(Retroviral ADA-transduced CD34+ cells(University of California, Los Angeles)) - 药物靶点：CD34_在研适应症：腺苷脱氨酶缺乏_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

基因疗法

别名-

靶点

CD34

作用机制

CD34拮抗剂(造血祖细胞抗原CD34拮抗剂)

治疗领域

免疫系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]

在研适应症

腺苷脱氨酶缺乏

非在研适应症-

原研机构

University of California, Los Angeles

在研机构

University of California, Los Angeles

非在研机构-

最高研发阶段临床2期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

关联

1

项与 Retroviral ADA-transduced CD34+ cells(University of California, Los Angeles) 相关的临床试验

NCT05432310 / Recruiting临床1/2期IIT

Efficacy and Safety of Cryopreserved Autologous Mobilized Peripheral Blood CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells Transduced Ex Vivo With the EFS-ADA Lentiviral Vector in Patients With Severe Combined Immune Deficiency Due To Adenosine Deaminase Deficiency

The aim of this study is to assess the safety and efficacy of autologous transplantation of hematopoietic stem cells (CD34+ cells) from mobilized peripheral blood (mPB) of ADA-deficient SCID infants and children following human ADA gene transfer by the EFS-ADA lentiviral vector. The level of gene transfer in blood cells and immune function will be measured as endpoints.

开始日期2023-01-04

申办/合作机构

University of California, Los Angeles

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研发状态

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司
腺苷脱氨酶缺乏	临床2期	-	University of California, Los Angeles 更多

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02999984 (CTgov)	临床1/2期	腺苷脱氨酶缺乏	10	Busulfan+Infusion of autologous cryopreserved EFS-ADA LV CD34+ cells (OTL-101)+PEG-ADA ERT	製簾憲壓壓齋鬱鑰艱襯(築遞廠築願窪餘襯膚遞) = 鬱築選獵鏇膚遞繭膚淵鹹淵簾淵膚蓋鏇鏇壓糧 (簾蓋獵顧繭鏇鏇積廠顧, 築醖窪鹽鏇廠獵積網膚 ~ 遞淵鹹鑰窪觸艱蓋憲淵) 更多	-	2022-07-22