一、从“永生RNA”被摧毁说起
2025年,医学界迎来一个里程碑式的突破——以色列科学家成功开发出全球首款能精准识别并摧毁癌细胞“永生RNA”(TERRA)的小核酸药物。这不仅意味着人类首次实现了对致癌RNA的直接打击,更标志着癌症治疗正式迈入“靶向RNA”时代。
过去几十年,抗癌药的研发主要围绕蛋白质展开,比如大家熟知的靶向药和PD-1抗体。但蛋白质只是基因指令的“执行者”,而RNA才是连接DNA与蛋白质的“信使”。许多癌症之所以难以根治,正是因为某些异常RNA不断发出错误指令,让癌细胞获得“永生”能力。如今,小核酸药物(Oligonucleotide drugs)通过在基因层面“掐断”这些错误信号,从根本上干预疾病进程。
小核酸药物作为继小分子药、抗体药之后的“第三大类药物”,正以靶点丰富、药效持久、研发周期相对较短等优势,迅速从罕见病走向心血管、乙肝、肿瘤等重大慢病领域。随着化学修饰与递送技术专利陆续到期,以及AOC(抗体偶联小核酸)等新一代平台成熟,全球小核酸药物市场有望突破300亿美元。
在这场由技术突破引爆的产业浪潮中,中国并非旁观者,而是深度参与者。尤其在上游CDMO、中游递送平台和临床管线布局上,一批本土企业已悄然站上风口。那么,哪些上市公司真正具备“RNA革命”的受益逻辑?我们一一拆解。
二、真·受益者画像
需要明确的是,并非所有沾边“核酸”或“创新药”的公司都能从本次突破中获益。我们严格筛选了当前已上市、且业务与小核酸药物研发、生产、递送或评价体系高度相关的A股/H股公司,剔除纯概念炒作标的,最终锁定以下几类真正具备产业价值的核心玩家。
1. 上游支撑者:CDMO与研发服务的“隐形冠军”
小核酸药物合成工艺复杂,对原料纯度、GMP生产要求极高。全球药企短期内仍高度依赖中国CDMO产能,订单增速已快于产能扩张速度。
药明康德(603259.SH)
作为全球CRDMO龙头,其小核酸业务已成为重要增长引擎。公司在互动平台明确表示:“小核酸原料价格略有上涨,行业热度持续提升。”凭借一体化平台,它为众多国际Biotech提供从研发到生产的全链条服务,是产业链最确定的“卖水人”。
凯莱英(002821.SZ)
小核酸CDMO业务营收占比持续攀升。公司近期披露:“行业热度较高,小核酸合成需求旺盛。”作为国内高端CDMO代表,其在寡核苷酸合成领域的技术积累正转化为实实在在的订单。
益诺思(688710.SH)
这家临床前CRO已评价超100个小核酸项目(包括siRNA、ASO、mRNA),是国内少有的具备完整小核酸安全性评价能力的平台。随着管线推进加速,其“守门人”角色愈发关键。
皓元医药(688131.SH)
虽体量较小,但前瞻性布局了AOC(抗体偶联小核酸)等XDC药物的上游原料与CDMO服务。公司明确看好AOC等新型偶联技术的发展,是细分赛道的潜力标的。
此外,百奥赛图(02315.HK) 和 南模生物(688265.SH) 虽不直接生产药物,但其提供的PCSK9、Lp(a)等热门靶点人源化小鼠模型,是小核酸药物临床前药效验证不可或缺的工具,属于“基础设施型”受益者。
2. 中游破局者:手握递送技术与临床管线的“硬核玩家”
小核酸药物成败的关键,在于能否精准送达靶细胞——这正是递送技术的价值所在。目前,肝靶向(GalNAc)已成熟,而肝外递送(如肌肉、中枢神经)则是下一代竞争焦点。
键凯科技(688356.SH)
国内PEG修饰与递送材料龙头,不仅是辉瑞等国际药企的核心供应商,还自研布局了C3、EGFR等多个小核酸靶点及AOC管线。卖方机构指出:“任何一款成功都有望成为10亿美金级单品。”其技术平台直接受益于递送系统升级浪潮。
圣因生物(未上市)
虽技术领先,但因未上市,暂不列入;而与其合作的 礼来 是MNC,不在A/H股范畴。但值得注意的是,信达生物(01801.HK) 通过与圣诺医药合作开发心血管小核酸药物,间接切入赛道,具备协同价值。
前沿生物(688221.SH)
自主研发ACORDE肝外递送平台,聚焦IgA肾病,双靶点siRNA药物FB7011处于临床前,单靶点FB7013即将申报NDA。在肝外递送这一高壁垒领域,其差异化布局值得长期关注。
悦康药业(688658.SH)
与 石药集团(01093.HK)
两者均有多款siRNA药物进入临床阶段,覆盖PCSK9、AGT、HBV等热门靶点。其中,石药的PCSK9 siRNA进度国内最快,已启动与Inclisiran的头对头试验,彰显临床自信。
迈威生物(688062.SH)
其双靶点siRNA药物2MW7141以10亿美元总价授权海外,验证了中国小核酸研发的全球竞争力。公司AI赋能的多靶点平台,正成为BD交易的“印钞机”。
3. 特殊协同者:乙肝功能性治愈的“组合拳选手”
虽然不直接开发小核酸药物,但部分企业在联合疗法中扮演关键角色:
特宝生物(688278.SH)
核心产品派格宾(长效干扰素)是乙肝功能性治愈“siRNA+干扰素+疫苗”三联疗法中的基石药物。随着腾盛博药等公司推进联合方案,派格宾的新适应症获批将进一步打开空间。
腾盛博药(02137.HK)
其SELF研究发现:对疫苗有反应的乙肝患者,经联合治疗后临床治愈率高达43%。这一策略若成功,将极大提升siRNA在乙肝领域的临床价值,形成强协同效应。
不是所有“核酸”都叫小核酸
这场由“摧毁永生RNA”引发的技术革命,正在重塑全球抗癌药格局。对中国企业而言,机会不仅在于模仿,更在于递送技术突破、肝外靶点拓展、全球化BD合作三大维度。
真正的赢家,是那些手握核心技术平台、拥有临床进度领先管线、并已被国际药企用真金白银投票认可的公司。它们或许不像AI或半导体那样喧嚣,却在沉默中构筑着下一代药物的护城河。
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