Anti-GUCY2C chimeric antigen receptor T-cell (Immunochina)

专注于细胞治疗产品 近两周，随着科技步入调整，创新药板块逐渐吸引了一部分资金的关注，与AI科技呈现跷跷板效应。与此同时，又有一家来自北京的创新药公司冲击IPO。格隆汇获悉，6月30日，北京艺妙神州生物医药股份有限公司(简称：艺妙生物)IPO招股书获受理，采用科创板第五套上市标准，由中信证券担任保荐人。公司是一家专注于细胞基因药物研发与生产的创新生物医药企业，聚焦于恶性血液疾病、实体肿瘤以及自身免疫疾病等重大疾病领域的药物开发。专注于细胞治疗产品，总部位于北京艺妙生物成立于2015年4月，2025年6月改制为股份公司，总部位于北京市海淀区。公司的主要机构投资者包括国投创业、同创伟业、京津冀基金、广发投资等。本次发行前，公司的实际控制人何霆合计可控制公司29.31%的表决权。何霆出生于1986年生，清华大学生物学博士，目前任董事长、总经理。艺妙生物是一家专注于细胞基因治疗药物研发与生产的创新生物医药公司，致力于将细胞基因领域创新技术应用于恶性肿瘤以及自身免疫疾病等重大疾病治疗。公司专注于CAR-T药物研发，核心产品IM19、IM96和ZM001等均属于1类新药，属于生物医药产业目录下的“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品”。公司产品管线涵盖自体CAR-T、体内CAR-T以及异体CAR-T等多技术路径的药物。CAR-T疗法不依赖于肿瘤细胞内部的复杂信号通路，而是通过直接识别细胞表面广泛而稳定表达的抗原而杀伤肿瘤细胞，从而克服由细胞内信号突变导致的靶向药耐药。对于复发、难治患者，CAR-T疗法提供了通过一次输注即可能实现深度缓解乃至长期无病生存的机会。公司创始团队由深耕细胞基因治疗药物研发的科学家组成，始终将自主创新研发贯彻进公司的发展历程，创始人何霆博士、鲁薪安博士和齐菲菲博士均具备丰富的细胞基因治疗药物研发经验。截至报告期末，公司的研发人员数量为150余人，其中硕士及以上学历的60余人。在免疫细胞基因修饰设计方面，公司通过自主建立的InnovaCAR、EditCAR、Hi-Screen以及VivoCAR-T等技术，系统性优化CAR分子设计、基因递送与基因整合过程，能够实现疗效持久性，有效降低继发性癌症等安全风险。在自体CAR-T、体内CAR-T及异体CAR-T规模化制备方面，公司亦针对性建立了差异化的生产工艺和质量控制平台，为不同技术路径CAR-T产品的临床应用提供坚实技术支持。一款核心产品已递交新药上市申请艺妙生物聚焦恶性血液疾病、实体肿瘤及自身免疫疾病等重大疾病领域，凭借自主研发的核心技术，公司已获批开展11项中国临床试验、1项美国临床试验并已递交1项NDA。公司主要产品中，核心产品IM19用于三线治疗r/rNHL已于2024年11月递交NDA；核心产品自体CAR-TIM96、ZM001正在进行I期临床试验。公司其他主要产品中，自体CAR-TIM83正在进行I期临床试验，体内CAR-TIV01、异体CAR-TIC19正在进行临床前研究。此外，艺妙生物围绕上下游产业链构建CGT生态圈，为客户提供一站式CDMO服务，实现细胞药物从研发到生产、从非临床到临床以及商业化的全生命周期管理。细胞产品的服务涵盖CAR-T、TCR-T及CAR-NK等类型。核心产品——IM19IM19为艺妙生物的核心产品，是靶向CD19的自体CAR-T细胞治疗药物，适应症涵盖NHL、MCL和B-ALL，以患者自身T细胞为核心制备原料，采用慢病毒载体转导CAR基因，遵循个体化定制的全流程逻辑进行治疗。IM19三线治疗r/rNHL适应症已于2024年11月递交NDA；三线治疗r/rMCL适应症正在进行关键性临床试验；二线治疗r/rNHL适应症的临床试验申请于2026年1月获得CDE批准，是首个获得批准开展临床试验的国产自主研发的二线r/rNHL适应症CAR-T产品。CD19是参与B细胞活化和增殖的重要膜抗原之一，B细胞在除浆细胞阶段的其他所有阶段均会表达CD19，对身体产生最佳免疫应答至关重要。大部分B细胞恶性肿瘤（包括NHL、MCL和B-ALL）的患者癌细胞中均表达正常或高水平数量的CD19。CAR-T细胞治疗产品通过基因工程技术使CAR分子表达于T细胞表面。CAR分子是一种人工改造的受体分子，主要由抗原结合域、铰链区、跨膜域和胞内域等部分组成，可以赋予其修饰的免疫细胞被某个特定抗原激活，从而发挥直接杀伤目标靶细胞的效应功能。IM19在三线治疗r/rNHL适应症的研究中，公司在关键性临床研究阶段，安全性分析集纳入101例患者，有效性分析集纳入96例患者。根据关键性临床试验数据，经独立审查委员会（IRC）评估的主要疗效终点3个月ORR为58%（95%CI为47.8%~68.3%），达到了研究设置的主要疗效终点。根据临床研究报告，关键性临床试验的安全性分析集的101例受试者中，CRS发生率为43%，其中3级及以上的CRS发生率仅为1%（仅1例患者出现3级CRS）；ICANS发生率为4%，且全部为1级ICANS。艺妙生物已对IM19进行了前瞻性的商业化布局，由具备丰富销售经验的合作伙伴负责产品上市后的销售推广工作。2024年8月2日，公司与华东医药签署《独家总经销协议》，约定由华东医药负责IM19于境内的商业化。核心产品——IM96IM96是艺妙生物自主开发的靶向GUCY2C的自体CAR-T产品，拟定适应症为晚期结直肠癌、胃癌，是公司的核心产品。公司正在进行IM96治疗结直肠癌、胃癌适应症的I期临床试验。IM96是全球唯一一款在中国和美国均获得结直肠癌适应症临床试验批准的CAR-T细胞候选药物。IIT结果显示，IM96的DCR达到74%，在最佳剂量组中的ORR达到40%，mPFS达到7个月，此外IM96仅有5%的患者出现ICANS和3级CRS。IM96与其它已上市的末线转移性结直肠癌治疗产品的疗效对比情况如下：目前，转移性结直肠癌适应症在全球范围内暂无CAR-T产品获批上市，IM96有望填补未满足的结直肠癌患者市场需求。核心产品——ZM001ZM001是公司自主开发的治疗难治性SLE的靶向CD19的自体CAR-T细胞治疗药物，是公司的核心产品。目前，ZM001正在开展难治性SLE的I期临床试验。公司于2024年6月与阳光诺和签署《合作开发协议》，约定共同开发ZM001。CAR-T细胞治疗竞争格局趋于激烈，账上现金面临一定压力不过，CAR-T细胞治疗作为末线恶性血液疾病的核心手段，市场空间快速扩容，但竞争格局趋于激烈。截至2025年年底，全球已经有15种获批上市的CAR-T产品，其中已有8种CAR-T产品在NMPA获批上市。在获批的CAR-T产品中有10款CAR-T产品的靶点是CD19，另外5款CAR-T产品的靶点为BCMA。目前，国内已有4款针对末线r/rNHL适应症的CAR-T产品获批上市。艺妙生物核心产品IM19若无法在前端定价、后端医保、医院准入、医生教育、患者援助等维度迅速形成差异化优势，将对公司的经营业绩和发展前景产生不利影响。公司尚无产品上市销售收入，近几年营收主要来自于CDMO业务。2023年、2024年、2025年（报告期），公司收入分别为540.75万元、2294.15万元、2454.49万元，归属净利润分别为-2.46亿元、-1.88亿元、-1.89亿元。截至2025年末，公司合并报表层面累计未弥补亏损为-5.82亿元。研发支出是公司亏损的主要来源，报告期内公司的研发费用分别为2.05亿元、1.44亿元、1.3亿元。截至2025年年底，公司账上现金及现金等价物约1731万元，较2024年年底的1.6亿元大幅下降。艺妙生物本次计划将募集资金用于全面提升公司核心竞争力与可持续发展能力。公司计划重点投入新药研发与临床推进，包括但不限于加速推进核心产品IM19适应症及治疗线数拓展、IM96和IM83等实体瘤管线的临床研究、体内CAR-T及异体CAR-T等前沿技术领域的研究。