EPI-003

11月11日研发客临床年会花絮 中国生物医药创新产业行进到了检验实力的时刻。在大浪淘沙面前，看似没有选择，却又前路显现。在11月11~13日第八届研发客临床年会暨ChinaTrials16的多场讨论里，或许可以揭晓一部分答案的雏形，以及有能力承接未来的人和公司力量。 让我们首先放眼全球。11月11日的会前会，以最新技术的多维讨论作为本次研发客临床年会的启幕。 先进疗法的全球风向 诺为泰（NOVOTECH）策划的专题“下一代疗法风起：先进治疗的全球开发与临床试验策略”率先登场，讲者们分享了基因细胞、RNA疗法等临床开发中存在的问题。 诺为泰中国区总经理刘寒松先生的开场致辞拉开序幕，他介绍了公司在先进疗法领域的发展成果。诺为泰1997年成立，在推动中国生物医药创新方面取得了众多成就，特别是助力中国首个CAR-T细胞治疗产品的成功上市，由此成为在细胞治疗领域领先CRO公司。此外，在ADC领域，诺为泰已支持了多达15个ADC项目的研发工作。 诺为泰中国区总经理 刘寒松先生 “在稳固亚洲市场的同时，我们成功将业务拓展至北美地区。经过20多年发展，我们不仅与当地监管机构建立了紧密沟通，还与众多合作伙伴建立了稳固且富有成效的合作。”刘寒松说，“面对先进疗法带来的发展机遇，同时也伴随而来的复杂挑战，我们坚信合作的力量，期待与全球的生物技术公司、研究机构携手合作。” 随着先进疗法的兴起，中国相关法规监管政策的完善、全球化开发的推进及临床试验策略的创新成为了亟待探讨的议题。生物医药企业如何在这片蓝海市场中抢占先机？诺为泰药物开发咨询副总裁Scott Schliebner先生分析了全球先进疗法的发展格局及法规监管的考量。 诺为泰药物开发咨询副总裁 Scott Schliebner先生 他介绍了FDA在细胞治疗领域的最新法规，还特别指出，FDA生物制品评估与研究中心（CBER）成立的专门促进细胞与基因治疗审评的办公室（OTP），体现了FDA对该领域的重视。 全球范围内，仅去年就有超过300项细胞与基因治疗IND被提交；美国正进行约900项基因与细胞治疗的临床试验，这一发展态势也带来了诸多挑战，促使工业界与监管部门在该领域加强合作与对话。 在适应症方面，从自身免疫性疾病到实体瘤、血液肿瘤，细胞与基因治疗均展现出了应用潜力。Scott说，这一领域的挑战不容小觑，包括生产过程的复杂性、临床试验的时间紧迫性，及各国间差异化的监管要求等。因此，FDA “正致力于更明确地界定基因治疗加速审批的使用范围，并探索并行审查流程等举措”。 “尽管先进治疗产品的研发和监管挑战重重，但FDA致力于与行业共同推动这一领域的创新发展。”Scott Schliebner先生说。他还向参会者分享了FDA为此颁布的指南、法案及监管行动，包括《2023年综合拨款法案》（Omnibus Appropriations Act 2023）、CoGenT Global（全球基因治疗合作试点计划）、START项目，以及6项新的基因治疗和细胞治疗技术指南。 诺为泰项目管理副总监胡杰利女士则通过实践案例分享了对放射性药物疗法临床试验的见解、诺为泰的实践经验以及未来发展。 诺为泰项目管理副总监 胡杰利女士 放射性药物研发曾进展缓慢，但诺华两款放射性药物Pluvicto、Lutathera的获批改变了这一局面，也激发了全球对放射性药物研发的热情。胡杰利表示，安全性方面，需要关注放射性、半衰期、使用量及辐射子分解等挑战，同时确保运输、存储及医院使用资质均符合监管要求。此外，她还介绍了放射性药物研究的关键注意事项，涵盖了从设备配置、核药的全流程管理（包括采购、储存、使用及回收/衰变处理）到核药货架期的严格监控。 诺为泰临床运营副总监徐书女士探讨了RNA药物海外试验的策略布局、全球RNA药物研发管线。 诺为泰临床运营副总监 徐书女士 她特别提到siRNA独特的创新性，介绍了Inclisiran和Amvuttra（vutrisiran）的临床开发关键节点以及siRNA药物的全球开发策略。 此外，她还分享了3个中美合作案例。这些跨国研究面临了诸多挑战，包括样本的进出口管理、生物分析的选择与执行、中心实验室的筛选与管理和商业计划的并行推进、监管要求的精准把握和试验设计的优化等。“这些都需要提前进行周密的准备和设计。”徐书说。 益杰立科的首席执行官张宝弘博士介绍了基因疗法创新动向。他强调，确保基因疗法的“脱靶”安全性，即在不改变非目标基因序列的前提下进行治疗，是当前研发工作的核心要务。 益杰立科首席执行官 张宝弘博士 接着，他介绍了基因编辑技术的最新进展，特别是CRISPR技术如何引领基因编辑的开发与应用新纪元，并强调了CRISPR/CAS衍生技术相较于传统基因编辑技术的独特优势。他鼓励业界应突破“传统”思维框架，探索表观遗传调控技术，为基因疗法开辟更为广的应用前景。 目前益杰立科正推进两个核心项目：其中一个是治疗血脂异常的PCSK9项目，已顺利迈入IIT阶段，即EPI-001项目；另一个是针对乙型肝炎的治疗药物EPI-003，在体外实验中取得显著成果。 接下来的圆桌论坛环节，在诺为泰首席商务官Barry Murphy先生的主持下，诺为泰药物开发咨询副总裁Scott Schliebner先生、益杰立科首席执行官张宝弘博士、凌意生物创始人兼首席执行官林卿博士、和其瑞医药首席执行官陈曦先生、德睿智药合伙人晋旭锐先生一起讨论了“如何应对先进疗法临床开发中的机遇与挑战”。 张宝弘说，基因疗法要求科研人员不断突破技术创新，持续优化治疗策略，美国FDA及中国相关监管机构的沟通与合作需要持续加深。中国在基因疗法的基础研究、临床转化、临床试验及监管政策等方面均见证了变革。 林卿提到了基因治疗在罕见病临床试验中的关键性，强调准确诊断病人及精准筛选目标患者群体的重要性，这是确保试验成功的第一步。 陈曦提到患者招募是一大挑战。他认为建立与病人之间的深厚信任对于招募参与者非常重要，尤其是女性患者可能因担忧身体上留下疤痕而不愿参与试验。和其瑞在诺为泰的帮助下，成功在全球范围内高效招募到符合条件的女性受试者，克服了这一困难。 晋旭锐分享了AI技术在新药研发及临床试验的广泛应用。从药物发现、靶点筛选到专利评估，AI已展现强大的能力。在临床试验阶段，AI的应用同样广泛，包括试验方案的设计撰写、医学文献的翻译及医院的筛选等，甚至最新的GPT技术也开始被用于这些流程中。 Scott Schliebner先生强调以患者为中心的治疗理念，表示“尽管我们在药监要求、AI技术等方面取得了很多进展，但临床试验的核心始终围绕患者本身，患者的体验和权益至关重要。” 成功推动海外临床开发靠什么？ 在当下资本市场环境中，出海正成为一个无法回避的讨论话题。国内创新药企如何更好地立足中国、开展全球化临床研究？在1期临床至NDA/BLA的注册申报中，与海外监管机构沟通时有哪些具体案例值得参考？ 赛默飞PPD携手多位专家学者，从实验室、早期临床、数据统计、医学策略、法规事务、临床运营等多个角度，分享从早期至上市后全流程的全球化临床研发的实践经验。首先，赛默飞中国总裁方明杰（Miguel Faustino），以“创领共生：赋能临床开发，从中国迈向世界”为主题做开场演讲。 赛默飞中国总裁 方明杰 紧接着，在“探讨助力中国及海外临床成功的解决方案”专题中，四位讲者分别围绕“利用FSP合作更高效地满足项目交付的需求” “案例分享-早期开发阶段的临床和监管考量” “在欧洲开展MRCT的法规考虑和成功经验” “案例研讨-支持中国生物科技公司的FDA NDA批准”为题，展开精彩演讲。 赛默飞PPD高级副总裁、全球FSP解决方案负责人 Les Enterline 赛默飞PPD副总裁，早期开发CRO服务负责人 Trang Gisler 赛默飞PPD法规事务总监 刘国梁 赛默飞PPD生物统计总监 孔宪毅博士 演讲结束后，赛默飞PPD副总裁、中国临床开发团队负责人臧冬宁主持了题为“如何运用有效的解决方案助力实现中国及海外临床开发的成功”的圆桌讨论。元羿生物首席执行官陈小祥博士，大睿生物创始人、首席执行官和董事会主席史艺宾，赛默飞PPD副总裁、全球FSP运营交付负责人Samantha L. Hadfield，赛默飞PPD副总裁、早期开发CRO服务负责人Trang Gisler，赛默飞PPD法规事务总监刘国梁，赛默飞PPD生物统计总监孔宪毅博士贡献了各自的精彩观点。 随后，在第二个专题“在中国及海外临床开发中实现卓越运营的关键考量”中，五位专家分别展开演讲，主题分别是“应对全球监管法规更新的核查支持：策略与实施”“从实验台到病床：早期开发成功的实操应用”“实现国际多中心临床（MRCT）的成功交付”“实验室视角：支持MRCT临床成功的关键因素”。 赛默飞PPD副总裁，全球质量、企业培训和EHS负责人 Valerie Brown 赛默飞PPD医学策略副总裁 Dr. Darin Brimhall 赛默飞PPD副总裁，罕见病和良性血液病项目团队负责人兼亚太和EMEA biotech血液和肿瘤项目负责人 Rania Laguel 赛默飞PPD项目总监 戴灵超 赛默飞PPD实验室服务客户总监 杨锡斌 演讲结束后，赛默飞PPD副总裁、中国商务团队负责人耿丹主持了题为“在中国及海外临床开发中实现卓越运营的关键考量”的圆桌讨论。参与讨论的专家分别是石药集团临床事业部总裁兼非肿瘤CMO项安波博士，岸迈生物首席医学官朱永红博士，赛默飞PPD副总裁、全球质量、企业培训和EHS负责人Valerie Brown，赛默飞PPD医学策略副总裁Dr. Darin Brimhall，赛默飞PPD副总裁、罕见病和良性血液病项目团队负责人兼亚太和EMEA biotech血液和肿瘤项目负责人Rania Laguel。 临床终点管理的痛点 在肿瘤临床终点的主题论坛里，MERIT迈睿中国区总经理黄强致欢迎辞。 MERIT迈睿医学副总监林澄昱做了题为“谁来保护我的试验终点：如何避免医学监查的偏倚”的演讲。他提到了PRIMA研究如何规避偏倚的案例。在这个案例中，没有选择性针对“不一致案例”，也没有选择性针对“未进展案例”，“医学监查一旦实施就不应有偏颇。按预设规则实施，按预设比例抽检，或全量实施，全面覆盖。” MERIT迈睿项目运营总监汪洋的演讲主题是“保护试验终点，从申办方利益出发——以终为始，兼顾质量与速度”。他分享了终点管理的几大痛点，以及IRC加急阅片策略。他提到一个3期临床项目案例，主要终点ORR，非劣/优效。其中的痛点/乱象是某些IRC供应商建议申办方做PD确认加急阅片，却未建议申办方做入组确认加急阅片。迈睿的是建议申办方优先做入组确认加急阅片（science driven）。 宜联生物首席医学官秦续科的演讲主题是“ADC——全球视野下的临床布局和策略思考”。他分享了新一代ADC技术平台TMALIN，包括从国内到国外、从剂量探索到注册路径、从单药到联用的ADC全球临床开发策略。 宜联生物首席医学官 秦续科 泽璟制药临床开发和注册策略执行副总裁彭健的主题演讲是“从评价角度谈中国肿瘤新药临床采用IRC的价值建议”。他分享了审评时对IRC的关注，包括IRC设计的前瞻性、IRC实施的独立性、IRC和研究者评估的差异性。“研究者和IRC必然会存在差异。”彭健说。 泽璟制药临床开发和注册策略执行副总裁 彭健 在圆桌讨论环节，博安生物首席医学官周明、MERIT迈睿中国区总经理黄强、和誉医药临床策略及临床运营负责人卢原、泽璟制药临床开发和注册策略执行副总裁彭健、宜联生物首席医学官秦续科以及科望医药医学部负责人朱冶华，就“临床试验中的新挑战与未来发展”这一话题展开讨论。 在下一轮研发浪潮中脱颖而出 在另一场“创新的十字路口：策略与科学致胜，如何在下一轮研发浪潮中脱颖而出”的主题研讨中，多位嘉宾分别围绕“抗肿瘤新药研发的未来之路”“早期研究患者选择的案例分析及策略考量”“临床试验未来——重塑可能性”“偶联药物投融资及研发趋势分析”，展开精彩演讲。 复旦大学附属肿瘤医院大内科主任王红霞教授在演讲中分享了中国新药研究的机遇与挑战。她表示，IND呈逐年增长趋势，但NDA数量仍相对较少，存在靶点同质化。复发转移患者5年生存率低于25%，如何精准干预，从根本阻断复发转移值得思考和研究。 复旦大学附属肿瘤医院大内科主任 王红霞教授 泰格医药高级副总裁兼首席医学官陈霞探讨了患者爬坡试验的利与弊。优点是一举两得，既完成MAD试验，获得耐受剂量范围，又在患者身上看到疗效信号；缺点是有得有失，患者难以招募，时间长，成本高，可能被爬坡终止标准误伤，组间不可比，不随机不盲。此外，陈霞还探讨了为什么患者爬坡通常不能代替2期临床试验。 泰格医药副总裁、DCT业务负责人俞皎皎在演讲中提到临床试验分为三个阶段：上世纪50年代之前，临床试验的目的是如何证明药物的真实疗效和安全性；60~80年代，解决临床试验的伦理问题；90年代之后，ICH推出。当下全球临床试验规模越来越大，投入的精力和资金越来越大，需要解决的问题是如何高效地控制开展临床试验的成本。 泰格医药副总裁、DCT业务负责人 俞皎皎 医药魔方投资数据高级顾问张林捷分享了一些数据：2024年H1，全球创新药一级市场投融资事件376起，融资金额达141.7亿美元，维持下行趋势；小分子、抗体药、人工智能赛道为融资金额前三；细胞疗法、核酸药物有明显下滑；近十年偶联药物一级市场投融资趋势总体回升，偶联药物相关交易国内企业占比创新高。 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2243期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

5月16日，由研发客和柏思荟共同举办的第四届DJSeedin创新合作峰会进入第二天，当日设有两场临床阶段公司专场，早期创新技术公司专场和上市公司专场，共四个路演专场，围绕新形势下创新药企业的成长路径、市值管理以及出海交易的机遇与挑战，科学家如何为企业选定新的方向等话题展开讨论和分享。在充满不确定性的当下，药企如何继续发展找到新方向，是今天论坛的关键话题。上市公司谈市值管理上市公司专场的圆桌论坛由招商证券生物医药首席分析师梁广楷主持。三生制药首席财务官何翔，诺诚健华首席财务官傅欣，来凯医药首席财务官邹国强，盟科药业董事、副总经理、首席财务官、董事会秘书、盟科美国总裁李峙乐，共同参与了“新形势下，创新型医药企业的成长路径、市值管理的机遇与挑战”的主题讨论。从左到右依次为梁广楷、何翔、傅欣、邹国强、李峙乐嘉宾们介绍了不同上市环境中公司成长模式与路径的差异，表示企业要讲好自己的故事，确保平台特长、管线发展及后续布局等核心信息的流通，尽可能覆盖不同的投资人群体，医药和非医药基金关注的侧重点。他们认为，想要做好市值管理最可靠的方式还是用业绩说话。他们提到，每个市场和大环境的发展都有周期和波动性，过去几年生物医药企业经历了较大的挑战，穿越寒冬抓住机会需要有定力，还要学会量力而行。好的讯号是，目前国内产业政策、资金的关注度等方面已现曙光，未来中国生物医药产业将进入更加成熟的发展阶段。在随后的路演环节，三生制药、诺诚健华、来凯医药和荃信生物4家公司的嘉宾，分享了他们精彩的演讲。三生制药首席财务官何翔分享了公司在肾科、血液肿瘤、自免和皮肤毛发领域核心管线的临床进展，还回顾了三生制药的财务状况：过去10年收入的复合增长率达到24.5%，2023年核心产品特比澳、蔓迪依然保持强健的增长趋势，公司现有财务资源高达82亿元。最后何翔还分享了公司近期的BD成果以及当前BD的核心战略，表达了公司开放的合作心态和全面的合作优势。三生制药首席财务官 何翔诺诚健华首席财务官傅欣回顾了诺诚健华8年多的创新历程。公司目前已搭建起从源头创新到商业化的一体化生物医药创制平台，2024年一季度营收1.66亿元，主要来自奥布替尼，销售收入1.64亿，奥布替尼全年增长率预计将超过30%。今年将在美国提交奥布替尼的上市申请。此外，公司第二款血液肿瘤产品坦昔妥单抗也将很快递交上市申请，第一款实体瘤产品也将加速完成患者入组，有望在年底提交NDA。在血液肿瘤领域实现全方位覆盖后，未来诺诚健华将继续在自免和实体瘤拓展适应症，公司已经进入到2.0的快速发展阶段。诺诚健华首席财务官 傅欣来凯医药首席财务官邹国强介绍了公司管线主要集中在癌症、肝纤维化、代谢三大领域。来凯医药自主研发的LAE102临床前研究显示，LAE102与GLP-1受体激动剂联用，可进一步减少脂肪，并显著降低GLP-1受体激动剂导致的肌肉流失。LAE102是一种高选择性的ActRIIA单克隆抗体，目前已在中美两国获得IND的批准，1期临床启动在即。来凯医药首席财务官 邹国强荃信生物首席商务官、副总经理吴生龙介绍道，荃信生物自主研发的管线全面布局白介素家族等靶点，覆盖自免和过敏领域主要适应症。临床管线中有9个候选产品，其中有2个产品已进入临床3期，覆盖三个适应症。2023年8月首款在研产品BLA受理，预期将为公司带来确定的现金流。荃信生物首席商务官、副总经理 吴生龙“只做公司擅长之事”尧唐生物业务发展及投资者关系副总裁林剑主持了“中国创新药出海交易的机遇和挑战”的圆桌论坛。宜联生物首席科学官蔡家强，爱科百发副总裁、资本市场及财务负责人颜朔喆，泰励生物商务拓展、战略副总裁肖凯，博奥信首席战略官兼中国商务拓展负责人叶信良贡献了各自精彩的见解。从左到右依次是林剑、蔡家强、颜朔喆、肖凯、叶信良出海正成为Biotech当下的机遇和诉求。专家们认为，全球约80%市场都在海外，国内企业在license-out获取资金的同时还能拓展海外市场。同时，当融资遇到困难时，通过授权交易能帮助企业快速获取资金，同时拥有license-out项目的企业更能吸引资本市场。哪些公司更能吸引MNC眼球？嘉宾们表示，目前技术平台型公司比较受欢迎，出海的合作方式也更加多元化。MNC在寻找项目时，更关注产品本身和临床数据，企业要证明自家产品与同类产品的差异化特征。更有意思的是，很多收购案例最开始是从授权交易进而衍生到并购。嘉宾们建议，国内企业在寻求并购时，如何将自己变成符合并购条件和状态非常重要。除了产品和平台足够契合之外，通过资本分拆、在海外成立新的子公司也可以成为新的选择方向。另一个临床阶段公司专场的圆桌论坛，由科望医药联合创始人兼首席科学官卢宏韬主持，题为“充满不确定性的当下，科学家如何为企业选定新的方向”的集中讨论。一起贡献了精彩见解的，还有智康弘义首席执行官黑永疆，标新生物创始人、董事长兼首席执行官杨小宝，康抗生物首席执行官姜伟东，以及海昶生物首席医学官门宇欣。从左至右依次为卢宏韬、黑永疆、杨小宝、姜伟东、门宇欣嘉宾们认为，在不确定因素较多的当下环境中，前置决策、动态调整，始终满足临床需求，才能在逆境生存下来，持续生存发展。“只做公司擅长之事”，嘉宾们表示，例如只承担产品的部分临床试验，将另一部分临床研究和生产部分外包，更加省时高效。同时，在优化产品管线、聚焦核心技术的同时，积极寻求外部合作，包括联合用药或者license-out项目。如何决策中美市场是否同步拓展？部分嘉宾表示会中美同步拓展临床试验，也有部分公司先专注中国市场，在中国上市后再去美国进行桥接试验，或将产品license-out给海外企业。随后，在临床阶段公司路演环节，宜联生物首席科学官蔡家强介绍了公司TMALIN技术平台的特点。该技术平台拥有肿瘤特异性“胞外”和“胞内”双重裂解机制，依据该平台，宜联建立了第一个体循环稳定且能在TME中胞外裂解的ADC技术。宜联生物首席科学官 蔡家强爱科百发聚焦在儿科和呼吸纤维化疾病领域。爱科百发副总裁、资本市场及财务负责人颜朔喆介绍，该公司核心产品爱司韦是全球首个完成3期临床并获得积极结果的RSV治疗药物。在商业化拓展方面，爱科百发正通过与中国一线儿童医院的深入合作来拓展市场。爱科百发副总裁、资本市场及财务负责人 颜朔喆泰励生物商务拓展&战略副总裁肖凯分享了该公司的DATIA ADC核心技术平台，以及管线产品中双功能肿瘤免疫激动剂ADC产品TSN222、KRAS G12D抑制剂TSN1611的临床数据。泰励生物商务拓展&战略副总裁 肖凯诺桥制药首席执行官余飞介绍了公司的创新长效制剂平台和组织再生与医美平台。管线中的5款制药产品聚焦在高端复杂制剂和改良制剂，其中，司美格鲁肽微球NPD001已完成处方研究及小试工艺研究，中试工艺放大研究正在进行中，预计在2024年底申报临床。诺桥制药首席执行官 余飞EGFR耐药突变是晚期非小细胞肺的攻克难点，现有很多EGFR PROTAC和4代EGFR抑制剂正在开发。和径医药首席执行官曾雳分享了该公司的核心产品蛋白水解靶向嵌合体HJ-002针对非小细胞肺癌EGFR耐药各类突变的临床数据。和径医药首席执行官 曾雳博奥信首席战略官兼中国商务拓展负责人叶信良分享了管线产品TSLP单抗bosakitug。该产品正在美国开展针对特应性皮炎的2期临床试验。叶信良介绍，公司通过license-out实现自我造血，与海外biotech合作，保留国内的商业开发权益；如果合作的国内公司没有出海计划，则保留海外的商业开发权益。博奥信首席战略官兼中国商务拓展负责人 叶信良深信生物BD高级经理高敬介绍了公司核酸药物的LNP递送开发技术，通过多样性导向脂质库（DOLL）合成技术开发更安全的mRNA疫苗和药物。目前有3款产品进入临床阶段，2024年RSV和带状疱疹mRNA疫苗在中国获得IND受理。深信生物BD高级经理 高敬科望医药联合创始人兼首席科学官卢宏韬介绍了该公司的BiME双特异性抗体平台特点，以及由BiME平台产生的SIRPα/CLDN18.2双抗ES028的临床前数据结果。科望医药联合创始人兼首席科学官 卢宏韬智康弘义的核心产品SC0062是新一代高选择性ETA受体拮抗剂。智康弘义首席执行官黑永疆介绍道，SC0062与竞品相比具有更高的选择性，有望进一步提升临床中的安全性和有效性，具有成为BIC分子的潜质。公司另一款靶向CDH3的ADC药物BC3195，已在中美同步开展临床，初步研究结果将于2024 ESMO公布。智康弘义首席执行官 黑永疆标新生物创始人、董事长兼首席执行官杨小宝介绍了分子胶和PROTAC双平台，交叉的作用机制融合各自优势，大大拓展经典蛋白降解药物的适应症，克服传统抑制剂的耐药问题和某些靶点难成药、有效性和安全性差的问题。该公司管线中的GT919和GT929处于1期临床阶段。标新生物创始人、董事长兼首席执行官 杨小宝康抗生物首席执行官姜伟东介绍了管线3款肿瘤免疫激动剂前药分子，KGX101是IL-12前药分子，KGX103是IL-15偏向性前药分子，KGX105是T细胞激活型CD3双抗前药分子。康抗生物首席执行官 姜伟东海昶生物首席医学官门宇欣介绍了该公司的QTsomeTM核酸递送技术平台。该平台用于开发小核酸药物和mRNA疫苗。新型AKT-1抑制剂HC0301于近期获得中美两地批准进入2期临床。其高端复杂制剂白蛋白紫杉醇亦已获得中国药监局批准，同时获得欧盟GMP认证。海昶生物首席医学官 门宇欣博致生物首席运营官宗宜伟介绍了核心产品PTX-912，是一款PD-1阻断和IL-2受体选择性激活的多功能融合蛋白，正在开展1期临床试验。博致生物首席运营官 宗宜伟早期创新公司潜心耕耘FIC Labs创始人刘冀主持了早期创新技术公司路演专场。FIC Labs创始人 刘冀赋生元副总裁&中国区负责人陆渊分享道，赋生元专注于微型化、单链环形DNA非病毒基因定点整合技术，旨在依托公司建立的四个协同技术平台C4DNATM、TESOGENASETM、UGSHTM和GATALYSTTM，旨在发现、开发和生产一次治疗、终身治愈的基因药物。赋生元副总裁&中国区负责人 陆渊据MetCura首席科学官&联合创始人邓一军分享，MetCura依托基于金属结合药效靶点的表型筛选MTAAT平台，为全球抗感染提供差异化解决方案，以一线口服产品为主。核心产品MET-102覆盖口服和注射，具有更广谱的优势，还具有与临床一线治疗MDR抗生素联用的广泛应用前景。目前已在澳洲获批开展1期临床试验。MetCura首席科学官&联合创始人 邓一军益杰立科专注于表观遗传基因疗法。益杰立科实验动物平台负责人彭文博介绍，该公司的领先优势在于开发了一套表观基因调控工具箱，在AI技术平台的帮助下可以对人体不同的致病基因基于其表观遗传调控特点进行适配，从而找到最佳的应对办法。针对乙肝病毒感染的候选药EPI-003计划于今年底在澳大利亚、新西兰等地开展1期注册临床试验。益杰立科有望开展全球首个表观遗传基因疗法的人体临床试验。益杰立科实验动物平台负责人 彭文博演生潮首席执行官王毅峰介绍说，公司基于对获得性免疫的开创性理解，对调控免疫记忆与炎症反应的关键分子的上下游靶点进行研究，以大分子抗体药物或小分子药物作为产品，针对自身免疫疾病或过敏类疾病，以期完成First-in-Class的药物研发。演生潮首席执行官 王毅峰据泽维生物首席执行官何伟介绍，公司基于全球知识产权的TRiC技术平台，打造全球首个药靶功能性大数据平台，升级精准肿瘤学和肿瘤创新药开发。管线中IV001-小分子、IV001-PROTAC和IV101-单抗在临床前阶段，适应症覆盖多种消化道肿瘤及血液瘤。泽维生物首席执行官 何伟复东生物总经理曹勇斌分享说，公司专注开发两性离子与药物递送领域创新型疗法。通过全球独创可控活性聚合，成功制备纯度高、分子量分布窄、可放大生产（公斤级）的药用级两性离子聚合物。自主研发基于仿生两性离子的新一代ZDDS递送平台，差异化实现生物大分子口服给药、肿瘤强渗透和脑靶向等。复东生物总经理 曹勇斌高维医药创始人、首席科学家李旭介绍说，公司通过高维生物学与AI药物设计赋能药物早期发现，目前有多条管线处于临床前研究阶段。公司已经找到并验证了10个新靶点，并在新冠期间仅用4个月就发现了病毒的新受体。其中发表的2个新靶点也已经由不同的公司进行了深入开发，并在2期临床阶段达到主要疗效终点。高维医药创始人、首席科学家 李旭默达生物公司事务负责人汪子俊分享道，公司基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病靶点，聚焦first-in-class 首创新药的研发。默达生物公司事务负责人 汪子俊传领医学创始人林涛重点介绍了公司管线中的2款临床前产品：TS001针对骨关节炎、皮肤损伤修复、青光眼和干眼症等；TS002主要用于毛囊修复。他特别提到，当前骨关节炎领域存在巨大的临床需求，缺乏好的治疗方案。在软骨损伤动物实验中，TS001可明显缓解动物关节软骨损伤的痛苦。传领医学创始人 林涛第四届DJSeedin创新合作峰会圆满落幕，感谢所有讲者、参会人员和工作人员！我们明年再聚！总第2110期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com