7月29日，BioBAY园内企业康宁杰瑞JSKN003用于治疗胃癌及胃食管结合部癌、血霁生物XJ-PLT-001用于先天无巨核细胞性血小板减少症获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定。“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。企业获得该认定后将有利于后续在美国的研发、注册与商业化等方面获得相关政策支持，包括研发费用资助、临床研究费用税收减免、处方药用户费用豁免、加速上市审评审批等，以及药物获批后有望获得美国市场的7年独占权。康宁杰瑞：JSKN003JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，将抗体分子KN026重链糖基经过酶催化和点击化学反应获得DAR值约为4的定点修饰抗体偶联物，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。JSKN003较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。往期研发数据显示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受过多线系统性抗肿瘤治疗后的多种晚期实体瘤患者中疗效明显，尤其在HER2高表达的胃肠道肿瘤患者中具有良好的抗肿瘤活性。2024年9月，康宁杰瑞与石药集团（股票代码：1093.HK）全资子公司上海津曼特生物科技有限公司（以下简称“津曼特生物”）达成授权合作，根据协议条款，津曼特生物科技将获得在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003用于治疗肿瘤相关适应症的独家许可及再许可权，并成为JSKN003肿瘤相关适应症在中国内地的唯一上市许可持有人（MAH）。康宁杰瑞将有权收取最高共计30.8亿元人民币的首付款和里程碑付款，以及根据监管审批进展收取的监管里程碑付款和销售里程碑付款。（相关阅读：30.8亿元！康宁杰瑞与石药集团就HER2双抗ADC药物JSKN003达成中国内地授权合作）血霁生物：XJ-PLT-001XJ-PLT-001是血霁生物以造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞。该血小板细胞安全稳定、成熟度高、无传染病风险、无致瘤风险，符合血液输注用于不同年龄段、用于不同疾病的诉求，不需要多年随访畸胎瘤，是全球首个获得FDA的ODD认定的血小板注射液产品。一直以来，BioBAY始终坚持创新发展理念，紧跟国际生物医药技术前沿开展产业培育。聚焦创新药物、高端医疗器械、大健康等重点领域，前瞻布局细胞和基因技术、核酸药物、ITBT、合成生物等未来产业方向，建设运营全国生物医药领域首个国家技术创新中心（国家生物药技术创新中心，简称NCTIB），全力打造世界级生物医药产业地标。在新药研发领域，BioBAY园内已有包括信达生物、百济神州、基石药业在内的多家企业获孤儿药认证。与此同时，生物医药产业园入驻企业已累计获得临床试验批件765张，累计批准生产上市药品52件，16款创新药产品已相继进入国家医保目录。未来，BioBAY将紧扣创新药驱动战略，紧密对接国家医药创新布局，勇担使命。在汇聚优质资源、培育战略科技力量、提高原始创新能力、攻克关键核心技术、加速科技成果转化等方面不断取得新突破，推动新质生产力加快发展，助力建设开放创新的世界一流高科技园区。▌文章来源：康宁杰瑞、血霁生物责编：于嘉敏审核：任旭推荐阅读上半年利润同比增长超47倍！和铂医药发布2025年度上半年正面盈利预告百赛飞完成新一轮融资，全面驶入医用涂层应用全球化快车道引航生物再获超亿元融资，加速全球新品商业化

抗体药物偶联物孤儿药引进/卖出

2025-07-29

·同写意

全球首药：血霁生物血小板注射液再获FDA第二款ODD资格认定 | 会员动态

孤儿药基因疗法细胞疗法临床研究

2025-04-28

·医药观澜

血霁生物血小板注射液细胞新药获FDA孤儿药资格

苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）近日宣布，其开发的血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001获得美国FDA授予孤儿药资格，用于巨大血小板综合症（BSS）这类罕见病。据血霁生物新闻稿介绍，XJ-PLT-001血小板注射液以造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞用于输血。该血小板细胞安全稳定、成熟度高，无传染病风险和致瘤风险，符合血液输注用于不同年龄段、用于不同疾病的诉求，不需要多年随访畸胎瘤，是血霁生物坚持做“最安全、最洁净、可重复输注的血小板”的理念的体现。血霁生物是一家专注于血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。同时，ABO配型的造血干细胞来源的血小板和无免疫原性的iPSC来源的通用型血小板，将覆盖各类不同的血小板用血诉求，带来安全有效的、成本可控的、高可及性的血小板细胞治疗产品。参考资料：[1] 血霁生物血小板注射液XJ-PLT-001获美国FDA孤儿药ODD资格认定 . Retrieved Apr 26，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/KvGYQ1S9_XGRsoBD4Brmvw免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

孤儿药

100 项与 XJ-PLT-001 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
先天性巨核细胞血小板减少症	临床前	美国	苏州血霁生物科技有限公司	2025-07-28
Bernard-Soulier综合征	临床前	美国	苏州血霁生物科技有限公司	2025-04-25