A Phase I, Open-label Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of LUCAR-G39D, a Dual-targeted Cell Preparation Targeting CD19/CD20, in Patients With Relapsed/Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma
A phase I, open-label clinical study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LUCAR-G39D, a dual-targeted cell preparation targeting CD19/CD20, in patients with relapsed/refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma.
100 项与 LUCAR-G39D 相关的临床结果
100 项与 LUCAR-G39D 相关的转化医学
100 项与 LUCAR-G39D 相关的专利(医药)
20
项与 LUCAR-G39D 相关的新闻(医药)免费早鸟票,200 张限量领取
2025 年 1 月 6 日
医麦客新闻 eMedClub News
近期,国内外 γδ T 赛道均有企业披露了融资相关消息。国内暨德康民的 B 轮融资首期增资签约圆满完成,数千万元的投资资金将助推暨德康民核心项目的临床转化。国外是 γδ T 的第一梯队企业 IN8bio,该公司通过与投资方签署最终股份购买协议(SPA),拟利用私募配售筹集至多约 4020 万美元的资金,定价依据纳斯达克市场规则,融资将用于支持公司目前的运营计划直至 2027 年上半年。
暨德康民依托国际著名免疫学家、暨南大学生物医学转化研究院院长尹芝南教授团队的原创成果,开发异体 γδ T 细胞药物。去年 4 月,其自主研发的 「γδ T 细胞注射液」(用于治疗原发性肝细胞癌)获 NMPA 的临床试验默示许可;今年 6 月,暨德康民携手暨大附一院正式启动国内首个异体 γδ T 细胞创新药 I 期临床试验。
IN8bio 有多款进入临床阶段的 γδ T 细胞疗法管线,主要包括 INB-400、INB-200 和 INB-100,最快已经进展到 II 期,血液瘤和实体瘤均有布局。其中,INB-100 的 1 期临床数据显示:截至 2025 年 1 月,100% 的接受过 INB-100 治疗的 AML 患者保持无复发,中位随访时间为 20.1 个月;所有白血病患者的 1 年无进展生存率(PFS)为 90.9%,1 年总生存率(OS)为 100%,均优于真实世界历史对照;整体安全性较好。
国内 γδ T 赛道进展
就 γδ T 赛道而言,全球范围内,已经有超过 10 家企业布局,国外进展整体快于国内,国内已经有企业陆续进入临床研究阶段。从在研管线来看,绝大部分是通用型 γδ T,部分再结合了 CAR 技术对细胞进行修饰;从适应症角度来看,主要是针对实体瘤,也涉及血液瘤和自身免疫疾病。
清辉联诺已经拥有多条异体 γδ T 细胞治疗产品进入临床研究阶段,适应症涵盖脑胶质瘤、B 细胞恶性肿瘤及急性髓系白血病等。其中,QH104A 是清辉联诺自主研发的全球首款靶向 B7-H3「现货型」CAR-γδ T 细胞注射液,融合了三项核心技术创新,一是 CAR 结构可精准识别 B7-H3 抗原;二是通过引入工程化信号元件,增强持久性与抗肿瘤功能;三是采用通用型设计,具备规模化临床应用潜力。
今年 12 月,清辉联诺宣布 QH104A 顺利完成 I 期临床研究的首例复发或进展的中枢神经系统恶性肿瘤患者的给药治疗。值得一提的是,该产品已经于今年的 5 月和 9 月相继在美和中国获批 IND。
博生吉的 UTAA09/UTAA91 是全球首创的双靶点(PD-1/CD19)通用型 CAR-Vδ1T,其通过 PD-1 激活型纳米抗体引导的 CAR 结构,能够精准靶向致病 T 细胞,同时可以高效清除 B 细胞,并具有优越的组织浸润性。
在临床前研究中,UTAA91 对多种自身免疫疾病(如 SLE、RA、SS)患者来源的致病细胞表现出高效的双重清除能力。在体内 T 细胞人源化小鼠模型中,UTAA91 显著降低宿主抗移植物反应(HvGR),高效清除 PD-1⁺T 细胞并抑制肿瘤生长;在 CD34⁺造血干细胞人源化小鼠模型中,UTAA91 具有强大的组织浸润能力,能够同时清除外周和组织中的 B 细胞与 PD-1⁺T 细胞,且在整个实验过程中安全性良好。今年 10 月,UTAA09/UTAA91 的研究成果入选美国风湿病学会(ACR)年会壁报。
传奇生物开发了一款 CD20/CD19 双靶点通用型 CAR-γδT 细胞疗法 Lucar-G39D。在今年的 ASH 大会上,传奇生物公布了 Lucar-G39D 治疗复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 I 期临床结果。
在疗效方面,所有患者的客观缓解率为 70%,完全缓解率为 30%。两名 DL4 剂量的患者在首次疗效评估时即达到缓解。截至数据统计日期,7 例有效应答者仍处于应答状态并积极接受随访,最长随访至第 270 天。中位随访时间为 3.52 个月,6 个月无进展生存期(PFS)率为 75%。整体安全性良好。
另外,瓴路药业、翊博生物、百暨基因等企业也布局了 γδ T 赛道,并形成了差异化的研发策略。
三大未来发展趋势及总结
γδ T 细胞疗法凭借其通用型潜力、天然的肿瘤识别能力和良好的安全性,有望成为细胞治疗领域继 CAR-T 之后的下一个风口。
技术层面:精准化与规模化双轮驱动
当前技术核心聚焦通用型 CAR-γδ T 修饰与设计创新,同时在探索细胞扩增效率的提升。未来,将向多维技术融合演进:一方面通过化学工程改造、双靶点 CAR 设计等增强肿瘤靶向性,如抗体-γδT 细胞偶联物技术可显著提升杀伤活性;另一方面借助无血清培养体系优化与基因编辑技术,解决细胞体内存续短、肿瘤浸润不足等痛点,推动进一步发展。
临床层面:临床转化加速
当前全球 γδ T 赛道呈现「临床前项目为主、临床阶段逐步推进」的格局,多数企业管线仍处于临床前研发或早期探索阶段,布局企业数量相较于其他细胞疗法赛道而言并不算多,少数头部企业已经将管线推进至早期临床阶段。随着技术瓶颈的逐步突破,未来 3-5 年将有可能迎来临床转化高峰期,将有更多临床前项目将完成 IND 申报,进入临床验证阶段,同时临床阶段的企业也将公布新数据以验证其潜力。
赛道生态:全产业链协同与体系化完善
当前 γδ T 赛道产业链仍处于初步构建阶段,上下游环节衔接尚不完善,核心材料、设备依赖进口,CDMO 服务能力有待提升。未来将朝着全链条贯通、生态化协同的方向发展。同时,「技术+产业+资本」 的生态加速形成,产学研医深度联动,政策标准体系持续健全,推动赛道从分散化布局向集群化发展转型。
责任编辑丨黎明
校对丨赋格
参考资料:
1.各企业官网
精彩活动
长按识别二维码立即参与↓
推荐 1
1 月 9 日 13:30-17:00
体内细胞基因疗法:从技术突破到产业转化
推荐 2
年终囤货节,多买多省!
声明:本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点,并不代表医麦客立场,亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导,如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。
版权说明:欢迎个人转发文章至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。
封面来源网络,如有侵犯版权,请联系删除
点点“分享”、“点赞”和“在看”
给我充点儿电吧~
纵观国内研发格局,体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。
在递送载体方面,赛道已分化为两大阵营:一是以上海易慕峰、锋寻生物为代表的“病毒载体派”,致力于通过改良慢病毒载体实现精准的体内转导;二是以云顶新耀、环码生物为代表的“非病毒载体派”,利用LNP(脂质纳米颗粒)搭载mRNA或环形RNA,试图进一步降低致瘤风险并实现现货化。
从进展来看,IIT(研究者发起的临床试验)已成为当前验证体内CAR-T安全性与有效性的主战场。多家企业已在早期临床中观察到令人振奋的积极数据,尤其是在自身免疫性疾病(如SLE)领域,体内CAR-T展现出了比肩甚至超越传统细胞疗法的潜力。以下是国内核心玩家的详细布局盘点。(排名不分先后)
01
传奇生物
CARVYKTI®(西达基奥仑赛,Cilta-cel) 是一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。它的开发代表了多发性骨髓瘤治疗领域的一个重大突破。该疗法通过基因工程改造患者自身的T细胞,使其能够精准识别并高效清除表达BCMA的骨髓瘤细胞。其全球获批上市是基于一项名为CARTITUDE-1的关键性临床研究数据。在这项针对既往接受过大量治疗(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的研究中,CARVYKTI® 展现了令人瞩目的深度和持久的缓解率。许多患者达到了严格的微小残留病灶阴性状态,这意味着即便使用高度灵敏的检测方法也无法在体内发现癌细胞,从而为这些难治性患者带来了长期无进展生存乃至潜在功能性治愈的新希望。
目前,CARVYKTI® 已成为全球范围内治疗重度经治多发性骨髓瘤患者的重要选择,其临床应用正在改变该疾病后线治疗的治疗格局。研发工作也持续向前推进,正在探索其在治疗线序中更早阶段(如前线治疗)的应用潜力。
LUCAR-G39D(研发管线代号)是一款目前处于I期临床试验阶段的CAR-T细胞疗法候选产品。其名称中的“LUCAR”可能指示了其专注于淋巴瘤适应症的研发方向,而“G39D”则是一个内部代码,通常指向其特定的、可能具有差异化的CAR分子设计。据推测,这或许是一种新型的双表位靶向结构,旨在同时识别B细胞表面的两个不同抗原,以增强疗效并可能克服肿瘤细胞的抗原逃逸机制。
该产品的主要适应症探索方向是复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。I期临床试验的核心目标是评估该疗法在人体内的安全性、耐受性,并确定其最大耐受剂量或推荐II期剂量。同时,研究也会初步观察其抗肿瘤活性,为后续的临床开发提供依据。
02
驯鹿生物
驯鹿生物作为一家专注于细胞治疗领域的创新生物医药公司,其核心CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏®)已在中国内地、澳门及香港获批上市,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤,为患者提供了重要的治疗选择。该产品的前线治疗适应症目前正处于III期临床阶段,未来有望覆盖更早期的患者群体,进一步提升临床价值。
除核心产品外,公司还建立了丰富且多元化的在研管线,展现出其在CAR-T技术平台上的持续创新能力:
IASO120:针对淋巴瘤的双靶点CAR-T产品,已进入II期临床阶段,有望提升对淋巴瘤的治疗效果与安全性;
IASO118:靶向GPRC5D用于多发性骨髓瘤的治疗,已获得中国IND批准,为多发性骨髓瘤患者提供新的治疗路径;
IASO-782:靶向CD19用于自身免疫性疾病,已获中国与美国IND批准,拓展了CAR-T疗法在自身免疫领域的应用;
伊基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病方向的多个适应症也已获中美IND批准,标志着该产品从肿瘤治疗向更广阔疾病领域的延伸。
公司构建了端到端的先进生产与CMC平台,覆盖从质粒开发与制造、慢病毒载体开发与制造(支持体内外应用),到具有独特功能的FAST CAR-T平台,为下一代CAR-T产品的开发提供坚实基础。此外,基于第三代慢病毒载体的专有in vivo CAR-T平台已从概念验证进入产品开发阶段,并成功推动3款体内CAR-T产品进入临床开发,标志着公司在无需体外细胞制备的CAR-T技术方向上取得重要进展,有望进一步降低治疗复杂度与成本。
整体来看,驯鹿生物凭借已上市产品的临床验证、丰富且具有差异化的在研管线、以及自主可控的工艺与生产技术平台,正在细胞治疗领域构建从血液肿瘤到自身免疫性疾病的立体化产品布局,并为向体内CAR-T等前沿技术迭代奠定了扎实基础。
03
波睿达生物
管线BRD-01(CD30 CAR-T),进展:目前计划推进注册临床II期试验。适应症:18-70岁CD30+复发/难治性血液肿瘤。
管线BRD-03(CD99 CAR-T),进展:临床前研究。适应症:≥18周岁复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。
管线BCMA-GPRC5D CAR-T,进展:处于临床前研究阶段,适应症:多发性骨髓瘤。
管线EGFRvIII CAR-T,进展:临床前研究阶段,适应症:脑胶质瘤。
管线GP120 CAR-T(针对HIV),进展:临床前,适应症:艾滋病。
04
来恩生物
体内TCR-T疗法正在推进临床申报工作,计划开展针对慢性乙肝的I/II期临床试验,已获得FDA快速通道资格。
目前来恩生物的体内TCR-T管线主要围绕乙肝及相关肝癌领域布局,未来计划拓展至其他病毒感染性疾病(如HIV、HPV)及由病毒引发的癌症、自身免疫性疾病等领域。
05
嘉晨西海
JCXH-213是嘉晨西海生物技术公司开发的一款具有平台级意义的创新型体内CAR疗法。该产品靶向CD19,用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r B-NHL),其核心创新在于实现了“在患者体内直接生成CAR免疫细胞”,代表了CAR疗法从复杂耗时的个体化定制(ex vivo)向便捷高效的即时性药物(in vivo)演进的重要方向。
核心优势与临床意义
即时性,可及性高:无需复杂的体外细胞采集、基因改造和扩增流程,极大简化了治疗步骤,将数周的传统CAR-T制备过程缩短为“一针注射”,使治疗像使用普通生物制剂一样便捷,显著提升了患者可及性。
可重复给药,灵活性增强:体内表达的CAR是瞬时的,降低了长期安全性风险,同时也为后续重复给药或剂量调整提供了可能,为临床治疗策略带来了更大灵活性。
“现货型”潜力,成本可控:该技术路径不依赖患者自体细胞,具有开发成通用型“现货”药物的巨大潜力,有望大幅降低生产成本和治疗费用。
临床开发与行业地位
JCXH-213已于2025年3月完成首例患者给药,正式进入临床开发阶段。这一里程碑标志着嘉晨西海成为国内较早将体内CAR疗法推向临床阶段的企业之一,体现了其在mRNA和递送技术领域的深厚积累。与使用慢病毒载体进行体内基因转导的技术路径(如驯鹿生物所采用)不同,嘉晨西海的mRNA-LNP路径具有作用瞬时、潜在安全性管理更灵活的特点,两者共同构成了国内体内CAR疗法探索的前沿双轨。
06
先博生物
管线SNC116(靶向CD19的体内CAR-T)进展:临床IIT阶段。适应症:主要针对B细胞相关恶性肿瘤;
管线ORN-101(靶向CD19的环状RNA体内CAR-T,合作项目)进展:临床前。适应症:主要用于B细胞相关恶性肿瘤及自身免疫性疾病,如系统性红斑狼疮等。
这两条管线构成了一个层次分明、兼顾短期落地与长期创新的产品组合。SNC116有望在中期内带来一款更便捷的肿瘤免疫疗法;而ORN-101则着眼于长期,凭借环状RNA的技术优势,不仅在肿瘤治疗上可能表现更优,更有潜力颠覆自身免疫性疾病的治疗格局,具备极高的科学价值与市场想象空间。两者协同,展现了在细胞治疗领域深厚的技术布局和前瞻性的战略眼光。
07
博生吉
开发基于慢病毒的体内CAR-T技术,适应症涵盖B-ALL/NHL、自身免疫病、实体瘤等。
LV009注射液,适应症:B-ALL/NHL、自身免疫病,临床进展:IIT研究阶段
PG011,适应症:自身免疫病(T-B双耗竭,涵盖绝大部分适应症),临床进展:临床前。
PG016,适应症:实体肿瘤,临床进展:临床前。
08
济因生物
济因生物 是一家专注于通用型(异体)细胞治疗和体内基因治疗的中国生物技术公司。其核心目标是利用基因编辑和病毒载体技术,开发“现货型”、可及性更高的尖端疗法。
通用型CAR-T技术平台:这是其立身之本。通过对供体来源的T细胞进行基因编辑(如敲除引起排异反应的基因),制备成“通用”的细胞药物,可以像“现货”药品一样,随时提供给多位患者使用,无需等待漫长的个体化制备过程。这与您提到的“慢病毒载体”技术紧密结合。
体内基因治疗/编辑平台:公司也在探索通过病毒载体(如AAV)直接将治疗性基因或基因编辑工具递送至患者体内,在体内对细胞进行改造,实现更便捷的治疗。
管线采用慢病毒载体靶向CD19,用于血液瘤治疗。
适应症:BCL/自免,临床进展:IIT研究阶段。
09
星锐医药
星锐医药正凭借其肝外靶向递送平台,从一个快速跟随者,向特定领域的定义者和引领者转变。开发肝外靶向的csLNP药物递送系统,用于CAR-T治疗。
管线STR-P004目前处于IIT临床阶段,用于自免疾病治疗。
10
锋寻生物
基于上海交通大学蔡宇伽教授团队研发的慢病毒载体技术,实现在体内直接转导T细胞生成CAR-T细胞,解决传统疗法成本高、周期长的痛点。
血液瘤管线已进入IIT(研究者发起的临床试验)阶段并筹备IND申报。
自身免疫疾病与实体瘤管线计划2026年启动IIT。
11
威斯津生物
LNP递送系统是当前应用最广、临床效果最好、且被多款已上市产品验证的成熟非病毒递送平台。公司将自主研发、已在多个产品验证并对外授权的新一代LNP递送系统,成功应用到在体CAR-T创新药物中,已进入IIT(研究者发起的临床试验)阶段并准备IND申报。
12
虹信生物
管线HN2301靶向CD19,用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。
已完成人体临床试验,数据显示低剂量给药后约60%的CD8T细胞被重编程为CAR-T,循环B细胞被完全清除,安全性良好,为体内CAR-T治疗自身免疫疾病提供了临床证据。
13
沙砾生物
基于T靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T管线。
管线目前处于临床前阶段,专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。
14
环码生物
开发基于T细胞靶向LNP的环形RNA药物,用于CAR-T治疗。
管线HM2005目前处于临床前阶段,用于自免疾病治疗。
15
上海易慕峰生物
IMV103(iMagic-18.2)是一款靶向CLDN18.2的新型体内CAR-T疗法,管线处于临床前,适应症:主要针对Claudin 18.2阳性的实体瘤。
IMV101(CD19体内CAR-T),管线处于临床前,适应症:适用于B细胞恶性肿瘤。
这两个管线产品均基于易慕峰生物自主研发的iMagic平台开发,该平台通过搭载突变MxV糖蛋白与TCM3靶向模块的慢病毒载体,经单次静脉注射后能在体内精准将CAR基因递送至T细胞,使其原位转化为为靶向肿瘤的CAR-T细胞。
16
云顶新耀
建立自主的 LNP in vivo CAR-T平台,聚焦可现货化和免清淋的CAR-T疗法。目前处于临床前阶段,已完成非人灵长类动物实验验证,显示能高效转染T细胞并实现B细胞清除。
17
优卡迪
ssCART-19管线已进入关键性临床试验阶段;U16和U87两款CAR-T疗法分别针对血液肿瘤、自身免疫性疾病及实体瘤的在研CAR-T产品,目前正处于I期临床研究。此外,基于ssCAR-19产品开发的LNP-ABS技术管线目前正处于早期临床验证与工艺优化阶段,探索其作为体内CAR-T疗法的可行性。
18
复东生物
基于仿生两性离子聚合物的Z-LNP相比传统PEG-LNP,具备免疫原性低、循环半衰期长、可重复注射以及脾脏靶向功能,已完成in vivo CAR-T的概念验证和关键辅料的中试放大,后续拟进行体内CAR-T产品的合作开发。
19
康希诺
对于 in vivo CAR 等依赖体内递送的细胞治疗策略而言,其可行性不仅取决于前端生物学设计,更高度依赖 mRNA 的 CMC 完整性和 GMP 工艺稳定性。随着 818 令于 2026 年 5 月起正式执行,mRNA 药物在工艺一致性、质量体系和规模化生产方面的监管要求将显著提升。在这一背景下,康希诺在 mRNA 研发、放大生产及 GMP 质量体系方面的既有积累,被业内认为将在 in vivo CAR 等新型 CGT 技术路径的发展中体现出更为突出的产业化优势。
体内CAR-T技术的兴起,不仅标志着制备工艺的革新,更是推动细胞治疗走向普惠的重要路径。当前,尽管大多数研发管线仍处于临床早期或研究者发起试验阶段,并面临体内转导效率、靶向精准性及脱靶风险等科学挑战,但先行企业的探索已为行业指明了前路。
2025年至2026年,随着多项关键IIT数据的陆续读出以及IND申请的获批,中国体内CAR-T领域有望进入“数据密集期”。在这场从“体外制备”回归“体内生成”的技术浪潮中,中国生物科技企业已不再仅仅是追随者。凭借差异化的递送技术平台和丰富的临床资源,它们正逐步成为全球细胞治疗下半场的重要推动者。我们期待这些创新管线能够早日转化为临床获益,让曾经“昂贵且复杂”的CAR-T疗法,真正成长为可及、可负担的通用型药物。
(
END
)
声明:本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息,并非也不会进行治疗或诊断方案推荐,也不对相关投资构成任何建议。标明来源的文章,仅用于分享,不代表平台立场,如涉及版权等问题,请尽快联系我们,会及时更正,谢谢!
版权说明:欢迎个人转发至朋友圈,非“白名单”公众号转载授权请在「知识药点」微信公众号聊天界面发布相关转载需求信息,本公众号会及时给予答复。
知识药点
不定期更新 欢迎订阅+
行业热点|医药快讯|政策分析
跨国药企重磅加注,国内Biotech加速推进,体内CAR-T已成细胞治疗领域的热门赛道。这项颠覆性技术旨在解决传统CAR-T高成本、长周期的痛点,并进一步拓展血液瘤、实体瘤及自免疾病适应症。中国力量正以自主研发+国际协同双线突围,在全球竞速中抢占先机。
纵观国内研发格局,体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。
在递送载体方面,赛道已分化为两大阵营:一是以上海易慕峰、锋寻生物为代表的“病毒载体派”,致力于通过改良慢病毒载体实现精准的体内转导;二是以云顶新耀、环码生物为代表的“非病毒载体派”,利用LNP(脂质纳米颗粒)搭载mRNA或环形RNA,试图进一步降低致瘤风险并实现现货化。
从进展来看,IIT(研究者发起的临床试验)已成为当前验证体内CAR-T安全性与有效性的主战场。多家企业已在早期临床中观察到令人振奋的积极数据,尤其是在自身免疫性疾病(如SLE)领域,体内CAR-T展现出了比肩甚至超越传统细胞疗法的潜力。以下是国内核心玩家的详细布局盘点。(排名不分先后)
01
传奇生物
CARVYKTI®(西达基奥仑赛,cilta-cel),进展:已在全球范围内获批上市。适应症:用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。管线LUCAR-G39D,进展:处于I期临床试验阶段,适应症:针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)成人患者。
02
驯鹿生物
驯鹿生物的核心CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(福可苏®)已在中国内地、澳门和香港获批上市,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤,其前线适应症目前处于III期临床阶段。公司在研管线还包括:已进入II期临床的淋巴瘤双靶点CAR-T产品IASO120、靶向GPRC5D用于多发性骨髓瘤的IASO118(已获准中国IND)、靶向CD19用于自身免疫性疾病的IASO-782(已获准中美IND),以及伊基奥仑赛注射液的多个自身免疫性疾病适应症(已获准中美IND)。
公司拥有端到端的先进生产与CMC平台,覆盖质粒开发与制造、慢病毒载体开发与制造(支持体内外应用),以及具有独特功能的FAST CAR-T平台,为下一代CAR-T产品开发提供支持。基于第三代慢病毒载体的专有in vivo CAR-T平台已从概念验证进入产品开发阶段,并已推动3款体内CAR-T产品进入临床开发阶段。
03
波睿达生物
管线BRD-01(CD30 CAR-T),进展:目前计划推进注册临床II期试验。适应症:18-70岁CD30+复发/难治性血液肿瘤。
管线BRD-03(CD99 CAR-T),进展:临床前研究。适应症:≥18周岁复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。
管线BCMA-GPRC5D CAR-T,进展:处于临床前研究阶段,适应症:多发性骨髓瘤。
管线EGFRvIII CAR-T,进展:临床前研究阶段,适应症:脑胶质瘤。管线GP120 CAR-T(针对HIV),进展:临床前,适应症:艾滋病。
04
来恩生物
体内TCR-T疗法正在推进临床申报工作,计划开展针对慢性乙肝的I/II期临床试验,已获得FDA快速通道资格。目前来恩生物的体内TCR-T管线主要围绕乙肝及相关肝癌领域布局,未来计划拓展至其他病毒感染性疾病(如HIV、HPV)及由病毒引发的癌症、自身免疫性疾病等领域。
05
嘉晨西海
管线JCXH-213靶向CD19,用于治疗复发/难治性B-NHL。
通过嘉晨西海自主开发的靶向纳米脂质体将表达CAR分子的信使核糖核酸直接递送至患者体内的多种免疫细胞,产生强效肿瘤杀伤性CAR-T,CAR-M和CAR-NK,以组合协同的方式起到清除肿瘤的效果。2025年3月完成首例患者给药,进入临床阶段,是国内较早进入体内CAR临床阶段的企业之一。
06
先博生物
管线SNC116(靶向CD19的体内CAR-T)进展:临床IIT阶段。适应症:主要针对B细胞相关恶性肿瘤;
管线ORN-101(靶向CD19的环状RNA体内CAR-T,合作项目)进展:临床前。适应症:主要用于B细胞相关恶性肿瘤及自身免疫性疾病,如系统性红斑狼疮等。
07
博生吉
开发基于慢病毒的体内CAR-T技术,适应症涵盖B-ALL/NHL、自身免疫病、实体瘤等。
LV009注射液,适应症:B-ALL/NHL、自身免疫病,临床进展:IIT研究阶段
PG011,适应症:自身免疫病(T-B双耗竭,涵盖绝大部分适应症),临床进展:临床前。PG016,适应症:实体肿瘤,临床进展:临床前。
08
济因生物
管线NOWS采用慢病毒载体靶向CD19,用于血液瘤治疗。
适应症:BCL/自免,临床进展:IIT研究阶段。适应症:多发性骨髓瘤,临床进展:临床前。
09
星锐医药
开发肝外靶向的csLNP药物递送系统,用于CAR-T治疗。管线STR-P004目前处于IIT临床阶段,用于自免疾病治疗。
10
锋寻生物
基于上海交通大学蔡宇伽教授团队研发的慢病毒载体技术,实现在体内直接转导T细胞生成CAR-T细胞,解决传统疗法成本高、周期长的痛点。
血液瘤管线已进入IIT(研究者发起的临床试验)阶段并筹备IND申报。自身免疫疾病与实体瘤管线计划2026年启动IIT。
11
威斯津生物
LNP递送系统是当前应用最广、临床效果最好、且被多款已上市产品验证的成熟非病毒递送平台。公司将自主研发、已在多个产品验证并对外授权的新一代LNP递送系统,成功应用到在体CAR-T创新药物中,已进入IIT(研究者发起的临床试验)阶段并准备IND申报。
12
虹信生物
管线HN2301靶向CD19,用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。已完成人体临床试验,数据显示低剂量给药后约60%的CD8T细胞被重编程为CAR-T,循环B细胞被完全清除,安全性良好,为体内CAR-T治疗自身免疫疾病提供了临床证据。
13
沙砾生物
基于T靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T管线。管线目前处于临床前阶段,专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。
14
环码生物
开发基于T细胞靶向LNP的环形RNA药物,用于CAR-T治疗。管线HM2005目前处于临床前阶段,用于自免疾病治疗。
15
上海易慕峰生物
IMV103(iMagic-18.2)是一款靶向CLDN18.2的新型体内CAR-T疗法,管线处于临床前,适应症:主要针对Claudin 18.2阳性的实体瘤。
IMV101(CD19体内CAR-T),管线处于临床前,适应症:适用于B细胞恶性肿瘤。这两个管线产品均基于易慕峰生物自主研发的iMagic平台开发,该平台通过搭载突变MxV糖蛋白与TCM3靶向模块的慢病毒载体,经单次静脉注射后能在体内精准将CAR基因递送至T细胞,使其原位转化为为靶向肿瘤的CAR-T细胞。
16
云顶新耀
建立自主的 LNP in vivo CAR-T平台,聚焦可现货化和免清淋的CAR-T疗法。目前处于临床前阶段,已完成非人灵长类动物实验验证,显示能高效转染T细胞并实现B细胞清除。
17
优卡迪
ssCART-19管线已进入关键性临床试验阶段;U16和U87两款CAR-T疗法分别针对血液肿瘤、自身免疫性疾病及实体瘤的在研CAR-T产品,目前正处于I期临床研究。此外,基于ssCAR-19产品开发的LNP-ABS技术管线目前正处于早期临床验证与工艺优化阶段,探索其作为体内CAR-T疗法的可行性。
18
复东生物
基于仿生两性离子聚合物的Z-LNP相比传统PEG-LNP,具备免疫原性低、循环半衰期长、可重复注射以及脾脏靶向功能,已完成in vivo CAR-T的概念验证和关键辅料的中试放大,后续拟进行体内CAR-T产品的合作开发。
19
康希诺
对于 in vivo CAR 等依赖体内递送的细胞治疗策略而言,其可行性不仅取决于前端生物学设计,更高度依赖 mRNA 的 CMC 完整性和 GMP 工艺稳定性。随着 818 令于 2026 年 5 月起正式执行,mRNA 药物在工艺一致性、质量体系和规模化生产方面的监管要求将显著提升。在这一背景下,康希诺在 mRNA 研发、放大生产及 GMP 质量体系方面的既有积累,被业内认为将在 in vivo CAR 等新型 CGT 技术路径的发展中体现出更为突出的产业化优势。
结语:从“概念验证”迈向“临床价值”的关键一跃
体内CAR-T技术的崛起,不仅是制备工艺的革新,更是细胞治疗普惠化的必经之路。尽管目前大多数管线仍处于临床早期或IIT阶段,面临着体内转导效率、靶向精准度及脱靶效应等科学挑战,但上述企业的积极探索已为行业点亮了微光。
2025-2026年,随着多项关键IIT数据的读出及IND的获批,中国体内CAR-T有望迎来“数据爆发期”。在这场从“体外”回归“体内”的技术返祖中,中国Biotech不再是单纯的跟随者,而是凭借极具差异化的递送技术与丰富的临床资源,正在成为全球细胞治疗下半场的主角。我们期待这些创新管线能早日转化为临床获益,让“昂贵且复杂”的CAR-T疗法真正成为触手可及的通用药物。
往期推荐
RECOMMEND
年度医药人盘点:63位CNS领域创始人&CEO盘点(最新)
年度医药人盘点:36位减重&代谢领域CEO盘点(最新)
年度医药人盘点:40位ADC药企CEO盘点
联系我们
2026年首个!
细胞免疫及体内CAR-T顶尖盛会!
ICAR 2026
展位火热预定中!
扫码立即咨询
电话:13816031174
(同微信)
赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。
点击此处“阅读全文”咨询更多精彩!
100 项与 LUCAR-G39D 相关的药物交易