RTX-117

从10年缩短到18个月，AI正在打破新药研发的“双十魔咒”。 “一种新药从研发到上市，平均需要10年以上，投入超过10亿美元。” 这不是危言耸听，而是医药行业人尽皆知的 “双十定律” 。10亿美元砸进去、10年时间熬过去，成功率却只有不到10%。一款新药之所以贵，很大程度上就是因为研发成本太高了。 但现在，AI正在改变这一切。 一、AI到底帮了什么忙？ 先来理解一下，做一款新药到底有多难。 简单说，新药研发分三步： 第一步，找靶点。人生病，往往是体内某个蛋白质出了问题。找到这个“出问题的蛋白质”，就是找到了靶点。 第二步，设计分子。找到靶点之后，需要设计一个能精准抑制它的分子，就像配一把钥匙去锁住出问题的锁。但候选的分子结构有上亿种可能，科学家要从中找到最合适的那一个。 第三步，临床试验。确定候选分子后，要在动物和人体上验证安全性和疗效，闯过I期、II期、III期临床试验，最终拿到上市批准。 传统模式下，光是前两步就要平均花掉4.5年。整个流程走完，10年以上是常态。 AI介入后，最核心的变化发生在前两步。 AI模型可以从上亿个分子结构中，快速预测哪些最可能和靶点结合、哪些有毒性风险，几天内就能完成过去需要几年的初步筛选。 行业数据显示，传统模式下药物发现阶段候选分子的整体成功率只有5%到10%，大量时间和金钱浪费在了那些最终被淘汰的分子上。 而AI正在改写这个数字。AI设计药物从发现靶点到确定候选化合物，最快仅需18个月，成本可降至约260万美元。 二、AI已经做出了什么样的药？ 1、全球首款完全由AI设计的新药 2025年6月，一款名为Rentosertib的药物在国际顶级医学期刊《自然·医学》上发表了IIa期临床试验数据。 这是全球首款完全由AI发现靶点、AI设计分子的药物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）——一种肺部逐渐纤维化、呼吸越来越困难的疾病。 这款药的研发速度令人惊叹：从发现靶点到确定候选化合物，只用了18个月，成本约260万美元。而传统方法做同样的事，通常要花4.5年和数千万美元。 临床试验的结果也令人鼓舞。在为期12周的试验中，每日一次60mg最高用药剂量组的患者，肺功能指标与治疗前相比平均提高了98.4毫升，而安慰剂组患者的肺功能平均下降了62.3毫升。这意味着，AI设计的药不仅能快速做出来，而且有效。 2、为罕见病患者带来希望 腓骨肌萎缩症（CMT）是一种罕见病，全球患者总数超过260万人。这是一种进展性强、致残性高的疾病，患者发病年龄中位数仅为7.3岁，症状表现为腿部肌无力、骨骼畸形、感觉减退，严重时可能导致残疾。 过去，全球没有任何一款获批上市的CMT治疗药物，患者只能靠手术和康复训练来缓解症状。 2026年初，国内首款针对CMT的1类创新药RTX-117获批进入临床试验。这款药物正是由AI+机器人辅助研发的，从算法设计到临床转化的时间被大幅压缩。它有望从疾病早期阶段进行干预，更大程度地减少甚至阻止残疾的发生和发展。 对于那些原本无药可医的患者来说，这就是生的希望。 3、AI设计的药物走得更远了 2025年12月，国内一款由AI辅助设计的口服减重药MDR-001启动III期临床试验，成为中国首个走到III期的AI设计药物，研发周期为4.5年。 另一家AI制药公司的药物递送管线MTS-004，从立项到完成III期临床仅用了38个月，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药。 MTS-004口崩片样品(图片来源：国际科技创新中心) AI制药不再是停留在论文里的概念，而是正在一步步走向患者。 三、AI制药能给普通人带来什么？ 1、等药的时间缩短了 过去一款新药从研发到上市要等10年。对于癌症患者、罕见病患者来说，10年太长了。 AI正在把“等药”的时间大幅压缩。行业数据显示，AI赋能新药研发可将早期研发的时间和成本减少一半。更令人振奋的是，已完成I期临床试验的AI设计药物，成功率在80%到90%之间，而传统方法只有约40% 换句话说，AI不仅让研发更快，还让药物的质量更高、后期失败的概率更低。 2、药价有望降下来 药价贵，根本原因是研发成本高。一款成功上市的新药，研发投入动辄数十亿美元，这些成本最终都会转嫁到患者身上。 AI降低研发成本，就意味着降低药价的“源头成本”。 工信部等八部门已联合发文，明确提出要建设人工智能驱动的新药发现平台，降低研发成本和周期。 当AI让研发成本从数千万美元降至数百万美元时，新药的价格自然有了更大的下降空间。 3、罕见病患者不再被遗忘 全球已发现的7000多种罕见病涉及4亿患者，但仅有5%的疾病有明确的治疗方案。为什么？因为罕见病患者少、市场小，传统药企没有动力投入巨资研发。 但AI改变了一切。AI可以以极低的成本完成靶点发现和分子设计，让罕见病药物研发从“经济账算不过来”变成“技术可行”。晶泰科技董事局主席温书豪直言：“传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破。AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式。” 四、AI制药并不是万能，保持理性的期待 当然，AI制药并不是万能钥匙，我们也要保持理性的期待： 第一，临床试验仍然需要时间。 AI可以加速早期发现，但药物安全性最终要靠人体试验来验证，这一步急不得。 第二，成本降低不等于立即降价。研发成本降低后，药价降低是一个渐进的过程，受制于医保、市场竞争等多重因素。 第三，不是所有药都适合用AI做。 AI擅长的是分子筛选和靶点发现，对于一些复杂机制的疾病，AI仍然需要与科学家协同攻关。 五、关于AI制药进展，可以关注什么？ 如果你想跟上AI制药的进展，以下几点值得关注： 关注国内AI制药公司的进展。英矽智能等企业已在港交所上市，其药物管线进展会定期公布，可以留意相关新闻报道。 关注罕见病药物的新消息。如果身边有罕见病患者家庭，AI制药带来的新药突破可能是他们的希望。 保持对政策的敏感。国家药监局已发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，明确到2030年要构建药品监管与AI融合创新体系。政策层面的支持力度越大，AI制药的发展就越快。 目前，全球尚无任何一款完全由AI发现的药物获得上市批准。 尽管AI大幅缩短了早期研发时间并降低了前期成本，但已有多款明星AI候选药物在临床阶段折戟，业界普遍质疑这种“早期效率”究竟能否真正转化为最终的临床成功率。 对此，你怎么看？ 如果你觉得这篇文章有用，欢迎点赞、转发！ 参考文献 [1]《新药、新材料、新算力：AI 如何for Science？》，财联社，2026年04月13日 [2]《AI驱动药物研发 为特发性肺纤维化患者带来新希望》，光明网，2025年06月06日 [3]《剂泰科技MTS-004成为国内首款完成三期临床的AI赋能制剂新药》，国际科技创新中心，2025年10月24日 [4]《深圳AI制药生态再结硕果：晶泰科技孵化企业首款CMT创新药国内获批临床》，东方财富，2026年01月10日 本文来源：兔灵医药 转载此文是出于传递更多信息之目的,若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请立即后台留言通知我们，情况属实，我们会第一时间予以删除，并同时向您表示歉意。 查药买药找兔灵医药，不吃亏不上当！兔灵，一个只说真话的医药健康平台，提供及时准确的药品市场价格查询，药品真伪人工鉴别，合法网上药店药品价格对比。

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