必贝特医药首个siRNA创新药BEBT-507临床申请成功获CDE受理

2024年9月13日，由广州必贝特医药股份有限公司自主研发的真性红细胞增多症治疗用小核酸（siRNA）创新药“BEBT-507注射液”的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。这一消息标志着必贝特医药在小核酸药物研发领域取得了重要进展。

BEBT-507注射液是必贝特医药依托自主研发的小核酸药物平台开发的首款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平来治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究数据表明，BEBT-507具有持久高效的靶点抑制能力，并在动物模型中表现出显著的药效和良好的安全性。

必贝特医药已经成功搭建了一体化的、具有全球知识产权的小核酸药物研发平台，覆盖siRNA药物的设计与筛选、化学修饰、体内外药效评估、药代动力学和安全性评估等多个方面。公司还建立了靶向肝脏的GalNA siRNA偶联GSOC和GDOC递送系统，以及靶向肾脏和中枢神经系统（CNS）的多肽siRNA偶联（POC）递送系统。此外，公司拥有完善的CMC生产体系，能够高效推进研发管线的进展。此次BEBT-507注射液IND获得CDE的受理，进一步体现了公司团队的创新能力和专业水平，并标志着公司在研发和产业化方面迈出了重要的一步。

广州必贝特医药股份有限公司于2012年由“国家重大人才工程”特聘专家钱长庚教授及其团队创立。公司秉持“矢志创新，追求更好”的愿景，专注于临床价值导向的创新药物研究、开发与商业化。必贝特医药主要针对肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，致力于开发全球首创（First-in-Class）药物和满足未被满足的临床需求的创新药物。公司已经建立了多领域、多类型、全球布局的研发管线，办公地点设在广州，并在北京、长沙和美国波士顿等地设有分支机构。

通过这些努力，必贝特医药在生物医药领域不断取得突破，BEBT-507注射液的IND申请被CDE受理，不仅是公司研发实力的体现，更是其在全球创新药物市场竞争力的证明。这一进展将进一步推动公司在真性红细胞增多症和其他铁代谢异常疾病治疗领域的发展，并为未来临床急需药物的开发奠定坚实基础。