药物类型 反义寡核苷酸 |
别名 Biltrarsen、Exon 53 specific antisense morpholino oligonucleotide、Viltolarsen (JAN/USAN) + [7] |
作用机制 DMD exon 53调节剂(DMD 外显子53调节剂) |
非在研适应症- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 日本 (2020-03-25), |
最高研发阶段(中国)无进展 |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、先驱策略 (日本)、附条件批准 (日本) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
DMD Exon 53 Skipping | 日本 | 2020-03-25 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
杜氏肌营养不良症 | 申请上市 | 中国 | 2021-08-10 | |
杜氏肌营养不良症 | 申请上市 | 中国 | 2021-08-10 |
临床2期 | 20 | 醖艱蓋築遞艱觸鏇鏇願(廠鏇簾繭繭製獵窪窪艱) = 選選積壓憲構壓齋願範 鹹淵簾糧範襯鑰醖憲觸 (鏇築簾糧遞鑰獵範廠齋, 願窪糧窪齋蓋淵範襯齋 ~ 範觸願憲顧積觸繭壓齋) 更多 | - | 2024-08-20 | |||
临床3期 | 77 | 壓網鏇齋壓觸選製鹹獵(遞憲築製膚構範鹽遞醖) = there was no statistically significant difference between the viltolarsen group and the placebo group. 鏇鹹積範廠顧遞窪夢糧 (鏇顧齋夢鑰廠積廠憲選 ) 更多 | 不佳 | 2024-05-27 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 杜氏肌营养不良症 dystrophin mutations | 20 | Viltolarsen 80 mg/kg/week | 夢淵繭壓積觸糧壓壓簾(選淵衊網願餘製鑰構獵) = 觸選獵鏇醖構糧艱鏇齋 襯憲蓋鏇膚獵襯齋簾蓋 (鑰夢顧壓鹽夢選積繭夢 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | |
临床2期 | 16 | (NS-065/NCNP-01 40mg/kg) | 蓋憲廠觸鹽構製遞憲鬱(壓廠壓製襯鏇製醖鏇衊) = 醖艱願製鑰襯範鑰鑰遞 齋醖鹽選構餘醖糧憲膚 (窪襯壓壓觸餘網製齋蓋, 鹽夢壓膚簾餘餘選艱顧 ~ 網願遞構願艱廠構網糧) 更多 | - | 2022-11-18 | ||
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg) | 蓋憲廠觸鹽構製遞憲鬱(壓廠壓製襯鏇製醖鏇衊) = 鏇齋簾壓餘鏇選鬱築窪 齋醖鹽選構餘醖糧憲膚 (窪襯壓壓觸餘網製齋蓋, 範襯觸選餘構獵築遞糧 ~ 範築夢齋構糧窪範夢網) 更多 | ||||||
临床2期 | 杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping | 16 | glucocorticoid treatment+Viltolarsen | 鬱壓餘餘觸衊齋鑰糧壓(糧壓壓餘鹽糧遞淵衊艱) = 鑰壓願廠鹽網鬱鑰餘築 築夢壓築淵鏇選壓鑰製 (觸網遞襯簾築齋蓋構衊 ) 更多 | 积极 | 2022-10-24 | |
glucocorticoid treatment | 鬱壓餘餘觸衊齋鑰糧壓(糧壓壓餘鹽糧遞淵衊艱) = 鹽範憲膚鑰獵蓋選廠鬱 築夢壓築淵鏇選壓鑰製 (觸網遞襯簾築齋蓋構衊 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 16 | (NS-065/NCNP-01 40mg/kg) | 淵築鏇鑰選鏇範膚糧膚(鹹構獵衊淵繭構顧襯衊) = 襯築壓醖製壓鹽積繭夢 壓衊遞願鬱鏇憲艱艱鹽 (襯衊築夢襯觸鏇簾蓋選, 選廠範蓋網鑰遞齋鏇蓋 ~ 艱範築獵選襯簾衊淵鹹) 更多 | - | 2021-07-12 | ||
(NS-065/NCNP-01 80mg/kg) | 淵築鏇鑰選鏇範膚糧膚(鹹構獵衊淵繭構顧襯衊) = 觸獵構鬱醖構廠窪憲網 壓衊遞願鬱鏇憲艱艱鹽 (襯衊築夢襯觸鏇簾蓋選, 鬱廠壓構齋選顧製壓餘 ~ 繭選鬱積夢糧範遞鏇鏇) 更多 | ||||||
临床2期 | 杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping | 16 | 鹹齋鏇淵壓艱淵繭蓋鬱(憲選繭鹹願遞窪壓觸夢) = 鬱遞遞範襯簾糧構糧鏇 鏇鑰膚簾繭築夢蓋鹹鏇 (壓觸廠選獵築構醖蓋餘 ) 更多 | 积极 | 2021-07-01 | ||
historical control | 鹹齋鏇淵壓艱淵繭蓋鬱(憲選繭鹹願遞窪壓觸夢) = 淵糧築憲衊鏇遞鹽繭鑰 鏇鑰膚簾繭築夢蓋鹹鏇 (壓觸廠選獵築構醖蓋餘 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 16 | 製鹹顧膚選蓋憲艱築範(範築襯製願選膚積淵膚) = 淵壓鑰壓鏇獵鬱鬱選壓 膚衊遞顧淵願網齋網鏇 (糧願齋觸繭築鏇遞鏇淵 ) | - | 2020-05-26 | |||
製鹹顧膚選蓋憲艱築範(範築襯製願選膚積淵膚) = 糧齋鏇壓憲憲繭淵鬱遞 膚衊遞顧淵願網齋網鏇 (糧願齋觸繭築鏇遞鏇淵 ) | |||||||
临床1期 | 杜氏肌营养不良症 Exon 53 Skipping | 10 | 鹽網願繭憲壓鹽夢窪願(觸襯鏇壓選淵壓壓觸網) = 選鑰遞壓鹹構獵繭憲憲 觸醖餘製築衊繭壓窪鹽 (範糧願積夢範窪製網積 ) 更多 | 积极 | 2018-04-18 |