全球药物批准/研发动态
01
全球新药批准情况
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)全球(不含中国)共有8个新药获批上市。其中,NDA批准2个,BLA批准3个,新适应症批准3个。与上个统计周期相比,本次增加2个批准新药数量。
8月12日,Ascendis Pharma A/S宣布,FDA已批准YORVIPATH用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。YORVIPATH是甲状旁腺激素的前药,每天给药一次,旨在在24小时给药期间持续暴露于释放的PTH。FDA批准YORVIPATH的依据是他们对与公司新药申请一起提交的TransCon PTH(帕洛贝格替利帕肽)临床包装的审查,包括来自全球II期PaTH Forward和III期PaTHway试验的数据。
8月13日,Galderma宣布,FDA已批准Nemluvio(Nemolizumab)作为皮下注射的预充笔,用于治疗成人结节性痒疹。III期OLYMPIA 1和OLYMPIA 2临床试验评估了Nemluvio每4周皮下注射Nemluvio在500多名结节性痒疹患者中的疗效和安全性。在治疗开始后四周内,结节性痒疹引起的瘙痒和睡眠障碍迅速减轻。Nemluvio总体耐受性良好,其安全性与II期试验一致,且在OLYMPIA 1和2试验之间一致。
全球(不含中国)新药批准情况(部分)
02
全球新药申报进展
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)全球(不含中国)共有3个新药申报上市。其中,NDA申报2个,疫苗申报1个。与上次统计周期相比,本次增加1个NDA/BLA申报。
8月14日,UroGen Pharma Ltd.宣布,其用于膀胱内溶液的研究药物UGN-102已提交新药申请。试验证明接受UGN-102治疗的患者在首次滴注后三个月的CR为79.6%。UGN-102在3个月时达到CR的患者中,12个月DOR为82.3%。3个月CR后15个月(n=43)和18个月(n=9)的DOR估计值均为80.9%。
NDA/BLA申报(部分)
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)全球(不含中国)共有8个药物获监管机构特殊资格认定。其中,化学药4个,生物药2个,细胞疗法1个。与上次统计周期相比,本次增加6个获监管机构特殊资格认定的药物。
8月12日,Kyverna Therapeutics宣布FDA已指定自体全人源CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞候选产品KYV-101为再生医学先进疗法,用于治疗患有进行性重症肌无力的患者。KYV-101是一种自体、全人源CD19 CAR T细胞候选产品,用于B细胞驱动的自身免疫性疾病,目前正在美国和德国的KYV-101赞助、开放标签、I/II期和II期试验中进行评估,涉及自身免疫性疾病的两大领域:风湿病学和神经病学。
8月13日,Insignis Therapeutics宣布FDA已授予IN-001快速通道资格,IN-001是一种新型无针肾上腺素输送系统,利用FDA批准的肾上腺素前药喷洒在舌下,无需使用针头即可提供快速有效的肾上腺素给药。IN-001舌下喷雾剂对温度不敏感,在-20°C/-4°F至60°C/140°F的极端温度条件下保持稳定和可用。这一突破解决了困扰传统肾上腺素自动注射器的温度敏感性、稳定性差和保质期短的问题,减少了频繁更换的需求,为患者及其家人提供了可观的长期经济利益。
特殊资格认定情况(部分)
03
全球新药研发进展
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)全球(不含中国)新药临床研发状态更新共计37条,涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计10个领域。
其中,肿瘤领域临床进展更新居各领域之首,为11条:涉及化学药8条,生物药1条,细胞疗法2条。
8月12日,驯鹿生物宣布全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液)的新药临床试验申请已获得FDA的默示许可,拟用于治疗非肾脏系统性红斑狼疮和系统性红斑狼疮性肾炎。伊基奥仑赛注射液能够精准识别并清除表达BCMA的B细胞和浆细胞,达到清除致病性细胞和自身抗体、抑制自身免疫炎症、降低疾病活动度的目的。
8月13日,诺和诺德宣布其糖尿病在研疗法IcoSema在关键III期试验COMBINE
1当中取得积极结果。分析显示,IcoSema组患者的HbA1c水平在第52周时下降了1.6个百分点,体重在52周时下降了3.7公斤,发生严重低血糖事件的概率亦明显低于使用依柯胰岛素治疗的患者。IcoSema在试验中展现良好的安全性与耐受性。
全球新药研发进展详情(部分)
04
全球医药交易事件
本次统计周期(2024.08.10-08.16)全球(含中国)医药交易时间共计18起,涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。
全球医药交易时间汇总表(部分)
国内药物批准/研发动态
01
国内新药批准情况
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中,新适应症批准1个。与上个统计周期相比,本次减少2个NMPA批准新药。
8月13日,阿斯利康和第一三共的Enhertu(曲妥珠单抗Deruxtecan)已在中国获得附条件批准,作为单一疗法,用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性胃或胃食管交界处(GEJ)腺癌成人患者。
NMPA的附条件批准是基于DESTINY-Gastric06
II期试验的积极结果。在DESTINY-Gastric06中,用Enhertu(6.4mg/kg)治疗导致确认的客观缓解率为28.8%,中位无进展生存期为5.7个月。Enhertu在DESTINY-Gastric06中的安全性与之前Enhertu在胃癌中的临床试验一致,没有发现新的安全性问题。
中国新药批准情况
02
国内新药临床默示许可进展
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)国内共有13个新药获临床默示许可,涉及21个受理号。其中,化学药8个,治疗用生物制品3个,预防用生物制品2个。与上个统计周期相比,本次减少11个临床默示许可获批受理号。
本周国内新药临床默示许可进展(部分)
03
国内新药申报进展
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)国内共有7个新药申报上市,涉及11个受理号。其中,化药4个,治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比,本次增加8个新药申报上市受理号。
国内新药申报上市情况
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)国内共有40个新药申报临床,涉及67个受理号。其中,化学药21个,治疗用生物制品19个。与上个统计周期相比,本次减少1个临床申报受理号。
国内新药临床申报情况(部分)
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)国内共有3个药物获NMPA特殊资格认定。其中,生物药2个,疫苗1个。与上个统计周期相比,本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。
国内监管机构特殊资格认定药物(部分)
04
国内新药研发进展
根据药渡数据统计分析,本次统计周期(2024.08.10-08.16)国内新药临床研发状态更新共计7条,涉及皮肤病、感染和神经疾病共计3个领域。其中,化学药3条,生物药3条,疫苗1条。与上次统计周期相比,本次增加3条国内新药临床研发状态更新。
8月13日,荣昌生物宣布BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普(RC18),用于治疗全身型重症肌无力(gMG)的国内III期临床研究,达到临床试验主要研究终点,将择机向CDE递交上市申请。临床研究结果显示,泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况,显示出良好的疗效和安全性。
8月14日,中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示,石药集团启动了一项II期临床研究,旨在评价SYHX1901片在重度斑秃患者中的有效性和安全性。SYHX1901片是JAK/SyK双靶点抑制剂,拟开发治疗多种自身免疫相关性疾病。本次石药集团启动的是一项随机、双盲安慰剂对照II期临床研究,主要目的为评价SYHX1901片与安慰剂相比治疗重度斑秃的初步有效性。该研究拟在中国入组156名受试者,研究主要终点指标为第24周时脱发严重程度评估工具(SALT评分≤20)的受试者比例。
国内新药研发进展
05
国内新药研发领域政策法规动态
本周暂无相关政策法规发布。
06
国内新药研发领域热点新闻
国内第七款三代EGFR抑制剂一线治疗NSCLC申报上市
8月13日,从国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,奥赛康药业开发的第三代EGFR抑制剂利厄替尼(ASK120067)第二项上市申请获得受理,拟定适应症为具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失(19DEL)或外显子21置换突变(L858R)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的一线治疗。
利厄替尼首次上市申请于2021年11月获得受理,目前仍处于审评审批中。首次上市申请适应症为既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性,或原发性EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的二线治疗。更多资讯,请阅读原文
同源康医药:“氘代”大癌种市场,Me-better也能大作为
又见主打氘代药物的Biotech上市。
同源康医药全球发行4788万股,将于港交所上市。在创新药阶段性下行周期中,资本寒冬似乎还要持续很长一段时间,这种境况下,同源康医药能够顺利登陆资本市场,就已经是重大胜利。氘代技术虽然不是主流方向,但也不失为Me-better捷径。如果能把控好方向,发挥好Me-better优势,也能取得不错的成绩。更多资讯,请阅读原文
罗氏VEGF/Ang2高增长,关注眼科长效双抗疗法
年龄相关黄斑变性(Age-Related Macular Degeneration,AMD)是导致60岁以上人群视力损害和严重视力丧失的主要原因之一。2020年全球有1.96亿AMD患者,预计到2040年将达到2.88亿。
当前,AMD的标准治疗是注射抑制血管内皮生长因子(VEGF)药物,全球共有5款单靶点抗VEGF药物获批上市:再生元的Aflibercept、诺华的Brolucizumab、罗氏/诺华的Ranibizumab、罗氏的Susvimo和康弘的Conbercept。
传统单靶点抗VEGF药物半衰期短,为实现治疗效果,患者需要多次进行玻璃体腔注射(例如,Ranibizumab年给药频次12次,Aflibercept首年给药频次为7次),患者每1-2个月需要进行复查和注射,导致患者依从性较差,影响治疗效果。因此,具有新靶点、长效作用的创新药成为新的研发趋势。更多资讯,请阅读原文
咨询、合作请联系作者
小D有话说
为方便读者阅读及保存,我们将周报原文整理成了PDF版本,如需获取全文,可点击最上方蓝字,在药渡Daily公众号后台回复“0822创新药周报”,即可下载。