Anito-Cel在I期试验中对复发/难治性多发性骨髓瘤显示出卓越且持久的疗效

在第21届国际骨髓瘤协会年会上，展示了一项1期试验（NCT04155749）中的研究数据，研究探讨了BCMA嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法，即anitocabtagene autoleucel（anito-cel；CART-ddBCMA），在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的效果。研究显示，该疗法在这些患者中具有长期疗效。

研究发现，患者的总体响应率达到100%，而完全缓解和严格完全缓解（CR/sCR）的比例为76%。在中位随访26.5个月时，无进展生存期（PFS）、反应持续时间（DOR）和总生存期（OS）的中位数尚未达到2年。研究负责人Binod Dhakal博士表示：“整个难治患者群体的中位生存期可能会超过2年”。

在安全性方面，研究显示疗法的总体安全性可控。在随访期间，没有观察到延迟性神经毒性、格林-巴利综合征、颅神经麻痹或帕金森综合征等情况。最常见的3/4级血液学不良事件（n=38）包括中性粒细胞减少（81.6%）、贫血（57.9%）和血小板减少（42.1%）。在非血液学不良事件中，最常见的是高血压（7.9%）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（5.3%）、和蜂窝织炎（5.3%）。

目前，anito-cel正在进行关键的2期iMMAgine-1试验（NCT05396885）和全球iMMagine-3试验（NCT06413498）。这些试验将anito-cel与标准疗法进行对比，针对1至3次先前治疗失败后复发/难治性多发性骨髓瘤患者的效果进行评估。

这项研究的初步结果表明，BCMA CAR-T细胞疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤方面有显著潜力，特别是在改善患者的生存率和缓解率方面。未来的研究将进一步探讨这种疗法在临床中的应用，并验证其长期安全性和有效性。