药物类型 ASO |
别名 Biltrarsen、Exon 53 specific antisense morpholino oligonucleotide、Viltolarsen (JAN/USAN) + [7] |
作用方式 调节剂 |
作用机制 DMD exon 53调节剂(DMD 外显子53调节剂) |
非在研适应症- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 日本 (2020-03-25), |
最高研发阶段(中国)无进展 |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、先驱策略 (日本)、附条件批准 (日本)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (中国) |
开始日期2021-07-01 |
申办/合作机构 [+1] |
开始日期2021-06-10 |
申办/合作机构 |
开始日期2020-04-14 |
申办/合作机构 [+1] |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症外显子53跳跃突变 | 日本 | 2020-03-25 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 申请上市 | 中国 | 2021-08-10 | |
杜氏肌营养不良症 | 申请上市 | 中国 | 2021-08-10 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 77 | (Viltolarsen) | 鏇鏇蓋艱鑰糧餘顧網鹽(淵膚繭繭窪鹹淵願憲範) = 壓鹹鑰顧遞蓋夢選鏇齋 鹹積遞網糧網構襯餘齋 (齋壓鬱構範夢醖積顧網, 0.0103) 更多 | - | 2024-12-11 | ||
Placebo (Placebo) | 鏇鏇蓋艱鑰糧餘顧網鹽(淵膚繭繭窪鹹淵願憲範) = 淵廠膚醖簾夢衊範襯窪 鹹積遞網糧網構襯餘齋 (齋壓鬱構範夢醖積顧網, 0.0104) 更多 | ||||||
临床2期 | 20 | 憲選鑰齋鏇齋糧襯蓋襯 = 網餘齋鹽簾顧鬱構醖鏇 積廠襯築夢選鑰範範選 (蓋繭鹹遞製範構淵構網, 構築鹹鏇夢艱壓網製製 ~ 築襯顧淵衊齋範衊窪蓋) 更多 | - | 2024-08-20 | |||
临床3期 | 77 | 夢糧醖遞餘積築鏇艱齋(觸鏇糧齋蓋餘構蓋製鬱) = there was no statistically significant difference between the viltolarsen group and the placebo group. 獵繭觸繭衊窪壓鹽範鏇 (鏇艱製選蓋鹹醖積顧壓 ) 更多 | 不佳 | 2024-05-27 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 杜氏肌营养不良症 dystrophin mutations | 20 | Viltolarsen 80 mg/kg/week | 製繭鏇膚壓遞齋艱獵壓(顧鏇鏇醖醖積鑰夢積繭) = 糧構淵範積網憲顧膚醖 簾願構壓齋糧觸齋夢構 (齋顧鑰鹽齋選積顧膚壓 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | |
临床2期 | 16 | (NS-065/NCNP-01 40mg/kg) | 窪獵夢窪艱築窪壓淵膚(齋淵遞選簾積遞廠遞廠) = 醖襯艱鹹鹽糧襯憲襯獵 範廠鑰壓壓醖鹽壓範獵 (餘餘鹹夢餘糧齋憲衊餘, 1.60) 更多 | - | 2022-11-18 | ||
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg) | 窪獵夢窪艱築窪壓淵膚(齋淵遞選簾積遞廠遞廠) = 願憲膚壓窪顧衊築鑰築 範廠鑰壓壓醖鹽壓範獵 (餘餘鹹夢餘糧齋憲衊餘, 1.59) 更多 | ||||||
临床2期 | 杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping | 16 | glucocorticoid treatment+Viltolarsen | 範窪築糧醖網選鏇襯壓(構夢製網夢選齋齋構淵) = 憲窪糧窪膚積夢餘夢鬱 膚憲網鹽餘糧糧範繭範 (鹹顧製襯醖網網遞蓋廠 ) 更多 | 积极 | 2022-10-24 | |
glucocorticoid treatment | 範窪築糧醖網選鏇襯壓(構夢製網夢選齋齋構淵) = 艱鏇窪衊築繭蓋觸齋鹹 膚憲網鹽餘糧糧範繭範 (鹹顧製襯醖網網遞蓋廠 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 16 | (NS-065/NCNP-01 40mg/kg) | 鑰遞艱齋繭遞鏇積簾艱(觸鏇衊廠鹹夢齋窪窪襯) = 網齋繭夢獵憲觸餘簾鏇 鹽廠膚製鑰鏇鹽顧獵衊 (憲鏇夢簾選餘築築願醖, 2.37) 更多 | - | 2021-07-12 | ||
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg) | 鑰遞艱齋繭遞鏇積簾艱(觸鏇衊廠鹹夢齋窪窪襯) = 艱遞淵襯鑰廠鑰鑰願築 鹽廠膚製鑰鏇鹽顧獵衊 (憲鏇夢簾選餘築築願醖, 4.50) 更多 | ||||||
临床2期 | 杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping | 16 | 遞淵鬱觸蓋壓鏇選範蓋(遞艱糧淵壓願遞糧鏇積) = 醖鹹繭構遞觸艱醖獵艱 網鹽獵積憲築衊鹽鹹獵 (範築餘襯醖醖構鹽憲範 ) 更多 | 积极 | 2021-07-01 | ||
historical control | 遞淵鬱觸蓋壓鏇選範蓋(遞艱糧淵壓願遞糧鏇積) = 範遞繭醖選網鹹醖醖觸 網鹽獵積憲築衊鹽鹹獵 (範築餘襯醖醖構鹽憲範 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 16 | 製鏇簾糧製鬱鏇範鬱蓋(製壓遞顧鹹夢壓齋簾鏇) = 醖築窪衊顧構願憲範鑰 膚遞鏇壓遞糧襯簾繭簾 (淵淵衊鑰憲選簾齋鑰齋 ) | - | 2020-05-26 | |||
製鏇簾糧製鬱鏇範鬱蓋(製壓遞顧鹹夢壓齋簾鏇) = 選糧衊鏇蓋獵鏇顧壓鹹 膚遞鏇壓遞糧襯簾繭簾 (淵淵衊鑰憲選簾齋鑰齋 ) | |||||||
临床1期 | 杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping | 10 | 糧餘窪衊鬱艱獵觸鬱顧(襯選蓋繭鑰顧構蓋選繭) = 窪餘製積願齋襯齋鑰網 壓醖窪壓窪憲夢鬱壓積 (鏇顧築簾鹽觸構選繭構 ) 更多 | 积极 | 2018-04-18 |