ISM-3312

7月8日，英矽智能通过官微宣布，其首款由生成式AI平台Pharma.AI驱动发现的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验。登记号CTR20262475、NCT07687459已在国家药监局药审中心（CDE）平台公示，并于ClinicalTrials.gov登记。多家媒体将其定义为全球首款由生成式AI完成靶点发现和分子设计的候选药物进入III期。 SECTION 01 "全球首个"的含金量 措辞要拆开看：不是"首款有AI参与的药"，而是"靶点发现+分子设计全流程由生成式AI完成"、且"推进到III期"。这把AI制药从"能不能发现分子"，直接推到"上市前最后一道关"。 英矽智能称，从靶点假设到临床候选仅约18个月，而传统新药发现常耗3到5年。公司2006年成立，2026年6月刚在港股挂牌（03696.HK），上市募资支撑长周期研发。 SECTION 02 靶点TNIK，为什么是它 Rentosertib是一款TNIK（TRAF2 and NCK-interacting kinase）抑制剂。TNIK处在Wnt/β-catenin和TGF-β等促纤维化通路的交汇点，而异常纤维化正是IPF的核心病理。英矽智能用Pharma.AI从海量文献和组学数据里挖出TNIK与IPF的关联，再设计小分子结构。 IPF选得巧：特发性肺纤维化是进行性、致死性肺病，确诊后中位生存期只有3到5年。现有疗法仅吡非尼酮和尼达尼布两款，只能延缓肺功能下降、无法逆转，且腹泻、肝毒等副作用明显。巨大的未满足需求，恰好是AI挑靶点的理想试验田——靶点对不对，临床很快见分晓。 SECTION 03 III期怎么设计 研究类型前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组 疗程每日一次，连续用药52周 评估指标有效性及安全性终点 登记号CTR20262475 / NCT07687459 推进基础2024年IIa期读出安全性与初步疗效信号，支撑进入III期 SECTION 04 横向对比：AI制药谁跑在前面 把视野拉到全球：Recursion用细胞图像深度学习筛药，Schrödinger靠物理模拟加机器学习，Exscientia做AI设计小分子，Absci主攻生成式抗体。这些公司大多仍停在中早期临床，没有一款全流程AI药站上III期。 英矽智能的差异化在于不止一款药——ISM3312（新冠）、ISM3091（MAT2A，肿瘤）等也在临床，且率先把一款全流程AI药推到III期。真正的里程碑不是"AI写了个分子"，而是AI把"靶点发现到候选"的闭环跑通并推到上市前夜。 也要泼盆冷水：III期才是真正的考场。过去不少"首款"药物在III期折戟，热门靶点后期失败的例子不少。进III期不等于上市，距离商业化还有数年和多道关卡。 SECTION 05 商业与资本视角 IPF全球患者以百万计，药物年销售峰值潜力可达数十亿美元。港股英矽智能当日盘中涨超5%，是资本对"AI制药兑现"最直接的押注。 对产业链的意义更长远：若Rentosertib成功，将验证AI制药可以商业化，进而带动CRO、试剂、算力、数据服务的需求，可能成为创新药研发范式的一个拐点。风险同样清楚——III期样本大、周期2到3年、失败率高，眼下还只是起点。 数据来源：英矽智能官微，2026年7月8日；凤凰网财经，2026年7月8日；新浪财经，2026年7月8日；腾讯新闻（财华社），2026年7月8日；同花顺，2026年7月8日；智通财经，2026年7月8日；MSN，2026年7月声明：本文仅供行业信息参考，不构成投资建议 CANCHEM 杭州可为化学有限公司 总部 杭州 ｜ 研发中心 上海 ｜ 生产基地 江山

上海 2026年6月15日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）即将启动公司首款AI驱动发现的候选药物Rentosertib（ISM001-055）口服治疗特发性肺纤维化的III期临床试验。6月13日，Rentosertib口服制剂的III期临床试验中国研究者会议在北京举行，来自35家临床中心的上百位研究者及研究机构成员齐聚现场，围绕即将开展的Rentosertib III期临床研究进行深入交流与方案探讨。 英矽智能即将启动公司首款AI驱动发现的候选药物Rentosertib（ISM001-055）口服治疗特发性肺纤维化的III期临床试验 Rentosertib是英矽智能目前进展最快的候选药物，其新颖的靶点和分子结构均由AI驱动发现和设计，具有全球首创（first-in-class）潜力，拟用于治疗特发性肺纤维化。即将开展的III期临床试验是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III期研究， 由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI） 。该研究预计招募320名特发性肺纤维化（IPF）患者，旨在系统评估Rentosertib每日一次用药持续52周的有效性和安全性。 本研究将以用力肺活量（FVC）变化作为主要终点，并综合纳入病情进展、患者生活质量等多维度评估指标。值得关注的是，研究还将创新性引入经验证的AI算法，对患者纤维化负荷等相关因素开展定量分析，以进一步提升研究验证的效率、稳定性和精准度。 英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士在开幕致辞中表示 ："非常感谢各位专家、科研机构和行业伙伴长期以来对英矽智能的信任与支持。从18个月完成候选化合物提名，到IIa期取得积极数据，再到如今迈向III期临床研究准备阶段，我们对Rentosertib的独特优势和临床潜力始终充满信心。在即将开展的III期临床研究中，我们期待进一步验证IIa期研究中观察到的积极信号，并通过这一候选药物的关键研究，持续检验AI驱动药物研发路径在临床中的应用价值，与各方共同见证AI技术为患者带来的切实改变。" 本研究牵头研究者、中国医学科学院北京协和医院徐作军教授现场致辞时表示 ，"间质性肺病一直是领域研究的重点，从基础研究到疾病机制再到潜在疗法，国内针对这一疾病的研究正在不断完善，并已取得多项令人鼓舞的临床阶段成果。在Rentosertib的IIa期研究中，我们欣慰地观察到了剂量依赖性的疗效趋势，这一积极结果也引发了海内外科研机构的广泛关注与期待。面向更大规模、持续时间更长的III期研究，我们期待各方在研究标准、潜在挑战应对以及跨中心数据一致性等方面加强协作，共同推动研究顺利开展，并对Rentosertib形成更加客观、全面的评估，最终造福临床患者。" 本研究联合牵头研究者、上海市肺科医院陈昶院长远程致辞时表示 ，"这将是一项具有行业标杆意义的临床研究，在看到Rentosertib控制甚至逆转特发性肺纤维化（IPF）疾病病程的潜力之后，我们正在见证AI驱动的药物发现从概念走向验证的过程。结合AI技术和中国创新，我们有望实现研发到临床再到真正改变患者生活的跃迁，作为了解患者困境的临床医生，能够参与和推动这一进程具有重大的意义。" 此前，Rentosertib已于2024年9月完成由徐作军教授担任牵头研究者的IIa期临床试验GENESIS-IPF。研究结果显示，该候选药物具有良好的安全性和耐受性；在接受12周治疗的患者中，还观察到包括用力肺活量（FVC）在内的多项指标呈现剂量依赖性的改善，显示出逆转病程的潜在疗效趋势，并实现了业内首个AI药物临床概念性验证。 此外，英矽智能与两位新加入的共同牵头研究者所属的科研或医疗机构均已建立深厚的合作基础。2025年5月，英矽智能联合广州国家实验室合作推进的ISM3312研究成果发表于全球权威学术期刊 Nature Communications ，展现出对多种冠状病毒感染具有广谱活性，并呈现较低的耐药风险。2026年1月，英矽智能与上海市肺科医院宣布共建联合实验室，并启动英矽智能自研硬件平台PandaOmics Box在上海市肺科医院的本地部署，以加快胸部疾病机制研究进程，推动创新成果转化。 会议现场，英矽智能团队详尽介绍Rentosertib由AI驱动的研发历程，分享此前的临床前与临床验证结果，并阐述候选药物特征和独特优势，随后对此次临床研究计划进行了全面介绍。基于受试者筛选、研究中风险防控、AI算法应用和数据采集分析等核心问题，与会专家展开了详尽讨论，研究机构参会代表则从实操层面出发，阐述后续研究流程并讲解相关设施应用；各方期待通过紧密高协作高效推进此项AI药物大规模验证的关键研究。 关于IPF 特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。 关于Rentosertib Rentosertib（ISM001-055）是一种潜在全球首创小分子抑制剂，由英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现和开发。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治疗IPF的 孤儿药资格认定 。2025年5月，Rentosertib经 CDE 公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。 Rentosertib 的早期药物发现与开发仅用 18 个月完成，期间合成并测试的分子数量不到 80 个。在 AI 赋能支持的靶点识别与分子设计研发中，其早期发现阶段较传统药物研发周期明显缩短，该 AI 驱动的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于 Nature Biotechnology 。此外，Rentosertib 在 GENSIS-IPF IIa 期临床试验中取得阳性结果，实现了全球首个 AI 驱动药物发现疗效的概念验证，相关结果已于 2025 年 6 月发表于 Nature Medicine 。 关于英矽智能 英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。 利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站 www.insilico.com