A Phase 2 Open-label Study to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Ambulant and Non-Ambulant Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Compared to Natural History Controls

This is a phase II, open-label study where weekly doses of 80 mg/kg viltolarsen is administered intravenously over a 48-week treatment period to ambulant and non-ambulant DMD patients over the age of 8 years.

开始日期2021-07-01

申办/合作机构

NS Pharma, Inc.

[+1]

NCT04687020

/ Active, not recruiting临床4期

Long-term Use of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy in Clinical Practice (VILT-502)

The VILT-502 study is Non-interventional Study(United States)/Low-intervention Clinical Trial (Canada) of Viltolarsen administered intravenously once weekly for 10 years to boys with DMD who complete the NS-065/NCNP-01-202 study.

开始日期2021-06-10

申办/合作机构

NS Pharma, Inc.

NCT04060199

/ Completed临床3期

A Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multi-center Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

The main objective of this study is to evaluate the efficacy of Viltolarsen compared to placebo in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients amenable to exon 53 skipping.

开始日期2020-04-14

申办/合作机构

NS Pharma, Inc.

[+1]

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2025-11-01·MUSCLE & NERVE

Patient With Duchenne Muscular Dystrophy Who Tolerated Viltolarsen After Prior Anaphylaxis to Golodirsen

Letter

作者: Piccoli, Cara ; Rocha, Carolina Tesi ; Bassell‐Hawkins, Julia

2025-11-01·Pharmaceutical Medicine

The Utilization, Reimbursement, and Cost of Targeted Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in US Medicaid Programs: A Descriptive Trend Analysis from 2017 to 2022

Article

作者: Guo, Jeff Jianfei ; Lin, Alex C ; Ghawaa, Yazeed

BACKGROUND:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a rare hereditary neuromuscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, leading to progressive muscle deterioration, loss of ambulation, and reduced life expectancy. The US Food and Drug Administration (FDA) has approved several novel drugs for DMD; however, their utilization, reimbursement, and cost patterns within US Medicaid programs remain unexamined.

OBJECTIVES:

The purpose of this study was to evaluate the utilization, reimbursement, and cost trends of targeted therapies for DMD in the US Medicaid population from 2017 to 2022.

METHODS:

A retrospective descriptive drug utilization study was conducted using the national Medicaid drug utilization files that were extracted from the Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) from 2017 to 2022. The study drugs comprised the following four FDA-approved drugs: eteplirsen (Exondys 51^®), golodirsen (Vyondys 53^®), viltolarsen (Viltepso^®), and casimersen (Amondys 45^®). The annual number of prescriptions represented drug utilization and the annual amount of reimbursement represented the total spending, which were calculated for time-series secular trend analyses. The average cost per prescription was also computed as an estimate of drug cost trends.

RESULTS:

Over the 6-year period, the total count of DMD prescriptions increased significantly by 2988%, from 643 prescriptions in 2017, when only eteplirsen (Exondys 51^®) was available, to a peak of 19,855 prescriptions in 2022, including all four novel DMD drugs. Additionally, the overall reimbursement grew by nearly 2809%, increasing from US$22,027,999 in 2017 to US$640,890,515 in 2022. However, the average cost per prescription decreased by about 6%, from US$34,258 in 2017 to US$32,279 in 2022.

CONCLUSION:

The considerable rise in the utilization and spending of novel DMD drugs has imposed a significant burden on the Medicaid budget, underlining the need for policy measures to manage rising costs and maintain equal access to treatment.

2025-06-01·MOLECULAR THERAPY

Clinical applications of exon-skipping antisense oligonucleotides in neuromuscular diseases

Review

作者: Zhou, Haiyan ; Muntoni, Francesco ; Aguti, Sara ; Torres-Masjoan, Laia

Four exon-skipping antisense oligonucleotides (ASOs) have been approved by the US Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD), including eteplirsen, golodirsen, viltolarsen, and casimersen. Current data from long-term real-world usage of these ASOs suggests a broad safety profile and a delay in muscle deterioration. Nevertheless, the exon-skipping efficacy and dystrophin protein production of these ASOs are limited, suggesting the need for more efficient ASOs. Over the past decade, many studies have focused on improving ASO efficacy by incorporating novel chemical modifications or bioconjugations of a variety of moieties including peptides or antibodies to increase their cellular uptake by muscle cells, their endosomal escape, and their nuclear import to boost therapeutic efficacy. Many of these newly developed exon-skipping ASOs have been studied in clinical trials in DMD patients, and early findings suggest clear improvements in molecular efficacy compared to the earlier version of ASOs, although the safety track record may not be the same as the first-generation compounds. Here, we summarize the recent preclinical and clinical developments of ASOs and discuss the future challenges of exon-skipping therapies for DMD and other neuromuscular diseases.

项与维托拉生相关的新闻（医药）

2025-11-28

·药点研读

小核酸药物靶点争夺战：HBV与Dys靶点赛道的专利突围与机遇

全球小核酸药物市场正从稳健增长（2019-2023年CAGR 14.3%）迈向加速爆发期，预计至2033年规模将达467亿美元[1]。然而，当前22款上市药物多由少数国际药企巨头垄断（表1）。本文聚焦HBV与Dyslipidemia靶点，深度剖析其专利布局，为破局千亿市场提供关键策略。表1 全球获批上市的小核酸药物[2] 01 小核酸药物靶点格局小核酸药物以前所未有的基因靶向能力，将治疗策略从蛋白质层面推进至基因调控源头，展现出巨大的临床价值和市场前景。目前，全球针对小核酸药物的专利布局已超过千组，呈现激烈竞争态势。在众多靶点中，HBV相关靶点以265组专利布局位居首位，Dys靶点以近百组专利紧随其后[2]。两者的共同价值在于针对临床需求巨大、既往难以攻克的疾病领域：慢性乙型肝炎全球影响约20亿人，中国约有8000万感染者[3]；而杜氏肌营养不良症等遗传病长期缺乏有效治疗手段。图1 小核酸疗法靶点相关专利申请量小核酸药物在这些领域的突破性进展，使其成为医药企业竞相布局的黄金赛道。然而，国际巨头已构建了坚实的专利壁垒，中国企业需要精准把握技术演进路径，寻找差异化突围策略。 02 HBV靶点乙型肝炎病毒（HBV）因其独特的共价闭合环状DNA（cccDNA）持续存在于肝细胞核内，成为临床治愈的主要障碍。小核酸药物能够直接靶向病毒mRNA，介导其降解或抑制翻译，为攻克乙肝提供了新路径[3]。该领域的专利布局演进与递送技术突破紧密关联，国际企业通过精准的专利策略构建了多层次壁垒（表2）。表2 HBV靶点历年专利概述及简析根据上表，可以将小核酸药物HBV靶点的专利发展分为以下3个阶段：萌芽期（1990–2003年）以Ionis公司1996年专利WO1997003211A1为代表，早期布局主要靶向HBV的P、S、C基因或RNA特定区域，使用反义寡核苷酸（ASO）抑制病毒复制。但由于靶点基因功能为公知常识，此类专利授权范围有限，多仅在部分国家获得序列专利。发展期（2003–2014年）此阶段肝靶向递送技术取得关键进展。Alnylam公司针对HBV/HCV基因组保守序列开发siRNA；Ionis公司在2012年的专利中综合使用2’-MOE修饰、硫代磷酸酯骨架、5-甲基胞嘧啶三种技术，显著提升了核酸药物的体内稳定性和疗效，成为与GSK合作开发Bepirovirsen（GSK3228836）的核心专利。爆发期（2015年至今）以GalNAc递送技术的成熟为标志，专利布局强度急剧增加。Alnylam公司在2015年获得利用GalNAc递送技术靶向肝脏治疗HBV的专利，为ALN-HBV系列药物奠定基础。中国企业如瑞博生物也在此阶段通过戊糖2’-羟基修饰的siRNA等创新参与国际竞争。从历年专利保护内容来看，可以看出国际企业建立的专利壁垒具有以下3个特征及趋势： 1、核心化合物专利方面，通过核心化合物专利对序列设计、化学修饰及递送系统（如GalNAc）进行全方位保护。例如，Ionis公司的Bepirovirsen核心专利不仅覆盖特异性序列，还包含三种化学修饰组合。Alnylam公司则通过GalNAc递送系统专利覆盖了肝脏靶向治疗的核心路径。 2、外围专利网络方面，延伸至联合疗法、新适应症等。例如，Alnylam公司在2018年专利中提出了RNAi制剂与乙肝疫苗的联合疗法，强生公司在2020年布局了由两种RNAi试剂组成的联合疗法[4]。 3、技术迭代策略方面，持续优化药物性能。Alnylam公司在2019年专利中，在GalNAc递送基础上组合了2’-O-甲基、2’-氟、硫代磷酸酯等多种化学修饰，进一步优化序列的血清稳定性。面对国际巨头的专利壁垒，中国企业寻可考虑从以下三条路径寻求突破：首先，针对HBV基因组保守区域进行创新性靶点选择，避开已广泛布局的高竞争位点，进行差异化序列设计。例如瑞博生物开发的SR016（RBD-1016）即通过新的siRNA序列及肝靶向缀合物进行了专利布局[5]。其次，在GalNAc技术基础上开发更安全、高效的肝靶向递送系统。例如悦康药业在新型GalNAc化合物及其寡核苷酸缀合物方面获得了专利授权，其引入的天然核糖五元环缩醛结构，潜在地具有更优的安全性[6]。最后，可以探索小核酸药物与免疫调节剂等的联合使用。例如中国专家开发的新型小干扰核酸药物(siHBV)及其递送系统，不仅能实现HBV病毒学抑制，还能有效激活HBV特异性T细胞免疫，实现协同增效[7]。综上，HBV小核酸药物领域的专利竞争已从简单的序列保护，升级为涵盖递送技术、化学修饰、联合策略的系统性布局。国际企业凭借其技术平台构建了强大的专利壁垒。对于中国企业而言，深入了解现有专利布局的漏洞与机会，聚焦差异化序列、新型递送系统以及联合疗法等创新路径，并提前进行系统的知识产权规划，是在这场高技术壁垒竞争中实现突破的关键。最新的基础研究，例如揭示核小体作为“开关”调控HBV cccDNA的机制以及CBL137等染色质破坏剂的研究，也为开发能直接靶向cccDNA的新一代疗法带来了希望。 03 Dys 靶点杜氏肌营养不良症（DMD）是由Dys基因突变引起的致命性遗传病，该基因作为人体最大的基因，其编码的抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）的缺失会导致肌细胞不断坏死、脂肪结缔组织增生，患者通常在儿童期发病，20-30岁时因呼吸或循环衰竭死亡[8]。小核酸药物通过外显子跳跃技术，使Dys基因“跳过”突变位点，产生缩短但仍具功能的抗肌萎缩蛋白，为DMD治疗提供了突破性路径[9]。截至2025年，全球已有四款针对Dys靶点的小核酸药物获批上市，涵盖ASO（反义寡核苷酸）和siRNA（小干扰RNA）技术路线，证明了该领域的成药性。根据下表3可以看出，Dys靶点的小核酸药物专利内容呈现从化学修饰到精准递送的趋势。第一代专利技术以化学修饰为核心。例如，ENA（2'-O, 4'-C-亚乙基桥连核酸）修饰技术最早由第一三共株式会社在2003年专利WO2004048570A中提出，用于增强核酸稳定性。而PMO（吗啉代寡核苷酸）技术因其电中性和低毒性，成为Sarepta公司已上市药物（如Eteplirsen）的核心平台。这类技术主要解决了药物在体内的稳定性问题。第二代专利技术逐渐聚焦递送系统的革新。例如，Sarepta公司的SRP-5051将通过细胞穿透肽将PMO定向递送至肌肉组织，临床前研究显示其可显著提升肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平。GalNAc递送技术虽然最初主要用于肝脏靶向，但其成功验证了配体偶联策略的可行性，也为肌肉靶向递送提供了重要借鉴。下一代专利技术可能将会延升出更多探索多技术融合及协同治疗策略的方案。例如日本新药株式会社在专利WO2015194520A1中提出了双序列外显子跳跃策略，即使用两段核酸序列同时结合一个外显子，以期更高效地诱导跳跃。此外，抗体寡核苷酸偶联物（AOC）等利用抗体靶向性的技术也在探索中，旨在实现更精准的肌肉组织递送。表3 Dys靶点历年专利概述及简析国际企业的专利壁垒构建策略同样符合以下特征及趋势，这也在一定程度上说明了小核酸药物靶点专利具有类似的特征及发展趋势： 1、核心化合物专利方面，覆盖“序列设计-化学修饰-递送系统”全链条企业不仅保护特异性外显子靶点（如Sarepta针对第51、53号外显子的PMO序列），还通过化学修饰技术（如2’-O-甲基修饰、硫代磷酸酯骨架）提升稳定性与疗效。例如，日本新药株式会社的Viltolarsen专利（WO2020004675A1）通过优化PMO修饰结构，实现高效诱导外显子跳跃，其核心化合物专利覆盖序列设计与化学修饰的组合此外，递送系统成为关键壁垒，如Sarepta在SRP-5051中采用的细胞穿透肽缀合PPMO技术，显著提升肌肉靶向效率 2、外围专利网络方面，延伸至给药方案、适应症拓展及联合疗法为巩固垄断地位，企业围绕核心化合物构建外围专利网。例如，Sarepta针对已上市药物Golodirsen布局给药方法专利（如特定剂量与频次），限制仿制药竞争；第一三共株式会社则通过专利WO2019240164A1将Dys靶点拓展至心肌病治疗，扩大市场边界。联合疗法亦是重点，如Prosensa公司早期专利（WO2009054725A3）提出核酸药物与类固醇联用，缓解DMD患者炎症并发症。 3、技术迭代策略方面，从PMO到PPMO、AOC的递送升级国际企业持续通过技术迭代维持领先优势。早期以PMO技术（如Sarepta的Eteplirsen）为主流，近年转向更高效的PPMO（肽缀合PMO）和AOC（抗体寡核苷酸偶联物）。例如，Sarepta的SRP-5051通过缀合细胞穿透肽，使药物穿膜效率提升10倍；日本新药株式会社则探索双序列协同策略（WO2015194520A1），同步靶向同一外显子不同位点，提升跳跃效率。面对国际巨头的专利壁垒，中国企业仍可考虑从以下三条路径寻求突破：首先，瞄准未充分布局的外显子与突变类型针对Sarepta等企业未覆盖的Dys基因区域（如第2、8号外显子）或中国人群高发突变类型开发特异性序列。例如，瑞博生物在专利WO2019105437A1中提出新型siRNA序列，靶向Dys基因保守区，避开主流外显子竞争。此外，可借鉴日本新药株式会社的双序列策略，通过多靶点组合增强疗效。其次，开发肌肉靶向性更强的递送平台国际企业的GalNAc技术主要解决肝靶向问题，而肌肉靶向仍是行业瓶颈。中国企业可聚焦新型穿膜肽（如环肽、靶向肌肉干细胞的特异性配体）或外泌体递送系统，提升药物在肌肉组织的富集度。最后，从DMD到心肌病、罕见突变类型借鉴第一三共株式会社将Dys靶点延伸至心肌功能障碍的策略，中国企业可挖掘Dys基因在心肌病、贝克型肌营养不良症（BMD）等领域的治疗潜力[10]。同时，针对中国人群特有突变开发个体化疗法，如针对第45-55号外显子缺失的特定序列，构建区域化专利壁垒。 Dys靶点的竞争已从单一序列保护，升级为涵盖递送技术、适应症拓展、联合疗法的系统性战役。国际企业凭借PMO、PPMO等技术平台占据先机，但其专利网络仍存漏洞：例如，针对罕见外显子的序列布局不足，肌肉靶向递送效率有待突破。中国企业可从中寻找机遇，通过高价值专利培育（如豪森药业围绕阿美替尼构建的12件全球专利组合）提升谈判筹码。未来，随着基因编辑技术与核酸药物融合（如CRISPR-Dys联用），Dys靶点治疗维度将进一步拓宽。中国企业若能提前布局下一代技术（如碱基编辑矫正Dys突变）、参与国际标准制定，有望在DMD治疗的全球竞争中实现从跟跑到并跑的跨越。 04 小结小核酸药物作为继小分子化药和抗体药之后的第三次医药革命，正引领中国制药业开启弯道超车的历史性征程。截至2025年，全球已有22款小核酸药物获批上市。中国药企通过自主研发与国际合作双轮驱动，实现从技术追随者向创新输出者的蜕变。舶望制药与诺华达成总金额53亿美元的心血管疾病小核酸药物授权协议[11]，瑞博生物与勃林格殷格翰达成超20亿美元的非酒精性脂肪性肝炎治疗合作[12]，悦康药业自主研发的乙肝小核酸药物YKYY013更获得美国FDA临床试验批准[13]。这些突破标志着中国在小核酸领域的创新实力已获国际认可，随着《"十四五"医药工业发展规划》对核酸药物的重点支持，国内已形成覆盖靶点发现、序列设计、递送系统的完整产业链，超过300个在研管线中68个已进入临床阶段，展现出巨大的发展潜能。中国小核酸药物的崛起得益于其独特优势与精准战略布局。在技术层面，企业聚焦肝外递送系统突破，如悦康药业开发的C16平台可实现中枢神经系统靶向，瑞博生物则在新一代GalNAc技术上取得进展；在靶点选择上，企业避开罕见病红海，直接切入中国高发的乙肝、心血管疾病等领域，星曜坤泽的乙肝小核酸药物已进入II期临床，展现出全球竞争力。与此同时，资本市场的强力支撑为创新注入动力，2023年以来小核酸领域发生16起融资，总金额超2.3亿美元，而擎科生物等企业更实现核酸合成设备国产化，将设备成本降低50%。随着递送技术持续突破与适应症不断拓展，中国小核酸药物有望在5-10年内实现从"并跑"到"领跑"的跨越，为全球医药创新贡献中国方案。参考文献 [1]维科网.千亿市场潜力、有望成为第三大药物类型的小核酸药物迎高速爆发期丨黄金眼https://www.ofweek.com/medical/2025-10/ART-11163-8420-30671570.html [2]乔志伟.小核酸药物专利布局及研发趋势[D].兰州大学,2022. [3]黄浩喜,用于治疗乙型肝炎的小核酸药物开发.四川省,成都倍特药业股份有限公司,2024-03-18. [4]药明康德. “功能性治愈”乙肝曙光初现，中和抗体和RNAi疗法最新临床结果积极 https://mp.weixin.qq.com/s/0Sq2p2nFJO7Ds3AO-8jrDw [5]多肽圈. Tides 速递 | 瑞博生物小核酸药物RBD1016获EMA孤儿药资格认定 https://mp.weixin.qq.com/s/ghJxokLH0PZKI4Jy-Tg25A [6]固始县妇幼保健院. 【罕见病科普】关注DMD，让每一份“肌力”都不被辜负 https://mp.weixin.qq.com/s/SWvnb55EswXKbuNBxB-eog [7]基因狐. 又一款DMD创新药获美国FDA突破性疗法认定,，有望2026年初提交BLA！https://mp.weixin.qq.com/s/5TkQOsR0RNl-bZf7f8Rp2w [8]悦康药业.再突破！悦康药业再获一项GalNAc专利授权！https://mp.weixin.qq.com/s/ngkKPlHagINNRz1-h-WSJg [9]生命科学前沿.乙肝研究新突破，复旦团队开发新型siHBV+mRNA联合疗法. https://mp.weixin.qq.com/s/0G4o4jAS4FaAGNaxYpFazQ [10]百世诺. 基因科普| DMD基因：肌营养不良与心肌病的遗传密码 https://mp.weixin.qq.com/s/Yyz6uwwqRb97deUSKErvGg [11]多肽圈. Tides 速递 | 53.6亿美元！舶望制药与诺华达成战略合作协议 https://mp.weixin.qq.com/s/O_VqRQX7mBs59mvpKf7Ofg [12]医药魔方Invest. 拿下BI超20亿美元BD，小核酸龙头递表港交所 https://mp.weixin.qq.com/s/qSUxHla7cD5Q2fjZ8Rusdg [13]多肽圈. Tides 速递 | 悦康药业双链siRNA新药获批临床 https://mp.weixin.qq.com/s/-tSBHvYHQmg40AkSO2tNZw

核酸药物siRNA信使RNA寡核苷酸

2025-11-19

·百度百家

WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应

WI-38 Cells，即人胚肺二倍体细胞，自1962年Leonard Hayflick首次分离并成功培养以来，便成为了生物医学研究中的明星细胞系。其独特的生物学特性、广泛的应用领域以及在疫苗生产中的关键作用，使得WI-38 Cells在细胞生物学、病毒学、免疫学、肿瘤学以及药物研发等多个领域都发挥着举足轻重的作用。然而，随着研究的深入和应用的拓展，关于WI-38 Cells的伦理问题、供应形式以及质量控制等方面也逐渐引起了广泛关注。本文旨在全面探讨WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应的各个方面，包括其生物学特性、应用领域、伦理问题、供应形式以及质量控制等，以期为相关领域的研究和应用提供有益的参考。一、WI-38 Cells的生物学特性与起源 1.1 细胞起源与背景 WI-38 Cells来源于1962年Leonard Hayflick从一名3个月大的女性胎儿肺组织中分离得到的二倍体细胞。该细胞系在体外培养条件下表现出有限的增殖能力，即Hayflick极限，通常传代至50代左右便停止分裂。这一特性使得WI-38 Cells在保持二倍体基因组稳定性的同时，避免了无限增殖可能带来的潜在风险。此外，WI-38 Cells作为人源细胞系，其生物学特性与人类细胞高度相似，因此在模拟人类生理和病理过程方面具有显著优势。 1.2 细胞形态与结构 WI-38 Cells呈成纤维细胞样形态，具有细长的细胞体和多个突起。在显微镜下观察，可见细胞核呈圆形或椭圆形，核仁清晰可见。细胞质内含有丰富的细胞器，如线粒体、内质网、高尔基体等，这些细胞器在细胞的代谢、分泌和信号传导等方面发挥着重要作用。此外，WI-38 Cells还表达多种细胞表面标志物，如波形蛋白、纤维连接蛋白等，这些标志物对于细胞的识别和功能研究具有重要意义。 1.3 细胞生长与增殖特性 WI-38 Cells在体外培养条件下表现出典型的二倍体细胞生长特性。在适宜的培养条件下，细胞呈指数生长，但经过一定代数的传代后，其增殖能力逐渐减弱，最终停止分裂。这一过程与细胞端粒的缩短和老化相关基因的表达密切相关。此外，WI-38 Cells对生长因子的依赖性较强，如上皮生长因子（EGF）、成纤维细胞生长因子（FGF）等，这些生长因子对于维持细胞的生长和增殖具有重要作用。二、WI-38 Cells的应用领域 2.1 疫苗生产 WI-38 Cells在疫苗生产领域具有广泛的应用。由于其能够支持多种病毒的复制和生长，因此被广泛应用于病毒疫苗的生产。例如，在脊髓灰质炎疫苗、风疹疫苗、水痘疫苗等的生产过程中，WI-38 Cells作为病毒扩增的宿主细胞，发挥着关键作用。通过感染WI-38 Cells并收集病毒颗粒，可以制备出高效、安全的疫苗产品。此外，WI-38 Cells还在新型疫苗的研发中发挥着重要作用，如基于mRNA技术的疫苗、基因工程疫苗等。 2.2 细胞生物学研究 WI-38 Cells作为人源二倍体细胞系，在细胞生物学研究中具有广泛的应用价值。其稳定的基因组和生物学特性使得研究者能够深入探讨细胞生长、分化、衰老等生命过程的分子机制。例如，通过研究WI-38 Cells的端粒酶活性、氧化应激反应等，可以揭示细胞老化的分子基础；通过研究WI-38 Cells的细胞周期调控机制，可以理解细胞增殖与分化的调控网络。此外，WI-38 Cells还可以作为模型细胞用于研究人类疾病的发生和发展机制，如肿瘤、心血管疾病等。 2.3 药物研发与筛选在药物研发过程中，WI-38 Cells可以作为药物筛选的模型细胞。通过将候选药物与WI-38细胞共培养，观察药物对细胞生长、增殖、凋亡等的影响，可以评估药物的疗效和安全性。此外，WI-38 Cells还可以用于研究药物的作用机制和靶点，为药物研发提供理论依据。例如，在抗肿瘤药物研发中，可以利用WI-38 Cells模拟肿瘤细胞的生长环境，筛选具有抗肿瘤活性的化合物。 2.4 基因治疗与生物工程随着基因治疗和生物工程技术的快速发展，WI-38 Cells在这些领域也展现出了巨大的应用潜力。通过基因编辑技术，如CRISPR-Cas9系统，可以对WI-38 Cells的基因组进行精确修饰，从而研究基因功能、治疗遗传性疾病等。此外，WI-38 Cells还可以作为生物反应器用于生产重组蛋白、抗体等生物制品。例如，通过将外源基因导入WI-38 Cells并表达，可以制备出具有治疗价值的生物制剂。三、WI-38 Cells的伦理问题 3.1 细胞来源的伦理争议 WI-38 Cells来源于胎儿肺组织，其获取过程涉及胎儿权益和生命伦理问题。虽然胎儿在出生前已死亡，但其组织用于科学研究仍引发了一定的伦理争议。一方面，有人认为利用胎儿组织进行研究是对生命的不尊重；另一方面，也有人认为通过科学研究可以更好地理解生命过程、开发治疗方法，从而造福人类。因此，在利用WI-38 Cells进行研究时，需要严格遵守伦理规范，确保研究活动的合法性和合理性。 3.2 细胞应用的伦理考量随着WI-38 Cells在疫苗生产、药物研发等领域的广泛应用，其应用过程中也涉及一些伦理问题。例如，在疫苗生产过程中，需要确保病毒的安全性和疫苗的有效性；在药物研发过程中，需要关注药物的副作用和安全性。此外，随着基因编辑技术的发展，对WI-38 Cells进行基因修饰可能引发基因污染、基因歧视等伦理问题。因此，在应用WI-38 Cells时，需要充分考虑其可能带来的伦理风险，并采取相应的措施进行防范。 3.3 伦理规范与监管为了规范WI-38 Cells的研究和应用活动，各国政府和国际组织制定了一系列伦理规范和监管措施。例如，世界卫生组织（WHO）制定了《人类细胞和组织的伦理指导原则》，明确了人类细胞和组织的获取、使用、储存和处置等方面的伦理要求；各国政府也建立了相应的监管机构，对人类细胞和组织的科研活动进行监督和管理。这些规范和措施的实施有助于确保WI-38 Cells的研究和应用活动符合伦理要求，保护人类健康和生态环境。四、WI-38 Cells的供应形式 4.1 复苏形式供应的定义与特点复苏形式供应指的是将冻存的WI-38 Cells从液氮中取出，经过复苏处理后提供给用户使用的一种供应形式。这种供应形式具有以下特点：一是细胞活性高，经过复苏处理的细胞能够迅速恢复生长和增殖能力；二是使用方便，用户只需将复苏后的细胞接种到培养皿中即可进行后续实验；三是成本较低，冻存细胞可以长期保存，避免了频繁购买新细胞的成本。 4.2 复苏形式供应的流程复苏形式供应的流程主要包括以下几个步骤：一是从液氮中取出冻存的细胞管，迅速放入37℃水浴中解冻；二是将解冻后的细胞悬液转移至离心管中，加入适量培养基进行离心洗涤；三是将洗涤后的细胞重新悬浮于新鲜培养基中，接种到培养皿中进行培养；四是观察细胞生长情况，待细胞贴壁生长后即可进行后续实验。在整个复苏过程中，需要注意操作规范、避免污染和损伤细胞。 4.3 复苏形式供应的优势与挑战复苏形式供应具有以下优势：一是能够保持细胞的原始特性和功能，避免因长期传代导致的细胞变异和老化；二是能够满足用户对特定代次细胞的需求，提高实验的重复性和可靠性；三是能够降低实验成本和时间成本，提高实验效率。然而，复苏形式供应也面临一些挑战，如复苏过程中可能出现细胞活性下降、污染等问题；此外，冻存细胞的长期保存也需要一定的技术和设备支持。五、WI-38 Cells的质量控制 5.1 细胞系鉴定与认证为了确保WI-38 Cells的质量和可靠性，需要对细胞系进行严格的鉴定和认证。这包括细胞形态学检查、细胞生长曲线测定、染色体核型分析、STR基因型分析等多个方面。通过这些鉴定和认证手段，可以确认细胞系的来源、代次、纯度和稳定性等关键指标，为后续的研究和应用提供可靠的细胞材料。 5.2 细胞培养与传代过程中的质量控制在细胞培养和传代过程中，需要严格控制培养条件、操作规范和环境因素等，以确保细胞的生长和增殖处于最佳状态。这包括定期更换培养基、控制细胞密度、避免污染和损伤等措施。此外，还需要对细胞进行定期检测和评估，如细胞活力检测、微生物污染检测等，以及时发现并解决问题。 5.3 冻存与复苏过程中的质量控制冻存和复苏是影响WI-38 Cells质量和活性的关键环节。在冻存过程中，需要选择合适的冻存液和冻存条件，以保护细胞免受冷冻损伤；在复苏过程中，需要严格控制解冻速度和操作规范，以避免细胞因温度骤变而受损。此外，还需要对冻存和复苏后的细胞进行检测和评估，如细胞活力检测、微生物污染检测等，以确保细胞的质量和安全性。 "WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应 WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应英文别名：:Wi-38; WI 38; WI38; Wistar Institute-38; AG06814E; AG06814G; AG06814H; AG06814-J; AG06814J; AG06814-M; AG06814-N 背景信息：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应LeonardHayflick建系；有限传代细胞系；寿命为５０±１０代（倍增时间２４h）；来自妊娠３个月的正常胚胎肺组织。该细胞系是第一个用于人制备的人二倍体细胞；培养基中添加TNFα可以加快细胞生长。细胞来源：主要来源于ATCC、ECACC、DSMZ等国际知名细胞库。国内供应商（如南昌全亮科技有限公司(QLCells)等）提供复苏或冻存形式的细胞。 A-172-Luc Cells人胶质母细胞瘤细胞传代性好|STR图谱细胞传代：传代时，应使用适量的胰蛋白酶溶液进行消化，并在显微镜下观察细胞消化情况。消化下来的细胞容易成团，需要吹打吹散。传代后，应确保细胞均匀分布在培养瓶或培养皿中。消化条件：室温下用胰酶消化1-3分钟。 Y79 Cells人视网膜母细胞瘤细胞传代性好|STR图谱细胞冻存：待细胞生长状态良好时，可进行细胞冻存。一般使用冻存液进行冻存，并置于液氮中储存。来源说明：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应主要来源ATCC、ECACC、DSMZ、RCB等细胞库 B16/OVA Cells小鼠黑色素瘤细胞传代性好|STR图谱换液周期：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应每周2-3次空泡现象：在密集培养时，细胞中可见巨大的空泡，这是细胞的正常特性，无需担心。 MA-891 Cells小鼠乳腺癌高转移细胞传代性好|STR图谱细胞状态：传代和消化过程中，应密切关注细胞状态，避免过度消化或机械损伤导致细胞活性下降。生长特性：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应贴壁生长 CHO-DXB11 CTLA4 Ig-24 Cells仓鼠卵巢细胞传代性好|STR图谱血清比例：使用10%-20%的血清浓度有助于优化WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应实验条件，提高实验的重复性和稳定性。这一浓度范围经过多年实验和实践的验证，被认为是较为适宜的选择。产品包装：复苏发货：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应T25培养瓶(一瓶)或冻存发货：1ml冻存管(两支) RAW 264.7-RFP Cells小鼠单核巨噬细胞白血病细胞传代性好|STR图谱形态特性：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应上皮细胞样培养条件：37°C、5%CO₂、饱和湿度环境，使用含10%-20%FBS的基础培养基。 NCI-H820 Cells人肺乳头状腺癌细胞传代性好|STR图谱物种来源：WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应来源于人源、鼠源等其它物种来源消化传代：使用0.25%胰酶-EDTA溶液，37°C孵育1-2分钟，轻拍培养瓶促进细胞脱落。（悬浮细胞可省略这步操作） HMC3-RFP Cells人小胶质细胞传代性好|STR图谱细胞接收流程：收到细胞后，应首先观察细胞状态，然后进行75%酒精消毒处理。将细胞置于37℃培养箱中放置2-4小时以稳定WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应状态。当细胞密度达到80%-90%时，即可进行首次传代培养。传代比例：1:2-1:4(WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应首次传代建议1:2) 细胞复苏：复苏细胞时，应快速将冻存管从液氮中取出并置于37℃水浴中解冻，然后转移到含新鲜培养基的无菌管中并吹打混匀。整个复苏过程应尽可能在5-10分钟内完成，以确保细胞的高存活率。 CCRF-SB Cells人外周血淋巴细胞传代性好|STR图谱污染检测：支原体、细菌、酵母和真菌检测为阴性。污染防控：严格无菌操作，定期检测支原体污染，必要时使用双抗预防细菌污染。 Marcus Cells人星形胶质细胞瘤细胞传代性好|STR图谱培养观察：定期观察WI-38 Cells人胚肺细胞复苏形式供应生长状态，注意培养基的pH值变化和细胞密度，及时换液和传代。Hep-G2-GFP Cells人肝癌细胞专业复苏技术|STR图谱生物安全等级：1级。操作规范：在细胞培养和处理过程中，需严格遵守无菌操作规范，以避免细胞污染和交叉污染。 MLM细胞来源清晰;背景说明：急性粒白血病;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：悬浮;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：NCI-H1581细胞传代率高、NPA-87细胞传代率高、GM03320D细胞 MDA-330细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：SPC-A-1细胞传代率高、H87细胞传代率高、10RGB细胞 MUTZ-1细胞来源清晰;背景说明：骨髓增生异常综合征；女性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：悬浮;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：SKM1细胞传代率高、HEK293-EBNA细胞传代率高、HIT-T15细胞 COLO 201 Cells人结直肠腺癌细胞传代性好|STR图谱┈全┈亮┈科┈技┈TEL┈：┈①┈⑤┈②┈七┈零┈九┈零┈⑥┈⑥┈⑨┈⑥┈MKN-74-GFP Cells人胃癌细胞传代性好|STR图谱 HCC1143 Cells人乳腺癌细胞传代性好|STR图谱 HEPA1-6-luc Cells小鼠肝癌细胞传代性好|STR图谱 COLO320 HSR Cells人结直肠腺癌细胞传代性好|STR图谱 GM07241细胞新批次复苏|STR图谱 Cloudman S91 melanoma细胞来源清晰;背景说明：黑色素瘤；雄性；DBA;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：COLO 206细胞传代率高、CAL39细胞传代率高、NCI-522细胞 SCC-1395细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２传代，每周换液２—３次;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮样;相关产品有：mREC细胞传代率高、HCC-1500细胞传代率高、Buffalo Rat Liver-3A细胞 Stanford University-Diffuse Histiocytic Lymphoma-5细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：MeWo细胞传代率高、HCC-9724细胞传代率高、H-520细胞 4T1 Cells小鼠乳腺癌细胞传代性好|STR图谱 A-2058细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：６-１：１２传代，２-３天换液１次。;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮细胞;相关产品有：U-2-OS细胞传代率高、MC-3T3细胞传代率高、PK15细胞 U-2OS细胞来源清晰;背景说明：骨肉瘤；女性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：RT 112细胞传代率高、OLN93细胞传代率高、NS653细胞 H2195细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：NCI-SNU-449细胞传代率高、COLO679细胞传代率高、NCI H716细胞 OVCAR-3-GFP Cells人卵巢癌腺癌细胞传代性好|STR图谱 HCC-44 Cells人非小细胞肺癌细胞传代性好|STR图谱 Calf Pulmonary Artery Endothelial细胞来源清晰;背景说明：肺血管；内皮 Cells;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：GTL16细胞传代率高、T47-D细胞传代率高、MDA-468细胞 BXPC3细胞来源清晰;背景说明：这个细胞株不表达囊肿性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)。CFTR阳性的细胞株是Capan-１(ATCCHTB-７９)。;传代方法：消化５-１０分钟。１：２。３天内可长满。;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮样;相关产品有：ARPE-19细胞传代率高、Roswell Park Memorial Institute 6666细胞传代率高、H-7721细胞 NCI-H1755细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：BEAS2B细胞传代率高、Leukemia 1210细胞传代率高、LCLC103H细胞 Hs 578.T细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：OUMS-23细胞传代率高、CT26WT细胞传代率高、UMUC-14细胞 SCLC-86M2细胞新批次复苏|STR图谱 HBL-100 Cells人整合SV40基因的乳腺上皮细胞传代性好|STR图谱 SW620+GFP Cells人结直肠腺癌细胞传代性好|STR图谱 SW480 Cells人结肠腺癌细胞传代性好|STR图谱 DMS-153 Cells人小细胞肺癌细胞传代性好|STR图谱 HT clone H9细胞来源清晰;背景说明：H９细胞是HUT７８（ATCCTIB１６１）的克隆系（Callo，RC，etal）。细胞表面带有CD３、CD４标记。研究表明，该细胞系对人体免疫缺陷病毒（HIV-１）敏感，可用于检测、分离和增殖HIV-１，也可用于其它人类Tcell病毒的研究。;传代方法：１：３传代,２-３天传一代;生长特性：悬浮生长;形态特性：淋巴母细胞样;相关产品有：AsPC-1细胞传代率高、KU-19-19细胞传代率高、NCI-H2081细胞 Hs578Bst细胞来源清晰;背景说明：乳腺 Cells;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：RCC10 RGB细胞传代率高、A427细胞传代率高、EFM192C细胞 CFPAC-1细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：３-１０传代；２-３天换液１次。;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮细胞;相关产品有：TMK1细胞传代率高、ACT-1细胞传代率高、JeKo-1细胞 COS-7 Cells非洲绿猴肾细胞传代性好|STR图谱 AO10细胞新批次复苏|STR图谱 SK-N-BE细胞来源清晰;背景说明：１９７２年１１月从一们多次化疗及放疗的扩散性神经母细胞瘤患儿骨髓穿刺物中建立了SK-N-BE(２)神经母细胞瘤细胞株。该细胞显示中等水平的多巴胺-β-羟基酶活性。有报道称SK-N-BE(２)细胞的饱和浓度超过１x１０６细胞/平方厘米。细胞形态多样，有的有长突触，有的呈上皮细胞样。细胞会聚集，形成团块并浮起;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮细胞样;相关产品有：ROS 17/2.8细胞传代率高、CCD841CoN细胞传代率高、KYSE-410细胞 MES-SA-Dx5细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：８传代；每周２-３次。;生长特性：贴壁生长;形态特性：成纤维细胞样　;相关产品有：CAL-39细胞传代率高、3T3细胞传代率高、38C13细胞 OVCA-432细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：MRC-5细胞传代率高、NCI-H209细胞传代率高、SCC90细胞 COLO 201 Cells人结直肠腺癌细胞传代性好|STR图谱 KG-1 Cells人急性骨髓白血病细胞传代性好|STR图谱 4T1-RFP Cells小鼠乳腺癌细胞传代性好|STR图谱 NCIH1694细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：３-４天换液１次。;生长特性：悬浮生长;形态特性：聚团悬浮;相关产品有：GC1-SPG细胞传代率高、S3-HeLa细胞传代率高、Hs 636 T细胞 PNT1/A细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：HCC-1599细胞传代率高、Hs729T细胞传代率高、NRK-49F细胞 RS1细胞来源清晰;背景说明：该细胞系来源于一大鼠的皮肤组织。２００７年由中国科学院昆明细胞库建立。;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长　;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：HT 144细胞传代率高、MSTO-211细胞传代率高、Namalwa细胞 T-47D Cells人乳腺管癌细胞传代性好|STR图谱 MOVAS-1 Cells小鼠主动脉平滑肌细胞传代性好|STR图谱 Y79 Cells人视网膜母细胞瘤细胞传代性好|STR图谱 NCIH524细胞来源清晰;背景说明：该细胞１９８２年建系，源自非小细胞肺癌男性患者的转移淋巴结。;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：悬浮生长;形态特性：圆形细胞;相关产品有：SDBMSC细胞传代率高、MDA-415细胞传代率高、Kit225细胞 GM10496细胞新批次复苏|STR图谱 HAP1 CCNE1 (-) 2细胞新批次复苏|STR图谱 NTERA2-cloneD1细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：GL-261细胞传代率高、MB49细胞传代率高、SUNE 1细胞 NCI-H187 Cells人小细胞肺癌细胞传代性好|STR图谱 LS174T Cells人结肠腺癌细胞传代性好|STR图谱 JM-1 Cells人B淋巴母细胞瘤细胞传代性好|STR图谱 RWPE-1 Cells人正常前列腺上皮细胞传代性好|STR图谱 HT-55细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮样;相关产品有：BT-474细胞传代率高、NS1/1-Ag4.1细胞传代率高、HLEB-3细胞 BE(2)C细胞来源清晰;背景说明：神经母细胞瘤；骨髓转移；男性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：SUM 149PT细胞传代率高、NT2/D1细胞传代率高、BALB/c 3T3 clone A31细胞 RPPVEC细胞来源清晰;背景说明：肺静脉；血管内皮 Cells;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：H209细胞传代率高、HCT FET细胞传代率高、UACC893细胞 UM-UC14细胞来源清晰;背景说明：肾癌；男性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：NCIH510细胞传代率高、OVCAR 8细胞传代率高、Psi2-DAP细胞 HMEC细胞来源清晰;背景说明：乳腺；上皮 Cells;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：BE(2)-M17细胞传代率高、SKGT4细胞传代率高、QGP 1细胞 Case 3细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮样;相关产品有：NCIH2106细胞传代率高、BGC823细胞传代率高、H1666细胞 IGR.OV1细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：HT 1197细胞传代率高、C38细胞传代率高、GM17346细胞 SW403 Cells人结肠腺癌细胞传代性好|STR图谱 CMT-U27 Cells犬乳腺癌细胞传代性好|STR图谱 DT40 Cells鸡淋巴瘤细胞传代性好|STR图谱 PED Cells猪内皮细胞传代性好|STR图谱 HG03809细胞新批次复苏|STR图谱 IIIC/H2细胞新批次复苏|STR图谱 LSM 2.7细胞新批次复苏|STR图谱 ND00547细胞新批次复苏|STR图谱 PC12-C3细胞新批次复苏|STR图谱 A-549 MAP3K7 KO细胞新批次复苏|STR图谱 USTCi001-A-2细胞新批次复苏|STR图谱 HAP1 TMED1 (-) 4细胞新批次复苏|STR图谱 OCI-Ly1 Cells人B细胞淋巴瘤细胞传代性好|STR图谱 MLTC-1 Cells小鼠睾丸间质细胞瘤细胞传代性好|STR图谱 W6/32 Cells小鼠B细胞杂交瘤细胞传代性好|STR图谱 T24-Luc Cells人膀胱移行细胞癌细胞传代性好|STR图谱 CL1细胞来源清晰;背景说明：肺癌；男性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：BEL 7404细胞传代率高、HEL-92细胞传代率高、MiaPaCa-2细胞 RD细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：４传代，３-４天换液１次。;生长特性：贴壁生长;形态特性：梭型和大的多核细胞;相关产品有：MDA MB231细胞传代率高、Hs281T细胞传代率高、KYSE0410细胞 NCI-H2342细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：６传代 ;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮样;相关产品有：174xCEM.T2细胞传代率高、NCIH889细胞传代率高、hEEC细胞 NIH-3T3-L1细胞来源清晰;背景说明：３T３-L１是从３T３细胞（Swissalbino）中经克隆分离得到的连续传代的亚系。该细胞从快速分裂到汇合和接触性抑制状态经历了前脂肪细胞到脂肪样细胞的转变。该细胞鼠痘病毒阴性；可产生甘油三酯，高浓度血清可增强细胞内脂肪堆积。;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长;形态特性：成纤维细胞样;相关产品有：Sup T-1细胞传代率高、B4G12细胞传代率高、RM1细胞 L-428细胞来源清晰;背景说明：霍奇金淋巴瘤；女性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：悬浮;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：NBLS细胞传代率高、SKGIIIA细胞传代率高、SNU-638细胞 Me-Wo细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：３-１：５传代，２-３天换液１次。;生长特性：混合生长;形态特性：成纤维细胞;相关产品有：CEM细胞传代率高、HO1-N-1细胞传代率高、SW837细胞 S16细胞来源清晰;背景说明：Schwann细胞；自发永生;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：MS751细胞传代率高、Hep 3B2细胞传代率高、BEL-7404细胞 PT67细胞来源清晰;背景说明：逆转录病毒包装细胞；雄性；NIH Swiss;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：CWR22Rv1细胞传代率高、OCILY3细胞传代率高、CCD841CoN细胞 SNU-368细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长;形态特性：上皮细胞样;相关产品有：AML12细胞传代率高、MS 751细胞传代率高、5-8F细胞 L M (TK-)细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁或悬浮，详见产品说明书部分;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：UT-7细胞传代率高、FRTL-5细胞传代率高、58F细胞 L-540细胞来源清晰;背景说明：霍奇金淋巴瘤；女性;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：悬浮;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：FRO 81-2细胞传代率高、NCI-H2405细胞传代率高、RL-95-2细胞 SK-MEL-3细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：３-１：５传代，２-３天换液１次。;生长特性：贴壁生长;形态特性：成纤维细胞;相关产品有：HBZY-1细胞传代率高、GM07404D细胞传代率高、Strain L-929细胞 M20 [Human melanoma]细胞来源清晰;背景说明：黑色素瘤;传代方法：１：２-１：３传代；每周换液２-３次。;生长特性：贴壁;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：WM115细胞传代率高、MeT5A细胞传代率高、SUM 159细胞 H3255细胞来源清晰;背景说明：详见相关文献介绍;传代方法：１：２传代;生长特性：贴壁生长　;形态特性：详见产品说明书;相关产品有：RCC-4细胞传代率高、KP4细胞传代率高、KU-812F细胞 MKN74-GFP Cells人胃癌细胞传代性好|STR图谱 "

2025-11-13

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核酸药物专栏 | 全球小核酸药物的上市及临床研究现状分析

来源《中国新药杂志》 2025年第34卷第12期作者杜慧，肖宇锋，张玢中国医学科学院/北京协和医学院医学信息研究所/图书馆摘要目的：本研究旨在分析总结全球小核酸药物的上市及临床研究现状，探索其未来发展方向。方法：利用药物早期研发情报数据库检索上市及临床在研的小核酸药物并对这些药物的分类、研发国家及机构、靶点、适应证和递送系统等信息进行详细分析。结果：截至2024年9月18日，全球共有17个小核酸药物获批上市、192个小核酸药物处于临床研究状态，其中反义寡核苷酸药物和小干扰RNA药物数量较多。大多数临床在研的小核酸药物仍处于早期研发阶段，适应证已逐渐从早期的遗传病拓展到肿瘤、心血管疾病等慢性病领域，其中N-乙酰半乳糖胺偶联物是应用最广泛的递送系统。我国小核酸药物发展态势良好，企业管线布局以乙型肝炎和慢性病为主。结论：小核酸药物已成为继小分子药物、抗体药物后的第三大类药物，其研发潜力巨大，市场前景广阔。未来的发展方向包括探索新的治疗靶点、多学科合作开发肝外递送系统以及加强产学研的深度合作，共同助力推进临床转化。关键词小核酸药物; 反义寡核苷酸; 小干扰RNA; 临床研究正文小核酸药物是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，通过干扰或调控基因表达实现疾病治疗目的。与传统的小分子化学药和抗体类药物相比，小核酸药物具有研发周期短、研发成功率高、候选靶点丰富、适应证分布广泛和治疗精准化等优点。小核酸药物主要包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide，ASO)、小干扰RNA(small interfering RNA，siRNA)、微小RNA(microRNA，miRNA)、小激活RNA(small activating RNA，saRNA)、向导RNA(small-guide RNA，sgRNA)、适配体(aptamer)以及抗体核酸偶联药物(antibody-oligonucleotide conjugates，AOCs)、多肽核酸偶联药物(peptide-oligonu cleotide conjugates，POCs)等[1]。ASO是一类化学合成的单链寡核苷酸分子，通常由13~30个核苷酸组成，ASO通过沃森-克里克(Watson-Crick)碱基配对原则与靶标序列形成双链结构，从而影响靶基因的表达[2]。RNA干扰(RNA interference，RNAi)是将外源或内源RNA导入细胞后与靶基因的信使RNA(messenger RNA，mRNA)结合，从而阻断靶基因mRNA的翻译，进而抑制靶基因表达的一种技术。基于RNAi的小核酸药物有siRNA和miRNA，其中siRNA是一类长度为20~25个核苷酸的双链RNA分子，miRNA是内源性生成的单链RNA分子，长度通常为21~23个核苷酸[3]。saRNA是一种双链RNA分子，能够在转录水平上激活基因表达，而sgRNA则是单链RNA分子，在CRISPR/Cas9系统中起到导航作用，引导Cas9核酸酶到特定的基因位点进行编辑。适配体是一类具有特定三级结构的单链短核苷酸分子，与其他小核酸药物不同，适配体不通过碱基配对，而是类似于抗体，依靠其三维结构特异性结合配体。此外，AOCs和POCs将小核酸药物与抗体或多肽结合，提高小核酸药物的靶向性和递送效率[4]。自20世纪90年代初以来，小核酸药物领域经历了多次重大突破。1993年，Ambros和Ruvkun在秀丽隐杆线虫中首次发现miRNA，揭示了其在转录后基因调控中的重要作用[5]。1998年，Mello和Fire进一步阐明了RNAi的机制，为小核酸药物的发展奠定了理论基础，并于2006年荣获诺贝尔生理学或医学奖[6]。2023年，Karikó和Weissman因在核苷碱基修饰方面的贡献获得诺贝尔生理学或医学奖，其发现极大推动了mRNA疫苗和疗法的发展[7]。2024年，诺贝尔生理学或医学奖再次授予Ambros和Ruvkun，以表彰其在miRNA发现及miRNA在转录后基因调控中的作用方面作出的开创性贡献[8]。这些重要科学发现推动了小核酸药物的发展，国内外各大制药企业纷纷通过自主研发或合作引进管线等方式布局[9]。本研究使用科睿唯安公司的药物早期研发情报数据库(Cortellis Drug Discovery Intelligence，CDDI)检索上市及临床在研的小核酸药物，分析其分类、研发国家及机构、靶点、适应证和递送系统等信息，总结小核酸药物研发现状，探索其未来发展方向。 1 资料与方法 1 数据来源以科睿唯安公司CDDI数据库为检索来源，利用CDDI数据库检索“药物和生物制剂(Drugs&Bi ologics)”，在“药物分类(Product Category)”字段，限定“Antisense Therapy和Oligonucleotides，siRNA，mi croRNA，aptamer，saRNA，sgRNA，AOC，POC”，在“最高研发状态(Highest Phase)”字段，限定“Launched，Pre-Registered，PhaseⅢ，PhaseⅡ/Ⅲ，PhaseⅡ，PhaseⅠ/Ⅱ，PhaseⅠ”，共检索到17个已上市的小核酸药物和192个研发活跃(12~18个月内有进展的小核酸管线，去掉暂停/停止/未报告进展/非积极的项目)并处于临床研究阶段的小核酸药物，检索时间为2024年9月18日。 2 数据处理数据处理阶段，对每种药物进行详细的临床试验匹配。利用CDDI数据库，针对研究范围内的192个小核酸药物，逐一访问其“临床试验(Clinical&Studies)”模块，并通过查阅和对比，实现了药物与相应临床试验的精确关联。 2 结果 1 已上市药物情况截至2024年9月18日，全球共有17款小核酸药物获批上市，见表1。1998年，首款ASO药物福米韦生获美国FDA批准上市，用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者并发的由巨细胞病毒(cytomegalov irus，CMV)引起的视网膜炎。随着高效抗逆转录病毒治疗(highly active antiretroviral therapy，HAART)的发展，CMV感染病例显著减少，导致福米韦生的市场需求和销售额大幅下滑，该药于2002年在欧洲退市[10]。 TTR: 转甲状腺素蛋白， transthyretin; SOD1: 超氧化物歧化酶1， superoxide dismutase 1; DMD: 抗肌萎缩蛋白基因; APOC3: 载脂蛋白C3， apolipoprotein C3; SMN2: 运动神经元存活基因2， survival of motor neuron 2; LDHA: 乳酸脱氢酶A， lactate dehydrogenase A; PCSK9: 前蛋白转化酶枯草溶菌素9， proprotein convertase subtilisin /kexin type 9; HAO1: 羟基酸氧化酶1， hydroxyacid oxidase 1; ALAS1: 5-氨基乙酰丙酸合酶1，5 -aminolevulinate synthase 1; LNP: 脂质纳米颗粒， lipid nanoparticle; PS: 硫代磷酸酯; 2＇-O-MOE: 2＇-O-甲氧基乙基; 2＇-O-Me: 2＇-O-甲氧基; 2＇-F: 2＇-氟; 5mC: 5-甲基胞苷; PMO: 磷酰二氨基吗啉代寡核苷酸， phosphorodiamidate morpholino oligomer 2006年，RNAi机制获得诺贝尔生理学或医学奖，极大推动了该领域的研究与开发。然而，RNAi的不稳定性、潜在的免疫原性及递送系统的缺乏导致研发进展缓慢，大型制药企业削减投资，行业发展陷入停滞。2014年，N-乙酰半乳糖胺偶联物(N-acetylgalactosamine conjugate，GalNAc)作为一种小核酸偶合递送系统飞速发展，促进了小核酸药物研发的迅速复苏[11]。随着化学修饰和递送系统技术的进步，小核酸药物进入了稳健且快速发展的时代。2016年后多款重磅小核酸药物陆续上市，见图1。仅2023年全球共批准了4款小核酸药物，包括2款ASO药物、1款siRNA药物和1款适配体药物。全球17款获批小核酸药物中ASO药物数量最多(共10款)，其次为6款siRNA药物和1款适配体药物。国家药品监督管理局(National Medical Products Administration，NMPA)共批准了2款ASO药物和1款siRNA药物，分别是tofersen(2024年)、nusin-ersen(2019年)和inclisiran(2023年)。图1 2016—2023 年全球获批的小核酸药物数量分布遗传性疾病是目前获批最多的适应证类别，17种上市的小核酸药物中，有11种针对遗传性疾病(遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性、杜氏肌营养不良症、家族性乳糜微粒血症综合征、脊髓性肌萎缩、急性肝卟啉症)、1种用于眼科疾病(年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩)、1种用于神经退行性疾病(肌萎缩侧索硬化症)、1种针对心血管疾病(高胆固醇血症)、1种用于血液肿瘤(骨髓增生异常综合征)、2种用于代谢疾病(1型原发性高草酸尿症)。2021年inclisiran作为饮食的辅助疗法获批，用于成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者的治疗，该药适用于在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇(low-density lipoprotein cholesterol，LDL-C)目标水平的患者。inclisiran的获批标志着小核酸药物开始在慢性病管理中展现其独特的优势和潜力[12]。未经修饰的小核酸药物稳定性差且特异性低，容易引起脱靶毒性。化学修饰可以增强小核酸药物对核酸酶的抗性，减少免疫原性和脱靶效应，同时提高靶向性[13]。常见的化学修饰涉及对磷酸骨架、核糖和碱基的修饰，包括PS，2'-O-Me，2'-O-MOE，2'-F和5mC[14]。目前上市的11种ASO药物和6种siR NA药物均采用了骨架、核糖和碱基的化学修饰。PMO呈电中性，骨架中磷酸二酯键被磷酰二氨基键取代，核糖被吗啉环取代。PMO具有生物稳定性强、带中性电荷以及不依赖核糖核酸酶H(ribonuclease H，RNase H)的作用机制等优点[15-16]。基于PMO修饰的4种ASO药物eteplirsen，golodirsen，viltolarsen，casimersen获批用于杜氏肌营养不良症的治疗。核酸药物由于相对分子质量较大、容易降解和无法自由进入细胞等缺点，难以在体内发挥作用。递送系统可以保护核酸药物免于降解，确保其稳定性，并将其有效递送到靶组织。目前上市的小核酸药物采用了2种递送系统LNP和GalNAc，见图2。GalNAc是唾液酸受体(asialoglycoprotein receptor，ASGPR)的靶向配体，可以与肝脏实质细胞表面的ASGPR特异性结合，实现细胞的快速胞吞，该技术具有高度的肝靶向特异性[17]。在6种使用递送系统的siRNA药物中，5种采用了GalNAc偶联递送系统、1种使用了LNP递送系统。eplontersen是首个获批上市的GalNAc偶联ASO药物，是Ionis公司继inotersen之后的第2种遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性治疗药物，相比inotersen，eplontersen的给药剂量更小、给药频率更低[18]。 2 临床研究阶段的药物研发情况截至2024年9月18日，全球共有192个研发活跃并处于临床研究阶段的小核酸药物，其中ASO药物86个，是临床研发数量最多的小核酸药物，约占45%; siRNA药物也是小核酸药物领域的研究热点之一，约占35%。此外，适配体、sgRNA、miRNA及saRNA的药物研发尚处于早期阶段，数量较少，见图3。小核酸药物的研发在全球多个国家和地区均有分布，其中美国、欧洲和中国是主要的研发基地。美国在小核酸药物的研发方面处于领先地位，目前有109个小核酸药物处于临床研究状态，远超其他国家。在欧洲，英国、瑞士、荷兰和德国的小核酸药物临床研究较为活跃。我国有25个小核酸药物处于临床研究状态，其中siRNA和sgRNA研发管线布局较多，ASO药物研发参与较少，见表2。全球范围内研发小核酸药物的企业中，Ionis公司和Alnylam公司布局最为广泛。Ionis公司专注于ASO药物研发，有32个临床在研的小核酸药物。Alnylam公司是RNAi领域的领军企业，有12个临床在研的小核酸药物。此外，Biogen公司、Arrow head公司、Lilly公司也较为活跃。我国小核酸药物发展呈现良好态势，多家企业积极布局小核酸药物的研发管线，瑞博生物公司、圣因生物公司、舶望制药公司和本导基因公司等企业都在积极推进多个项目的临床试验。全球临床在研的小核酸药物仅有9%的药物最高研发状态为预注册和Ⅲ期临床试验，大多数集中在Ⅰ期和Ⅱ期临床试验阶段。处于Ⅲ期临床试验的药物中以ASO和siRNA药物为主，适配体、sgRNA、miRNA、saRNA药物大多处于早期临床研究阶段，见图4。小核酸药物因其独特的机制和广泛的治疗潜力，能够针对多种疾病中的关键基因进行精准调控。与传统药物相比，小核酸药物能够作用于更广泛的靶点。目前，全球临床在研的小核酸药物中，针对HBV和DMD的靶点研究最为集中。此外，针对心血管疾病(如载脂蛋白和AGT)以及代谢性疾病[如PCSK9和patatin样磷脂酶结构域蛋白3(patatin-like phospholipase domain containing3，PNPLA3)]靶点也有多个药物正在进行临床研究，见表3。我国小核酸药物的靶点多集中于乙型肝炎和慢性病领域，较少涉及罕见病。全球小核酸药物的适应证分布广泛，涉及遗传性疾病、肿瘤、神经系统疾病、代谢疾病、感染、心血管系统疾病等多个疾病领域，见图5。目前上市的小核酸药物大多集中在遗传性疾病领域，如杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性。然而，临床在研的小核酸药物适应证已逐渐从早期的遗传病拓展到肿瘤、心血管疾病、代谢疾病等慢性病领域。在这一趋势中，我国制药企业大多将布局重心放在慢性病领域，如信达生物公司的高血压治疗药物SGB-3908、圣因生物公司的高血脂治疗药物SGB-9768、舶望制药公司的高血脂治疗药物BW-01、瑞博生物公司的高血脂治疗药物RBD-7022。此外，乙型肝炎也是我国制药企业布局较为集中的领域，包括浩博医药公司、瑞博生物公司、恒瑞医药公司、舶望制药公司、星曜坤泽公司和正大天晴公司在内的多家企业均有相关药物在研。化学修饰和递送系统的进步推动了小核酸药物的发展和临床应用。目前已上市的ASO药物大多仅采用化学修饰，未使用特殊的递送系统。eplontersen是唯一获批上市的GalNAc-ASO偶联药物。多家制药公司如Ionis公司、CiVi Biopharma公司和Novartis公司正在积极开发GalNAc-ASO偶联药物。其中Ionis公司的临床进展最为迅速，已有2款产品进入预注册阶段、1款产品进入Ⅲ期临床试验，见表4。 GalNAc是目前小核酸药物应用最广泛的递送系统，但仅能靶向肝脏细胞。为了实现肝外递送目的，多项临床研究开发了新型递送系统，包括AOCs、POCs、外泌体和聚合物基质等，见表5。 AOCs将小核酸药物的靶点特异性与抗体的组织特异性相结合，协同发挥了这2种分子的优势[19-20]。Avidity Biosciences公司和Dyne Therapeutics公司在AOCs研发领域表现突出，其中Avidity Biosciences公司的强直性肌营养不良药物AOC-1001已进入Ⅲ期临床试验阶段。POCs将多肽与小核酸药物偶联，显著改善了小核酸药物的递送、细胞摄取和生物利用度。细胞穿透肽(cell-penetrating peptides，CPP)是一类能够有效穿过细胞膜的短肽序列，是POCs中研究最多的偶联物之一[21-22]。进展较快的POCs已进入Ⅱ期临床试验阶段。Sarepta Therapeutics公司的vesleteplirsen是已获批上市的eteplirsen与CPP偶联而成，用于治疗杜氏肌营养不良症。PepGen公司基于其增强递送寡核苷酸(enhanced delivery oligonucleotide，EDO)技术平台设计的PGN-EDO51也是一种多肽-寡核苷酸偶联物，用于治疗杜氏肌营养不良症[23]。外泌体是内源性的纳米级细胞外囊泡，具有免疫原性低、安全性高的特点[24]。Codiak BioSciences公司研发的exoASO-STAT6已进入Ⅰ期临床试验，该药物能够选择性递送ASO以破坏肿瘤相关巨噬细胞(tumor-associated macrophages，TAM)中的STAT6信号传导并诱导抗肿瘤免疫反应[25]。siG12D LODER是一种由可生物降解的聚合物基质包裹的针对KRAS G12D突变的siRNA，临床研究(NCT01676259)表明siG12D LODER联合化疗可延长KRAS G12D/V突变局部晚期胰腺癌患者总体生存期9.3个月[26]。 3 讨论目前获批上市和处于临床研究状态的小核酸药物中，ASO药物因上市较早和成熟的商业化发展在小核酸药物研发中的占比较高，其次为siRNA药物。在靶点和适应证方面，上市的小核酸药物主要集中在罕见病领域，临床在研项目已开始向肿瘤、糖尿病、高血脂、乙型肝炎等领域拓展，但靶点已出现同质化现象，针对HBV、载脂蛋白、PCSK9的研究较为集中。临床分期方面，大多数小核酸药物仍处于早期研发阶段，而处于Ⅲ期临床试验的药物主要以ASO和siRNA药物为主。欧洲和美国在小核酸药物研发领域仍处于领先地位，以Ionis公司和Alnylam公司为代表的大型制药企业在行业发展初期主要聚焦于致病机制明确、缺乏有效治疗手段的遗传性罕见病，通过快速验证潜在治疗靶点的有效性，借助孤儿药(orphan)、快速通道(fast track)、加速审批(accelerated approval)、优先审评(priority review)和突破性疗法(break- through therapy)等多条特殊认定和审评途径，实现了药物的快速获批和上市[27]。在化学修饰和递送系统技术成熟后，逐步向心血管疾病及代谢疾病过渡。相比之下，我国对罕见病的研究相对较少，而更多集中在乙型肝炎和高血压、高血脂等慢性病领域，这可能与国内罕见病政策体系有待完善和罕见病药物研发成本较高有关[28]。尽管我国在小核酸药物研发方面起步较晚，但在政策扶持和科研投资增加的推动下，国内多家企业正积极布局临床开发。2024年瑞博生物公司和舶望制药公司先后完成了License-out授权，将企业的专利技术、药物候选物或研发平台授权给国际制药企业[29-30]，展现了国内制药企业在全球小核酸药物研发领域中的活跃参与和贡献，再次证明了我国核酸药物发展的良好态势。未来随着国内小核酸药物研发能力的不断提升，有望逐步进入突破型创新阶段。核酸药物具有其他药物所不具备的独特优势，但也面临诸多挑战。其在体内的稳定性较差、难以穿透细胞膜、靶向性不足，因而递送系统的开发一直是研发过程中需要解决的关键难题[31]。目前，Gal-NAc-siRNA递送系统已较为成熟，已上市的6种siRNA药物中有5种采用了GalNAc系统。但上市的ASO药物大多数仅采用了结构修饰，虽然在一定程度上解决了直接递送的难题，但大剂量给药可能会限制其临床应用以及增加用药风险。首款Gal NAc-ASO药物eplontersen的获批以及多项GalNAc ASO药物临床试验的推进标志着ASO药物开始进入“GalNAc递送系统”时代。GalNAc递送系统具有高效的肝脏靶向性，在治疗肝脏疾病方面表现出显著优势，但要实现对肝外组织/细胞的靶向递送并达到更安全、更稳定和更高效的递送效果，仍然面临巨大挑战。目前多项临床试验对肝外递送系统进行了研究，包括开发AOCs、POCs、外泌体、聚合物基质等，但同时也面临提高递送效率、降低毒性和免疫原性、减少研发成本等问题[4]。小核酸药物作为一种新型治疗方式，在罕见病和慢性病治疗领域已展现出显著潜力。为了充分释放其治疗潜力，需要克服一系列挑战，探索新的治疗靶点和拓展适应证、避免靶点同质化对于推动小核酸药物的发展至关重要。同时需要来自物理、生物、化学和工程学等多学科的科研人员共同努力，推动肝外递送系统的发展，以解决当前递送技术的局限性。此外，加强产学研的深度合作、促进基础研究与临床应用的紧密结合、加快药物的临床转化是实现小核酸药物广泛应用的重要途径[32]。未来，小核酸药物有望成为具有更大应用潜力的治疗手段，进一步丰富治疗药物的选择，为患者的健康和福祉作出更大的贡献。参考文献详见《中国新药杂志》 2025年第34卷第12期文章来源于公众号中生药协视界征稿与讲师招募 Biologics CMC平台欢迎大家前来投稿，稿费丰厚，详见下方链接！【稿费翻倍】Biologics CMC平台征稿啦！丰厚回报+行业曝光，快来投稿！为促进行业经验交流，响应广大粉丝伙伴的需求，我们现在启动讲师招募活动，提供更专业的知识指导。有意向的讲师，请联系管理员18701746257。详见下方链接！【讲师招募】生物药领域讲师招募，期待您的加入！

寡核苷酸核酸药物信使RNAsiRNA上市批准

100 项与维托拉生相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11528	维托拉生	J05AB	DB15005

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症外显子53跳跃突变	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	2020-03-25

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	申请上市	中国	Fuji Yakuhin Co., Ltd.	2021-08-10
杜氏肌营养不良症	申请上市	中国	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	2021-08-10

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04060199 (RACER53, CTgov)	临床3期	杜氏肌营养不良症	77	Viltolarsen (Viltolarsen)	餘築築簾憲範鬱夢壓淵(壓醖壓選選範獵膚憲蓋) = 範顧築範鹹齋蓋壓夢餘壓製獵廠醖蓋顧網簾窪 (膚獵衊鹹築範鹽齋繭繭, 0.0103) 更多	-	2024-12-11
				Placebo (Placebo)	餘築築簾憲範鬱夢壓淵(壓醖壓選選範獵膚憲蓋) = 餘襯顧壓壓淵遞醖襯餘壓製獵廠醖蓋顧網簾窪 (膚獵衊鹹築範鹽齋繭繭, 0.0104) 更多
NCT04956289 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	20	Viltolarsen	範夢鑰簾獵選構艱範艱 = 鑰餘構選餘夢鏇鬱糧鏇衊鑰願齋襯淵淵簾製膚 (膚廠襯窪齋襯餘衊蓋鑰, 積艱簾夢膚鏇觸觸遞築 ~ 鏇獵製廠鹹憲廠築憲願) 更多	-	2024-08-20
NCT04060199 (RACER53, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	77	viltolarsen	積鹽壓遞願壓餘選願製(餘壓獵鏇觸鹽餘壓鏇糧) = there was no statistically significant difference between the viltolarsen group and the placebo group. 鹹窪餘鑰築鹽襯壓糧蓋 (糧顧糧顧衊選獵艱憲衊 ) 更多	不佳	2024-05-27
				Placebo
NCT04956289 (MDA2024) 人工标引	临床2期	杜氏肌营养不良症 dystrophin mutations	20	Viltolarsen 80 mg/kg/week	範選顧鑰淵夢淵範鹽蓋(鏇鹹構鑰願夢壓鑰選鏇) = 餘鑰築廠簾鬱齋艱繭繭窪網夢蓋積觸積選網鬱 (網艱淵壓積鏇鏇築獵簾 ) 更多	积极	2024-03-03
NCT03167255 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	16	NS-065/NCNP-01 (NS-065/NCNP-01 40mg/kg)	選廠襯糧蓋簾積選餘壓(範壓鏇簾窪鑰鬱齋鑰願) = 顧艱願繭壓鑰蓋餘觸窪積壓願鏇窪淵範蓋壓餘 (鹽糧製築淵積觸網網簾, 1.60) 更多	-	2022-11-18
				NS-065/NCNP-01 (NS-065/NCNP-01 80mg/kg)	選廠襯糧蓋簾積選餘壓(範壓鏇簾窪鑰鬱齋鑰願) = 餘艱廠築憲窪襯範製鑰積壓願鏇窪淵範蓋壓餘 (鹽糧製築淵積觸網網簾, 1.59) 更多
NCT03167255 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping	16	glucocorticoid treatment+Viltolarsen	顧網繭簾製窪鹹衊積齋(衊餘鬱鹹衊觸製鹹膚夢) = 鏇廠鬱繭夢網範積鏇鏇製廠醖襯顧構醖鏇襯製 (艱淵網積鹹餘構範餘餘 ) 更多	积极	2022-10-24
				glucocorticoid treatment	顧網繭簾製窪鹹衊積齋(衊餘鬱鹹衊觸製鹹膚夢) = 膚觸積齋遞醖餘憲蓋鑰製廠醖襯顧構醖鏇襯製 (艱淵網積鹹餘構範餘餘 ) 更多
NCT02740972 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	16	NS-065/NCNP-01 (NS-065/NCNP-01 40mg/kg)	襯鑰鏇鹽網構選願顧衊(艱鏇餘網齋構襯積選廠) = 製淵簾築獵願糧壓簾廠糧築糧壓蓋範鬱艱壓壓 (窪願遞憲積鏇襯醖糧醖, 2.37) 更多	-	2021-07-12
				NS-065/NCNP-01 (NS-065/NCNP-01 80mg/kg)	襯鑰鏇鹽網構選願顧衊(艱鏇餘網齋構襯積選廠) = 襯獵膚艱鑰願選遞衊選糧築糧壓蓋範鬱艱壓壓 (窪願遞憲積鏇襯醖糧醖, 4.50) 更多
Corporate Publications 人工标引	临床2期	杜氏肌营养不良症外显子53跳跃突变 Exon 53 Skipping	16	viltolarsen	簾鏇齋積繭餘膚醖夢齋(襯窪衊餘鏇淵窪膚網壓) = 簾構鹹築積鹹膚願鏇構遞鑰鬱夢鏇衊遞獵鏇顧 (衊夢構遞顧襯簾構範觸 ) 更多	积极	2021-07-01
				historical control	簾鏇齋積繭餘膚醖夢齋(襯窪衊餘鏇淵窪膚網壓) = 夢鑰糧觸夢獵選築醖襯遞鑰鬱夢鏇衊遞獵鏇顧 (衊夢構遞顧襯簾構範觸 ) 更多
NCT02740972 (Pubmed \| JAMA Neurol)	临床2期	肌营养不良	16	Viltolarsen 40 mg/kg	齋觸鏇膚簾壓齋遞壓壓(鏇願積窪繭築願簾遞願) = 顧構簾襯齋範鏇窪願膚獵鏇構鏇醖鑰簾範鑰繭 (鑰醖壓憲廠網壓淵鹽獵 )	-	2020-05-26
				Viltolarsen 80 mg/kg	齋觸鏇膚簾壓齋遞壓壓(鏇願積窪繭築願簾遞願) = 觸憲艱獵鬱糧鑰鹹糧積獵鏇構鏇醖鑰簾範鑰繭 (鑰醖壓憲廠網壓淵鹽獵 )
NCT02081625 (Pubmed \| Sci Transl Med) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping	10	NS-065/NCNP-01	窪艱遞積鏇構網鏇鏇積(廠餘遞製顧窪構膚醖選) = 願積簾廠糧夢構齋範築糧網窪願壓願壓壓夢築 (蓋簾觸鏇蓋鏇鏇積選蓋 ) 更多	积极	2018-04-18