GW906

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（3月17日~3月22日），有23款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、CAR-T细胞疗法、间充质干细胞疗法、siRNA药物、mRNA疫苗、活菌药物、放射性药物等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。 森朗生物：SENL103自体T细胞注射液 作用机制：BCMA CAR-T疗法 适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM） 森朗生物研发的SENL103自体T细胞注射液获批临床许可，拟开展治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的研究。公开资料显示，这是一款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗药物，可以通过基因工程T细胞“定向狙击”肿瘤，精准作用于多发性骨髓瘤细胞中高表达的BCMA，进而发挥药效。该产品本次获批临床的适应症为复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。 元本生物：注射用YB-01 作用机制：靶向MUC1的现货型癌症疫苗 适应症：晚期实体瘤 根据元本生物新闻稿介绍，YB-01是一种靶向MUC1特定抗原决定簇的现货型癌症疫苗。该产品被设计为只针对肿瘤细胞中表达的MUC1抗原决定簇，既能有效靶向肿瘤细胞，又降低了对正常细胞的交叉反应。同时，由于MUC1在不同瘤种中的广泛存在，使该产品具有广谱抗瘤性。该产品本次获批临床的适应症为晚期实体瘤。 国为生物医药：GW906注射液 作用机制：siRNA药物 适应症：原发性高血压 根据国为生物医药新闻稿介绍，GGW906注射液是一种肝靶向配体偶联修饰的小干扰RNA（siRNA）药物，通过抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）最上游的前体物质——血管紧张素原（AGT）的合成，从而达到降压的目的。该产品本次获批临床的适应症为原发性高血压。 艾美斐生物：IPG8294片 作用机制：靶向NAD+水解酶的小分子抑制剂 适应症：线粒体肌病、阿尔茨海默病 根据艾美斐医药公开资料介绍，IPG8294片是其自主研发的靶向NAD+水解酶的小分子口服药。本次获批临床的适应症包括线粒体肌病、阿尔茨海默病。线粒体肌病是一组少见的线粒体结构和功能异常所导致的以脑和肌肉受累为主的多系统疾病。IPG8294在临床前研究中显示可显著上调线粒体肌病模型小鼠肌肉中的NAD+ 水平，改善肌肉中的线粒体生物发生，降低肌肉中的乳酸蓄积，从而提高线粒体肌病小鼠的肌肉耐力，提示对线粒体肌病的治疗潜力。 针对阿尔茨海默病的临床前研究则显示，IPG8294通过抑制NADase，上调NAD+，通过增强Sirt1和Sirt3等去乙酰化酶表达，改善线粒体生物发生、融合/分裂、线粒体自噬，从而恢复线粒体的功能，逆转神经突触的丢失，消除中枢神经系统炎症，全方位改善认知功能，对AD等神经退行性疾病具有“治本”的潜力。 元羿生物：DNTH103注射液 作用机制：C1s抑制剂 适应症：CIDP 根据元羿生物新闻稿，TX301 (DNTH103) 是元羿生物从Dianthus Therapeutics引进的一种高效的活性C1s抑制剂单克隆抗体产品，通过选择性抑制活性形式的C1s蛋白（一个经过临床验证的补体靶点）来靶向经典途径。此外，TX301(DNTH103)采用低剂量、 皮下注射的给药方式，每两周注射一次，相较于静脉注射的给药方式，显著提升了患者的治疗便利性。本次该产品在中国获批临床后，元羿生物将加入该产品正在进行中的3期CAPTIVATE试验，这是一项针对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的全球3期临床试验。 正大天晴：TQB2210注射液 作用机制：靶向FGFR2Ⅲb受体的单抗 适应症：晚期恶性肿瘤 根据正大天晴公开资料，TQB2210注射液是一款靶向FGFR2Ⅲb受体的新型单克隆抗体药物，本次获批临床的适应症为晚期恶性肿瘤。该产品通过精准阻断肿瘤细胞生长的关键信号通路，同时激活人体免疫系统杀伤肿瘤，被视为治疗胃癌、乳腺癌、卵巢癌等FGFR2b过表达肿瘤患者的潜力药物。 慕恩生物：MNO-863肠溶胶囊 作用机制：创新减肥活菌药物 适应症：超重或肥胖 根据慕恩生物公开资料，MNO-863是该公司研发的创新减肥活菌药物，主要成分是克里斯坦森氏菌（Christensenella sp.）的一种。MNO-863通过脑肠轴热量摄取控制、提升能量燃烧、增强糖脂代谢及调节肠道菌群与代谢物组成等多靶向创新型作用机理，能够达到持续降低患者体重的目的，且具备高度的安全性与多药物协同性。该药本次获批临床，拟用于超重或肥胖（BMI≥24kg/㎡）的成人患者。 恒瑞医药：HRS-1738注射液 作用机制：放射性体内诊断药物 适应症：前列腺癌患者PET成像 恒瑞医药1类放射性体内诊断药物HRS-1738注射液获批临床，适用于前列腺癌患者前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶的正电子发射断层扫描（PET）成像。 齐鲁制药：QLS1209片 作用机制：生物制品新药 适应症：晚期实体瘤 齐鲁制药1类生物制品新药QLS1209片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。目前尚未从公开资料查询到该产品的具体作用机制。根据ClinicalTrials官网，齐鲁制药已经登记了一项QLS1209片的1期临床研究，该研究拟招募的患者包括CCNE1扩增、FBXW7突变或PPP2R1A突变肿瘤患者。 中盛溯源生物：NCR102注射液 作用机制：iPSC来源的MSC治疗产品 适应症：SR-aGVHD 根据中盛溯源新闻稿介绍，NCR102是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的间充质样细胞（MSC）治疗产品，拟用于治疗激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。iPSC具有无限扩增的特性，其诱导分化的iMSC均来源于同一株种子iPSC细胞，能够实现标准化、规模化生产。 靖因药业：SRSD216注射液 作用机制：siRNA疗法 适应症：Lp(a)水平升高的成人患者 靖因药业1类新药SRSD216注射液获批临床，拟开发治疗脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高的成人患者，以降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险。公开资料显示，SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月。 奕拓医药：ETS-006片 作用机制：YAP/TEAD抑制剂 适应症：实体瘤 根据奕拓医药新闻稿介绍，ETS-006片是其自主研发的口服、高活性和高选择性的YAP/TEAD蛋白-蛋白相互作用（PPI）抑制剂，拟用于多种晚期实体瘤的治疗。它能够高效抑制YAP转录因子的液-液相分离，从而抑制YAP的转录活性。该产品已经展现出治疗多种癌症的潜力，此前已经在美国获批临床，并获得FDA孤儿药资格，用于治疗胸膜间皮瘤。 君实生物：注射用JS212 作用机制：抗EGFR和HER3的双抗ADC 适应症：晚期恶性实体瘤 君实生物申报的1类新药注射用JS212获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。公开资料显示，这是一款抗EGFR和HER3的双抗ADC。与单一靶点ADC药物相比，JS212能够通过与EGFR或HER3结合发挥肿瘤抑制作用，有望对更广泛的肿瘤有效，同时有望克服耐药性问题。 除了上述产品，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括： 三生制药申报的1类生物制品新药注射用SSS59，拟开发治疗晚期恶性肿瘤； 石药集团巨石生物的单抗ADC产品SYS6040，拟开发治疗晚期实体瘤； 石药集团百克生物申报的1类化药新药SYH2067胶囊，拟开发用于减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理； 迈晋生物和恒瑞医药申报的1类生物制品新药注射用SHR-9803，拟开发治疗实体瘤； 诺未生物研发的mRNA治疗性疫苗产品，拟开发适用于HPV16阳性宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者； 达博生物申报的人脐带间充质干细胞注射液，拟开发治疗2型糖尿病； 复宏汉霖申报的1类生物制品新药HLX79注射液，拟联合利妥昔单抗注射液治疗活动期肾小球肾炎； 达石药业申报的1类生物制品新药DS010注射液，拟开发治疗肿瘤恶病质； 恒瑞医药与拓界生物联合申报的1类化药新药HRS-5817注射液，拟开发治疗疗超重或肥胖； 康弘药业申报的1类化药新药KHN702片，拟开发用于治疗急性疼痛。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 22，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

欢迎关注凯莱英药闻 （收集周期：12.23-12.27，收集部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）   国内创新药IND汇总 1、艾赛普生物：iSAP-0909 作用机制：显影剂 适应症：肿瘤 12月24日，艾赛普生物的iSAP-0909的临床试验申请（IND）获CDE受理。iSAP-0909是由利用公司专有的“体内原位自组装”纳米生物技术自主研发的新一代泛肿瘤纳米荧光显像剂，具有高灵敏性、高特异性、长时稳定高亮的优势，能够识别微小病灶和转移灶，降低炎症带来的假阳性。 临床前研究显示，iSAP-0909能够经肿瘤选择性摄取，通过靶向肿瘤细胞中过表达的XIAP，激活Caspase酶剪切前药分子并原位自组装形成纳米结构，由于组装诱导滞留效应（AIR）显著增强荧光分子在肿瘤细胞内的富集滞留和光稳定性，带来了差异化的临床优势。 2、BMS：BMS-986489注射液 作用机制：抗fucosyl-GM1单抗+ PD1单抗 适应症：肿瘤 12月25日，BMS的BMS-986489注射液的IND获CDE受理。BMS-986489是由神经节苷脂岩藻糖基-GM1（FucGM1）抗体BMS-986012和PD-1抗体Nivolumab组成的固定剂量复方药物。2期中期分析显示，相较Nivolumab+化疗，添加BMS-986012的三联疗法PFS中位数为5.8个月 vs 5.1个月；截止2024年2月，BMS-986012化疗三联疗法的中位OS为15.6个月，而单独使用Opdivo加化疗的中位数为11.4个月，与对照组相比获益4.2个月，且对脑转移患者表现出了积极疗效。 3、寻百会生物：GV20-0251注射液 作用机制：IGSF8单抗 适应症：肿瘤 12月25日，寻百会生物的GV20-0251注射液的IND获CDE受理。GV20-0251是一款靶向新型免疫检查点IGSF8的抗体疗法，也是首个进入临床研究的针对AI预测的靶点和AI设计的抗体。在实体瘤患者中开展的1/2期研究结果显示，29例疗效可评估的患者中有14例获得了SD，包括4例肿瘤缩小。在12例疗效可评估的转移性皮肤黑色素瘤患者中观察到2例确认的PR。在所有剂量水平下，GV20-0251均具有良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性；大多数治疗相关不良事件为1/2级，仅报道1例3级肺炎。 4、诺未生物：NWRD09注射液 作用机制：HPV疫苗 适应症：HPV感染 12月26日，诺未生物的NWRD09注射液的IND获CDE受理。NWRD09是一款HPV核酸疫苗，用于治疗高危人乳头瘤病毒HPV-16阳性/HPV-16相关上皮内瘤变（LSIL和HSIL），以及HPV-16相关宫颈癌。该疫苗采用诺未生物携手中国医学科学院蒋建东院士共同打造的以趋化因子加强型核酸疫苗研发为特色的STARi（超强靶向激活T细胞免疫策略）核酸药物开发技术平台开发；该平台通过靶向递送提升抗原在体内被抗原提呈细胞吞噬的效率，从而极大地增强抗原所诱导的T细胞免疫水平，可用于研发肿瘤治疗性疫苗（核酸药物）及新一代抗病毒疫苗。 5、国为生物：GW906注射液 作用机制：靶向AGT siRNA 适应症：原发性高血压 12月26日，国为生物的GW906注射液的IND获CDE受理。GW906是一种肝靶向配体偶联修饰的小干扰RNA（siRNA）药物，通过抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）最上游的前体物质——血管紧张素原（AGT）的合成，从而达到降压的目的。该药物拟被开发用于治疗原发性高血压。    国内创新药NDA汇总 1、普莱医药/正大天晴：培来加南喷雾剂 作用机制：多肽类广谱抗感染药 适应症：继发性创面感染 12月24日，普莱医药和正大天晴共同开发的培来加南喷雾剂的上市申请（NDA）获CDE受理。培来加南（peceleganan，PL-5）是一款新型多肽类广谱抗感染药物，属于非抗生素类抗感染药物，具有独特的杀菌机理。培来加南利用普莱医药抗菌肽研发平台，应用“细胞膜区分机理”理论，基于细胞膜结构与组分得到全新的抗菌肽分子；该药物抗菌谱广，对多种耐药细菌包括超级细菌MRSA（耐甲氧西林金黄色葡萄球菌）及含NDM-1基因多重耐药鲍曼不动杆菌等均具有较强的杀菌优势。2023年1月，正大天晴已与普莱医药就培来加南签订中国独家商业合作协议。 Ⅲ期临床在继发性开放性创面感染的成年患者中开展，分别接受2‰培来加南喷雾剂（n=381）和1%磺胺嘧啶银（SSD）乳膏（n=189）进行治疗，显示培来加南喷雾剂治疗组的临床有效率达到90.4%，阳性对照组的临床有效率为78.7%，两者具有显著统计学差异（P<0.001），相较于阳性对照药物的具有优效研究结果。 2、华辉安健生物：HH-003注射液 作用机制：抗PreS1单抗 适应症：丁型肝炎病毒感染 12月26日，华辉安健生物的HH-003注射液的上市申请获CDE受理。HH-003（Libevitug，立贝韦塔单抗）是公司开发的全球首个靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体，通过特异性结合HBV/HDV表面的PreS1区域，阻断HBV、HDV和其受体NTCP的结合从而阻止病毒进入肝细胞，中和病毒的感染。该产品曾先后获 CDE 和 FDA 授予的突破性疗法认定，用于治疗 HDV 感染。 一项II期研究结果显示，9例HBV & HDV共感染患者接受HH-003治疗24周和48周后，HDV RNA水平分别降低了2.18log10IU/mL和1.98log10IU/mL，分别有77.8%（7/9）和66.7%（6/9）的患者实现了病毒学应答，分别有60%（3/5）和40%（2/5）的患者恢复正常的ALT水平，分别有60%（3/5）和40%（2/5）的患者实现了病毒学应答且者恢复正常的ALT水平。    国内创新药上市获批 1、罗氏：莫妥珠单抗注射液 作用机制：靶向CD20/CD3双抗 适应症：淋巴瘤 12月23日，NMPA官网显示，罗氏的莫妥珠单抗注射液的上市申请获批，用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗（Mosunetuzumab）是一款IgG1样人源化双特异性抗体，能够同时靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3抗原，重定向T细胞并清除恶性B细胞。此次在中国获批是基于多中心、开放标签I/II期GO29781研究，旨在评估固定疗程莫妥珠单抗对既往接受两种或两种以上治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的安全性和抗肿瘤活性；结果显示：患者的客观缓解率（ORR）为80%，完全缓释率（CR）为60%。高危POD24亚组的CR率为60%，与总体人群一致。最常见的不良事件（AE）为细胞因子释放综合征（CRS），主要为低级别（1-2级），中位随访37.4个月时，患者的3年OS率为82.4%。2024年CSCO大会上公布的数据显示，莫妥珠单抗在中国患者中的ORR高达88.2%，CR率为64.7%，与GO29781研究相符。 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下