北海康成戈谢病治疗新药计划优先审评

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最近公示，北海康成开发的注射用维拉苷酶β拟被纳入优先审评。这款药物是针对戈谢病I型（GD1）和III型（GD3）患者进行的长期酶替代治疗（ERT）。根据北海康成的公开资料，这款药物名为CAN103，已在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病患者中完成了关键性临床试验。北海康成表示计划在2024年第四季度提交新药申请（NDA）。如果纳入优先审评，这意味着该药物在中国的上市进程将有望加快。

大多数戈谢病患者为I型和III型，这分别是慢性非神经病变型和慢性神经病变型。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）一直是戈谢病的标准治疗方法。临床试验和真实数据表明，这种疗法显著改善了患者的主要非神经系统症状和体征及其生活质量。

CAN103是一种正在开发中的重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法，旨在通过静脉输注补充戈谢病患者体内缺少的葡萄糖脑苷脂酶。这种疗法针对I型和III型戈谢病的成人和儿童患者，目的在于实现长期治疗。

CAN103的关键性临床试验采取随机、双盲、剂量比较的设计，评估了静脉滴注CAN103每两周一次的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。研究结果显示，在60U/kg和30U/kg剂量组中，主要疗效终点均达成，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线显著缩小。这一疗效终点的设定已经获得CDE的认可。

此外，所有关键次要疗效终点，包括肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的增加，也在60U/kg剂量组中达到了统计上的显著性改善。在30U/kg剂量组中，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高也达到了统计学显著性，而血小板计数亦有提高。总体来说，60U/kg的剂量组在改善效果上更为显著。

在60U/kg和30U/kg的治疗后，戈谢病生物血浆标志物Lyso-GL-1水平较基线显著下降，其中60U/kg剂量组的下降更为迅速，这进一步支持了临床疗效的评估。安全性分析结果显示，CAN103的耐受性良好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良反应是轻度的、与药物无关且是一过性的。少于10%的受试者发生了超敏反应，但他们均完成了CAN103的治疗。此外，少于10%的受试者在研究期间出现了抗CAN103抗体。

在总结上述结果后，CAN103的开发和即将进入优先审评的消息对于戈谢病患者来说无疑是一个好消息，期待其能尽快上市，为更多患者带来福音。