Jiachen Xihai (Hangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

出海机会来了！ 寻找PCSK9小分子抑制剂产品，全球权益，目前所处阶段不限。 请感兴趣的公司立即联系：药时代BD团队 BD@drugtimes.cn 正文共：2550字 预计阅读时间：8分钟 2025年，细胞治疗领域的焦点无疑汇聚于体内（in vivo）CAR-T。凭借其“现货即用”、潜在成本优势以及更高的可及性，体内CAR-T不仅重塑了技术逻辑，也推动资本市场对其价值进行重估。 2026年1月29日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，石药控股集团旗下北京抗创联生物制药技术研究有限公司申报的SYS6055注射液临床试验申请获批，标志着中国首款体内CAR-T产品正式进入临床验证阶段。 据石药集团公告，SYS6055利用慢病毒载体在患者体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别并清除靶细胞，从而达到治疗目的。相比传统CAR-T产品，SYS6055在成本、可及性与即时性方面具备突出优势，不仅有望显著降低生产与治疗费用，还能缩短从诊断到治疗的时间窗口，让更多患者尽早获益。 临床前研究显示，该产品能在体内特异性生成CAR-T细胞，表现出显著的抗肿瘤活性与良好的安全性，同时在成本与时间上更具竞争力。本次获批临床的适应症为复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤。此外，SYS6055还有潜力拓展至其他CD19阳性的B细胞恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域，展现出广阔的临床开发前景。 细胞治疗领域呈现“冰火两重天” 近年来，细胞治疗领域呈现“冰火两重天”局面：一方面，多家跨国药企相继收缩或退出传统细胞治疗管线；另一方面，MNC纷纷重金押注体内CAR-T这一新兴方向。 2025年以来，MNC收缩战线、全面退出细胞治疗领域的案例屡见不鲜。 10月，武田制药宣布彻底退出CGT赛道，继放弃AAV基因治疗后，将细胞治疗平台技术转向外部合作。同月，诺和诺德的细胞治疗部门被全面关停。 9月，吉利德旗下Kite Pharma宣布终止与Shoreline Biosciences价值超过23亿美元的现货型细胞疗法研究合作； 8月，罗氏旗下基因泰克宣布终止与Adaptive Biotechnologies的细胞疗法合作协议，该合作原本价值高达20亿美元。 7月，阿斯利康公布2025年H1业绩时，也宣布对其细胞治疗产品在研管线进行重大调整，终止其中三个重点项目。 6月，BioNTech宣布重大战略调整，将停止在马里兰州的细胞疗法生产，并裁员63人。 然而，这并非赛道遇冷，而是技术迭代下的重新聚焦。真正的产业热点已转向体内CAR-T。2025年也因此被称为 “体内CAR-T元年” 。阿斯利康、艾伯维、吉利德、百时美施贵宝等通过收购或合作，将多家专注体内CAR-T技术的生物科技公司纳入麾下，布局涵盖慢病毒、LNP-mRNA、环状RNA等多种递送平台。 3 月，阿斯利康 10 亿美元收购 EsoBiotec，并获得了其核心的工程纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台及 4 条在研管线。其中，核心管线SO-T01是首个进入人体临床试验给药的体内 BCMA CAR-T 候选药物，在治疗过程中，患者无需漫长等待，即可立即接受治疗，整个过程不到 10 分钟。 6 月，艾伯维 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics，获得其核心技术平台CellSeeker™——模块化的、靶向体内细胞的平台，在LNP的基础上又融合了抗体片段，能够递送mRNA，在体内产生 CAR-T。 8 月，吉利德子公司 Kite Pharma 以 3.5 亿美元收购 Interius BioTherapeutics，获得其核心 LENTIVECTOR 平台以及首发管线 INT2104——通过慢病毒载体靶向感染 CD7+ T 细胞和 NK 细胞，并转导 CAR 转基因以体内生成效应 CAR-T 细胞和 CAR-NK 细胞。 10 月，BMS 以15亿美元收购 Orbital Therapeutics，获得其正在开展 IND 申报工作的 OTX-201，这一候选产品利用 LNP 递送环状 RNA 在体内产生CAR-T。 那么，体内CAR-T究竟有何魅力？ 首先，它直指现有CAR-T疗法的商业化痛点。CAR-T疗法的出现，已彻底改写血液肿瘤治疗格局。然而疗效并未充分兑现为商业化回报。 目前上市的CAR-T疗法均为体外制备，流程包括：从患者外周血分离T细胞→体外基因编辑表达CAR→体外扩增→冷链回输。该过程导致成本高昂、制备周期长、供应链复杂，患者可及性受限。即使在美国，也仅有约200家医疗中心可提供CAR-T治疗。 为提高可及性，2025年6月26日，FDA宣布取消对已上市6款CAR-T疗法的风险评估与缓解策略（REMS）要求。然而对患者而言，核心问题不仅是“能否找到治疗场所”，更是“能否负担治疗费用”。据统计，在美国，单次CAR-T药物费用约37.3万至47.5万美元（约合269万至341万元人民币），若计入全程医疗支出，总费用可能超过100万美元。 即使患者有能力承担费用，也并非人人适用。接受体外CAR-T治疗前，患者通常需接受化疗清除淋巴细胞，为CAR-T细胞腾出空间。这意味着病情过重、无法耐受化疗的患者将失去治疗机会。数据显示，在美国约仅20%符合条件的患者最终接受了自体CAR-T治疗；在中国，这一比例甚至低于2%。 因此，体内CAR-T被视为破局关键：其制备简便、无需清淋，且在理论上具备疗效与安全性的双重提升潜力。由于直接在体内进行基因改造，CAR-T细胞更贴近生理环境，可能增强对肿瘤的识别与攻击能力。同时，体内路径避免了体外生产中的污染与变异风险，患者也无需接受清淋化疗，免疫系统得以保持完整，为更多重症患者提供了治疗可能。 其次，随着自体CAR-T适应症向自身免疫性疾病拓展，体内CAR-T的市场想象空间进一步打开。 2023年末，在美国血液学会（ASH）年会上，德国Fabian Müller团队报告使用CD19 CAR-T成功治愈15名自身免疫性疾病患者，所有患者均实现持续应答并完全停用免疫抑制剂。该成果延续了2021年Georg Schett团队首次使用CAR-T治疗系统性红斑狼疮（SLE）的突破，进一步激发了该领域的全球研发热情。 2026年1月13日，复星医药公告称，其子公司复星凯瑞已启动双靶点体内CAR-T产品的研发，该产品为其首个布局自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、重症肌无力等）的体内CAR-T项目。 再者，早期临床数据已初步验证该技术的可行性与潜力。阿斯利康收购的EsoBiotec曾与普瑞金生物联合开发体内CAR-T疗法ESO-T01。其在4例复发/难治多发性骨髓瘤患者中的完整数据显示：截至2025年4月，所有患者完成2个月随访，2例达到严格完全缓解（sCR），病灶完全消退；另外2例达到部分缓解（PR）且骨髓微小残留病灶（MRD）阴性。这些早期结果为该技术路径提供了重要的实证支持。 小结 回顾国内研发格局，体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。 在递送载体方面，赛道已分化为两大阵营： 基于LV（慢病毒载体）路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：传奇生物、济因生物、易慕峰、先博生物、博生吉、锋寻生物等。 基于LNP路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：云顶新耀、嘉晨西海、石药集团、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药、沙砾生物、虹信生物等。 依托庞大的临床需求、持续积累的底层技术能力及研究者发起试验（IIT）机制带来的高效验证环境，中国药企正从技术追随者向平台构建者与规则参与者转变。业内普遍认为，中国有望在全球体内CAR-T竞赛中实现差异化突破，为全球患者提供更可及、更普惠的下一代细胞治疗解决方案。 参考资料： 1.https://stockn.xueqiu.com/01093/20260129688936.pdf 2.3.5亿美元！又一家体内CAR-T公司被收购 3.21亿美元现金！艾伯维收购一家体内CAR-T公司 4.其他披露信息 封面图/摘要图来源：即梦AI 2026-01-30 营收744亿美元！罗氏公布2025年财报 2026-01-29 Lisata与齐鲁制药共同终止一项许可协议 2026-01-28 GLP-1药物从“致郁”到“治愈”的罗生门！ 2026-01-27 版权声明/免责声明 本文为原创文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

1月29日，石药集团发布公告称，其开发的体内CAR-T管线SYS6055已获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可在中国开展临床试验。据称，SYS6055是国内首款获批临床的体内 CAR-T 产品，通过慢病毒载体在体内直接生成靶向 CD19 的 CAR-T 细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。与传统体外生成 CAR-T 产品相比，体内CAR-T在成本、可及性和即时性等方面具备潜在优势。临床前研究显示，SYS6055可在体内特异性生成 CAR-T 细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势，有望为 B 淋巴细胞肿瘤患者提供更好的治疗选择。SYS6055此次获批的临床适应症为复发/难治侵袭性 B 细胞淋巴瘤。同时，该管线也具备用于治疗其他 CD19 阳性的 B 细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的潜力。体内CAR-T技术通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位改造为CAR-T细胞，有望克服体外生成CAR-T的众多挑战（生产工艺复杂、制备周期长、成本高昂、需清淋等），推动CAR-T治疗变革。过去两年，体内CAR-T赛道势如破竹，不仅有多项临床数据读出，众多biotech纷纷入局，制药巨头亦对该赛道表现出浓厚兴趣，相关BD合作与收购接踵而至。自2024年以来，艾伯维、安斯泰来、诺华、阿斯利康、吉利德、BMS等巨头均积极抢占体内CAR-T赛道。2025年，体内CAR-T领域更是落地3笔10亿+美元的重磅收购（阿斯利康10亿美元收购EsoBiotech、艾伯维21亿美元收购Capstan、BMS 15亿美元收购Orbital），可以看出，体内CAR-T的BD之风已然扬起。国内方面，除了此次率先拿下临床批件的石药集团，济因生物、驯鹿生物、先博生物、博生吉、嘉晨西海、百替生物、优卡迪、云顶新耀、深信生物、星锐医药、易慕峰、沙砾生物（微滔生物）、传奇生物、虹信生物、阿法纳生物、阳光诺和、元码智药、锋寻生物、启函生物、荣灿生物、原启生物、普瑞金等公司均已在体内CAR-T赛道展开布局，并取得积极进展。从体外生成到体内生成CAR-T的概念转变重新定义了CAR-T疗法的影响力与商业化价值。业内人士预测，未来两年，体内CAR-T或将是国内BD交易的新突破口。参考资料：[1]https://pdf.dfcfw.com/pdf/H2_AN202601291818550041_1.pdf?1769715817000.pdf《前沿π》栏目医药魔方Pro 洞察全球生物医药前沿趋势 赋能中国创新前沿成果转化 媒体合作：15921184171 Copyright © 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved.免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

免费早鸟票，200 张限量领取2026 年 1 月 30 日医麦客新闻 eMedClub News近日，Moderna 与默沙东联合公布了个性化 mRNA 癌症疫苗 mRNA-4157 联合抗 PD-1 单抗 Keytruda 用于完全切除术后的高危黑色素瘤 （III/IV 期）患者的 IIb 期研究的中位 5 年随访数据。 研究结果显示，联用组将 复发或死亡风险降低了 49%，且与三年前的数据高度一致，有力验证了该疗法能够建立持久的抗肿瘤免疫记忆。 该数据不仅是「新生抗原疫苗+免疫检查点抑制剂」的协同治疗范式持久有效性疗效的突破，更标志着个性化 mRNA 癌症疫苗从单一瘤种治疗迈入泛癌种应用的关键转折。这一进展推动 Moderna 股价当日罕见上涨近 20%。与此同时，国内企业正通过差异化创新加速临床转化，形成多技术路线并进的研发格局。新生抗原 mRNA 疫苗开启个性化肿瘤免疫治疗新纪元mRNA 肿瘤疫苗设计的核心在于肿瘤特异性抗原的选择，其中由基因突变产生的新生抗原基因 仅存于肿瘤细胞、能激发特异性 T 细胞应答，成为个性化疫苗的理想靶点。 mRNA-4157 在全球范围内属于领先行列，由编码 34 个新生抗原的合成 mRNA 构成，其设计与生产基于患者肿瘤 DNA 序列的独特突变特征。值得一提的是，该款个性化疫苗仅在短短约 30 天内设计出，充分体现了 AI 与快速制造平台在个性化医疗中的关键作用。 目前，默沙东与 Moderna 已将此已验证的平台扩展至非小细胞肺癌、肾细胞癌等 8 项 II/III 期临床试验中。据分析师预测，仅黑色素瘤适应症年销售峰值即可达数十亿美元。国内企业差异化创新加速临床转化基于新生抗原的个性化 mRNA 疫苗在克服肿瘤异质性、激发强免疫应答及适应症拓展方面展现显著潜力，国内企业正依托 AI 算法、新型递送系统等核心技术，在抗原预测、疫苗递送、联合用药等方面加速临床转化。立康生命个性化肿瘤新生抗原 mRNA-DC 疫苗 （LK101 注射液）是国内首款获 NMPA 临床批件的 AI + 个性化靶点 mRNA 肿瘤疫苗，已启动针对晚期肺癌的 Ⅱ 期临床。 值得一提的是，LK101 亦是国内首个进入转化应用阶段的个性化肿瘤疫苗，已于 2025 年 4 月在海南乐城医疗先行区完成首例患者给药。LK101 融合了肿瘤新生抗原筛选、mRNA 疫苗技术及树突状细胞 （DC）负载三大核心技术优势，其通过高通量测序技术结合 AI 算法筛选患者特异性新生抗原，可在 一天内完成靶点预测并快速制备。 新合生物则将自主研发的 NeoCura AI ALPINE 肿瘤新抗原预测系统的准确率提升至 75% 以上，达到国际领先水平。 依托该系统开发的 mRNA 个性化肿瘤新抗原疫苗 XH001 已在国内获批开展 Ⅰ 期临床 （拟定适应症为：复发高危实体瘤患者根治术后的辅助治疗，主要包括胰腺导管腺癌、胆道恶性肿瘤、肝细胞癌和胃腺癌等），且完成了多例患者入组。 EVM16 为依托上述平台开发的肿瘤新生抗原新型 mRNA 个性化肿瘤疫苗，由 LNP 递送发挥作用。基于该疫苗在临床前研究中展示出优异表现，被业内寄予厚望。截至 2025 年 8 月，IIT 临床试验已完成低、中剂量组爬坡。具体而言，在恒河猴体内试验中，EVM16 呈现出三大显著特点：起效快、免疫应答强、效果持久。更关键的是，在第 161 天接种加强针后，疫苗仍能激发恒河猴体内产生强力且持久的 T 细胞应答。这意味着， EVM16 与 Moderna 肿瘤疫苗呈现出高度一致的效果，均显示出能够显著延缓肿瘤复发的潜力。 临床前数据还证明了 EVM16 与 PD-1 抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持个性化肿瘤疫苗与免疫检查点抑制剂在临床中的联用。在 mRNA 递送上，多数企业选用 LNP 载体，部分企业采用兼具高效免疫激活能力与良好安全性的 DC 细胞。如康德赛医疗基于肿瘤新生抗原的个性化 mRNA-DC 肿瘤疫苗 CUD002 注射液已获 CDE 临床默示许可，拟开发治疗难治性/耐药复发性卵巢癌。在联合给药上，多数在研产品 （如云顶新耀 EVM16、瑞吉生物 RH125）计划与 PD-1 抗体联用，而康方生物则基于其在肿瘤免疫治疗领域的领先布局，探索将个性化新抗原疫苗 AK154 与 PD-1/CTLA-4 双抗 （卡度尼利）或 PD-1/VEGF 双抗 （依沃西）联合应用，旨在构建更深度协同的免疫治疗策略。该方案用于胰腺癌术后辅助治疗的 Ⅰ 期临床研究已完成首例患者给药。 此外，星锐医药、因诺纬克、荣灿生物、恒瑞医药、纽安津生物、嘉晨西海等多家国内企业将该类型疫苗推进至临床阶段。此处不再一一列举。基于新生抗原的个性化多肽疫苗加速突破除基于新生抗原的个性化 mRNA 疫苗外，国内企业还在布局个性化多肽疫苗。纽安津生物基于新生抗原的多肽治疗性疫苗注射用 P01 （iNeo-Vac-P01），是全球首款同时获得中美药 监机构批准可进行临床试验的个体化定制药物，用于术后高复发风险的食管癌患者术后辅助治疗。安达生物则布局了针对胰腺癌的个体化、基于新生抗原多肽疫苗 PCNAT-01。肿瘤免疫治疗未来可期默沙东/Moderna 公布的关键五年临床数据，为个性化新生抗原 mRNA 疫苗奠定了坚实的临床信心。在这一全球性突破的背景下，国内企业正通过差异化技术布局，加速推进该领域的临床转化进程。展望未来，通过 AI 与自动化技术提升预测精度与生产效率、 拓展适应症至更前线治疗及更多实体瘤类型、 加快工艺标准化以降低成本，有望开启肿瘤免疫治疗新篇章。 责任编辑丨菊校对丨菊参考资料：1.https://mp.weixin.qq.com/s/pM-NXvs7 HxobTqoKsmanLA2.《mRNA 疫苗技术在肿瘤领域的技术介绍与应用展望》，健康界，2021 年 5 月 27 日3.各企业官网声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。返回搜狐，查看更多