SNK-2726

小核酸药物作为生物医药领域的创新核心赛道，国内已形成长三角为绝对核心、京津冀与珠三角为重要两翼、中西部多点布局的产业格局。各区域集聚了大批深耕研发、生产、CDMO等不同环节的小核酸企业，头部企业引领技术突破，新锐企业加速赛道布局，上下游企业协同构建起完整的产业生态。以下按区域梳理各省市核心小核酸企业及其管线布局，呈现国内小核酸产业的企业版图与研发全景。 长三角：头部企业云集，占比超全国60% 长三角是国内小核酸产业的发源地和生态最完善区域，苏州、上海、杭州三大核心城市集聚了全国超六成的小核酸企业，涵盖从上游原料、中游CDMO到下游创新药研发的全产业链，龙头企业引领技术方向，新锐企业快速崛起。 江苏 苏州是国内小核酸产业的标杆，昆山、苏州工业园区、苏州纳米城为核心承载地，聚集超45家小核酸相关企业，供应全国80%的小核酸服务及科研试剂、90%的小核酸原料和药物。 瑞博生物：国内小核酸产业开拓者，“中国小核酸第一股”，拥有RiboGalSTAR™肝靶向等6大递送平台，液相合成技术实现突破。管线覆盖乙肝（RBD-1016）、血脂异常（RBD-1119）、IgA肾病（RBD-7007）、高血压（RBD-8968）等领域，其中RBD-1016（HDV感染）、RBD-7007（IgA肾病）等已进入Ⅱ期临床，RBD-8968（AGT）处于Ⅰ期临床阶段。 圣诺医药：港股上市的“国内小核酸药物第一股”，拥有PNP多肽纳米、GalAhead肝靶向等4大递送平台。管线包括皮肤癌（STP705，Ⅱ期）、血友病（STP122G，Ⅱ期）、实体瘤（STP707，临床前）、高血压（STP236G，临床前）等，STP705已进入美国Ⅱb期临床。 圣因生物：聚焦RNAi技术的临床阶段企业，拥有自主知识产权的核酸化学修饰和肝内肝外递送平台。核心管线SGB-3908（AGT，高血压）已进入Ⅰ期临床，与礼来达成12亿美元研发战略合作。 艾托金生物：深耕小核酸药物研发与产业化，布局代谢、肿瘤等领域的小核酸创新药。 中美瑞康：其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。 恒瑞医药：深度布局PCSK9、HBV等多个II期临床siRNA管线，HRS-5635（HBV-X蛋白、慢性乙型肝炎病毒感染、胰腺肿瘤）、HRS-5817（INHBE、治疗超重或肥胖）、HRS-9563（AGT、原发性高血压） 施能康：自主研发的靶向血管紧张素原（AGT）的寡核苷酸（siRNA）候选药物SNK-2726已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验申请（IND）批准，可以在轻度血压升高的受试者中展开临床Ⅰ期研究。 已上市核酸药物 上海 以上海张江生物医药基地为核心，集聚22家小核酸企业，依托顶尖科研资源和商业化配套，成为小核酸药物临床研究、跨国合作与CDMO服务的重要节点。 吉凯基因：深耕小核酸药物在肿瘤、罕见病领域的研发与临床转化，推动小核酸技术与实体肿瘤治疗结合。 大睿生物：聚焦小核酸创新药研发，布局肝靶向及肝外靶向小核酸药物管线。其管线RN0361有望成为解决重度高甘油三酯血症及心血管风险的重要创新疗法。 靖因药业：长期深耕于siRNA技术领域，进展最快的研究性项目包括针对抗凝血市场的FXI抑制剂SRSD107、治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的脂蛋白（a）抑制剂SRSD216，以及用于肥胖管理的INHBE抑制剂SRSD384。 迦进生物：在国内率先开发抗体-小核酸偶联药物，核心产品CGB1001已完成包括体外体内（小鼠及非人灵长类）在内的临床前研究，获得了积极的研究结果，并获得美国孤儿药认定。 云晟研新生物：新锐小核酸研发企业，聚焦罕见病领域小核酸药物开发。 上海挚望：以肝病和心血管疾病为核心，HBV相关管线BW-003已进入Ⅱb期临床，BW-002（心血管疾病）、BW-20805（PKY，遗传性血管性水肿）等处于Ⅱ期临床阶段，是国内乙肝小核酸药物研发进度最快的企业之一。 润佳医药：联合君实生物共同开发的国内首个针对ANGPTL3的siRNA药物（RP912），该药物使用了拥有自主知识产权的GalNAc递送系统，将用于高甘油三酯血症及高胆固醇血症，以及由于血脂异常导致的心血管相关疾病；靶向PCSK9的siRNA药物（RP910）将用于治疗血脂异常及由于血脂异常引起的心血管相关疾病。 君实生物：已经开发出了首款小核酸管线JT002，针对季节性过敏性鼻炎；JT002已完成在健康成年受试者中的首次人体研究（FIH），展现出良好的安全性、耐受性和靶标介导的生物活性，目前该管线处于国内临床II期。 药明康德、凯莱英：在上海布局小核酸CDMO业务，提供从实验室到商业化生产的全流程服务，成为上海小核酸产业的重要中游支撑。 浙江 杭州以钱塘核酸谷为核心抓手，成为长三角小核酸产业新兴增长极，吸引17家企业入驻，核心企业聚焦创新药研发与临床转化。 舶望制药（杭州舶临医药）：新一代siRNA药物研发龙头，20余条研发管线，5条进入临床，与诺华达成超41亿美元合作。核心管线BW-20507注射液（乙肝）获批临床，另有针对心血管、代谢疾病的管线推进至Ⅰ期临床。 杭州海昶：布局肿瘤领域小核酸药物，HC0301（晚期实体瘤、实体瘤）进入Ⅱ期临床，HC0201（肝细胞癌、肝癌）处于临床前阶段。 赫吉亚：致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发;管线主要聚焦在肝源性疾病、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等疾病领域。全球首个通过GalNAc偶联实现肝靶向的THR-β小分子激动剂(Kylo-0603)，用于代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。 佑嘉生物：核心产品是基于RNA干扰（RNAi）技术的小核酸（siRNA）创新药物，其研发管线覆盖抗纤维化、抗病毒、心血管疾病等领域。其主打产品YJH-0425（针对肝纤维化）已于2022年底推进IND申报。 京津冀：上游原料与创新研发双布局 京津冀区域以北京为核心，依托全国顶尖的高校、科研院所资源，成为小核酸药物基础研发、靶点探索与上游原料生产的核心基地，集聚12家核心小核酸企业，2024年产值达194亿元。 核心企业 瑞博奥医药：国内小核酸上游原料龙头，深耕核苷化学、磷化学，疾病管线，脂异常（R筛选平台、SicaChemistry™ 核酸组合修饰平台、SicaDelivery™创新多组织递送系统等寡核酸药物开发领域的“卡脖子”技术。 石药集团：依托GalNAc技术布局PCSK9、AGT等靶点小核酸药物，SYH2061（补体蛋白C5，IgA肾病）进入Ⅰ期临床，SYH2070（ANGPTL3，血脂异常）处于Ⅰ期临床阶段。 珠三角：创新创业热土 珠三角以广东深圳为核心，依托粤港澳大湾区的创新协同优势，聚焦小核酸药物的产业化、商业化与创新创业，集聚23家小核酸相关企业，2024年产值257亿元。 深圳核心企业 亦诺微医药：布局小核酸药物与溶瘤病毒的联合治疗，探索肿瘤领域的创新疗法。 信立泰：其SAL0145 作为一款小干扰核酸药物（siRNA），具备精准靶向、不易耐药、药效持久的优势，可显著降低给药频率，提高患者依从性。 深圳水木星辰：布局乙肝（RBD1016）、血脂异常（RBD7022）等管线，相关产品处于Ⅱ期临床阶段。 中西部：产能扩张与差异化研发并举 中西部地区凭借政策红利、成本优势和生物医药产业基础，成为国内小核酸产业增速最快的区域，成都、武汉、重庆为核心布局城市，以吸引东部企业落地生产基地、布局CDMO业务和差异化研发为主。 先衍生物：建立了高效的小核酸修饰，肝外递送和双靶点干扰技术平台，并在代谢、心脑血管等慢病领域建立了小核酸新药管线，LDR2402(AGT、原发性高血压)、A24110He（ANGPTL4、严重高甘油三酯血症）、WO2025195381A1（INHBE、治疗超重或肥胖）。 成都倍特：BPR-30221616（ATTR-CM、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病），采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。 国为生物：GW906是国为生物自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen，AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发适应症为原发性高血压，目前正开展I期临床研究。 依托武汉光谷生物城，药明康德、诺泰生物在此布局小核酸CDMO生产基地，提供规模化生产服务。1月14日，重庆纳米医学与核酸药物创新研究中心在重庆国际生物城正式投用。据了解，这是全市首个专注于核酸药物领域的新型高端研发平台，将有效填补重庆在核酸药物研发领域的空白。 国内小核酸产业核心配套企业：全产业链协同支撑 除各区域特色企业外，国内还有一批跨区域布局的小核酸核心配套企业，覆盖上游原材料、中游CDMO、递送技术平台等关键环节，成为产业发展的重要支撑。 上游原材料与设备 键凯科技：A股小核酸递送系统龙头，提供PEG修饰材料、ISL脂质等递送核心材料。 纳微科技：提供核酸纯化色谱填料等关键耗材。 金唯智：提供基因合成、测序等上游研发服务。 中游CDMO/CMO 诺泰生物：小核酸原料药及中间体规模化生产龙头，布局多地生产基地。 奥锐特：建成小核酸GMP商业化生产线，提供专业CDMO服务。 国内小核酸药物管线 国内小核酸企业的区域分布，本质是科研资源、产业基础与政策扶持的深度结合。长三角凭借瑞博生物、圣诺医药、舶望制药等头部企业形成绝对竞争优势，京津冀聚焦上游原料与基础研发，珠三角侧重产业化与商业化，中西部则成为产能扩张的重要承载地。 从管线布局来看，代谢疾病（血脂异常、高血压）、乙肝、IgA肾病是当前研发热点，PCSK9、ANGPTL3、ApoC3、HBV等靶点竞争激烈；同时，肿瘤、罕见病、神经系统疾病等新兴适应症也开始涌现，管线深度与广度持续提升。未来，头部企业将持续向肝外靶向、肿瘤靶向等高端技术发力，而各区域企业的协同合作，将推动国内小核酸产业从“企业集聚”向“产业集群”升级，逐步实现从跟跑向并跑、领跑的跨越。 信息来源：E药学苑 往期推荐 ! 免责声明 “汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。  喜欢的点个“看一看”和"喜欢"吧 不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~

> 2026年1月，华东医药全资子公司杭州中美华东制药有限公司与苏州时安生物技术有限公司共同宣布，其靶向ALK7受体的创新减重siRNA疗法已完成临床前候选化合物（PCC）确认，正式进入临床前研究阶段。 这标志着国内药企切入下一代减重疗法赛道，试图从基因层面精准调控脂肪代谢，挑战当前以GLP-1类药物为主导的“食欲抑制”范式。 1. 事件回放：PCC确认开启临床前研究 根据公告，双方战略合作项目针对创新减重机制的siRNA疗法，在**2026年1月**顺利完成PCC确认。PCC确认是药物研发的关键节点，意味着候选化合物的核心设计——包括有效成分和递送系统——已通过初步的安全性和有效性验证，为后续动物实验和临床试验（IND申报）铺平道路。 此次进展凸显华东医药在代谢疾病领域通过外部合作加速创新布局的策略。 2. 机制突破：靶向ALK7与脂肪递送挑战 与GLP-1类药物通过抑制食欲来减重不同，该siRNA疗法瞄准**ALK7受体**，这是一条直接调控脂肪代谢的通路。ALK7主要分布于脂肪细胞表面，当能量过剩时，肝脏分泌的激活素E（由INHBE基因指导生产）会与ALK7结合，抑制脂肪分解、促进脂肪储存，尤其是**内脏脂肪**堆积。  > “由于ALK7主要分布于脂肪细胞，故ALK7 siRNA需要利用脂肪组织靶向递送系统。” 技术难点在于如何将siRNA精准递送至脂肪组织，避免误伤其他器官。海外公司如Arrowhead已通过TRiM平台实现突破，而国内企业包括时安生物正致力于类似技术攻关。 3. 数据支撑：海外临床验证减脂保肌效果 海外早期临床数据为这一路径提供了概念验证。Arrowhead的**ARO-ALK7**在1/2a期试验中显示： - 在**200mg**单次给药后4周，ALK7 mRNA平均敲降**88%**，最高达**96%**。 - 效果可持续至**12周**，提示长效给药潜力。 - 经安慰剂校正后，内脏脂肪在第8周降低**14.1%**，速度和幅度可能优于同靶点的INHBE siRNA（后者在12周/16周数据中降幅不超过10%）。 对比GLP-1类药物，siRNA疗法的差异化优势在于选择性减少脂肪组织（特别是内脏脂肪），同时保持肌肉质量，有望实现更健康的“减脂保肌”效果。 4. 竞争态势：技术壁垒下的国内追赶 ALK7靶点因与TGF-β受体家族高度相似，技术壁垒更高，全球竞争相对缓和。目前： - 海外仅**Arrowhead**的ARO-ALK7进入临床阶段。 - 国内除时安生物外，圣因生物、舶望制药等公司也处于临床前研发。 脂肪靶向递送系统成为关键竞争环节，成功与否将直接影响药物疗效和安全性。行业分析指出，由于脂肪递送技术门槛高，ALK7靶点的竞争格局可能优于INHBE。 5. 战略布局：华东医药的代谢疾病矩阵 此次siRNA进展是华东医药在代谢疾病领域多元化布局的一部分。公司已构建覆盖多靶点、多机制的管线： - **GLP-1管线**：如口服小分子激动剂HDM1002，其减重Ⅲ期临床试验已完成入组，预计**2026年Q3**获得顶线数据。 - **多靶点激动剂**：全球首创的GLP-1R/GCGR/FGF21R三靶点激动剂DR10624，近期被纳入突破性治疗品种。 - **小核酸领域**：除本次合作外，还与施能康合作开发靶向AGT的siRNA药物HDM7008用于高血压。 未来，siRNA疗法与低剂量GLP-1类药物联用可能成为趋势。早期数据显示，联用方案在肥胖合并2型糖尿病患者中，可显著提升减重和减脂效果。 华东医药通过自主研发与战略合作双轮驱动，正试图在减重治疗从“食欲抑制”迈向“精准代谢调控”的行业转型中占据先机。后续临床前研究及数据读出，将检验这一创新路径的可行性与市场潜力。