JCXH-213

本文涉及大量转载内容，版权归属原作者，如涉侵权，请联系删除。    兆维    事业发展部     ——    Hongene    Biotech B&D INDUSTRY NEWS 核酸产业要闻半月报   01 国内药物研发进展 < 嘉晨西海宣布 in vivo CAR-T 疗法 JCXH-213 临床数据 4 月 10 日，嘉晨西海（Immorna）公布其创新型体内 CAR‑T 候选药物 JCXH‑213 的最新临床数据：在第一例系统性硬化症（SSc）患者中实现外周血与淋巴结组织的彻底 B 细胞清除。这是全球首次报道体内 CAR‑T 技术实现深度组织B细胞清除，凸显嘉晨西海 JCXH-213 候选药物的差异化领先优势。 JCXH‑213 是一款在研体内 CAR‑T 疗法，采用 mRNA‑LNP 技术直接在患者体内生成靶向 CD19 的 CAR 阳性 T 细胞。该候选药物搭载嘉晨西海专属的主动靶向 tLCNP 平台，特异性高效转染 CD8⁺ T 细胞。JCXH‑213 正被用于针对 B 细胞恶性肿瘤和多种自身免疫性疾病的有效性和安全耐受性临床评估。 参考资料： https://www.immorna.com/News-details/39.html   02 国内投融资及合作信息 < 科泽永欣完成数千万元 Pre-A 轮融资 4 月 8 日，上海科泽永欣生物科技有限公司宣布完成数千万元 Pre-A 轮融资。本轮融资由迪晟资本领投，老股东嘉乐资本继续追加投资。所筹资金将用于全资子公司安徽科泽永欣生物科技有限公司的生产基地建设。 参考资料： https://news.pedaily.cn/202604/562539.shtml 康华生物分三期全资收购纳美信（上海）生物科技有限公司 4 月 10 日，康华生物发布公告，公司拟分期认购纳美信（上海）生物科技有限公司新增注册资本并受让其现有股东所持股权，交易完成后将持有纳美信 100% 的股权。 交易最高对价不超 6.32 亿元，构成关联交易。本次收购分三期推进：首期出资 1.2 亿元认购新增注册资本，投前估值 3.2 亿元，持股 27.2727%，叠加表决权委托后表决权达 43.4671%，实现控制；第二期以约 1.04 亿元受让股权，持股升至 50.8180%；第三期通过现金+股份方式，以不超 4.08 亿元收购剩余股份，实现全资控股。 参考资料： https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-04-11/doc-inhuauvh7700183.shtml Vivatides Therapeutics 完成 A 轮融资 4 月 10 日，Vivatides Therapeutics（蔚程医药）宣布完成超额认购的 5400 万美元 A 轮融资。本轮融资由启明创投与一家知名产业基金联合领投，弘晖基金、一家知名投资基金、泰福资本共同积极参与投资，原有投资方杏泽资本持续追加投资。蔚程医药专注于肝外靶向小核酸药物研发，本轮融资资金将主要用于公司核心肝外递送技术平台的迭代优化、多条管线的临床推进，以及团队扩充与全球研发网络搭建。 Vivatides Therapeutics 成立于 2025 年，专注于自主肝外 RNA 递送技术的创新与转化。公司核心管理团队拥有丰富的 RNA 药物研发经验，曾在多家 RNA 疗法企业中主导或参与多个肝外 RNA 项目，其中部分项目已进入临床开发阶段。依托这一经验，公司构建了差异化的肝外递送平台，覆盖 siRNA 和反义寡核苷酸（ASO）两类技术路线，并在配体偶联、递送效率、组织靶向特异性以及安全性等方面取得重要进展，已获得具有潜力的体内研究结果。结合序列设计和靶点发现能力，该平台能够支持多条管线并行推进。未来，公司计划利用本轮融资加速临床前优化和 IND 支持研究，进一步扩展研发与管理团队，并持续完善其肝外递送平台，推动 RNA 疗法在高患病率肝外疾病领域的应用。 参考资料： https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-04-10/doc-inhtyfhe1492718.shtml   03 国外药物研发进展 < Praxis Precision Medicines 宣布研疗法 elsunersen 临床试验结果 4 月 6 日，Praxis Precision Medicines 宣布，其在研疗法 elsunersen 在 EMBRAVE 临床 I/II 期试验 A 部分中取得积极结果。该研究在早发性癫痫型 SCN2A 发育性与癫痫性脑病（SCN2A-DEE）儿童患者中开展。Elsunersen 是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在选择性降低 SCN2A 基因表达，从而直接靶向早发性癫痫型 SCN2A-DEE 的致病机制，用于治疗携带 SCN2A 功能获得性突变患者的癫痫发作及其他相关症状。 研究结果显示，在疗效方面，与安慰剂相比，elsunersen 治疗使患者癫痫发作频率较基线降低 77%（p=0.015，95% CI：33–92）。同时，57% 的患者实现了至少连续 28 天无癫痫发作。疗效在开放标签延长期（OLE）中可持续长达一年。此外，与安慰剂组未观察到改善相比，所有接受 elsunersen 治疗的患者在睡眠、运动功能、肌张力、注意力或神经精神运动发育等指标上均出现改善。 在安全性方面，elsunersen 整体耐受性良好。在最高 8mg 剂量下，未观察到与药物相关的严重不良事件（SAE），也未出现因不良事件导致的停药或神经炎症信号。大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）为轻至中度，其安全性特征与此前的 EMBRAVE 研究结果一致。 参考资料： https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-positive-results-embrave Imdusiran：获 FDA 授予快速通道资格 4 月 15 日，Arbutus Biopharma 公司宣布，美国 FDA 已授予在研疗法 imdusiran 快速通道资格，用于治疗慢性乙型肝炎。FDA 的快速通道资格旨在促进用于治疗严重疾病且存在未被满足医疗需求的在研疗法的开发，并加快其审评进程。 Imdusiran 是一种 RNAi 疗法，旨在特异性降低乙型肝炎病毒蛋白和抗原表达，包括乙型肝炎表面抗原（HBsAg）。降低 HBsAg 水平被认为是激活患者免疫系统以控制病毒的关键前提。Imdusiran 采用 Arbutus 开发的新型共价偶联N-乙酰半乳糖胺递送技术靶向肝细胞，从而实现皮下注射给药。 此前在 IIa 期临床试验中，8 名 cHBV 患者在接受 imdusiran 联合核苷（酸）类似物（NA）治疗，并联合聚乙二醇干扰素 α-2a 或低剂量纳武利尤单抗及免疫治疗后实现功能性治愈，其中 6 名患者的疗效持续时间超过两年。此外，在 IIa 期临床试验中，共有 41 名患者在接受 imdusiran 治疗后，至少 48 周内无需继续接受NA治疗。另有 2 名在 IIa 期临床试验中停用 NA 治疗的患者，在长期随访中已实现功能性治愈。功能性治愈定义为停药 24 周后 HBsAg 持续清除且乙型肝炎病毒 DNA 水平低于定量检测下限，可伴或不伴抗乙型肝炎表面抗体。 参考资料： https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/15/3274323/14025/en/Arbutus-Receives-U-S-FDA-Fast-Track-Designation-for-Imdusiran-for-the-Treatment-of-Chronic-Hepatitis-B.html   04 国外投融资及合作信息 < 武田战略收缩：终止 Denali 合作，归还 FTD 疗法 DNL593 4 月 6 日，武田制药宣布终止与 Denali Therapeutics 的合作，并归还了 FTD 疗法 DNL593 的全球开发和商业化权利。这是武田整体战略收缩的关键一步。 DNL593 采用 Protein Transport Vehicle™（PTV）技术，旨在突破血脑屏障瓶颈。该技术利用转铁蛋白受体介导的转胞吞作用，将 progranulin 蛋白递送到脑组织中。在 FTD-GRN 患者中，GRN 基因突变导致脑内 PGRN 水平严重不足，进而引发神经退行性变。DNL593 的目标是通过外周给药恢复脑内 PGRN 水平，从源头阻断疾病进展。正在进行的 I/II 期临床试验传来积极信号。中期分析显示 DNL593 能够剂量依赖性增加脑脊液中的 PGRN 水平，且未出现严重安全性信号。 参考资料： https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-tears-denali-partnership-returning-dementia-asset-amid-restructuring 武田终止与 Veritas In Silico 的 mRNA 研究合作 4 月 14 日，武田终止了与 Veritas In Silico 的 mRNA 研究合作。这项合作项目，源于 2023 年，原计划利用 VIS 旗下 ibVIS 药物发现平台，找到那些尚无有效疗法的遗传性疾病靶向 mRNA 的小分子药物。 Veritas In Silico 开发的 ibVIS 平台，核心价值在于通过生物信息学手段分析 mRNA 序列，寻找可被 ASO 或 siRNA 分子靶向的区域。这种基于 RNA 结构和小分子结合位点的分析方法，为核酸药物设计提供了新的思路。与传统的小分子药物发现不同，靶向 mRNA 的策略试图在转录层面干预疾病相关蛋白的表达。 参考资料： https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-terminates-mrna-research-pact-japanese-drug-discovery-specialist Interna Therapeutics 和第一三共达成创新递送技术研发合作 4 月 16 日，Interna Therapeutics 宣布，已与第一三共（Daiichi Sankyo）达成研究合作，以评估 Interna 的 MNM 技术作为靶向治疗模式递送增强工具的应用潜力。根据协议条款，双方合作重点围绕将 MNM 分子与靶向疗法相结合，以提升细胞内递送效率、药物活性以及整体治疗效果。该协议还为未来基于合作成果拓展至更广泛研究及更多项目提供了框架。 Interna Therapeutics 是一家致力于推进其基于分子纳米马达（Molecular Nano Motor, MNM）的细胞内递送平台的生物技术公司。Interna 的 MNM 平台旨在实现多种治疗载荷（包括 siRNA、反义寡核苷酸、多肽及其他大分子）的高效细胞内递送，而无需依赖传统递送系统。通过增强药物进入细胞的能力和组织穿透性，MNM 有望显著提升多种适应症中靶向治疗的疗效。 参考资料： https://www.prnewswire.com/news-releases/interna-therapeutics-announces-research-collaboration-with-daiichi-sankyo-to-advance-mnm-based-targeted-delivery-technologies-302744579.html 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian

据近岸蛋白消息，近日，国内多家生物医药企业及科研团队在双/多特异性抗体及体内CAR疗法领域取得系列重要突破。复宏汉霖与康方生物研发的多抗新药相继获得临床试验批准，西湖大学等团队则发布了创新的mRNA递送平台与体内CAR治疗新数据，为肿瘤及自身免疫性疾病治疗提供了新路径。四抗技术突破，开辟难治肿瘤新路径2026年3月9日，复宏汉霖HLX3901（DLL3×DLL3×CD3×CD28四抗）获批临床。该药物通过CD3与CD28双激活机制，旨在解决传统T细胞衔接器易导致T细胞失能的问题。临床前研究显示，其在低效靶比条件下展现出更优的细胞毒性效应，并在动物模型中表现出比同类产品更强、更持久的抗肿瘤活性及良好的耐受性。康方生物首创三抗新药，三维调控突破免疫治疗难题2026年3月10日，康方生物全球首创的三特异性抗体新药AK150（ILT2/ILT4/CSF1R三抗）获临床试验默示许可。该药物可同时靶向三个靶点，实现协同抗肿瘤，具有同时调节先天和获得性免疫系统的作用，既对热肿瘤有治疗潜力，还能将冷肿瘤向热肿瘤转换，有望提高肿瘤对免疫治疗的有效性。红细胞介导 mRNA 递送治疗肿瘤新策略2026年3月25日，西湖大学高晓飞团队联合北京大学相关团队在《Science Translational Medicine》发表研究，提出红细胞介导的mRNA递送新策略—mRNA-LNP-Ery平台。该平台利用红细胞归巢脾脏的特性，实现对脾脏髓系细胞的高效靶向递送，可在体内直接生成功能性CAR-髓系细胞，在肿瘤模型中展现出明显抗肿瘤效果，且所需mRNA剂量低，系统性毒性较低。新型 LNP-saRNA 助力肝病免疫治疗2026年3月13日，山东大学团队开发了基于氨基酸衍生LNP的体内重编程策略，采用自我扩增RNA编码CAR分子。该策略可大幅提升CAR蛋白表达量，在自身免疫性肝炎小鼠模型中，单次注射即可生成高效CAR-Tfh细胞，疗效显著优于传统免疫抑制剂，并可持久重塑肝脏免疫稳态。in vivo CAR-T在系统性硬化症患者中实现组织B细胞清除的首证2026年4月10日，嘉晨西海公布其体内CAR T候选药物JCXH 213的最新临床数据，在第一例系统性硬化症患者中实现了外周血与淋巴结组织的彻底B细胞清除。这是全球首次报道体内CAR T技术实现深度组织B细胞清除。近岸蛋白提供抗体药及In Vivo CAR研发解决方案近岸蛋白提供符合申报要求的GMP级细胞因子、抗体、Cas9蛋白、mRNA、全能核酸酶及mRNA原料酶等CGT关键生产原料，并提供细胞治疗研发全流程解决方案，已成功支持40余项基因治疗、细胞治疗、核酸疫苗项目申报。会议邀请第七届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将于2026年4月22-23日在上海张江科学会堂举行，近岸蛋白展位号为C12。原文：相聚BIONNOVA生物医药展览会 | 三抗、四抗、in vivo CAR疗法新突破（来源：近岸蛋白） 关注同花顺财经（ths518），获取更多机会