ISM-8207

当前，AI 与药物研发的深度融合正催生一个规模快速增长的新兴市场。据中邮证券研报，全球 AI 制药市场规模将以 22.6% 的年复合增长率，从 2023 年的 119 亿美元扩大至 2032 年的 746 亿美元。 在这一高速发展的赛道中，英矽智能的表现尤为引人注目。2025 年 12 月 30 日，英矽智能在港交所挂牌上市，发行价 24.05 港元，成为港股「AI 制药第一股」。 2026 年 1 月，英矽智能在肿瘤、神经、代谢三大重点领域连续达成多项合作，累计 BD 金额已突破 10 亿美元，展现出强劲的商业化推进势头。资本市场也给予积极反馈，截至 2 月 5 日，英矽智能收盘价为 68.65 港元，股价相较发行价累计涨幅高达 185%。 一个由 AI 驱动的制药新时代正加速到来。 AI 入局，颠覆传统新药研发 英矽智能成立于 2014 年，是一家 AI 驱动药物发现及开发公司。2022 年，英矽智能成功发布了其一体化生成式 AI 平台 Pharma.AI，该平台由 Biology42、Chemistry42、Medicine42 以及 Science42 四大模块构成。其中： Biology42 旗下的 PandaOmics 平台，能从复杂的多组学数据中高效识别出全新的治疗靶点和生物标志物，解决新药发现的源头创新难题。 Chemistry42 平台则聚焦于分子设计与优化，它能够针对既定靶点快速生成并优化出具有理想成药特性的候选分子。 Medicine42 平台能将 AI 能力延伸至临床开发阶段，旨在前瞻性预测临床试验结果，特别是 II 期向 III 期转换的成功概率，从而助力临床决策、降低研发风险。 而新近引入的 Science42 平台及其 DORA 工具，则着眼于提升科研效率，通过 AI 辅助文献综述、假设生成与数据解释，加速科学发现的整体进程。 这四个模块涵盖了从靶点发现、分子设计、临床优化到科研支撑的完整闭环，构成了英矽智能区别于传统研发模式的核心竞争力。根据英矽智能招股书，利用 Pharma.AI 平台，其可将候选药物从靶点发现到临床前候选药物 (PCC) 确认的时间，由传统的平均 4.5 年，缩短至 12 至 18 个月，大幅提高药物研发效率。 凭借这一核心优势，英矽智能也获得了众多知名投资机构的青睐，包括华平投资、启明创投、药明康德、B Capital Group、Prosperity7、奥博资本、Deerfield、兰亭投资、 PIDC、CPE 源峰、Mirae Asset Capital、礼来亚洲基金、斯道资本、清池资本、百度风投及创新工场。 截至目前，英矽智能已通过 Pharma.AI 平台开发了超 20 项临床或 IND 申报阶段的项目。其中，核心管线 Rentosertib（ISM001-055）是全球首款真正意义上由生成式 AI 完成新颖靶点发现（TNIK）和全新分子结构设计，并已顺利进入 II 期临床阶段的潜在 FIC 小分子抑制剂，该药物从 AI 提出靶点到进入 I 期试验仅用时约 18 个月，实现了 AI 驱动药物研发从「概念验证」到「临床验证」的关键闭环。 图 1. 英矽智能 TNIK 抑制剂的 AI 研发过程 图片来源：Nature Biotechnology Rentosertib 于 2024 年在中国进行的 IIa 期试验中显示出积极的安全性及剂量依赖性的肺功能改善信号。英矽智能宣称其 AI 推选的临床前候选分子推进至 IND 申请的成功率为 100%。 然而，巨大的机遇总是与风险并存。Rentosertib 所针对的特发性肺纤维化（IPF）领域，因其疾病复杂性，已成为新药研发的「百慕大三角」，吉利德、Fibrogen、罗氏等巨头的多个在研药物均在取得积极 II 期数据后于 III 期折戟。英矽智能专注于像 TNIK 这样的「首创」靶点，其生物学机制和临床转化路径的不确定性天然更高，晚期失败风险客观存在，但一旦成功，将极具突破性。 Rentosertib 之外，英矽智能的 AI 平台仍在持续输出令人瞩目的前沿成果。2025 年 11 月发表于《Nature Communications》的研究显示，其 Chemistry42 平台成功设计出靶向 PKMYT1、具有「BIC」潜力的新型 PROTAC 分子 D16-M1P2。这项研究将分子形式从小分子抑制剂升级为更为复杂的蛋白降解靶向嵌合体，有望克服现有疗法的耐药性问题。 据介绍，D16-M1P2 已推进至提名临床候选化合物前的阶段，再次体现了 Pharma.AI 平台在应对复杂靶点和前沿技术领域的强大拓展性与创新潜力，为英矽智能的长期管线注入了新的想象空间。 图 2. 英矽智能利用 Chemistry42 设计并优化 PKMYT1 抑制剂流程 图片来源：Nature Communications BD 合作提速，成收入主要来源 对于基于 AI 平台开发的药物，英矽智能采用了三种业务模式：1) 自主开发候选药物；2) 共同开发授权药物并保留部分知识产权；3) 与其它制药公司合作但不保留任何知识产权。 在积极推进内部自研管线的同时，英矽智能也通过软件授权和联合研发等模式，持续推动 Pharma.AI 平台的商业化落地。目前，对外授权及合作已成为英矽智能的主要收入来源。 图片来源：英矽智能招股书 2022 年，英矽智能与赛诺菲、EQRx 等国际药企的合作，验证了其 AI 驱动药物发现模式的可行性，为后续更大规模的合作奠定了信任基础。 2023 年至 2025 年间，英矽智能先后与 Exelixis、Stemline Therapeutics 达成三项管线合作，潜在合作总额接近 20 亿美元，初步证明了其 AI 发现的候选药物具有可观的商业潜力。 英矽智能近年达成的交易趋势 来源：Insight 数据库 自 2025 年 12 月成功登陆港交所以来，英矽智能的 BD 布局明显提速，在短期内于多个核心治疗领域实现「多点开花」： 2025 年 12 月中旬，英矽智能将肾性贫血管线 ISM4808 的大中华区权益授权给台湾太景医药； 2026 年 1 月 2 日，披露与海正药业的合作管线已取得阶段性里程碑进展； 2026 年 1 月 5 日，与施维雅就肿瘤领域项目达成多年期研发协议，总金额高达 8.88 亿美元，拉开 2026 年全球 BD 交易序幕； 2026 年 1 月 20 日，与复星医药旗下的衡泰生物就新型 NLRP3 抑制剂 ISM8969 达成逾 5 亿港元的共同开发协议，展现出其在神经退行性疾病这一高难度赛道的前瞻性布局与资产价值。ISM8969 是其通过 Chemistry42 自主研发的潜在 BIC 分子，凭借出色的 BBB 穿透能力，解决了中枢神经系统药物开发的关键瓶颈。 值得一提的是，英矽智能与复星医药的合作早有基础，2022 年，双方已达成当时亚太地区规模较大的 AI 制药战略合作之一，涉及 1300 万美元首付款及最高 8200 万美元的里程碑付款，内容包括围绕 4 个指定靶点的抗肿瘤药物 AI 发现项目，以及对英矽智能自研靶向 QPCTL 抗肿瘤项目的共同开发。其中，QPCTL 项目的候选分子 ISM8207 处于Ⅰ期临床阶段。在多靶点 AI 药物发现方面，英矽智能也已向复星医药交付临床前候选分子，并触发了相应的里程碑付款。 2026 年 1 月 27 日，英矽智能与齐鲁制药又达成一项总金额达 1.2 亿美元的药物研发战略合作，进一步拓宽其在黄金赛道的覆盖范围。该合作聚焦于心血管与代谢类疾病的小分子抑制剂开发：英矽智能将利用 Pharma.AI 平台负责新颖药物的设计与优化，而齐鲁制药则承担后续开发与商业化工作。 从施维雅、衡泰生物到齐鲁制药，英矽智能在肿瘤、神经、代谢三大黄金赛道连续落子，近期 BD 累计总金额已突破 10 亿美元，展现出强劲的商业化拓展势头。 不过，英矽智能的野心不止在制药领域。该公司正将 Pharma.AI 的应用范围扩展至多个行业，如先进材料、农业、营养产品以及兽医药物等领域。 AI 制药发展趋势 据 Pharmacological Reviews 发布的最新综述，截至 2025 年，已有超过 75 个由 AI 设计或识别的小分子药物进入临床阶段，而在 2020 年之前，此类药物几乎为零。目前，全球已涌现出一批具有代表性的 AI 驱动型生物技术公司。 以生成式化学闻名的 Exscientia，曾凭借其「半人马化学家」模式，将人类专家经验与算法创造力结合，大幅缩短药物研发周期，并推动 AI 设计的药物 DSP-1181 进入临床试验。2024 年，Exscientia 被 Recursion Pharmaceuticals 收购，其分子生成能力将与 Recursion 基于细胞图像的规模化「表型组学」平台深度融合，共同推动 AI 制药向精准化发展。 图 3. 领先的 AI 药物研发公司及其临床管线 图片来源：Pharmacological Reviews 与此同时，以知识图谱技术为核心的 BenevolentAI 曾因准确预测巴瑞替尼对新冠的疗效而受到关注，但其自主研发的湿疹新药 BEN-2293 却在 Ⅱ 期临床试验中未能成功。相比之下，Schrodinger 选择了一条更稳健的路，通过深度整合物理模拟与机器学习，专注于针对已知靶点进行药物分子优化，该模式已通过合作开发的 TYK2 抑制剂 NDI-034858 进入Ⅲ 期临床得到验证。其软件销售内部研发并行的商业模式，也为其提供了更持续的发展支撑。 当前，AI 制药行业已进入密集整合期，巨头之间、巨头与新锐企业之间的 BD 规模空前。赛诺菲与中国的 Helixon 达成了总额 17 亿美元的 AI 设计抗体授权协议，默克、拜耳、罗氏等 MNC 也与 Recursion、BenevolentAI 等建立了深度绑定，AI 能力正日益融入 MNC 的研发体系，形成风险共担、收益共享的合作格局。 值得关注的是，中国在全球 AI 制药领域的影响力正快速提升。晶泰科技已从晶体预测拓展至全流程 AI 药物研发，与礼来、DoveTree 等企业达成数十亿美元合作；阿斯利康曾先后两次与石药集团就其 AI 药物发现平台达成合作。中国正逐渐成为原创性 AI 药物候选分子的关键供给方。 尽管前景广阔，AI 制药要实现规模化商业成功，仍面临一系列发展壁垒。目前 AI 设计分子在早期临床试验中成功率较高，但在关键的 Ⅱ 期概念验证阶段尚未展现出明显优势。BenevolentAI 的 BEN-2293 项目失利表明，AI 当前更擅长解决早期生物活性问题，而对人体内复杂疾病环境中的综合疗效与安全性预测能力仍显不足。 此外，当 AI 逐步参与乃至主导研发决策时，其生成的假设须经过与传统方法同等严格的实验验证，构建透明、可审计的研发流程已成为行业必须面对的核心任务。 与此同时，成功的 AI 制药项目亟须计算科学家、生物学家、化学家与临床医生深度协作，这要求打破学科壁垒，培养具备跨学科能力的复合型人才。 结语 AI 与药物研发的融合已走过概念验证期，正进入规模化应用与价值验证阶段。英矽智能等企业的高速发展，反映出资本市场对这一趋势的认可。 与此同时，行业依然面临临床转化成功率有待验证，跨学科协同的体系尚未完全建立等关键挑战。如何让 AI 在更高维度上推动新药研发走向更短周期、更低成本和更高成功率，将是关键所在。 参考资料： [1]https://www.nature.com/articles/s41587-024-02143-0 [2]https://www.nature.com/articles/s41467-025-65796-8 [3]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0031699725075118?via%3Dihub [4] 英矽智能官微、官网、国金证券研报、中邮证券研报，各种公开资料等 [5]丁香园 Insight 数据库 封面来源：公司 logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：耳又 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

AI制药行业加速迈向“价值兑现期”，英矽智能屡传捷报。2月3日，其授权给Stemline的MEN2501项目完成I期临床试验首例患者给药，获约3900万港元里程碑付款。MEN2501是靶向驱动蛋白KIF18A的小分子抑制剂。此前，英矽智能还将ISM5043全球权益授权给Stemline，获1200万美元首付款。英矽智能是AI制药领域头部企业，在肿瘤药物研发经验丰富，已达成数十项AI驱动的药物研发合作和管线对外授权，与多家公司合作总额超20亿美元。公司多个肿瘤项目部分或全部对外授权，相关I期临床试验稳步推进，如ISM3091授权给Exelixis，已获1000万美元临床里程碑付款。2024年5月，与复星医药合作开发的ISM8207完成首例患者给药。