Biotinidase Deficiency

—各奖项申报陆续启动，欢迎关注—4月23日，复旦大学药学院邵黎明教授团队在Nature Reviews Drug Discovery（IF=122.7）杂志发表了一篇报道，深入分析了我国药品加快上市注册程序（ADMRP）对新药审批流程的深远影响。2015年以来，我国政府陆续颁布了一系列旨在加速药物开发和审批途径的政策，包括2015年的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》、2020年的《药品注册管理办法》等。其中，《药品注册管理办法》中引入了药品加快上市注册程序（Accelerated Drug Marketing Registration Procedure，ADMRP），旨在大幅缩短药物从开发到上市的时间。如表1所示，ADMRP途径包括四种特殊审批途径：突破性治疗药物（Breakthrough Therapy Drug，BTD）附条件批准（Conditional Approval，CA）优先审评审批（Priority Review and Approval，PRA）特别审批（Special Approval，SA）表1. 《药品注册管理办法》中四种ADMRP途径的定义及适用范围通过对NMPA年度药品审评报告中获批新药数量、审批时间和治疗领域等数据的深入分析，研究团队发现了以下结果：▌1. 获批新药数量如图1a所示，2016-2024年期间，NMPA共批准了1100种新药，包括692种（63%）化学药、368种（33%）生物制品和40种中药（4%）。总体而言，在此期间获批的新药数量呈逐渐上升趋势，除了2022年出现下降（图1b），这可能是由于COVID-19大流行的影响。图1. 2016-2024年NMPA批准的新药在这1100种新药中，近40%（455种）通过ADMRP审评途径获得批准。如图1c所示，2020-2024年期间，三种特定的ADMRP途径被用于药物审批：PRA途径占批准的大部分，有276种产品；其次是CA途径，有121种产品；值得注意的是，BTD批准的新药数量每年都在增加，从2020年的0种增加到2024年的31种。如图1d所示，尽管2016-2024年期间进口药的批准数量一直高于国产药，但国产新药进展显著，2024年批准数量达106种。在使用ADMRP途径批准的455种药物中，2021年批准的国产药物数量最多（41种）。▌2. 审批时间2015年药品审评审批制度改革后，2016-2024年期间，使用ADMRP途径的药物的平均审批时间为422天，比非ADMRP药物的平均审批时间快147天。ADMRP途径对国产药物和进口药物的平均审评时间分别缩短了167天和110天。研究人员还按药物类型统计了新批准药物的审查时间。结果发现，使用ADMRP途径批准的化学药物的平均审查时间为438天，比非ADMRP批准快192天。与非ADMRP批准相比，生物制品的平均审查时间也缩短了79天。2016-2024年期间，ADMRP途径显著缩短了新药的审批时间，反映了药物审评和审批过程整体效率的显著提高（图2a）。2020年《药品注册管理办法》中概述的“优化审评审批流程”的举措进一步提升了新药注册时间的可预测性。图2. 2016-2024年NMPA批准新药的审评时间2016-2019年期间，通过ADMRP途径批准的大多数新药（88%）在2年内得到处理，而超过一半（59%）的非ADMRP批准需要3年或更长时间（图2b）。2020-2024年期间，两组的平均审核时间进一步缩短，94%的ADMRP途径获批新药和86%的非ADMRP途径获批新药均在不到2年的时间内完成审批，特别是CA和BTD途径的审评时间进一步缩短。▌3. 治疗领域2016-2024年NMPA批准的1100种新药中，抗癌药最多，有382种（35%），其次是内分泌代谢类药物128种（12%）、抗感染类药物96种（9%）、神经类药物94种（9%）和呼吸类药物50种（5%）。如图3a所示，使用ADMRP途径的抗癌药物批准数量最多，有219种（48%），这反映了行业的研发重点与政府对创新新癌症治疗的临床需求的认可之间的高度一致性。此外，在2016-2024年期间，44种（10%）抗感染药物和39种（9%）神经药物通过ADMRP途径获得批准。相比之下，非ADMRP批准包括163种（25%）抗肿瘤药物，96种（15%）内分泌、营养或代谢药物，以及55种（9%）神经药物（图3b）。图3. 2016-2024年NMPA批准新药的治疗领域分布▌结论ADMRP途径大大缩短了新药的平均审查时间，提升了审批效率。我国药品监管体系的持续改革，不仅改善了新疗法的可及性，让患者更快获得新的治疗选择，也促进了国产和进口药的市场准入，推动了医药产业的健康发展。参考资料：Yingge Gu et al. The impact of accelerated drug marketing registration procedures on the review and approval of new drugs in China. Nature Reviews Drug Discovery（2025）https://www.nature.com/articles/d41573-025-00070-6推荐阅读Cell突破：全新VLP递送技术来了2024年，十大制药巨头看上的AI制药公司医药魔方Pro洞察全球生物医药前沿趋势赋能中国源头创新成果转化媒体合作：15895423126Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

1整体表现JNJ的医药部分业绩出现显著下滑，主要就是Ustekinumab专利到期后的生物类似药冲击终于到来，市值也在$350-400b区间持续徘徊。虽然收入同比还有4.2%的增长，但利润增长已经基本停滞，这也是造成股价持续不振的核心因素。随着ITCI收购的完成，公司略微调高了2025年的指引，收入端在补充了$700m的ITCI增量贡献预期后，仍然只有中位3.8%的惨淡增长。2已上市产品在Ustekinumab专利到期后的首个季度，这一曾经的超重磅一下就带来了8%以上的销售额同比损失，不过凭借Daratumumab等的坚挺表现，公司整体仍守住了增长趋势，这在电话会上CEO Duato对此的骄傲也溢于言表。肿瘤板块仍然在高歌猛进：Daratumumab上市已十年，却仍维持着单调增长，特别是在四联治疗1L TE-NDMM获批之后，爬坡再次加速，单季$3.2b、LTM累计已达到$12.2b；Cilta-cel在产能瓶颈基本缓解后，似乎环比增速又有点放缓，单季$369m、LTM累计$1.2b，当然公司仍然在不吝溢美之词“we have very firm conviction in CARVYKTI as a $5 billion-plus asset”；Apalutamide在高位爬坡逐渐停止，LTM累计维持在$3.1b；Teclistamab双抗连续几个季度环比处于停滞、Talquetamab双抗单季也只有$86m；新的增长点则来自1L NSCLC数据新鲜出炉的Amivantamab双抗，单季已达到$141m，公司的期待值更是不可胜载斗量（见后文）。自免板块的达摩克利斯之剑终于落下：Ustekinumab的生物类似药进入美国和欧洲市场（25年1月），于是销售额如预期地大幅下滑；而作为补缺口的主力Guselkumab则暂时并未表现出显著的增长，单季在$1b以下徘徊不前，尽管公司反复拍胸脯说这必然是与Ustekinumab相当的$10b大单品，特别是对IBD适应症和皮下剂型的推广信心十足，不过故事总需要数字来验证，留给Guselkumab自证的时间也就是未来几个季度了；Infliximab和Golimumab两个则确实彻底失去增长动力。心血管板块里，Rivaroxaban在衰退通道中还在回光返照，但Macitentan和Selexipag两个PAH产品则在美国医保谈判（Part D redesign）的压制下停步不前，单季度始终在$1b大关徘徊多个季度，似乎想要配得上当初$30b收购Actelion的价格仍有很大距离，甚至公司近期的季报里都已经着墨很少了。精神板块虽然Paliperidone在Part D redesign的挤压下，销售额显著滑落到单季$900m；反而鼻喷抑郁症药物Esketamine仍在持续爬坡，不声不响单季超$300m、LTM累计已接近$1.2b。当然，未来这一板块的大腿Lumateperone，也即将开始贡献增量。这个季报在业绩上最精彩的都还不是这些已发生的事实，而是公司对未来三年几个核心产品的销售额预期进行“纠偏”，看起来是实在无法忍受市场对手头几个超重磅品种的低估：Amivantamab+Lazertinib组合既然已经在1L NSCLC胜出，销售额怎么可能只有$2b，起码要翻倍！Esketamine既然是首个获批的难治性抑郁症药物，至少也是$3b起步！Guselkumab都反复说了百亿百亿，怎么还有人不信呢？还有膀胱灌注TARIS系统和口服IL23R多肽，怎么只给那么点，少说得多2-3倍！（跟这群花街的虫豸在一起，怎么搞得好医药……）3在研管线本季度管线最重要的补强，就是$14.6b收购ITCI完成，于是迎来了峰值销售额预期超过$5b的未来之光Lumateperone，特别是已提交sNDA、预计年内获批的重度抑郁症的预防治疗，更是寄托着为公司撑起未来四大支柱之一的期待。EGFR/cMET双抗Amivantamab则继续着炸裂表现，公布了头对头Osimertinib治疗1L NSCLC的MARIPOSA三期临床的OS改善数据，在平均随访37.8个月时，Ami+Lazer组的中位OS尚未达到、Osi组则为36.7个月，HR=0.75、p<0.005，预计两组中位OS差距将超过1年。在Osimertinib“霸榜”1L NSCLC SOC多年以来，终于又出现了潜在的新挑战者，尽管HR并没到多么惊艳的程度、安全性顾虑也一直存在，但已经是非常值得尊敬的成果。如前所述，作为“填坑”核心主力的Guselkumab，凭借GALAXI和GTAVITI试验的优异表现，皮下和静脉注射均获批CD适应症，从而有了接棒Ustekinumab的可能性，当然销售额能否兑现则还要静待上市后几个季度的表现。自免管线中另一个重磅进展，当属口服IL23R拮抗剂Icotrokinra公布了银屑病三期临床ICONIC-LEAD试验的详细数据和溃疡性结肠炎二期临床ANTHEM-UC试验的初步结果，从当晚合作方Protagonist股价暴涨46%能看出市场对这个进展的态度，当然这个重要里程碑进展中多多少少也有瑕疵（参见【药海听涛】软柿子还是硬茬子：口服多肽JNJ-2113的阶段性胜利）。除此以外，值得关注的进展还包括：FcRn单抗Nipocalimab将在4月29日迎来PDUFA、且Sjogren症获得BTD，Daratumumab四联治疗1L TE-MM获得欧洲批准；坏消息是，重度抑郁症药物Aticaprant宣布三期临床失败，这个曾经被寄予一定重磅期望值的管线，看来是为Lumateperone让位了。JNJ凭借肿瘤和自免两大板块多年来的强势表现，一直是MNC中业绩成长较为稳健的一家。然而，Ustekinumab的LOE这一刀已经落下，就只有先依靠神奇的Daratumumab抵挡住这波冲击，拖到预期中的Guselkumab、Amivantamab、Cilta-cel、Lumateperone等新一批潜在重磅的崛起，以及再远一些的TARIS franchise、JNJ-2113、Nipocalimab等。一言以蔽之还是那句话：坚定守住，就有办法！那么问题来了，守军能不能撑住、援兵能不能赶来？番外关税作为在“万税爷”发威之后首个公布一季报的MNC，JNJ这次电话会上少说有1/3话题跟关税有关，而公司在面对这个话题的态度就颇值得玩味。最开始面对关税会有多大影响，公司心态还比较稳定，对今年指引中$400m的关税影响匡算做了解释，主要是器械产品相关，包括从中国进口原材料以及向中国出口遇到报复关税等。然后被问到关税的实际影响，CEO和CFO就逐渐暴躁起来，“对医药征关税无助于制造回流美国”“关税会扰乱供应链”“我们已经决定在美国投资$55b”“我们会乖乖配合政府的举措”，主打一个顺从但无奈，让人莫名联想起收到空投手令时的杜聿明“完了完了”。再深入到关税会不会影响定价和成本结构，公司更是一脸无奈，表示基本上医药企业没多少传递价格压力的空间，毕竟Part D已经把药价干得半死了。最后谈到未来怎么看，就有点破防了，CEO甩出了这句“these tariffs are very fluid”，我就理解为“你问我我问谁”……强生JNJ往期季报分析：【医苑观畴】主流技术方向谁说了算：2022年上半年全球大药企核心产品管线进展总览【医苑观畴】主流技术方向谁说了算：2022年下半年全球大药企核心产品管线进展总览【医苑观畴】2023年上半年全球大药企核心进展总览【医苑观畴】2024年一季度海外药企进展更新：强生JNJ【医苑观畴】2024年二季度海外药企进展更新：强生JNJ【医苑观畴】2024年三季度海外药企进展更新：强生JNJ【医苑观畴】2024年全年及四季度海外药企进展更新：强生JNJ

2025年3月31日，荃信生物举办2024年度业绩发布会。会上，董事会秘书胡衍保先生分享了公司于2024年度在业务发展上取得的亮眼成绩，财务负责人林伟栋先生分享了公司的财务状况。投资者在听取汇报后与公司管理层展开积极讨论，董事会主席裘霁宛先生就投资者关心的问题进行解答。发布会问答概要如下：业务方面Q赛乐信®销售进展情况是否符合预期？公司对其销售峰值有何预期？赛乐信®从获批上市到首方落地只花了一周左右时间，反映出两个团队前期的精心筹备及默契配合。从产品获批到目前为止四个月左右的时间，华东医药的推广进度完全符合预期，公司产品供货量也在预期之内，今年预计完成3亿元销售目标问题不大。赛乐信®的销售峰值目前仍维持15-20亿的判断。Q公司对于IL-4Rα单抗后续有何开发计划？如何看待IL-4Rα单抗的现有竞争格局？QX005N（IL-4Rα单抗）是公司的核心产品，已取得PN适应症的突破性疗法（BTD）认定。荃信生物是国内第一家就IL-4Rα靶点开展PN III期临床试验的公司，同时该试验也是全球样本量最大的一个PN III期临床研究，目前已经完成全部受试者入组，进度国内第一。公司将持续推进该产品的开发进度，尽快提交PN的BLA，利用BTD优势加速审评，争取于2027年上半年获批。除了达必妥®和康悦达®，其他同靶点产品上市时间预计差不多，公司通过PN进行差异化竞争，同时计划借助华东医药在皮科领域的强大销售能力去拓展市场。此外，就该产品的AD III期临床试验，公司同华东医药也做了非常全面的规划，该试验是涵盖成人与青少年综合人群（12岁以上人群）的整合III期临床试验，现已完成成人群体的入组，青少年群体在加速入组中，预计今年4月至5月可完成所有群体的入组。Q公司对IL-17A单抗有何商业化打算？是否有潜在合作在谈？QX002N（IL-17A单抗）是荃信生物自有抗体平台开发出的首款创新药。该产品的临床进度和数据证明了公司自有平台有能力做出高质量的优质抗体药，今年内完成提交BLA的目标是比较稳健的。目前，荃信生物已经具备创新能力和商业化生产能力。未来，荃信生物将尝试锻炼自己的商业化能力，QX002N是一个比较好的试点产品。当然，公司仍在与一些合作方接触，也不排除与其他公司未来达成商业化合作的可能。Q关于IL-23p19单抗，翰森制药当前的推进进度如何？公司对其销售峰值有何预期？公司对于未来国内银屑病竞争格局有何判断？QX004N（IL-23p19单抗，翰森研发代码：HS-20137）的III期临床方案已经确定，预计于今年年中启动相关III期临床。该产品的I期、II期临床试验数据都非常不错，是荃信生物自有平台开发出的又一款高质量抗体。公司目前暂无对其销售峰值的判断，但该靶点的竞争格局很好，翰森制药同样对其寄予厚望。银屑病近年来的市场空间持续扩增。由于该疾病需长期用药，终身进行慢病管理，期间需要不同的药物维持，不断更换治疗方法，银屑病的治疗仍有庞大的临床用药需求。公司认为靶向IL-23p19是目前银屑病长期管控的最佳方案，期待其能在病人群体中长期应用。QTSLP单抗当前开发进展如何？公司对该产品有何预期？健康元推进TSLP单抗（荃信生物：QX008N / 健康元：JKN24011）的速度非常快，目前进度国内领先。呼吸领域生物制剂的使用正处于爆发前夜。TSLP单抗在COPD领域的进度优势，有助于提高其未来商业化的确定性。同时，健康元作为呼吸领域的头部企业，其自身的渠道资源优势及商业转化优势明显，这从TSLP单抗的推进速度方面得以印证。基于上述多维度竞争优势，公司在TSLP单抗未来商业化方面信心满满。Q请问公司双抗的海外BD进展如何？目前有几个产品在谈？各自针对什么疾病领域？公司后续对自免产品的适应症布局策略如何？非常感谢各位投资者对公司业务进展的持续关注。荃信生物目前在皮肤疾病领域已建立起具备差异化优势的深度布局，亦已形成强有力的市场预期。面向未来，公司将以全球创新视野加速推进2.0管线战略升级，重点聚焦呼吸系统疾病和炎症性肠病（IBD）治疗领域——这两个领域当前存在显著的未满足临床需求，现有疗法在疗效方面相对欠缺，为我们打造全球同类最优（BIC）或同类首创（FIC）产品提供了更大可能性，也是公司参与全球创新竞争的重大机遇。针对呼吸和IBD领域的多个创新产品，公司目前正与海外合作方开展深度接洽，预计年内可实现国际化合作的进展。推动创新产品出海是公司今年的重要战略目标之一。Q公司CDMO基地2024年度的业务开展及收入情况如何？赛孚士作为荃信生物的生产基地，拥有通过GMP认证的商业级规模生产能力。在去年的战略转型中，赛孚士实现了从成本中心向盈利中心的跨越。令人振奋的是，在转型的首个完整年度，赛孚士的CDMO业务展现出超出预期的突破：全年斩获外部订单规模近亿元，实现确认收入2300余万元，并首次达成经营性收支平衡，体现出赛孚士良好的商务拓展和运营管理能力。高效成熟的CMC能力也是公司快速进行双抗迭代创新的有力保障。2025年，赛孚士的CDMO收入预计将持续增长。财务方面Q公司2025年的预期收入情况和研发费用开支情况如何？公司核心产品QX002N和QX005N的III期临床试验主要是在2024和2025两年，因此2024年和2025年是公司成立以来研发费用开支的高峰期，这两年的研发开支情况相差不大。2026年之后，随着相关III期临床试验项目的结束，公司研发费用开支会大幅下降。2024年，公司实现营业收入1.5亿。 2025年，公司将朝着2亿的目标去努力，主要包含三部分：第一是BD授权收入，第二是赛孚士CDMO业务收入，第三是乌司奴单抗的供货收入。Q公司现有现金储备可以维持运营到哪一年？公司有哪些计划来强化现金储备？公司秉持稳健的财务策略，通常按照三年的期限做资金储备保障。公司现有资金储备加未来BD授权收入、乌司奴单抗的销售利润分成及供货收入等多方面收入，可以满足公司未来三年的运营需要。Q公司预期何时能实现盈亏平衡？这个问题比较有挑战性。根据我们对未来研发投入的判断来看，公司预期会在2028至2029年实现盈亏平衡。同时，在资金保障的前提下，公司亦将持续进行创新投入，助力价值创造。关于荃信生物荃信生物（2509.HK）成立于2015年，是一家专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法的生物医药高新技术企业，拥有完全自主研发的药物管线及成熟的商业级规模内部生产能力。荃信生物秉持“为最大多数病患而创新”的发展理念，力求解决关注领域内的药物可及性和可负担性问题。基于完整的自主创新能力，公司现已形成包含多个创新品种的产品管线，其中1个品种已获批上市，2个品种处于临床III期，4个品种分别处于临床II期及I期，适应症覆盖银屑病、特应性皮炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮、哮喘、炎症性肠病等皮肤、风湿、呼吸、消化四大疾病领域，是国内在自身免疫及过敏性疾病领域布局领先的公司之一。更多信息请访问：https://www.qyuns.net/。前瞻性声明新闻稿中可能会包含某些前瞻性表述，这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“计划”、“打算”及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，均属于前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述是基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解，并非对未来发展的保证，亦非未来业绩的可靠指标。在此明确警惕阁下不应依赖任何前瞻性陈述。前瞻性表述会受到各种风险、不确定性及其他因素（包括但不限于一般市场状况、监管变化、地缘政治紧张局势或数据限制和变化）的影响，有些是超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司、本公司董事及雇员代理概不承担更新、修改或补充此类前瞻性表述的任何义务及由于任何前瞻性表述不能实现或变成不正确而引致的任何责任。往期回顾01一图读懂 | 荃信生物2024全年业绩：双上市元年，业务强兑现02荃信生物举办第一期投资人调研活动