李新燕：企业的发展离不开社会各界的关心与支持。我们真诚期盼监管部门能够以更加科学审慎、开放包容的姿态，精准护航那些真正立足临床未满足需求、深耕患者福祉的创新医药企业。建议监管机构可以结合适应症、疾病危害及严重程度，实施分阶段、科学化的药物评价机制，在严守安全底线的前提下，加速优质创新疗法的上市进程，让更多好药、新药尽早惠及广大患者 。同时，辅以完善的配套政策与资金支持，为创新药企营造良好发展环境，助力我们持续深耕研发、实现高质量长足发展。最近国内出台了药品注册管理办法实施细则及生物医学新技术的相关文件，整体方向非常积极，对行业发展具有重要指导意义。目前相关配套实施细则仍在逐步完善中，我们也在持续关注与学习。我们期待后续能尽快出台更明确的配套执行细则，让企业在研发、注册与临床转化过程中有法可依、有规可循，进一步提升整个行业的运行效率与创新速度。您希望行业、患者与投资人最终记住一个怎样的芳拓？李新燕：如果要用一句话来总结，我希望人们记住的，不只是芳拓生物这家公司，而是我们所代表的一种坚守——在一个充满创新、充满挑战的领域，坚持把一件复杂却至关重要的事情做成。对患者而言，是重获健康生活的可能；对行业而言，是一次治疗范式的推进；对我们团队而言，是在有限的职业生涯中，参与了一次真正有意义的医学进步。如果有一天，我们的药品使用说明书紧紧连接着这些中国原创者的名字，那将是我们这一代人留给未来的一种注解。声明：品牌之声相关资讯来自于被采访对象，非福布斯编辑内容。精彩内容

免费早鸟票，200张限量领取2026年4月4日医麦客新闻eMedClubNews据不完全统计，2025年共有超过30项1类基因疗法IND申请获CDE批准（如有错漏，欢迎补充），涵盖AAV基因疗法、碱基编辑、溶瘤病毒、溶瘤细菌、及DNA质粒等多元技术路线，适应症从罕见病向眼科、神经退行性疾病、肿瘤等大适应症加速渗透，折射出行业从「技术验证」迈向「临床价值验证」的关键转折。▲2025年获批临床基因疗法盘点（如有错漏，欢迎补充）AAV基因疗法：眼科主导，罕见病与慢病并重AAV基因疗法凭借已商业化的验证基础、低免疫原性及长期稳定表达等优势，成为2025年IND主力军，获批项目占比超半数。信念医药表现最为活跃，共有4款基因疗法获批临床，适应症覆盖帕金森病、杜氏肌营养不良、骨关节炎及HPV相关宫颈病变，横跨神经、肌肉、骨科及感染领域，充分展现其病毒载体平台的跨适应症拓展潜力。眼科是AAV疗法竞争最激烈的赛道，新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以超4款IND获批成为布局最密集的适应症。面对靶点同质化，部分企业选择差异化突围：金唯科生物发力CMC工艺创新，其JWK002注射液采用自主研发的「两质粒包装系统」，显著提升AAV载体包装效率并降低生产成本，为后续商业化奠定基础。健达九州则开发广谱性基因治疗候选药物，GA001注射液利用AAV载体将鸡源感光蛋白基因递送至视网膜神经节细胞，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性。此外，神经系统疾病和代谢及心血管领域等也有获批临床项目，涉及神济昌华、天泽云泰、诺洁贝生物、芳拓生物等企业，展现AAV基因疗法「一次治疗，终生治愈」的潜力，及企业在适应症上的差异化布局。碱基编辑疗法：达成首个突破尧唐生物/信立泰药业联合申报的碱基编辑候选药物YOLT-101注射液获CDE临床默示许可，拟定适应症为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法。这一路径与礼来13亿美元收购VerveTherapeutics的逻辑不谋而合——碱基编辑有望通过从根源精准修正致病基因，变革市场巨大的慢病治疗的长期管理模式。溶瘤疗法：载体多样性，引入免疫调节功能溶瘤疗法2025年获批IND近10款，适应症覆盖卵巢癌、膀胱癌、软组织肉瘤等实体瘤。载体类型呈现多元化，涵盖单纯疱疹病毒（HSV）、重组水疱性口炎病毒（VSV）、溶瘤痘苗病毒及溶瘤细菌（戈氏梭菌）等。在溶瘤基础上引入免疫调节功能，成为该赛道升级的主流方向。MVR-T3011是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的溶瘤免疫治疗候选产品，采用「三合一」设计，融合了具有复制能力的溶瘤病毒骨架、抗PD-(L)1抗体和白细胞介素-12（IL-12），可同步实现肿瘤细胞裂解与免疫激活。滨会生物重组人PD-L1/CD3双抗溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒注射液代表了溶瘤病毒「武装化」的升级路径——在溶瘤病毒上引入双特异性抗体，使其在裂解肿瘤细胞的同时，定向招募并激活T细胞，增强抗肿瘤免疫应答。结语2025年30余项IND获批，为中国基因治疗行业注入强劲动能。随着更多管线进入临床中后期，疗效数据将成为检验技术成色的最终标尺，行业的真正分化或许才刚刚开始。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料：1.各企业公开资料及CDE官网精彩活动长按识别二维码立即参与↓推荐14月9日19:00-20:30CRBN分子胶库革命：从设计到IRF5靶向降解的突破性筛选策略推荐24月16日19:00-20:302026核算药物爆发启示，开发、药效机制研究与爆发的底层逻辑声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 3 月 26 日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，信念医药宣布，其自主研发的基因治疗药物信玖凝™（BBM-H901 注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，成为中国大陆及澳门首个上市的血友病 B 基因治疗药物。 该产品采用经工程化改造的肝脏靶向性 AAV843 衣壳，搭载高活性的 FⅨ-Padua 基因，并配合肝脏特异性强启动子，通过双链 AAV 设计实现静脉给药后 FⅨ 基因的快速、持久、稳定表达。 此外，信念医药的另一款 AAV 基因疗法 BBM-H803 于近日已完成 Ⅲ 期注册临床首例受试者给药，针对血友病 A。该疗法旨在通过静脉导入优化的 FⅧ 基因，长期维持患者凝血因子水平。 针对该适应症，华毅乐健 AAV 基因疗法 GS1191-0445 已于今年 2 月完成 Ⅲ 期临床试验全部受试者入组，且已被 CDE 纳入突破性治疗品种。发表于 Signal Transduction and Targeted Therapy 的论文指出，患者在接受输注后，FVIII 活性在一周内即迅速升至高水平，且在实现同等甚至更优疗效的前提下，GS1191-0445 临床给药剂量仅为国际同类产品的约 1/20。 从血友病基因疗法的突破性进展向外看，国内基因疗法（本文指有望实现一次治愈的基因疗法）正加速从罕见病向更广泛疾病领域拓展，多个在研产品已进入关键临床阶段，呈现出多点开花、临床验证不断深化的态势。 诺思兰德公司的塞多明基注射液（NL003）是开发用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）导致溃疡的创新疗法，为全球首个进入新药上市申请阶段的人用裸质粒基因治疗候选药物，正处于新药注册审评的最后阶段，有望于今年获批上市。 眼科已成为基因疗法竞争最密集的赛道之一。在罕见眼病领域，技术与临床路径已完成初步验证，并正向新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）等慢性大适应症延伸。目前，至少已有 6 款国产眼科 AAV 基因疗法进入 Ⅲ 期临床，部分管线获 CDE 突破性治疗品种认定或被纳入「关爱计划」，凸显监管对罕见病基因治疗的支持导向。 推荐阅读：中美监管双利好！8 款国产 AAV 基因疗法步入 Ⅲ 期临床，谁能率先申报上市？ 其中，朗信生物 LX102 针对 nAMD 这一慢性大适应症，通过 AAV 载体在眼内长效表达抗 VEGF 蛋白发挥疗效，已于 2026 年 1 月启动 Ⅲ 期临床试验。 罕见病适应症上，朗信生物 LX101 用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD），已完成 Ⅲ 期确证性研究并达到主要终点。芳拓生物 FT-001 已于 2025 年 9 月获 CDE 批准 Ⅲ 期临床，且已被纳入突破性治疗品种认定。 针对结晶样视网膜变性（BCD），中因科技 ZVS-101e 是全球首个进入临床阶段的 BCD AAV 基因疗法，适用于所有携带 CYP4V2 基因突变的 BCD 患者，已于 2025 年 1 月获 FDA 批准开展国际多中心 Ⅲ 期临床试验。天泽云泰 AAV8 基因疗法 VGR-R01 已于 2025 年 3 月完成治疗 BCD 的 Ⅲ 期临床试验全部受试者入组，同样靶向 CYP4V2 基因， 且已被纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目。 此外，纽福斯生物核心在研产品纽惟佳（依哌艾多基眼用注射液，NR082 眼用注射液）是一款治疗 ND4 基因突变引起的 Leber 遗传性视神经病变的 AAV 基因疗法，已在国内开展 Ⅲ 期临床试验。 在神经性疾病领域，脊髓性肌萎缩症（SMA）是目前国内进展最快、临床证据最充分的适应症之一。目前，至少有两款国产 AAV 基因疗法进入关键临床阶段，并呈现出针对不同分型的差异化布局。 锦篮基因 GC101 是国内首个针对 SMA 的鞘内给药 AAV 基因治疗药物，目前已启动治疗 2 型 SMA 的 Ⅲ 期关键临床试验，并获 CDE 突破性治疗品种认定。 据嘉因生物招股书，其 AAV 基因疗法 EXG001-307 是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产 SMA 基因疗法，且已完成 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验，预计今年下半年启动 Ⅲ 期临床试验，针对 1 型 SMA。  地中海贫血是一种常染色体隐性遗传病，已被纳入我国罕见病目录。目前，国内至少有两款针对该适应症的基因疗法推进至确证性临床阶段。 瑞风生物 β-地中海贫血基因编辑候选药物 RM-001 已完成确证性临床试验并处于随访阶段。该疗法采取直接靶向 γ-珠蛋白基因（HBG1/2）启动子的编辑策略，不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达，更加安全。 邦耀生物的 BRL-101 正在开展关键性 Ⅱ 期注册临床研究。该疗法依托公司 ModiHSC® 造血干细胞平台，采用电转方式递送基因编辑物料，规避了病毒载体可能带来的随机插入风险，且所选靶点经充分脱靶验证，安全性良好。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积在全身组织器官引发的系统性疾病。目前，国内已有企业将该适应症基因编辑管线推进至 Ⅱ 期临床，初步数据展现出「一次给药、长期有效」的治疗潜力，正加速追赶国际领先水平。 推荐阅读：最快今年 BLA，多家 in vivo 基因编辑「明星企业」推进临床 锐正基因针对 ATTR 的候选产品 ART001 是以 LNP 为载体的体内基因编辑疗法。截至 2025 年 9 月，包括 IIT 试验在内的 ART001 受试者人体数据最长已观察到 2 年，且药效维持稳定，展现出「终生只需一次给药」的潜力。 尧唐生物基于 LNP 的体内基因编辑药物 YOLT-201，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 ATTR-CM，已经完成 Ⅰ/Ⅱa 期临床所有患者给药。此前公布的 IIT 研究中，高剂量组单次给药后血清 TTR 下调约 90%，低剂量组二次给药后 TTR 接近完全清除。 此次不再一一列举更多适应症管线进展。从罕见病到常见病，从 AAV 基因疗法到基因编辑技术，再到新型递送载体的持续突破，当前约有十款国产基因治疗管线挺进 Ⅲ 期临床或确证性临床阶段乃至注册审评最后阶段。随着临床验证不断深化、监管路径日益清晰，国内基因治疗正迎来申报上市的密集窗口期。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.各企业官网 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 3 月 26 日 19:00-20:30 从工艺到设备：生物药提质增效、合规可控实战分享 推荐 2 3 月 31 日 19:00-20:30 从 iPSC 心脏细胞表征到药物心脏安全：技术体系与实践应用 推荐 3 4 月 1 日 19:00-20:00 先进 安全 普适丨鑫湾「多靶点、乏氧激活」型 CAR-T/TCE 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~