AAV1-gamma-sarcoglycan vector(Viromed, Inc.)

更新于：2025-04-17

概要

研发状态

临床结果

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

AAV1-gamma-sarcoglycan gene therapy - Genethon、AAV1-gamma-sarcoglycan vector injection - Genethon、Adeno-associated viral 1 vector-mediated gamma-sarcoglycan gene therapy

+ [2]

靶点

SGCG

作用方式-

作用机制

γ-肌聚糖基因转移

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]

在研适应症

非在研适应症

原研机构

在研机构

非在研机构

最高研发阶段临床1期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
2C型肢带型肌营养不良症	临床1期	法国	Genethon	2006-11-01
肢带型肌营养不良	临床1期	-	Viromed, Inc.	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASGCT2011	临床1期	2C型肢带型肌营养不良症 del525T homozygous mutation on the γSGC gene \| absence of γSGC immunostaining in muscle biopsy	9	AAV1 - γ-Sarcoglycan Gene Therapy	獵醖築襯憲獵廠範鑰齋(鹹遞醖醖鏇夢鬱鑰艱願) = one developed a cytotoxic response again AAV1 capsid 顧醖構簾廠積艱廠顧築 (繭簾獵廠鹽鬱壓糧築糧 ) 更多	积极	2011-05-01