Jiachen Xihai (Hangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

全球生物医药的重力中心正在向东方倾斜。在CGT领域，当西方巨头还在为支付困局和制造瓶颈踌躇时，中国已悄然占据了全球在研管线的半壁江山，中国创新力量以“首创性突围”，开始重新定义全球免疫疗法的技术标准与商业逻辑。2025年，传奇生物的BCMA CAR-T产品CARVYKTI前三季度销售额突破13亿美元，成为中国首个跻身“重磅炸弹”（年销售额超过10亿美元的药物，通常用于治疗常见疾病——编注）俱乐部的细胞治疗药物时，全球生物医药界意识到：中国不仅在参与这场以细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称CGT）为代表的第三次药物革命，更在重新定义全球创新药物的研发范式。这标志着CGT作为继小分子、大分子之后的第三次药物革命，正在经历从西方向东方的产业转移。过去十年，中国CGT产业完成了从跟跑、并跑到逐渐领跑的非凡跨越。这一历程既是中国生物医药创新的缩影，也是全球医药创新格局重构的见证。这一成就的背后是中国在CGT领域持续十年的战略布局和创新投入。从2015年政策破冰到2025年全球引领，中国建立了完整的CGT产业生态体系，包括政策支持、资本投入、人才培养和产业链建设等多个维度。中国CGT产业的崛起不仅体现在个别企业的成功上，更反映在整个产业体系的成熟和完善上。01.CGT革命：医药工业的分子生物学时代■ 从蛋白靶向到基因调控的范式转移既往化学药、多肽药物和生物药主要靶向蛋白质，而CGT将治疗层面回溯至生命源代码——DNA和RNA。这种治疗范式的转变源于对“中心法则”的深度理解和应用，也是分子生物学数十年积淀在医药工业的集中爆发（图1）。图 1：分子生物学中心法则（Central Dogma）与既往药物在蛋白质水平上进行干预不同，CGT直接在基因层面进行修正和调控，这使得对疾病的根本性治疗成为可能。例如在CAR-T治疗中，通过基因工程技术改造T细胞，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞；在基因治疗中，通过递送正确的基因副本或基因编辑工具，从根本上纠正遗传缺陷；在小核酸药物中，通过特定系统递送ASO/siRNA，敲低或沉默细胞内不正常表达基因，从而治疗疾病。CGT展现出前所未有的治疗效率。CAR-T细胞治疗在血液肿瘤领域实现90%以上的客观缓解率，基因治疗产品在单基因遗传病治疗中达到接近100%的有效率，小核酸公司创新产品阶段性超过60%的成功率。这些在以往药物时代难以想象的数据，充分展示了CGT的革命性潜力。2025年6月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，给出了更精确的先进治疗药品（ATMPs）的定义和分类[图2，本文出于行业习惯，仍统称为细胞与基因治疗（CGT）]。图 2：先进治疗药品的分类■ 递送技术突破与工业化生产驱动产业变革CGT技术平台的科学原理在生命科学研究中已经历了数十年的实践应用，但走向成药，却跨越了漫长的时光。其中，载体递送技术的突破尤为关键。慢病毒（LV）、腺相关病毒（AAV）、脂质纳米颗粒（LNP）、N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）等递送系统的成熟，解决了基因治疗药物的体内递送难题。这些技术突破不仅提高了递送效率，还显著改善了安全性特征，使得CGT产品的临床应用成为可能。此外，制造工艺和工业化放大生产等的持续升级和迭代，使得药品生产成本显著降低，产品可及正逐渐成为可能。在制药工业界，CMC（化学、生产和控制）的瓶颈往往是科研技术走向工业应用初期的一道难关，这也是CGT产品在海外从获批到商业化时间漫长的原因之一。中国企业在自动化封闭式生产系统上的创新，使得CAR-T治疗成本从最初的数百万元降至百万元，采用一次性生物反应器、自动化细胞处理系统等先进设备，不仅提高了生产效率，还确保了产品质量的一致性和稳定性。CDMO的专业化分工，工艺技术的持续优化和规模化生产，使得质粒、病毒、细胞、LNP、修饰核酸等的成本显著下降，也使得CGT产品的大规模应用成为可能，为更广泛的患者群体提供了治疗机会。02.产业与资本：中国CGT的十年产业与资本，相辅相成，缺一不可，却又经常出现错位，在行业初期尤其难以取得平衡。其中有个经典的“Gartner 技术成熟度曲线”概念：绝大多数技术在经历资本助推的“期望膨胀”的狂热巅峰后跌落至“泡沫破裂”的低谷；唯有那些在沉寂中完成技术迭代与商业验证的幸存者，才能穿越周期，最终抵达大规模应用的“生产成熟期”。中国CGT在过去十年的发展过程中也经历了这样一个经典的历程，各个细分技术领域的周期时点会有先后顺序，但大体可以分为下面四个阶段。■ 积蓄期（2015—2018）：政策破冰与生态萌芽2015年《干细胞临床研究管理办法（试行）》的发布，标志着中国CGT监管的破冰。这一政策为长期处于灰色地带的细胞治疗研究提供了明确的规范框架，为产业发展创造了初步的政策环境。在此期间，第一批拓荒者开始进入市场，但产业基础薄弱，关键原材料和设备严重依赖进口。监管体系开始构建，2017年中国药监部门加入ICH，药品监管与国际接轨，为创新药物的审评审批创造了条件。2017年，明确CAR-T细胞治疗按药品申报，传奇生物的BCMA CAR-T成为首个获得IND（Investigational New Drug，一般是指尚未经过上市审批，正在进行各阶段临床试验的新药——编注）的细胞治疗产品。同时研究者发起的临床研究（IIT）在这一时期发挥了重要作用，成为中国CGT发展的独特优势。通过IIT探索推动创新产品的概念验证，其总成本可能仅为传统路径的1/10甚至更低，验证周期也可缩短至少一半。这一机制为中国CGT项目的快速验证提供了重要平台，促进了技术创新和临床转化。在小核酸领域，为数不多的早期探索者瑞博、圣诺也在为行业铺路，摸索和构建中国小核酸领域分子发现、专利、CMC、注册路径等的生态基础。■ 膨胀期（2019—2021）：资本狂热与创新同质化全球生物医药投资进入高峰期，随着凯特（Kite Pharma，后被吉利德收购）、朱诺医疗（Juno，后被制药巨头新基收购）、AveXis（后被诺华公司收购）、Spark（后被罗氏收购）等CGT行业公司得到MNC（大型跨国药企）的并购，CAR-T、AAV基因治疗等领域成为欧美资本追逐的焦点，中国公司也纷纷迎来资本的高光时刻，企业数量和融资额快速膨胀。资本的大量涌入加速了技术转化和产业发展，但也带来了一定的泡沫。在新冠疫情的大背景之下，资本对于医疗医药的关注和热情更是到了极点，而引爆大家热情的正是mRNA。莫德纳（Moderna）、拜恩泰科（BioNtech）这样的明星创业企业闪耀欧美资本市场，新冠疫苗获得成功后更是进入疯狂。中国的mRNA积累时日尚短，但几乎每一家的融资都水涨船高，一票难求。在mRNA的宏大叙事之外，诸多新技术平台也纷纷经历高光时刻。2020年基因编辑获得诺贝尔奖，2021年Fate iPSC-NK数据读出，都成为行业催化剂；小核酸在标的稀缺多年以后，也成为海归创业的沃土。正是在这场资本狂欢的盛宴之中，潜藏的危机才越发凸显。创新同质化现象严重，CAR-T领域CD19和BCMA等热门靶点聚集了过多资源，一如当年的PD1（免疫抑制分子）。团队组建仓促，管线立项草率，类似的情况在各个领域都不鲜见。甚至一度出现部分投资人唯恐错过机会，从高校里抢教授的情况。■ 调整期（2022—2025）：大浪淘沙与价值回归2022年后，新冠疫情及全球宏观变化之后，非医疗资本迅速撤退离场，资本市场显著降温，从各大生物园区门口的停车数量就能一窥端倪。在这种背景下，企业从追求管线数量转向关注临床进度和商业化价值，差异化创新成为主旋律。与此同时，危中有机。2023年，传奇生物的CAR-T产品获得美国FDA批准上市，成为中国首个获得美国上市许可的细胞治疗产品，这一突破性进展标志着中国CGT企业开始具备全球竞争力。此外，多个CAR-T、AAV产品也在中国陆续获批上市，进入商业化探索阶段。亘喜被国际制药巨头收购，CAR-T领域的西比曼、普瑞金，小核酸领域的瑞博、舶望、圣因等也相继打开了国际MNC BD合作的窗口，证明放眼全球“In Global For Global”（立足全球、服务全球）的创新是有价值的。■ 新发展期（未来）：全球化竞争与新机遇2025年可能成为行业的关键转折点：政策与资本的双重回暖推动了中国企业全球竞争力的质变，授权交易额屡创新高。随着2026年1月瑞博登陆港交所及后续IPO潮的启动，资本市场正回归理性——估值逻辑将不再依赖单纯的概念，而是严格锚定管线的临床价值与国际地位。坐拥全球半数在研管线，中国CGT产业正迈入“2.0阶段”。in vivo CAR-T是这一转型的典型样本。尽管跨国并购潮再次引发了集中布局，但与PD-1时代的同质化（Me-too）内卷不同，这是一场以First-in-Class（同类首创）为标准的饱和式突围。在这一前沿领域，唯有具备底层科学突破能力的企业，才能完成从“跟跑”到“领跑”的跨越。03.技术平台兵器谱：攻克疾病的七种武器如果说感知和决策解决的是“看清楚”和“算明白”，那么执行层决定的，是这些判断是否能够真正转化为结果。在生物医药的创新版图中，CGT领域已形成七大核心技术平台。这些平台各具特色，中美两国企业凭借各自优势，在这些赛道上的竞争与合作共同推动了全球产业的发展。■ 免疫细胞治疗：刺杀癌细胞免疫细胞治疗代表着从“外源性药物”到“内源性活药”的范式革命。CAR-T技术如同精准刺杀的长生剑，在血液肿瘤治疗中展现出突破性疗效。美国诺华（Novartis）和凯特在2017年率先实现了CAR-T产品的商业化，开启了肿瘤免疫细胞治疗的新纪元。中国迅速吸收了CAR-T技术，并形成了全球最密集的产业集群。传奇生物凭借其BCMA CAR-T产品成功出海，证明了国际顶尖的研发与商业化能力。药明巨诺、复星凯特率先将海外已验证的技术引入国内并实现商业化，驯鹿生物、合源生物等则在针对BCMA、CD19等靶点的竞争中脱颖而出。科济药业率先在实体瘤治疗中取得突破。此外，西比曼、亘喜生物、艺妙神州等企业也在诸多方向上持续创新。在CAR-T之外，TCR-T/TIL/CAR-NK等技术路线也在中美持续探索。自体CAR-T在实体瘤治疗中整体进展仍相对缓慢，自免等领域仍有探索的空间，但高昂的成本和复杂的个性化制备流程限制了可及性。包括UCAR-T/iPSC-NK/in vivo CAR-T等技术路线都旨在将“活细胞疗法”转化为可规模化生产的“现货型”药品。■ AAV基因治疗：一击制胜的长效方案腺相关病毒（AAV）基因治疗旨在通过一次给药，实现长效甚至终身的治疗效果，其核心挑战在于病毒载体的设计、生产与递送。行业由Spark Therapeutics（2017年首个体内基因治疗产品获批）等先驱引领，AveXis（后被诺华收购，推出Zolgensma）和AskBio等公司推动了技术发展。2017—2020年，巨额的并购交易彰显了市场对“一次治愈”商业模式的强烈信心。中国基因治疗公司在2019年后如雨后春笋般涌现。信念医药在血友病领域进展领先并率先获批上市，嘉因生物、朗信生物、天泽云泰、纽福斯等企业在不同的遗传病赛道（如眼科、神经系统疾病）深耕。中国公司跟进迅速，临床申请数量激增，但在靶点选择上相对集中，同质化竞争初显。此外，近年来由于海外部分产品的商业化放量不及预期、长期的有效性和安全性问题以及高昂定价等带来的支付挑战，使得行业从狂热步入理性深耕阶段。如何解决规模化生产的瓶颈、优化载体设计以提升疗效和安全性，获得更扎实的临床数据，并将治疗领域从罕见病扩大到更大的适应证，是行业建立长期信心的关键。■ 小核酸药物：狙击慢性病小核酸药物（siRNA、ASO等）通过在mRNA水平干扰致病蛋白的合成，其作用机制基于精确的碱基互补配对，具有设计逻辑清晰、靶点范围广的特点。小核酸药物半年一次的给药频率为慢性病管理提供了新选择，在心血管、代谢性疾病等领域应用前景广阔，已经进入相对成熟的技术阶段。以Alnylam（全球siRNA药物领导者）、Ionis（ASO技术平台奠基者）和Arrowhead为代表，美国企业凭借在肝靶向递送技术（如GalNAc偶联）上的突破，成功将小核酸药物推向市场，证明了其作为平台技术的可靠性。中国小核酸产业的发展曾长期由瑞博生物、圣诺医药等早期开拓者默默耕耘。近年来，随着全球核酸技术热潮的到来，舶望制药、圣因生物等新兴力量获得高度关注，并在心血管、代谢性疾病等领域快速推进管线。中国企业通过License-out（对外授权）与国际大药企达成合作，价值得到认可。当前小核酸技术平台肝靶向靶点的竞争已经进入白热化，未来的竞争在于能否突破肝靶向的限制，向中枢神经系统、肌肉等肝外组织递送，以扩大治疗疆域。■ mRNA技术：平台型武器mRNA技术平台因快速设计、灵活生产的特点，在新冠疫苗中获得空前成功，但其应用远不止于此，涵盖肿瘤疫苗、蛋白替代疗法等多个领域。Moderna和BioNTech凭借新冠疫苗一跃成为生物技术巨头，完成了惊人的资本积累与技术验证。然而，后疫情时代，两家巨头及整个行业都面临“光环效应”减退的挑战。能否将平台能力成功复制到肿瘤新抗原疫苗、传染病预防、蛋白疗法等更广阔且更具挑战性的领域，是其实现长期价值的关键。新冠疫情催生了中国第一批mRNA企业，如艾博生物、深信生物、蓝鹊生物、嘉晨西海等。行业在短时间内经历了从狂热追捧到冷静反思的过程。领先企业正努力摆脱对单一技术路径（新冠疫苗）的依赖，在肿瘤疫苗、罕见病等方向进行差异化布局，但整体上面临着严峻的验证压力。in vivo CAR-T给了mRNA企业一个新的探索机遇，但靶向T细胞的LNP仍需要在科学上持续探索和突破。■ 干细胞iPSC：重编程改变细胞命运诱导多能干细胞（iPSC）技术通过重编程使体细胞回归多能状态，拥有分化为各类功能细胞的潜力，是再生医学的底层平台。Fate Therapeutics等公司是iPSC衍生细胞疗法（如iPSC-CAR-NK）的早期领军者。美国在源头创新和早期临床探索上保持领先，但同样面临细胞分化纯度、致瘤性风险、规模化制备等重大科学与工程化挑战。中国在干细胞治疗领域有长期积累，iPSC方向涌现了中盛溯源、瑞普晨创、士泽生物、霍德生物等一批创新企业。中国企业的重点在于攻克iPSC的标准化培养、定向分化、大规模生产等产业化难题，推动其从实验室走向临床，在神经退行性疾病、糖尿病等方向寻求突破。■ 基因编辑：精准修正的利器基因编辑技术（以CRISPR为代表）能够对基因组进行精准的“修正”，为根治遗传病提供了前所未有的工具。Editas Medicine、CRISPR Therapeutics等公司作为基因编辑技术的先驱经历过高光时刻，但临床都遇到了一定挑战，Intellia Therapeutics的首个体内基因编辑疗法临床数据初步验证了该技术的可行性。Verve Therapeutics则专注于体内基因编辑治疗心血管疾病。美国公司正努力将诺贝尔奖级别的科学发现，转化为可安全应用于人体的治疗方案。中国基因编辑领域以博雅辑因、邦耀生物、瑞风生物、正序生物等公司为体外基因编辑代表，它们或在β-地中海贫血等疾病上开展临床研究，或致力于开发更安全、高效的下一代编辑器（如碱基编辑、先导编辑）。锐正基因、尧唐生物等公司则率先进入体内基因编辑方向，有望跟美国公司同场竞技。中国公司正致力于在底层编辑器专利、递送技术等核心环节构建自主知识产权，并在严格的伦理与监管框架下推进临床。作为一次性疗法的探索，基因编辑如何扩展到更大适应证，并在安全性上得到长期验证，还需要持续的探索。■ 更多创新机制之“拳头”：灵活多变的组合策略除了上述主流平台，溶瘤病毒、肿瘤疫苗、外泌体、lncRNA（long non-coding RNA）等新兴机制如同灵活的“组合拳”，正在特定领域展现独特价值。它们或能直接裂解肿瘤（溶瘤病毒），或能激发特异性免疫应答（肿瘤疫苗），或能实现精准的细胞间通信与药物递送（外泌体、lncRNA）。这些技术常与主流疗法联合使用，共同构成了应对复杂疾病的创新生态。03.中国优势：全球竞争的底气所在2025年初，在全球热烈讨论DeepSeek时，在生物医药这个门槛极高、长期被欧美垄断的领域，一场静悄悄的革命正在发生。2025年2月7日，《华尔街日报》发表了一篇题为The Drug Industry Is Having Its Own DeepSeek Moment的文章——制药工业正在经历自己的DeepSeek时刻，事实也正是如此。从BD（业务发展）交易的数据来看，2015年中国创新药的License-out（对外授权）交易几乎为零，而到2025年，中国创新药License-out交易预估为2024年全球医药BD交易中的40%～50%，也就是说2024年MNC的合作项目接近一半来自中国，这是一个非常了不起的成就。虽然出于技术成熟度的原因，CGT相关交易数量还比较少，但我们有理由相信在穿越产业周期之后，中国将成为全球CGT产业的领跑者，我们具备以下四个方面的核心优势：第一，完整的产业链支撑。经过十年发展，中国建立起完整的CGT产业链。上游原材料领域实现突破，培养基、纯化填料等关键材料国产化比例大幅提高。中游CDMO企业形成集群，提供高质量、低成本的服务支持。制造成本优势明显，同类产品生产成本仅为欧美企业的1/10～1/5。这种优势不仅源于人力成本，更得益于供应链效率和规模化效应。第二，丰富的临床资源与创新环境。中国庞大的患者群体和疾病谱为临床研究提供了独特优势。多样化的疾病类型和大量患者群体为临床试验提供了丰富的资源，加速了临床研发的进程。统一规范的医疗体系有利于临床试验的标准化管理和数据收集，提高了研究质量和效率。研究者发起的临床研究机制为创新探索提供灵活路径，加速概念验证。相较于传统的注册临床研究，IIT具有更高的灵活性和更低的成本，为早期概念验证提供了重要平台。通过IIT获得的初步临床数据，可为后续的确证性临床研究提供重要参考，降低研发风险。第三，人才集聚与创新活力。海外人才回流与本土人才培养形成合力，创新人才梯队日益完善。科研投入持续加大，基础研究能力显著提升。企业创新能力不断提升，从跟随创新向源头创新转变。在新靶点发现、新技术平台建设等领域逐步展现竞争力，同类首创产品开始出现。创新生态持续优化，高校、科研院所、医疗机构、企业之间的协同创新机制日益完善，促进了科技成果的转化和应用。第四，政策引导与制度创新。中国CGT产业的快速发展得益于多层次、系统性的政策引导与制度创新。国家与地方层面通过专项立法、特区实践与分类分级监管等创新举措，为CGT这类前沿技术的研发与转化提供了清晰的路径和稳定的预期，加速了创新成果从实验室向临床的转化。注册审评审批持续提速与可预期性增强，药品监管部门通过设立专项通道、增加审评资源、发布技术指导原则等方式，显著提高了CGT产品的审评效率。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区利用“特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流”等特殊政策，已成为国际创新CGT技术国内首试的“桥头堡”。通过遴选一些安全性和有效性较为可靠的产品，提前进入商业化，将大幅缩短产品获批上市的周期，降低开发投入，为一些罕见病、慢性病药品开发不经济的情况提供了额外选项。国务院第818号文《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》也是中国CGT监管的里程碑。它系统性地为生物医学新技术的临床研究和转化应用提供了国家层面的管理框架。另外，各地方政府也积极出台产业政策，形成差异化布局和集群效应。同时在自贸区范围内允许外商投资，打通了创新CGT公司上市融资的通道。综上所述，中国通过“国家顶层设计—地方创新试点—医疗机构赋能”的多层次政策体系，为CGT产业营造了鼓励创新与规范发展并重的良好环境，这正是中国CGT产业能快速崛起并参与全球竞争的重要保障。* 作者：戚飞* 本文作者介绍戚飞｜君联资本执行董事、CSGCT联盟联合发起人/常务副主席* 文章来源：「浦江科技评论」2026年2月刊*封面来源：神笔PRO专题推荐声明：动脉新医药所刊载内容之知识产权为动脉新医药及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。

part1 点击上方蓝字关注我们 肿瘤治疗性疫苗是指通过诱导或增强机体针对肿瘤抗原的特异性主动免疫反应，从而达到抑制或杀伤肿瘤细胞、清除微小残留病灶或癌前病变，以及建立持久抗肿瘤记忆等治疗作用的一类产品。这类疫苗的核心机制是通过暴露免疫系统于与特定癌症相关的抗原分子，使免疫系统能够识别并摧毁癌细胞。 阅前说明！！ 我的作用：分享临床试验方案，雷打不动。我的承诺：不发水文！一篇好文章，胜过一百篇垃圾文。编者愿景：所有的病友都能找到合适的方案！ 入组报名：15541090371(同V) 中国肿瘤相关疫苗及病毒免疫疗法临床研究进展 说明：本文所称“肿瘤疫苗”涵盖 治疗性肿瘤疫苗、树突状细胞（DC）疫苗、mRNA/RNA 免疫疗法及溶瘤病毒等肿瘤免疫治疗产品。部分产品在学术和监管层面更准确的分类为“免疫治疗药物”或“溶瘤病毒”。一、mRNA / RNA 类肿瘤免疫治疗产品1. LK101 注射液 研发单位：北京立康生命科技有限公司 技术类型：个体化新生抗原 mRNA-DC 疫苗 适应症：晚期实体瘤（以肝细胞癌为主要研究方向之一） 机制简介： 基于患者肿瘤突变信息筛选个体化新生抗原，通过 mRNA 技术将多靶点抗原信息导入自体树突状细胞（DC），回输体内后诱导特异性 T 细胞免疫应答。 临床进展： 已在中国获国家药监局药审中心（CDE）受理并进入临床研究阶段。相关研究以安全性、免疫原性及初步疗效探索为主要目标，具体疗效数据仍需后续公开研究结果验证。2. EVM14 注射液 研发单位：云顶新耀 技术类型：通用现货型 mRNA 肿瘤治疗性疫苗 适应症：鳞状细胞癌相关实体瘤（如非小细胞肺鳞癌、头颈部鳞癌） 机制简介： 基于自主 mRNA 技术平台，编码多种肿瘤相关抗原（TAA），无需个体化定制，旨在诱导机体产生针对鳞癌相关抗原的细胞免疫反应。 临床进展： 已对外披露实现中美 IND 获批，相关Ⅰ期临床研究正在推进中，主要评估安全性、耐受性及免疫学指标。3. JCXH-211 研发单位：嘉晨西海（Immorna） 技术类型：自复制 RNA（saRNA）免疫治疗药物 适应症：恶性实体瘤 机制简介： 采用自复制 RNA 技术表达免疫调节因子 IL-12，以增强肿瘤微环境中的免疫活性，提高 T 细胞介导的抗肿瘤反应。 临床进展： 已在 ClinicalTrials.gov 注册并启动Ⅰ期临床研究，重点评估安全性、耐受性及初步免疫学效应。4. WGc-043 注射液 研发单位：成都威斯津生物医药科技有限公司 技术类型：mRNA 肿瘤免疫治疗产品 适应症：EB 病毒（EBV）相关肿瘤 机制简介： 通过 mRNA 编码 EBV 相关抗原，诱导机体免疫系统识别并清除 EBV 阳性肿瘤细胞，探索病毒相关肿瘤的免疫治疗路径。 临床进展： 已在国内获批开展临床研究，处于早期临床探索阶段。5. WGc-0201 注射液 研发单位：成都威斯津生物医药科技有限公司 技术类型：mRNA 肿瘤免疫治疗产品 适应症：乙型肝炎病毒（HBV）相关肝细胞癌 机制简介： 针对 HBV 相关抗原及肝癌相关抗原设计 mRNA，旨在同时激活抗病毒与抗肿瘤免疫反应。 临床进展： 已获得中国 CDE 临床试验许可，并在国际监管框架下推进临床研究。6. TI-0093 研发单位：北京圆因生物科技有限公司 技术类型：环状 RNA（circRNA）治疗性疫苗 适应症：HPV16 阳性实体瘤 机制简介： 采用环状 RNA 技术编码 HPV16 相关抗原，相较线性 mRNA 具有更高稳定性和更持久的抗原表达潜力。 临床进展： IND 已获 CDE 受理并启动Ⅰ期临床研究，为 circRNA 在肿瘤免疫治疗领域的应用提供探索性证据。二、溶瘤病毒及工程化病毒免疫疗法1. BS001 研发单位：滨会生物 技术类型：HSV-2 骨架溶瘤病毒 适应症：恶性实体瘤 机制简介： 通过基因工程改造的 HSV-2 病毒选择性在肿瘤细胞中复制并裂解肿瘤，同时诱导继发性抗肿瘤免疫反应。 临床进展： 已进入后期临床研究阶段，具体适应症与疗效仍以正式临床结果公布为准。2. VG161 研发单位：复诺健生物 技术类型：工程化溶瘤疱疹病毒 适应症：晚期实体瘤（包括肝细胞癌） 机制简介： 在溶瘤病毒基础上表达多种免疫调节因子（如 IL-12、IL-15 等），并调节免疫检查点通路，以增强肿瘤微环境中的免疫活性。 临床进展： 相关Ⅰ期临床研究结果已发表于国际权威期刊，显示良好的安全性和免疫激活潜力。3. BS006 注射液 研发单位：滨会生物 技术类型：双特异性抗体溶瘤病毒 适应症：恶性实体瘤 机制简介： 通过溶瘤病毒裂解肿瘤细胞，并借助双特异性抗体结构促进免疫细胞与肿瘤细胞的相互作用，增强免疫杀伤效果。 临床进展： 已进入早期临床研究阶段，安全性与初步疗效正在评估中。三、树突状细胞（DC）疫苗1. KSD-101 研发单位：恒赛生物 技术类型：自体 DC 疫苗 适应症：EBV 相关淋巴增殖性疾病 机制简介： 利用自体 DC 负载 EBV 相关抗原，激活针对 EBV 阳性肿瘤的细胞免疫反应。 临床进展： 已获中美 IND 批准，处于临床研究阶段。2. CUD002 研发单位：康德赛医疗 技术类型：个体化新生抗原 mRNA-DC 疫苗 适应症：卵巢癌 临床进展： 已获 CDE IND 批准并启动临床研究。3. APDC 研发单位：海欣生物 技术类型：自体 DC 疫苗 适应症：转移性结直肠癌 临床进展： 为国内较早进入Ⅲ期临床研究的治疗性肿瘤疫苗之一。四、多肽类肿瘤疫苗1. iNeo-Vac-P01 研发单位：杭州纽安津生物 技术类型：个体化新生抗原多肽疫苗 适应症：晚期实体瘤 临床进展： 已完成中美 IND 申报并开展临床研究，结果显示良好的安全性和免疫原性。五、已上市的肿瘤相关疫苗（非治疗性）1. Sipuleucel-T（PROVENGE） 研发单位：Dendreon 类型：自体细胞免疫治疗产品 适应症：转移性去势抵抗性前列腺癌 说明： 为全球首个获 FDA 批准的治疗性肿瘤疫苗，已在中国开展多中心临床研究。2. 馨可宁9（国产九价 HPV 疫苗） 研发单位：万泰生物 类型：预防性 HPV 疫苗 说明： 用于预防 HPV 持续感染及相关癌前病变和癌症风险，不属于肿瘤治疗性疫苗。 END 试验入组报名 找到试验小助理！！ 01 微信：15541090371（同📞） 02 转发美好：他参加了，他入组了，他CR了，功德一件，福生无量！！

在中国医药工业信息中心主办的第38届全国医药工业信息年会上，“2021年中国医药新锐创新力量”榜单第二次亮相，共12家企业脱颖而出。贝达、再鼎、君实、德琪等去年上榜的公司继续留名，而一批新面孔也首次挤进“创新第一梯队”。 榜单的评判尺子分两条线： 产品层面——看创新度、投入度、技术壁垒与竞争格局； 企业层面——评特色、动力、战略与成长空间。 下面，我们把镜头对准12家企业，盘点它们目前最亮眼的产品管线与最新进展。 【 1. 贝达药业：三代EGFR、ALK双线并进 】 2003年成立的贝达，已在深交所上市，港交所IPO也已过聆讯。公司手握2款已上市重磅： 盐酸埃克替尼——EGFR-TKI，适应非小细胞肺癌（NSCLC）一线及术后辅助； 恩沙替尼——新一代ALK抑制剂，用于ALK阳性的二线NSCLC。 在研管线同样火力全开： 第三代EGFR-TKI贝福替尼（BPI-D0316）已提交上市； 贝伐珠单抗生物类似药MIL60同步申报； 恩沙替尼一线适应症被CDE纳入优先审评； CDK4/6抑制剂、PI3Kα抑制剂、PD-1抗体巴替利单抗等均获批临床。 【 2. 再鼎医药：三款“首创”+多款优先审评 】 2014年成立的再鼎，先后登陆纳斯达克与港交所，已上市产品全部为“全球或中国首创”： 尼拉帕利——PARP 1/2抑制剂，卵巢癌一线与二线双适应症； 爱普盾——肿瘤电场治疗，新发/复发胶质母细胞瘤唯一获批方案； 瑞派替尼——酪氨酸激酶开关控制抑制剂，晚期GIST四线治疗首选。 此外，尼拉帕利补充适应症、抗生素Nuzyra（甲苯磺酸奥马环素）用于CABP及ABSSSI已进入优先审评；HER2靶向抗体margetuximab、电场治疗间皮瘤、尼拉帕利后线卵巢癌等品种即将申报。公司还与Schrödinger、MacroGenics、Mirati等达成多笔合作。 【 3. 君实生物：PD-1“五证”在手，出海BLA同步推进 】 2012年成立的君实，已在港交所与科创板双平台上市。其PD-1抑制剂特瑞普利单抗已拿下5项中国适应症，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌，并联合化疗一线治疗食管鳞癌递交上市申请。在美国，复发或转移性鼻咽癌BLA滚动提交已启动。 阿达木单抗生物类似药UBP1211已申报；JS006（抗TIGIT）、JS004（抗BTLA）、JS108（Trop2-Tub196偶联剂）、JS003（抗PD-L1）等全面推进临床；7月还与嘉晨西海、Coherus、阿斯利康签署mRNA疫苗与肿瘤免疫合作。 【 4. 德琪医药：SINE抑制剂塞利尼索领跑 】 2017年成立的德琪，2020年已在港交所挂牌。公司与Karyopharm合作的选择性核输出抑制剂塞利尼索（ATG-010）已提交上市并被纳入优先审评；CD73抑制剂CB-708（ATG-037）获全球独家授权。 在研管线横跨亚太：15个IND、6个NDA；ATG-008（mTORC1/2双靶点抑制剂）三期HBV阳性肝癌在即；ATG-016、ATG-527、ATG-019等SINE化合物及PAK4/NAMPT双靶点口服药均处不同阶段。 【 5. 和记黄埔医药：三款“重磅”已上市 】 和记黄埔医药（上海）自成立即专注肿瘤与自身免疫创新药。三款已上市产品全部为“全球或中国首创”： 呋喹替尼——VEGFR抑制剂，三线转移性结直肠癌治疗标准； 索凡替尼——口服酪氨酸激酶抑制剂，神经内分泌瘤一线方案； 赛沃替尼——MET外显子14跳跃突变NSCLC靶向药。 目前有10款候选药物处于临床阶段，覆盖FGFR、CSF-1R、PI3Kδ、Syk、IDH、ERK等热门靶点；与阿斯利康、礼来等多家跨国药企合作推进全球开发。 【 6. 天境生物：CD38抗体TJ202即将叩响NDA大门 】 2016年成立的天境生物，2020年登陆纳斯达克。公司计划今年提交CD38抗体菲泽妥单抗（TJ202）单药三线多发性骨髓瘤新药上市申请，这是其成立以来的首个NDA。 中国管线涵盖长效生长激素、B7-H3抗体、CD47/CD73单抗及Claudin 18.2×4-1BB双抗；全球管线聚焦单克隆抗体与双特异性抗体；7月与嘉晨西海、星亢原生物达成合作，加速新一代大分子药物研发。 【 7. 斯微生物：mRNA“双平台”提速 】 斯微生物2016年创立，专注mRNA疫苗与药物研发。公司搭建的mRNA合成平台+LPP纳米递送平台构成核心技术壁垒；今年6月完成近2亿美元新一轮融资。 管线覆盖肿瘤免疫与感染性疾病：个性化肿瘤疫苗、MERS新冠疫苗、新冠个性化肿瘤疫苗等加速推进；编码新生抗原的mRNA疫苗已进入临床前阶段。 【 8. 轩竹生物：14个1类新药临床申请蓄势待发 】 轩竹生物2002年成立，专注肿瘤、代谢、感染等领域。自2009年底起累计申报14个1类新药临床申请，多款产品进入后期： SGLT2抑制剂加格列净——糖尿病重磅； 碳青霉烯类抗生素百纳培南——抗耐药“利器”； 安纳拉唑钠——新一代消化疾病用药； plazomicin——抗感染“超级抗生素”。 此外，CDK4/6抑制剂吡罗西尼、FXR激动剂XZP-5610及3款NSCLC创新药同步开发。 【 9. 迈威生物：9款品种临床在研，阿达木单抗生物类似药年内上市 】 迈威生物2017年成立，专注抗体与重组蛋白大分子创新药，科创板IPO排队中。公司与合作方君实生物共同开发的阿达木单抗生物类似药9MW0113（UBP1211）预计年内获批；地舒单抗生物类似药9MW0321、9MW0311均进入三期；新冠中和抗体9MW3311等也在推进。5月，迈威还与扬子江就8MW0511及抗PD-1单抗9MW1111达成战略合作。 【 10. 艾力斯医药：三代EGFR“伏美替尼”出海欧洲 】 艾力斯医药2004年成立，2020年科创板上市。公司自研的第三代EGFR-TKI甲磺酸伏美替尼已于今年3月获批，用于EGFR T790M突变阳性NSCLC患者；6月与ArriVent Biopharma签署独家海外授权协议，获欧洲及多国开发销售权。在研管线还覆盖RET抑制剂、KRAS G12C抑制剂、EGFR 20外显子插入突变抑制剂及c-MET抑制剂等“硬核”靶点。 【 11. 东方百泰生物：人源化单抗“全家桶”布局 】 东方百泰成立于2011年，以研发人源化单克隆抗体及治疗性疫苗见长。公司手握超过20条研发管线，覆盖恶性肿瘤、糖尿病、类风湿、牛皮癣等高发疾病；已有6款药物进入临床：JY09（Exendin-4融合蛋白）、JY026（抗TNF-α全人源抗体）、JY028（抗VEGF人源化抗体）、JY023（ADC）、JY039（双特异抗体）、JY034（抗PD-1全人源抗体）。产品类型涵盖单抗、双特异抗体、ADC及治疗性疫苗，“全家桶”策略清晰。 【 12. 迪哲医药：小分子创新药“后来居上” 】 迪哲医药由国投创新与阿斯利康等于2017年联合成立，科创板IPO排队中。公司主打小分子创新药，管线包括4款临床阶段候选药物：DZD9008（特异性EGFR-TKI）、DZD4205（特异性JAK1抑制剂）、以及两款处于临床前阶段的肿瘤候选药。DZD9008已被CDE纳入突破性治疗品种；DZD4205启动复发难治性PTCL国际多中心Ⅱ期关键试验，“首秀”即高规格。 从PD-1到SINE抑制剂，从mRNA疫苗到“超级抗生素”，这批新锐力量正用差异化靶点、全球化布局和快节奏临床把中国医药的创新曲线推向更高维度。谁能率先把论文写成“处方”，把实验室成果变成患者手里的药瓶，时间将给出答案。