赛诺菲以近11亿美元出售罕见病抗体药物

Recordati于2024年10月4日宣布与赛诺菲达成协议，获得C1s单克隆抗体Enjaymo®（sutimlimab）的全球权利。Enjaymo专门靶向经典补体系统中的C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1s，以抑制溶血过程的发生，但不影响凝集素和替代途径的功能。值得注意的是，Enjaymo是首个且唯一获批用于治疗冷凝集素病的方法。

根据协议内容，Recordati将支付8.25亿美元的预付款，并且如果净销售额达到或超过高峰年预期销售额的上限，还将支付额外的2.5亿美元商业里程碑付款。预计交易将在2024年底完成，但需经过监管部门的批准。

Enjaymo于2022年在美国、欧洲和日本获得批准，主要用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成年人的溶血性贫血。这是一种自身免疫性溶血性贫血疾病，患者的补体系统会错误地攻击自身健康的红细胞，导致红细胞破裂。

Enjaymo的批准是基于一项为期26周的开放标签、单臂关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值）达到了主要复合终点，即血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2 g/dL，或Hgb水平达到12 g/dL以上的正常化水平，并且从第5周到第26周无需输血。

截至2024年8月，Enjaymo®在过去12个月中创造了约1亿欧元（约1.1亿美元）的收入，预计2025财年的收入将超过1.5亿欧元（约1.65亿美元），最高销售额可达2.5-3亿欧元（2.74-3.29亿美元），几乎是当前水平的两倍。Recordati预计，2024年的收入贡献将不显著，但该交易将立即增加息税折旧摊销前利润（EBITDA），到2025年，其利润率将超过目前罕见病公司的平均水平。

这项交易对Recordati来说，将进一步推动其在罕见疾病市场的扩展。该公司在2021年12月以近8.5亿美元收购了EUSA Pharma及其四种罕见病药物。此外，Recordati还与葛兰素史克 (GSK)、Almirall等公司达成了多项交易。

Recordati的首席执行官Rob Koremans表示：“这项交易符合我们的整体战略，重申了我们对罕见病领域的承诺，并与我们的肿瘤学产品组合（特别是Sylvant®）相辅相成。Enjaymo®进一步扩大了我们在美国、日本和欧洲的罕见病业务，对我们的收入和利润将做出积极贡献。最重要的是，Enjaymo®具有强大的临床表现，是唯一获准用于治疗CAD的产品，它满足了患有这种使人衰弱的疾病患者的未满足医疗需求。”

与此同时，赛诺菲也在调整其投资组合。公司计划在新任研发主管Houman Ashrafian和新任首席科学官（CSO）Mike Quigley的领导下，专注于免疫学和炎症领域。赛诺菲还计划剥离其消费者健康部门Opella。今年早些时候，赛诺菲将一些早期癌症项目出售给Vir Biotechnology，并关闭了一个细胞治疗部门，虽然该公司仍在肿瘤学领域进行了一些投入，包括首次涉足放射性制药领域。赛诺菲还投资了多家公司，包括Ventyx、Vicore和Graviton。