更新于：2025-05-24

BCKDH Deficiency (Clinic for Special Children)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
BCKDHA x BCKDHB
作用方式
调节剂
作用机制
BCKDHA modulators(branched chain keto acid dehydrogenase E1 subunit alpha modulators)、BCKDHB modulators(branched chain keto acid dehydrogenase E1 subunit beta modulators)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
枫糖尿病
非在研适应症-
原研机构
The Clinic for Special Children, Inc.The Clinic for Special Children, Inc.
在研机构
The Clinic for Special Children, Inc.The Clinic for Special Children, Inc.
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
枫糖尿病临床前
美国
The Clinic for Special Children, Inc.The Clinic for Special Children, Inc.
2025-05-15
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临床结果

适应症
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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