ACE-2223

点击蓝字关注“Aevita” 点亮星标不错过每一篇精彩内容~  2026 年 2 月，澳大利亚新西兰临床试验注册中心（ANZCTR）公示ACE‑2223‑1 首个人体 Ⅰ 期临床（ACTRN12626000231347），标志这款由 Acelot 公司研发、靶向 TDP‑43 病理构象的小分子正式进入临床验证阶段。一. 谁在啃渐冻症治疗这块 “硬骨头”？ 研发这款新药的，是美国创新生物技术公司 Acelot。这家公司的核心目标，就是攻克那些传统药物 “搞不定” 的致病蛋白，为无药可医的绝症开发首创疗法。 和传统药企不同，Acelot 用 “AI 工具 + 计算化学 + 功能实验” 的组合拳，专门破解结构复杂、很难设计药物的 “难成药靶点”，而渐冻症核心致病蛋白 TDP-43，就是他们的主攻方向。 目前公司的核心研发管线中，ACE-2223 是进展最快的项目，已经进入 Ⅰ 期人体临床阶段，同时这款药还有潜力用于治疗额颞叶痴呆、阿尔茨海默病等多种和 TDP-43 异常相关的神经退行性疾病。 Acelot 公司核心研发管线图二. 这款新药，到底怎么对付渐冻症？ 要搞懂药怎么起效，得先知道渐冻症到底是怎么发生的。 我们可以把 TDP-43 蛋白，比作我们神经细胞里的 “蛋白质质检员”。正常情况下，它待在神经细胞核里，负责给细胞合成蛋白质做 “排版和质检”，确保细胞里的蛋白质都能正常工作，维持运动神经元的健康。  正常TDP43功能 但在渐冻症患者体内，这个 “质检员” 会出大问题：它会错误折叠、变形，从细胞核跑到细胞质里，聚集成一团团有毒的 “垃圾团块”。这不仅让正常的 TDP-43 彻底罢工，细胞里的蛋白质合成全面乱套，还会引发炎症，一点点毒死控制我们运动的神经元，最终导致患者全身 “冻住”。     ALS疾病过程中TDP-43异常 过去几十年，科学家一直想靶向 TDP-43，但它的结构太复杂，很难设计药物 —— 要么杀不死有毒的异常蛋白，要么把正常的 TDP-43 也一起清除了，反而会杀死神经细胞。 而 ACE-2223 的核心优势，就是 “精准纠错”：它不会一刀切清除所有 TDP-43，只会专门识别、拆散那些错误折叠的有毒团块，把变形的 TDP-43 掰回正常的样子，让它重新回到细胞核里做 “质检员”，恢复神经细胞的正常功能。 ACE-2223 药物作用机制示意图 临床前实验也验证了它的实力：它能顺利穿过大脑自带的 “防护墙” 血脑屏障，直接在中枢神经系统起效；既能抑制有毒蛋白聚集，也能拆散已经形成的团块，还能减轻神经炎症、改善运动能力，延长实验动物的生存期。 三. 现在新药到哪一步了？人体试验靠谱吗？ 目前，ACE-2223 的 Ⅰ 期临床试验，已经在澳大利亚新西兰临床试验注册中心（ANZCTR）完成注册，试验编号 ACTRN12626000231347，预计 2026 年 3 月 30 日启动首例受试者入组。 ANZCTR 临床试验注册信息核心截图 很多人会问，Ⅰ 期临床试验到底是什么？简单来说，这是新药第一次用在人身上，核心目的是验证药物的安全性、耐受性，以及人体对药物的吸收、代谢情况，为后续给患者用药确定安全的剂量范围。 这次试验设计非常严谨，是随机、双盲、安慰剂对照试验，计划招募 96 名 18-65 岁的健康受试者，分为两个阶段： 第一阶段是单次给药，从 5mg 的低剂量开始，逐步递增，观察单次用药后的安全情况； 第二阶段是多次给药，基于第一阶段的安全剂量，连续 7 天给药，观察多次用药的安全性和吸收情况。 整个试验中，医生和受试者都不知道谁吃的是新药、谁吃的是无药效的安慰剂，最大程度避免主观干扰，保证试验结果的客观严谨。四. 我们到底能抱多大希望？ 首先必须明确，这是渐冻症治疗领域的一次重要突破：ACE-2223 是全球少有的、能直接靶向错误折叠 TDP-43 的小分子药物，有机会从根源上阻断渐冻症的进展，而不是仅仅缓解症状。 但同时我们也要保持理性：目前这款药还处于 Ⅰ 期临床试验阶段，尚未启动受试者招募，后续还要经过 Ⅱ 期、Ⅲ 期大规模患者临床试验，才能验证它对渐冻症患者的真实疗效和长期安全性。新药研发九死一生，任何一个阶段都可能出现变数，我们不能盲目乐观。 但不可否认的是，ACE-2223 迈入人体临床，给渐冻症这个 “绝症领域” 打开了一扇新的大门。我们会持续跟踪试验进展，期待这款药能顺利通过临床试验验证，早日给渐冻症患者和家庭带来真正的希望。 关于这款渐冻症新药，你最关注它的哪方面进展？你还想了解哪些渐冻症的相关科普与新药资讯？欢迎大家在评论区留言讨论，Aevita会持续跟进这款药物的最新动态，也会把大家关心的内容一一解答。   官方链接： https://www.acelot.com/ Trethera 官宣与麻省总医院合作，TRE-515 正式进军 ALS 临床应用 Neurizon 渐冻症新药 NUZ-001 进入关键 II/III 期平台试验 MAS 受体：线粒体自噬的总开关，数十种难治病的全新靶点 聚焦线粒体靶点 | 渐冻症、帕金森病首创候选药物启动人体试验 这款药获 FDA 孤儿药资格，为渐冻症治疗带来新希望 ALS基因治疗，首例给药完成！ 渐冻症 ALS 为何 “偏爱” 男性？