SIRIUS - A Prospective, Non-randomized, Open-label, Proof-of-concept Study of Initial Combination Therapy With an Endothelin Receptor Antagonist, a Phosphodiesterase-5 Inhibitor and Sotatercept in Patients With Newly Diagnosed Pulmonary Arterial Hypertension A Single-arm, Multi-center, Interventional Phase II Study

The study aims to see how 24 weeks of triple therapy-an endothelin receptor antagonist (ERA), a phosphodiesterase-5 inhibitor (PDE5i), and sotatercept-affects pulmonary vascular resistance (PVR) in patients with newly diagnosed pulmonary arterial hypertension (PAH). SIRIUS is a 24-week, single-arm, open-label study with up to 42 days of screening and a 28-day safety follow-up. It will enroll 25 patients and will be conducted only in countries where all treatments are available and covered. After 24 weeks, PAH treatment is decided by the doctor.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Philipps University of Marburg

[+1]

NCT07356778

/ Recruiting临床4期IIT

An Open-label, Randomized, Controlled Trial to Evaluate the Efficacy of Sotatercept Add-on Therapy Compared to Standard PAH Therapy With Pulmonary Vasodilators for Pulmonary Arterial Hypertension Associated With Pulmonary Vasodilator-resistant, Unrepaired Congenital Shunts (ASD, VSD, PDA) Including Eisenmenger Syndrome：SuMILE Trial

What is this study about? This study will test whether adding sotatercept to usual medicines for pulmonary arterial hypertension (PAH) can help adults who have PAH due to unrepaired congenital heart defects (atrial or ventricular septal defect, or patent ductus arteriosus), including Eisenmenger syndrome. These conditions often cause long-standing changes in the lung blood vessels and low oxygen levels.
Who can join? About 36 adults (age ≥18 years) in Japan whose PAH has not improved enough with pulmonary vasodilators may join. People with very severe symptoms (WHO class IV) or other serious illnesses will not be enrolled.
What will happen if I join?
Participants will be randomly assigned (like a coin flip, in a 2:1 ratio) to:
Sotatercept + vasodilator-based PAH care, or
vasodilator-based PAH care alone. The study lasts 24 weeks. Those who receive sotatercept will have injections every 3 weeks. All participants will have clinic visits and tests at the start, week 12, and week 24, including a 6-minute walk test (how far you can walk in 6 minutes), blood tests, questionnaires, and other heart-lung assessments used in routine PAH care.
What are the possible benefits? Sotatercept improved exercise capacity and heart-lung measures in other PAH studies, but people with unrepaired heart defects were not included. This study may or may not help you directly, but it may help doctors learn how to use sotatercept safely in this group.
What are the possible risks? Side effects seen with sotatercept include increase in haemoglobin, low platelets, nosebleeds, telangiectasia (small dilated blood vessels), bleeding, and blood clots. People with Eisenmenger syndrome can have both bleeding (for example, haemoptysis) and clotting risks. The study will check complete blood counts (CBC) regularly and adjust or pause dosing using label-based rules. Other risks are those of standard PAH care and blood tests.
Time and location The study is conducted at multiple hospitals in Japan. Study participation lasts about 6 months.
Costs and payments The study drug and study-specific tests will be provided at no cost. Usual medical care not required by the study will follow each hospital's standard billing. There is no required payment to join. Any travel reimbursement or stipends will follow site policy.
Privacy Your information will be kept confidential. Results will be shared in journals and at meetings without using your name.
Who to contact If you are interested or have questions, please contact the study team at the participating hospital.

开始日期2025-10-07

申办/合作机构

Kyushu University

NCT07140484

/ Recruiting临床4期IIT

A Single-arm, Open-label Phase IV Study to Evaluate the Effectiveness of Sotatercept in Improving Pulmonary Vascular Recruitment in Patients With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

The goal of this clinical trial is to determine whether sotatercept is effective in improving diffusing capacity in patients with pulmonary arterial hypertension.
Participants will be asked to:
* Take Sotatercept every 21 days (±3 days)
* Each participant will be enrolled in the study for 29 Weeks
* Visit the clinic 18 times
* Have a physical exam
* Perform assessments of lung function and exercise tests
* Have an ultrasound of their heart
* Have blood draws done at regular intervals
The main objectives of the study are:
Primary objective: To assess whether sotatercept will improve recruitment of diffusing membrane capacity (DM) with exercise.
Secondary objective: To identify components of the diffusing capacity that respond to treatment with sotatercept in pulmonary arterial hypertension.

开始日期2025-10-06

申办/合作机构

University of Alberta

[+2]

100 项与索特西普相关的临床结果

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100 项与索特西普相关的转化医学

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100 项与索特西普相关的专利（医药）

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192

项与索特西普相关的文献（医药）

2026-03-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF CARDIOLOGY

Durability of sotatercept response in pulmonary hypertension: Insights from extended real-world follow-up

Article

作者: Kidess, George G ; Basit, Jawad ; Khan, Muhammad Hashim ; Kassis-George, Hayah ; Sorci, Steven ; Jahan, Sultana ; Dani, Sourbha ; Alraies, M Chadi ; Bolaji, Olayiwola ; Fahed, Joud ; Mangeshkar, Shaunak ; Naeem, Azka

BACKGROUND:

Sotatercept, an activin receptor ligand trap, has demonstrated significant short-term hemodynamic improvements in pulmonary hypertension (PH) based on clinical trials. However, evidence regarding long-term outcomes in real-world settings remains limited.

METHODS:

Using data from the TriNetX global federated health research network covering 102 healthcare organizations, we conducted a retrospective cohort study comparing 454 patients with primary PH receiving sotatercept to 963,386 primary PH patients not receiving sotatercept. After 1:1 propensity score matching to balance baseline characteristics, we assessed outcomes and cox proportional hazards was used. Primary outcome included all-cause mortality and seondary outcome included lung transplantation and adverse events.

RESULTS:

From 156 healthcare organizations in the TriNetX Global Collaborative Network, 963,386 patients with PAH not receiving sotatercept and 454 receiving sotatercept met inclusion criteria. After 1:1 propensity matching, 346 patients per cohort were well-balanced (standardized differences <0.2). During follow-up (179 ± 103 vs 246 ± 100 days), all-cause mortality was significantly lower with sotatercept (3.2 % vs 30.4 %; absolute risk reduction 27.2 %, 95 % CI 22.0-32.4; p < 0.001). Kaplan-Meier analysis confirmed superior survival (95.5 % vs 45.2 %; log-rank p = 0.010). The composite safety endpoint occurred less frequently in the sotatercept group (10.2 % vs 26.9 %; p < 0.001).

CONCLUSIONS:

In this large real-world analysis from the TriNetX Global Collaborative Network, sotatercept use in patients with pulmonary arterial hypertension was associated with markedly lower all-cause mortality, absence of lung transplantation events, and fewer adverse outcomes compared with matched controls.

2026-03-01·VASCULAR PHARMACOLOGY

The pleiotropic effects of sotatercept

Review

作者: Recchioni, Tommaso ; Manzi, Giovanna ; Scoccia, Gianmarco ; Adamo, Francesca Ileana ; Serino, Giorgia ; Caputo, Annalisa ; Mihai, Alexandra ; Maggio, Enrico ; Vizza, Carmine Dario ; Badagliacca, Roberto ; Papa, Silvia

Recent randomized clinical trials (RCTs) have demonstrated the efficacy of sotatercept in the treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH), leading to its approval by both the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). This novel first-in-class fusion protein acts as a ligand trap for select members of the transforming growth factor-beta (TGF-β) superfamily, thereby exerting a broad spectrum of biological effects. These include vascular remodeling (via Activin A and B inhibition), enhancement of angiogenesis (through modulation of BMP-9), stimulation of erythropoiesis (by targeting GDF-11), and, to a lesser extent, modulation of skeletal muscle homeostasis (through GDF-8/myostatin inhibition). This review focuses on the pleiotropic effects of sotatercept, with the aim of encouraging the reader to delve deeper into the drug's multifaceted mechanisms.

2026-03-01·JACC. Asia

Phase 3, Open-Label Multicenter Study of Sotatercept in Japanese Participants With Pulmonary Arterial Hypertension

Article

作者: Hiraide, Takahiro ; Tamura, Yuichi ; Adachi, Shiro ; Cornell, Alexandra G. ; Arano, Ichiro ; Shirakawa, Masayoshi ; Matsubara, Hiromi ; Ogo, Takeshi ; Sakai, Ryosuke ; Taniguchi, Yu ; Hashimoto, Akiyoshi ; Yaoita, Nobuhiro ; Maeda, Yuko ; Dohi, Yoshihiro ; Tahara, Nobuhiro ; Tanabe, Nobuhiro ; Hatano, Masaru ; Inami, Takumi ; Tsujino, Ichizo ; Watanabe, Hiroshi ; Abe, Kohtaro ; Sugiura, Toshihiko

BACKGROUND:

Sotatercept is a first-in-class activin signaling inhibitor, developed for the treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH).

OBJECTIVES:

This open-label single-arm, multicenter, phase 3 study was initiated to evaluate the efficacy and safety of sotatercept in Japanese participants with PAH.

METHODS:

Forty-six adult Japanese participants with PAH on stable background therapy were enrolled and received subcutaneous sotatercept starting at 0.3 mg/kg with a target dose of 0.7 mg/kg administered every 3 weeks. The primary efficacy endpoint was the change from baseline in pulmonary vascular resistance at 24 weeks.

RESULTS:

Of 46 participants, 29 (63%) were WHO functional class II and 17 (37%) were class III. At 24 weeks, pulmonary vascular resistance decreased 99.2 (95% CI: -129.6 to -68.4) dynes·s/cm⁵ and, 6-minute walk distance (key secondary endpoint) increased 41.8 (95% CI: 27.8-55.5) meters. There were 6 (13%) serious adverse events (AEs) and no discontinuations due to AEs in the primary period. Safety was consistent with the known safety profile for sotatercept with AEs that were clinically manageable.

CONCLUSIONS:

In this study of Japanese participants with PAH, improvements in pulmonary vascular resistance and 6-minute walk distance were observed, consistent with the pivotal phase 3 STELLAR (A Study of Sotatercept for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension [MK-7692-003/A011-11]) trial. These data suggest that sotatercept may be an important treatment option for Japanese patients with PAH. (A Study of Sotatercept in Japanese Pulmonary Arterial Hypertension [PAH] Participants [MK-7962-020], NCT05818137; Japan Registry of Clinical Trials, jRCT2031230046).

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项与索特西普相关的新闻（医药）

2026-03-09

·E药经理人

从“连续10年TOP1”到缩减“6%”，研投王者“踩”刹车背后：MNC“花钱逻辑”已彻底分化

专利悬崖的阴影，政策压力倒逼，技术革命的暴风眼，全球制药工业的研发逻辑正在重写。撰文｜Kathy 过去十年，跨国药企的研发投入几乎都指向一个方向：在新药越来越难做，单个产品的开发成本越来越高，技术平台越来越复杂的背景下，研发预算顺理成章地一路攀升。但到了2025年，风向似乎变了。开始有人猛踩油门，有人主动收手；有人把钱继续砸向后期管线和前沿技术，有人则把预算从内部研发转向BD、并购和优化自身资产配置。全球药企研发投入TOP10中的6家公司，都出现了不同规模的研投金额下滑，而这一数字在2024年是3家，2023年仅2家，并且是微跌。仅仅三年过去，MNC围绕新药研发的投入为何出现如此大的变化？当超级重磅炸弹的专利悬崖逼近、美国药价政策压顶、GLP-1和ADC等超级赛道虹吸资本、Biotech成为新兴技术赛道的创新源头，跨国药企们在坚持什么？又在放弃什么？谁在“踩刹车”？先看研投规模收缩的“阵营”。默沙东、罗氏、强生、辉瑞、BMS、艾伯维，这些占据全球制药业半壁江山的TOP级药企，不约而同地在过去一年踩下了研发投入的刹车。 2025年，默沙东以158亿美元、占营收24.3%的研发投入总额领跑各大MNC，但同比12%的降幅也让人难以忽视。对此默沙东给出的解释是“业务拓展活动费用减少”。换言之就是“用于收购外部管线的钱少了。” 但更关键的是，默沙东内部研发也在被精简。2025年7月，默沙东宣布终止多个重要研发项目，包括通过19亿美元收购Pandion Therapeutics获得的IL-2突变蛋白MK-6194，以及与康方生物合作开发的CTLA-4抗体MK-1308。按照计划，到2027年底前，默沙东将削减30亿美元年度支出，节约的成本全部投向重点管线。对默沙东而言，当下乃至未来几年都需要长期回答的一个问题是：Keytruda之后，谁来接班？默沙东在2025年公布了18项III期阳性数据、启动21项新的III期临床，并在2026JPM大会上表示，约有80项III期研究，新增管线的增长动力对应的商业机会“超过2028年Keytruda预测销售额的两倍”。从近两年默沙东看似分散，却也清晰的动作来看：默沙东并没有把全部筹码继续押在其肿瘤基本盘上，而正试图把增长引擎从单一的肿瘤王者，发展到多领域、多机制的组合。早在2023年时，默沙东花108亿美元买下Prometheus，拿到TL1A抗体tulisokibart，并且已经推进该药在溃疡性结肠炎和克罗恩病中的两项III期研究，并把适应证拓展到更多免疫介导疾病。同时，默沙东在2025年7月以约100亿美元收购Verona Pharma，直接拿下COPD吸入药Ohtuvayre，补齐呼吸系统的版图，被外界普遍视为默沙东在Keytruda专利悬崖前的布局。心血管也是默沙东近两年重新加码的方向。索特西普是全球首个激活素信号通路抑制剂，2024年获FDA批准用于肺动脉高压，默沙东在2025财报表示，索特西普对业绩增长的贡献正在提升。作为曾经的“研发之王”，罗氏在2011-2020连续十年间位居全球药企研发榜首。过去一年，2025年罗氏砸下122亿瑞士法郎（约148亿美元），按固定汇率计算减少6%（130.42亿瑞士法郎）。罗氏在肿瘤免疫领域，拥有几乎算得上MNC中最深厚的积累。但过去几年，TIGIT抑制剂等多个重磅在研药物在III期临床接连失败，导致罗氏大量研发投入打了水漂。 2025年Q4，罗氏一口气终止了7个临床研究项目，包括RG6120（VEGFA×ANGPT2双抗）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的I期临床、RG6221（LTBR×FAP-α双抗）治疗实体瘤的I期临床、抗肿瘤药RG6561的实体瘤I期研究、OSMRβ单抗RG6536（vixarelimab）治疗特发性肺纤维化或系统性硬化症相关间质性肺病（IPF/SSc-ILD）的II期临床试验、RG7446（阿替利珠单抗）用于NSCLC围手术期治疗的III期临床、CD3/CD20双抗RG7828（莫妥珠单抗皮下制剂）获批用于三线治疗滤泡性淋巴瘤（FL）。虽然研投有所收缩，但过去一年，罗氏也有10种关键分子进入III期临床试验，12项后期临床试验取得积极成果。与此同时，罗氏产品管线中仍有66个新分子实体和共计107个项目。肿瘤仍是主要研发领域，同时其在心血管、肾脏、代谢和免疫学领域也进行了大量投资。剧降29%。艾伯维是榜单中研投收缩最剧烈的公司。自从其核心产品修美乐2023年专利到期后，昔日药王的年销售额从2022年的212.37亿美元骤降至2025年的45.4亿美元，并且还在持续下行区间中。“失去Humira后如何生存”也成了艾伯维过去数年一直在找的答案。过去一年，艾伯维的研发总投入虽然降幅较大，但动作频频。作为修美乐之后的自免双子星之一的Rinvoq，在2025年达成持续拓展适应证。艾伯维已向FDA和EMA提交了 Rinvoq 治疗非节段性白癜风的新适应症申请，若能顺利获批，Rinvoq 将成为首个治疗白癜风的全身性疗法。除了内部研发，艾伯维也通过外部合作和收购加速管线扩充。通过与多家生物制药公司的合作，其管线覆盖了从自免到实体瘤、从早期研发到后期临床。推荐阅读 * 默沙东、礼来进前五，诺和诺德、拜耳“垫底”，全球TOP20药企狂砸研投超万亿元，都干了啥？ *罗氏、辉瑞急刹车，AZ、GSK逆势加码，全球营收TOP20 H1钱都砸哪儿了？谁在“加油门”？如果说默沙东、罗氏、艾伯维们代表的是在“收缩中进攻”，那么礼来、阿斯利康、GSK则是在“确定性赛道里持续加码”。礼来在榜单里“独树一帜”。礼来2025年研发投入133.37亿美元，同比大增21%，是Top10公司里，唯一增幅超过20%的。过去一年，礼来不仅有替尔泊肽、米吉珠单抗、Inluriyo等关键进展，其在2025年财报中还明确表示2026年研发支出还将继续加速增长。礼来大举研发的逻辑很明确：GLP-1。替尔泊肽（Mounjaro和Zepbound）已经站上全球药王的位置。GLP-1作为一个万亿美元级别的赛道，礼来正站在赛道的最前沿。研发投入的指向性也很明确：开发口服GLP-1、探索多靶点组合、拓展心血管适应证、解决产能瓶颈。 2026年，礼来表示，受正在进行和新启动的后期项目推动，研发支出将继续加速增长。预计将迎来多项监管获批，包括替尔泊肽获批治疗心血管结局、Orforglipron获批治疗肥胖等。增长位居次席的是GSK。2025年其研发投入98.58亿，较上年增长19%。近年来，GSK正在从“疫苗和呼吸老牌巨头”向更强创新管线公司转型，并进入兑现期。在产品进展方面，包括Penmenvy（脑膜炎球菌病）、Blujepa（单纯性尿路感染）、Nucala（COPD）、Blenrep（多发性骨髓瘤）、Exdensur（重度哮喘）等产品获批。同时，GSK还启动7个III期临床，涉及COPD、MASH、胃肠道间质瘤、广泛期小细胞肺癌等多个适应证。目前，GSK产品管线中有58个资产，其中包括17个III期临床阶段项目。2026年，GSK预期将有5项关键临床数据读出，并启动10项关键临床试验。阿斯利康2025年研发投入142.32亿美元，同比增长4%，占营收24%。过去一年，阿斯利康取得了16项III期阳性数据，后期管线连续两年维持在37款左右，拥有超100项III期临床试验，并且，预计2026年还将有20余项III期临床结果。在2030年营收800亿美元目标的指引之下，阿斯利康在2026JPM大会上明确将“下一代IO双抗+高价值ADC”列为创新增长支柱，通过“自主研发+生态合作”覆盖肿瘤、自免领域，成为支撑其2030年800亿美元营收目标的关键力量。研投逻辑变了研投费用增长代表着一家公司加大投入，但研发支出下降，并不一定意味着创新收缩。当前MNC收缩研发投入的逻辑也相对清晰，可以归结为三个方面：其一，核心产品专利悬崖临近或已至。修美乐、K药、Eliquis、Stelara等超级重磅炸弹核心专利到期或陆续到期，带来的是每年数百亿美元营收归零的风险。在找到确定的“营收接班人”之前，控制研发支出、聚焦核心管线是最理性的选择。2025年末，辉瑞给出的2026指引低于市场预期，一个重要原因就是COVID相关收入衰减和专利到期产品造成的收入缺口；而2026年2月，默沙东宣布架构调整，而核心原因正是系统地应对Keytruda未来专利到期的冲击。其二，Eroom’s Law（反摩尔定律）正在持续发酵。过去十年，单个新药的平均研发成本从10亿美元攀升至25亿美元，而回报率持续走低。当内部研发的ROI（投资回报率）低于BD时，砍掉内部项目、从外部购买创新就成了必然选择。与其从零开始赌一个靶点，经历十年研发、十亿美元投入、90%的失败风险，不如等Biotech完成概念验证后直接溢价收购。虽然收购价格昂贵，但风险大大降低，回报周期也大幅缩短。动辄百亿美金的交易，正在成为MNC的标配。其三，美国药价政策压力。Inflation Reduction Act（IRA）允许美国政府直接谈判药价，迫使药企更加谨慎地评估研发投资回报。因IRA迫使药企在9年内，不得不想方设法快速提高销售以达到峰值。而在研发端，提高成功率和效率对药企而言将更为重要，而研发投入将可能会减少。根据美国国会预算办公室（CBO）的预测，IRA实施后，在未来30年可能会导致新药的数量减少1%。事实上，MNC投入到研发的支出并没有减少，只是出现了分叉：一部分从内部研发流向了外部BD，一部分从成熟管线流向了新兴赛道，一部分从“广撒网”式的探索流向了对更高确定性管线的攻坚。这种研投逻辑的变化也决定了，巨头未必是研发投入最多的，但一定是资本配置能力最强、创新整合效率最高的。一审| 石宛佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

并购抗体药物偶联物临床3期

2026-03-08

·蒲公英创投

默沙东：谦虚一点，肿瘤免疫龙头罢了

⭐关注微信公众号，领取蒲公英创投天使投资直通车链接。如果你在肿瘤科工作，或者身边有人在做肿瘤免疫治疗，你一定听过一个名字：K药。帕博利珠单抗，商品名可瑞达（Keytruda），默沙东（MSD）的旗舰产品，PD-1抑制剂赛道的绝对王者。 2024年，K药以18%的增长速度创收294.82亿美元，约占默沙东全年总营收的46%。近300亿美元，折合人民币超过2100亿元。一款药一年的销售额，相当于一座中等城市的GDP。这不是药，这是一个帝国。 K药是怎么变成这个量级的？ 2014年，K药以黑色素瘤适应症首次获FDA批准上市。那时候，没有人完全预料到它会走到今天这一步。从黑色素瘤起步，K药一路向外扩张。肺癌、头颈癌、膀胱癌、乳腺癌、子宫内膜癌、结直肠癌……如今，K药已覆盖超过30种癌症类型，适应症仍在持续扩展。 2024年6月，K药在美获批第40个适应症，联合标准化疗治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌，成为该领域首个无视错配修复状态的一线免疫疗法。 40个适应症。这个数字本身就是一道护城河——竞争对手要复制K药在每一个适应症上的临床证据积累，需要的不是钱，而是时间，是数以千计的临床试验，是无数患者的生存数据背书。为了延长K药的生命周期，默沙东还在打另一张牌：2024年11月，K药皮下制剂的III期研究成功，相较于静脉输注，平均给药时间缩短至2-3分钟。从静脉滴注变成皮下注射，看似只是给药方式的改变，背后却是患者依从性的大幅提升，是K药在生物类似药来临之前最重要的差异化武器之一。 2028年：悬在头顶的那把刀但K药的故事不全是高光。 K药的部分关键专利将在2028年到期，生物类似药的涌入和国产PD-1的出海，都将蚕食K药的市场份额。 2028年，距离现在还有不到三年。这不是一个遥远的威胁，这是一道必须要在今天就开始作答的考卷。专利悬崖，是每一家大药企无法回避的宿命。区别只在于：在悬崖来临之前，你是否已经在旁边建好了另一座山。默沙东的答案，是两个字：ADC。 400亿美元砸进ADC，默沙东在赌什么 ADC（抗体偶联药物）是当下肿瘤治疗领域最热的技术方向之一，被称为”生物导弹”——抗体负责精准导航，毒素负责定点爆破。默沙东在这条赛道上的押注，力度之大令人咋舌。近年来，默沙东先后通过与第一三共、科伦博泰联合开发、收购VelosBio等方式获得ADC相关资产，累计投资交易金额已接近400亿美元。目前共有5个ADC管线正在积极推进临床研究，分别为Ifinatamab deruxtecan、Patritumab deruxtecan、Raludotatug deruxtecan、Sacituzumab tirumotecan和Zilovertamab vedotin。 5条ADC管线，400亿美元投入，这是一场关于下一代肿瘤治疗技术的豪赌。其中，与第一三共合作的Patritumab deruxtecan（HER3-DXd）格外值得关注——HER3靶点覆盖肺癌、乳腺癌等高发癌症，而且针对的是EGFR靶向治疗耐药后的患者群体，填补的是一个巨大的临床未满足需求。更具看头的，是Zilovertamab vedotin（ROR1 ADC）在2024 ASH大会上展示的2期数据：36例弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，联合R-CHP方案，总CR率达到惊人的94.4%。 94%的完全缓解率——这个数字，在淋巴瘤领域已经可以称得上震撼。默沙东押ADC的逻辑清晰：K药是免疫治疗的王，但不是所有肿瘤都对免疫治疗有效应答。ADC能覆盖K药触达不到的患者，两者联用，则有可能打开更大的临床想象空间。中国市场：一喜一忧，各自成篇默沙东的中国故事，是近几年跨国药企里最具戏剧性的之一。先说喜的部分 2024年，默沙东BD动作不断，尤其加大了对中国创新的引进力度：8月以7亿美元现金首付款收购同润生物的CD3/CD19双抗CN201，同月就与科伦博泰的双抗ADC项目SKB571行使独家选择权，11月以5.88亿美元首付款拿下礼新医药的PD-1/VEGF双抗LM-299，12月瞄准翰森制药的口服小分子GLP-1受体激动剂HS-10535出手。一个季度，四笔中国创新管线交易。这个频率，清晰地说明了默沙东的判断：中国Biotech手里有好东西，而且现在的价格相对合理。再说忧的部分中国区收入同比下滑20%至53.94亿美元，占默沙东全球制药业务9.4%的份额。降了20%，原因指向同一个地方：HPV疫苗。默沙东已宣布暂停向中国发货，至少持续到年中，以帮助合作伙伴智飞生物更快地减少库存。这背后是一个结构性困境：曾经”一苗难求”的Gardasil，正在面对国产九价疫苗的步步进逼，市场格局正在被重写。默沙东的应对策略，是开辟新战场。2025年1月，Gardasil在华获批男性适应症，适用于9至26岁男性接种，这也是中国境内首款获批可适用于男性的HPV疫苗。把市场从女性扩展到男性，是一步防御性布局，也是一次主动创造需求的尝试。 K药以外：那些正在崛起的新面孔默沙东最重要的故事，不只是K药还能撑多久，还有K药之后，谁站出来接棒。 Winrevair（索特西普），是目前最受关注的答案之一。这是全球首款靶向激活素信号通路的肺动脉高压（PAH）疗法。传统PAH药物只能通过扩张血管缓解症状，Winrevair能从根本上干预导致疾病的肺血管重塑过程——机制层面的差异，直接决定了临床价值的差异。 2025年，Winrevair销售额达14.43亿美元，快速跻身重磅炸弹级别。上市第一年就突破10亿美元门槛，这个速度在整个制药行业都属于罕见。分析师预测，Winrevair在2028年的销售额将达到20亿美元。 Welireg（贝组替凡），全球首创HIF-2α抑制剂，用于治疗透明细胞肾细胞癌和von Hippel-Lindau病相关肿瘤。2024年销售额同比增长133%至5.09亿美元，2024年11月，该药物也已在华获批上市。口服PCSK9抑制剂MK-0616（Enlicitide decanoate），是默沙东在心血管领域最重要的在研产品。目前正在进行三项III期临床研究，多项主要终点读数预计在2025年完成。如果成功，这将是全球首款口服PCSK9抑制剂，打破了该领域长期以来只有注射剂可选的局面。谦虚一点，龙头就龙头 2025年，默沙东全年营收650亿美元，同比增长1%。K药全年销售额317亿美元，同比增长7%。增速放缓，但基本盘稳固，新产品正在接力。一家公司的真正考验，不是顺风时跑得有多快，而是在最大的产品即将面临专利悬崖的时候，你是否已经做好了足够的准备。默沙东用400亿美元押注ADC，用Winrevair开辟心血管新战场，用一笔笔中国创新管线交易补充弹药，用K药皮下制剂延长旗舰产品的生命周期—— 这是一家不打无准备之仗的公司。肿瘤免疫龙头？当之无愧。谦虚一点，也就是罢了。 ⭐点击关注，获得完整版融资案例蒲公英创投（OurVentures），是中国制药产业生态圈领先的科技服务平台“蒲公英Ouryao”旗下的创业投资孵化平台，建设有蒲公英生物医药孵化器，专注生物医药领域早期投资，寻找好项目、挖掘好苗子，联动蒲公英十大板块（创投、教育、媒体、论坛、产品、园区、联盟、商城、人才、咨询）资源，为蒲友创业赋能，为企业发展助力，长期陪伴共成长。地址：深圳市南山区学苑大道1001号南山智园2期D3栋22层

抗体药物偶联物免疫疗法上市批准并购生物类似药

2026-03-04

·MedVerse Pro

跨越K药巅峰，默沙东用有纪律的敏捷性将专利悬崖填平成浅谷

在过去十年的全球制药版图中，默沙东（Merck & Co.）几乎与它的超级重磅炸弹药物Keytruda（帕博利珠单抗，俗称K药）画上了等号。凭借在免疫肿瘤学（IO）领域的绝对霸主地位，默沙东确立了难以撼动的市场身位。然而，2028年Keytruda关键专利的独占权丧失（LOE）一直是悬在公司头顶的达摩克利斯之剑。面对这一制药史上最大规模的专利悬崖之一，资本市场曾充满担忧。但抛开市场的线性外推，默沙东正在首席执行官Robert Davis的带领下，推行一种被称为有纪律的敏捷性（Disciplined Agility）的管理哲学。通过激进且精准的管线重构，默沙东试图将这场灾难性的断崖，转化为一个可控的浅谷（Shallow Trough）。对于全球医药产业的决策者而言，默沙东当前的战略布局提供了一份关于超级重磅炸弹生命周期管理与跨周期资本配置的终极实战指南。高位运行与新老动能转换公开的财务与运营数据显示，默沙东正处于营收规模的高位运行期，同时新增长引擎已完成概念验证： * 创纪录的营收底座： 2024年全球销售额达到641.68亿美元，同比增长7%（剔除汇率影响为10%）。其中，Keytruda贡献了294.82亿美元，占比高达46%。 * 心血管新星的爆发：肺动脉高压（PAH）首创药物Winrevair上市首年即贡献4.19亿美元收入，远超市场早期预期。 * 中国市场的局部逆风： 2025年Q3，受中国市场渠道库存积压及本土竞争加剧影响，Gardasil（佳达修）系列疫苗销售额同比暴跌24%至17亿美元。 * 高强度的外部引进： 2024年GAAP每股收益（EPS）中，包含了因与礼新医药及翰森制药等达成许可协议而产生的巨额费用，显示了管理层以短期利润换取长期管线的决心。肿瘤学堡垒的防守与反击面对Keytruda的专利倒计时，默沙东在肿瘤学领域的战略呈现出极其清晰的双轨制：延长核心资产寿命，同时重注下一代ADC（抗体偶联药物）技术。 1. Keytruda的产品跳跃（Product Hopping）防御默沙东计划在2025年底前递交Keytruda皮下注射制剂（SC）的上市申请。 * 延长独占期：皮下制剂采用的新配方技术将为其提供新的专利保护，试图在静脉输注（IV）制剂专利到期后，将患者转移至SC制剂，从而实质性地将产品的商业寿命延长至2030年代。 * 防线前移： K药正疯狂向早期癌症（如早期非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌的辅助/新辅助治疗）渗透，这不仅增加了患者的用药时长，更在晚期市场饱和时开辟了新的增长极。 2. ADC航空母舰：后IO时代的霸权争夺意识到免疫检查点抑制剂的红利终将见顶，默沙东通过两笔重磅交易确立了ADC领域的领导地位。 * 第一三共的220亿豪赌：双方合作开发三款DXd技术的ADC药物。其中，靶向B7-H3的I-DXd已获得FDA突破性疗法认定（BTD），用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），填补了默沙东在神经内分泌肿瘤领域的空白。 * 科伦博泰的优胜劣汰：靶向TROP2的ADC药物Sac-TMT（SKB264）在关键III期试验OptiTROP-Lung05中取得成功，成为全球首个在一线肺癌中取得成功的ADC联合免疫疗法。与此同时，默沙东果断退回了同质化严重的Claudin18.2资产，转而引进双特异性ADC资产SKB571，展现了极致的管线敏捷度。跳出肿瘤，再造重磅炸弹为了彻底去风险化，默沙东通过百亿美元级别的螺栓式（Bolt-on）收购，在心血管与免疫学领域构建了全新的增长引擎。 1. Winrevair：肺动脉高压的病理学颠覆斥资115亿美元收购Acceleron Pharma获得的Winrevair（Sotatercept），是默沙东心血管复兴的核心。不同于传统只能扩张血管的药物，Winrevair作为一种激活素信号抑制剂（配体陷阱），能够恢复血管壁的信号平衡，抑制甚至逆转血管重塑，是全球首个针对PAH潜在病因的疾病修饰疗法。其在STELLAR试验中将临床恶化或死亡风险降低84%的惊艳数据，支撑了其极高的市场天花板。 2. 精准免疫学：108亿美元并购Prometheus 通过收购Prometheus Biosciences，默沙东获得了靶向TL1A的单克隆抗体Tulisokibart。TL1A不仅驱动炎症，还参与肠道纤维化。结合Prometheus独有的伴随诊断（CDx）工具，Tulisokibart能够在炎症性肠病（IBD）患者中筛选出高应答亚群，以精准医疗的差异化优势对决艾伯维（AbbVie）等传统自免巨头。疫苗危机与地缘政治的警示默沙东在2024-2025年遭遇的最大逆风来自中国市场的Gardasil（HPV疫苗）业务。受制于对需求预期的错判导致渠道库存积压，叠加国内医疗反腐运动对院内推广的冻结，以及万泰生物等国产低价九价HPV疫苗的猛烈冲击，曾经的增长引擎突然失速。作为应对，默沙东迅速将疫苗重心转向专为成年人设计的21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116），试图在成人疫苗蓝海中寻回失地。【MedVerse Pro 观察】默沙东的去悬崖化战略，为国内药企及全域营销从业者提供了三个高维度的认知参考：管线防守的终极形态是剂型革命。对于面临专利到期的大单品，单纯的降价是下策。学习Keytruda的皮下制剂策略，通过给药方式的创新（如缩短时间、提升依从性）重新构建专利壁垒，是将处方权留在自己手中的最有效商业手段。 MNC合作的快进快出常态化。默沙东与科伦博泰的合作模式表明，跨国巨头对引进管线的容忍度极低。国内Biotech在进行License-out时，必须具备在竞争极度拥挤的赛道中拿出差异化临床数据（如OptiTROP-Lung05的优效）的能力，否则随时面临被退货的风险。大单品的精准化营销。在自身免疫等红海市场，像Tulisokibart那样利用伴随诊断寻找高应答人群，将是未来高价生物药破局医保支付和临床推广的核心营销逻辑。在距离2028年只剩不到三年的倒计时里，默沙东用一系列令人眼花缭乱的并购与临床数据证明了：巨兽的转身固然艰难，但只要战略的锚点足够清晰，悬崖也能被填平为浅谷。内容声明： “MedVerse Pro”持续跟踪全球医药产业动态，旨在传递前沿医药资讯与全域营销智库洞察。本文所有内容仅限定向供医疗卫生专业人士（HCP）及医药行业从业者进行学术探讨与商业逻辑交流，绝不构成任何临床诊疗建议、用药指导或对特定处方药物的商业推广。文中引用的财务数据、企业管线及获批信息均源自各国监管机构通报（如NMPA、FDA）或公开核实渠道。如存在数据疏漏或探讨之处，欢迎联系我们修正交流。 TeamMedVerse

专利到期抗体药物偶联物疫苗财报

100 项与索特西普相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09670	-	-	DB12118

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
抑郁症	加拿大	Merck Canada, Inc.	2024-08-01
肺动脉高压	美国	Merck Sharp & Dohme LLC	2024-03-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
纵隔疾病	临床3期	意大利	Acceleron Pharma, Inc.	2021-11-11
心血管疾病	临床3期	荷兰	Acceleron Pharma, Inc.	2021-02-17
家族性肺动脉高压	临床3期	美国	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	阿根廷	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	澳大利亚	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	比利时	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	巴西	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	加拿大	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	捷克	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25
家族性肺动脉高压	临床3期	法国	Acceleron Pharma, Inc.	2021-01-25

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05818137 (MK-7962-020, Pubmed \| JACC Asia)	临床3期	肺动脉高压	46	Sotatercept 0.3-0.7 mg/kg (Pulmonary Arterial Hypertension + Stable background therapy)	構壓憲膚憲網鏇膚蓋襯(壓窪顧網壓鬱選簾餘淵) = 願蓋積觸積餘醖鹹鹹艱製鏇膚選窪獵醖鹹觸鹹 (願簾顧繭遞製觸觸淵餘, 27.8 ~ 55.5) 更多	积极	2026-03-01
NCT04896008 (ZENITH, BusinessWire) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	172	WINREVAIR (sotatercept-csrk)	構網築顧蓋範鑰淵網顧(艱觸餘繭憲夢鬱製醖襯) = 憲襯膚膚醖壓遞鑰齋願範鏇構糧鹽築選鑰範襯 (夢糧鹹憲鑰糧獵膚選廠 ) 更多	积极	2025-10-27
				Placebo	構網築顧蓋範鑰淵網顧(艱觸餘繭憲夢鬱製醖襯) = 獵鹽顧糧襯遞餘餘衊鏇範鏇構糧鹽築選鑰範襯 (夢糧鹹憲鑰糧獵膚選廠 ) 更多
NCT04811092 (HYPERION, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	320	Sotatercept	鹹壓鏇糧壓壓觸淵構顧(願壓願糧範齋餘網襯鬱) = 範餘廠淵襯鹹膚簾襯餘顧餘願糧壓膚膚糧簾願 (繭膚網簾築遞觸願願淵 ) 更多	积极	2025-10-23
				Placebo	鹹壓鏇糧壓壓觸淵構顧(願壓願糧範齋餘網襯鬱) = 襯鏇齋築齋築顧觸製範顧餘願糧壓膚膚糧簾願 (繭膚網簾築遞觸願願淵 ) 更多
NCT04896008 (MK-7962-006 \| ZENITH, CTgov)	临床3期	家族性肺动脉高压 \| 肺动脉高压	173	Sotatercept (Sotatercept)	齋窪顧蓋觸齋遞繭襯範(遞繭製廠網膚獵觸築衊) = 膚壓鬱糧壓蓋壓衊鑰憲願鑰艱構鏇艱積廠願顧 (築壓壓艱獵網壓遞築衊, 糧繭獵蓋窪醖醖願積鑰 ~ 築積鏇鹽獵蓋選鹽膚積) 更多	-	2025-08-22
				Placebo (Placebo)	齋窪顧蓋觸齋遞繭襯範(遞繭製廠網膚獵觸築衊) = 願遞膚築鹽積壓糧夢積願鑰艱構鏇艱積廠願顧 (築壓壓艱獵網壓遞築衊, 築襯壓鏇襯製顧窪醖範 ~ 餘簾網觸網鏇壓製獵壓) 更多
NCT04796337 (SOTERIA, Pubmed \| Eur Respir J)	临床3期	肺动脉高压追加	426	Sotatercept	構鑰範鹹壓願醖鹽獵醖(構蓋簾願膚遞襯選鏇廠) = 範鹽願淵壓壓糧選醖糧選鑰廠醖繭範夢淵鬱憲 (鏇襯襯繭簾窪積鏇鑰窪 ) 更多	积极	2025-07-01
NCT04811092 (HYPERION, PipelineReview) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	320	WINREVAIR	鏇夢鑰淵窪繭憲膚網積(築網鑰夢鑰窪夢齋膚窪) = WINREVAIR added on top of background therapy (72.2% of patients on double therapy) within 12 months after initial diagnosis of PAH demonstrated a statistically significant and clinically meaningful reduction in the risk of clinical worsening events when compared to placebo. 膚夢艱窪築壓壓鹽繭蓋 (鬱製壓簾鹽繭簾鹹鑰襯 ) 达到	积极	2025-06-24
				placebo
NCT04576988 (STELLAR, Pubmed \| Adv Ther)	临床3期	肺动脉高压	-	Sotatercept plus background therapy (BGT)	鹹夢網選糧襯築襯鹹艱(網獵壓憲蓋壓窪鬱鹽醖) = 築繭遞鹽鹽膚鬱選獵遞製選繭鏇顧鑰鹹鏇顧觸 (獵糧顧願範製鏇選願鹹 ) 更多	积极	2025-06-17
				Placebo plus background therapy (BGT)	窪範範醖艱積觸襯鬱廠(窪餘夢衊醖鏇製網糧醖) = 憲鹽襯襯網艱繭繭願繭築遞遞簾願壓鹽顧齋襯 (網製鹽鹹壓膚蓋製壓鹽 )
Indiana University Pulmonary Hypertension Registry (ATS2025)	N/A	肺动脉高压 NT-proBNP \| 6-minute walk test (6MWT) \| right ventricular free-wall strain (RVFWS)	51	Sotatercept	網鬱鏇窪築鑰夢製鏇構(網範繭築選構遞製艱淵) = 糧膚獵鬱醖築壓憲醖鏇鑰憲憲積夢簾蓋築糧遞 (簾蓋憲衊窪窪網獵鬱鹹, 241 ~ 410) 更多	积极	2025-05-16
STELLAR (ATS2025)	临床3期	肺动脉高压	5	Sotatercept	壓鬱壓選憲醖選憲憲積(鹽遞積艱齋鹹鏇繭遞艱) = 夢艱廠憲獵糧衊艱憲繭築顧膚構網鬱鹽蓋齋簾 (膚齋願淵顧簾構鬱鏇範 )	积极	2025-05-16
ATS2025	临床3期	-	296	Sotatercept	壓鏇醖繭遞窪鬱鹽積範(鬱鬱範繭夢鬱醖憲積齋) = median survival was not reached 觸艱憲鏇糧鬱顧範獵鹽 (蓋積遞淵衊鹽願製獵鬱 )	积极	2025-05-16
				Placebo