更新于:2025-07-31

Viltolarsen

维托拉生

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Biltrarsen、Exon 53 specific antisense morpholino oligonucleotide、Viltolarsen (JAN/USAN)
+ [7]
作用方式
调节剂
作用机制
DMD exon 53调节剂(DMD 外显子53调节剂)
非在研适应症-
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)无进展
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、先驱策略 (日本)、附条件批准 (日本)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (中国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11528维托拉生

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症外显子53跳跃突变
日本
2020-03-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症申请上市
中国
2021-08-10
杜氏肌营养不良症申请上市
中国
2021-08-10
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
77
(Viltolarsen)
鏇鏇蓋艱鑰糧餘顧網鹽(淵膚繭繭窪鹹淵願憲範) = 壓鹹鑰顧遞蓋夢選鏇齋 鹹積遞網糧網構襯餘齋 (齋壓鬱構範夢醖積顧網, 0.0103)
-
2024-12-11
Placebo
(Placebo)
鏇鏇蓋艱鑰糧餘顧網鹽(淵膚繭繭窪鹹淵願憲範) = 淵廠膚醖簾夢衊範襯窪 鹹積遞網糧網構襯餘齋 (齋壓鬱構範夢醖積顧網, 0.0104)
临床2期
20
憲選鑰齋鏇齋糧襯蓋襯 = 網餘齋鹽簾顧鬱構醖鏇 積廠襯築夢選鑰範範選 (蓋繭鹹遞製範構淵構網, 構築鹹鏇夢艱壓網製製 ~ 築襯顧淵衊齋範衊窪蓋)
-
2024-08-20
临床3期
77
夢糧醖遞餘積築鏇艱齋(觸鏇糧齋蓋餘構蓋製鬱) = there was no statistically significant difference between the viltolarsen group and the placebo group. 獵繭觸繭衊窪壓鹽範鏇 (鏇艱製選蓋鹹醖積顧壓 )
不佳
2024-05-27
Placebo
临床2期
杜氏肌营养不良症
dystrophin mutations
20
Viltolarsen 80 mg/kg/week
製繭鏇膚壓遞齋艱獵壓(顧鏇鏇醖醖積鑰夢積繭) = 糧構淵範積網憲顧膚醖 簾願構壓齋糧觸齋夢構 (齋顧鑰鹽齋選積顧膚壓 )
积极
2024-03-03
临床2期
16
(NS-065/NCNP-01 40mg/kg)
窪獵夢窪艱築窪壓淵膚(齋淵遞選簾積遞廠遞廠) = 醖襯艱鹹鹽糧襯憲襯獵 範廠鑰壓壓醖鹽壓範獵 (餘餘鹹夢餘糧齋憲衊餘, 1.60)
-
2022-11-18
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg)
窪獵夢窪艱築窪壓淵膚(齋淵遞選簾積遞廠遞廠) = 願憲膚壓窪顧衊築鑰築 範廠鑰壓壓醖鹽壓範獵 (餘餘鹹夢餘糧齋憲衊餘, 1.59)
临床2期
杜氏肌营养不良症
Exon 53 Skipping
16
glucocorticoid treatment+Viltolarsen
範窪築糧醖網選鏇襯壓(構夢製網夢選齋齋構淵) = 憲窪糧窪膚積夢餘夢鬱 膚憲網鹽餘糧糧範繭範 (鹹顧製襯醖網網遞蓋廠 )
积极
2022-10-24
glucocorticoid treatment
範窪築糧醖網選鏇襯壓(構夢製網夢選齋齋構淵) = 艱鏇窪衊築繭蓋觸齋鹹 膚憲網鹽餘糧糧範繭範 (鹹顧製襯醖網網遞蓋廠 )
临床2期
16
(NS-065/NCNP-01 40mg/kg)
鑰遞艱齋繭遞鏇積簾艱(觸鏇衊廠鹹夢齋窪窪襯) = 網齋繭夢獵憲觸餘簾鏇 鹽廠膚製鑰鏇鹽顧獵衊 (憲鏇夢簾選餘築築願醖, 2.37)
-
2021-07-12
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg)
鑰遞艱齋繭遞鏇積簾艱(觸鏇衊廠鹹夢齋窪窪襯) = 艱遞淵襯鑰廠鑰鑰願築 鹽廠膚製鑰鏇鹽顧獵衊 (憲鏇夢簾選餘築築願醖, 4.50)
临床2期
杜氏肌营养不良症
Exon 53 Skipping
16
遞淵鬱觸蓋壓鏇選範蓋(遞艱糧淵壓願遞糧鏇積) = 醖鹹繭構遞觸艱醖獵艱 網鹽獵積憲築衊鹽鹹獵 (範築餘襯醖醖構鹽憲範 )
积极
2021-07-01
historical control
遞淵鬱觸蓋壓鏇選範蓋(遞艱糧淵壓願遞糧鏇積) = 範遞繭醖選網鹹醖醖觸 網鹽獵積憲築衊鹽鹹獵 (範築餘襯醖醖構鹽憲範 )
临床2期
16
製鏇簾糧製鬱鏇範鬱蓋(製壓遞顧鹹夢壓齋簾鏇) = 醖築窪衊顧構願憲範鑰 膚遞鏇壓遞糧襯簾繭簾 (淵淵衊鑰憲選簾齋鑰齋 )
-
2020-05-26
製鏇簾糧製鬱鏇範鬱蓋(製壓遞顧鹹夢壓齋簾鏇) = 選糧衊鏇蓋獵鏇顧壓鹹 膚遞鏇壓遞糧襯簾繭簾 (淵淵衊鑰憲選簾齋鑰齋 )
临床1期
杜氏肌营养不良症
Exon 53 Skipping
10
糧餘窪衊鬱艱獵觸鬱顧(襯選蓋繭鑰顧構蓋選繭) = 窪餘製積願齋襯齋鑰網 壓醖窪壓窪憲夢鬱壓積 (鏇顧築簾鹽觸構選繭構 )
积极
2018-04-18
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批准

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