NS-001

9月7日，睿健毅联医药科技有限公司（iRegene Therapeutics，以下简称“睿健”）宣布，公司自主研发的创新细胞治疗产品 NouvSight001注射液 已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展针对视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者的I/III期联合临床研究，系统评价NouvSight001的安全性、耐受性及初步有效性。同时，NouvSight001注射液也得到美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可以及特别豁免权（Special Exemption）,批准针对同一适应症的I/II期海外联合临床研究。其中，睿健医药创始人&CEO魏君为贝壳学社四期校友。 NouvSight001是睿健基于自主构建的 “AI + 化学诱导（AI + Chem）”平台开发的通用型、现货型光感受器细胞治疗产品。此次NouvSight001相继获得中国和美国监管机构临床试验许可，是睿健在全球化产品开发上的又一重要里程碑。作为细胞替代疗法，NouvSight001不依赖特定致病基因型。 目前，睿健围绕全球人口老龄化所带来的结构性疾病负担建立的长期战略布局已形成：覆盖帕金森病（PD）、多系统萎缩（MSA）、视网膜退行性疾病及缺血性卒中等重大疾病领域，形成覆盖中枢神经系统、视觉系统及神经血管系统的再生医学产品矩阵。 01 从单一全球化产品，到可复制的全球研发体系 全球Biotech真正的价值，并不只是拥有一款能够进入美国临床的产品，而是建立一套能够持续将不同产品推进全球开发的体系。 睿健建立“AI+化学诱导”平台的核心目标，是寻找和解析决定细胞命运及功能形成的关键生物学网络，并通过化学小分子对这些网络进行精准调控。通过这一技术路径，公司希望逐步将复杂的细胞分化过程转化为更加：可预测、可控制、可重复、可规模化的药物制造过程。多种不同产品进入国际临床阶段，正在逐步证明睿健底层技术平台的延展性。 NouvSight001使睿健正式进入视网膜再生医学这一具有巨大未满足临床需求的疾病领域。因此，NouvSight001获得中美临床许可，意味着睿健医药正在形成“one platform, multiple products, global development”的全球化能力。这也是一家真正意义上的全球Platform Biotech所需要具备的核心能力。 02 全球临床执行力实现中美同步临床开发 对于创新生物科技公司而言，全球化能力并不仅意味着获得海外IND，更重要的是能否真正跨越不同监管体系，将产品持续推进至临床开发阶段。NouvSight001继2024年获得FDA孤儿药资格之后，再次获得NMPA和FDA临床试验许可，以及FDA特别豁免权。这也进一步表明睿健不仅能够在中国发现和开发创新药物，而且具备将创新产品直接按照全球标准推进至美国临床开发的组织体系。 睿健医药多款产品对应完全不同的疾病、靶组织和临床应用场景，却共享相同的底层能力：全球化监管策略；面向FDA和NMPA标准建立的CMC与质量体系；通用现货型细胞产品制造体系；跨境冷链及供应链能力；中国和美国临床中心执行能力；以及基于统一技术平台持续产生新产品的研发能力。睿健的全球化已经进入了真正的全球临床执行（global clinical execution）阶段。能够将同一款现货型细胞治疗产品持续供应至中国及美国临床中心，并在两套监管体系下同步推进临床开发，本身就是对一家细胞治疗企业研发、制造、质量、监管和组织执行能力的综合检验。 03 围绕人口老龄化，构建全球再生医学产品矩阵 全球人口老龄化正在带来一系列深刻而长期的医疗需求变化。神经退行性疾病、视网膜功能退化以及脑血管疾病，正在成为影响老龄人口健康寿命的重要疾病负担。睿健关注的是一个更底层的问题：如何重新获得疾病和衰老过程中已经丢失的细胞及组织功能。 睿健希望做的不仅是开发某一种细胞治疗产品，而是建立一套能够持续产生新型再生医学产品的技术体系。目前，睿健已经形成覆盖多个重大疾病方向的再生医学管线，其中包括从重建多巴胺神经环路，到重建视觉功能，再到修复神经与组织损伤——睿健正在围绕人类衰老过程中不断丢失的关键功能，构建下一代再生医学产品矩阵，推进更多具有临床转化和规模化商业潜力的再生医学产品进入全球开发。 关于视网膜色素变性 RP是一组遗传性视网膜退行性疾病，全球患者约150万人，以夜盲起病，逐步发展为周边视野缺损直至失明。目前全球仅有一款获批疗法，适用于携带双等位RPE65基因突变的患者，覆盖RP患者总数的极小比例，绝大多数患者仍无疾病修饰治疗选择。 关于睿健医药 睿健医药（iRegene Therapeutics）是一家面向全球重大衰老相关疾病开发创新再生医学产品的平台型生物科技公司。公司以自主建立的“AI+化学诱导”技术平台为核心，通过人工智能、系统生物学与化学生物学相结合，识别并控制决定细胞命运及功能的关键生物调控网络，并将其转化为可标准化、可规模化生产的通用现货型细胞治疗产品。 睿健医药CFO 阮添士先生表示：全球化并不是睿健在单一产品上的尝试，而是从公司创立之初就嵌入研发体系的长期战略。NouvNeu001已经帮助我们建立了跨越NMPA和FDA体系推进iPSC细胞治疗产品的实际经验，而NouvSight001进一步把这种能力复制到眼科这一完全不同的疾病和组织场景。从资源配置的角度，同一底层技术平台能够持续产出符合全球开发标准的候选产品，意味着单位管线的开发路径与监管路径具有可复制性。未来，我们将继续推进核心管线的中美临床开发，并积极探索全球多中心研究和国际商业合作。” 往 期 推 荐 1 贝壳观察：行业观察 2 贝壳时刻 *声明：本文仅用于分享，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐。 素材来源官方媒体/网络新闻 关于贝壳社 贝壳社（Bioclub）是行业领先的医健创新创业服务平台，构建了"产业空间+ 创业培育+投资孵化+资本赋能"四位一体为核心，叠加"品牌媒体+医学成果转化"，形成"4+2"全链路赋能业务体系，通过深度挖掘全球范围内的高成长项目、精准匹配产业资源及全球生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全周期赋能服务。 目前已在上海、杭州、香港、澳洲墨尔本四大核心城市设立办公室与服务中心，国际化布局完善，积极推进境外业务深耕拓展，搭建成熟全球化服务网络，全方位助力医健企业实现跨境发展与国际化落地。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

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