Glepaglutide

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 RegCell 完成6600万美元融资，推动Treg平台至临床阶段，治疗多种自身免疫性疾病 Anthropic自建实验室曝光：Claude开始指挥生物实验了？ 血霁生物干细胞衍生血小板注射液喜获NMPA IND批件，开启输血医学新时代 全球首创！吸入式干细胞疗法获FDA临床许可，有望改写慢阻肺治疗格局 EORTC–NCI–AACR：华深智药五款ADC将首次亮相 ARO-DIMER-PA公布1/2a期临床试验中期顶线数据 QurCan/礼来：围绕神经系统疾病开展核酸药物多项目合作 Cellares牵手中国台湾GenomeFrontier，无病毒CAR-T接入Cell Shuttle自动化平台 两家Biotech合并！1.8亿美元融资开发长效IL-13/IL-18双抗 英派药业与Pharmanovia宣布：塞纳帕利获CHMP积极审评意见 甘李药业重组人白蛋白制剂获NMPA临床批准，用于肝硬化腹水低白蛋白血症 丹擎药业转录因子靶点新突破，PPARγ抑制剂DAT-6618获批临床 ORR 100%！亚盛医药「利沙托克拉」拟纳入突破性疗法  赛诺菲上海外资研发创新中心揭牌 Zealand Pharma长效GLP-2类似物获CHMP积极意见 阿斯利康HPP酶替代疗法获FDA优先审评 礼来SERD-CDK4/6联合疗法获FDA批准用于乳腺癌 再极MAX-10181联合仑伐替尼完成临床II期首例患者入组 剂泰科技LNP平台通过验收，OpenCGT打通AI设计到临床生产 全球首个！和铂医药开发全人源重链抗体AI模型 默沙东TL1A拟纳入突破疗法，治疗化脓性汗腺炎 诺和诺德从Kallyope收购3款早期减肥新药 艾博登上Cell：mRNA体内编码CD19×CD3 TCE，3例难治性自免患者实现完全B细胞耗竭 海吉雅医院在北戴河正式开业，以细胞技术为核心方向 工业和信息化部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》 RegCell 完成6600万美元融资，推动Treg平台至临床阶段，治疗多种自身免疫性疾病 近日，RegCell宣布完成总额6600万美元的融资，包括全额认购的4400万美元A轮融资，以及来自日本医疗研究开发机构（AMED）的约2200万美元非稀释性拨款。这不仅是对一家生物技术公司的资金支持，更是对一种新治疗范式的有力验证：与其广泛抑制免疫系统，不如从源头恢复免疫耐受。 Anthropic自建实验室曝光：Claude开始指挥生物实验了？ 9月20日消息，据路透社近日报道，大模型企业Anthropic已在旧金山湾区悄然建成实体生物实验室，面向生物化学领域的专业人才招聘工作正同步推进。这一动作标志着这家以通用大模型见长的科技公司，正式将生命科学战略从纯计算机模拟阶段，延伸至真实世界实验的落地环节，Claude系列AI也将从辅助工具升级为可直接指挥自动化实验设备的核心决策者，为全球AI制药产业带来全新变量。当前，Anthropic正处于筹备大规模IPO与AI生物安全争议叠加的敏感期，数据隔离机制与潜在安全风险，也随着实体实验室的落地成为行业关注的核心议题。 血霁生物干细胞衍生血小板注射液喜获NMPA IND批件，开启输血医学新时代 近日，苏州血霁生物科技有限公司自主研发的干细胞衍生同种异体血小板注射液成功获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可（IND）。该产品为全球首创的人造血小板细胞药物，标志着我国在人工血小板制备领域实现里程碑式、划时代技术突破，有望颠覆传统临床血小板输血体系，开启不依赖人体献血的第二次输血革命。此次获批临床的血小板注射液，是血霁生物核心重磅管线产品。该药物以造血干细胞为核心源头细胞，全程无基因编辑、无饲养层细胞、无细胞永生化、无杂细胞残留，通过公司自主研发的精准定向诱导分化核心技术体系，实现了血小板的高质量、规模化、标准化、稳定可控制备。整套生产工艺安全纯净、技术壁垒极高，从源头规避了传统捐献血小板的各类安全隐患与供应短板。 全球首创！吸入式干细胞疗法获FDA临床许可，有望改写慢阻肺治疗格局 近日，美国临床阶段再生医学企业SMSbiotech正式宣布，其自主研发的全球首创吸入式干细胞疗法SMS Cells治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的研究性新药申请（IND），顺利通过美国食品药品监督管理局（FDA）30天审查，成功获得“研究可进行”正式通知。这也是美国首个获批开展临床研究的慢阻肺吸入式干细胞疗法，标志着慢阻肺治疗正式迈入无创再生修复新时代。此次FDA IND审批通关，为SMSbiotech在美国开展该疗法的1b期临床试验扫清了全部障碍，也让这款非侵入性、即用型、同种异体的创新干细胞平台，正式开启美国临床落地进程。 EORTC–NCI–AACR：华深智药五款ADC将首次亮相 由欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）、美国国家癌症研究所（NCI）和美国癌症研究协会（AACR）三大权威癌症研究机构联合主办，"国际分子靶标与癌症治疗学大会"（International Conference/Symposium on Molecular Targets and Cancer Therapeutics，AACR–NCI–EORTC），今年将于当地时间11月18日-20日在西班牙巴萨罗那举行。近期会议摘要题目公布，其中作为国内AI制药领航者的华深智药，首次展示了五款临床前的ADC药物，包括Nectin-4/HER2双抗ADC，EGFR/FGFR2b双抗ADC，B7H3 ADC，DLL-3 ADC和TROP-2/PD-L1双抗ADC，来势汹涌。华深智药作为国内AI制药领航者，其海外实体Earendil Labs，今年早些报道正在考虑香港上市。 Arrowhead双功能RNAi疗法ARO-DIMER-PA公布1/2a期临床试验中期顶线数据 近日，Arrowhead Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法ARO-DIMER-PA的1/2a期临床试验中期顶线结果。与分别针对单一靶点的RNAi药物不同，该候选药物采用单一RNAi分子设计，可同时沉默PCSK9和APOC3两个基因的表达，拟开发用于治疗混合型高脂血症相关的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。 QurCan/礼来：围绕神经系统疾病开展核酸药物多项目合作 近日，在核酸药物递送领域，QurCan Therapeutics与礼来达成独家多项目研究合作，计划针对中枢神经系统（CNS）和外周神经系统（PNS）疾病开发核酸疗法。双方合作的重点并非某一种特定核酸分子，而是利用QurCan基于靶向工程化响应性聚合物（Target-Engineered Responsive Polymer，TERP）构建的聚合物-脂质纳米颗粒（PLNP）递送平台，探索不同核酸载荷在神经系统中的递送。按照双方分工，QurCan将利用TERP平台开展候选核酸药物的优化，礼来则负责被选中项目的后续研究、临床开发和商业化。QurCan将获得首付款和礼来的战略投资；对于每个合作项目，QurCan还可获得研究支持费用，并有资格取得最高2.37亿美元的研究、开发及商业化里程碑付款。 Cellares牵手中国台湾GenomeFrontier，无病毒CAR-T接入Cell Shuttle自动化平台 近日，美国细胞治疗IDMO企业Cellares与中国台湾细胞治疗公司GenomeFrontier Therapeutics（先驅生醫）宣布达成合作，双方将评估把GenomeFrontier的无病毒CAR-T候选产品GF-CART01生产工艺迁移至Cellares的Cell Shuttle®端到端自动化制造平台。这也是Cellares首次与亚洲细胞治疗开发企业开展工艺开发合作。此次合作并非直接进入商业化生产，而是一个明确的工艺迁移与自动化验证项目。双方将重点评估GenomeFrontier现有无病毒CAR-T工艺与Cell Shuttle的适配性，尤其是利用平台内置电转模块完成基因转染，并验证自动化条件下细胞活率、扩增能力和最终产品质量能否保持稳定。项目的直接目标，是为GF-CART01正在推进的美国临床开发建立可进一步放大的制造路径。 两家Biotech合并！1.8亿美元融资开发长效IL-13/IL-18双抗 近日，圣地亚哥，Aetholon Medical（Nasdaq:AEMD）宣布已与North Immunology就全股票交易达成最终合并协议。North Immunology是一家私营生物技术公司，开发针对免疫和炎症性疾病（“I&I”）中正交炎症途径的双特异性抗体，目标是提供有可能提供最佳疾病疗效、安全性和患者便利性的疗法。 合并和同时进行的私募预计将提供约1.8亿美元的总收益，预计将使合并后的公司能够推进NOR-101的开发，NOR-101是一种潜在的最佳半衰期延长的IL-13 x IL-18双特异性抗体，正在开发用于特应性皮炎和其他免疫介导疾病。完成本协议规定的交易后，合并实体将以North Immunology的身份运营，并在纳斯达克资本市场以新的股票代码NRTX进行交易。 英派药业与Pharmanovia宣布：塞纳帕利获CHMP积极审评意见 9月18日—英派药业（07630.HK），一家处于商业化阶段，专注于发现和开发基于合成致死作用机制的靶向抗癌治疗药物的生物技术公司，与全球专业制药企业Pharmanovia今日共同宣布：欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已通过了一项积极意见，建议批准Sepalna®（塞纳帕利）的上市许可（MA），旨在用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌及原发性腹膜癌的维持治疗。于CHMP建议批准后，塞纳帕利将提交至欧盟委员会作出最终决定。一旦获得欧盟委员会批准，塞纳帕利将获准在所有欧盟成员国及欧洲经济区国家上市销售。英派药业与Pharmanovia于2026年7月达成独家合作，英派药业授予Pharmanovia在66个国家（包括全部27个欧盟成员国，以及英国、挪威、冰岛、瑞士、列支敦士登、澳洲、新西兰及中东和北非地区国家）制造、开发及商业化塞纳帕利的独家权利，用于晚期上皮性高级别卵巢癌、输卵管癌及原发性腹膜癌的维持单药治疗。 甘李药业重组人白蛋白制剂获NMPA临床批准，用于肝硬化腹水低白蛋白血症 9月18日，甘李药业股份有限公司宣布，其自主研发的重组人白蛋白GLR1075注射液已正式获得国家药品监督管理局临床试验批准，拟用于治疗肝硬化腹水低白蛋白血症。GLR1075注射液是甘李药业自主研发的重组人白蛋白制剂，属于人源化重组蛋白药物，其核心作用特点围绕“替代血浆源白蛋白”展开。 丹擎药业转录因子靶点新突破，PPARγ抑制剂DAT-6618获批临床 9月18日，丹擎药业宣布，由公司自主研发的PPARγ抑制剂DAT-6618新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局批准。DAT-6618是中国首个进入临床研究的PPARγ抑制剂。DAT-6618是一款全新、口服、高选择性的PPARγ反向激动剂。该药物与PPARγ/RXRα异二聚体结合后，会促进共抑制蛋白（Corepressor）结合而阻断共激活蛋白（Coactivator）结合，进而抑制PPARγ下游基因表达。 ORR 100%！亚盛医药「利沙托克拉」拟纳入突破性疗法 9月18日，亚盛医药的APG-2575（利沙托克拉）拟纳入突破性疗法，用于联合阿可替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。利沙托克拉是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。APG-2575是全球第二个、中国首个看到明确疗效、并进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂，在多种血液肿瘤和实体瘤治疗领域具备广阔的单药和联合治疗潜力。2025年7月，利沙托克拉获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，用于既往接受过至少一种系统治疗（包含BTK抑制剂在内）的CLL/SLL成人患者。  赛诺菲上海外资研发创新中心揭牌 9月16日，赛诺菲在上海举行外资研发创新中心揭牌仪式，并与复旦大学附属华山医院签署合作协议，共同建立全球第四家卓越转化中心（TCoE），推动转化医学领域合作。此次授牌标志着赛诺菲在上海市静安区政府的支持下，将着力把上海研发创新中心打造为该公司在华创新体系的核心支点，也是企业在中国深耕发展、与时俱进的一张靓丽名片；与华山医院的合作则旨在打通从基础研究到临床应用的转化通道，加速创新成果落地。 Zealand Pharma长效GLP-2类似物获CHMP积极意见 9月19日，Zealand Pharma宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布积极意见，建议批准长效胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物Zeydovio（glepaglutide）用于治疗成人短肠综合征（SBS）。欧盟委员会（EC）预计将在约67天内对上市许可申请作出最终决定。此次积极意见主要基于3期EASE-1研究结果，并获得长期扩展研究EASE-2和EASE-3的中期结果以及机制研究EASE-4的数据支持。Glepaglutide是一款长效GLP-2类似物，旨在通过改善肠道功能，减少或消除SBS患者对PS的需求。该药具有较长半衰期，可通过即用型自动注射器每周两次皮下注射。 阿斯利康HPP酶替代疗法获FDA优先审评 9月19日，阿斯利康宣布，旗下Alexion为efzimfotase alfa提交的生物制品许可申请（BLA）已获美国FDA受理并授予优先审评，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者。这一BLA主要基于efzimfotase alfa的3项3期研究，包括在既往未接受Strensiq（asfotase alfa）治疗的青少年和成人患者中开展的HICKORY研究、在既往未接受Strensiq治疗的儿童患者中开展的MULBERRY研究，以及在既往接受过Strensiq治疗的儿童患者中开展的CHESTNUT研究。Efzimfotase alfa在3项3期研究中总体耐受性良好。Efzimfotase alfa是一款在研酶替代疗法（ERT），旨在补充HPP患者缺乏的碱性磷酸酶（ALP）活性，从而针对疾病的根本病因发挥作用。该药采用每两周一次皮下注射给药。 礼来SERD-CDK4/6联合疗法获FDA批准用于乳腺癌 9月19日，礼来公司宣布，美国FDA已全面批准Inluriyo（imlunestrant，口服雌激素受体拮抗剂）联合Verzenio（abemaciclib，CDK4/6抑制剂），用于经FDA授权检测确认携带ESR1突变的ER+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者需在至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。该批准基于III期EMBER-3试验的结果。 再极MAX-10181联合仑伐替尼完成临床II期首例患者入组 近日，再极医药欣然宣布，完成MAX-10181联合仑伐替尼治疗晚期实体瘤的临床II期的首例患者入组。该研究由浙江省肿瘤医院担任组长单位，国内知名胸部肿瘤、肺癌创新药物临床研究专家宋正波教授牵头担任主要研究者，为项目高质量推进保驾护航。MAX-10181一直备受期待。相较于传统注射类PD-1/L1抗体药物，该药物采用口服给药方式，给患者提供长期居家用药的可能性；同时具备血脑屏障穿透能力，且对PD-1/L1抗体耐药患者依然有效，高度适配各类全口服抗肿瘤联合治疗方案。 剂泰科技LNP平台通过验收，OpenCGT打通AI设计到临床生产 近日，北京剂泰生命科技有限公司承担的北京市科技计划重点项目通过北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会组织的专家结题验收。该项目围绕LNP非病毒递送、mRNA工艺开发及临床级生产展开，意味着剂泰科技过去几年搭建的AI设计、递送系统开发、CMC放大和临床样品制备能力开始形成一条完整链路。 全球首个！和铂医药开发全人源重链抗体AI模型 9月16日，和铂医药发布公告称，其全资附属公司诺纳生物成功开发出全球首个基于全人源仅重链抗体（HCAbs）训练的语言模型HCAbLM。这不是一次寻常的AI制药进展，它意味着：人类首次用大规模数据让机器学会了仅重链抗体的“序列语法”。所谓“仅重链抗体”，是自然界在骆驼科动物中发现的一类特殊抗体。它缺失轻链，仅由重链构成，却依然能精准识别抗原。和铂医药通过其Harbour Mice®平台，将这一特性“移植”到小鼠身上，实现了全人源HCAb的规模化生成。 默沙东TL1A拟纳入突破疗法，治疗化脓性汗腺炎 9月16日，默沙东TL1A抗体MK-7240拟纳入突破疗法，用于治疗中至重度化脓性汗腺炎。MK-7240最初由Prometheus研发，2023年4月，默沙东宣布以108亿美元的价格收购Prometheus Biosciences获该管线。MK-7240在溃疡性结肠炎三期临床中获得阳性结果，同时探索更多自免适应症。 诺和诺德从Kallyope收购3款早期减肥新药 9月18日，诺和诺德全球研究高级副总裁Jacob Petersen在LinkedIn上宣布，诺和诺德从纽约生物技术公司Kallyope购入了三个减肥项目。他在LinkedIn上写道，这三个新项目不属于肠促胰素类，也就是GLP-1（如诺和诺德的司美格鲁肽）所属的那类肠道激素。相反，其中一个被描述为"潜在的首创肽"，另一个是针对新靶点的"跟进小分子"，第三个则是"小分子受体激动剂"。 艾博登上Cell：mRNA体内编码CD19×CD3 TCE，3例难治性自免患者实现完全B细胞耗竭 9月18日，上海交通大学医学院附属瑞金医院胡琼依教授、杨程德教授及艾博生物 CEO 英博博士作为共同通讯作者（王孟燕、刘婷婷、戴启华为论文共同第一作者），在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：mRNA-encoding CD19-targeting T cell engager for refractory immune thrombocytopenia 的研究论文。该论文报道了 LNP 递送的编码 CD19×CD3 TCE 的 mRNA 药物 ABO2203 的研发与首次人体研究（first in human）结果，创新性的 mRNA 体内编码 TCE 蛋白的产品应用于难治性继发性免疫性血小板减少症（ITP）， 为自身免疫疾病领域提供了全新治疗范式。 海吉雅医院在北戴河正式开业，以细胞技术为核心方向 近日，海吉雅医院在北戴河生命健康产业创新示范区生命科学园1号楼正式开业运营。这家以细胞技术为核心方向的医院，从这一天起把起点落在了这片国家级生命健康产业创新示范区上。海吉雅医院依托华东理工大学生物反应器工程国家重点实验室，投资约6000万元建立了符合制药级GMP标准的B＋A级细胞制备平台，配备透明信息化管理系统，搭建起开放可信、全程可追溯的细胞智疗生态体系。启幕当天，海吉雅医院与华东理工大学国家生化工程技术研究中心、秦皇岛市第二医院等机构达成多项战略合作，涵盖技术平台共建、医疗联合体建设等方向。 工业和信息化部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》 9月18日，工业和信息化部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》。规划提出，到2030年，生物医药研发应用稳居世界前列，创新驱动效能充分释放，重点领域关键核心技术实现系统性突破。核心竞争力与国际影响力大幅跃升。生物医药产业加速成为国家新兴支柱产业，持续守护增进人民生命健康福祉。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

昨日，FDA批准Ultragenyx基因疗法FAYUVI，成为全球首个治疗Sanfilippo综合征A型的获批疗法；CHMP九月会议推荐7款新药上市，诺和诺德血友病双抗、Zealand短肠综合征GLP-2类似物在列；BMS因I期数据终止Orum Therapeutics血液肿瘤DAC开发，8000万美元里程碑落空。以下为详细梳理。 --- ▎今日速览 ● 【法规·重磅】FDA批准全球首个Sanfilippo综合征A型基因疗法FAYUVI：Ultragenyx一次性AAV疗法，定价近400万美元，为该致命儿童神经退行性疾病首个获批疗法 ● 【法规】CHMP九月会议推荐7款新药：诺和诺德FREHEMGO血友病A双抗、Zealand Zeydovio短肠综合征GLP-2、默沙东/安斯泰来Keytruda+Padcev围手术期膀胱癌等获积极意见 ● 【法规】FDA受理dersimelagon NDA并授予优先审评：Tanabe/LEO Pharma口服MC1R激动剂治疗EPP/XLP，PDUFA日期2027年2月底 ● 【临床挫折】BMS终止Orum Therapeutics ORM-6151 DAC开发：I期数据审阅后放弃，8000万美元里程碑被取消，Orum股价暴跌29% ● 【行业数据】中国创新药BD交易1-8月达1199.97亿美元：113起交易，上海37起居全国首位 --- 一、法规监管 【美国】FDA批准FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf），全球首个Sanfilippo综合征A型基因疗法 9月17日，FDA正式批准Ultragenyx Pharmaceutical的FAYUVI（又名UX111），用于治疗儿童Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），成为该致命性神经退行性溶酶体贮积症全球首个获批疗法。FAYUVI是一次性静脉输注AAV9基因疗法，递送功能正常的SGSH基因拷贝，旨在阻止或延缓疾病进展。定价接近400万美元，为全球最昂贵基因疗法之一。MPS IIIA由SGSH基因突变导致硫酸乙酰肝素在大脑中蓄积，患儿通常在5岁前出现发育退化，10-20岁死亡，此前无获批疗法。Ultragenyx同时推出UltraCare患者支持计划。消息公布后Ultragenyx股价上涨约12.75%。 来源：Ultragenyx公告、BioSpace、Nasdaq、PR Newswire | 2026-09-17 【欧盟】CHMP九月会议推荐7款新药：诺和诺德血友病双抗、Zealand短肠综合征GLP-2在列 9月17-18日，EMA人用药品委员会（CHMP）九月会议推荐7款新药获批上市，核心亮点包括：诺和诺德FREHEMGO（denecimig/Mim8）——下一代FVIIIa模拟双特异性抗体，用于伴或不伴抑制剂的血友病A成人和儿童患者，提供每月、每两周、每周三种给药频率的预充笔剂型，此前已在沙特获得全球首批；Zealand Pharma Zeydovio（glepaglutide）——长效GLP-2类似物，用于成人短肠综合征（SBS），为欧洲十余年来该领域首个重大进展；默沙东/安斯泰来Keytruda+Padcev围手术期方案——基于III期POSEIDON研究，用于可切除肌层浸润性膀胱癌。欧洲委员会预计约67天内做出最终批准决定。 来源：CHMP公告、Novonordisk、Pharmaphorum、Peptide News Digest | 2026-09-17/18 【美国】FDA受理Tanabe/LEO Pharma dersimelagon NDA并授予优先审评 9月18日，FDA受理了dersimelagon（MT-7117）的新药上市申请（NDA）并授予优先审评资格，用于治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）和X连锁原卟啉病（XLP）。PDUFA目标日期为2027年2月底。Dersimelagon是每日一次口服黑色素皮质素1受体（MC1R）激动剂，由日本田边三菱制药发现开发，已获FDA快速通道和孤儿药资格。LEO Pharma于同日完成从田边制药收购该药物的交易。EPP/XLP是罕见光敏性疾病，患者暴露于阳光后出现严重疼痛和烧伤，目前缺乏有效口服治疗手段。 来源：Tanabe Pharma公告、HCPLive、The Pharma Letter、MedPath | 2026-09-18/19 二、行业动态 1. BMS终止Orum Therapeutics血液肿瘤DAC开发，1亿美元首付款已收、8000万美元里程碑落空 百时美施贵宝（BMS）于9月17日通知韩国生物技术公司Orum Therapeutics，决定终止ORM-6151（BMS-986497）的临床开发。该药物是靶向CD33的降解剂-抗体偶联物（DAC），利用TPD²-GSPT1平台降解GSPT1蛋白，用于急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）。BMS于2023年10月以1亿美元首付款收购该资产，总交易价值最高1.8亿美元。BMS在审阅I期临床数据后决定放弃开发，剩余8000万美元里程碑付款义务随之消灭，Orum无需退还已收首付款。消息公布后Orum股价暴跌29%。Orum表示将分析终止原因以指导其下一代血液肿瘤DAC候选药物ORM-1153的开发，后者即将在美启动I期临床。 来源：Orum公告（DART）、Fierce Biotech、BioSpace、Korea Biomedical Review | 2026-09-17/18 2. 中国创新药BD交易1-8月达1199.97亿美元，上海37起居全国首位 9月19日，2026国际生物医药产业创新北京论坛披露数据：今年1-8月，中国生物医药BD交易共113起，总金额达1199.97亿美元。其中上海完成37起交易，占全国33%，交易数量位居全国第一；交易总金额182.30亿美元，占全国15%，位居全国第三；首付款合计6.65亿美元。数据显示中国创新药正深度融入全球产业版图，BD交易模式从"单品授权"向"能力出海"转变。和黄医药此前与GSK就临床阶段资产达成的合作是今年代表性案例之一。 来源：上观新闻、新民晚报、京报网 | 2026-09-19 3. 北京公布12个医药健康重点项目落地，多个"亚太首个""中国首个"标签 9月19日，2026国际生物医药产业创新北京论坛全体大会在北京经开区召开。会上披露今年新落地的12个医药健康产业重点项目，其中8个位于经开区，涵盖区域总部、战略新兴总部、研发与产业化基地等。这批项目中多个带有"亚太地区首个""中国首个"标签，项目能级高、带动性强，将持续放大产业虹吸效应，助力北京打造具有全球影响力的生物医药产业集群。 来源：京报网、今日头条 | 2026-09-19 4. Sandoz与mAbxience达成emicizumab生物类似药合作 据9月19日行业媒体报道，Sandoz与mAbxience就罗氏血友病重磅药物Hemlibra（emicizumab）的生物类似药达成合作协议。具体交易条款未披露。Emicizumab是罗氏血友病A市场的主力产品，2025年全球销售额超过50亿瑞士法郎。随着其核心专利在2027年后陆续到期，多家生物类似药企业正在加速布局。Sandoz作为全球生物类似药领导者，此举旨在进一步扩大其罕见病和血液学产品组合。 来源：Peptide News Digest | 2026-09-19 今日呈现"罕见病基因疗法里程碑+大药企管线优化"双线并行：FDA批准FAYUVI标志着AAV基因疗法在儿童神经退行性疾病领域再下一城，400万美元定价再次引发基因疗法可及性讨论；CHMP集中推荐7款新药则显示欧洲监管机构在血友病、短肠综合征等领域的创新审评持续加速。值得关注的是，BMS终止Orum DAC项目提示——即使是1亿美元级别的早期资产授权，I期数据仍是决定去留的关键节点，biotech应审慎评估里程碑兑现概率。