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A Phase I/II Study to Assess the Safety, Tolerability and Efficacy of NouvNeu001 Injection for Mid- to Late-stage Parkinson's Disease
This clinical trial is designed to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of a single injection of NouvNeu001 (Human Dopaminergic Progenitor Cells Injection) in patients with Parkinson's disease.
评价NouvNeu001注射液治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
I期试验
主要目的:评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗中晚期帕金森病(PD)的安全性、耐受性,并确认MTD或RP2D。
次要目的:
评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗PD的初步有效性;
探索性分析PD患者体内多巴胺能前体细胞移植后多巴胺分泌代谢情况或尿液药效学生物标志物。 II期试验
主要目的:评价立体定向双侧脑内注射推荐剂量(MTD或RP2D)的NouvNeu001对改善PD患者运动功能的有效性,为Ⅲ期确证性临床研究提供依据。
次要目的:
评价立体定向双侧脑内注射推荐剂量(MTD或RP2D)的NouvNeu001对治疗PD的安全性;
评价立体定向双侧脑内注射推荐剂量(MTD或RP2D)的NouvNeu001对于PD患者的情绪、生活质量、睡眠等非运动功能的影响。
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扫描二维码即可下载《数图药讯》2024年第14期目 录重磅盘点1. 国家组织药品联合采购办公室:关于国家组织药品集中带量中选企业库存填报的通知2. 国家药品监督管理局:关于进一步加强医疗器械注册人委托生产监督管理的公告(2024年第38号)3. 国家药品监督管理局/食品药品审核查验中心:公开征求《血液制品生产检验电子化记录技术指南(征求意见稿)》的通知4. 中国食品药品检定研究院:国家药品抽检年报(2023)5. 国家药品监督管理局:2024年全国药品监管政策法规工作会议召开:关于印发国家卫生应急队伍管理办法的通知行业动态1. 药讯动态:重磅获批2. 药讯动态:重磅临床3. 药企动态:市场动态零售品类数据洞见1. 22-23年血液和造血系统用药TOP10品种分析2. 人血白蛋白(放大市场)品种分析3. 人血白蛋白(放大市场)企业销售分析政策解读1. 国家组织药品联合采购办公室:关于国家组织药品集中带量中选企业库存填报的通知为确保第九批国家组织药品集中采购中选药品稳定供应,监测医疗机构及时回款,现开展第九批中选企业生产库存与回款监测工作,有关事宜通知如下。中选企业通过“国家组织药品集中采购综合服务平台”(网址:https://pub.smpaa.cn/xxsj)进行库存与回款信息填报,操作手册从网站下载。2. 国家药品监督管理局:关于进一步加强医疗器械注册人委托生产监督管理的公告(2024年第38号)为贯彻实施《医疗器械监督管理条例》,全面落实医疗器械注册人(以下简称注册人)质量安全主体责任,进一步加强注册人委托生产监督管理,有效防控医疗器械质量安全风险。现就有关事宜公告如下3. 国家药品监督管理局/食品药品审核查验中心:公开征求《血液制品生产检验电子化记录技术指南(征求意见稿)》的通知为加强对血液制品生产企业管理,指导血液制品生产企业采用信息化手段如实记录生产、检验数据,确保生产、检验全过程符合要求,国家药品监督管理局信息中心、食品药品审核查验中心共同组织起草了《血液制品生产检验电子化记录技术指南(征求意见稿)》,现向社会公开征求意见。请将意见反馈至电子邮箱:ypjgxxh@nmpaic.org.cn。请在邮件主题处注明“技术指南反馈意见”。4. 中国食品药品检定研究院:国家药品抽检年报(2023)2023年国家药品抽检结果显示,当前我国药品安全形势总体平稳可控,药品质量持续保持在较高水平。具体报告内容请登录官网查看。5. 国家药品监督管理局:2024年全国药品监管政策法规工作会议召开:关于印发国家卫生应急队伍管理办法的通知3月28日至29日,2024年全国药品监管政策法规工作会议在京召开。会议以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导,全面贯彻党的二十大和二十届二中全会精神,落实全国药品监管工作会议部署,总结2023年工作,分析当前形势,部署2024年重点任务。国家药监局党组成员、副局长徐景和出席会议并讲话。行业动态01药讯动态:重磅获批和重磅临床最近重磅获批阿斯利康宣布其首创口服补体因子D抑制剂Voydeya(danicopan)已获美国FDA批准上市,作为ravulizumab或eculizumab的附加疗法,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的血管外溶血(EVH)。Idorsia Pharmaceuticals公司研发的新分子实体药物Tryvio(有效成分:Aprocitentan)上市。Tryvio是一种内皮素受体拮抗剂,用于治疗与其他降压药联用仍不能充分控制的高血压。Tryvio是目前首款也是唯一一款内皮素受体拮抗剂,是近30多年来首个获批的通过新治疗途径发挥作用的口服抗高血压疗法。艾伯维(AbbVie)宣布,美国FDA已完全批准其“first-in-class”抗体偶联药物(ADC)Elahere用于治疗叶酸受体α(FRα)阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者,这些患者既往接受过至多3种全身治疗方案。Elahere是首个在铂类耐药卵巢癌患者上显示带来总生存期(OS)改善的疗法。最近重磅临床Kyverna Therapeutics介绍了KYV-101(一种全人源抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞候选产品)在两名进展期多发性硬化症(MS)患者身上的首次使用情况,作为指定患者计划的一部分两名患者对常规疗法均无效后,进行了CAR-T治疗。结果显示,治疗的安全性可以接受,没有观察到早期神经毒性的临床症状,因此有必要在多发性硬化症患者中开展更大规模的临床研究。武汉睿健医药科技有限公司(睿健医药)突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定。该产品针对“视网膜色素变性系列适应症”,是睿健医药团队依托独特的“AI+化学诱导”平台开发的全球首款诱导多能干细胞(iPSC)来源的眼科通用型细胞治疗产品,也是全球首创的突破性眼科治疗产品。Vistagen宣布PH94B(fasedienol)治疗社交恐惧症(简称社恐)的III期PALISADE-3研究已顺利启动并已入组首例患者。该研究是Vistagen启动的第5项针对社恐的III期临床试验。 02药企动态:市场动态Genmab与普方生物(ProfoundBio)共同宣布,Genmab将以18亿美元(约130亿人民币)全现金交易收购普方生物。此次收购将使Genmab在全球范围内获得三种候选药物的临床开发权利,包括rinatabart sesutecan (Rina-S)以及Profound Bio的新型抗体药物偶联物(ADC)技术平台。由Versant Ventures孵化,强生公司(Johnson & Johnson)合作的小分子制造商Contineum Therapeutics预计将于本周上市,计划以每股16美元至18美元的价格发行880万股股票,筹资约1.36亿美元(9.83亿元人民币)。Contineum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于发现和开发用于神经科学、炎症和免疫学(NI&I)适应症的新型口服小分子疗法。Moderna宣布将与Blackstone合作开发mRNA流感疫苗。根据协议,黑石集团(Blackstone)将为Moderna提供高达 75 亿美元研发资金,黑石集团有资格获得未公开的商业里程碑和低个位数的特许权使用费。受此消息影响,Moderna股价上涨3%,目前市值为411.3亿美元。零售品类数据洞见0122-23年血液和造血系统用药TOP10品种分析数据来源: 中国药品零售数据库RPDB药店样本数据中国医药工业信息中心22-23年,人血白蛋白依然是血液和造血系统用药的TOP1,销售额已突破18亿元;海曲泊帕乙醇胺23年排名上升2位,销售额为2.15亿元;阿伐曲泊帕在23年成功登上TOP10。 02人血白蛋白(放大市场)品种分析图1: 2019-2023年人血白蛋白(放大市场)销售额数据来源: 中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心近年来,人血白蛋白在零售市场的销量逐年升高,2023年销售额呈现爆发式增长,达到63.11亿元。 03人血白蛋白(放大市场)企业销售分析图2: 2023年人血白蛋白(放大市场)销售额 Top 10企业数据来源: 中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心统计了人血白蛋白全国销售额TOP 10的企业,CSL、武田和Grifols位居前三。来源:医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
▎药明康德内容团队报道2024年以来,不少中国创新药企业持续通过在研产品的全球申报,致力于推进创新成果造福全球病患。根据即刻药数数据,2024年第一季度有至少13项中国新药管线获得美国FDA授予快速通道资格(Fast Track Designation, FTD),以及至少14项中国新药管线获得FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)。值得一提的是,与2023年第一季度相比,今年第一季度获得以上两项资格认定的中国新药在研管线同比增长了3倍(2023年第一季度共计9项),呈现出加速趋势。尤其在抗体偶联药物(ADC)繁花盛开的当下,前述两项名单中有9项为ADC管线。13项FDA快速通道资格,ADC产品为主力在13款获得FDA授予快速通道资格的产品中,8项为抗体偶联药物(ADC),占比达到62%。从这些ADC药物的靶点和作用通路来看,包括CD79b、HER3、FRα、MSLN、Nectin-4、TROP-2和TF等。以下梳理这些ADC产品管线的临床进展以及最新披露的研究数据:SHR-A1921:一款以TROP2为靶点的ADC。它可以与表达TROP2的肿瘤细胞特异性结合,经肿瘤细胞内吞后在溶酶体内水解释放小分子毒素,从而诱导肿瘤细胞凋亡。SHR-A1921还具明显的旁观者效应,可有效杀伤对靶细胞旁的TROP2表达阴性的肿瘤细胞。该药物用于铂耐药复发上皮性卵巢癌治疗的临床申请已获得FDA许可。MRG004A:一款靶向组织因子(tissue factor,TF)的ADC。该产品早前已分别在中国、美国获得临床批准,并获FDA授予孤儿药资格。目前它正在美国及中国进行1/2期临床研究,并在胰腺癌、三阴性乳腺癌及结直肠癌等适应症中观察到抗肿瘤活性信号。9MW2821:一款靶向Nectin-4的ADC。根据迈威生物新闻稿,截至2024年2月20日,9MW2821在2期临床1.25mg/kg剂量组下,单药治疗并完成至少一次肿瘤评定的30例晚期食管癌患者的客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分别为30%和73.3%,其中28例接受过化疗及免疫治疗。该研究仍在继续入组和评估。SHR-A1912:一款以CD79b为靶点的ADC。它可以与表达CD79b的肿瘤细胞特异性结合,经肿瘤细胞内吞后在溶酶体内水解释放小分子毒素,诱导肿瘤细胞凋亡。此次该药物获FDA快速通道资格,用于治疗既往接受过至少2线治疗的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(R/R DLBCL)。DLBCL是非霍奇金淋巴瘤(NHL)的常见亚型。此前SHR-A1912治疗B细胞NHL的研究已在美国获批临床。DB-1305/BNT325:一款靶向TROP2的新一代ADC。一项正在铂类药物耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者中进行的一项1/2期研究初步数据表明,其在标准治疗失败、既往接受过多线治疗的TROP2表达实体瘤患者中表现出良好的抗肿瘤活性,ORR为30.4%,DCR为87.0%。RC88:一种新型间皮素 (MSLN) 靶向ADC,结构包括MSLN靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素。它可通过靶向结合MSLN阳性的肿瘤细胞,介导抗体的内吞,从而将细胞毒素定向传递给癌细胞,实现肿瘤杀灭。RC88获FDA快速通道资格,用于治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌。在此之前,该产品针对上述适应症的国际多中心2期临床研究已获得FDA许可。PRO1184 (Rina-S):一款以叶酸受体α(FRα)为靶点的ADC。此次该药物获得FDA快速通道资格,用于治疗表达FRα的高级别浆液性或子宫内膜样铂耐药的卵巢癌。根据2023年11月公布的初期剂量爬坡数据,在可耐受剂量下,该药物在既往接受过多线治疗并未经筛选FRα表达水平的卵巢癌和子宫内膜癌患者中展现出良好的抗肿瘤活性。SHR-A2009:一款靶向HER3的ADC。该产品已推进至2期临床,其治疗实体瘤的国际多中心1期临床研究正在开展。根据2023年10月在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上的数据,在全瘤种中的ORR为25.0%,DCR为72.2%,中位DoR为7.0个月。NSCLC患者中,ORR为30.0%,DCR为76.7%,中位DoR为7.0个月(94.4%EGFR突变;80.6%患者对3代EGFR-TKI耐药),且SHR-A2009表现出可耐受和可控的安全性。除了以上ADC在研管线,还有其他一些类型的管线也在第一季度获得了FDA授予的快速通道资格,包括百吉生物TIL疗法、凡恩世的Claudin18.2/CD47双抗、亦诺微医药的溶瘤病毒产品、科伦药业的RET小分子抑制剂、以及华津生物的溶瘤细菌生物制品等。(扫描文末二维码,可获得完整的《2024年第一季度中国在研新药获FDA特殊资格认定管线列表》)14项FDA孤儿药资格,癌症管线占半壁江山从产品类型来看,获得FDA孤儿药资格的14款在研管线包含了小分子、抗体、ADC、CAR-T疗法、基于CRISPR的AVV疗法、干细胞疗法,以及蛋白质类药物等。从疾病治疗领域来看,有7款产品(8项认定)的适应症为癌症,占比57%。这些适应症涉及胃癌、慢性粒单核细胞白血病、恶性脑胶质瘤、间变性大细胞淋巴瘤等难治性癌症类型。除了以上肿瘤适应症,获得FDA孤儿药资格的管线还覆盖了一些其它疾病领域。例如:迈威生物的铁稳态大分子调节药物9MW3011,用于治疗真性红细胞增多症;辉大基因的DNA编辑疗法HG302,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD);方拓生物的AAV基因治疗产品FT-002,用于治疗RPGR基因变异引起的遗传性视网膜营养不良(IRD);领诺医药的重组酶替代疗法LIN-2003,用于治疗异染性脑白质病(MLD);睿健医药的干细胞疗法NouvSight 001,则是针对视网膜色素变性系列适应症;以及礼邦医药在研新药AP303,用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)等等。扫描下方二维码,可获取完整版《2024年第一季度中国在研新药获FDA特殊资格认定管线列表》(PDF文件)。参考资料来源:[1]即刻药数[2]各家公司公开新闻稿本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
近年来,诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞逐渐引起了人们的广泛关注。iPSC是指利用病毒或非病毒载体技术对已分化的成体细胞进行重编程,从而获得具有多向分化潜能的干细胞。这种细胞具有类似于人胚干细胞的多能性,具有巨大的研究和应用潜力。iPSC的发展始于2006年。当时日本京都大学的山中伸弥团队通过病毒载体将基因转入成年老鼠皮肤细胞,成功重编程并得到类似胚胎干细胞的新型细胞。经过筛选,他们将转录因子减少至4个,开启了iPSC研究新篇章。次年,该团队与James Thomson合作,成功将人类成体细胞转化为多能性干细胞。此后,iPSC在眼科疾病领域率先完成临床试验,并在2018年实现全球首例利用iPSC治疗帕金森的移植手术。在这个领域,迅速崛起一批专注于iPSC技术的biotech,Kenai Therapeutics(以下简称“Kenai”)便是其中一家。 瞄准退行性神经疾病赛道,管线即将申请IND今年3月,总部位于圣地亚哥的Kenai宣布获得8200万美元的A轮融资。本轮融资由Alaska Permanent Fund Corporation、Cure Ventures和The Column Group共同领投,Euclidean Capital和Saisei Ventures参投。融资所获资金将用于推动先导项目RNDP-001的IND申请,并推进其1期临床试验,预计该试验在今年启动。据新闻稿介绍,Kenai之前已通过Ryne Bio的名义筹集了种子资金。目前,Kenai开发了三条管线,分别为RNDP-001、RNDP-002、和RNDP-003。Kenai管线 图源:Kenai官网去年2月,Kenai宣布获得来自加州再生医学研究所(CIRM)的400万美元资助,用于推进 RNDP-001的研发工作。RNDP-001是一种基于iPSC的同种异体多巴胺祖细胞疗法,目前正处于临床前阶段,旨在治疗特发性和遗传性帕金森氏病。据Kenai披露,RNDP-001在有关帕金森病的临床前模型中展现出了良好的生存能力、神经支配能力和行为挽救能力。据Kenai官网,其开发路线是通过为患者提供由iPSC诱导产生的多巴胺能神经元祖细胞,以替代因病损失的细胞。iPSC的制备涉及将成熟的体细胞(如皮肤或血液中的细胞)通过重编程因子处理,使其回到干细胞状态,进而能够分化为体内几乎任何类型的细胞。当这些iPSC经过特定分子的处理后,它们会发育成能够产生多巴胺的神经元祖细胞。这种“现成”的疗法并非按需制造,而是可以提前生产并在低温下保存,以备将来使用。一旦通过手术将这些祖细胞直接植入大脑,它们就能够支配或供应神经元分支至不同的大脑区域,从而恢复更多的多巴胺信号通路。这一创新疗法有望帮助特发性和遗传性帕金森氏症患者恢复功能。利用精密制造技术,目前Kenai已能够直接替换已损失的多巴胺能神经元。临床前数据表明,该疗法能够在大鼠的多个大脑区域(包括纹状体——帕金森病患者通常会出现多巴胺能输入损失的区域)形成神经支配。此外,在帕金森病大鼠模型中,增加祖细胞的输送量与更强的神经支配、运动功能的恢复以及更高的存活率呈现出正相关关系。RNDP-001的研发工作也得到了迈克尔·J·福克斯帕金森氏症研究基金会的支持。除RNDP-001外,Kenai还在积极开发一系列现成的多巴胺神经元替代细胞疗法,用于治疗神经系统疾病。知名科学家背书,tau蛋白研究或将颠覆传统帕金森治疗当然,Kenai的成功并非偶然,其背后离不开强大的领导团队。公司的两位科学创始人分别是Howard Federoff博士和Jeffrey H. Kordowe博士。Howard Federoff博士是乔治城大学神经病学和神经科学的兼职教授,研究领域包括基因治疗和神经退行性疾病,如帕金森症、阿尔茨海默症和朊病毒疾病。Howard拥有多项医学专利,并且获得了美国国家科学基金会、美国国立卫生研究院和美国国防部的支持。另一位科学创始人Jeffrey Kordower博士,在亚利桑那州立大学任教30多年,是亚利桑那州立大学班纳神经退行性疾病研究所(ASU-Banner Neurodegenerative Disease Research Center)创系主任,并担任 ASU生物设计研究所的The Charlene and J. Orin Edson杰出主任。他在神经移植技术领域造诣颇深,重点研究方向包括基因和干细胞治疗、相关疾病发病机制,涉及神经变性、认知、记忆和衰老过程中的形态和分子变化。2022年2月,Howard Federoff与Jeffrey Kordower团队合作,在Nature Regenerative Medicine上联合发表了一篇论文。在研究中,他们介绍了植入诱导多能干细胞(iPSC)分化为多巴胺能神经元的过程,并评估了iPSC衍生细胞的成熟度和剂量。研究发现,在大鼠模型中,成熟度和剂量最佳的iPSC衍生多巴胺前体细胞成功逆转了6-羟基多巴胺(6-OHDA)诱导的偏侧帕金森病。图源:National Library of Medicine官网两年间,两位科学家继续深入合作,共同创立了Kenai。二人的最新研究成果已于今年2月发表在Brain期刊上。图源:National Library of Medicine官网这项新的研究强调了一种名为tau的关键蛋白在帕金森病早期的作用。研究结果表明,tau蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。这一发现对传统帕金森病病理学观点提出了挑战——长期以来,α-突触核蛋白(alpha-synuclein)一直被视为帕金森病的标志性诊断指标。此外,这项研究还揭示了tau病理学在独立于α-突触核蛋白的情况下积极参与大脑中多巴胺神经元的变性过程。这一发现可能会改变未来帕金森病研究、诊断和治疗的重点。 国内外企业竞相布局,iPSC治疗帕金森进展频频作为全球最常见的神经退行性疾病之一,帕金森病主要影响中枢神经系统,导致运动神经系统的慢性退化。目前主要的药物治疗包括通过多巴胺补充剂(如L-DOPA)或激动剂来提高大脑中的多巴胺水平,以及采用深部脑刺激的方法来产生多巴胺,或者抑制多巴胺降解,但治疗效果通常难以持久。因此,帕金森病成为iPSC衍生疗法最主要的适应症之一,其优势在于:① 有望治愈。通过iPSC在体外定向分化大量再生健康的多巴胺能神经元进行细胞替代性移植治,有望替代性解决多巴胺能神经元的死亡问题,从而逆转帕金森病的发生;② 疗效较长。移植后的iPSC衍生多巴胺能神经元能够整合到大脑中,并长时间稳定地产生和释放多巴胺,从而维持患者的运动功能;③ 稳定安全。iPSC提供了一种稳定且安全的细胞来源,可以进行批量制备和质量控制多巴胺能神经元,解决了原代细胞治疗产品难以规模化生产和质控的问题,还可降低成本。目前国内外也有多家企业在这一领域布局,并取得了不错的进展。从国内来看,去年8月,中国国家药监局药品审评中心官网公示,睿健医药递交的人源多巴胺能前体细胞注射液的新药临床试验申请已获得批准,针对的适应症为帕金森病。图源:中国国家药监局药品审评中心官网NouvNeu001是睿健医药基于其“AI+化学诱导”平台开发的一款通用型细胞治疗产品。它通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,能与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。今年1月,北京医院成功完成NouvNeu001的首例患者给药,并平稳渡过观察期。目前,该项目进展顺利,并显示出良好的安全性及积极的疗效。2023年12月,国家药品监督管理局正式批准了睿健医药在研管线NouvNeu003的IND申请,该管线以早发型帕金森病为适应症,专门针对发病年龄不足50岁的帕金森患者。同月,上海市东方医院(同济大学附属东方医院)与士泽生物医药(苏州/上海)有限公司联合开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究”项目,正式完成国家卫生健康委员会与国家药品监督管理局备案(备案号:MR-31-24-001927)。该项目是我国首个完成国家两委局备案的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究项目,也是国家备案项目中唯一一个iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的临床研究备案项目。放眼国际,早在2019年,拜耳就以10亿美元的估值收购这一赛道的领头玩家Bluerock。去年10月,拜耳再斥资2.5亿美元在美国加州伯克利开设其首个细胞疗法生产工厂,以推进拜耳的蛋白质、细胞和基因疗法生物管线。目前,针对帕金森病开发的干细胞衍生疗法BRT-DA01是拜耳在细胞疗法领域进展最快管线,旨在替代帕金森患者体内丧失产生多巴胺功能的神经元。在2023年8月举行的国际帕金森病和运动障碍大会上,BlueRock宣布BRT-DA01在治疗帕金森病的临床1期试验中达到了主要终点。结果显示,参与试验的12名帕金森病患者在接受细胞移植后的一年内,均未报告与该疗法相关的严重不良事件,并且部分患者症状缓解,其2期临床研究预计将于今年上半年招募志愿者。尽管iPSC在治疗帕金森病方面展现出巨大优势,但其应用也面临着诸多挑战。其中,异质性、致瘤性和免疫原性是三大主要难题。具体而言,使用iPSC生成的细胞疗法可能包含未分化的细胞,这些细胞进入患者体内后,除了可能引起免疫排斥反应外,还可能无限增殖分化,从而导致肿瘤的生长。此外,生产工艺的复杂性、监管政策的严格性、诱导效率低、操作难度大以及产业化人才的匮乏等问题也亟待解决。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
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