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Zorevunersen注射液（STK-001）是Stoke Therapeutics研发、渤健拥有北美外全球商业化权益的上调型反义寡核苷酸药物，采用鞘内注射给药，靶向修复Dravet综合征致病基因SCN1A表达缺陷以对因治疗，能减少癫痫发作并改善患儿发育状况。 基本信息 药物类别：反义寡核苷酸（ASO），RNA调控疗法，非基因治疗、不插入/修改DNA。 研发企业：Stoke Therapeutics，渤健（Biogen）联合开发 常用稳定剂型：Zorevunersen sodium（钠盐） 适应症定位：针对Dravet综合征（德拉韦综合征）病因治疗 作用机制：Dravet综合征90%以上由SCN1A单倍剂量不足致病： 一条SCN1A基因突变失活，野生型等位基因表达量减半，大脑抑制性中间神经元NaV1.1钠通道不足、兴奋性失衡，引发频繁难治癫痫、发育迟缓、认知障碍、高猝死风险（SUDEP）。 Zorevunersen靶向野生型SCN1A前体mRNA，剪切调控、提升成熟SCN1A mRNA转录量；上调NaV1.1蛋白表达，修复抑制性PV中间神经元电生理平衡。 给药途径：腰椎穿刺鞘内注射（IT），脑脊液递送入脑实质。 常见轻中度不良反应：鞘穿相关头痛、背痛、脑脊液白细胞轻度升高、发热；无严重神经毒性、无明显肝肾蓄积损伤；长期给药安全性稳定 上市情况 尚未在任何国家/地区正式获批上市，当前最高阶段为全球III期关键注册临床（EMPEROR）。 美国FDA：突破性疗法认定（BTD）、罕见儿科疾病认定、孤儿药资格；企业与FDA持续沟通审评路径，有望优先快速审批。 欧洲EMA：已授予孤儿药资格；待III期数据后同步提交上市申请（Biogen 负责欧美以外商业化）。 中国国内申报与临床进度 2026-05-06 CDE公示拟纳入突破性治疗品种，适应症 Dravet 综合征。2026-06-12申报受理，受理号JXHB2600074和JXHB2600073，化药1类补充申请；同步落地中国III期临床试验。 临床试验情况 专利情况 原研专利权人为Stoke Therapeutics；渤健（Biogen）获得北美以外全球独家商业化许可，无专利所有权。知识产权分为三层壁垒，TANGO平台基础专利、Zorevunersen化合物核心专利、制剂/给药/适应症方法专利，全球PCT布局（美、欧、中、日、澳等）。 1. TANGO平台基础专利 冷泉港实验室、南安普顿大学独家受让基础TANGO机制专利（PCT/US2018/48031，WO2019032847），是上调基因表达ASO的核心方法学，保护 “剪切调控提升野生型 mRNA 产量” 的通用技术逻辑。保护所有利用NMD可变剪接、上调单倍剂量不足基因的ASO开发路径，封锁同机制竞品路线。2018年提交PCT，各国发明专利20年保护期自2018年起算，到期约2038年。 2. Zorevunersen（STK-001）化合物核心专利 WO2020092031，2019年底递交优先权、2020年公开，保护完整ASO核酸序列、钠盐结构（Zorevunersen sodium，CAS：2415330-04-8）。 美国：多件US系列申请已授权，物质组合物权利要求稳定；保护纯序列、修饰骨架（硫代磷酸、甲基化修饰）、钠盐活性成分；保护期至2040 年左右。 欧洲（EP）：EP分案审查推进中，物质+治疗用途双权利；孤儿药配套专利补偿延长空间。 中国：PCT进入中国国家阶段，公开号CN113382894A，实质审查中暂未授权，预估2040年到期；保护Zorevunersen完整寡核苷酸序列、化学修饰结构；鞘内注射治疗SCN1A相关Dravet 综合征。 3. 外围专利 制剂专利：无菌鞘内注射液配方、pH缓冲体系、冻干/液体制剂稳定性； 给药方案专利：腰椎穿刺鞘内给药剂量阶梯（诱导2–3次、维持每4个月 45mg）、儿童体重校正剂量； 治疗方法专利：用于2–18岁Dravet、SUDEP风险降低、认知发育改善的适应症用途； 质控/合成工艺专利：工业化固相合成、纯化、纯度控制方法； 外围专利申请时间晚于母案，可顺延整体专利保护窗口至2042–2045年。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 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今晚，大咪给 MRCLUB 的小伙伴们分享一个最新的药物销售排名榜单，看看有你做过的品种吗？ 2025年全球畅销药物50强 （单位：百万美元） # 品牌 通用名 公司 25销售 增幅 1 可瑞达 帕博利珠单抗 默沙东 31,680 7.5% 2 穆峰达 替尔泊肽 礼来 22,965 99.0% 3 诺和泰 司美格鲁肽 诺和诺德 19,206 5.6% 4 达必妥 度普利尤单抗 赛诺菲/再生元 17,736 20.2% 5 喜开悦 利生奇珠单抗 艾伯维 17,562 49.9% 6 艾乐妥 阿哌沙班 BMS/辉瑞 14,443 8.3% 7 兆珂 达雷妥尤单抗 强生 14,351 23.0% 8 必妥维 比克恩丙诺片 吉利德科学 14,300 6.7% 9 Zepbound 替尔泊肽 礼来 13,542 174.9% 10 诺和盈 司美格鲁肽 诺和诺德 11,955 35.9% 11 欧狄沃 纳武利尤单抗 BMS 10,049 8.0% 12 欧唐静 恩格列净 勃林格/礼来 9,932 4.8% 13 罗可适 奥瑞利珠单抗 罗氏 8,436 3.9% 14 安达唐 达格列净 阿斯利康 8,492 10.0% 15 瑞福 乌帕替尼 艾伯维 8,304 39.1% 16 诺欣妥 沙库巴曲缬沙坦 诺华 7,748 -0.9% 17 泰瑞沙 奥希替尼 阿斯利康 7,254 10.2% 18 可善挺 司库奇尤单抗 诺华 6,668 8.6% 19 沛儿 肺炎球菌结合疫苗 辉瑞 6,494 1.3% 20 维达全 氯苯唑酸葡胺 辉瑞 6,380 17.0% 21 喜达诺 乌司奴单抗 强生 6,078 -41.3% 22 英飞凡 度伐利尤单抗 阿斯利康 6,063 28.5% 23 唯择 阿贝西利 礼来 5,723 7.8% 24 佳达修 HPV疫苗 默沙东 5,233 -39.0% 25 特诺雅 古塞奇尤单抗 强生 5,155 40.5% 26 罗视佳 法瑞西单抗 罗氏 4,936 6.1% 27 凯丽隆 琥珀酸瑞波西利 诺华 4,783 57.7% 28 欣安立适 重组带状疱疹疫苗 GSK 4,687 5.8% 29 修美乐 阿达木单抗 艾伯维 4,540 -49.5% 30 全欣达 奥法妥木单抗 诺华 4,426 37.3% 31 复必泰 mRNA新冠疫苗 辉瑞/BioNTech 4,367 -18.4% 32 爱博新 哌柏西利 辉瑞 4,122 -5.6% 33 全再乐 糠酸氟替卡松/乌美溴铵/维兰特罗吸入粉雾剂 GSK 3,934 10.5% 34 恩瑞舒 阿巴西普 BMS 3,705 0.6% 35 诺和忻 司美格鲁肽片 诺和诺德 3,339 -5.2% 36 瑞复美 来那度胺 BMS 2,951 -48.9% 37 逸沃 伊匹木单抗 BMS 2,900 14.6% 38 亿珂 伊布替尼 艾伯维/强生 2,869 -14.3% 39 Pomalyst/Imnovid 泊马度胺 BMS 2,733 -22.9% 40 PROQUAD/M-M-R II/VARIVAX 麻腮风-水痘相关疫苗 默沙东 2,451 -1.4% 41 Paxlovid 奈玛特韦/利托那韦 辉瑞 2,362 -58.7% 42 利布洛泽 罗特西普 BMS 2,327 31.2% 43 万凯锐/瑞卡必 卡替拉韦/利匹韦林 GSK/ViiV 1,847 38.4% 44 Breyanzi 利基迈仑赛 BMS 1,358 81.8% 45 Opdualag 纳武利尤单抗/瑞拉利单抗 BMS 1,185 27.7% 46 迈凡妥 玛伐凯泰 BMS 1,068 77.4% 47 艾普特 卡替拉韦 GSK/ViiV 578 57.1% 48 热珀西亚 奥扎莫德 BMS 577 1.9% 49 施达赛 达沙替尼 BMS 493 -61.7% 50 Abecma 艾基维仑赛 BMS 427 5.2% 在过去一年，跨国药企最引人关注的竞争依然发生在榜单头部品种之间，按单一品牌药销售额计算，默沙东的可瑞达（Keytruda，帕博利珠单抗）守住了第一的位置，不过，如果按同一活性成分合并计算，礼来的替尔泊肽和诺和诺德的司美格鲁肽销售额已经超过了可瑞达。 如果把以上几个头部品牌放到一边看，2025 年的全球药物销售榜显示，行业中具备规模化优势的专科药大品种的销售并没有进入平台期，仍在持续增长。 可以看到，喜开悦（Skyrizi，利生奇珠单抗）、瑞福（Rinvoq，乌帕替尼）、达必妥（Dupixent，度普利尤单抗）、兆珂（Darzalex，达雷妥尤单抗）、特诺雅（Tremfya，古塞奇尤单抗）和凯丽隆（Kisqali，琥珀酸瑞波西利）等大品种仍保持较强的增长势头。 另外，尽管整个制药行业管线在 2025 财年出现了收缩，免疫类药物仍是少数几个仍在扩张的大型治疗领域之一，增幅达到 20.6%。 还有一个值得注意的地方，在这份榜单中，百时美施贵宝（BMS）入选品种多达 13 个，数量远远高于其他跨国药企，显示了 BMS 深厚的产品组合，在抗凝、免疫肿瘤、血液肿瘤、细胞治疗、心血管等多个领域，都可以看到 BMS 的品种。 在头部跨国药企中，百时美施贵宝的产品梯队的换挡是比较成功的，可以看到，这 13 个品种中既有欧狄沃、利布洛泽、Breyanzi、迈凡妥等增长资产，也有仿制药冲击下的瑞复美、泊马度胺、施达赛等已经明显下滑的老品种，依靠新品接力，2025年，BMS 实现了全年 482 亿美元的营收。 之前大咪曾多次分享过 BMS 新组团队的岗位信息，感兴趣的小伙伴们可以继续保持关注，遇到自己心仪的岗位抓紧投递简历。 上述排名由 Drug Discovery and Development 基于原始申报文件整理，涵盖了全球 50 强药企在 2025 财年报告的最畅销药物。 近日热点： 轻装拜访！诺华挑战夏季着装惯例 默沙东公布新一批裁员人数 吉利德科学推出LGBTQ+对话工具 34种药品进入新一批带量采购名单 国药集团，又控股一家公司 第12批国采规则流出，7个变化 实控人被立案，泰格医药更换总经理 君实生物副总、核心技术人员辞任 35岁+医药代表，还有更多出路吗？ 借助第三方“带金销售”没路走了！ PD-1新标杆！H药获批新适应症 销售代表起步，今日就任药企董事长 第九批国采，一品种被取消中选资格 南新制药三高管被罚 诺华双靶组合在华获批第四个适应症 106亿美元！GSK买下Nuvalent 0元转让股权！90后“药二代”接棒大药企 2026国家医保目录调整最新进展 全球首发！诺和杰®在中国率先上市 代表交流： 拜访客户，这6个边界感很重要 优秀的医药代表都是“问题猎手” 优秀的医药代表都是问题猎手（二） 四位日本医药代表的一天 默克名言，强生信条，你更认可哪个？ 什么是“重磅炸弹”药物？ 外企裁员，这三种说法你要了解下 美国医药代表在官方职业体系位置 新规之下，医药代表的三个重要职能 什么是医学联络官（MSL）？ 最新职位： 百时美施贵宝新业务线热招 亚虹医药新团队全国热招中 安进全国职位来了！ 夏季新职！拜耳全国热招职位 最新药企内部招聘（6月13日更新） 医药代表 伴您成长！