iRegene Therapeutics Co., Ltd

近几年，为了满足源源不断的新药研发需求，全球实验动物平台和CRO服务也在不断发展，逐渐形成了完整的产业集群。此外，伴随监管法规的逐步完善，此前零散的动物实验服务方式正被规模化、标准化服务商所取代，加之增量创新医疗器械进入产品合规的关键时期，实验动物平台展示了前所未有的商业价值。 实验猴作为新药临床前试验的重要基础资源，在大分子药物中，超70%需要用猴做临床前试验；在小分子药物中，10% ~ 20%需要用猴做临床前试验。需强调的是，约10年前，国内实验猴售价仅1万元/只，目前实验猴的单价相对十年前上涨了近10倍。此外，随着医药产业的逐步回暖，实验动物及相关CRO需求仍在不断上升。虽然在实验动物行业疯狂地野蛮生长后，产业出现了一定的回落，但整体发展趋势变得更加理性、良性。  目前，实验动物及动物实验行业发展到了什么阶段？还存在什么痛点？出现了什么新趋势？在产业链的背后，国内有一家成立15年的“低调先驱”湖北天勤生物科技股份有限公司（简称“天勤生物”），或许可以为行业带来一些洞见。天勤生物作为国内最早一批开展非人灵长类动物繁育的企业，见证了实验动物行业的野蛮生长和理性回归，亦为动脉网提供了一个观察中国创新医药产业的新视角。 01 “三个五工程”让三十余年 从业经验的老兵选择加盟天勤生物 2009年，依托武汉大学、华中农业大学、湖北省野生动物保护研究院、中国药科大学的技术支撑建立协同研发平台，天勤生物正式成立。成立至今，天勤生物完成了多轮融资，投资方包括倚锋资本、招银国际、高瓴创投、深创投、兴业国信资管、前海厚朴基金、九通投资、华方资本等二十余家机构/公司。 天勤生物聘请陆国才教授担任总裁，陆教授拥有30多年研发和产业经验。在科研端，陆教授共发表文章130多篇，其中论著70篇（SCI收录杂志发表32篇），主编或副主编专著6部，主持或分题主持数项国家及省部级基金，授权专利16项，培养研究生20余名。在产业端，陆教授曾负责或带领团队完成了400多个新药的临床前安全性评价工作，120多个新药已通过NMPA评审获得临床批件/临床许可或新药证书，10余个评价的新药获FDA临床许可。 面对硕果累累的过往，陆教授只总结了一句话，“其实我三十多年就做了一件事：新药临床前的安全性评价工作。”也许在大部分人印象中，在新药安全性评价环节，研究人员可以参考相关的指导原则开展工作，在新药研发过程中的创新性占比不大。但从源头来讲，新药研发是一个系统性的、集成式的工程，任何一个环节都涉及重要的创新，具有相应的难度和壁垒。仅从安全性评价角度来看，如何选择实验动物、如何确立分析方法、如何设定针对性检测指标、如何利用计算机信息化管理系统降本增效等诸多环节都需要创新。各个环节协同创新，才能为打造出一款安全有效、质量可控的新药保驾护航。 陆教授与天勤生物的缘分，也是因为一个关于“安全性评价工作”的项目。2020年到2021年期间，陆教授负责管理的一项新药临床前项目遇到了一个瓶颈：缺乏实验猴用于药理毒理试验。因为天勤生物在国内拥有的实验猴数量名列前茅且口碑一直很好，所以陆教授带领团队联系到了天勤生物的任董事长，达成了实验猴方面的项目合作。 陆教授回忆，“我们把这项合作称为‘三个五工程’。第一个‘五’指当时购买实验猴的价格是‘15000’元/只；第二个‘五’指天勤生物提供了‘500’只实验猴；第三个‘五’则是我们团队对接‘5’个CRO项目与天勤生物合作。” 因为这些合作，陆教授对天勤生物有了更深的了解。2023年，陆教授正式加入了天勤生物，“天勤生物在行业内有得天独厚的优势，我也十分认同公司以及团队的核心价值观。在我看来，加入天勤生物，是‘天时地利人和’的一件事情。” 除了经验丰富的陆教授外，天勤生物的核心团队还包括多名新药审评专家和GLP资深技术专家，核心成员均具有20年以上项目研究经验，负责对技术方案和报告的科学性以及规范性严格把关；技术骨干人员均具有10年以上的药代/药理/毒理相关经验，确保项目研究质量。 02 从实验动物到动物实验 一直以来，实验动物资源研究是海外发达国家关注的重点。在美国，政府投入大量资金，在啮齿类动物、非人灵长类动物、水生动物、无脊椎动物等动物种类建立了国家级实验动物资源和技术服务机构，相继培育出数万个不同实验动物的品系，满足不同的科学实验需要，加快了美国生命科学的创新与进步。而我国是实验动物使用大国，生产量仅次于美国，经常使用小鼠、大鼠、豚鼠、猴、兔、犬等30个物种和2000个品系的基因工程模型和疾病动物模型资源。 在国内，现阶段实验动物产业正从以往粗放的自产自销模式走向市场化、高科技产业化的规范模式过渡。自“十二五”以来，我国先后建立了8个国家实验动物资源库，保存有810个实验动物品种品系和14类动物32000多组生物学特性数据。但总体而言，目前国内仍缺乏实验动物资源长期保存、共享与研发的长效机制，超三成的常规实验动物市场被海外企业占据。 作为国内最早一批开展非人灵长类动物繁育的企业，天勤生物的实验猴数量及质量名列前茅。其在湖北、广东和广西均设有实验动物繁育研究中心，用以进行实验用非人灵长类动物专业饲养和繁育，包括恒河猴、食蟹猴、狨猴、豚尾猴。实验动物遗传背景清晰，且拥有健全、完整的谱系档案，并定期进行检疫。动物品质优良，受到海内外客户的广泛好评。 天勤生物可提供的实验猴类型，图源天勤生物 值得一提的是，天勤生物武汉分公司和子公司天勤鑫圣生物科技有限公司（天勤鑫圣）均是获得国际AAALAC（国际实验动物管理评估与认证协会）完全认证的企业。在保证实验动物质量的同时，天勤生物还会尽可能保证高水平的实验动物福利。据介绍，在天勤生物，动物福利不仅意味着清洁、安全的环境和充足的营养，还包括采取合适的流程来减轻动物饲育和使用过程中的应激，确保动物的健康。 历经十五年，天勤生物以实验动物为起点，已发展成为一家以大动物试验为特色、聚焦新药研究与评价的CRO高新技术企业，旗下设有天勤生物武汉分公司以及天勤鑫圣（两个公司均专注于药物安全性评价）、天勤研究院（专注于非人灵长类和啮齿类的人类疾病模型研发、药效学试验）、非人灵长类繁育中心。 其服务涵盖药物毒性研究与安全性评价、人类疾病动物模型构建与药理药效评价、猴生殖与发育毒性研究、药代动力学评价、分子影像检测与分析、生物分析、医疗器械测试、非人灵长类实验动物繁育等多个领域。 03 特色化探索与实践： 猴生殖与发育毒性研究及非人灵长类试验动物模型 与大部分CRO企业不同的是，天勤生物武汉分公司拥有多个基于实验动物开发出的特色产品和特色服务。 食蟹猴生殖与发育毒性研究就是其中一个特色服务板块。天勤生物武汉分公司团队，在周莉教授带领下，承担了“重大新药创制”科技重大专项“十三五”规划，牵头搭建了国内领先的食蟹猴生殖与发育毒性研究平台。该平台也是科技部重大新药创制科技重大专项的药物安全性评价示范平台之一。 基于此，天勤生物武汉分公司完成了食蟹猴生殖与发育毒性平台的体系建设和验证工作，并开展了多个伴随食蟹猴重复给药毒性试验（性成熟）的生育力评价研究，以及食蟹猴伴随的血睾屏障、胎盘屏障、血乳屏障的EFD实验和增强的围产期发育（enhanced PPND，ePPND）毒性试验。目前，天勤生物武汉分公司正在为3家客户定制并开展以注册为目的的食蟹猴ePPND试验。 非人灵长类实验动物模型也是天勤生物的特色服务板块之一。天勤生物可为客户提供神经系统疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病、泌尿系统、运动系统疾病、恶性肿瘤等疾病领域的动物模型，模型科学、稳定、有效，可开展相关的药效/药代试验，具有较高的临床前应用价值。 天勤生物可提供的非人灵长类试验动物模型，资料来源天勤生物 对此，陆教授表示，“目前国内CRO领域竞争较为激烈，行业内大部分企业现阶段都在打价格战。天勤生物基于多年繁育和研究实验动物的经验，打造了多个有附加值的特色平台。这些附加值能够帮助天勤生物在激烈的竞争中树立差异化的壁垒，增加抗风险能力。另一方面，药企在选择CXO企业时，除了价格实惠这个重要参考因素之外，CXO企业的研究质量和服务效率，是另一个重要参考因素。如果药物的某些风险在临床前安全性评价中没有充分暴露，那么这个风险就可能被后置，且后续的研发成本会大幅提升，即药企需在临床试验中花费更多的金钱和周期来解决。” 04 业务覆盖国内约70%头部药企 发展至今，天勤生物拥有强大的项目承接能力。在软实力方面， 自2017年开始，天勤生物武汉分公司便开始参照GLP（药物非临床研究质量管理规范）准则，建立研究评价体系。天勤生物武汉分公司是湖北省第一家民营GLP研究机构，也是中部地区GLP认证资质最全的机构，可同时符合国内、美国FDA、欧盟OECD、澳洲TGA等GLP标准。在硬实力方面，天勤生物目前投入使用的有约3万平方米符合GLP规范的实验室，还有超八万平方米在建的实验设施，可开展基于猴、犬、兔、大鼠、小鼠、豚鼠等实验动物的临床前安全性评价、药效，药代等试验研究。 在软、硬实力的共同保障下，以及团队全体同仁的拼搏下，天勤生物已开展了超千余项专题研究、200多个新药申报品种。其中，超过80个中外IND申报的品种通过中国CFDA/NMPA、美国FDA和澳大利亚TGA的审批进入临床。恒瑞医药、正大天晴、迈瑞集团、翰宇药业、信达生物、甘李药业、天士力、金诺赛、智翔金泰、百泰生物、安博泰克、宝船生物、友芝友生物、人福医药、睿健医药、汉密顿生物等上百家企业都在天勤生物的助力下成功申报项目。 在开拓客户方面，天勤生物有三个策略。陆教授解释，“第一个是开拓国内头部大客户策略，这些客户的抗风险能力较强，目前天勤生物差不多跟国内70%的头部药企都有合作与对接，这也是公司重要的客户组成部分；第二个是武汉周边策略，天勤生物总部位于武汉东湖高新区光谷生物城，依托地理优势，公司也在尽可能覆盖武汉及其周边地区的客户；第三个则是共同投资方策略，天勤生物会依托投资方所投的其他产业链资源，挖掘合作机会。”此外，天勤生物也在积极布局海外市场。 期待天勤生物能够以非人灵长类动物实验为特色，快速发展成为一家国内领先、国际知名的新药研究与评价的CRO综合服务企业。 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。 动脉网，未来医疗服务平台

近日，帕金森细胞药物治疗领域传来新消息。由睿健医药科技有限公司（简称：睿健医药）完全自主开发、用于治疗中晚期帕金森病的NouvNeu001注射液，已在北京医院完成高剂量组I期临床研究最后一例受试者给药。 据了解，NouvNeu001由睿健医药完全自主开发，为一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞，也是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，在当前的I期临床研究中已初步展示出治疗中晚期帕金森病的潜力。 “目前，低剂量组与高剂量组受试者整体安全性良好，均展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势”，睿健医药创始人、CEO魏君博士在接受健识局专访时表示，而这也初步证实了化学诱导的功能型人源多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 公开信息显示，睿健医药成立于2017年，是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司。该公司通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控iPSC，已建立全球首个基于“人工智能（AI）+化学诱导”的一站式细胞药物研发平台，拥有覆盖神经退行性疾病、眼科领域的多款FIC管线产品。今年10月，公司刚刚完成超亿元B轮融资。 帕金森领域FIC细胞新药完成I期入组 2023年8月2日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的I-II期IND申请，成为帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 “目前临床上无论是以左旋多巴为代表的化药治疗方案还是以DBS为代表的物理治疗方案，均为代偿性疗法，无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题，且存在剂末效应等明显副作用。”魏君博士在专访中表示，对此，睿健医药在创立之初便积极探索细胞药物疗法治疗帕金森的可能性。 据魏君博士介绍，不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求，利用化合物实现精细细胞功能改造、实现高纯度神经元亚型分化，使其与体内原有神经元形成连接，以增强细胞分泌功能，通过加强移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。“可以说，NouvNeu001是一款在立项时就瞄准临床需求， 按照“以终为始”这一逻辑开发的创新通用型细胞治疗产品。” 而此次I期临床研究的阶段性成果也初步证实了该产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 魏君博士介绍称，NouvNeu001低剂量组受试者整体安全性良好，无细胞药物相关不良反应，且受试者在接受移植六个月后部分运动功能表现出稳定改善、异动减少、开期时间延长等积极效果，移植区域多巴胺转运活性显著增强，证实了NouvNeu001这一通用型细胞治疗产品移植后在患者体内的健康存续。同时，睡眠与生活质量数据也显示出受试者非运动症状的改善趋势。 除此以外，在完成低剂量组给药后，经专家组详细评估安全性后，NouvNeu001 I期临床还启动高剂量组受试者入组，同样展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势，且受试者整体安全性良好。 在国内取得阶段性进展的同时，今年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申请，正式实现中美两地IND“双报双批”。 另据睿健医药官方信息，NouvNeu001在国内的II期临床试验，预计也将在2025年一季度启动入组。 新药融资寒冬再获超亿元资金加持 除NouvNeu001以外，睿健医药其他细胞药物FIC管线也在持续推进。 去年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药以早发型帕金森病为适应症的在研管线NouvNeu003的IND申请，成为当年睿健医药获批的第二起IND。 该管线面向发病年龄不足50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分别针对帕金森“一早一老”两大患者人群、同时囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。 在魏君博士看来，NouvNeu003与NouvNeu001两条管线间存在极强的协同性，且由于早期帕金森更为罕见，NouvNeu003有望成为一款“孤儿药”。 另外，睿健医药面向“视网膜色素变性系列适应症”的眼科产品NouvSight001已被美国FDA授予孤儿药认定；面向“视神经脊髓炎谱系障碍”的全球首例化学诱导细胞来源外囊泡产品NouvSoma001，也于今年9月开启了临床试验启动会。 今年3月，睿健医药更是获得了FDA授予的特别豁免权（Exemption）。对此，魏君博士介绍称，睿健医药已成为全球唯一获得FDA特殊豁免资格的细胞治疗企业。“这不仅代表了FDA对公司开创性平台及在此平台上建立的创新生产及质量体系的认可，更标志着公司成为全球帕金森病细胞治疗领域的国际领先团队，无论是在全球监管机构的认可程度，临床试验数量，质量和进度都位于全球首位。” 也正是凭借上述FIC自研管线最新进展，在医药领域融资整体遇冷的2024年，睿健医药再次获得了过亿元的大额融资。 公开信息显示，今年10月睿健医药正式完成超亿元B轮融资，该轮融资由策源资本和国生资本联合领投，泰格医药与武汉光谷产业投资跟投，将用于加速NouvNeu001、NouvNeu003以及已获美国FDA“孤儿药”认定的眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进。 在睿健医药B轮融资中担任财务顾问的易凯资本执行董事方洋博士就指出，“睿健医药扎实的研发及临床推进决定了其在产品研发、产业落地等各方面均处于翘楚地位。” 更早参与睿健医药融资的华方资本合伙人罗王倩博士也曾表示，睿健医药的风格是“稳健中又带着锐气”。 “时常带给我们投资人惊喜，他们不会说目前还没有把握的事，说出来的就一定能如期做到。”罗王倩称。 值得一提的是，最新消息显示，睿健医药B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 “睿健医药一直秉承着从患者的需求出发，解决真正的临床需求的宗旨，以源头创新来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。”魏君博士表示，未来公司也将全力推进后续临床管线以及全球实验，以期尽早惠及全球更多病患。 运营｜韩瑾睿 插图｜视觉中国 药企三高管同时被查；第十批集采开始；大三甲书记被查 治“痘痘”的百亿蓝海市场，即将出现爆款创新药 拿到15亿，华领和拜耳分手，“打算撩起袖子自己干”

近日，帕金森细胞药物治疗领域传来新消息。由睿健医药科技有限公司（简称：睿健医药）完全自主开发、用于治疗中晚期帕金森病的NouvNeu001注射液，已在北京医院完成高剂量组I期临床研究最后一例受试者给药。 据了解，NouvNeu001由睿健医药完全自主开发，为一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞，也是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，在当前的I期临床研究中已初步展示出治疗中晚期帕金森病的潜力。 “目前，低剂量组与高剂量组受试者整体安全性良好，均展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势”，睿健医药创始人、CEO魏君博士在接受佰傲谷专访时表示，而这也初步证实了化学诱导的功能型人源多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 公开信息显示，睿健医药成立于2017年，是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司。该公司通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控iPSC，已建立全球首个基于“人工智能（AI）+化学诱导”的一站式细胞药物研发平台，拥有覆盖神经退行性疾病、眼科领域的多款FIC管线产品。今年10月，公司刚刚完成超亿元B轮融资。 帕金森领域FIC细胞新药 完成I期入组 2023年8月2日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的I-II期IND申请，成为帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 “目前临床上无论是以左旋多巴为代表的化药治疗方案还是以DBS为代表的物理治疗方案，均为代偿性疗法，无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题，且存在剂末效应等明显副作用。”魏君博士在专访中表示，对此，睿健医药在创立之初便积极探索细胞药物疗法治疗帕金森的可能性。 据魏君博士介绍，不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求，利用化合物实现精细细胞功能改造、实现高纯度神经元亚型分化，使其与体内原有神经元形成连接，以增强细胞分泌功能，通过加强移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。“可以说，NouvNeu001是一款在立项时就瞄准临床需求， 按照“以终为始”这一逻辑开发的创新通用型细胞治疗产品。” 而此次I期临床研究的阶段性成果也初步证实了该产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 魏君博士介绍称，NouvNeu001低剂量组受试者整体安全性良好，无细胞药物相关不良反应，且受试者在接受移植六个月后部分运动功能表现出稳定改善、异动减少、开期时间延长等积极效果，移植区域多巴胺转运活性显著增强，证实了NouvNeu001这一通用型细胞治疗产品移植后在患者体内的健康存续。同时，睡眠与生活质量数据也显示出受试者非运动症状的改善趋势。 除此以外，在完成低剂量组给药后，经专家组详细评估安全性后，NouvNeu001 I期临床还启动高剂量组受试者入组，同样展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势，且受试者整体安全性良好。 在国内取得阶段性进展的同时，今年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申请，正式实现中美两地IND“双报双批”。 另据睿健医药官方信息，NouvNeu001在国内的II期临床试验，预计也将在2025年一季度启动入组。 新药融资寒冬再获超亿元资金加持 除NouvNeu001以外，睿健医药其他细胞药物FIC管线也在持续推进。 去年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药以早发型帕金森病为适应症的在研管线NouvNeu003的IND申请，成为当年睿健医药获批的第二起IND。 该管线面向发病年龄不足50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分别针对帕金森“一早一老”两大患者人群、同时囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。 在魏君博士看来，NouvNeu003与NouvNeu001两条管线间存在极强的协同性，且由于早期帕金森更为罕见，NouvNeu003有望成为一款“孤儿药”。 另外，睿健医药面向“视网膜色素变性系列适应症”的眼科产品NouvSight001已被美国FDA授予孤儿药认定；面向“视神经脊髓炎谱系障碍”的全球首例化学诱导细胞来源外囊泡产品NouvSoma001，也于今年9月开启了临床试验启动会。 今年3月，睿健医药更是获得了FDA授予的特别豁免权（Exemption）。对此，魏君博士介绍称，睿健医药已成为全球唯一获得FDA特殊豁免资格的细胞治疗企业。“这不仅代表了FDA对公司开创性平台及在此平台上建立的创新生产及质量体系的认可，更标志着公司成为全球帕金森病细胞治疗领域的国际领先团队，无论是在全球监管机构的认可程度，临床试验数量，质量和进度都位于全球首位。” 也正是凭借上述FIC自研管线最新进展，在医药领域融资整体遇冷的2024年，睿健医药再次获得了过亿元的大额融资。 公开信息显示，今年10月睿健医药正式完成超亿元B轮融资，该轮融资由策源资本和国生资本联合领投，泰格医药与武汉光谷产业投资跟投，将用于加速NouvNeu001、NouvNeu003以及已获美国FDA“孤儿药”认定的眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进。 在睿健医药B轮融资中担任财务顾问的易凯资本执行董事方洋博士就指出，“睿健医药扎实的研发及临床推进决定了其在产品研发、产业落地等各方面均处于翘楚地位。” 更早参与睿健医药融资的华方资本合伙人罗王倩博士也曾表示，睿健医药的风格是“稳健中又带着锐气”。 “时常带给我们投资人惊喜，他们不会说目前还没有把握的事，说出来的就一定能如期做到。”罗王倩称。 值得一提的是，最新消息显示，睿健医药B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 “睿健医药一直秉承着从患者的需求出发，解决真正的临床需求的宗旨，以源头创新来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。”魏君博士表示，未来公司也将全力推进后续临床管线以及全球实验，以期尽早惠及全球更多病患。 · · · · · · · ·