诺诚健华BTK抑制剂获FDA许可进入3期试验，用于多发性硬化治疗

诺诚健华近日宣布，其与美国食品药品监督管理局（FDA）就BTK抑制剂奥布替尼在治疗多发性硬化（MS）方面的临床开发情况召开了重要会议。双方在临床2期结束会议（EOP2）上达成一致，同意启动奥布替尼用于治疗原发进展型多发性硬化（PPMS）的3期临床试验，同时FDA建议启动奥布替尼用于治疗继发进展型多发性硬化（SPMS）的3期临床试验。这些试验旨在应对多发性硬化患者的巨大未满足医疗需求。

多发性硬化是一种影响中枢神经系统的自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击神经细胞周围的髓鞘，导致炎症和组织损伤，从而影响大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。患者常表现为肌肉无力、疲劳和视力障碍，最终可能导致严重残疾。大多数多发性硬化患者在20至40岁之间首次出现症状，这使得该疾病成为年轻人群中非创伤性残疾的主要原因之一。

根据多发性硬化国际联合会（MSIF）的统计，目前全球有超过280万人患有多发性硬化。大多数患者最初被诊断为复发缓解型多发性硬化（RRMS），但随着时间推移，许多RRMS患者会转变为继发进展型多发性硬化（SPMS）。此外，约15%的患者被诊断为原发进展型多发性硬化（PPMS），其特点是疾病症状持续加重而无明显的复发或缓解期。现有治疗方法无法有效应对进展型多发性硬化（PMS），这主要由于中枢神经系统干预难度大及PMS的复杂神经病理过程尚未被完全理解，从而导致医疗需求未被充分满足。

奥布替尼是一种高选择性且具有血脑屏障穿透能力的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，能够在中枢神经系统内实现高靶点占有率。BTK作为B细胞受体信号通路中的关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质细胞等参与多发性硬化病理过程的免疫细胞的发育和功能起着重要作用。因此，BTK抑制剂有望为多发性硬化等自身免疫性疾病提供新颖的治疗选择。

在血液肿瘤领域，奥布替尼已经在中国获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和边缘区淋巴瘤（MZL）。在自身免疫性疾病领域，奥布替尼用于原发免疫性血小板减少症（ITP）的3期注册临床试验正在快速推进中。此外，奥布替尼治疗多发性硬化（MS）的全球2期临床研究和在中国治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2期研究均已获得概念验证（PoC）。奥布替尼治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的2期临床试验也在进行中。

通过这些临床试验，诺诚健华希望能为多发性硬化患者提供更有效的治疗选择，满足他们迫切的医疗需求。