Frontera Therapeutics, Inc.

2026年全球权威私募市场研究机构之一PitchBook，发布了一份名为《中国生物医药版图：新资产的诞生之地》的行业分析报告。 它的读者是机构投资人、跨国药企的商务拓展团队、以及那些关注“下一个十亿美元资产从哪里来”的资本。 这份报告的核心结论，多少会让国内读者感到一丝微妙：中国已经在生物医药早期资产生成环节取得领先，这一优势在中短期内仍具持续性 但是美国在基础科研和原始靶点发现方面仍具优势。 更值得注意的是，报告用了相当的篇幅论证一个反直觉的观点：美国刚刚在2025年底签署生效的BIOSECURE法案(《生物安全法案》)，反而可能先伤到美国自己的创新生态。 01 从“仿制药大国”到“新资产摇篮”：一个被国际资本重新定价的产业路径 故事要从1980年代讲起。彼时中国启动“863计划”，目标是在生物技术等战略领域追赶西方。 随后三十多年，这套国家级能力建设逻辑，先造出了一个庞大的仿制药工业，然后在“十二五”、“十三五”规划中，把焦点从“能造”切换到“能创”。 PitchBook引用了一组值得关注的数据：中国“创新药”IND（即“新药临床试验申请”，是一款新药从实验室走向人体试验的第一道监管关卡）申请数量，从2019年的688件跃升至2023年的2298件，四年翻了3.3倍。 这种增长速度的背后，是一套被西方机构承认为“正在与国际接轨”的临床试验基础设施。报告里有一个在行业内广为流传的经验值： 在中国开展首次人体试验，相比在美国，可以节省12到18个月。 如果说IND数量还是总量指标，那《自然·药物发现评论》的一组细分数据则更具冲击力。 PitchBook引用该期刊2025年11月的分析：自2021年以来，中国公司在新一代抗体项目上登记的首次人体试验数量，几乎是美国和欧洲总和的两倍。 所谓“新一代抗体”，指的是双特异性抗体（能同时识别两个靶点，提高精准打击能力）和抗体偶联药物（简称ADC，相当于给抗体装上“弹头”，把化疗药物精准送到肿瘤细胞上）：这恰恰是当前全球肿瘤治疗最拥挤、也最烧钱的两个赛道。 支撑这组数据的，是一连串2025年的标志性事件：康方生物的依沃西单抗在三期临床中头对头击败了默沙东的Keytruda（K药）：后者是全球销售额最高的抗癌药，年销售额超过250亿美元，被业内称为“药王”。 这是中国首个在头对头临床试验中战胜这一级别对手的自主创新药； 信达·再明在2025年单年拿下两笔十亿美元级的授权交易（AbbVie和NextCure）； 映恩生物完成了漂亮的港股IPO；科伦博泰自2023年港股上市以来，股价已经上涨5倍。 对一个三年前还被贴着“Me-too大国”（即模仿已有药物、缺乏原始创新）标签的产业而言，这种结构性跃迁的速度超出预期。 更深一层的变化发生在资金结构里。从2016到2025年，中国生物医药VC（风险投资）的交易金额在2021年达到117亿美元峰值后，回落至2025年的32亿美元。 表面上这是一个“泡沫破灭”的标准故事，但PitchBook指出了更关键的一点：外资在退出，内资在补位。 2018到2020年间，来自美国和香港的投资人参与度明显提升，而2022年之后海外资金占比迅速压缩到个位数。 PitchBook的判断是：外资的撤退不是坏事，反而加速了中国在创新融资上的自给自足进程。 它承认的是：当海外LP（基金出资人）基于地缘政治选择离场时，中国并没有像部分观察者预期的那样出现“创新断供”。 而是通过国有资本、地方政府引导基金、以及本土美元基金的人民币化，完成了一次资金结构的静默置换。 更关键的是资金的投向也变了。PitchBook追踪发现，进阶和新兴模态（包括细胞与基因治疗、核酸药物等）的交易份额从2016年的约20%，扩张到2025年的接近50%。 资本规模收窄，但资本配置效率变高了。资金高度向那些有全球授权潜力的差异化资产集中。 02 2025年的授权交易狂欢：一场仍未结束的“早期资产抢购战” 报告最具代表性的数据，是2025年中国biotech对外授权交易的全景画像。 按模态划分： 抗体和ADC以31笔交易、434亿美元总额的压倒性优势排在第一位，首付款合计37亿美元； 小分子14笔、总额205亿；代谢疾病（GLP-1/肠促胰素，即当下火遍全球的减重药所属的药物类别）6笔、总额117亿； 核酸药物3笔、总额65亿； 细胞与基因治疗2笔、总额22亿。 驱动抗体和ADC这波浪潮的，正是康方生物2024年那场“击败K药”的临床结果：它改变了跨国药企对中国资产的评估框架。 让跨国药企意识到，在即将到来的2028至2030年PD-1专利悬崖（即Keytruda等当前最畅销的免疫治疗药物专利集中到期，跨国药企面临巨额营收缺口）面前，中国可能成为关键替代管线的重要来源。 按临床阶段划分的数据也值得关注。临床前交易20笔，一期21笔，二期8笔，三期6笔。在一个相对理性的市场里，晚期资产本应拿到更高的估值溢价，因为风险已充分出清。 但这组数据显示，临床前和一期的交易数量加起来占了全部交易的近七成。 PitchBook给出的解读是：西方医药巨头在用“早期锁定”的方式，绕开晚期资产动辄十亿美元首付款的定价陷阱： 与其等临床数据读出后以并购价格全盘接手，不如在一期就押下赌注，相当于以折扣价买入“去风险化的创新引擎”。 中国创新药的早期资产，正在成为全球biotech估值体系里的“平价商品”。质量被认可，但定价权还在跨国药企手里。 报告里还有一段容易被忽略、但极具战略意义的内容：“NewCo”模式的兴起。 所谓NewCo，指的是西方VC围绕从中国授权来的资产，直接在美国或欧洲注册成立新公司，以该资产为核心构建独立管线、独立品牌、独立融资路径。 典型案例包括Kailera Therapeutics（2024年成立，围绕来自恒瑞医药的GLP-1管线）、Verdiva Bio（2024年成立，核心资产来自先为达的口服GLP-1），以及Braveheart Bio、Kalexo Bio等。 这个模式为什么重要？因为它标志着中国创新药的“国际化身份”发生了根本转变。 传统的License-out（对外授权）逻辑是：中国公司把权益卖给跨国药企，跨国药企拿去全球开发，中国公司留在"合作伙伴"的位置上。 而NewCo逻辑是：中国资产不再是“被授权的原料”，而是“被重塑的主体”。 VC愿意为一个从中国出来的分子单独组建一家公司，意味着西方资本市场已经相信，中国的早期资产足以支撑一个独立的商业故事：甚至是一个独立的IPO。 另一个平行趋势，是“中国卓越中心”。美国biotech如Candid Therapeutics（T细胞衔接器方向）、Frontera Therapeutics（眼科基因治疗），已经在中国设立了完整法人主体，涵盖研发、临床、监管、生产。 它们看中的，是中国的“三个一”：一个更快的临床启动节奏、一个更低的制造成本、一个更大的患者池。 当美国biotech开始把“中国能力”当作自己的基础设施，这已经不是简单的合作，而是深度的产业链整合。 03 BIOSECURE法案生效了，然后呢？ 2025年12月18日，争议多时的BIOSECURE法案以《2026财年国防授权法案》的形式正式签署生效。 这个法案的核心逻辑是：禁止美国联邦机构采购与“受关注生物技术公司”相关的产品或服务。 最初版本里明确点名了药明康德、药明生物、华大基因、华大智造、Complete Genomics五家公司。 但PitchBook在报告中指出了最终版本相比草案的几个关键变化：不再点名具体公司，改为由国防部1260H名单加OMB（管理和预算办公室）跨部门流程动态认定； “附属公司”不再自动被纳入限制范围（此前药明系整个生态都可能被波及）；保留了联邦药价回扣协议的有效性，避免药价大幅波动；完整实施要到2028年6月之后，分三段过渡期。 这些软化措施，意味着法案的实际杀伤力被显著稀释。 但PitchBook更核心的判断在于：该法案的直接结果，可能是抬高美国本土创新成本，而非削弱中国供给。 报告援引了一组数据：在对124家美国biotech公司的调研中，有79%的公司至少有一份合同或产品协议是和中国制造商签的，而这其中三分之二是员工数低于250人的中小公司。 PitchBook的原话是：BIOSECURE法案可能不成比例地打击到那些正在与中国竞争早期资产生成的美国公司本身。 这是一个尖锐的悖论。法案的政策目标之一，是降低对中国生物技术供应链的依赖但它的经济后果可能是“削弱美国创新”。 因为它切断是美国小biotech赖以生存的成本结构。 更重要的是，法案并未限制跨境授权交易：这意味着从中国“买入”管线，依然完全合法。 所以2025年底法案签署后发生了什么？PitchBook指出：法案生效后的一周内，就有四笔涉及中国资产的授权交易公告发布。市场行为已经给出直接反馈。 对于2026年，PitchBook的前瞻相对明确。授权交易的热度将持续，精准肿瘤（尤其是多特异性抗体）仍将是主战场，因为2028至2030年肿瘤免疫大品种集中面临专利悬崖，跨国药企必须提前布局。 交易范围将从抗体扩展到细胞与基因治疗、减重药、递送平台。 并且中国在： AAV（腺相关病毒，一种将治疗基因送入人体的载体）基因治疗的监管验证非肝靶向的RNA递送技术（舶望制药的礼来合作） 差异化GLP-1（先为达的口服剂型授权给Verdiva，交易总额24.7亿美元）上，已经积累了可被跨国药企认可的差异化标签。 IPO窗口也正在重新打开。港股恒生生物科技指数在2025年走出一波牛市，加上科伦博泰、映恩生物等近期发行人的良好表现，PitchBook判断2026年中国生物医药IPO窗口将显著回暖。 但报告留下了一个悬念。这一切都建立在“跨境授权通道保持畅通”的前提之上。 BIOSECURE法案的最终版本没有限制授权，但并不意味着未来的立法或行政行动不会触及这个领域。 对于这个悬念，报告没有给出答案。但它隐含的建议很清晰：对于中国biotech而言，抓住当前的授权窗口、完成价值兑现，比等待更好的估值更重要。 04 结论：变现之后，下一步是什么 读完这份PitchBook报告，有三个信号值得国内市场记下。 第一，中国生物医药的估值坐标系正在迁移。当美国机构开始把中国早期资产当作“全球创新管线的一部分”而不是“本土市场的存量”来估值时，国内一级市场对biotech的定价逻辑也必须跟着调整。 那些具备全球授权潜力的资产，和那些只有国内医保市场想象力的资产，价值差距会越来越大。 第二，自给自足的资本结构并非坏事。外资撤退的过程虽然痛苦，但它强制重塑了一个更可持续的融资生态：本土基金主导、国资参与、通过授权兑现外部价值。 这套结构对地缘政治冲击的抗性，比2021年那种“美元基金撑市”的结构要强得多。 第三，真正的战场是“早期资产生成能力”。PitchBook全文反复强调的不是某个具体分子或某笔具体交易，而是一整套“从IND到首次人体试验”的流水线能力。 这套能力，是中国过去十年政策、资金、人才、监管改革共同叠加的结果，不是可以被一项法案或一轮关税打断的。 授权解决的是价值兑现，而非价值创造。真正决定长期竞争力的，仍是早期资产生成能力本身。 在这一过程中，如何将本土研发成果嵌入全球定价体系，成为越来越关键的能力。 澄世咨询围绕这一环节展开：基于对跨国药企与海外资本定价逻辑和交易偏好的理解，协助中国企业将临床数据、技术平台与生产能力转译为国际市场可识别的价值主张，提升其在全球授权与合作中的结构性位置。 撰稿：刘佳其 数据来源： 本文基于PitchBook于2026年1月23日发布的《The Chinese Biopharma Landscape: Where New Assets Are Born》行业分析报告编写，数据与观点引用自原报告，分析师为Ben Zercher。文中提及的公司与交易信息仅供行业研究参考，不构成任何投资建议。 澄世咨询专注于中国企业的国际化落地，深度参与欧洲、中东、非洲等重点市场，帮助对接海外市场潜在客户及合作伙伴，提供海外资源对接、政府关系协同及监管合规解决方案，链接全球创新生态网络。 如果您正在思考“下一步应该进入哪个市场、哪些客户更具合作潜力，以及相关的准入与合规要求”，欢迎与我们交流，探讨更具针对性的合作方案。 —END— 🌐 www.transphereconsulting.com  📧 shanghai@transphereconsulting.com 📱 欢迎通过下方二维码与我们联系： 伦敦办公室 上海办公室 澄世咨询是一家国际化的跨境战略咨询公司，帮助中国企业和地区政府提供出海解决方案和定制化招商战略咨询，同时助力欧洲和海外初创企业对接亚洲市场资源和合作机会。 核心服务： 国际化战略 | 合规与财务顾问 | 市场与公共关系 |  海外政府关系｜科技成果商业化 聚焦领域： 人工智能 | 医疗科技与医疗保健 | 可持续技术

前言 市场爆发：2025 年中国全年获批罕见病药 48 款，在研管线超 300 条，其中超 30% 进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等。 资本聚焦：2025 年国内基因治疗领域（核心为罕见病）融资显著回暖，头部企业如 锐正基因（7500万美元）、尧唐生物（超3亿元） 获大额注资，资本向中后期（B轮及以后）成熟管线集中。 技术分化：AAV 基因治疗（信念医药、嘉因生物）与 LNP 体内基因编辑（尧唐、锐正）成为两大主流技术路径，AI 药物发现（溪砾科技）开始切入神经罕见病。 国内罕见病领域 Top 50 企业综合榜（2026版） 排名逻辑：优先已上市产品/成熟商业化（如北海康成、石药），其次为大额融资+临床后期（如信念、尧唐），兼顾 Big Pharma 战略布局（如恒瑞、复星）。 排名 公司名称 (代码) 核心标签 资金实力/近期融资 (2025-2026) 罕见病核心进展 (截至2026.04) 1 北海康成 (01228.HK) 本土罕见病第一股 2025-08 获百洋医药 1 亿港元战略投资 3款上市：MPS II、ALGS、戈谢病；CAN103（基因疗法）III 期 2 石药集团 (01093.HK) Big Pharma 全管线 2025 研发投入约 58 亿元 42项罕见病管线；骨巨细胞瘤、肺纤维化药物获批 3 恒瑞医药 (600276) 多靶点孤儿药 市值超 2000 亿元 5 款药获 FDA 孤儿药资格；PNH、HoFH、IPF 等临床中 4 信念医药 AAV 基因治疗龙头 累计融资超 1.5 亿美元 信玖凝®（血友病B）2025-04 上市；血友病A III 期 5 中国生物制药 (01177.HK) 传统药企转型 上市 酶替代、溶酶体病、罕见肿瘤多管线布局 6 百济神州 (688235) 全球化 Biotech 上市 司妥昔单抗（Castleman病）、神经母细胞瘤抗体商业化 7 尧唐生物 体内基因编辑领军 2025-09 B轮 超 3 亿元 4条临床管线：ATTR、HeFH、PH1、地贫/SCD 8 复星医药 (600196) 双轮驱动 上市 芦沃美替尼（LCH/NF1）获批；多款罕见肿瘤药 9 嘉因生物 基因疗法 Biotech 累计融资 9.4 亿元 EXG102（血友病A）I/II 期；SMA、DMD 临床前 10 锐正基因 LNP 递送编辑 2025-11 A轮 7500万美元 ART001（ATTR）II 期；获 FDA RMAT 认定 11 锦篮基因 AAV 儿科基因药 2025-02 B轮融资 SMA、血友病A、DMD 等进入 IND/I 期 12 圣因生物 小核酸药物 2025-12 A轮 1.1亿美元 罕见代谢、神经、血液系统疾病管线 13 吉美瑞生 再生医学 2026-03 C轮 3.5亿元 001（肺纤维化）、002/003（肾病）临床阶段 14 益杰立科 表观遗传编辑 2025-08 B轮 6000万美元 地贫、SCD、先天性黑蒙症等临床前 15 溪砾科技 AI + 神经罕见病 2025-07 A轮 2.17亿元 亨廷顿舞蹈症、ALS、CMT 管线（AI 平台 VoyageR） 16 瑞臻再生医学 干细胞/再生 2025-05 Pre-A 近亿元 iDA-001（帕金森）、iMSN（亨廷顿）筹备 IND 17 芳拓生物 rAAV 基因治疗 冲刺港股 IPO 眼科、心血管、神经三大领域罕见病管线 18 君实生物 (01877.HK) 免疫+罕见病 上市 特发性肺纤维化、罕见肿瘤抗体布局 19 翰森制药 (03692.HK) 罕见病仿创结合 上市 多款罕见病药物获批/在研 20 再鼎医药 (09688.HK) 引进+自研 上市 引进多款全球罕见病药物（如肿瘤、感染） 21 诺思兰德 (430047) 北交所基因药 上市 NL003（下肢缺血）2026 年有望获批（裸质粒基因药） 22 中源协和 (600645) 细胞治疗 上市 VUM02（aGvHD）获 FDA 孤儿药资格 23 天泽云泰 基因治疗 2025-10 C轮融资 眼科、代谢等遗传性罕见病管线临床前/早期 24 至善唯新 AAV 基因治疗 2025-07 B轮数千万元 血友病、遗传性视网膜疾病管线 25 星眸生物 眼科基因治疗 2025-09 A2轮数千万元 wAMD、dAMD 等眼科遗传病管线 26 中因科技 眼科遗传病 2025-09 B+轮融资 视网膜色素变性等眼科罕见病基因治疗 27 金唯科生物 AAV 基因治疗 2025-01 阶段性融资 神经系统、眼科罕见病管线 28 康霖生物 基因治疗 2025-09 A+轮融资 地中海贫血、镰刀型贫血等血液罕见病 29 愈方生物 基因治疗 2025-03 Pre-A 超亿元 心血管、神经、肾脏罕见病（端粒调控平台） 30 微光基因 基因编辑 2025-01 Pre-A 数千万元 遗传性罕见病、常见病编辑疗法 31 中吉智药 基因治疗 2025-06 融资 遗传病基因治疗管线（临床前） 32 因诺惟康 基因编辑 2025-06 A+轮融资 遗传性罕见病体内编辑疗法 33 渤因生物 基因治疗 2025-05 天使+轮 遗传性神经肌肉病、代谢病早期管线 34 神拓生物 基因治疗 2025-09 天使+轮 早期研发阶段（罕见病方向） 35 源至德生物 基因治疗 2025-07 Pre-A 轮 早期研发阶段（罕见病方向） 36 中眸医疗 眼科基因治疗 2025-07 融资数千万元 遗传性眼病早期管线 37 孟眸生物 眼科基因治疗 2025-12 Pre-A1 轮 遗传性视网膜疾病早期研发 38 金珂博 基因治疗 2025-12 A轮融资 早期研发阶段（罕见病方向） 39 恩瑞恺诺 基因治疗 2025-09 A轮逾 2 亿元 早期研发阶段（罕见病方向） 40 启生物 (洛启) 纳米抗体 2025-07 B2轮近 2 亿元 呼吸、自免、罕见病纳米抗体 41 和誉医药 (02256.HK) 小分子 上市 罕见肿瘤、纤维化小分子管线 42 正大天晴 传统药企转型 上市 骨髓纤维化、补体介导溶血疾病药物申报/临床 43 海思科 (002653) 创新药企 上市 罕见病小分子药物布局 44 华海药业 (600521) 原料药+制剂 上市 罕见病仿制药/改良药布局 45 舒泰神 (300204) 基因治疗/抗体 上市 携手中科院布局基因编辑治疗体系 46 赛升药业 (300485) 基因编辑平台 CRISPR 平台 A轮 2.8 亿元 基因编辑技术平台布局 47 汉商集团 (600774) 基因编辑投资 创新药板块 参股/布局基因编辑罕见病管线 48 睿智医药 CRO 服务 基因治疗 CRO 提供罕见病基因治疗研发服务 49 博生吉 CAR-T 细胞治疗 专注细胞治疗 细胞治疗技术（部分罕见肿瘤适应症） 50 星明优健 眼科基因治疗 技术授权出海 光遗传学眼科基因治疗管线 总结与趋势分析 第一梯队（商业化成熟） 北海康成、石药、恒瑞 凭借已上市药物或庞大的研发投入稳居前三。北海康成是目前唯一拥有多款上市罕见病药物的本土专注型企业。 第二梯队（技术颠覆） 信念医药、尧唐生物、锐正基因 代表了中国在 AAV 基因治疗 和 体内基因编辑 的最前沿水平。2025-2026 年的大额融资（如锐正 7500 万美元）确保了这些公司能持续推进关键临床 III 期试验。 资本风向 资金明显向 B 轮以后 的头部 Biotech 集中（如圣因生物 1.1 亿美元、吉美瑞生 3.5 亿元），早期项目融资难度相对加大，行业进入“拼数据、拼临床进展”的深水区。 技术路径 榜单中约 60% 的企业涉及基因治疗/编辑（AAV/LNP/mRNA），标志着罕见病治疗正从“对症缓解”向“一次性根治”的基因层面转变。 风险提示：榜单中约 30 家企业（如尧唐、锐正、圣因）仍处于亏损研发阶段，其估值高度依赖临床管线成功率，投资需关注临床数据披露及监管审批进展。 未来 3–5 年国内罕见病领域的突破方向 结合 Top 50 企业榜单及 2025–2026 年的最新临床与融资动态，未来 3–5 年国内罕见病领域的突破将高度集中在 “基因治疗/编辑” 与 “神经/代谢” 两大板块。以下 5 个细分赛道因技术成熟度、临床数据验证及资本密集度，最有可能跑出“一次性治愈”或“颠覆性疗法”。 未来 3–5 年最具突破潜力的罕见病赛道 赛道 核心突破方向 技术路径 代表企业（基于你的榜单） 预期时间窗 1. 遗传性血液病（地贫/SCD/血友病） 功能性治愈从终身输血/注射转向一次性治疗 体外/体内基因编辑（碱基编辑、CAR-T衍生）AAV基因治疗 信念医药、尧唐生物、锐正基因、益杰立科、正序生物 2026–2028（部分已上市，进入迭代期） 2. 神经肌肉病（SMA、DMD、ALS） 运动功能逆转突破血脑/肌肉屏障，延缓生存期 AAV 鞘内/静脉注射小核酸（ASO、siRNA）基因编辑（CRISPR） 锦篮基因、嘉因生物、圣因生物、瑞臻再生 2026–2029（SMA已成熟，DMD/ALS为攻坚重点） 3. 遗传代谢病（肝源）（尿素循环、糖原贮积） 代谢通路修复替代肝移植，解决高氨血症等急症 体内基因编辑（LNP递送）AAV 肝靶向治疗 尧唐生物、溪砾科技、北海康成 2027–2030（依赖LNP肝靶向技术进步） 4. 神经退行/发育病（亨廷顿、AADC、FOP） 中枢给药突破直接干预脑内递质或异常骨化信号 颅内AAV注射小分子抑制剂（ALK2）干细胞疗法 瑞臻再生、石药集团、恒瑞医药 2028–2030（技术门槛高，但临床需求极迫切） 5. 罕见肿瘤/纤维化（GIST、IPF、NF） 靶向“去恶性”控制肿瘤生长或纤维化进程 单抗、小分子TKIRNA疗法（siRNA） 百济神州、吉美瑞生、圣因生物 2026–2029（适应症拓展为主） 各赛道突破逻辑与关键驱动力 1. 遗传性血液病：从“治疗”到“治愈”的临门一脚 这是目前数据最扎实、商业化最迫近的赛道。信念医药的血友病B基因药（信玖凝）已于 2025 年获批，标志着 AAV 路径的成熟。未来 3 年的突破点在于： 基因编辑替代 尧唐生物、锐正基因 布局的体内编辑疗法，旨在通过 LNP 递送 CRISPR 组件，直接修正地贫或血友病的基因突变，有望实现更持久的因子表达，且避免 AAV 的免疫原性问题。 支付门槛降低 随着生产工艺优化（如 溪砾科技 的口服基因疗法探索），百万级定价的基因药有望通过医保谈判或商保合作进入可及范围。 2. 神经肌肉病：递送技术的“最后一公里” 脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因药（如 Zolgensma）已证明 AAV 对神经系统的有效性，但杜氏肌营养不良（DMD）和渐冻症（ALS）仍是硬骨头。 DMD 肌肉靶向 锦篮基因、嘉因生物 的管线重点在于开发高嗜肌性 AAV 衣壳，解决“药物送不进肌肉”的瓶颈。2025–2026 年公布的临床数据显示，部分微肌营养不良蛋白已能表达，未来 3 年将验证其能否显著改善患儿行走能力。 ALS 新机制 瑞臻再生 的干细胞疗法（iDA-001）若 IND 顺利，将挑战这一无药可治的领域，通过替换受损神经元延缓病程。 3. 肝源代谢病：LNP 递送的天然主场 肝脏是脂质纳米颗粒（LNP）的天然富集器官，这使遗传性代谢病成为体内基因编辑的最佳试验田。 尿素循环障碍 全球首例个性化碱基编辑治疗 CPS1 缺乏症（2025 年）的成功，验证了“一次注射，替代肝移植”的可行性。尧唐生物 的 YOLT 系列管线（针对高胆固醇等）正是利用此原理，预计 2027 年前后会有关键临床数据读出。 糖原贮积病 北海康成 等企业引进的酶替代疗法正在向基因疗法升级，目标是让患者摆脱严格的饮食控制。 4. 神经发育病：高风险高回报的“脑内手术” AADC 缺乏症、亨廷顿舞蹈症等疾病，因涉及大脑直接给药，技术壁垒最高。 AADC 缺乏症 上海儿童医学中心等机构的临床数据显示，颅内注射 AAV 基因药后，患儿运动语言功能有“阶跃式”改善。瑞臻再生 的 iMSN 项目若成功，将是亨廷顿病的全球性突破。 异位骨化（FOP） 石药、恒瑞 布局的 ALK2 抑制剂（如 INCB000928），能阻断错误的成骨信号，有望成为首个阻止“骨头长在肌肉里”的化学药物。 5. 罕见肿瘤与纤维化：Big Pharma 的降维打击 这一领域更多是“老药新用”或“精准靶向”。 神经纤维瘤病（NF） 百济神州 的司妥昔单抗等药物，通过抑制微环境信号通路，使肿瘤缩小或停止生长。 特发性肺纤维化（IPF） 吉美瑞生 的 001 项目代表了一种新思路——通过再生医学修复肺组织，而非单纯抗纤维化。

2026年4月，一家名为芳拓生物（Frontera Therapeutics）的基因治疗公司，在向港交所递交上市申请后，收到了中国证监会的备案反馈意见。在一系列关于股权合规的复杂问询中，有一条格外引人注目： 证监会要求公司说明“离职人员较多的原因，离职人员中核心技术人员占比情况” 。 这像一个精确的切片，揭示了生物医药企业在拆除红筹架构（即从境外上市主体转回境内）过程中，一个最隐秘也最关键的痛点： 人 。当企业忙于应对复杂的法律、外汇和税务问题时，那些真正在实验室里研发新药、推进临床试验的核心科学家和技术骨干，他们的心，会不会先一步“离职”？ 答案是： 风险极高，但并非无解 。关键在于，企业是否算清了拆红筹背后的“人才账”。 期权悬空，核心人才的钱包被“锁”住了 对于生物医药企业的核心人才，尤其是早期加入的研发骨干，他们薪酬包中很大一部分价值，寄托在 境外上市主体的期权 上。这就像一份“未来支票”，承诺公司上市后可以兑换成真金白银。 拆红筹，意味着要把这张“境外支票”作废，换成一张“境内支票”。问题就出在换支票的过程中： 从启动拆除到境内新主体完成上市，普遍需要12至18个月 。在这长达一年半的“悬空期”里，员工的期权既无法在境外兑现，境内新的股权激励方案又尚未落地。 这就好比你的钱包被暂时锁进了保险箱，你知道里面有你的钱，但在接下来一年半里，你既拿不出来，也看不到新钱包在哪。这种不确定性，足以让任何依赖长期激励的人才感到焦虑。 行业调研显示，在拆红筹期间，核心技术人员流失率通常在 15%至30% 之间。如果期权问题处理不当，这个数字可能超过 40% 。芳拓生物被证监会问询，正是这一风险的现实写照。 对手“挖角”，专挑你的“动荡期” 当企业内部因架构调整而充满不确定性时，外部的竞争对手看到了绝佳的机会。 生物医药行业的核心研发人才本就稀缺。在拆红筹的窗口期，竞争对手会精准地抛出更具吸引力的橄榄枝：更清晰的境内上市时间表、已经落地且价值明确的股权激励、甚至更高的职位和现金薪酬。这对于那些正在经历“期权悬空”和“上市推迟”双重煎熬的核心员工来说，诱惑力巨大。 这就像你的核心工程师正在为搬家（拆红筹）忙得焦头烂额、对未来充满疑虑时，隔壁公司直接开出了更高的薪水、更稳定的项目，邀请他带着技术过去。此时，人才流失的风险会被外部因素急剧放大。 架构转换，打乱的不仅是股权，还有“职业时钟” 除了直接的利益问题，拆红筹还会间接影响人才的职业发展节奏。 研发进程可能放缓 ：管理层需要耗费大量精力处理资本和合规问题，对研发的投入和关注度可能下降。对于正处于关键临床阶段的药企，这可能导致项目延迟，让渴望看到研发成果落地的科学家感到沮丧。 职业路径被迫重置 ：原本按境外上市规划的职业晋升、期权变现路径被打断，一切要等境内上市后“重新开始”。这种不确定性会削弱人才对企业长期发展的信心。 如何稳住“军心”？手术刀式的应对策略 风险虽高，但成功案例表明，通过精准、提前的干预，企业可以显著降低人才流失率。 1. 期权转换：不能“悬空”，必须“无缝衔接” 成功的药企会在拆红筹启动前，就设计好境外期权向境内股权转换的“镜像平移”方案。核心是 透明 和 保底 ：明确告知核心员工转换后的权益如何保障，甚至设立过渡期的现金补贴，弥补激励真空。关键在于，让员工感觉到“钱包”在被安全转移，而不是被没收或无限期冻结。 2. 薪酬对冲：用“现在”保障“未来” 在股权激励存在不确定性的时期，提高现金薪酬的竞争力是稳住团队的速效药。以百济神州为例，2025年其研发人员平均薪酬提升至 102.1万元 ，其中境外研发人员平均薪酬达 161.1万元 。在高薪酬的保障下，其核心研发团队规模同比增长了 9.5% 。 这相当于在“未来支票”兑换期，先给员工足额的“生活保障金”。 3. 沟通至上：消灭“信息黑洞” 拆红筹过程中，最大的敌人之一是猜疑。企业必须建立 专项沟通机制 ，由高管定期、透明地向核心团队同步进展，一对一解答个人关切。把复杂的资本操作，用员工能听懂的语言解释清楚，避免因信息不对称产生不必要的恐慌和误判。 4. 强化认同：让注意力回到“使命”本身 在过渡期，企业需要更加强调技术突破和临床进展。通过设立专项研发奖项、举办成果发布会等方式，将团队的注意力从架构变动的焦虑，重新引导至“做出好药”的初心和成就感上。 所以，回到最初的问题：生物医药企业拆红筹，核心人才会流失吗？ 会的，这是一个显著且高发的风险。 它像一次历时漫长的大型外科手术，不仅考验主刀医生（管理层）的技术，更考验整个机体（企业）在手术期间的稳定和抗感染（留人）能力。 但风险不等于必然。那些提前规划、算清“人才账”、用透明沟通和实质性保障给核心团队吃下“定心丸”的企业，完全有能力在完成资本架构“重置”的同时，保住最珍贵的创新火种——人才。最终，这场考验的不仅是财务技巧，更是企业治理的诚意和远见。