ART001：首个获FDA临床试验许可的中国非病毒载体基因编辑药物

近日，锐正基因自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001，在美国获得了IND申请的批准。这使得ART001成为中国首个获得美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。这一突破不仅标志着中国在生物医药领域的重大进展，也为全球基因编辑技术的发展注入了新的动力。

ART001目前正在中国进行临床1期试验，此次在美国获得IND批准，使其成为全球唯一一个获得中美两国临床试验许可的同类基因编辑药物。2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举办的国际生物大会（BIO 2024）上，公布了ART001的24周临床研究数据。数据显示，受试者在用药4周后至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。根据已公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

与国内外其他同类产品相比，ART001在临床试验中表现出显著的优势。首先，所有受试者均未出现任何输注相关反应，这在基因编辑产品中非常罕见。其次，在脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。这些结果显示出ART001在综合安全性和药效方面具有极大的潜力，有望成为同类产品中的佼佼者。

基因编辑技术被认为是当前和未来最重要、最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术，突破了以往基因治疗的一系列局限。它不仅适用于罕见病，还可以用于难治的常见病。在生产工艺和成本方面，它无需病毒和细胞，所有组分均可大规模工业化合成，不会因高昂的价格而使患者无法负担。在疗效和医疗费用方面，它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力，这大大便利了患者，同时可以显著降低总医疗费用。

这些优势使得基于非病毒载体的体内基因编辑成为全球最具市场和技术潜力的创新制药领域之一。然而，目前全球尚无产品在这一领域上市。即便是在创新疗法开发领先的美国，获得临床试验许可的公司也屈指可数。截至目前，包括锐正基因在内，仅有三家公司获得了临床试验许可。这表明，尽管基于非病毒载体的体内基因编辑技术具有巨大的潜力，但其技术与转化门槛也非常高。

总的来说，ART001的成功不仅为中国在基因编辑领域赢得了更多的国际认可，也为全球基因编辑技术的发展带来了新的希望。未来，随着更多临床试验数据的公布，ART001有望为更多患者带来福音，同时也推动基因编辑技术在全球范围内的应用和发展。