A Phase 1/2 Open-Label, Multicenter, First-in-Human Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Antitumor Activity of BH-30643 in Adult Subjects With Locally Advanced or Metastatic NSCLC Harboring EGFR and/or HER2 Mutations (SOLARA)

This Phase1/2, open label, multicenter study will assess the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics and preliminary anti-tumor activity of BH-30643 in patients with NSCLC having EGFR and/or HER2 mutations.
Phase 1 will determine the recommended Phase 2 dose (RP2D) and, if applicable, the maximum tolerated dose (MTD) of BH-30643, both as a monotherapy and in combination with chemotherapy.
Phase 2 will further evaluate the antitumor efficacy and safety in specified cohorts determined by EGFR/HER2 mutation subtypes and/or treatment history at the RP2D, as well as the population PK.

开始日期2025-01-09

申办/合作机构

Blossomhill Therapeutics, Inc.

100 项与 BH-30643 相关的临床结果

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100 项与 BH-30643 相关的转化医学

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项与 BH-30643 相关的文献（医药）

Frontiers in Oncology

Severe IL-6–dominant immune-mediated inflammatory response complicated by probable arginine vasopressin deficiency following ivonescimab-based therapy in advanced EGFR-mutant lung squamous cell carcinoma: a case report

Article

作者: Li, Jun ; Yang, Fang ; Xuan, Linli

Background:

Ivonescimab, a novel PD-1/VEGF bispecific antibody, has shown promising efficacy in advanced lung cancer. Yet severe immune-related adverse events are not well studied outside clinical trials.

Case presentation:

We report a 72-year-old man with stage IV squamous NSCLC harboring an EGFR mutation and PD-L1 tumor proportion score of 90% who developed persistent fever shortly after first exposure to ivonescimab combined with nab-paclitaxel and carboplatin. His prior treatments included concurrent chemoradiotherapy, osimertinib, the investigational EGFR inhibitor BH-30643, afatinib, and recent gamma knife for cerebellar metastases plus palliative radiotherapy for bone metastases. After cycle 1, he developed persistent high fever with markedly elevated IL-6 and no response to antimicrobials. Corticosteroids brought rapid relief, pointing to an IL-6–mediated process. Re-exposure to ivonescimab triggered a more severe reaction. He then developed sudden polyuria with low urine osmolality and elevated serum osmolality. Brain MRI showed no typical hypophysitis features. Symptoms improved with corticosteroids, tocilizumab, and desmopressin, consistent with probable arginine vasopressin deficiency (AVP-D), possibly secondary to hypophysitis—though pituitary metastasis cannot be ruled out without biopsy.

Conclusions:

Ivonescimab can trigger severe IL-6–dominant inflammatory reactions and endocrine toxicity presenting as AVP-D in susceptible patients. Advanced age, EGFR-mutant/PD-L1-high tumor biology, recent radiotherapy, and Parkinsonism may have contributed to the inflammatory environment, though none can be proven causal in a single case and each deserves prospective study. Early recognition of persistent steroid-responsive fever, serial IL-6 monitoring, thorough endocrine workup, and timely IL-6 blockade are critical.

项与 BH-30643 相关的新闻（医药）

2026-09-24

·白大褂的日常

奥希替尼耐药后查出「C797S」，是不是没药了？

有个读者前几天给我留言。她妈妈吃奥希替尼两年多，这次复查，CT 上那个病灶又大了一点。医生让重新做一次基因检测。报告出来，多了一行小字：EGFR C797S。她说，看到这几个字母，手一下就凉了——是不是三代药也到头了，接下来只能去化疗？这个问题我在后台被问过很多次。今天这篇，把它讲清楚。 C797S 不是句号，但它确实是一个需要重新做选择的逗号。而在 2026 年世界肺癌大会（WCLC）上公布的一批新数据，让这个"逗号"后面，多了好几种可能。 01 先搞清楚：C797S 到底改了什么要理解这件事，得先知道奥希替尼是怎么工作的。 EGFR 是肺癌细胞上一个管"生长信号"的开关。这个开关一旦被突变卡在"开"的位置，细胞就会不停地长。靶向药要做的，就是把它按住。奥希替尼的特别之处在于，它不只是粘上去，而是跟 EGFR 蛋白上第 797 位的一个氨基酸——半胱氨酸（代号 C）——形成了一个共价键。你可以理解成：钥匙不是插进锁里就算了，而是直接"焊"在了锁芯上。 C797S 这个突变，就是把那个半胱氨酸换成了丝氨酸（代号 S）。名字看着差不多，位置也没挪，但形状不一样了。焊点没了。钥匙抓不住了。图1：C797S 让三代药的"焊点"消失严重性就在这里：一代、二代、三代 EGFR 靶向药，全都依赖跟这个位点的结合。位点一改，等于全家失效。发生率并不低。一线使用奥希替尼耐药的患者中，C797S 大约占 6%–7%；如果是先吃一代药、耐药后再换三代药，这个比例会更高，可达 14%–18%。不同研究报告的真实世界检出率，从 6% 到 29% 都有。它不是一个罕见情况。这也是为什么全世界的药企都在盯着它。 02 一个容易漏掉的细节：有没有合并 T790M 这里有个分岔，很多患者翻报告时会漏掉。 C797S 有时候是单独出现的；有时候，它会跟另一个突变——T790M——一起出现。为什么要区分？因为这两个突变落在哪条 DNA 链上，会直接影响用药思路。如果它们在同一条链上（医学上叫"顺式"），情况会更麻烦；如果分在两条链上（"反式"），医生有时会考虑用两种靶向药联合覆盖。这个判断必须由专科医生结合检测报告来做，不是自己看几个字母就能定的。好消息是，现在在研的新一代药物，很多的设计目标就是"C797S，伴或不伴 T790M"都能覆盖。换句话说，这个曾经让人头疼的分岔，正在被新药抹平。 03 化疗：那个卡了十年的"标准答案" 在四代药出现之前，三代药耐药、又查不出可靶向的突变，标准答案是什么？化疗。培美曲塞加铂类，也就是含铂双药方案。有效吗？有效。但数据不算漂亮：客观缓解率大约 30%–40%，中位无进展生存期（肿瘤被压住的时间）大约 4–5 个月。这就是那个"卡了将近十年的脖子"——一边是明确的靶点，一边却没有对应的药，只能回到化疗。 04 2026 WCLC：四代靶向药集体交卷四代药的思路，是绕开那个坏掉的"焊点"。既然 C797S 让药物没法跟 797 位结合，那就换一种方式——不再依赖那个位点，用别的办法把 EGFR 蛋白按住。这类药，通常被叫做"四代 EGFR-TKI"。 2026 年 WCLC 上，最受关注的一个是 BH-30643。它是一种全新的大环类 EGFR 抑制剂。大环类结构在 ALK、ROS1 靶向药里已经很常见，但用在 EGFR 上还是头一回。它的设计目标很明确：C797S、T790M 这些耐药突变都要盖住，同时尽量少误伤正常的 EGFR 蛋白。它的一项 I/II 期研究（SOLARA）公布的数据是这样的—— 在 40 例 C797S 阳性的耐药患者中，客观缓解率 45%，疾病控制率 88%。中位随访 6.9 个月时，还有 63% 的患者在继续用药。 2026 年 8 月，BH-30643 拿到了美国 FDA 的快速通道资格，专门用于三代靶向药耐药后的 C797S 阳性患者。针对 C797S 人群的全球 II 期研究，计划在 2027 年第一季度启动。安全性方面，最常见的不良反应是胆红素升高，表现有点像一种良性的遗传性黄疸（吉尔伯特综合征），大多没有症状、减量或停药后能恢复。3 级以上的肝酶升高约 7%，没有出现严重的药物性肝损伤；间质性肺炎发生率约 1%；也没有发现有意义的心脏毒性。而且，它不是一个人在战斗。国内同赛道还有好几款药，数据也陆续出来了：图2：四款在研四代 EGFR 靶向药在 C797S 人群中的缓解率药物 C797S 人群数据目前进度 BH-30643大环类 ORR 45%，DCR 88%SOLARA，n=40 获 FDA 快速通道，II 期计划 2027 Q1 HS-10504翰森制药 ORR 52.9%，中位 PFS 9.6 个月AACR 2026，n=34 已启动全球首个 III 期 WSD0922-FU威尚生物 ORR 60.6%，DCR 100%WCLC 2025，n=33 获 CDE 突破性疗法认定 DZD6008迪哲医药 C797X 人群 ORR 60%ASCO 2026 强入脑，I/II 期本节数据来源：① Horinouchi H, et al. Anti-Tumor Activity of BH-30643, a Novel Macrocyclic EGFR TKI, in Patients With Secondary EGFR Resistance Mutations. 2026 WCLC 口头报告（BlossomHill Therapeutics 公开数据，2026-09）。② Hansoh Pharma. HS-10504 Ⅰ期结果. AACR 2026 口头报告（2026-04）；翰森制药公告：HS-10504 获 NMPA 突破性治疗认定（2026-05-21）；ClinicalTrials.gov NCT07754123（Ⅲ期，2026-08）。③ Zhou C, et al. Phase I/II Study on WSD0922-FU in EGFR C797S+ NSCLC. 2025 WCLC。④ Wang Y, et al. DZD6008, a fourth-generation EGFR TKI targeting C797X-resistant NSCLC. ASCO 2026; J Clin Oncol. 2026;44(suppl):8520。需要提醒一句：这些都是早期（I/II 期）研究，样本量小、人群和剂量各不相同，不能直接横向比谁更好。但它们指向的方向是一致的——C797S 正在从"无药可靶"，变成"有药在测"。其中进度最快的是翰森的 HS-10504。它在 2026 年 5 月拿到国家药监局的突破性疗法认定，8 月启动了全球第一个四代 EGFR-TKI 的 III 期临床，直接跟含铂化疗做头对头比较。这个意义不小。从"实验室里的分子式"，走到"大规模验证"，是一道关键的门槛。 05 不只四代药：双抗和 ADC 也在补位四代 TKI 不是唯一的方向。耐药之后，还有一类不依赖 C797S 的"通用后手"在快速推进——它们不管你是哪种耐药机制，靠的是更强的杀伤方式。比如双抗和抗体偶联药物（ADC）：安领科生物的 ALK202，是全球第二款进入临床的 EGFR/c-Met 双抗 ADC，2026 年 WCLC 上首次公布了 I 期数据。石药集团的 SYS6010（EGFR 靶向 ADC），已经推进到 III 期。百济神州的 BG-T187，是一款 EGFR×MET×MET 三特异性抗体，正在探索静脉和皮下两种给药方式。还有已经上市的依沃西单抗（PD-1/VEGF 双抗），在 EGFR-TKI 耐药的肺癌里，也拿到了优于化疗的无进展生存获益。这些药不挑具体的耐药突变。对"查不出明确靶点"的那部分患者，尤其有意义。 06 面对这个局面，可以做三件事图3：靶向药耐药后的行动路径第一件，进展后先重做一次基因检测。组织或者血液（ctDNA）都行，最好用覆盖位点足够多的 NGS 大 panel。不把耐药机制查清楚，后面的选择都是盲猜。第二件，如果查出 C797S，去问主治医生能不能进临床试验。注意——目前所有四代 EGFR-TKI 都还没有上市。唯一正规的获取途径，是参加经医院伦理批准的临床试验，而且要严格符合入组条件（基因、既往治疗、体能状态）。市面上任何"代购""私售"的四代药，都不要碰。第三件，如果没有合适的临床试验，回到指南的标准方案。化疗、抗血管生成药、ADC、双抗，都是成熟或正在成熟的选择。还有一个常被忽略的点：如果只是个别病灶长大（医学上叫"寡进展"），未必需要马上换药。继续用原来的靶向药，加上局部放疗或消融，也是一种选择。一代耐药，有二三代接班；三代耐药，四代已经在路上。 EGFR 靶向治疗走到今天，这个规律越来越清楚。 C797S 曾经是一堵墙，现在更像是一道需要绕行的弯。免责声明：本文为医学科普，信息整理自 2026 年世界肺癌大会（WCLC）公开摘要及药企公开资料，不可作为诊断或用药依据。文中涉及药物均处于临床研究阶段、尚未获批上市。具体治疗方案请以主治医师意见为准。资料来源：1. Horinouchi H, et al. Anti-Tumor Activity of BH-30643, a Novel Macrocyclic EGFR TKI, in Patients With Secondary EGFR Resistance Mutations. 2026 WCLC 口头报告.2. BlossomHill Therapeutics. BH-30643 治疗 EGFR C797S 阳性 NSCLC 的 1/2 期更新数据. 2026-09.3. Hansoh Pharma. HS-10504 Ⅰ期结果. AACR 2026 口头报告. 2026-04.4. 翰森制药公告：HS-10504 获 NMPA 突破性治疗认定. 2026-05-21.5. ClinicalTrials.gov: NCT07754123. Phase III Study of HS-10504 vs Platinum-Based Chemotherapy in C797S+ NSCLC.6. Zhou C, et al. Phase I/II Study on WSD0922-FU in EGFR C797S+ NSCLC. 2025 WCLC.7. Wang Y, et al. DZD6008, a fourth-generation EGFR TKI targeting C797X-resistant NSCLC. ASCO 2026; J Clin Oncol. 2026;44(suppl):8520.8. 威尚生物医药：WSD0922-FU 获 CDE 突破性治疗认定. 2026-03.9. NCCN Guidelines. Non-Small Cell Lung Cancer. Version 2026.10. 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公开信息；相关药企公开新闻稿.

2026-09-20

·药明康德

治疗高血脂！双功能RNAi疗法临床结果积极；靶向EGFR突变的小分子疗法公布肺癌临床结果…… | 一周盘点

本期看点： 1. Arrowhead Pharmaceuticals公布双功能RNAi疗法ARO-DIMER-PA治疗混合型高脂血症的1/2a期中期顶线数据。此次披露的脂质指标显示，低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白的平均最大降幅分别为54%、73%、61%和50%。 2. BlossomHill Therapeutics公布BH-30643治疗EGFR C797S阳性非小细胞肺癌的1/2期更新数据。在40例可评估患者中，公司报告的客观缓解率为45%，疾病控制率为88%。 ARO-DIMER-PA：公布混合型高脂血症1/2a期中期数据 Arrowhead Pharmaceuticals公布双功能RNAi疗法ARO-DIMER-PA治疗混合型高脂血症的1/2a期中期顶线数据。单次给药剂量递增已完成至400 mg；在受试者中，血清PCSK9和APOC3的平均最大降幅分别为72%和88%。 ARO-DIMER-PA是一种双功能RNA干扰分子，旨在同时沉默肝细胞中的PCSK9和APOC3基因表达。此次披露的脂质指标中，低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白B的平均最大降幅分别为54%、73%、61%和50%。研究计划最多纳入78例混合型高脂血症成人，目前仍在评估多次给药。现阶段结果主要来自单次给药的早期研究，常见治疗期间不良事件为注射部位不良事件和头痛，未报告与药物相关的严重不良事件；长期安全性、作用持续时间及心血管结局仍需后续研究验证。 BH-30643：公布耐药非小细胞肺癌1/2期更新数据 BlossomHill Therapeutics公布口服小分子BH-30643在SOLARA 1/2期研究中的更新数据。此次披露的数据来自既往EGFR抑制剂治疗后出现耐药、携带EGFR C797S突变且伴或不伴T790M突变的非小细胞肺癌患者。分析显示，在40例可评估患者中，18例达到部分缓解，包括16例经确认和2例尚待确认的部分缓解；客观缓解率为45%（95% CI：29%–62%），疾病控制率为88%。截至8月10日的随访中，25例患者仍在接受治疗，中位随访时间为6.9个月。 BH-30643是一款具有脑组织穿透能力的非共价大环EGFR抑制剂，对突变型EGFR具有选择性，拟用于应对EGFR靶向治疗后的获得性耐药。公司称，该药引起治疗相关减量或停药的比例较低，并计划于2027年开展针对EGFR C797S阳性非小细胞肺癌的2期研究。现有结果来自单臂早期研究，仍需在更大样本和更长随访中验证。 TT125-802：完成耐药非小细胞肺癌1期研究 TOLREMO Therapeutics公布选择性CBP/p300溴结构域抑制剂TT125-802的1期最终结果。TT125-802通过抑制CBP/p300相关转录调控，拟干预与靶向治疗耐药相关的转录适应机制。该项单药研究共纳入45例晚期实体瘤患者，其中包括24例非小细胞肺癌患者，并确定60 mg每日一次为推荐剂量。在24例非小细胞肺癌患者中，10例出现肿瘤缩小，包括3例经确认的部分缓解，分别见于一线EGFR抑制剂原发耐药、KRAS G12C抑制剂获得性耐药以及SOX2扩增的鳞状非小细胞肺癌患者。在全部45例患者中，98%的治疗相关不良事件为1级或2级，常见事件包括味觉异常和低级别高血糖；研究中未观察到血小板减少。公司计划在后续研究中评估TT125-802与靶向疗法联合使用。 CRB-913：公布肥胖1b期顶线结果 Corbus Pharmaceuticals公布口服小分子CRB-913治疗肥胖的CANYON-1研究顶线结果。CRB-913是一款外周限制性CB1反向激动剂，设计目标是在降低中枢暴露的同时调节与能量代谢相关的外周CB1信号。该项双盲、安慰剂对照、剂量探索1b期研究在15个研究中心纳入254例无糖尿病的肥胖成人。受试者随机接受目标剂量为20 mg、40 mg或60 mg的CRB-913，或安慰剂，每日一次；CRB-913各组均从20 mg起始，较高剂量组按方案逐步加量，患者接受治疗12周并随访4周。分析显示，第12周时，20 mg、40 mg和60 mg组相较基线的最小二乘平均体重降幅分别为2.8%、3.3%和5.0%，安慰剂组为0.0%，各剂量组与安慰剂组比较均达到统计学显著性。CRB-913总体耐受性良好，未报告严重或重度精神不良事件；常见精神不良事件为轻度易激惹，胃肠道事件均为轻度或中度。公司预计在2027年上半年启动2期单药研究。 JBI-802：公布骨髓增殖性肿瘤1/2期初步数据 Jubilant Therapeutics首次公布口服LSD1/HDAC6双重抑制剂JBI-802治疗骨髓增殖性肿瘤的1/2期临床初步数据。剂量递增部分共报告12例患者，覆盖原发性血小板增多症、真性红细胞增多症、骨髓纤维化及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤。 9例可评估血小板变化的原发性血小板增多症或真性红细胞增多症患者均出现血小板计数下降，降幅为36%–91%。在15 mg剂量组，3例患者在治疗开始后30天内的血小板降幅分别为75%、72%和81%。 5 mg、7 mg和15 mg剂量组未观察到研究者判断的剂量限制性毒性；20 mg组发生1例剂量限制性血小板减少，经方案规定的减量后得到控制。报告的12起治疗伴发不良事件中，10起为1级或2级，2起为≥3级，未有患者因血小板减少或治疗相关不良事件停药。参考资料： [1] BlossomHill Therapeutics Presents Updated Data from Ongoing Phase 1/2 SOLARA Trial Demonstrating Encouraging Anti-Tumor Activity of OMNI-EGFR™ Inhibitor BH-30643 in EGFR C797S-Positive NSCLC at IASLC 2026 World Conference on Lung Cancer. Retrieved September 18, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/15/3361888/0/en/blossomhill-therapeutics-presents-updated-data-from-ongoing-phase-1-2-solara-trial-demonstrating-encouraging-anti-tumor-activity-of-omni-egfr-inhibitor-bh-30643-in-egfr-c797s-posit.html [2] TOLREMO therapeutics Completes Phase I Study of TT125-802 and Presents Final Clinical Data at World Conference on Lung Cancer 2026. Retrieved September 18, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/15/3361780/0/en/tolremo-therapeutics-completes-phase-i-study-of-tt125-80-and-presents-final-clinical-data-at-world-conference-on-lung-cancer-2026.html [3] Arrowhead Pharmaceuticals Announces Interim Topline Clinical Data for the First Dual-Functional RNAi Therapeutic for the Treatment of Mixed Hyperlipidemia. Retrieved September 18, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260915705822/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Announces-Interim-Topline-Clinical-Data-for-the-First-Dual-Functional-RNAi-Therapeutic-for-the-Treatment-of-Mixed-Hyperlipidemia [4] Corbus Pharmaceuticals Announces Positive Topline Data from CANYON-1 Study of Daily Oral CRB-913 for the Treatment of Obesity. Retrieved September 18, 2026, from https://ir.corbuspharma.com/news-events/press-releases/detail/478/corbus-pharmaceuticals-announces-positive-topline-data-from-canyon-1-study-of-daily-oral-crb-913-for-the-treatment-of-obesity [5] Jubilant Therapeutics Announces First Preliminary Clinical Data from Ongoing Phase 1/2 Study of JBI-802 in Patients with Myeloproliferative Neoplasms at SOHO 2026. Retrieved September 18, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/jubilant-therapeutics-announces-first-preliminary-clinical-data-from-ongoing-phase-12-study-of-jbi-802-in-patients-with-myeloproliferative-neoplasms-at-soho-2026-302879130.html [6] OncoC4 Receives FDA Fast Track Designation for Cesalatamig, an Investigational PD-1/VEGF Bispecific Antibody. Retrieved September 18, 2026, from https://oncoc4.com/en/news-resources/news/oncoc4-receives-fda-fast-track-designation-for-cesalatamig-an-investigational-pd-1vegf-bispecific-antibody/ [7] Avacta Achieves Clinical Proof of Mechanism for the Next Generation of pre|CISION® Medicines with AVA6103 (FAP-Exd) in the Phase 1 FOCUS-01 Trial. Retrieved September 18, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/16/3363359/0/en/avacta-achieves-clinical-proof-of-mechanism-for-the-next-generation-of-pre-cision-medicines-with-ava6103-fap-exd-in-the-phase-1-focus-01-trial.html [8] One04 Therapeutics launches on encouraging CPV-104 Phase 1 interim results and plans to expand clinical development to include kidney diseases and dry AMD. Retrieved September 18, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/15/3361661/0/en/one04-therapeutics-launches-on-encouraging-cpv-104-phase-1-interim-results-and-plans-to-expand-clinical-development-to-include-kidney-diseases-and-dry-amd.html [9] IASO Bio's CD20-Targeted In Vivo CAR-T Therapy IASO208 Receives FDA IND Clearance. Retrieved September 18, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/iaso-bios-cd20-targeted-in-vivo-car-t-therapy-iaso208-receives-fda-ind-clearance-302880431.html [10] TuHURA Biosciences Receives FDA Study May Proceed Notice and IND Clearance for the Evaluation of its TBS-2025 VISTA-Inhibiting Antibody in Molecularly Defined Subsets of AML and Other Blood-Related Cancers. Retrieved September 18, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/tuhura-biosciences-receives-fda-study-may-proceed-notice-and-ind-clearance-for-the-evaluation-of-its-tbs-2025-vista-inhibiting-antibody-in-molecularly-defined-subsets-of-aml-and-other-blood-related-cancers-302876774.html [11] Acelot Announces Initiation of Dosing in Phase Ia Clinical Trial of ACE-2223, a First-in-Class Oral Small Molecule Targeting Aggregated TDP-43 in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Retrieved September 18, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260917574819/en/Acelot-Announces-Initiation-of-Dosing-in-Phase-Ia-Clinical-Trial-of-ACE-2223-a-First-in-Class-Oral-Small-Molecule-Targeting-Aggregated-TDP-43-in-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis-ALS [12] Santa Ana Bio Announces First Subjects Dosed in Phase 1 Study of SAB01 to Treat Autoimmune Inflammatory Diseases. Retrieved September 18, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/14/3361062/0/en/santa-ana-bio-announces-first-subjects-dosed-in-phase-1-study-of-sab01-to-treat-autoimmune-inflammatory-diseases.html [13] SMSbiotech Receives FDA Study May Proceed Notification for First U.S. IND-Cleared Inhaled Stem Cell Therapy in COPD. Retrieved September 18, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/smsbiotech-receives-fda-study-may-proceed-notification-for-first-us-ind-cleared-inhaled-stem-cell-therapy-in-copd-302880670.html [14] Kestrel Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for KST-6051, a Potential Best-in-Class Pan-KRAS Inhibitor, in the Treatment of KRAS-Mutant Advanced Solid Tumors. Retrieved September 18, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/15/3361980/0/en/kestrel-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-kst-6051-a-potential-best-in-class-pan-kras-inhibitor-in-the-treatment-of-kras-mutant-advanced-solid-tumors.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

2026-09-18

·腾讯网

半年两家NewCo上市：恒瑞医药子公司为何连续大涨？

2026年8月，在生物医药领域，有5家公司以IPO的方式赴美上市，3家公司宣布以借壳形式上市。一、IPO上市今年8月，共有5家生物医药公司以IPO形式上市。1、Braveheart Bio(NASDAQ:BRVE)8月6日，恒瑞医药合作的“NewCo”药企Braveheart Bio正式登陆纳斯达克，发行价为16美元，募集资金4.399亿美元，这是今年继Kailera Therapeutics（IPO融资6.25亿美元）之后，恒瑞医药的第二家赴美上市“NewCo”公司。Braveheart Bio上市首日开盘30.2美元，最高涨幅达72.88%，收盘价约29.8美元，市值突破20亿美元（据此计算恒瑞持股市值约3亿美元）。Braveheart Bio成立于2024年，是一家临床阶段生物技术公司，专注开发针对肥厚型心肌病及其他严重心血管疾病的全新疗法。Braveheart Bio的全部经营性资产均来源于恒瑞医药的管线授权。其核心资产为恒瑞医药自主研发的新一代心肌肌球蛋白小分子抑制剂HRS-1893（海外市场定名BHB-1893）。2025年9月，恒瑞医药与Braveheart Bio签订独家许可合作协议。根据协议，恒瑞医药保留该管线在中国大陆、香港、澳门及台湾地区的全部权益，将HRS-1893在海外市场的开发、生产及商业化独家权利对外授权。对价方面，交易采用了“现金+股权+分级里程碑”的综合对价体系：Braveheart Bio将向恒瑞支付6500万美元首付款（含3250万美元现金和等值3250万美元的Braveheart Bio公司股权）和完成技术转移后的1000万美元近期里程碑款，总计7500万美元；恒瑞有资格获得与临床开发和销售相关的里程碑付款，最高可达10.13亿美元。目前，Braveheart Bio只有BHB-1893一款在研药物，适应症为适应症是肥厚型心肌病，其中又分为两个亚型：梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这一赛道目前已有两款心肌肌球蛋白抑制剂获批，但这两款已经上市的药物有一个共同的软肋：左室射血分数（LVEF）下降导致的心衰风险。因此，两款药都带黑框警告，患者要频繁做超声监测，医生开处方也十分谨慎。而BHB-1893的2期临床数据中，86%的oHCM患者在12周内达到了完全缓解。更重要的是，整个核心治疗期内0例LVEF低于55%，0例因安全性下调剂量。平均第5天，患者的Valsalva动作后压差就降到了目标水平以下。非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）：目前全球尚无获批药物，Myqorzo虽在5月读出了3期阳性数据，抢占了先机，但BHB-1893的2期数据中展现出心肌逆重构信号，用药患者心肌厚度、左房容积等结构性指标出现明显改善，心肌损伤标志物大幅下降，运动耐力、日常活动评分同步提升。公司CEO Travis Murdoch早年从医，后来进入医药投资行业，曾担麦肯锡公司顾问、Third Rock Ventures合伙人、Monograph Capital合伙人以及软银愿景基金的投资人。2019年，他创立了专注免疫疾病的生物科技公司HI-Bio，2024年以18亿美元卖给Biogen。2、Latigo(NASDAQ:LTGO)8月7日，Latigo Biotheraputics在纳斯达克上市，IPO发行价格为18美元，发行1920万股，募资规模达3.46亿美元。Latigo Biotherapeutics由生物医药投资机构Westlake Village BioPartners于2020年孵化设立，是一家专注于开发非阿片类止痛药的生物技术公司，其科学基础源自巴尔的摩Lieber脑发育研究所。目前，公司有四款在研药物，其中最为主要的是LTG-001。这是一款口服选择性Nav1.8抑制剂，目前正在进行临床二期试验，旨在治疗急性和慢性疼痛，预计今年下半年发布数据。NaV 1.8抑制剂为近几年走进医药行业视野的全新机制镇痛药，具有起效快、疗效显著、安全性优于标准护理且不影响中枢神经系统等潜在优势。2025年1月底，Vertex Pharmaceuticals旗下药物Journavx成功获批，成为首个获得FDA批准针对NaV1.8的止痛药物。虽说Journavx面临着一定程度的商业挑战，疼痛缓解市场一直被廉价的阿片类药物“霸占”，但分析师们还是相当看好药物前景，预测它能够跻身十亿美元药物。公司核心药物LTG-001‌是一款口服高选择性Nav1.8抑制剂，用于治疗中度至重度急性疼痛，如术后疼痛。在一项纳入343名腹部整形术后患者的IIb期临床试验中，LTG-001达到主要终点SPID48，高剂量组有52%的患者在治疗期间未使用阿片类救援药物，而安慰剂组仅为22%；其平均起效时间为51.7分钟，显著快于维柯丁。LTG-001‌划于2026年下半年启动针对拇囊炎切除术患者的安慰剂对照III期试验，并同步开展开放标签安全性研究，预计2027年下半年公布顶线数据。另一款药物LTG-321‌是新一代Nav1.8抑制剂，结构优化后具备更低给药剂量与更优药代动力学特征，专为慢性肌肉骨骼疼痛设计，初始适应症为骨关节炎，目前正处于II期概念验证试验阶段，预计同样于2027年下半年获得关键数据。此外，公司管线中还包含其他Nav1.8抑制剂候选分子（如LTG-418）及探索其他疼痛相关离子通道靶点的早期项目，致力于构建覆盖急慢性疼痛的全谱治疗体系。首席医学官Neil Singla, M.D.是疼痛医学领域的资深专家，其团队已主导超过250项疼痛研究（包括50多项慢性疼痛研究），参与了超过75次FDA麻醉、成瘾医学与疼痛部门会议及14次FDA咨询委员会会议，并开创了多项增强疼痛管理研究严谨性与临床结局的专有方法学。在一级市场，2024年2月，Latigo Biotheraputics宣布完成1.35亿美元的A轮融资，本轮融资由Westlake Village BioPartners领投，5AM Ventures和Foresite Capital，Corner Ventures参与跟投。公司的孵化机构Westlake Village BioPartners成立于2018年，致力于与有望为患者带来变革性疗法的企业家共同培育、发展生命科学公司。Westlake的联合创始人Sean Harper博士于2002年进入安进研发部门，并于2012年成为研发执行副总裁，期间领导安进心血管疾病、肿瘤学、神经科学和肾脏疾病领域药物的新品获批。3、BlossomHill(NASDAQ:BLSM)8月7日，BlossomHill Therapeutics在纳斯达克上市，IPO发行价格为16美元，发行937.5万股，募资规模达1.5亿美元。BlossomHill成立于2020年，是一家药物设计公司，专注于开发有潜力重新定义癌症和自身免疫疾病疗法的小分子药物。目前，BlossomHill的管线研发紧扣“抗肿瘤耐药机制”这一临床核心难题，特别聚焦ALK突变耐药问题与RNA剪接异常两个主要方向。适应症方面，BlossomHill的主要候选药物是针对帕金森症，计划明年开始进入临床试验，采用诱导多能干细胞(iPSC)技术，从皮肤或血细胞转化来的干细胞，取代脑部受损神经元。此外，BlossomHill的另一个目标是开发与阿斯利康的非小细胞肺癌(NSCLC)药物Tagrisso相竞争的药物。公司正推进两款核心抗癌药物的临床开发：BH-30643：一款全球首个宏环结构、非共价结合、可穿越血脑屏障（CNS-active）的OMNI-EGFR™抑制剂，具有高度选择性，专门针对EGFR突变型NSCLC，能覆盖复杂耐药突变（如C797S、T790M）同时避开野生型EGFR和HER2，减少毒性；BH-30236：一款新型CLK抑制剂，靶向RNA剪接异常，用于治疗难治性白血病和骨髓异常综合征，通过调节RNA剪接治疗AML和HR-MDS，填补RNA剪接调控治疗在临床端的空白，具“first-in-class”潜力；BH-501284：一款临床前在研的非共价、选择性泛KRAS Switch II抑制剂，未来有望用于多种KRAS突变型肿瘤的开发。公司创始人崔景荣博士是著名药物设计师和化学家、美国国家工程院院士，曾在Glycomed、Corvas International等公司担任药物化学研究科学家、项目负责人等职务，亦曾在辉瑞并担任资深研究员，任职期间，崔博士研发出 Crizotinib（克里唑蒂尼）和 Lorlatinib（洛拉替尼）等药物。崔博士和她在辉瑞的Crizotinib化学团队于2011年被评选为第38届国家年度发明家奖。她曾两次获得辉瑞全球研发成就奖（2006年和2012年），并于2011年获得辉瑞创新奖，2024年当选‌美国国家工程院院士。‌另一位创始人李一山博士曾担任抗体药物公司Epitomics的执行副总裁（2012年被Abcam收购）、Kenson Ventures副总裁等职务。崔博士和李博士于2013年共同创办了Turning Point Therapeutics，累计完成了12亿美元的融资，2019年6月在纳斯达克交易所上市，并于2022年6月被百时美施贵宝以41亿美元收购。4、Vogenx(NASDAQ:VOGX)8月12日，生物医药公司Vogenx（NASDAQ: VOGX）正式登陆纳斯达克，IPO价格为13美元，发行625万股，募集资金8125.6万美元。Vogenx 成立于2021年，由多位深耕内分泌与代谢疾病领域的资深制药行业管理者共同创立，专注于开发解决严重人体代谢功能障碍（特别是减肥手术后并发症及胃肠动力障碍）的创新口服疗法。2021年，公司与日本药企Kissei Pharmaceutical签署独家授权协议。Vogenx获得了候选药物mizagliflozin在日本、韩国及中国台湾以外全球所有国家和地区的独家开发与商业化权益。Mizagliflozin是一种口服、 minimally absorbed的小分子药物，通过选择性抑制SGLT1发挥作用。SGLT1负责小肠对膳食葡萄糖和半乳糖的吸收。通过高选择性地抑制肠道SGLT1，mizagliflozin能够延缓并平抑餐后葡萄糖进入血液的速度，避免餐后血糖骤然升高导致的胰岛素过量分泌。相较于多肽类或大分子注射剂，mizagliflozin是一种小分子口服制剂，具有极高的患者依从性和便利性。5、Attovia(NASDAQ:ATTO)8月5日，Attovia(NASDAQ:ATTO)正式登陆纳斯达克，IPO价格为17美元，发行1700万股，募集资金2.89亿美元。Attovia成立于2023年6月，由蛋白组学公司Alamar Biosciences与著名生物医药投资机构Frazier Life Sciences联合孵化设立，技术来自Alamar Biosciences的双表位纳米抗体技术Attobody。Attovia 的底层核心竞争优势在于其独家的 ATTOBODY™ 技术平台。该平台是一种基于双表位纳米抗体的工程化生物技术，能够实现超高亲和力的靶向结合、更长的半衰期，并支持快速构建单特异性、双特异性乃至三特异性复杂生物药。目前，公司的在研药物包括：ATTO-1310：一款靶向IL31且具有延长半衰期的ATTOBODY，目前处于临床一期研究阶段，用于治疗特应性皮炎和其他瘙痒性疾病。与已上市的IL-31Rα受体抗体（如Galderma的Nemluvio）不同，ATTO-1310直接精准结合并阻断配体IL-31，结合极高亲和力与延长半衰期的设计，旨在实现更深层、更持久的止痒效果。ATTO-2306：一款靶向IL31xIL13的配体捕获物（ligand trap）的双特异性抗体，旨在为特应性皮炎和潜在的慢性自发性荨麻疹、结节性痒疹和其他炎症性皮肤病提供突破性疗效和方便的给药。ATTO-1091：一款三特异性抗体，创新性结合TL1A×IL-23p19× Integrin α4β7三个重磅免疫靶点，适应症为炎症性肠病（IBD，包括溃疡性结肠炎UC和克罗恩病CD）。Attovia创始人、CEO兼总裁Tao Fu曾是再鼎医药总裁、首席运营官兼首席战略官，主导过多款产品的商业化与企业战略布局，曾历任Portola Pharmaceuticals执行副总裁（被Alexion以14.4亿美元收购）、百时美施贵宝并购与企业发展负责人、强生制药全球并购负责人。二、反向并购上市（Reverse Merger）8月，共有3家公司采用反向并购形式上市。1、Werewolf (NASDAQ:HOWL)8月21日，Ambros Therapeutics与美股上市公司Werewolf 订立合并协议，合并后公司以前者名称运营，并以股票代码“AMBX”进行交易。Avere Therapeutics同时宣布完成1.5亿美元的PIPE融资，本轮融资由RA Capital Management和Janus Henderson investors共同领投，Aberdeen Investments、Adage Capital，L.P.、ADAR1 Capital、Affinity Asset Advisors，LLC、Arkin Bio Capital、Balyasny Asset Management、Patient Square Capital旗下Enavate Sciences、SilverArc Capital、Sphera Healthcare和Woodline Partners LP等机构跟投。Ambros Therapeutics是一家专注于开发高未满足医疗需求疾病创新疗法的生物制药公司，其核心愿景是为患者提供变革性药物，解决传统治疗手段（如阿片类药物）的局限性。公司的主导药物是从Abiogen Pharma 授权引入的双膦酸盐类药物奈立膦酸（neridronate），获得了北美地区的使用权。由Abiogen Pharma研发的奈立膦酸目前在意大利进行商业化销售，已获批用于治疗成骨不全症、佩吉特骨病和CRPS-1（一种由骨损伤引起的罕见疼痛疾病，其特征是手臂、腿部、手部或足部等部位出现剧烈且持续的疼痛）。奈立膦酸（Neridronate）是一种新型非阿片类止痛药，主要用于治疗复杂性区域疼痛综合征1型（CRPS-1）。临床数据显示其在CRPS-1患者中具有良好的安全性和有效性，且无阿片类药物的成瘾风险。目前，美国FDA已授予奈立膦酸突破性疗法、快速通道和孤儿药资格，用于治疗慢性呼吸系统综合征。CRPS-1亚型是一种严重的、使人衰弱的罕见疾病，在美国每年估计有6.5万例新病例。公司CEO Jay Hagan曾任Regulus Therapeutics的首席执行官（被辉瑞以17亿美元收购），另一位创始人是医药界知名人物、曾经的美国总统候选人Vivek Ramaswamy（Roivant Sciences创始人）。2、Fulcrum Therapeutics(NASDAQ:FULC)8月17日，Fulcrum Therapeutics宣布与Slate Medicines签署合并协议，合并后公司以后者名称运营，计划在纳斯达克上市，股票代码为 “SLTE”。在合并的同时，Slate Medicines宣布获得一项2.45亿美元的私募融资，投资方包括Forbion、RA Capital Management、Deep Track Capital、Foresite Capital、OrbiMed、RTW Investments、Mingxin Capital等知名机构。Slate Medicines是一家New Co.公司，其核心资产源自中国广东的达石药业：2月25日，达石药业宣布与Slate Medicines达成独家授权合作，将自主研发的潜在同类最佳PACAP单克隆抗体DS009（海外命名：SLTE‑1009），大中华区以外全球临床开发及商业化权益独家许可给后者，用于偏头痛等头痛疾病预防治疗。这是我国首个出海的原研非阿片类生物镇痛药。偏头痛作为全球高发的慢性神经血管性疾病，全球整体患病率高达14%。在当前偏头痛预防治疗领域，抗CGRP抗体药物是主流治疗方案，但临床数据显示，该类药物对30%-60%的患者疗效不佳，仍有大量患者面临无药可用、治疗效果有限的困境，偏头痛预防的临床治疗存在巨大且迫切的未满足医疗需求。PACAP（垂体腺苷酸环化酶激活肽）已成为一种不同于CGRP的临床验证靶点，为目前预防疗法服务不足的患者提供了潜在的益处，研究表明PACAP在缺血性脑损伤和偏头痛等疾病中具有潜在治疗价值。SLTE-1009（DS009）是一种针对PACAP的单克隆抗体，用于预防偏头痛和其他头痛疾病。药物的设计延长了半衰期，并经过工程化设计以延长半衰期，支持皮下注射给药，提升用药便捷性与依从性。作为靶向PACAP靶点的创新单克隆抗体，SLTE-1009的作用机制独立于现有CGRP抗体药物，能够有效覆盖30%~60%对传统疗法应答不佳的偏头痛患者。公司CEO兼总裁Gregory Oakes曾在RA Capital的医疗孵化器Raven担任风险合伙人，亦曾担任Landos Biopharma（被AbbVie收购）总裁兼首席执行官、新基、诺华和Vifor Pharma担任高管。首席运营官兼总裁Neil Buckley亦是Raven风险合伙人，首席医疗官Roger Cady博士是著名的偏头痛专家，也是Alder Biopharmaceuticals（被灵北以19.5亿美元收购）和灵北的神经内科前副总裁。3、Skye Bioscience (NASDAQ:SKYE)8月14日，Skye Bioscience与Redx Pharma宣布达成最终交易协议。两家公司将合并成立一家名为Fibrx Therapeutics的新公司。合并后的公司将在纳斯达克上市，由Redx现任管理团队领导。在合并的同时，Fibrx Therapeutics宣布获得一项1.25亿美元的融资，分成三个部分：PIPE融资约6800万美元：由Abingworth、British Business Bank、NEXTBio Capital、5AM Ventures及Redx现有大股东Redmile等机构参与；Series A融资3600万美元：由Abingworth领投，British Business Bank和Redmile跟投；股权信用额度2200万美元：Skye与Redmile的关联基金达成协议，并向Redmile发行价值500万美元的认股权证。Redx是一家专注于纤维化疾病小分子药物的临床阶段生物技术公司，在ROCK通路靶向治疗领域处于领先地位，目前有三款在研药物：RXC008：一款胃肠道限制性pan-ROCK抑制剂，用于治疗纤维狭窄性克罗恩病。该病目前无获批药物疗法，患者常需手术干预。RXC008已获FDA快速通道资格，计划启动二期临床，顶线数据预计2028年下半年读出。一期数据显示良好的耐受性和安全性，未观察到临床相关的全身性突破或低血压。Zelasudil（RXC007）：新一代选择性ROCK2抑制剂，已完成特发性肺纤维化（IPF）信号探索二期研究，适用于间质性肺病、MASH及癌症相关纤维化DDR抑制剂：临床前阶段，靶向盘状结构域受体，适用于肾、肺、肝纤维化，预计2027年提交IND。【免责声明】

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	美国	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	日本	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	澳大利亚	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	加拿大	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	中国香港	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	马来西亚	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	新加坡	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	韩国	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
EGFR突变的非小细胞肺癌	临床2期	中国台湾	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09
HER2突变型非小细胞肺癌	临床2期	美国	Blossomhill Therapeutics, Inc.	2025-01-09

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06706076 (SOLARA, ASCO2025)	临床1/2期	EGFR突变肺癌 EGFR \| HER2	-	BH-30643	醖餘艱淵醖鬱願網糧範(餘顧築顧獵鹹製艱遞餘) = strong anti-tumor activity 齋積鏇糧顧範淵鬱淵網 (範觸鬱窪衊範簾鏇窪窪 ) 更多	-	2025-05-30