BCMA CAR-T cell therapy(Chongqing Precision Biotechnology Co., Ltd.)

2025年是全球细胞治疗产业发展的分水岭，经历着从“爆发增长”向“稳健成熟”的深度蜕变。保障安全性的底层技术突破与不良反应管理的标准化，正在打破监管审批与临床应用间的壁垒。细胞疗法不仅开始向基层医疗市场下沉，也不断在实体瘤、自身免疫性疾病等非血液肿瘤领域展现出重塑生命健康的巨大潜能。 监管松绑与技术升级 回望2025年，细胞治疗市场呈现“双向奔赴”特征：一方面，监管机构如美国食品药品监督管理局（FDA）通过优化风险评估与减轻策略（REMS），大幅降低了细胞疗法进入基层社区医疗体系的门槛；另一方面，诱导多能干细胞、通用型CAR-T、in vivo CAR-T等多种技术应用，正在系统性地解决异体排斥、生产效率及神经毒性等细胞疗法的行业痛点。这种技术与政策的协同演进，正在重塑细胞治疗的商业逻辑与临床实践。 根据Grand View Research和Fortune Business Insights等多家机构的综合测算，2025年全球细胞疗法市场规模约为80亿美元，并以20-40%的年复合增长率进入快速上升期。这一增速预期不仅反映了资本对细胞技术底层创新充满信心，更标志着细胞疗法从最初针对末线血液肿瘤的市场定位，逐步扩展至针对血液肿瘤前线治疗、实体瘤、自身免疫性疾病乃至慢性退行性疾病的通用型治疗手段。 2025年细胞治疗新药或新适应症获批汇总 血液肿瘤再进阶：CAR-T安全性突围与中国研发全速收获 Breyanzi：获FDA批准新适应症，确立淋巴瘤领域“全能型”地位 2025年12月，百时美施贵宝（BMS）的CD19 CAR-T疗法Breyanzi获得FDA批准，用于治疗接受过两线或以上系统治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。MZL是一种生长缓慢但易复发的惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤，长期缺乏持久有效的精准治疗手段。 在本次获批所依据的TRANSCEND-FL临床研究中，Breyanzi在MZL队列的总缓解率（ORR）高达95%，完全缓解率（CR）为62%，约90%的患者在两年内维持缓解状态。凭借此次获批，Breyanzi不仅成为首个且唯一获批用于MZL的细胞疗法，且适应症涵盖五种血癌类型（包括大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和MZL），从而超越吉利德的Yescarta和Tecartus，确立了在淋巴瘤领域的“全能型”地位。 在CAR-T竞争激烈的血液肿瘤领域，产品线的“广度”成为新的角力点。Breyanzi通过适应症迭代深挖产品潜力的商业逻辑，正成为血液瘤治疗领域的行业范式。 靶向CD19的CAR-T药物Breyanzi（图片来源：BMS） Aucatzyl：以创新设计实现安全性飞跃，加速下沉市场延伸 Aucatzyl（obe-cel）是由Autolus研发的CD19靶向CAR-T疗法，2024年11月获得FDA批准用于成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），2025年4月和7月相继获得英国MHRA和欧盟EMA批准。 其关键FELIX临床试验数据显示，总体完全缓解率达到63%，3级及以上CRS发生率仅为3%。Aucatzyl出色的安全性是免除FDA REMS程序的主要原因，使其有望在门诊环境下管理。此外，Autolus在英国建立的专门的商业化工厂，使得Aucatzyl的制备周期仅为2周左右。虽然该药最早于2024年底在美国获批，但2025年是其在欧洲、英国全面进入商业化支付的“元年”。 靶向CD19的CAR-T药物Aucatzyl（图片来源：Anton Health） 另外，在研细胞药物anito-cel（由Arcellx与Kite共同开发的BCMA CAR-T）在安全性方面也展示了前所未有的优势。其iMMagine-1研究纳入的117例患者中，未观察到任何帕金森样症状、颅神经麻痹或格林-巴利综合征等延迟性神经毒性。 anito-cel的核心竞争力在于其独特的D-domain合成蛋白结合域，这种更小、更简单的结构设计带来了极高的转导效率和CAR表面表达量，同时其“快解离”的动力学特性有效避免了由于过度炎症导致的神经毒性。 中国CAR-T：密集获批，步入全量收获期 2025年11月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物自主研发的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯），用于治疗3至21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患者。普利得凯从立项研发到获批上市耗时8年，是我国自主研发的国内首个、全球第二款针对该适应症的药品。 普基奥仑赛的全国首个处方（图片来源：精准生物） 2025年11月，合源生物的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）获批第二项适应症——经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤。其首个适应症为成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，于2023年获批。 纳基奥仑赛注射液（图片来源：网络） 2025年7月，恒润达生的雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱®）获得NMPA批准，成为我国首款完全自主研制的针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤的CD19 CAR-T产品。该产品实现了从分子设计到规模化生产的全流程国产化，年产能可覆盖超过10000例患者的CAR-T细胞制备需求。本次获批基于HRAIN01-NHL01-II试验结果：最佳客观缓解率74.1%，中位缓解时间（DOR）339天。 此外，驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏®）和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）于2025年3月和6月相继获得中国澳门药物监督管理局批准上市，标志着中国CAR-T疗法开始走向国际化。 2025年，中国细胞治疗研发企业不再只是“追随者”。国产CD19 CAR-T密集获批，标志着中国在血液肿瘤领域的“内循环”闭环已经形成。更值得注意的是，中国CAR-T研发在Claudin 18.2等实体瘤靶点上的领先优势，正在反向影响并重塑国际研发与临床推进节奏。 干细胞疗法的里程碑之年：从移植物到标准化药品的跨越 睿铂生：中国首款间充质干细胞药上市，定价普惠全球最低 2025年1月，铂生卓越生物科技自主研发的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生®）获得国家药监局附条件批准上市，成为我国首款获批上市的间充质干细胞治疗药品。该产品用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGvHD），填补了国内干细胞药物领域的空白。 艾米迈托赛定价仅为1.98万元，而比它早半个月获美国FDA批准上市的同类适应症干细胞药品Ryoncil，单次费用为19.4万美元。在不考虑美国商业医保折扣优惠的情况下，两者价差数十倍。美中两国先后在2024年底和2025年初批准了本国内首款间充质干细胞药物，意味着干细胞产业正式从“临床试验”跨入了“标准化药品”的商业化元年。 艾米迈托赛注射液的首张处方（图片来源：央视网） Zemcelpro：突破“无供体移植”治疗瓶颈 2025年8月，加拿大公司ExCellThera开发的Zemcelpro获得EMA有条件上市许可，成为首款针对“无合适供体”血液恶性肿瘤患者的商业化干细胞扩增药物。公司计划向包括美国、加拿大、英国和瑞士在内的其他卫生监管机构提交Zemcelpro的更多监管文件。Zemcelpro的核心价值在于通过UM171小分子扩增技术，使单份脐带血中的干细胞能够高效扩增，为“无合适供体”血液恶性肿瘤患者提供了前所未有的治疗选择。 ExCellThera细胞扩增和再生平台（图片来源：ExCellThera官网） Omisirge：全球首款SAA细胞疗法，兼具恶性与非恶性适应症 2025年12月，FDA批准Gamida公司开发的同种异体脐带血细胞疗法Omisirge用于治疗重型再生障碍性贫血(SAA)，这是全球首个获批用于SAA的细胞疗法产品。Omisirge曾于2023年获FDA批准用于血液系统恶性肿瘤患者的脐带血移植，本次获批意味着该疗法同时可用于恶性血液肿瘤和非恶性的骨髓衰竭疾病，展现了细胞疗法跨疾病领域应用的潜力。 研究显示，14例SAA患者中有12例（86%）在100天时实现中性粒细胞恢复，86% 的患者成功摆脱红细胞输注依赖，且未观察到重度急性或慢性移植物抗宿主病病例。 异基因造血干细胞移植疗法Omisirge（图片来源：Omisirge官网） 细胞包埋递送治疗MacTel眼病，开辟退行性疾病“第二路径” 2025年3月，Neurotech开发的ENCELTO获得FDA批准，成为首个、也是唯一一个FDA批准的用于治疗成人特发性黄斑毛细血管扩张症2型（MacTel）的药物。MacTel是一种发生于成年人的视网膜神经退行性疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，严重影响患者的生活质量。 ENCELTO通过封装细胞技术将表达纤毛神经营养因子（CNTF）的细胞植入眼球，实现了对视网膜神经元长期、稳定的营养支持。这种“生物制药厂”式的细胞应用模式，为治疗慢性神经退行性疾病开辟了除基因替换外的全新治疗路径。 封装细胞疗法为向视网膜长期输送蛋白质提供了可能（图片来源：ENCELTO官网） 趋势展望：实体瘤破冰与自免蓝海启幕 实体瘤坚冰消融，全球竞逐新突破 长期以来，实体瘤犹如坚不可摧的“堡垒”，其复杂的微环境让细胞疗法难以深入。然而，坚冰正在消融。 2024年，Amtagvi、Tecelra相继获得FDA批准，分别成为全球首款针对实体瘤的TIL疗法和TCR-T疗法，正式吹响了细胞药物向实体瘤进军的号角。2025年，这两款先驱药物已开启全球商业化扩张，正处于欧盟审批的关键冲刺期。 现如今，更具潜力的力量正在涌现。靶向NY-ESO-1的TCR-T疗法Lete-cel在年初被FDA授予突破性疗法认定，其对晚期黏液样/圆细胞脂肪肉瘤或滑膜肉瘤患者的总缓解率（ORR）为42%，中位缓解持续时间（DOR）为12.2个月。 与此同时，中国研发力量实现了从“跟跑”到“引领”的关键跨越。科济药业的靶向CLDN18.2的CAR-T疗法CT041，在2025年ASCO大会上公布了针对晚期胃癌的II期临床数据，结果显示其能显著延长经多线治疗失败患者的无进展生存期与总生存期。这不仅是中国的突破，更是全球范围内首次通过确证性研究证明CAR-T疗法在实体瘤中的显著疗效。 自身免疫性疾病：细胞疗法的新蓝海 如果说血液瘤是细胞疗法的首个成功点，那么自身免疫性疾病正成为2025年最具爆发力的增长点。利用CAR-T彻底清空病理性的B细胞克隆，从而实现免疫系统的“重启”，已在系统性红斑狼疮（SLE）等领域取得了突破性进展。 例如，Fate公司开发的FT819（由iPSC衍生靶向CD19的“现货型”CAR-T）在2025年释放了关键临床信号：初步数据显示，其在SLE治疗中呈现良好的安全性和持久的B细胞耗竭效果。患者在接受治疗后三个月，SLEDAI-2K评分平均下降10.7分。 另一项震撼学界的细胞治疗研究成果来自中国科研团队。2025年11月，深圳恩瑞恺诺与上海长海医院联合主导的研究，首次证实CAR-NK疗法能为中重度SLE患者带来长期深度缓解。这不仅是SLE治疗史上的里程碑，更标志着细胞疗法从癌症向自身免疫疾病拓展的新时代已然开启。 技术创新与REMS政策的深远影响：细胞疗法的可及性将大幅提升 2025年，FDA对多款已上市CAR-T产品的REMS要求进行了重大修订。核心调整包括将门诊监测时长从28天缩短至14天，并放宽了对治疗中心必须具备“移植中心资质”的强制性规定。 这一政策变更的逻辑根本在于，经过数万例临床案例的验证，医疗界对CAR-T疗法特有的毒性反应（如细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征）的管理已形成了高度标准化、可快速启动的临床路径。 这种转变将彻底改变市场格局，细胞疗法的覆盖人群成倍增加。为应对这种“去中心化”的治疗模式，细胞治疗产品的研发和生产企业必须前瞻性地构建更强大、灵活的冷链物流网络与全流程数字化追踪平台，以支持安全、高效且合规的分布式供应链体系。 展望未来，随着基因编辑、iPSC、in vivo CAR-T等前沿技术的不断成熟，细胞疗法有望在实体瘤、神经退行性疾病、代谢性疾病等更广泛的领域取得突破。同时，如何平衡创新研发与治疗可及性，如何完善监管框架和支付体系，仍是整个行业需要共同面对的挑战。 结语 2025年是细胞治疗告别“小众”标签、拥抱“普适”价值的一年，细胞技术领域的多项突破为无数患者点亮了生命的希望之光，也为细胞疗法的未来发展指明了方向。随着生产效率的提升和适应症的下沉，这种曾在科幻电影中出现的“活的药物”，正日益成为现代精准医学体系中不可或缺的基石。 参考信源： 1. Grand View Research：Cell Therapy Market (2024-2030) 2. Fortune Business Insights：Cell Therapy Market Size, Share & Industry Analysis by Therapy Type 3. FDA Eliminates Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS) for Autologous Chimeric Antigen Receptor CAR T cell Immunotherapies 4. FiercePharma：BMS scores 5th indication for Breyanzi with FDA marginal zone lymphoma nod 5. AUCATZYL Granted European Marketing Authorization for Adult Patients with Relapsed or Refractory B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (R/R B-ALL) 6. Kite Announces New Data for Pivotal iMMagine-1 Study at ASH 2025, Highlighting Anito-cel’s Opportunity in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma 7. 人民网：渝企获批上市国内首款自研儿童白血病CAR-T治疗产品 8. 新华网：恒润达生国产自研CD19 CAR-T产品获批上市 9. 中国科技网：中国原研CAR-T开启双适应症时代 10. 新华网：我国首款干细胞药品商业化落地 11. Zemcelpro receives EC authorization as the first and only cell therapy for blood cancer patients without access to suitable donor cells 12. 中国医药创新促进会：全球首款！FDA批准SAA细胞疗法上市 13. Neurotech’s ENCELTO Approved by the FDA for the Treatment of Adults with Idiopathic Macular Telangiectasia Type 2 14. Lete-Cel Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Advanced Myxoid/Round Cell Liposarcoma 15. 《柳叶刀》：CAR-T治疗实体瘤首胜 16. Fate Therapeutics Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Business Updates 17. The Lancet：Efficacy and safety of allogeneic CD19 CAR NK-cell therapy in systemic lupus erythematosus: a case series in China 免责声明 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