荣昌生物「泰它西普」取得重要突破

8月5日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普在治疗全身型重症肌无力（gMG）的全球多中心Ⅲ期临床研究中，成功实现美国首例患者入组。这一重要事件标志着泰它西普在全球临床研究领域迈出了关键一步，为全球重症肌无力患者带来了新的希望。

此前，泰它西普重症肌无力适应症已经获得美国食品和药品管理局（FDA）孤儿药和快速通道资格认定，并被中国国家药品监督管理局（NMPA）认定为突破性疗法。国内针对重症肌无力适应症的Ⅲ期临床试验已经基本完成，近期将有结果公布。

重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头传递，导致患者出现眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能等方面的障碍。根据弗若斯特沙利文报告，预计到2025年，全球重症肌无力患者人数将达到114.60万，其中，美国患者数量约为6.95万，中国患者数量约为21.67万。

目前，MG的治疗主要依靠糖皮质激素和其他非激素类免疫抑制剂。然而，长期使用糖皮质激素会带来一系列不良反应，增加了疾病治疗的负担。非激素类免疫抑制剂如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司、甲氨蝶呤和环孢素等，虽然可以在疾病缓解期显著减少病情波动和复发，但其起效缓慢，且可能引发骨髓抑制、增加感染及肿瘤发生的风险。

因此，寻找新的、安全有效且精准的治疗策略成为未来MG治疗的重要方向。近年来，B细胞靶向治疗在重症肌无力中显示出了良好的前景。相比传统的免疫治疗方案，B细胞靶向治疗不仅能够显著降低重症肌无力的复发率，而且停药率较低。

泰它西普是一种双靶抗体融合蛋白，能够同时靶向BLyS和APRIL，从根源上减少致病性抗体的产生。临床研究表明，泰它西普能够持续有效地改善全身型重症肌无力患者的临床症状。

自2021年3月在国内获批上市以来，泰它西普已帮助超过4万名患者，展现出优异的疗效和良好的安全性。目前，泰它西普除了已在国内获批用于治疗系统性红斑狼疮和类风湿关节炎外，其他适应症如重症肌无力、干燥综合征、IgA肾炎和视神经脊髓炎等也有望从今年起陆续申请在国内上市。

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