玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病的长期疗效和安全性数据发布

百时美施贵宝最新公布的MAVA长期扩展研究（MAVA-LTE）数据展示了玛伐凯泰在治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者中的长期有效性和安全性。这项研究通过长达3.5年的随访，进一步确认了玛伐凯泰作为心肌肌球蛋白抑制剂在临床治疗中的显著疗效和安全性。

该研究结果发布于伦敦欧洲心脏病学会（ESC）年会，显示患者在多项心脏参数和症状方面获得了持续改善。超声心动图参数如静息左心室流出道（LVOT）压差、Valsalva LVOT压差和左心房容积指数等均有所降低，生物标志物如N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平也显著下降。此外，患者的心功能分级和自我报告的症状也显著改善，大部分患者达到了纽约心脏协会（NYHA）心功能分级I级。

在长达3.5年的随访过程中，玛伐凯泰的安全性特征与先前已知情况一致，未发现新的安全性信号。西班牙心血管专家Pablo García-Pavia博士指出，这些数据证明了玛伐凯泰在治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病中的重要性，并强调其在长期治疗中的关键作用。

截至数据分析日，MAVA-LTE的EXPLORER-LTE队列中有211名患者仍在接受玛伐凯泰治疗。数据显示，从基线到第156周和第180周，患者的心脏超声和生物标志物参数均持续改善。在第180周，66.3%的患者达到NYHA心功能分级I级，46.8%的患者在整个研究期内达到了完全缓解。

百时美施贵宝高级副总裁Roland Chen博士表示，这些数据进一步证明了玛伐凯泰的既有安全性和疗效。作为目前唯一获批治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，玛伐凯泰正重新定义这一患者群体的治疗前景。

EXPLORER-LTE的数据分析显示，治疗组患者中未出现新的安全性问题。共有20名患者在治疗期间左心室射血分数（LVEF）一过性下降至50%以下，但在治疗中断后均恢复至50%以上，其中14名患者在恢复后重新启动了治疗。

EXPLORER-HCM研究是一项涉及251名有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的双盲、随机、安慰剂对照III期临床试验，旨在评估玛伐凯泰在改善患者心功能和症状方面的效果。主要终点包括峰值耗氧量和NYHA心功能分级的改善，关键次要终点则包括运动后LVOT压差、堪萨斯城心肌病调查问卷（KCCQ）和肥厚型心肌病症状问卷（HCMSQ）的结果变化。

EXPLORER-LTE是MAVA-LTE研究的一部分，旨在进一步评估玛伐凯泰在五年内的长期有效性和安全性。所有参与者起初均接受每日5 mg的玛伐凯泰治疗，并根据超声心动图检查结果调整剂量。

综上所述，玛伐凯泰是一种创新性药物，通过抑制心肌肌球蛋白来治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病，长期数据表明其在有效性和安全性方面均表现出色。这些研究结果强化了其作为一线治疗方案的重要性，为患者提供了新的治疗希望。

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