重症肌无力3期试验成功，荣昌生物泰它西普有望上市

8月13日，荣昌生物宣布一项重大进展：该公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18），在治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国3期临床研究中达到了主要研究终点。公司计划在适当时机向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交上市申请。

重症肌无力（MG）是一种罕见且慢性的自身免疫性疾病，患者体内会产生针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他相关蛋白的自身抗体。这些抗体导致疾病表现，影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸等功能，约85%的患者会发展为全身型重症肌无力（gMG）。重症肌无力已被纳入中国《第一批罕见病目录》。

目前，重症肌无力的治疗仍面临较大挑战，尚无完全满意的治疗措施。近年来，靶向生物制剂的研发成为研究热点，特别是B细胞靶向治疗显示出较好的治疗效果。研究表明，相比传统的免疫治疗方案，B细胞靶向治疗能够显著降低重症肌无力的复发率，且停药后的病情反弹率较低。

泰它西普是一种双靶点融合蛋白创新药，能够同时靶向BLyS和APRIL。这两个靶点与B细胞和浆细胞的生长和存活密切相关，通过抑制它们，泰它西普可以减少致病性抗体的产生，从而发挥治疗效果。泰它西普于2021年3月在中国获批用于系统性红斑狼疮（SLE），并在今年7月获得了治疗类风湿关节炎的新适应症批准。

此次临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，目的是评估泰它西普在全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性。研究由北京医院牵头，受试者按照1:1的比例随机分配至泰它西普240mg组和安慰剂组。研究结果显示，泰它西普能够持续有效地改善全身型重症肌无力患者的临床状态，显示出良好的疗效和安全性。

根据荣昌生物的新闻稿，泰它西普在重症肌无力适应症领域的进展不止于此。8月5日，荣昌生物宣布已在全球多中心3期临床研究中实现了美国首例患者的入组。此外，泰它西普在重症肌无力领域还获得了中国NMPA的突破性治疗品种认定、美国FDA的孤儿药资格和快速通道资格，这些认定将有助于未来药物的进一步开发和早日上市。

泰它西普的研发和临床进展不仅为重症肌无力患者带来了新的治疗希望，也标志着荣昌生物在创新药物研发领域取得了重要成就。未来，随着更多临床数据的积累，泰它西普有望成为重症肌无力治疗的新标准，为更多患者带来福音。