一针解决！血友病B基因疗法新药拟优先审评

7月25日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）最新公示显示，信念医药与武田（Takeda）合作研发的BBM-H901注射液，为治疗血友病B成年患者的新药上市申请被拟纳入优先审评。这意味着该药物在中国的上市进程有望加速。就在前一天，两家公司刚刚宣布了这一疗法的上市申请。

BBM-H901注射液由信念医药研发，是一种重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，通过静脉注射将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内，以持续提高并维持患者的凝血因子水平，预防出血事件。2022年，该产品已被NMPA纳入突破性治疗品种。

此前，由研究者发起的临床研究（IIT）结果显示，在3.0-4.5年的长期随访中，9例受试者的FIX水平持续稳定且较高，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，并且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。该研究成果先后发表在《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024年国际血栓与止血学会大会上进行了口头报告。

信念医药和武田近日宣布，BBM-H901注射液的新药上市申请已获得CDE受理。此次申请基于一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，评估单次静脉输注BBM-H901注射液在成年血友病B患者（内源性凝血因子Ⅸ活性≤2 IU/dL）中的安全性和有效性。截至目前，所有受试者均已完成52周访视，其安全性和有效性均达到预期。

公开资料显示，2023年，武田中国与信念医药达成了血友病B领域独家商业化合作，旨在加速BBM-H901注射液的商业化进程。未来，武田中国将负责该药物在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业推广工作。

血友病B是血友病的第二大常见类型，这种罕见病通常为先天遗传，因缺乏足够的凝血因子导致血液无法正常凝结。在中国，血友病B患者群体的医疗需求尚未得到完全满足。希望这款新药能为血友病B患者提供新的治疗选择。