A foodomics approach was employed to systematically characterize and compare the quality parameters, antioxidant activity, minor-components, fatty acid composition, and lipid profiles of the seed oils from the three most popular rambutan varieties in China. The total lipid content ranged from 23.40 to 25.77 g/100 g. The fatty acids 9cC18:1 (39.84%-40.92%) and C20:0 (28.45%-30.23%) were identified as the dominant ones, which are uncommon among higher plants. All oil samples exhibited low AI and TI values. BR-7 exhibited the highest levels of squalene (21.48 mg/kg), cholesterol (144.43 mg/kg), and tocopherol (17.42 mg/kg), and the lowest levels of polyphenols (24.21 mg GAE/kg). Additionally, a total of 807 lipid species were identified, with TAG, DGTS, and PE being the predominant ones. Multivariate statistical analyses revealed significant variations in lipid profiles among the varieties, particularly in glycerophospholipids and sphingolipids. Fifty-seven distinct lipids were identified as potential markers for distinguishing between rambutan varieties. Furthermore, a hypothetical scenario was developed by linking relevant lipid metabolism pathways. These findings establish a theoretical framework for comprehending rambutan seed oil in depth and unlocking its high-value potential.

2024-10-01·Food Chemistry-X

A comprehensive foodomics analysis of rambutan seed oils: Focusing on the physicochemical parameters, lipid concomitants and lipid profiles

Article

作者: Zhang, Weimin ; Cui, Jingtao ; Zhou, Yanchi ; Zhao, Siqi ; Li, Tian

Brazilian journal of biology = Revista brasleira de biologia4区 · 生物学

Resistance of bmr energy sorghum hybrids to sugarcane borer and fall armyworm

4区 · 生物学

ArticleOA

作者: Souza, B. H. S. ; Lima, P. F. ; França, J. C. O. ; Parrella, R. A. C. ; Simeone, M. L. F. ; Souza, C. S. F. ; Mendes, S. M. ; Nascimento, P. T.

Abstract The lower lignin content in plants species with energy potential results in easier cellulose breakdown, making glucose available for ethanol generation. However, higher lignin levels can increase resistance to insect attack. The objective of this work was to evaluate the susceptibility of a bmr-6 biomass sorghum (a mutant genotype with a lower concentration of lignin) to important pests of energy sorghum, Diatraea saccharalis and Spodoptera frugiperda. Experiments were performed in the laboratory and greenhouse to evaluate the development of these pests on the biomass sorghum bmr hybrids BR007, BR008, and TX635 and their respective conventional near-isogenic genotypes (without the bmr gene). The lignin content was higher in non-bmr hybrids, but the evaluated insect variables varied between treatments, not being consistent in just one hybrid or because it is bmr or not. The lowest survival of S. frugiperda was observed in the BR008 hybrid, both bmr and non-bmr. The S. frugiperda injury scores on plants in the greenhouse were high (>7) in all treatments. For D. saccharalis, there was no difference in larval survival in the laboratory, but in the greenhouse, the BR007 hybrid, both bmr and non-bmr, provided greater survival. Due the need to diversify the energy matrix and the fact that greater susceptibility of the bmr hybrids to either pests was not found in this study, these results hold promise for cultivation of these biomass sorghum hybrids for the production of biofuels.

项与 BR007 相关的新闻（医药）

2024-01-03

·动脉网

熙源安健：面向三大慢性疼痛领域开发创新药，核心产品之一已进入全球临床1期

慢性疼痛领域的新药开发有了新进展。就在不久前的12月13日，Vertex股价一天暴涨13%，市值超1000亿美元。而Vertex市值的飙升，主要得益于其VX-548慢性疼痛药物获得了较好的临床数据。镇痛药一直是个热门赛道，有广泛的需求和巨大的市场潜力。根据国际疼痛协会数据，全世界1/5的人经历过慢性疼痛。《中国疼痛防控与健康促进战略蓝皮书：中国疼痛医学发展报告》显示，中国有超过3亿人正在遭受慢性疼痛，且正以每年1000完~2000万的速度快速增长，疼痛已成为继心脑血管疾病、肿瘤之后第三大健康问题。慢性领域患者数量众多，但知晓率低、就诊率低、完全缓解率低。长期以来，人们只能靠阿片类镇痛药物缓解疼痛，随着阿片类药物暴露出许多问题，非阿片类镇痛靶点逐渐开始受到重视和发展。然而，慢性疼痛类药物作用机制复杂、研发难度较大，少有新药获批上市。此次VX-548的积极结果，为新型镇痛药带来了希望的曙光。不仅如此，国内慢性疼痛领域的创新药开发也迎来好消息。2023年10月，熙源安健宣布启动首个全球I期临床试验，代号MBR01T-101，并已在美国成功完成首例患者的给药。此I期试验针对慢性下腰痛患者，采用了双盲、随机、安慰剂对照的剂量递增研究设计。试验旨在评估BR01T治疗慢性下腰痛的安全性、耐受性和疗效。熙源安健是一家聚焦疼痛领域的创新药开发企业，致力于在发现、开发和商业化慢性疼痛创新性药物，为医生提供合理有效的疼痛管理手段，使患者远离病痛。熙源安健聚焦于疼痛领域有明确人类遗传学和病理学机制的靶标，选取最优的药物治疗方式和给药途径，通过自研、合作开发和并购引进等多种方式打造全球领先的疼痛治疗研发管线，并使用灵活的临床试验策略扩大药物的可及性和商业价值。 CGRP靶点潜力显现，慢性疼痛迎来市场机遇期纵观疼痛领域的发展历程，虽然早期有一些重磅产品，但受限于对疾病机制的理解和安全给药方式的匮乏，国际上已经20多年没有出现疼痛类重磅药物了。主要原因在于，造成慢性疼痛的疾病原因较为复杂，不同疾病的成因又不相同，因此单一药物治疗一般无法满足疼痛长期控制的需求。此外传统治疗手段的疗效也不尽如人意，阿片类镇痛药的泛滥使用更是会造成耐药性、成瘾性的上升。据李国春博士介绍，中国有2万多疼痛领域从业医师，2000多家疼痛科，70%以上的二级或三级医院都有疼痛科。但疼痛科医生主要是从麻醉科、康复科、老年科甚至骨科转化而来，因此在中国，疼痛治疗器械方面的发展要远远快于药品。此外，由于大众对疼痛的认识普遍不深，分不清疼痛类型，也造成了很多药物滥用，导致更深层次的慢性疼痛患者越来越多。“慢性疼痛药物对安全性的要求很高，疼痛科对于药物的需求也非常大，但目前还处于缺医少药的状态。”李博士说到。2018年，世界卫生组织在国际疾病分类第11版（ICD-11）目录中首次收录了慢性疼痛并做了分类标注，明确其为独立疾病。国际疼痛研究学会(IASP) 将慢性疼痛定义为持续或反复发作超过3个月的疼痛，并将慢性疼痛做了亚型分类，为制定相应的诊疗标准提供了重要的依据。与此同时，新靶点和新通路进入新药开发路径，慢性疼痛治疗领域的机遇开始浮现。以偏头痛为例，CGRP（降钙素基因相关肽）在偏头痛病理生理学中的作用被发现。CGRP是一种神经递质，有扩张血管的作用；CGRP的释放水平在偏头痛发作时显著升高，被认为是偏头痛的重要诱因。CGRP抗体以及小分子拮抗剂临床数据显示，在偏头痛预防性和急性治疗方面的临床获益明显优于现有治疗方式。2018年5月，安进和诺华共同研发的首个靶向CGRP药物——依瑞奈尤单抗（Erenumab）获得美国FDA批准，蓝海市场就此打开，此后又有连续多个CGRP抗体在FDA获批上市并实现快速放量。据介绍，目前该领域销售额已经超过40亿美元，预计到2027年将超过100亿美金。熙源安健创始人兼首席执行官李国春，曾任誉衡药业首席科学家、美国诺华制药主管研究员等职，在生物大分子药物早期立项、抗体发现和工程改造方面资历深厚。此后，他转身进入投资界，成为国内一线医药VC基金高级合伙人，在创新药相关投资工作和投后管理方面具备丰富经验。李博士在誉衡药业期间负责创新药开发相关全流程工作，在4年内完成PD1抗体（赛帕利单抗）从临床前申报到关键临床的研究，使其成为第6个国产PD1上市产品，并和药明生物一起成功完成赛帕利单抗总额8.12亿美金的海外权益授权。基于丰富的产研两界经验，李博士第一时间关注到CGRP靶点的潜力以及背后巨大的临床需求，决定切入这个点创业。2021年，熙源安健正式成立，之后获得由知名投资机构领投的超亿元融资。聚焦三大疼痛领域，核心产品进入全球临床1期聚焦慢性疼痛领域未被满足的临床需求，熙源安健布局三大细分板块，包括头面部疼痛、肌肉骨骼痛以及神经病理痛领域。根据不同慢性疼痛的发病机制，公司布局了多条针对相关靶点的研发管线。这些管线又根据所针对靶点的特性，选择了不同的分子形式，涵盖了大、小分子等药物。据李国春博士介绍，熙源安健选择布局三大领域的逻辑主要有三点，一是市场空间大且为强需求市场，二是缺乏创新性治疗方式和药物，三是虽有新药物上市，但是仍有超过50%的患者使用无效，属于未满足临床需求领域。与此同时，在管线布局方面，公司也基于三点考虑。首先在立项方面，基于扎实的科学基础，明确的临床需求和可行的商业化前景；其次是管线丰富，平衡早期确定性和长远拓展性；最后是路径清晰，既有可快速商业化管线，也有潜力巨大，被MNC关注的管线。熙源安健在研管现中进展最快的BR01T是一种突破性TrkA抗体，该产品于今年10月宣布在美国完成首个全球I期临床试验的首例患者给药。据了解，此I期试验针对慢性下腰痛患者，采用了双盲、随机、安慰剂对照剂量递增研究设计。试验旨在评估BR01T治疗慢性下腰痛的安全性、耐受性和疗效。BR01T通过在急性和慢性疼痛状态下抑制TrkA，选择性地影响关键疼痛信号传导通路，为患者提供最佳疼痛缓解效果，同时避免可能出现的骨相关副作用。继而，BR01T引入了一种与传统阿片类药物或非甾体抗炎药（NSAID）不同的全新作用机理药物和临床选择。熙源安健管线中另外一款潜力重磅品种为BR005，BR005是新一代小分子CGRP受体拮抗剂，相比现有药物具有更好的药理药代优势，有望成为兼具偏头痛急性及预防治疗的一体化药物，目前已提交中国的IND申报，预计明年上半年将进行临床I期试验。此外，BR007是一种具有骨靶向性的小分子耦合药物，可特异性地抑制骨组织细胞中的TGF-β受体。TGF-β受体在人体内广泛表达，参与多种信号转导通路，具有多种功能。由于BR007避免了对TGF-β的非特异性全身抑制，因此可避免多种严重的副作用。另外，研究发现多种骨相关疾病都与TGF-β通路过度激活有密切关系，BR007在进行性骨干发育不良适应症上的研究，将有助于将该产品推广至更广泛的骨相关疾病适应症。值得一提的是，目前海内外还没有被批准的药物用于治疗多类型骨质增生类疾病，特别是骨关节炎。2022年9月，BR007获得美国FDA授予的孤儿药资格认证，BR007项目是熙源安健从FDA收获的第一个孤儿药资格，是公司的一个重要里程碑。据李博士介绍介绍，公司预计在未来2-4年，保持每年都有重磅产品进入临床的节奏，将疼痛领域在研产品高效推到市场。总的来看，熙源安健的产品研发策略主要分三块，首先是聚焦有明确人类遗传学和疼痛病理学机制的靶标，其次是选取最优的药物治疗方式和给药途径，通过自研、合作开发和并购引进等多种方式打造全球领先的疼痛治疗研发管线，并逐步建立中国商业化渠道和体系。据了解，除新药研发外，公司还立足于自身药物研发和临床实践优势，积极与业内其它疼痛管理器械以及数字医疗公司合作，在疼痛管理方面各自发挥优势，长短互补，共同改进目前疼痛管理的弊病，为患者提供更加安全、有效的、长期的综合管理方案。公司布局的产品逻辑其实源自于独特的运营策略。不同于传统创新药企基于某个技术平台进行管线布局，熙源安健借鉴美国Hub & Spoke模式，就单个新药项目明确投入产出的各里程碑节点和评估模型，根据需要进行人员和资金的动态分配。这一创新模式可以实现更加方便灵活的资产处置和增加流动性，为股东创造多种退出途径以达到回报收益最大化。与此同时，以项目为核心的模式对于企业的最大增益也在于提高新药研发的“命中率”，降低新药研发的风险。未来，熙源安健将基于自身在疼痛疾病领域的基础研究和医学认知以及相关临床资源的长期积累，选择最符合临床使用场景和最具商业化可行路径的产品管线和临床开发路径，为慢性疼痛领域开发出更多临床新药造福患者。“疼痛领域是个大市场，但少有人布局，大家都觉得很难，但反倒就是有突破的时候才有机会。”熙源安健创始人李国春博士说到。文|车维维微信|chezi0524添加时请注明：姓名-公司-职位网站、公众号等转载请联系授权：Rekkiiie近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

临床1期上市批准

2022-09-10

·CPhI制药在线

一周药闻复盘 | CPHI制药在线

关注并星标CPHI制药在线本周并没有新药获批上市，但是礼来降糖重磅炸弹—GIP/GLP-1双激动剂tirzepatide在国内申报上市值得关注。同时，也有多个重要药物获批临床或申请临床。此外，有多个药物关键III期临床取得积极结果，覆盖甲状腺癌、纤维化间质性肺病、偏头痛、斑块状银屑病等多个适应症。本周盘点包括审批、研发、交易及投融资3个板块，统计时间为9.5-9.9，包含25条信息。审批//NMPA上市申请1、9月6日，CDE官网显示，Biohaven的硫酸瑞美吉泮口崩片（Rimegepant）上市申请获受理，推测该适应症为：成人急性偏头痛。Rimegepant是一款口服CGRP受体拮抗剂，目前获FDA批准用于治疗成人急性偏头痛和发作性偏头痛。2022年5月，辉瑞以约116亿美元收购Biohaven，获得Rimegepant。2、9月7日，CDE官网显示，礼来的Tirzepatide上市申请获受理，用以改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。Tirzepatide是每周注射一次的GIP和GLP-1受体激动剂，将两种肠促胰岛素的作用整合到一个新分子中，于2022年5月获FDA批准上市。Tirzepatide在减重方面也疗效优秀。3、9月8日，CDE官网显示，基石药业的PD-L1抗体舒格利单抗注射液上市申请获受理，拟用于单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/RENKTL）。2020年10月，舒格利单抗曾获得FDA针对该适应症的突破性疗法认定，目前，尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/RENKTL。临床批准4、9月6日，CDE官网显示，诺和诺德的司美格鲁肽片获批临床，作为成人患者体重管理，用于减少热量饮食和增加体力活动的辅助治疗，初始体重指数（BMI）≥28kg/m2（肥胖），或≥24kg/m2且<28kg/m2（超重）并且伴有至少一种与体重相关的合并疾病。司美格鲁肽片由司美格鲁肽和吸收增强剂SNAC组成，是一款长效GLP-1受体激动剂。5、9月7日，绿叶制药宣布，其控股子公司博安生物BA1106获批临床，成为中国首个进入临床阶段的用于治疗实体瘤的抗CD25单抗。BA1106的主要作用机制是通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）效应削减肿瘤微环境中的Treg细胞，增加效应T细胞的比例。6、9月7日，CDE官网显示，烨辉医药的BN301临床试验获批，拟开发用于治疗既往经过系统治疗后进展或无合适治疗的血液系统恶性肿瘤。BN301是一款潜在“first-in-class”靶向CD74的ADC，此前，烨辉医药与Sutro 达成2亿美元合作，获得该药在大中华区的开发和商业化权利。7、9月7日，CDE官网显示，华夏英泰的HXYT-001自体细胞注射液获批临床，拟用于治疗复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。HXYT-001细胞注射液正是由华夏英泰基于与清华大学联合开发的STAR-T技术而开发的一款细胞治疗创新药物，主要成分是采用人源化抗体靶向CD19和CD20的合成性T细胞受体和抗原受体（STAR）修饰的T细胞。8、9月8日，CDE官网显示，诺诚健华的ICP-248片获批临床，拟开发治疗恶性血液肿瘤。ICP-248为诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂，拟开发作为单药或与BTK抑制剂等其它药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等恶性血液系统肿瘤。9、9月8日，CDE官网显示，京新药业递交的1类新药JBPOS0101胶囊三项临床获批，拟开发用于治疗成人局灶性癫痫。JBPOS0101是韩国Bio-Pharm 开发的一款抗癫痫新药，2021年8月，京新药业获得该药在中国地区（包含中国大陆、中国香港、中国澳门）进行研发、生产及商业化的独家权益。申请10、9月6日，CDE官网显示，默沙东的MK-0616胶囊临床试验申请获受理，用于治疗高胆固醇血症。MK-0616是一种可口服的环肽类PCSK9抑制剂。目前全球共上市3款PCSK9抑制剂，分别是诺华的inclisiran、安进的依洛尤单抗和再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗。2022年6月，信达生物PCSK-9抑制剂托莱西单抗注射液申报上市，成为首款申报上市的国产PCSK9抑制剂。11、9月8日，CDE官网显示，北京中因科技的ZVS101e注射液临床试验申请获受理，适应症为治疗CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）。ZVS101e是一款眼科基因治疗药物，曾获FDA孤儿药资格认定，主要通过rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能。突破性疗法12、9月8日，CDE官网显示，康诺亚生物和乐普生物联合开发的CMG901拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：经一线及以上治疗失败或不能耐受的Claudin18.2阳性晚期胃癌。CMG901是一款靶向Claudin18.2的ADC药物，已获美国FDA授予孤儿药资格及快速通道资格，是全球首款进入临床的Claudin18.2ADC。目前，全球范围内尚无Claudin18.2ADC上市。//FDA上市批准13、9月8日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNSDAC）以7:2的投票结果赞成该公司在研药物Albrioza的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。Albrioza是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂。突破性疗法14、9月7日，辉瑞宣布，其GBS6获得了FDA授予的突破性疗法资格，通过孕妇免疫预防新生儿GBS感染。GBS6是一款在研的母体疫苗，通过针对6种主要的GBS血清型（覆盖98%病例）提供保护。FDA的资格认定主要基于GBS6的II期临床（NCT03765073）中期分析，旨在评估GBS6在18至40岁健康孕妇中的安全性和免疫原性。孤儿药资格15、9月6日，熙源安健宣布，BR007已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗进行性骨干发育不良（CED）。BR007是一种具有骨靶向性的小分子耦合药物，可特异性地抑制骨组织细胞中的TGF-β受体。进行性骨干发育不良是一种罕见的常染色体显性遗传骨病，由染色体19q13上的转化生长因子TGF-β基因突变引起。研发启动临床16、9月5日，中国药物临床试验登记与信息公示平台公示，礼来公司登记了一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估Donanemab注射液治疗早期症状性阿尔茨海默病的安全性和有效性。Donanemab是礼来开发的一款抗β淀粉样蛋白抗体。17、9月7日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药在中国启动了一项1期临床，以评估HRS-4642注射液在携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。HRS-4642是中国境内首个获批临床的针对KRAS G12D突变晚期实体瘤的药物。18、9月8日，沃森生物发布公告，其控股子公司泽润生物自主研发的九价HPV疫苗已启动一项与Gardasil 9（佳达修9）免疫原性比较的3期临床试验首例受试者入组，标志着该疫苗正式进入3期临床研究阶段。这是一项随机、盲法、阳性对照试验，目标入组人数为1200人。临床数据公布19、9月5日，安斯泰来公告，一项关于fezolinetant治疗更年期相关的血管舒缩症状（VMS）的女性患者在中国大陆进行的III期MOONLIGHT3研究取得了积极的关键结果。fezolinetant（非唑奈坦）是安斯泰来自主研发的一款口服选择性神经激肽3受体（NK3）拮抗剂，fezolinetant已向FDA提交上市申请并获受理，PDUFA日期为2023年2月22日。20、9月5日，泽璟制药公告，一项关于甲苯磺酸多纳非尼片治疗局部晚期转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌III期ZGDD3研究亚组分析结果公布，在无TKI治疗史的患者中，多纳非尼组和安慰剂组的中位mPFS分别是18.3和7.4个月；有TKI治疗史的患者，分别为11.0和3.7个月。多纳非尼片是泽璟制药开发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。21、9月5日，勃林格殷格翰宣布，尼达尼布（nintedanib）用于儿童和青少年纤维化间质性肺病的InPedILDIII期试验取得积极结果，达到共同主要终点。nintedanib是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，同时靶向血管内皮生长因子受体（VEGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血小板源生长因子受体（PDGFR）。22、9月8日，Teva在MTIS2022上宣布，两项独立研究证明了Fremanezumab治疗偏头痛合并抑郁患者的有效性，与安慰剂相比，每季度或每月注射Fremanezumab可有效降低每月偏头痛发作率50%以上。Fremanezumab是一种可与降钙素基因相关肽（CGRP）结合并阻断CGRP与其受体结合的人源化单抗。23、9月8日，拜耳/再生元联合宣布，阿柏西普8mg制剂，12周一次和16周给药一次治疗新生血管（湿润）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的两项全球关键III期研究—PHOTON和PULSAR，在第48周时达到主要终点。这两项关键研究的成功意味着阿柏西普8mg制剂可将治疗间隔从每2个月一次延长到每4个月一次。24、9月8日，安进公布了Apremilast的两项III期研究结果，证明了该药物在中度至重度斑块状银屑病儿童患者和中重度生殖器银屑病成人患者中的有效性。Apremilast是一种口服的小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，对环状腺苷单磷酸（cAMP）具有特异性。交易及投融资25、9月7日，GoodTherapeutics宣布与罗氏签订合并协议。罗氏将拥有GoodTherapeutics研发管线中受PD-1调节的IL-2疗法，以及开发PD-1调节的IL-2受体激动剂疗法的技术平台专有权。受PD-1调节的IL-2疗法由靶向PD-1抗体结合域和IL-2组成，能够将IL-2活性特异性定向PD-1+T细胞以刺激T细胞抗肿瘤免疫反应，并最大限度地减少全身毒性。智药研习会9-10月课程一览欢迎报名垂询！地点时间主题（点击标题阅读全文）线上9月15-16日药品生产管理与过程控制的难题对策苏州9月20-21日 2022生物制品原液制备GMP管理要求和检查重点实战解析线上10月13-14日药品研发与商业化生产实验室QC系统合规性苏州10月21-22日数据完整性的要求和检查实践苏州10月21-22日药物警戒与药物安全实践技能线上10月31日-11月1日无菌企业管理体系构建和维护报名咨询17317575983（陈女士）belle.chen@imsinoexpo.com

抗体免疫疗法小分子药物孤儿药突破性疗法

2022-09-08

·医药观澜

靶向TGF-β，熙源安健小分子耦合药物获FDA孤儿药资格

▎药明康德内容团队报道9月6日，熙源安健宣布，该公司靶向TGF-β的小分子耦合药物BR007已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗进行性骨干发育不良（CED）。熙源安健在新闻稿中指出，这将加速BR007管线在美国的临床注册申报和开发进度。熙源安健成立于2021年，致力于发现、开发和商业化创新性止痛药物，为医生提供合理有效的疼痛管理手段，使患者远离病痛。该公司由拥有丰富的大小分子药物早期研发以及临床注册经验的团队创立，成立之初已获由知名投资机构领投的超亿元融资。聚焦疼痛领域有明确人类遗传学和病理学机制的靶标，熙源安健已建立多种适应症的疼痛治疗研发管线，该公司预计接下来一年内将有多个管线陆续向FDA和中国国家药监局（NMPA）递交临床试验申请。据熙源安健新闻稿介绍，BR007是一种具有骨靶向性的小分子耦合药物，可特异性地抑制骨组织细胞中的TGF-β受体。TGF-β受体在人体内广泛表达，参与多种信号转导通路，具有多种功能。由于BR007避免了对TGF-β的非特异性全身抑制，因此可避免多种严重的副作用。另外，研究发现多种骨相关疾病都与TGF-β通路过度激活有密切关系，BR007在进行性骨干发育不良适应症上的研究，将有助于将该产品推广至更广泛的骨相关疾病适应症。进行性骨干发育不良是一种罕见的常染色体显性遗传骨病，由染色体19q13上的转化生长因子TGF-β基因突变引起。该病多在儿童期发病，常因肢体疼痛而就诊，疾病早期影像检查表现为下肢长骨骨干的皮质骨层（密度高的最外层）增厚，进展至疾病后期常累及头部。目前进行性骨干发育不良的治疗主要依靠止痛和症状管理，尚无有效的治疗方法来挽救患者的病情进展。熙源安健创始人兼首席执行官李国春博士表示，随着社会形态和老龄化的持续发展，异常成长性骨相关疾病的临床需求在快速增长。但到目前为止，海内外还没有被批准的药物用于治疗多类型骨质增生类疾病，特别是骨关节炎。BR007项目是熙源安健从FDA收获的第一个孤儿药资格，是公司的一个重要发展里程碑，表明公司走国际化道路的决心和能力。借助孤儿药认证相关政策的扶植，他由衷地希望BR007这一原创在研新药能早日惠及全球患者。‍参考文献：[1]熙源安健BR007管线获美国FDA孤儿药认证. Retrieved Sep 6 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/8iVnjTp0vijnXddz3Am3YA本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

孤儿药小分子药物合作

100 项与 BR007 相关的药物交易

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