北海康成发布CAN103重要临床试验积极顶线结果，预计2024年Q4递交NDA申请

近日，中国苏州的北海康成制药有限公司宣布，他们在12岁及以上初治I型和III型戈谢病患者中进行的CAN103关键性临床试验取得了积极成果。这家领先并专注于罕见疾病治疗的生物制药公司表示，这项试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估CAN103在这些患者中的有效性、安全性和药代动力学。

研究结果显示，在60U/kg和30U/kg两个剂量组中，患者脾脏体积相较基线值的平均缩小百分比均达到了显著的统计学差异。特别是在60U/kg组（P<0.0001）和30U/kg组（P<0.001）均成功达到了主要疗效终点。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已认可这一关键疗效终点的设定。

此外，所有关键次要疗效终点也显示了良好的结果。60U/kg剂量组的受试者在治疗9个月后，肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高以及血小板计数的增加均达到了统计学显著性。30U/kg组也在肝脏体积缩小和血红蛋白水平提高方面达到了统计学显著性，而血小板计数也有所增加。然而，较高剂量的改善效果更显著。

研究还表明，经60U/kg和30U/kg治疗后，患者血浆中的戈谢病生物标志物Lyso-GL-1水平较基线值显著下降，特别是60U/kg组的下降速度更快，进一步支持了CAN103的临床疗效评估。两个剂量组的安全性分析显示，CAN103的耐受性良好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件为轻度、与药物无关且为一过性。少于10%的受试者发生了超敏反应，但他们都继续完成了CAN103的治疗。

CAN103是与药明生物合作开发的首个针对戈谢病的酶替代疗法（ERT）。这种疗法旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。据统计，2020年中国约有3000名戈谢病患者。该研究的成功使北海康成对CAN103的前景充满信心，认为其有望成为戈谢病患者更具吸引力的治疗选择。

北海康成表示，他们感谢参与该研究的研究者和患者，并计划在2024年第四季度向国家药品监督管理局提交药物上市许可申请（NDA）。CAN103是一种用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，旨在通过静脉输注补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

戈谢病是一种由葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病，临床上分为围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型）。葡萄糖脑苷脂酶的缺乏导致溶酶体内葡萄糖脑苷脂无法正常分解，累积在某些器官内的单核巨噬细胞中，引起脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少症、骨痛和骨折等症状。25年来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）一直是戈谢病的标准治疗方法，能够显著改善患者的症状和生活质量。

北海康成制药有限公司致力于罕见疾病的治疗创新，拥有多个在研药物和已上市产品，专注于亨特氏综合征、溶酶体贮积症、代谢紊乱等领域。与此同时，公司还在开发针对其他罕见遗传病的基因疗法，并与全球领先的科研机构和生物技术公司合作。