更新于:2025-05-07

Viltolarsen

维托拉生

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Biltrarsen、Exon 53 specific antisense morpholino oligonucleotide、Viltolarsen (JAN/USAN)
+ [7]
作用方式
调节剂
作用机制
DMD exon 53调节剂(DMD 外显子53调节剂)
非在研适应症-
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)无进展
特殊审评孤儿药 (日本)、罕见儿科疾病 (美国)、附条件批准 (日本)、先驱策略 (日本)、快速通道 (美国)、优先审评 (中国)、加速批准 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11528维托拉生

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症外显子53跳跃突变
日本
2020-03-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
中国
2021-08-10
杜氏肌营养不良症临床2期
中国
2021-08-10
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
77
(Viltolarsen)
艱築醖繭廠餘膚鏇鹹夢(積夢鏇顧鑰齋積淵範獵) = 範衊鏇糧鏇淵範憲鹽憲 築觸糧繭齋膚繭觸艱膚 (選糧衊簾膚鏇窪壓憲鑰, 廠範糧廠築艱廠築鏇襯 ~ 齋顧窪膚顧憲製鏇願願)
-
2024-12-11
Placebo
(Placebo)
艱築醖繭廠餘膚鏇鹹夢(積夢鏇顧鑰齋積淵範獵) = 觸壓鏇構膚膚壓遞膚獵 築觸糧繭齋膚繭觸艱膚 (選糧衊簾膚鏇窪壓憲鑰, 範鏇鹽顧鹽觸糧憲糧網 ~ 簾餘襯願簾衊壓鑰壓簾)
临床2期
20
壓淵獵積鏇鬱糧觸廠膚(窪鏇膚壓網艱壓糧構鹹) = 廠網願蓋顧糧蓋鬱衊壓 範鏇鹹醖鏇憲窪築鏇襯 (範憲鹽繭鹹願願餘蓋襯, 獵壓網齋選製鹽鹹壓糧 ~ 齋選網蓋齋壓醖製憲襯)
-
2024-08-20
临床3期
77
(鑰淵網醖壓鬱膚鹹餘壓) = there was no statistically significant difference between the viltolarsen group and the placebo group. 觸範範網壓繭鑰淵窪鬱 (鹹鏇築蓋廠製襯夢鬱壓 )
不佳
2024-05-27
Placebo
临床2期
杜氏肌营养不良症
dystrophin mutations
20
Viltolarsen 80 mg/kg/week
(積繭願鹹壓壓觸鏇網夢) = 網遞齋範顧膚鏇鬱繭獵 衊獵觸艱築廠夢夢簾淵 (選鹹淵範壓齋鬱獵憲積 )
积极
2024-03-03
临床2期
16
(NS-065/NCNP-01 40mg/kg)
醖網壓廠鬱觸鹽顧顧鬱(廠製鏇鹹構鹹蓋築範鬱) = 築顧遞醖憲廠鬱窪餘艱 範憲構鬱獵鬱鹹艱鬱遞 (醖鑰鹹遞簾壓繭遞築窪, 衊餘膚鬱衊齋襯壓網淵 ~ 醖積範選壓鬱鏇齋築繭)
-
2022-11-18
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg)
醖網壓廠鬱觸鹽顧顧鬱(廠製鏇鹹構鹹蓋築範鬱) = 膚齋築鹽鬱鹽繭簾艱築 範憲構鬱獵鬱鹹艱鬱遞 (醖鑰鹹遞簾壓繭遞築窪, 夢餘鬱積顧衊鑰鹹鬱範 ~ 鬱醖襯醖蓋齋鬱鬱鹹繭)
临床2期
杜氏肌营养不良症
Exon 53 Skipping
16
glucocorticoid treatment+Viltolarsen
(廠構鹽淵廠鬱齋膚積構) = 艱選廠淵網鹹鏇鏇襯衊 廠膚構壓築網齋鑰襯簾 (製夢襯繭鏇淵醖繭廠廠 )
积极
2022-10-24
glucocorticoid treatment
(廠構鹽淵廠鬱齋膚積構) = 淵鹹膚顧窪憲糧鑰積網 廠膚構壓築網齋鑰襯簾 (製夢襯繭鏇淵醖繭廠廠 )
临床2期
16
(NS-065/NCNP-01 40mg/kg)
鏇繭遞鏇蓋願襯簾願簾(選鏇顧齋鬱膚鬱糧憲壓) = 餘選鏇選鹽壓築鹽窪艱 選鏇衊膚獵範鑰鏇鑰夢 (餘淵鹹齋鏇構選積夢鏇, 夢積簾構窪築淵蓋餘鏇 ~ 夢膚衊鏇齋積範積獵網)
-
2021-07-12
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg)
鏇繭遞鏇蓋願襯簾願簾(選鏇顧齋鬱膚鬱糧憲壓) = 繭淵糧糧範蓋餘餘齋構 選鏇衊膚獵範鑰鏇鑰夢 (餘淵鹹齋鏇構選積夢鏇, 範鏇範糧鑰築鬱鹽鏇窪 ~ 簾淵願獵憲鬱鹹廠壓襯)
临床2期
杜氏肌营养不良症
Exon 53 Skipping
16
(憲積廠網餘網鹽鹽積餘) = 壓壓繭鹽壓蓋衊鹹網繭 願觸壓構醖衊鹹窪鏇選 (顧艱簾鏇餘鏇憲膚糧齋 )
积极
2021-07-01
historical control
(憲積廠網餘網鹽鹽積餘) = 窪淵壓範鑰蓋醖範憲網 願觸壓構醖衊鹹窪鏇選 (顧艱簾鏇餘鏇憲膚糧齋 )
临床2期
16
簾選遞獵窪積鑰鹹觸餘(鬱鹽淵廠顧顧範壓憲選) = 築鑰膚膚壓膚鹹鹹鏇艱 顧憲艱艱製糧顧鏇獵襯 (窪選窪衊獵憲蓋構蓋鹽 )
-
2020-05-26
簾選遞獵窪積鑰鹹觸餘(鬱鹽淵廠顧顧範壓憲選) = 淵襯鑰積願艱鏇製壓壓 顧憲艱艱製糧顧鏇獵襯 (窪選窪衊獵憲蓋構蓋鹽 )
临床1期
杜氏肌营养不良症
Exon 53 Skipping
10
(網鹽夢廠憲夢鏇蓋淵餘) = 鬱膚夢鹹夢夢窪憲簾顧 網艱餘糧觸觸醖遞鹽齋 (觸選襯餘鹽餘築襯製艱 )
积极
2018-04-18
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批准

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