🎨 今日漫画图解｜ATL-101 如何「沉默」亨廷顿致病基因：鞘内注射二价 siRNA，锁住 HTT 的信使 RNA，让有毒蛋白不再被生产（一句话看懂基因沉默机制） 📅 20261005 医药行业日报（每日速览 · 过敏 / 神经 / 政策） 🔴 过敏速览 1) 新加坡国立大学医院启动全球首批虾/贝类过敏口服免疫疗法（OIT）临床试验：用微量虾粉「训练… 新加坡国立大学医院（NUH）于 10 月初启动该国首个、也是本区域最早的虾过敏口服免疫疗法（OIT）临床试验，计划招募约 30 名参与者（20 人治疗组、10 人对照），在医疗监督下服用剂量逐步递增的特制虾粉、为期 8–10 个月，并随访长来源 · Channel NewsAsia / 8视界（2026-10-02 报道）；NUH 临床研究 🔗 https://www.8world.com/singapore/first-trial-oral-immunotherapy-for-prawn-allergy-3297496 2) EP-104GI 局部食管壁给药治嗜酸细胞性食管炎（EoE）：单次给药、52 周 64% … EP-104GI 是一款直接注射到食管壁局部的治疗药物（非全身生物制剂），用于嗜酸细胞性食管炎（EoE，一种与 2 型炎症相关的食管过敏/嗜酸疾病，表现为吞咽困难、食物卡喉）。来源 · BioPharmCatalyst Weekly Watchlist（2026-10-02 更新；数据 2026-09-30 披露） 🔗 https://www.biopharmcatalyst.com/news/2026/october-2-2026-biopharmcatalyst-weekly-watchlist-key-phase-1-2-catalysts-for-the-next-6-months 3) 赛诺菲/再生元扩展全球免疫学抗体联盟，押注多款「更长间隔」下一代长效品种（dupixent… 10 月 1 日，赛诺菲与再生元宣布扩展双方全球免疫学抗体联盟，新增多款处于研发阶段、主打「更长给药间隔」的下一代长效免疫学抗体资产，覆盖特应性皮炎、哮喘等 2 型炎症疾病——本质是为年销售额领先的度普利尤单抗（dupixent，抗 IL- 来源 · 赛诺菲 / 再生元官方新闻稿（2026-10-01 公布）；1st Oncology 转述 🔗 https://www.1stoncology.com/blog/sanofiregeneron-expand-global-alliance-with-multiple-next-generation-long-acting-immunology-antibodies1234671216 💡 过敏一句话今天过敏线讲了三件「和食物/食管有关的过敏新进展」，主线是：不把免疫系统一棍子打死，而是用更巧的办法重建耐受或精准局部压制。第一条，虾/贝类过敏在新加坡启动了首个口服免疫疗法（OIT）临床试验——简单说就是「一点点、一点点地喂虾粉，让身体学会不再大惊小怪」。 🔵 神经速览 1) Atlanta 的 ATL-101（二价小干扰 RNA，靶向 HTT 基因）鞘内注射治亨廷… Atalanta Therapeutics 申报的 1 类新药 ATL-101 鞘内注射液本周在中国首次获临床试验默示许可，拟用于亨廷顿病（HD）成人患者。来源 · 医药观澜 / CDE、合肥日报（2026-10-03 梳理；9-28~10-03 获批临床） 🔗 https://www.163.com/dy/article/L8ALE2SK05568W0A.html 2) BMS-986446（抗 MTBR-tau 抗体）获 FDA 快速通道，早期阿尔茨海默病：… 百时美施贵宝（BMS）的 BMS-986446 获 FDA 快速通道认定，这是一款处于 II 期、潜在「best-in-class」的抗 tau 单克隆抗体，靶向 tau 蛋白的微管结合区（MTBR），用于早期阿尔茨海默病（AD）。来源 · Psychiatric Times《October in Review》（2026-10 精神科管线更新） 🔗 http://www.psychiatrictimes.com/view/october-in-review-updates-on-the-psychiatric-treatment-pipeline/ 3) LB-102（D2/D3/5-HT7 选择性拮抗，苯丙胺磺酸盐衍生物）精神分裂症 II 期… LB Pharmaceuticals 在 2026 年 SIRS 年会上公布 LB-102 的 II 期 NOVA-1 试验亚组分析：这款每日一次口服小分子、选择性拮抗多巴胺 D2/D3 与 5-HT7 受体，在精神分裂症中不仅总体症状显著来源 · Psychiatric Times（2026 精神分裂症国际研究学会年会 SIRS 报道；NOVA-1 亚组分析） 🔗 https://psychiatrictimes.com/view/phase-2-trial-of-lb-102-for-schizophrenia-shows-positive-impact-on-cognitive-performance 🟢 政策速览 1) 第二批全国中药饮片联采即将落地执行：北京 10-31、云南 10-20 起，中药饮片纳入集… 继中成药之后，全国中药饮片采购联盟集中采购第二批结果进入执行阶段：北京市明确 10 月 31 日 0 时起全面执行带量采购中选结果、10 月 24 日起可调价备货；云南省将于 10 月 20 日起执行、采购周期原则上 1 年。来源 · 北京市医疗保障局 / 云南省医疗保障局（2026-09-30、10 月通知；2026-10 执行） 🔗 https://ybj.beijing.gov.cn/zczxs/2020_ycgga/202609/t20260930_4887633.html 2) NMPA 附条件批准 BMS 艾泊度胺（mezigdomide，口服 CELMoD/cer… 9 月 30 日，国家药监局通过优先审评、附条件批准百时美施贵宝 1 类创新药盐酸艾泊度胺胶囊（赞赋，mezigdomide）上市，联合达雷妥尤单抗+地塞米松，用于既往至少接受过一线（含一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）治疗的多发性骨髓瘤来源 · 国家药监局 / 中国食品药品网（2026-09-30 批准；智慧芽新药情报库转述） 🔗 https://synapse.zhihuiya.com/organization/c41232f188f070d7c44795cde72e3cc6 3) 本周 12 款 1 类新药在中国获批临床：覆盖亨廷顿病 siRNA、TCE 抗体、同种异体… 据 CDE 官网及公开资料梳理，9 月 28 日至 10 月 3 日当周共有 12 款 1 类创新药首次在中国获临床试验默示许可，涵盖小分子、抗体、寡核苷酸疗法与细胞疗法等多技术路线：Atalanta 的 ATL-101（二价 siRNA，来源 · 医药观澜 / CDE 官网（2026-10-03 梳理；9-28~10-03 获批 IND） 🔗 https://www.163.com/dy/article/L8ALE2SK05568W0A.html 📖 二价小干扰 RNA（di-siRNA）与「基因沉默」小干扰 RNA（siRNA）是一类能「精确关闭某个基因」的短双链 RNA：它进入细胞后会搭上 RISC 复合体，专门去找与自己序列匹配的「信使 RNA（mRNA）」——也就是基因翻译成蛋白质的「中间图纸」，把它降解掉，于是这个基因就「沉默」、不再产出有害蛋白。 — AI 自动生成 · 数据来自公开报道 · 仅供行业交流 —

免疫疗法siRNA

2026-10-03

·张通社

12 款 1 类创新药进入中国临床开发阶段

国内外药企持续加码，国内创新药管线迎来多元化收获期根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（9月28日~10月3日），有12款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、抗体、寡核苷酸疗法、细胞疗法等等。 Atalanta Therapeutics：ATL-101鞘内注射液作用机制：靶向HTT基因的siRNA疗法适应症：亨廷顿病 Atalanta Therapeutics申报的1类新药ATL-101鞘内注射液获批临床，拟用于治疗亨廷顿病（HD）成人患者。ATL-101为一款二价小干扰RNA（di-siRNA），旨在通过沉默HTT基因来治疗亨廷顿病。亨廷顿病是一种进行性神经退行性疾病，由HTT基因中特定序列扩增引起，导致患者的身体、认知和精神能力逐渐恶化。临床前研究表明，单次给药的ATL-101能够在深部脑区显著降低HTT基因表达，效果可持续六个月，并且具有出色的耐受性。天港免疫：TGI-10注射液作用机制：TCE抗体适应症：不可切除的局部晚期或转移性实体瘤天港免疫药物申报的1类新药TGI-10注射液获批临床，拟用于治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤（包括但不限于非小细胞肺癌、乳腺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、肝癌）。这是基于天港医诺自主研发的pH选择性条件性激活TCE（pH-selective conditional activation TCE）平台所开发的抗体药物，TGI-10能够通过结合肿瘤细胞表面的肿瘤相关抗原和T细胞表面的CD3分子，调动T细胞的抗癌功能。前期研究显示，TGI-10具有成药性好、抗肿瘤活性高、安全性好等特性。中美赛尔：Sac002注射液作用机制：同种异体自然杀伤细胞（NK）疗法适应症：局部晚期或转移性肺癌中美赛尔生物的1类新药Sac002注射液获批临床，拟用于局部晚期或转移性肺癌的治疗。Sac002注射液是一种未经基因修饰的同种异体自然杀伤细胞（Natural killer，NK）产品，来源于健康供者外周血单个核细胞，利用体外培养技术，经过分离、活化、增殖等步骤，获得的一类具有高杀伤活性及记忆性的NK细胞产品。其为冻存制剂，制剂类型为注射液，为制剂复苏后可直接输注使用的现货产品。该制剂具备治疗实体瘤、血液肿瘤及非肿瘤类疾病的潜力。百洋智心：YY524051片作用机制：JUN相关新靶点小分子抑制剂适应症：射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）百洋智心医学研究申报的1类新药YY524051片获批临床，拟用于治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。根据百洋医药新闻稿介绍，这是一款小分子创新药，其核心靶点源于研发团队对HFpEF发病机制的基础研究。研究显示，转录因子JUN在HFpEF中具有重要作用，在心肌细胞中过表达JUN可诱导与HFpEF相似的心脏舒张功能障碍及相关疾病表型，而在HFpEF模型中对JUN进行干预，则能够明显改善心脏舒张功能。围绕这一发现，团队对JUN下游相关靶点进行系统筛选，最终确定了具有药物干预潜力的新靶点。正因达生物：CUG279 作用机制：生物制品新药适应症：晚期或转移性实体瘤正因达生物医药申报的1类新药CUG279获批临床，拟用于晚期或转移性实体瘤的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。今桔生物：KQB198胶囊作用机制：化药新药适应症：恶性胃肠间质瘤今桔生物申报的1类新药KQB198胶囊获批临床，拟联合伊马替尼用于治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠间质瘤。根据受理号可知，这是一款化药新药。百欧恩泰（BioNTech）：注射用BNT3210 作用机制：生物制品新药适应症：表达唾液酸-Tn的晚期实体瘤百欧恩泰申报的1类新药注射用BNT3210获批临床，拟用于已知表达唾液酸-Tn的晚期实体瘤的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。诺华（Novartis）：XEP527胶囊作用机制：化药新药适应症：精神分裂症相关认知功能障碍（CIAS）诺华申报的1类新药XEP527胶囊获批临床，拟用于治疗精神分裂症相关认知功能障碍（CIAS）患者。根据受理号可知，这是一款化药新药。罗氏（Roche）：RO7836748薄膜包衣片作用机制：化药新药适应症：携带RAS G12V突变的晚期实体瘤罗氏申报的1类新药RO7836748薄膜包衣片获批临床，拟用于携带RAS G12V基因突变的晚期实体瘤患者（包括但不限于结直肠癌、胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌等）。根据受理号可知，这是一款化药新药。万汉制药：737NL01注射液作用机制：化药新药适应症：体重管理、2型糖尿病血糖控制万汉制药申报的1类新药737NL01注射液获批临床，适用于在控制饮食和增加运动基础上，用于初始体重指数（BMI）符合要求的成人的长期体重管理（≥28.0kg/m²肥胖，或≥24.0kg/m²超重并伴有至少一种体重相关合并症），以及在饮食控制和运动基础上，成人2型糖尿病患者的血糖控制。根据受理号可知，这是一款化药新药。普正制药/中国医学科学院药用植物研究所：QX-6胶囊作用机制：化药新药适应症：中重度溃疡性结肠炎普正制药与中国医学科学院药用植物研究所联合申报的1类新药QX-6胶囊获批临床，拟用于中重度溃疡性结肠炎的治疗。根据受理号可知，这是一款化药新药。齐鲁制药：QLS2312注射液作用机制：生物制品新药适应症：原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）齐鲁制药申报的1类新药QLS2312注射液获批临床，拟用于原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

2026-10-03

·今日头条

12款1类新药在中国获批临床！

来源：市场资讯（来源：医药观澜）根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（9月28日~10月3日），有12款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、抗体、寡核苷酸疗法、细胞疗法等等。 Atalanta Therapeutics：ATL-101鞘内注射液作用机制：靶向HTT基因的siRNA疗法适应症：亨廷顿病 Atalanta Therapeutics申报的1类新药ATL-101鞘内注射液获批临床，拟用于治疗亨廷顿病（HD）成人患者。ATL-101为一款二价小干扰RNA（di-siRNA），旨在通过沉默HTT基因来治疗亨廷顿病。亨廷顿病是一种进行性神经退行性疾病，由HTT基因中特定序列扩增引起，导致患者的身体、认知和精神能力逐渐恶化。临床前研究表明，单次给药的ATL-101能够在深部脑区显著降低HTT基因表达，效果可持续六个月，并且具有出色的耐受性。天港免疫：TGI-10注射液作用机制：TCE抗体适应症：不可切除的局部晚期或转移性实体瘤天港免疫药物申报的1类新药TGI-10注射液获批临床，拟用于治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤（包括但不限于非小细胞肺癌、乳腺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、肝癌）。这是基于天港医诺自主研发的pH选择性条件性激活TCE（pH-selective conditional activation TCE）平台所开发的抗体药物，TGI-10能够通过结合肿瘤细胞表面的肿瘤相关抗原和T细胞表面的CD3分子，调动T细胞的抗癌功能。前期研究显示，TGI-10具有成药性好、抗肿瘤活性高、安全性好等特性。中美赛尔：Sac002注射液作用机制：同种异体自然杀伤细胞（NK）疗法适应症：局部晚期或转移性肺癌中美赛尔生物的1类新药Sac002注射液获批临床，拟用于局部晚期或转移性肺癌的治疗。Sac002注射液是一种未经基因修饰的同种异体自然杀伤细胞（Natural killer，NK）产品，来源于健康供者外周血单个核细胞，利用体外培养技术，经过分离、活化、增殖等步骤，获得的一类具有高杀伤活性及记忆性的NK细胞产品。其为冻存制剂，制剂类型为注射液，为制剂复苏后可直接输注使用的现货产品。该制剂具备治疗实体瘤、血液肿瘤及非肿瘤类疾病的潜力。百洋智心：YY524051片作用机制：JUN相关新靶点小分子抑制剂适应症：射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）百洋智心医学研究申报的1类新药YY524051片获批临床，拟用于治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。根据百洋医药新闻稿介绍，这是一款小分子创新药，其核心靶点源于研发团队对HFpEF发病机制的基础研究。研究显示，转录因子JUN在HFpEF中具有重要作用，在心肌细胞中过表达JUN可诱导与HFpEF相似的心脏舒张功能障碍及相关疾病表型，而在HFpEF模型中对JUN进行干预，则能够明显改善心脏舒张功能。围绕这一发现，团队对JUN下游相关靶点进行系统筛选，最终确定了具有药物干预潜力的新靶点。正因达生物：CUG279 作用机制：生物制品新药适应症：晚期或转移性实体瘤正因达生物医药申报的1类新药CUG279获批临床，拟用于晚期或转移性实体瘤的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。今桔生物：KQB198胶囊作用机制：化药新药适应症：恶性胃肠间质瘤今桔生物申报的1类新药KQB198胶囊获批临床，拟联合伊马替尼用于治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠间质瘤。根据受理号可知，这是一款化药新药。百欧恩泰（BioNTech）：注射用BNT3210 作用机制：生物制品新药适应症：表达唾液酸-Tn的晚期实体瘤百欧恩泰申报的1类新药注射用BNT3210获批临床，拟用于已知表达唾液酸-Tn的晚期实体瘤的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。诺华（Novartis）：XEP527胶囊作用机制：化药新药适应症：精神分裂症相关认知功能障碍（CIAS）诺华申报的1类新药XEP527胶囊获批临床，拟用于治疗精神分裂症相关认知功能障碍（CIAS）患者。根据受理号可知，这是一款化药新药。罗氏（Roche）：RO7836748薄膜包衣片作用机制：化药新药适应症：携带RAS G12V突变的晚期实体瘤罗氏申报的1类新药RO7836748薄膜包衣片获批临床，拟用于携带RAS G12V基因突变的晚期实体瘤患者（包括但不限于结直肠癌、胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌等）。根据受理号可知，这是一款化药新药。万汉制药：737NL01注射液作用机制：化药新药适应症：体重管理、2型糖尿病血糖控制万汉制药申报的1类新药737NL01注射液获批临床，适用于在控制饮食和增加运动基础上，用于初始体重指数（BMI）符合要求的成人的长期体重管理（≥28.0kg/m²肥胖，或≥24.0kg/m²超重并伴有至少一种体重相关合并症），以及在饮食控制和运动基础上，成人2型糖尿病患者的血糖控制。根据受理号可知，这是一款化药新药。普正制药/中国医学科学院药用植物研究所：QX-6胶囊作用机制：化药新药适应症：中重度溃疡性结肠炎普正制药与中国医学科学院药用植物研究所联合申报的1类新药QX-6胶囊获批临床，拟用于中重度溃疡性结肠炎的治疗。根据受理号可知，这是一款化药新药。齐鲁制药：QLS2312注射液作用机制：生物制品新药适应症：原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）齐鲁制药申报的1类新药QLS2312注射液获批临床，拟用于原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料

100 项与 ATL-101 相关的药物交易

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