主要目的： 1. 评估RTX-117单次和多次口服给药在健康受试者中的安全性和耐受性； 2. 最大给药剂量（Maximum administered dose，MAD）。次要目的： 1. 评估RTX-117单次和多次口服给药后，RTX-117在健康受试者中的药代动力学（Pharmacokinetics, PK）特征； 2. 评估食物在健康受试者服用RTX-117后，对RTX-117 PK特性的影响。探索性目的： 1. 探索与eIF2B调节相关的潜在生物标志物/药效学（Pharmacodynamics, PD）指标； 2. 识别RTX-117口服给药后在健康受试者血浆样本和尿液中可能存在的代谢物。

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2026-01-20

·易联招采网

JPM26 | 亚太专场！（下）复宏汉霖、晶泰科技、武田制药、三星生物制剂......展现亚太医学力量

复宏汉霖演讲核心内容核心战略：复宏汉霖CEO 朱俊博士系统阐述了公司在全球化2.0阶段的战略路径、创新管线布局及未来中长期发展蓝图。截至目前，复宏汉霖已在40 + 国家获批上市 10 款产品，2026 年重点推进斯鲁利单抗胃癌围术期适应症中国加速获批，广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC) 美国上市申报。合作拓展与沙特 SVAX 成立合资公司，开拓 MENAT 地区市场；与优迈生物达成 IL-1RAP 单抗引进协议，加速自免炎症布局；晶泰科技演讲核心内容核心战略：作为 AI 制药领域的领军企业，晶泰科技受邀出席本次盛会。公司CEO马健博士在大会期间发表主题演讲，深入解读如何通过 AI 与机器人技术融合，重塑药物研发新范式。马健博士提出，AI 下一个十年核心是理解 "大自然语言"，拥有逻辑思辨能力，高质量实验数据是关键，数据驱动AI进化是核心技术理念。合作拓展与溪砾科技合作的 RTX-117 (RNA 新药)已获中国 NMPA 与美国 FDA 的 IND 临床批准，晶泰科技获数千万港币里程碑付款分子胶平台； AI + 机器人技术解锁传统方法难以发现的分子胶，已与3 家全球 Top10 药企达成合作。晶泰科技高级副总裁王渊博士介绍晶泰科技分子胶平台的核心优势，分享如何通过 AI 与机器人技术解锁分子胶发现难题。武田制药（Takeda）演讲核心内容核心战略：武田制药CEO Christophe Weber（即将于 2026 年 6 月交接给新CEO，现美国业务部门总裁Julie Kim）携公司最新业务布局与研发管线亮相。计划2026-2030 年间将推出8 款重磅创新药物，每款均有望实现数十亿美元销售额，其中3 款将在未来 18 个月内上市。关键目标：2026年-2027年推出 10 款以上创新药，新增 20 项以上适应症批准，ADC 产品海外获批。武田制药旗下管线布局表武田制药（Takeda）近期动态中国重磅新药申报： 2026 年 1 月 16 日，武田制药向中国国家药监局药品审评中心 (CDE) 递交 1 类新药奥博雷通片（TAK-861，Oveporexton）的上市申请，拟用于治疗1 型发作性睡病，此前已被 CDE 纳入突破性治疗品种。与 Halozyme 合作推进 Vedolizumab 给药技术：武田与 Halozyme 签订全球合作与独家许可协议，获得 ENHANZE® 药物输送技术（重组人透明质酸酶 PH20 酶）的独家使用权，用于优化Vedolizumab（治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的单抗药物）的给药方式。美国神经科学业务裁员： 2026年1月14日启动裁员计划，因重度抑郁症治疗药物Trintellix（伏硫西汀）即将失去美国市场独占权，武田计划在美国裁员243 人，主要集中在神经科学销售岗位。第一三共(Daiichi Sankyo) 演讲核心内容核心战略：作为全球 ADC 领域的领军者，第一三共（ Daiichi Sankyo ）带着 “ 成为全球肿瘤治疗领导者 ” 的愿景，披露出其财务业绩、 ADC 技术布局、临床进展等关键信息。在研发方面， ADC 已成为第一三共的核心增长引擎。以自主研发的 DXd ADC 系列为基石，目前其已衍生出 7 款核心 ADC 资产，ENHERTU ® （曲妥珠单抗）作为 DXd ADC 平台的重磅产品，创造了过去 5 年肿瘤领域最成功的上市纪录。关键目标：第一三共计划到 2030 年通过至少 4 款 ADC 产品拓展多个适应症，惠及全球约 70 万患者，较 2025 年的 12 万名患者实现近 6 倍增长，构建起可持续的增长梯队。第一三共旗下产品管线布局表第一三共(Daiichi Sankyo)近期动态 CDH6 ADC 获中国突破性治疗品种认定： 2026年1月14 日，第一三共与默沙东联合开发的DS-6000a（Raludotatug deruxtecan，R-DXd）拟纳入中国突破性治疗品种，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗治疗且 CDH6 表达的铂耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌成人患者。这是全球首款进入 III 期临床的 CDH6 ADC，目前还在开展针对非小细胞肺癌、结直肠癌等适应症的临床探索。 ENHERTU 新适应症在欧盟获受理： 2026年1月13日，欧盟药品管理局（EMA）已验证 ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）用于治疗既往接受过治疗的 HER2 阳性转移性实体瘤成人患者的 II 类变更上市许可申请。三星生物制剂(Samsung Biologics) 演讲核心内容核心战略：三星生物制剂计划在 2026 年第一季度推出两项新的合同开发组织（CDO）服务，即主细胞库和载体构建服务以及转座酶相关平台，旨在缩短客户项目开发周期。服务全球 200 + 药企客户，包括辉瑞、罗氏、诺华等顶级 MNC，ADC 和双抗生产成为新增长点。关键目标：增加地理覆盖、扩大服务组合、持续提升产能，扩张以上三大支柱，目标进入全球 CDMO 第一梯队。2025 年完成美国工厂扩建，2026 年将进一步提升北美地区服务能力。三星生物制剂战略方针三星生物制剂(Samsung Biologics)近期动态推出新 CDO 服务，强化 CRDMO 能力：三星生物制剂计划在 2026 年第一季度推出两项新的合同开发组织（CDO）服务，即主细胞库和载体构建服务以及转座酶相关平台，旨在缩短客户项目开发周期。 ENHERTU 新适应症在欧盟获受理： 2026年1月13日，欧盟药品管理局（EMA）已验证 ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）用于治疗既往接受过治疗的 HER2 阳性转移性实体瘤成人患者的 II 类变更上市许可申请。 ◆编辑 | 拾一相关推荐 RECOMMEND JPM26 | 亚太专场！（上）恒瑞医药、荣昌生物、科伦博泰、中国生物制药、百利天恒.....来看看他们说了什么 JPM2026 | 强生、诺华、默沙东、礼来、GSK、阿斯利康......MNC巨头在核心疾病领域的竞争格局概览 JPM26 | 闪耀PT主会场！国内TOP药企发表演讲！ JPM26 | 在中国药企身上我们看到了什么？ JPM26大会深度解读：MNC战略转向与中国创新药的全球突围 END 点个“赞”吧~ 关注作者查看更多内容

抗体药物偶联物临床申请上市批准申请上市

2026-01-19

·今日头条

生成式AI与脑机接口重塑2026年医疗格局

> 2026年，生物医药科技正从实验室加速迈向临床与消费市场，生成式AI制药与脑机接口成为核心驱动力。前者将药物研发周期缩短近半，后者让瘫痪患者用意念操控生活，但技术规模化与支付瓶颈的博弈，定义着这场医疗革命的深度与广度。 1. 生成式AI制药：从“大海捞针”到理性设计传统药物发现耗时十年、耗资超26亿美元，成功率不足10%，而生成式AI正重构这一范式。通过**量子物理+AI+机器人自动化**的三位一体技术，企业构建了从靶点发现到候选化合物的闭环。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/95f210e76ab54a1da19136d57cdfa95e) 晶泰科技的自动化实验室每月产出**20万+条**高质量反应数据，实验成功率提升至**85%以上**，远高于人工筛选。其ID4Inno™平台可在**28天内**完成GPX4抑制剂的发现，效率提升显著。关键突破体现在临床阶段。波士顿咨询报告显示，**AI发现的药物在I期临床试验成功率高达80-90%**，远超行业平均的40-65%。案例包括： ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/b2ce00a2478d4903a960c1bb569ee4b4) - 英矽智能的ISM001-055从靶点发现到临床前候选化合物仅用**18个月**，效率是传统方法的6倍。 - 溪砾科技针对腓骨肌萎缩症（CMT）的RTX-117，将于**2026年第一季度**启动I期临床试验，成为国内首款针对该病的1类创新药。 - 扩散模型等技术将小分子药物研发周期缩短**40%-50%**，从靶点到临床前候选物可压缩至18个月。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/f75bae521aa64704916fad24a1423ffd) > 晶泰科技联合创始人马健博士在JPM2026大会上指出，AI的下一个十年是赋予其科学家的逻辑思辨能力，通过数据闭环夯实技术根基。 2. 脑机接口：从医疗修复到消费级增强 2025年被誉为“中国脑机接口元年”，技术从概念验证快速过渡到临床价值证明。侵入式系统直面重度神经疾病，实现功能重建： - **运动控制**：阶梯医疗的无线植入系统（WRS02）将信号延迟压至**100毫秒以内**，高位截瘫患者可操控智能轮椅、机器狗，完成日常活动。 - **言语解码**：芯智达的“北脑一号”半侵入式产品，首次为渐冻症患者实现**中文语言实时解码**，识别60+常用汉字。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/f45af087e7604ed99935ace407a63924) - **精神疾病治疗**：瑞金医院团队临床试验显示，侵入式脑机接口治疗难治性抑郁症，**一半患者症状显著改善**，其中9名达到基本缓解。非侵入式技术凭借无创优势，向消费健康领域扩展。强脑科技的智能仿生手是**全球首款FDA认证的非侵入式假肢**，已实现单品**10万台量产**，定价仅为同类产品的1/5-1/7。在睡眠与情绪干预方面，LumiSleep睡眠仪以**毫秒级精度**实时采集脑电，通过个性化声学引导入眠。科大讯飞的脑电技术情绪识别准确率达**92%**，消费级产品2025年上半年营收**2亿元**。 3. 医保破冰：支付闭环加速商业化长期制约脑机接口商业化的支付瓶颈，在2026年迎来关键突破。**湖北省**率先出台全国首个官方定价：侵入式脑机接口手术**6552元/次**，非侵入式康复治疗**120元/次**。随后，全国超10省市跟进，2026年1月已实现31省市全覆盖。医保纳入进程显著： - 2025年11月，武汉协和医院完成全国首例“医保价”脑机接口手术，为脊髓损伤患者报销**60%**。 - **浙江省**将非侵入式适配费纳入医保乙类目录，个人自付仅**10%**。 - **北京市**明确植入式脑机接口费用可按标准报销，2026年1月起执行，社区康复门诊报销比例达**80%**。国家医保局已将脑机接口纳入“优先审批医疗技术”目录，计划2027年报销比例提高至**70%**，为技术普及铺平道路。 4. 技术融合与未来挑战前沿趋势指向多模态融合。生成式AI与蛋白质折叠（如AlphaFold）、单细胞测序结合，实现“靶点-分子-个体化”闭环设计，有望将研发周期压缩至**12个月**。脑机接口领域，超声波等新技术兴起，格式塔（Gestala）公司开发非侵入式全脑读写平台，在慢性疼痛和抑郁症干预中显示积极效果。然而，挑战并存： - **临床转化率**：AI设计药物的长期安全性需大规模验证；脑机接口的侵入式路径仍面临手术风险与信号衰减问题。 - **成本与可及性**：尽管医保破冰，高端技术成本仍高，消费级产品的用户黏性与精准度待提升。 - **伦理边界**：神经增强技术向健康人群扩展，引发关于公平性与隐私的争议。 2026年的生物医药科技，已从论文走向解决真实需求。生成式AI让罕见病有药可医，脑机接口重建患者生命尊严，而支付与伦理的平衡，将决定这场变革能否惠及更广泛人群。

临床1期引进/卖出

2026-01-19

·启阔生物

启闻周报|药品电子化申报正式落地，中美同步临床渐成常态

启闻周报 01.12-01.18-第3期 2026 January. 19 阅读摘要武田制药新药上市申请刚刚获得受理；翰宇药业与华为的AI合作将研发周期缩短近半。中国药企正通过自主研发和国际合作，在全球医药创新版图中占据新位置。当数字孪生技术开始模拟人体器官功能，当基因编辑疗法获得国际监管机构认可，这些看似独立的技术突破正在汇聚成一股改变医疗行业的力量。监管动态药品监管国际化与数字化是监管政策的核心方向。中国药品监管体系正加速与国际接轨，同时推进全流程数字化升级。国家药监局1月14日发布公告，决定适用《Q8、Q9和Q10问答（R5）》国际人用药品注册技术协调会指导原则。这一决定标志着中国药品研发、质量风险管理和质量体系标准正式与国际最新要求同步。这些指导原则涉及药品研发、质量风险管理和药品质量体系等关键环节。自2026年1月14日起开始的相关研究，均适用这一最新国际标准。药品申报全面电子化迈出关键一步。国家药监局同日发布公告，宣布自2026年3月1日起，化学药品和生物制品的各类注册申请可按照eCTD方式申报。这一变革将显著提高审评审批效率。采用eCTD方式申报的药品注册申请将享受优先受理审查待遇，3日内完成受理审查。研发进展从基因编辑到再生医学，从代谢疾病到神经系统罕见病，中国药物研发在全球舞台上取得了一系列突破性进展。 -中国眼科基因治疗迈出国际化关键一步。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院研发的GEB-101，是一种基于核糖核蛋白的体内基因组编辑疗法，已正式获得美国FDA的新药临床试验批准。 -GEB-101针对的是TGFBI相关角膜营养不良，这是一种可导致失明的遗传眼病。该疗法旨在通过单次角膜注射实现 “一次性治愈” ，计划于2026年第二季度在美国启动患者入组。 -再生胰岛疗法获全球双重认可。中国科学院分子细胞卓越中心的转化成果——异体人再生胰岛注射液，已获得美国FDA的新药临床试验批件。这一进展使该产品成为全球首个在中国和美国均获得临床试验批件的再生胰岛产品。该产品已在中国顺利开展I期临床试验，即将进入II期阶段。 -武田制药在中国市场提交重要新药申请。武田研发的口服选择性食欲素2型受体激动剂奥博雷通片，其上市申请已于1月16日获国家药监局受理。该产品针对1型发作性睡病，此前已被纳入突破性治疗品种。两项3期关键研究均达到主要和次要终点，预计2026年下半年获批上市。 -罕见病治疗迎来新突破。国内首款针对腓骨肌萎缩症（CMT）的1类创新药RTX-117已获得临床试验批准通知书。这款由晶泰科技与ReviR溪砾科技合作开发的小分子药物，标志着中国在CMT治疗领域实现了从0到1的突破。全球CMT患者超过260万人，目前尚无获批药物。 -翰宇药业在代谢疾病领域取得进展。该公司的主要减肥药原料——替尔泊肽已获得国家药监局登记。翰宇药业的产品线包括司美格鲁肽、利拉鲁肽等多个GLP-1靶点药物，利拉鲁肽注射液已在美国获批上市。 AI前沿从药物发现到临床辅助决策，人工智能正以前所未有的深度融入医疗健康领域，催生研发效率的革新。 1.晶泰科技与溪砾科技的合作展示了AI在罕见病药物研发中的潜力。双方合作的CMT治疗药物RTX-117，借助AI+机器人药物研发平台，快速实现了从算法设计到临床转化的突破。这一成功案例验证了 “AI+RNA”调控路径在加速罕见病等重要疾病创新疗法突破中的关键作用。晶泰科技作为港股“AI4Science”第一股，已获得全球前20大药企中17家的合作。 2.翰宇药业与华为的合作开辟了AI制药新路径。双方联合开发的“AI制药军师”将研发时间减少了近一半，试错成本降低了两成多。这一合作为传统制药企业提升研发效率提供了可复制的范例。 3.阿里健康推出面向严肃医疗场景的AI产品。该公司自研医学大模型的首个产品化应用“氢离子”已完成内测并开放下载，主要面向临床、科研领域的医生群体。 4.印度研究人员在疾病早期检测领域取得进展。在近日的AI影响会议上，印度展示了一款基于AI的人体数字孪生系统，能够模拟基本生理过程并预测疾病发展。该系统的初始阶段专注于呼吸系统，已创建肺部数字孪生。未来将扩展至心血管系统和其他重要器官，逐步构建全面的人体数字表示。以上信息均来自网络收集整理，如有问题，请联系删除。

基因疗法申请上市突破性疗法上市批准临床3期

100 项与 RTX-117 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
腓骨肌萎缩症	临床1期	中国	溪砾科技（深圳）有限公司	2026-01-04
脑白质病	临床申请批准	中国	溪砾科技（深圳）有限公司	2026-01-20