更新于:2025-07-31

AXO-AAV-OPMD

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
AXO AAV OPMD、Pabparna、BB-301
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
PABPN1调节剂(poly(A) binding protein nuclear 1 modulators)、RNA干扰
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
眼咽型肌营养不良症临床2期
美国
2023-11-28
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
NCT06185673 (NEWS)
人工标引Manual
临床1/2期
3
製鏇選積餘襯鏇遞築衊(膚襯襯鹽淵網積遞憲鏇) = 1号患者和2号患者在接受BB-301治疗后12个月均实现了持久且具有临床意义的吞咽功能改善,其中2号患者在症状负担显著减轻后达到了临床上正常的吞咽状态。3号患者接受BB-301治疗后3个月观察到显著的吞咽功能改善,随后也达到了临床上正常的吞咽状态。 積築糧膚繭繭鏇獵淵鑰 (遞衊遞艱鹽齋夢鏇淵襯 )
积极
2025-03-24
临床1/2期
2
選鏇餘觸遞艱築選糧繭(齋廠齋構膚餘憲衊觸簾) = 顧願壓蓋艱獵蓋顧繭糧 夢憲鬱壓簾廠簾觸鏇鏇 (衊憲築繭鬱觸網範壓製 )
积极
2024-11-14
临床1/2期
2
BB-301
糧鏇獵願鹽繭鬱夢窪築(選築夢顧蓋夢艱鹹築廠) = None 鑰製選膚餘鑰簾淵簾窪 (獵齋淵壓蓋顧鬱鏇壓襯 )
积极
2024-10-12
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批准

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