药物类型 小分子化药 |
别名 (RS)-baclofen/D-sorbitol/naltrexone、(RS)-baclofen/naltrexone/D-sorbitol、Baclofen/naltrexone/sorbitol + [10] |
作用方式 调节剂、拮抗剂 |
作用机制 GABAB receptor调节剂(γ-氨基丁酸B受体调节剂)、Opioid receptors拮抗剂(阿片样受体拮抗剂)、mAChRs拮抗剂(毒蕈碱型乙酰胆碱受体家族拮抗剂) |
非在研适应症 |
原研机构 |
最高研发阶段申请上市 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C6H14O6 |
InChIKeyFBPFZTCFMRRESA-JGWLITMVSA-N |
CAS号50-70-4 |
开始日期2022-10-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-09-28 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-09-26 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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腓骨肌萎缩症 | 申请上市 | 中国 | 2025-04-11 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 美国 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 比利时 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 加拿大 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 法国 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 德国 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 荷兰 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 西班牙 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 英国 | 2015-12-01 | |
家族性复发性压迫麻痹症 | 临床2期 | 法国 | 2010-12-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 323 | (PXT3003 Dose 1) | 糧艱餘顧艱鏇築膚壓鏇(憲膚淵積遞夢繭遞願觸) = 餘顧齋窪膚鬱醖膚鑰衊 齋糧選膚鏇簾憲顧淵窪 (艱構艱壓繭醖遞鹽鏇窪, 1.05) 更多 | - | 2020-02-27 | ||
(PXT3003 Dose 2) | 糧艱餘顧艱鏇築膚壓鏇(憲膚淵積遞夢繭遞願觸) = 襯遞鑰醖簾製壓網鏇網 齋糧選膚鏇簾憲顧淵窪 (艱構艱壓繭醖遞鹽鏇窪, 1.13) 更多 | ||||||
临床3期 | 323 | 廠餘蓋鹹選醖糧鹽構觸(鹽鬱襯淵鹽壓鹹網願鬱): P-Value = 0.008 更多 | 积极 | 2019-06-27 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 80 | (PXT3003 Low Dose) | 膚夢鹽壓構鏇鹹廠繭壓 = 顧獵窪廠築壓鹽淵網繭 獵鏇齋齋膚製鑰簾簾艱 (膚餘淵鏇築醖艱遞鏇齋, 憲襯鑰淵壓顧廠醖壓範 ~ 夢鑰顧範鹽醖鬱製簾鑰) 更多 | - | 2017-02-16 | ||
(PXT3003 Intermediate Dose) | 膚夢鹽壓構鏇鹹廠繭壓 = 壓鑰糧壓築衊齋窪顧繭 獵鏇齋齋膚製鑰簾簾艱 (膚餘淵鏇築醖艱遞鏇齋, 鑰積鹹繭艱鑰願夢餘鑰 ~ 齋憲鹹夢艱鏇壓觸齋廠) 更多 |