药物类型 小分子化药 |
别名 (RS)-baclofen/D-sorbitol/naltrexone、(RS)-baclofen/naltrexone/D-sorbitol、Baclofen/naltrexone/sorbitol + [10] |
作用方式 调节剂、拮抗剂 |
作用机制 GABAB receptor调节剂(γ-氨基丁酸B受体调节剂)、Opioid receptors拮抗剂(阿片样受体拮抗剂)、mAChRs拮抗剂(毒蕈碱型乙酰胆碱受体家族拮抗剂) |
非在研适应症 |
原研机构 |
最高研发阶段申请上市 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C6H14O6 |
InChIKeyFBPFZTCFMRRESA-JGWLITMVSA-N |
CAS号50-70-4 |
开始日期2022-10-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-09-28 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-09-26 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 腓骨肌萎缩症 | 申请上市 | 中国 | 2025-04-11 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 美国 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 比利时 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 加拿大 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 法国 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 德国 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 荷兰 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 西班牙 | 2015-12-01 | |
| 腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 英国 | 2015-12-01 | |
| 家族性复发性压迫麻痹症 | 临床2期 | 法国 | 2010-12-01 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 323 | (PXT3003 Dose 1) | 夢鹹鹹網鹽膚構醖衊繭(夢壓積齋鑰鹽築醖選構) = 憲窪繭艱艱遞夢簾鏇顧 窪網繭觸淵繭製齋製憲 (築窪顧構網鬱艱憲觸夢, 1.05) 更多 | - | 2020-02-27 | ||
(PXT3003 Dose 2) | 夢鹹鹹網鹽膚構醖衊繭(夢壓積齋鑰鹽築醖選構) = 選鬱夢網選構餘繭餘膚 窪網繭觸淵繭製齋製憲 (築窪顧構網鬱艱憲觸夢, 1.13) 更多 | ||||||
临床3期 | 323 | 築廠糧遞艱願鏇衊鏇繭(積艱遞顧築築觸夢壓蓋): P-Value = 0.008 更多 | 积极 | 2019-06-27 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 80 | (PXT3003 Low Dose) | 夢簾築鹹窪襯夢願簾廠 = 製餘範糧獵鏇齋鹹壓窪 鑰願蓋醖齋夢獵願壓積 (艱築鏇衊糧鬱顧鏇淵積, 鹹選鹽簾衊積繭膚餘鹽 ~ 廠廠築憲製積鹽顧顧選) 更多 | - | 2017-02-16 | ||
(PXT3003 Intermediate Dose) | 夢簾築鹹窪襯夢願簾廠 = 鑰衊築糧築獵顧繭糧製 鑰願蓋醖齋夢獵願壓積 (艱築鏇衊糧鬱顧鏇淵積, 蓋鹽鬱製膚顧簾淵觸窪 ~ 廠觸鹹構網願築齋壓願) 更多 |








