Baclofen/Naltrexone Hydrochloride/D-Sorbitol

制药行业的未来：人工智能在药物发现与研发中的应用 全文详细总结 该文献是 2025 年发表于Journal of Pharmaceutical Analysis的综述论文，由中国医科大学付晨、陈秋辰撰写，系统梳理人工智能（AI）在新药研发全链条的应用、发展历程、核心技术体系、落地案例、行业现存瓶颈与未来发展路径，是覆盖靶点挖掘、分子设计、虚拟筛选、临床开发全流程的综合性 AI 制药综述。 一、基础信息与摘要核心 1. 文章基础背景 •研究单位：中国医科大学药学院药理学系、辽宁省分子靶向抗肿瘤药物开发重点实验室 •资助：国家自然科学基金、辽宁省教育厅科研项目；无利益冲突声明 2. 摘要核心结论 AI 通过融合海量生物数据、高性能算力与机器学习算法，彻底重构传统药物研发模式，全面提升新药研发效率、预测准确度与临床成功率，大幅缩短研发周期、削减巨额研发成本；深度学习（DL）、机器学习（ML）已落地靶点验证、全新小分子生成、ADMET 预测、临床试验优化、老药重定位等全环节。现阶段行业局限：数据孤岛、算法知识产权体系缺失、湿实验与计算模拟（干实验）融合不足；目前暂无美国 FDA 批准的完全 AI 原创新药，但全球数十家企业的 AI 研发管线已进入 I/II 期临床。长期来看，解决现有壁垒后 AI 将深度重塑全球制药产业。 二、引言：AI 与制药行业融合的时代背景 1.AI 整体发展里程碑AI 历经 60 年从理论走向工业化，覆盖制造、农业、医疗、金融；2016 年 AlphaGo 击败李世石引发全民关注；2024 年诺贝尔物理学奖授予人工神经网络奠基者 Hopfield、Hinton，诺贝尔化学奖表彰 AI 蛋白质设计技术，证明 AI 在生命科学领域的颠覆性价值，可定制疫苗蛋白、降解污染物人工酶、抗癌分子组装体。 2.传统药物研发固有缺陷传统体外 / 体内高通量筛选用于评估化合物 ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性），存在周期长、成本高、动物伦理争议三大短板，催生计算机虚拟预测（in silico）技术。 3.AI 制药产业拐点（2018 年）2018 年后 AI 制药从概念验证转向工业化落地，多家企业实现临床管线推进；但 AI 模型存在致命缺陷：训练集与测试集数据重叠、数据集自带偏见，导致模型纸面准确率高，真实新药预测泛化能力极差。 三、AI 药物研发发展历史（对应图 1 时间线） 论文以时间轴划分 AI 制药发展五大阶段，配套算力、算法、数据三大维度变化： 1.1990s：基础理论建设期仅 CPU 算力，神经网络理论诞生；ADMET 体外筛选普及，但实验局限性凸显，虚拟预测思路初步提出。 2.2012：GPU 算力革命GPU 算力相比 CPU 提升 10 万倍，深度学习技术落地分子模拟，各类 ADMET 在线预测工具批量开发。 3.2015：深度神经网络理论成熟神经网络、蛋白结构预测算法迭代，反向分子设计理论成型。 4.2018–2020：产业化落地期AI 制药企业集中成立，大量研发管线布局；数据规模达到 0.4–1.1TB；AlphaFold2 突破蛋白质结构预测难题。 5.2021 至今：行业协同与技术爆发期行业数据共享合作兴起；AlphaFold3 可预测 98.5% 人类蛋白质三维结构，补足靶点结构数据库短板；多款 AI 原创小分子进入 IIa 期临床。 代表性落地案例 1.Healx：AI 挖掘老药 HLX-0201 用于脆性 X 综合征，仅 18 个月推进至 II 期临床； 2.Deep Genomics：18 个月完成威尔逊病致病靶点筛选与寡核苷酸候选分子设计； 3.Insilico Medicine：基于 GAN 生成对抗网络，21 天完成数据建模、全新 DDR1 激酶抑制剂分子设计； 4.2024 InSys：全 AI 设计特发性肺纤维化（IPF）小分子进入 IIa 期临床试验。 四、AI 制药核心体系：三大基础要素 + AI/ML/DL 层级关系（图 2） 4.1 AI 制药三大底层支柱 1.数据：行业核心资产，来源包含公开生物数据库、药企合作研发数据、企业内部实验数据、文献 / 专利文本挖掘清洗数据集；数据质量直接决定模型预测能力。 2.算力：GPU 云计算是深度学习训练核心支撑，大幅降低海量分子、蛋白数据的计算成本。 3.算法：不同任务匹配差异化模型，是 AI 药企核心技术壁垒。 4.2 AI、机器学习、深度学习的嵌套层级 1.AI（最大范畴）：所有模拟人类感知、推理、预测的计算机系统，包含计算机视觉、自然语言处理（NLP）。 2.机器学习（ML，AI 子集）：通过数据自动学习规律，分为监督 / 无监督 / 半监督 / 强化学习；经典算法含回归、决策树、K 近邻、随机森林、支持向量机。 3.深度学习（DL，ML 子集）：多层深度神经网络（DNN），无需人工提取分子特征，实现端到端预测；细分主流模型及制药用途： 深度学习模型 制药核心应用场景 CNN 卷积神经网络 分子 2D 结构图、蛋白空间图像处理、分子对接打分 RNN 循环神经网络 SMILES 分子序列、长生化序列特征提取 GAN 生成对抗网络 全新化学骨架分子从头生成 GNN 图神经网络 以原子为节点、化学键为边建模，ADMET、靶点亲和力预测 Transformer 多步化学反应、长分子序列逆合成预测 五、AI 在药物研发全流程完整应用（图 3 全研发链路框架） 传统新药研发痛点：完整周期 10–17 年，单款新药研发成本 1 亿–20 亿美元，I 期临床药物最终上市成功率仅 5%；2022 年测算，深度布局 AI 可使制药行业投资回报率提升 45% 以上。AI 覆盖靶点挖掘→小分子生成→虚拟筛选→ADMET 成药性预测→临床试验开发完整链条。 5.1 药物分子表征（AI 建模输入基础） 分子编码是所有 AI 药物模型的前置步骤，论文对比三类主流表征方案优劣： 1.SMILES 线性字符串：将分子转化为文本序列，适配序列到序列（seq2seq）逆合成预测，可通过变换原子顺序实现数据增强； 2.分子指纹（MFP）：子结构指纹、哈希指纹（ECFP/Morgan）、药效团指纹，广泛用于 QSAR 活性预测、分子相似性筛选；缺陷：依赖人工定义化学特征，丢失三维结构信息； 3.GNN 图自动表征：无需人工指纹，直接解析原子、化学键拓扑结构，代表模型 Neural FP、Attentive FP，自动挖掘分子活性、毒性特征，预测精度显著优于传统指纹方法。 5.2 靶点发现与验证 靶点失败是临床管线重大损耗来源（如辉瑞、罗氏 CET 降脂靶点全线临床失败），AI 提供两条成熟靶点挖掘路线： 1.系统生物学多组学 AI（靶点发现）贝叶斯 AI 整合基因组、蛋白组、代谢组与临床患者数据，构建疾病因果网络；生物医药知识图谱（Benevolent JECS、MindRank PharmKG39）挖掘药物 - 蛋白 - 疾病隐藏关联；Insilico iPANDA 通路分析平台对比纤维化 / 健康患者转录组，一次性筛选出 20 余个 IPF 全新治疗靶点。 2.基于蛋白结构的反向对接（靶点验证）传统靶点数据库 PDTD 仅收录 1100 个蛋白三维结构，人类仅 11% 蛋白拥有小分子探针；AlphaFold3 补齐全人类蛋白结构库，大幅拓展反向对接适用范围；可用于新靶点发现、药物脱靶毒性预测、老药新适应症挖掘；弥补冷冻电镜、X 射线晶体学设备造价数千万、解析周期数月的成本缺陷。 5.3 小分子从头生成与逆合成路线规划 理论小分子化学空间高达 10^60–10^100，传统筛选仅能覆盖极小范围，AI 生成技术实现高效全新骨架挖掘： 1.分子生成模型：GAN、Transformer 以 SMILES / 分子图为输入，定向生成具备指定活性、成药性的全新分子； 2.计算机辅助逆合成（CASP） ￮模板法（Synthia 软件）：人工整理 5 万条化学反应规则，路线稳定，但无法覆盖新型反应； ￮无模板 seq2seq 模型：将化学反应视为 “化学语言翻译”，无需专家规则，泛化性更强；2024 研究证实 AI 规划合成路线步骤更少、产率高于专利原有工艺。 5.4 小分子虚拟筛选（VS）与 ADMET 成药性预测 虚拟筛选分为基于蛋白结构（SBVS）、基于配体（LBVS）两大体系： 1.SBVS（分子对接）传统力场、经验打分函数假阳性 / 假阴性率高；CNN 深度学习打分函数自动提取蛋白 - 配体三维相互作用特征，大幅提升对接筛选准确度； 2.LBVS（配体筛选）QSAR、3D 药效团、分子相似性匹配结合多任务 DNN/GNN，可一次性筛选上亿化合物库，代表成果：深度学习发现全新抗生素 halicin； 3.ADMET 预测（降低临床失败核心工具）临床药物失败首要诱因是药代缺陷、毒性风险；GNN、DNN 模型预测精度全面超越传统指纹机器学习；主流工具：ADMETlab3.0、SwissADME、GastroPlus；可提前评估口服吸收、代谢酶结合、hERG 心脏毒性、血脑屏障穿透，早期淘汰劣质候选，节约数十亿临床投入。 5.5 临床试验全流程优化（研发成本最高环节） 1.临床结局与毒性提前预测ProCTOR 随机森林模型区分因毒性临床失败与获批药物；iPANDA 转录组深度学习可预测 46 类药物临床副作用；虚拟患者（ISCT）构建个体化生理模型，减少临床试验入组人数、降低研发损耗； 2.试验设计与患者管理NLP 解析电子病历、临床文献，自动匹配符合入组标准患者，解决招募慢难题；AI 图像识别服药监控平台 AiCure 将精神分裂患者服药依从率从 50% 提升至 90%；多组学数据分层患者，筛选免疫治疗获益亚群（如头颈癌 CD8+T 细胞高浸润人群）； 3.药物重定位（老药新用，低成本捷径）AI 知识图谱挖掘药物跨疾病治疗潜力，跳过 I 期安全性试验，直接推进 II/III 期；经典案例：西地那非、巴瑞替尼（类风湿关节炎重定位新冠治疗）。 配套表格补充（Table 1） 汇总全球 43 家 AI 药企临床管线，覆盖 Recursion、Insilico、BenevolentAI 等企业，适应症包含肿瘤、特发性肺纤维化、神经遗传病、自身免疫病，2023–2025 年大量管线进入 II 期临床。 六、AI 制药行业五大核心挑战（对应图 4 分层框架） 论文将行业瓶颈分为五层，从底层数据到顶层商业模式依次梳理： 1.数据分发与数据孤岛药企私有实验数据高度保密，数据割裂形成“数据烟囱”；小样本训练导致模型泛化能力弱、数据偏见严重；联邦学习为最优解决方案：横向 / 纵向联邦可在不共享原始数据前提下多方联合训练，兼顾数据隐私与模型精度，落地难度低于去中心化 DAO 组织。 2.数据共享机制缺失缺乏统一生物医药数据标准，企业间数据格式、实验体系不兼容；联邦学习联盟需建立标准化数据规范与利益分配机制。 3.算法知识产权保护空白AI 模型、深度学习算法的专利界定、保护体系不完善，技术壁垒易被复制；可解释 AI（XAI）专利披露要求提升算法透明度，一定程度缓解知识产权纠纷。 4.商业模式矛盾纯 AI CRO 外包服务价值低于药企自研管线；下游药企难以量化评估算法质量，付费意愿低；理想模式为企业同时布局算法开发 + 自有药物管线，打通干湿实验闭环。 5.知识库与干湿实验融合断层算法工程师与药理、有机合成生物学家知识割裂；AI 预测结果难以直接指导湿实验迭代；企业必须同时具备生命科学、计算算法复合研发能力。 衍生通用行业难题 1.模型“黑箱” 问题：深度学习无法解释分子作用机制，监管机构审批认可度低；可解释 AI（XAI，如 ChemXGNN）可视化分子关键作用基团成为解决方向； 2.数据偏见：数据集疾病、分子样本分布不均，模型对小众疾病预测精度大幅下降； 3.算力与能耗门槛：大模型训练需要海量 GPU 资源，中小研发机构难以承担； 4.伦理法规风险：患者医疗隐私泄露、AI 专利归属模糊、临床试验算法筛选人群不公平。 七、行业突破路径与未来发展方向 1.数据体系升级规模化落地联邦学习，统一生物医药数据标准；持续迭代 ADMET、靶点预测公共平台（ADMETlab3.0），扩充均衡、无偏见的公开数据集； 2.算法技术革新可解释 XAI 深度嵌入分子建模流程；图神经网络（GNN）、生物医药大语言模型（LLM）全面覆盖靶点挖掘、分子设计、临床方案撰写；量子计算、边缘计算降低模型训练能耗与算力门槛； 3.产学研技术融合构建“AI 计算模拟 - 湿实验验证 - 数据回流优化模型” 闭环；融合合成生物学、实验室自动化设备；证实人机协同研发效果优于纯 AI 或纯人工； 4.产业与监管协同药企、AI 科创企业、药监常态化合作，出台 AI 药物审批标准；完善算法、AI 分子专利法律法规；短期聚焦专用窄 AI，通用人工智能 AGI 为长期远景； 5.前沿赛道拓展AI 蛋白质从头设计（2024 诺贝尔化学奖方向）、AlphaFold 辅助靶点验证、多模态生物医药大模型、个性化联邦学习精准药物开发。 八、全文结论 1.AI 驱动制药是不可逆转的行业数字化趋势，但产业仍处于发展中期，暂无 FDA 完全批准的 AI 原创新药； 2.当前核心瓶颈集中在数据孤岛、模型不可解释、知识产权缺失、干湿实验融合不足四大维度； 3.行业正向循环正在形成：大规模高质量数据→高精度 AI 模型→优质临床候选分子→新增实验数据，持续迭代提升研发能力； 4.长期价值：AI 可将新药研发周期缩短数年、削减数十亿研发投入，显著提升新药临床成功率，最终实现精准治疗、改善患者预后； 5.行业发展前提：搭建安全的数据共享体系、普及可解释算法、配套完整伦理与法律框架，产业链多方协同突破现有技术壁垒。 补充配套图表功能总结 1.图 1：AI 制药发展时间轴，对比算力、数据、算法三要素数十年演进； 2.图 2：AI/ML/DL 层级韦恩图，梳理各类深度学习模型适配药物研发任务； 3.图 3：AI 新药研发全流程框架，覆盖靶点识别、分子生成、虚拟筛选、临床预测完整链路； 4.图 4：AI 制药五大挑战分层示意图，从底层数据到顶层商业模式系统拆解行业痛点。 人工智能制药可视化图表与临床药物概览 一、论文 4 张配图 完整中文释义 图 1 人工智能制药发展概览图 坐标轴与维度 •横轴：时间；纵轴：发展趋势（向上代表发展水平提升） •三条变化曲线：算力运算能力、数据体量、算法水平 分阶段发展节点（从左至右） 1.1990 年代：基础理论突破仅 CPU 基础算力，神经网络理论诞生；ADMET 体外筛选起步，虚拟预测思路萌芽，算力、数据、算法均处于低位。 2.2012 年：深度学习落地实践算力实现飞跃：CPU 升级为 GPU，运算性能提升 10 万倍；深度学习正式用于分子模拟，各类 ADMET 在线预测工具批量开发。 3.2015 年：先进神经网络理论成型深度神经网络算法体系成熟，蛋白结构预测、反向分子设计理论快速迭代。 4.2018–2020：AI 药物研发规模化应用AI 制药企业集中涌现，行业落地项目爆发；数据规模达到 0.4–1.1 TB；AlphaFold2 攻克蛋白结构预测难题；2024 年诺贝尔奖佐证 AI 生物领域价值。 5.2021 年至今：行业繁荣协同阶段数据体量持续暴涨，企业间数据共享、产学研合作普及；AlphaFold3 问世，多款全 AI 设计药物进入 IIa 期临床，算力、算法、数据同步高速增长。 中心图示 AI 赋能药物研发一体化流程示意图，整合数据、模型、分子、临床全环节。 图 2 人工智能、机器学习、深度学习层级关系图 层级嵌套关系（由大到小） 1.最外层大圆：人工智能（AI）包含计算机视觉、自然语言处理等所有类人智能技术。 2.中层环形：机器学习（ML）AI 的子集，分为两大板块： ￮学习场景分类：监督学习、回归、分类、无监督学习、聚类、降维、密度估计、自监督、对比、时序、半监督、强化学习； ￮各类经典机器学习算法（六边形模块）：回归算法、决策树 CART、贝叶斯算法、聚类 (K-means)、正则化、核方法 (KNN/RBF)、实例算法、集成算法、降维算法 (PCA/LDA)。 3.内层深色区域：深度学习（DL）机器学习的子集，核心模块为深度神经网络 DNN；DNN 细分主流架构：前馈神经网络 FNN、卷积神经网络 CNN、循环神经网络 RNN、图神经网络 GNN、Transformer。 逻辑箭头 机器学习、深度学习分别独立指向对应算法分类模块，清晰区分传统机器学习与深度神经网络技术谱系。 图 3 AI 赋能制药全流程框架图 整体分为三大连续研发模块，完整覆盖新药研发全链条： 模块 1：靶点识别管线（疾病 + 衰老研究） 输入组学、生物标志物数据，通过深度学习通路挖掘、疾病靶点 NLP 打分、集成打分模型，输出疾病相关靶点、通路、调控机制。 模块 2：全新小分子先导化合物生成（核心 AI 设计环节） 1.输入靶点信息，开展小分子挖掘； 2.多类深度学习模型并行：转录组 / 通路深度学习、ADMET 成药性建模、通路激活模型； 3.生成对抗网络 (GAN) 自动生成全新分子骨架； 4.集成打分模型筛选优质先导化合物； 5.下游配套：文献 / 专利分子库、分子设计强化学习、ADMET / 药代动力学打分、体外 + 体内实验验证、专利申报。 模块 3 临床试验结果预测 1.输入分子化学结构、靶点信息，预测药物不良反应、临床文献风险； 2.输出临床分期评分（I 期→II 期→III 期→获批 / 失败）； 3.对比两类结局：III 期临床失败管线、成功推进上市管线。 图 4 AI 制药五大应用挑战分层示意图 纵向分层（由底层基础到顶层产业） 1.底层：知识库依托自然语言处理 (NLP) 层、生物知识图谱、生物神经网络数据库搭建行业知识库； 2.第二层：商业模式AI 驱动研发商业模式框架：大数据应用、算法落地、药物研发产出；涵盖研究战略、技术、财务 KPI、IT 体系； 3.第三层：算法知识产权保护知识产权、专利、商业秘密、法律保护体系；核心疑问：AI 技术迭代速度快，算法专利保护周期是否充足？ 4.第四层：数据共享云端数据共享平台、多方分布式数据联盟； 5.顶层：数据分布数据质控、多机构异构数据区分、AI 数据平台建设； 左侧总标题：人工智能在药物研发领域的全部应用挑战 二、表 1 进入临床阶段的 AI 研发药物 完整中文翻译 序号 企业名称 管线代号 适应症 临床阶段 临床试验编号 更新年份 参考文献 1 Recursion REC4881 家族性腺瘤性息肉病 I 期 NCT05552755 2025 [24] 2 Recursion REC2282 2 型神经纤维瘤病 II/III 期 NCT05130866 2024 [25] 3 Recursion REC994 脑海绵状血管畸形 II 期 NCT05085561 2024 [26] 4 Lantern LP100 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） II 期 NCT03643107 2025 [27] 5 Lantern LP300 肺腺癌 II 期 NCT05456256 2025 [28] 6 Lantern LP184 实体瘤 I 期 NCT05933265 2025 [29] 7 Relay RLY1971 SHP2 靶点相关肿瘤 I 期 NCT04252339 2023 [30] 8 Relay RLY4008 FGFR2 突变肿瘤 I 期 NCT04526106 2025 [31] 9 Relay RLY2608 PI3Kα 突变肿瘤 I 期 NCT05216432 2025 [32] 10 Accutar Biotechnology（开拓生物） AC682 乳腺癌 试验终止 NCT05489679 2024 [33] 11 开拓生物 AC176 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） I 期 NCT05241613 2025 [34] 12 Berg Health BPM31510 胶质母细胞瘤 II 期 NCT04752813 2025 [35] 13 Berg Health BPM31543 化疗诱导脱发 I 期 NCT01588522 2017 [36] 14 AI Therapeutics LAM-001 闭塞性细支气管炎综合征（BOS）、肺结节病 II 期 NCT05798923 2024 [37] 15 AI Therapeutics LAM-002A 肌萎缩侧索硬化症（ALS） II 期 NCT05163886 2024 [38] 16 Benevolent AI BEN-2293 特应性皮炎 II 期 NCT04737304 2023 [39] 17 BioXcel Therapeutics BXCL501 急性躁动症 II 期 NCT05276830 2023 [40] 18 BioXcel Therapeutics BXCL701 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） II 期 NCT03910660 2023 [41] 19 Exscientia EXS21546 各类肿瘤 I 期 NCT04727138 2022 [42] 20 Evaxion Biotech EXV-01 转移性黑色素瘤 II 期 NCT05309421 2023 [43] 21 Evaxion Biotech EXV-02 黑色素瘤辅助治疗 I/II 期 NCT04455503 2024 [44] 22 Pharos Ibio PHI-101-001 急性髓系白血病（AML） I 期 NCT04842370 2021 [45] 23 Pharos Ibio PHI-101-002 铂耐药卵巢癌 I 期 NCT04678102 2023 [46] 24 SOM Biotech SOM0226 家族性淀粉样多发性神经病变 II 期 NCT02191826 2016 [47] 25 SOM Biotech SOM3355 亨廷顿舞蹈症 II 期 NCT05475483 2024 [48] 26 SOM Biotech SOM0061 新冠病毒感染（COVID-19） II 期 无编号 2024 [49] 27 Neumora BTRX-335140 重度抑郁症、快感缺失 II 期 NCT04221230 2023 [50] 28 Xbiome XBI-302 急性移植物抗宿主病 I 期 NCT05352269 2022 [51] 29 Erasca ERAS-007 转移性结直肠癌 I/II 期 NCT05039177 2024 [52] 30 Erasca ERAS-601 晚期 / 转移性实体瘤 II 期 NCT04866134 2024 [53] 31 Nimbus Therapeutics NDI-034858 银屑病关节炎 II 期 NCT05153148 2024 [54] 32 Nimbus Therapeutics NDI 1150-101 实体瘤 I/II 期 NCT05128487 2024 [55] 33 Landos Biopharma BT-11 克罗恩病 II 期 NCT03870334 2023 [56] 34 Landos Biopharma NX-13 溃疡性结肠炎 I 期 NCT04862741 2023 [57] 35 C4X discovery INDV-2000 食欲素 1 相关疾病 I 期 NCT05694533 2024 [58] 36 Oncocross OC514 肌肉减少症 I 期 NCT05264038 2023 [59] 37 Pharnext PXT3003 腓骨肌萎缩症 1A 型（CMT1A） II 期 NCT05092841 2025 [60] 38 Healx HLX-0201 脆性 X 综合征 II 期 NCT04823052 2022 [61] 39 AbCellera LY-CoV555 新冠病毒感染（COVID-19） 试验完成 NCT05780268 2023 [62] 40 Insilico Medicine INS018-055 特发性肺纤维化（IPF） I 期 NCT05154240 2023 [63] 41 Schrodinger SGR-1505 特发性肺纤维化（IPF） I 期 NCT05544019 2024 [64] 专业缩写注释 1.mCRPC：转移性去势抵抗性前列腺癌 2.SHP2：含 SH2 结构域蛋白酪氨酸磷酸酶 2 3.FGFR2：成纤维细胞生长因子受体 2 4.PI3Kα：磷脂酰肌醇 3 激酶 α 5.BOS：闭塞性细支气管炎综合征 6.COVID-19：新型冠状病毒肺炎 7.CMT1A：腓骨肌萎缩症 1A 型 8.IPF：特发性肺纤维化 9.AML：急性髓系白血病 10.ALS：肌萎缩侧索硬化症 生物智能：在生物先进产业场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（NeuroAI）；实现生物产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。 生物产业+物理AI=生物智能 产业智能官：NeuroAI 加入知识星球“生物智能研究院”：自动化生物铸造厂OT技术（自动化+机器人+工艺+精益）和新一代IT技术（云计算+物联网+区块链+大数据+人工智能）深度融合，在场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（NeuroAI）；实现产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。 生物科学智能作为第四次工业革命的核心驱动力，将进一步释放历次科技革命和产业变革积蓄的巨大能量，并创造新的强大引擎；重构设计、生产、供应链和服务等经济活动各环节，形成从宏观到微观各领域的智能化新需求，催生新技术、新产品、新产业、新业态和新模式；引发经济结构重大变革，深刻改变人类生产生活方式和思维模式，实现社会生产力的整体跃升。 产业智能化技术分支用来的今天，从业者必须了解如何将生物科学智能（NeuroAI）全面渗入整个公司、产品、业务等商业场景中，利用生物科学智能（NeuroAI）形成数字化、网络化和智能化力量，实现行业的重新布局、企业的重新构建和焕然新生。 版权声明：产业智能官（ID：NeuroAI）发表的文章，除非确实无法确认，我们都会注明作者和来源，涉权请联系协商解决，联系、投稿邮箱：wolongzy@qq.com

于创新根基、创新过程、创新成果三大维度均经受住严苛考验的天士力，再次登榜“中国医药创新企业100强”。 创新从来不是一场冲刺，而是一场旷日持久的马拉松。 6月26日，备受业界瞩目的“中国医药创新企业100强”榜单正式揭晓。该评选以企业为主体、以硬数据为依托，从创新根基、创新过程、创新成果三大维度，以核心专利授权数量、临床试验数量、创新药获批与上市数量等为评价依据，自2019年E药经理人推出后，已成为业内最具公信力和影响力的医药创新榜单之一。 ▲图为大会现场 值得关注的是，天士力再次跻身榜单。细究这家老牌药企便会发现，其亮眼表现并非一日之功，在创新研发这条长期赛道上早已深耕多年。 创新，既要有真金白银的投入，也要有清晰笃定的方向。研发投入上，天士力践行长期主义，据E药经理人统计，其2021年至2025年五年累计研发总投入高居中药板块榜首。研发战略上，清晰的体系保障了创新落地，2025年，融入华润体系后，天士力进一步明确了创新驱动的发展战略，聚焦心血管及代谢、神经／精神、消化三大治疗领域，系统推动“疾病树”和“产品树”研发。 ▲图为2026创新100强颁奖现场 从创新成果看，持续投入的种子，正在密集开花结果。而今，天士力搭建起丰富的在研创新管线，覆盖创新中药、生物药、化学药等，聚焦于创新中药和先进治疗药物双轮驱动的创新体系，一批成果正加速落地兑现，比如2025年9月，1类生物创新药普佑克新增急性缺血性脑卒中适应症；2025年10月，中药经典名方温经汤颗粒获批；2026年6月，中药1.1类创新药枣仁宁心滴丸获批。 业绩层面同样稳健。天士力2025年归母净利润11.05亿元，同比增长15.63%；2026年一季度营收同比增长5.35%，归母净利润同比增长17.80%，扣非归母净利润大增54.23%。 回过头看，登榜创新100强、创新成果频出，这一连串亮眼表现的背后，天士力做对了什么？ 01 在研创新药31项，加速兑现创新成果 所谓厚积薄发，不过是一家企业愿意为创新押上时间、定住战略、干出韧性。天士力，正是这一逻辑的践行者。而今，无论创新广度还是创新深度，这家药企均可圈可点。 放眼在研创新管线，天士力储备丰厚、布局清晰，覆盖创新中药、生物药、化学药三大领域。数据可见一斑，根据2025年年报，天士力拥有在研创新药31项，其中处于NDA/Pre NDA阶段4项，处于临床II、III期阶段17项，形成了层次分明、梯次推进的丰富研发管线。 其中，在现代中药领域，通过推进“现代中药创制全国重点实验室”建设，加快创新中药研发进程，18项创新中药处于临床II、III期及NDA阶段；与此同时，在细胞与基因治疗（CGT）、小核酸药物等先进治疗药物赛道积极探索创新突破，3项CGT药物现已处于临床I期阶段，创新突破稳步推进。 成果落地的步伐同样在加快。进入2025年，天士力多款重磅产品或适应症相继获批上市。 先看生物药，作为国内目前唯一获批上市的重组人尿激酶原产品，普佑克的适应症版图正在持续扩张。2025年9月，天士力自主研制的1类生物创新药普佑克获批新增急性缺血性脑卒中适应症。普佑克是“十一五”期间国家“重大新药创制”科技重大专项支持下获批的1类生物创新药，此前已于2011年获批急性ST段抬高性心肌梗死适应症，彼时标志着天士力成功切入生物药领域，本次脑卒中适应症是该药在国内获批的第二个适应症，意味着再下一城。 普佑克的突破并未止步于此，进入2026年好消息频传。年初，普佑克被纳入美国心脏协会/美国卒中协会发布的《2026年急性缺血性脑卒中早期管理指南》，成为首个获该国际权威指南推荐的中国原研溶栓药物，指南特别指出其出血风险较传统药物降低77%。 此外，普佑克还布局将适应症拓展至急性肺栓塞。其治疗急性肺栓塞的ERUPTE II期关键临床试验数据发表于Cell子刊《Med》，一度被业界视为为沉寂30多年的全球肺栓塞溶栓新药赛道带来突破性进展。在此之前，全球肺栓塞溶栓领域长期无新药突破，临床依赖于链激酶、尿激酶、阿替普酶三款经典老药。依托本次ERUPTE II期研究数据，重组人尿激酶原成为继三款经典溶栓药后，具备肺栓塞溶栓应用潜力的国产候选新药。 生物药之外，天士力在中药领域的创新同样步伐不停。2025年10月，天士力温经汤颗粒收到国家药监局颁发的《药品注册证书》。该处方来源于《妇人大全良方》，由9味中药组成，用于血海虚寒、气血凝滞证。值得一提的是，国内获得温经汤颗粒药品注册证书的厂家仅3家，天士力位列其中，竞争态势相较良好。 进入2026年，天士力的创新成果再添重磅一员。6月，国家药监局官网发布公告，天士力申报的中药1.1类创新药枣仁宁心滴丸正式获批上市，是2026年国内首个获批的中药1.1类创新药。‌‌该药品处方源自国医大师张伯礼院士临床经验方，由炒酸枣仁、合欢花等四味药材制成，具有养血柔肝除烦、益气宁心安神功效，用于改善失眠症中医辨证属心肝血虚证所致的时睡时醒。 之所以说这一获批意义重大，还要从失眠药物市场的格局说起。枣仁宁心滴丸瞄准国内高景气失眠市场，增长空间广阔。开源证券数据显示，2021年中国失眠药物市场规模122.8亿元，2025年预计达151.2亿元，2030年将增至211.9亿元，年复合增长率超10%。在竞争格局中，中成药占据失眠药物市场90%以上份额，但传统品种普遍存在“循证数据不足、剂型落后”等痛点。与传统失眠药物相比，枣仁宁心滴丸核心优势突出：不仅改善入睡困难，更提升深度睡眠质量，显著改善日间功能状态，无传统西药次日困倦、嗜睡等副作用，兼顾疗效与安全性，临床体验优势显著。也就是说，枣仁宁心滴丸获批上市，为睡眠维持困难（时睡时醒）及伴有日间功能障碍的患者提供了新的治疗选择，有望成为新的重磅品种。 在化学药领域，天士力亦持续推进创新突破。据天士力财报披露，其用于治疗腓骨肌萎缩症1A型的全球首创药物PXT3003已提交新药注册申请，将有效填补该罕见病治疗领域的市场空白。同时，天士力1类创新药抗抑郁 JS1-1-01 已启动临床IIb期研究；具有全新结构的DYRK2-CDK4/6双靶点小分子抑制剂TSL2109 胶囊也成为国内外同类双靶点药物进入临床试验阶段的先行者，均可彰显天士力在化学药创新领域的前沿布局能力。 从已获批产品到在研管线，天士力的研发效率正在持续提升，正形成层次分明、梯次推进的创新格局。 02 扎实的创新根基和研发体系 前文梳理了天士力近年来密集落地的创新成果，从普佑克脑梗适应症的突破，到温经汤颗粒的获批，再到枣仁宁心滴丸的上市，一批重磅产品相继涌现。那么，一个随之而来的核心问题是：天士力何以做到？ 这背后，是多年深耕的研发创新体系与清晰战略，是长期位居行业前列的研发投入与持续强化的团队建设，是全面启动的“焕新增效计划”，以及融入华润体系后的平台赋能等多重合力的共同作用。而这构成了天士力的创新根基。 2025年，天士力融入华润三九，外界高度关注这一变化带来的影响。天士力医药集团总经理蔡金勇曾在媒体采访中将其概括为“进入新的发展平台和新的发展阶段”。围绕价值重塑、业务重塑、组织重塑和精神重塑，天士力系统推进了与华润三九的融合。战略上进一步聚焦创新驱动和三大治疗领域；业务上强化产品、品牌、渠道、终端、产能的协同；管理上推进财务、人力资源、合规、EHSQ及监督体系的融合；文化上强化党建引领、合规守纪和国企治理要求。“天士力将充分发挥自身在现代中药研发、智能制造和医疗市场方面的优势，同时借助华润三九在品牌、渠道和管理体系上的深厚积累，推动企业从单一增长走向系统增长，从产品竞争走向平台竞争。” 在这一新平台上，天士力作为华润三九“一体两翼”战略布局中研发创新的关键力量，在国家大力支持医药创新高质量发展、推动中医药现代化、鼓励基因与细胞治疗等先进治疗药物研发的背景下，洞察到人口老龄化与疾病谱演变在心血管及代谢、神经/精神及消化等领域所催生的巨大未满足临床需求。 基于自身中药现代化的研发优势，以及对未来以细胞治疗、小核酸药物等技术发展路径的判断，天士力的研发战略一直以来都较为清晰：持续聚焦心血管及代谢、神经/精神、消化三大核心治疗领域，打造“创新中药与先进治疗药物双轮驱动的开放创新体系”。 在管线布局上，天士力按照“疾病树”和“产品树”两棵树模式进行规划，并不断提升研发能力和研发效率。“疾病树”即围绕疾病发生发展的各个病理生理环节，充分发挥中药、化药、生物药各自优势进行产品组合布局；“产品树”即产品上市后，通过持续的工艺优化、标准提升、机理研究及临床研究等，打造优质大品种。 根据年报披露，为推动研发战略高效执行，天士力全面启动了研发“焕新增效计划”专项行动。在组织架构上，研发系统持续优化，搭建了“战略决策—专业会商—运营管控”三层科技创新管理体系：由科技创新委员会统筹战略方向与重大决策，科技创新会商委员会强化项目价值专业研判，科技创新项目管理委员会负责研发项目日常运营管控及早研项目快速决策。公司全面升级研发项目管理制度、优化管理流程，完善“1+5+N”项目管理制度体系，通过分级授权与并行决策机制压缩决策链条，持续提升研发效率。 在创新技术平台整合上，天士力深知不能只靠单一企业闭门研发，一直以来坚持“没有围墙的研究院”理念，与科研院所、高校、医院和行业伙伴深度合作，形成从基础研究到临床转化、从注册申报到产业化落地的全链条协同，全面整合先进技术资源。而融入华润体系后，华润平台带来的不仅是资源，还有战略管理、产业协同和组织能力。 与此同时，天士力同样注重人才与能力的系统建设。在人才队伍建设上，天士力拥有从临床前研究到临床研究的完整体系，形成了一支高学历、专业化的人才团队；重点引进细胞与基因治疗、小核酸药物、临床医学等前沿领域核心人才，强化先进治疗药物创新平台建设。同时，公司还构建了覆盖创新药全生命周期的新品研发转化关键技术体系，形成了四大核心研发能力：成药性验证及非临床研究能力、学术研究组织（ARO）模式的临床转化能力、整合式研发（IPD）项目管理能力。 不难看出，从各个维度及指标来看，天士力在不断“焕新”的过程中，一边诠释着一家药企该如何精准覆盖全生命周期管理，另一边也实现了长足的内生进化，战略的清晰度亦最终体现在了密集涌现的创新成果上。 03 创新驱动未来，天士力乘势而上 解决了“凭什么”的问题，另一个问题随之浮现：融入华润之后，天士力要去向哪里？ 先看政策东风。2026年政府工作报告明确提出实施健康优先发展战略，健全医疗、医保、医药协同发展和治理机制，推进中医药传承创新，同时推动创新药和医疗器械高质量发展。与此同时，工业和信息化部等八部门联合印发《中药工业高质量发展实施方案（2026—2030年）》，明确提出培育中药工业领航企业、推动创新药上市、建设智能工厂等目标。政策端对中医药传承创新与创新药高质量发展的双重支持，为天士力这类深耕创新药的企业打开了广阔发展空间。 再看平台支撑。华润平台带来的不仅是资源，更有战略管理、产业协同和组织能力。面向未来，天士力已制定清晰的“十五五”战略规划，将坚持创新驱动，聚焦心血管及代谢、神经/精神、消化三大核心治疗领域，持续扩充具有高临床价值的创新产品管线；通过构建“院内筑基、院外增效”的价值循环业务模式，以临床价值为中心，推动院内与院外业务协同发展、持续增长；同时，通过内生发展与外延扩张并举，力争2030年末实现工业营业收入翻番（达到150亿）、利润翻番，成功跻身中国制药企业第一梯队。 为保障战略落地，天士力还将系统实施九大战略举措、构建八大核心能力、夯实五大组织保障，并通过商业计划、管理报告、业绩合同等管理机制，对战略规划落地执行情况进行全过程监控与评价，确保战略目标扎实推进、价值稳步实现。 随着研发管线加速推进、华润赋能持续深化，一个更具想象力的天士力，正在走来。 一审| 石宛佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝