排名前五的靶点	数量

TNF-α(肿瘤坏死因子α)	4
α-synuclein(α-突触核蛋白)	3
TfR1(转铁蛋白受体1)	2
NPAS2(neuronal PAS domain protein 2)	2
BET(溴结构域和超末端结构蛋白家族)	1

关联

项与 University of California, Los Angeles 相关的药物

Gallium GA-68 Gozetotide

镓[68Ga]戈泽肽

靶点

PSMA

作用机制

PSMA抑制剂

在研机构

Telix Pharmaceuticals Ltd. [+12]

原研机构

The University of California, San Francisco

在研适应症

PSMA阳性前列腺癌 [+13]

非在研适应症

骨转移癌 [+4]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2020-12-01

Naltrexone

纳曲酮

靶点

Opioid receptors

作用机制

Opioid receptors拮抗剂

在研机构

University of California, Los Angeles [+14]

原研机构

Alkermes, Inc.

在研适应症

鸦片依赖 [+13]

非在研适应症

获得性免疫缺陷综合征 [+35]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2006-04-13

Rituximab

利妥昔单抗

靶点

CD20

作用机制

CD20抑制剂 [+3]

在研机构

Zenyaku Kogyo Co., Ltd. [+43]

原研机构

Genentech, Inc.

在研适应症

自身免疫性溶血性贫血 [+157]

非在研适应症

急性双系白血病 [+151]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期1997-11-26

1,724

项与 University of California, Los Angeles 相关的临床试验

NCT03883360

/ Withdrawn临床2期IIT

Effects of Cannabidiol on Psychiatric Symptoms, Cognition, and Cannabis Consumption in Cannabis Users With Recent-Onset Psychosis

A large proportion of people with a schizophrenia-spectrum disorder, especially in the early stages of the disease, regularly consume cannabis. Cannabis use is associated with poor prognostic outcome; however, there are no effective interventions targeted at reducing cannabis use or its deleterious effects in this population. The present trial is designed to test whether cannabidiol (CBD), a cannabinoid whose effects are in many ways antagonistic to those of Δ9-tetrahydrocannabinol (THC), can reduce psychiatric symptoms, cognitive deficits, and cannabis use in people with recent-onset psychosis who regularly consume cannabis.

开始日期2050-01-01

申办/合作机构

University of Maryland Baltimore

[+2]

NCT06102434

/ Suspended早期临床1期IIT

Safety Profile of 25 mg Psilocybin in Individuals With Cocaine Use Disorder

The purpose of this study is to establish the safe administration of psilocybin in individuals with cocaine use disorder in terms of cardiovascular (e.g., heart rate) and subjective (e.g., mood) effects. The study's subject population consists of men and women between the ages of 21 and 55 from the Los Angeles area that meet criteria for cocaine use disorder and express an interest in ceasing cocaine use. 25 mg oral psilocybin will be administered to 10 individuals (separately) during a single laboratory visit. The laboratory visit will take place from 9 am until 3 pm within a comfortable, living room like environment. Within this study session room, participants will be accompanied by two clinicians. Participants will then consume the psilocybin capsule, and thereafter will be encouraged to lie down on a couch and introspect on the experience. At one-hour intervals following ingestion, participants will be tested briefly for changes in heart rate, blood pressure, and subjective effects. No blood draws, behavioral assessments, or neuroimaging is included in the study. Following the laboratory visit, investigators will check-in on participants remotely, after 48 hours, and 10, 50, and 90 days from the psilocybin session.

开始日期2029-02-01

申办/合作机构

University of California, Los Angeles

NCT06411834

/ Not yet recruitingN/AIIT

Mapping Patient Decision-making in Thyroid Cancer: Improving Decision Outcomes Through Ethnographic Decision Modeling

The incidence of thyroid cancer has exploded in the past 5 decades, with a roughly three-fold increase since 1995. Fortunately, many new cases are small, early-stage thyroid cancers. The American Thyroid Association guidelines state that patients with papillary thyroid cancers less than 4 cm can choose either thyroid lobectomy or total thyroidectomy. However, it is unclear why patients will sometimes choose more aggressive treatments that carry additional operative risk when a less aggressive option is available. When investigators examined thyroid specialists' recommendations for thyroid cancer treatment, investigators found significant variation between physicians' risk estimates and their treatment recommendations. This illustrated that patients may receive inconsistent counseling regarding their diagnosis and treatment options from different providers. Worse yet, other studies have shown that patients often do not perceive a choice in their treatment. When patients undergo treatments that do not align with their own priorities and values, they may experience regret and low satisfaction. Decision aids have been shown to help patients feel more educated about their options but have not had an effect on their treatment choice, decision regret, or satisfaction.
The aim of this study is to use an ethnographic approach to map the patient decision-making process and develop a Decision Navigation Tool to improve decision outcomes for thyroid cancer patients. An ethnographic approach seeks to understand the social norms, culture, and context that influence these decisions. Investigators will do so in 3 phases: 1) elicit patient decision criteria in selecting initial treatment for thyroid cancer, 2) construction and validation of decision-tree model for initial treatment of thyroid cancer, and 3) pilot randomized controlled trial of a Decision Navigation Tool. To construct the decision model, investigators will recruit a diverse sample of patients with varying age, gender, race/ethnicity, and operative and cancer outcomes. The Decision Navigation Tool will highlight patients' values and priorities and empower them to select a treatment aligned with their preferences. This study will provide important insights into the patient experience of decision-making in thyroid cancer and test the feasibility of a future multi-center large-scale clinical trial of a Decision Navigation Tool to improve decision outcomes.

开始日期2028-04-01

申办/合作机构

University of California, Los Angeles

100 项与 University of California, Los Angeles 相关的临床结果

登录后查看更多信息

0 项与 University of California, Los Angeles 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

85,304

项与 University of California, Los Angeles 相关的文献（医药）

2027-02-01·Current Opinion in Psychology

Conflict expression: A decade of group conflict research

Review

作者: Weingart, Laurie R ; Krueger, Kori ; Bendersky, Corinne

The conflict expression framework was developed to generate new practical and theoretical insights into how conflict communication affects group processes and negotiated outcomes. The framework proposes that conflict expressions vary along two dimensions: directness and oppositional intensity. The framework suggested that the effects of different types of conflict on group processes and outcomes likely depend on how the conflict is expressed, that conflict within groups is likely perceived differently by different members of the same social unit, and that conflict affects negotiation processes dynamically through reciprocated statements and responses. We review research building on the framework - including empirical tests of the main propositions, methodological advances, and as a theoretical foundation for conflict communication research more broadly - and identify directions for the future.

2027-01-01·NUTRITION

Effect of interventions targeting neurodevelopment and cognitive function in young children with severe acute malnutrition: a systematic review

Review

作者: Khan, Ebaad ; Hwang, Janet ; Dantuluri, Meghana ; Duggan, Michael P ; Masood, Kiran ; Moutwakil, Ahmed ; Nguyen, Tu ; Umesh, Amith ; Saleem, Javeria ; Khan, Mohid

BACKGROUND:

Mortality rates from severe acute malnutrition (SAM) in children have significantly declined. The effects of treatment for SAM on neurodevelopment in children, however, have been less thoroughly researched. The aim of this systematic review was to evaluate the efficacy of various interventions on neurodevelopment in children with SAM.

METHODS:

The inclusion criteria were studies that enrolled children who met the diagnostic criteria of SAM as defined by the World Health Organization. Eligible study designs included randomized controlled trials (RCTs) and non-randomized controlled trials (n-RCTs) published in peer-reviewed journals that measured cognitive outcomes after an intervention for SAM. The risk of bias was assessed using the Newcastle-Ottawa Scale and the Cochrane Risk of Bias 2 tool. PRISMA guidelines were utilized and the study was registered with PROSPERO (CRD42025632933).

RESULTS:

Six articles were included (n = 3768 children), consisting of four RCTs and two n-RCTs. The Bayley Scales of Infant Development, Denver Developmental Screening Tool, and Malawi Developmental Assessment Tool were the assessment tools used. Studies evaluating the implementation of lipid-optimized ready-to-use therapeutic foods (LO-RUTFs) showed improvement in cognitive function. Psychosocial interventions demonstrated heterogeneous improvements in cognitive function.

CONCLUSION:

Children with SAM have a significant risk of developing neurodevelopmental delay. LORUTFs and psychosocial stimulation can be used to improve development outcomes in children with SAM, but further study is needed to standardize delivery. Developmental tools used to assess neurodevelopmental delay in children with SAM should also be.

2027-01-01·BRAIN BEHAVIOR AND IMMUNITY

Epigenetic C-reactive protein and corticolimbic gray matter volume in youth at clinical high risk for psychosis

Article

作者: Sawyers, Chelsea ; Bearden, Carrie E ; Woods, Scott W ; Xu, Ying ; Cadenhead, Kristin S ; Goldsmith, David R ; Mathalon, Daniel H ; Cannon, Tyrone D ; Keshavan, Matcheri S ; Carrion, Ricardo E ; Perkins, Diana O ; Addington, Jean ; Ku, Benson S ; Bozack, Anne K ; Stone, William S ; Walker, Elaine F

AIMS:

Inflammation and structural brain alterations are implicated in psychosis risk, yet it remains unknown whether epigenetic C-reactive protein (CRP), a DNA methylation-based estimator of cumulative inflammatory burden, is associated with brain structure in youth at clinical high risk for psychosis (CHR-P).

METHODS:

We examined associations between epigenetic and plasma CRP, regional gray matter volume (GMV), and positive symptom severity in 165 participants (108 CHR-P, 57 healthy comparison [HC] participants) from the North American Prodrome Longitudinal Study Phase 2. Epigenetic CRP was derived from the Illumina 450K array; plasma CRP was quantified in a subset of 81 participants via multiplex immunoassay. GMVs of the medial prefrontal cortex, anterior cingulate cortex (ACC), and hippocampus were extracted from 3-Tesla MRI scans; positive symptoms were assessed with the Scale of Prodromal Symptoms.

RESULTS:

Epigenetic and plasma CRP were weakly correlated (r = 0.19). Higher epigenetic CRP was associated with lower GMV in several corticolimbic regions, including the left caudal ACC (cACC; β = - 0.08, p = 0.011), and lower cACC volume was associated with greater positive symptom severity (β = - 0.26, p = 0.001). Plasma CRP showed no significant associations in the primary combined-sample model.

CONCLUSIONS:

To our knowledge, this study is the first to show that epigenetic CRP is associated with corticolimbic structural differences in CHR-P and HC youth. Epigenetic CRP may capture inflammation-related neurostructural variation relevant to psychosis risk.

2,337

项与 University of California, Los Angeles 相关的新闻（医药）

2026-10-26

·爱吉iReal

从诺奖到国家指南：孤独症家庭3个好消息

10月5日，2026年诺贝尔生理学或医学奖揭晓。三位科学家因为一项"用光控制大脑"的技术获奖——它叫光遗传学。如果你身边有孤独症的孩子，这条新闻，可能是今年最值得读的一条。因为正是借助这项诺奖级技术，科学家得以第一次精确地"打开"和"关上"大脑里某一类神经细胞；而孤独症的很多谜题，也正藏在这些神经细胞里。什么是光遗传学？通俗地说，就是给大脑里的神经元装上"光控开关"。科学家从一种会朝着光游动的单细胞绿藻里，找到了一种"见光就开门"的蛋白（通道视紫红质）。他们把这种蛋白"搬"进神经细胞，再用特定波长的光去照射——想激活哪一类神经元，就用光照亮它；想让它安静，就换一种光。过去研究大脑，要么用电极"拉总闸"（连同周围细胞一起影响），要么用药物（扩散开来、很难瞬间开关）。光遗传学第一次把"控制哪一类细胞"和"什么时候控制"同时做到了足够精确，让神经科学从"被动记录"走向"主动控制"。它能直接治疗孤独症吗？目前还不能。这项技术还主要在实验室阶段，用于研究大脑、定位疾病的神经环路，尚不能作为临床治疗手段。但它的价值，已经远远超出实验室： • 它帮科学家找到了与孤独症社交障碍相关的神经环路（如背侧纹状体、伏隔核等），第一次把"孤独症的核心症状"和"具体的一类神经元"对上号； • 更重要的是，它为新药研发提供了一张"靶点地图"——知道了是哪条环路、哪类细胞出了问题，才有方向去设计真正对症的药。据公开报道，针对孤独症易激惹等挑战性行为的候选药物，已有推进至临床后期的研究；但截至目前，尚无专门针对孤独症核心症状的药物获批上市。（具体药物与临床进展，请以官方注册信息为准。） 9月的新进展：持久改善社交成为可能 2026年9月，加州大学洛杉矶分校（UCLA）团队在《Neuron》发表研究：他们用光遗传学精确抑制大脑"伏隔核"中一类特定的神经元，不仅让自闭症模型小鼠的社交时间明显变长，而且在停止光照干预后，这种改善还能持续数天。这意味着，调控特定的神经环路，有望带来"持久"而非"一过性"的社交能力改善。当然，这仍是小鼠层面的基础研究，离人还有距离，但它为理解孤独症的社交障碍、开发更精准的干预，打开了一扇新的门。国家卫健委新指南：两个关键信号 2026年，国家卫生健康委印发《孤独症谱系障碍儿童干预康复指南（2026年版）》。其中有两个信号，每个家庭都该知道： 1. 首次将"数智干预康复"纳入干预内容——数字化、智能化的干预手段，开始进入国家规范； 2. 再次明确：孤独症主要干预方法为康复训练，最佳治疗期为6岁前，越早干预效果越好。家长现在能做什么？三件事第一，抓住早期干预的黄金期。0—6岁是大脑神经可塑性最强的阶段。及时、科学、高强度的专业干预，能帮孩子建立替代性的神经连接。早发现、早评估、早干预，是被反复证实的事实，不是安慰。第二，理性看待各种"新疗法"。诺奖很振奋，新研究很鼓舞，但请记住：目前能改善孤独症核心症状的临床手段，依然是康复训练。面对宣称"特效"的疗法，不要因焦虑而盲目尝试——最可惜的，是错过早期干预的窗口。第三，提前做好保障规划。孤独症需要终身支持。从信托、照护安排到家庭自身的喘息与支持系统，越早规划，未来才能更从容。写在最后诺奖点亮的，不只是一束照进大脑的光。它也在照亮每一个孤独症家庭的方向：孤独症有明确的生物学基础，它不是谁的错，也不是"长大就好了"；它被看见、被理解，也终将被更好地支持。辩证施爱，择优达吉。爱吉愿做这束光旁的那双手——陪你早识别、早干预，也陪你把长远的路，走得更稳、更从容。本文为科普，不能替代专业诊断与治疗。具体评估与干预方案，请以专业医师及康复师的判断为准。资料来源： · 诺贝尔奖官方网站，2026年诺贝尔生理学或医学奖 · 国家卫生健康委《孤独症谱系障碍儿童干预康复指南（2026年版）》 · Zhao P. et al., Neuron (2026), DOI: 10.1016/j.neuron.2026.08.007

上市批准孤儿药

2026-10-26

·生物谷

CAR-T细胞疗法研究进展（第59期）

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良，并使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程，正是在这一系列的演化过程中，CAR-T技术逐渐走向成熟。这种新的治疗策略的关键之处在于识别靶细胞的被称作嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）的人工受体，而且在经过基因修饰后，病人T细胞能够表达这种CAR。在人体临床试验中，科学家们通过一种类似透析的过程提取出病人体内的一些T细胞，然后在实验室对它们进行基因修饰，将编码这种CAR的基因导入，这样这些T细胞就能够表达这种新的受体。这些经过基因修饰的T细胞在实验室进行增殖，随后将它们灌注回病人体内。这些T细胞利用它们表达的CAR受体结合到靶细胞表面上的分子，而这种结合触发一种内部信号产生，接着这种内部信号如此强效地激活这些T细胞以至于它们快速地摧毁靶细胞。近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。基于此，针对CAR-T 细胞疗法取得的最新进展，小编进行一番盘点！ 1.Nat Med：CAR-T相关肠道炎症机制首次绘出：CAR-T 细胞长期滞留肠道，JAK 信号激活，upadacitinib 让 2 例患者好转 DOI: 10.1038/s41591-026-04632-y 西奈山伊坎医学院的研究人员鉴定出可能促成 CAR-T 细胞相关小肠结肠炎的生物学机制，这是一种可在用于多发性骨髓瘤的某种 CAR-T 细胞疗法后发生的严重肠道炎症性疾病。这项发表在 Nature Medicine杂志上的研究发现，CAR-T 细胞可在治疗后很久仍持续存在于肠道组织中，并且发生小肠结肠炎的患者在肠道内免疫系统中经历广泛变化。研究人员还鉴定出可能提供潜在治疗靶点的炎症通路。 CAR-T 细胞疗法使用患者自身的免疫细胞，称为 T 细胞，这些细胞经过基因修饰以识别和攻击癌细胞。一种称为 BCMA 导向 CAR-T 的疗法版本靶向一种称为 BCMA 的蛋白，该蛋白存在于浆细胞上，包括参与多发性骨髓瘤的癌性浆细胞。一些接受这些疗法的患者会出现持续性胃肠道症状，包括腹泻、腹痛、恶心和体重减轻。 “CAR-T 疗法已经改变了许多血癌患者的结局，但随着这些治疗被更广泛使用，我们也在更多了解它们对免疫系统的长期影响，”Saurabh Mehandru, MD 说，他是西奈山伊坎医学院医学教授（胃肠病学），也是该研究的通讯作者。“我们的研究首次提供了发生 CAR-T 相关小肠结肠炎患者肠道内所发生情况的详细图谱，并鉴定出可能作为治疗靶点的生物学通路。” “CAR-T 细胞疗法已经改变了多发性骨髓瘤的治疗格局，为难以治疗的患者提供了新的治疗选择，”Samir Parekh, MD 说，他是西奈山伊坎医学院医学教授，也是该研究的共同监督者，“随着我们在更多患者中、在疾病更早阶段使用这些疗法，理解和处理可能发生的并发症变得越来越重要。这些发现为了解为什么一些患者会发生严重肠道炎症提供了重要见解，并指出了治疗或预防这一并发症的潜在策略。” 2.NEJM：CAR-T新星 anito-cel 治疗复发/难治多发性骨髓瘤——38 例全部应答，近 80% 完全缓解，3 年生存 65%，无迟发神经毒性 DOI: 10.1056/nejmoa2603527 一项由麻省总医院布莱根癌症研究所和芝加哥大学医学综合癌症中心的研究人员领导的1期临床试验发现，一种研究性 CAR-T细胞疗法可在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中产生深度且持久的缓解。结果发表在 The New England Journal of Medicine 上。复发或难治性多发性骨髓瘤患者在多轮治疗后往往用尽有效治疗选择。一些现有的靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞疗法也与罕见但严重的神经系统副作用有关，BCMA 是一种表达于骨髓瘤细胞表面的蛋白。研究团队报告了 anitocabtagene autoleucel (anito-cel) 的1期临床试验结果，这是一种研究性 BCMA 靶向 CAR-T 细胞疗法，由吉利德公司旗下的Kite公司开发。所有 38 名接受治疗的参与者都对疗法产生应答，近 80% 达到完全缓解。许多人获得了持久获益，超过一半在 2 年后仍无进展，65% 在 3 年后仍存活。严重免疫相关和神经系统副作用不常见，且未报告迟发性神经系统并发症。 “对于一项1期临床试验来说，这些结果非常出色，”资深作者 Michael R. Bishop, MD 说，他是芝加哥大学医学综合癌症中心医学教授。“即使在低剂量 anito-cel 下，我们一开始就看到大多数患者出现完全缓解，而且没有一名患者出现严重毒性，所以我们想进一步研究为什么会这样。” 3.Circ Res‌：三管齐下清除动脉斑块！工程化 FAP.CAR-NKT 细胞同时打击 3 类致病细胞，效果超越单靶点 CAR-T DOI: 10.1161/circresaha.126.328898 加州大学洛杉矶分校（UCLA）的一个研究团队工程化了一种新型免疫细胞，能够攻击动脉粥样硬化斑块——动脉壁内驱动大多数心脏病发作和中风的脂肪堆积。这些工程化细胞通过识别斑块内的 3 种有害细胞类型发挥作用。论文发表在 Circulation Research 期刊上。在小鼠模型、实验室培养的迷你血管以及来自严重心脏病患者的动脉组织中，这些“三重威胁”细胞都优于单靶点版本，清除了更多使斑块保持活跃和危险的细胞类型。动脉粥样硬化是大多数心血管疾病的潜在驱动因素，而心血管疾病仍然是全球主要死亡原因。即使使用降胆固醇和抗炎药物，它仍然难以治疗，很大程度上是因为斑块不是均匀的脂肪团块，而是充满不同细胞类型的复杂环境，这些细胞会相互强化损伤。不正常的平滑肌细胞转变为更具侵袭性、产生瘢痕组织的状态，而称为巨噬细胞的免疫细胞则因胆固醇过载而膨胀成泡沫细胞，释放炎症信号——进一步刺激平滑肌细胞，形成恶性循环。 4.Mol Cancer：新研究用MAPK 抑制剂恢复 TSHR，显著增强 CAR-T 细胞对侵袭性甲状腺癌和实体瘤的杀伤力 DOI: 10.1186/s12943-026-02744-0 梅奥诊所（Mayo Clinic）研究人员已经鉴定出一种策略，可能帮助嵌合抗原受体 T 细胞疗法，即 CAR-T 细胞疗法，克服治疗实体瘤的一个主要障碍：癌细胞可以以使其躲避免疫细胞攻击的方式发生变化，而这些免疫细胞正是为攻击它们而设计的。在一项发表在 Molecular Cancer杂志上的临床前研究中，研究人员发现，用于治疗晚期甲状腺癌的药物可以恢复侵袭性甲状腺癌细胞上的一个标志物，使癌症重新对专门工程化的 CAR-T 细胞可见。将药物与 CAR-T细胞疗法联合，在临床前模型中比任一方法单独使用产生更好的肿瘤控制和生存。研究人员不是进一步修饰 CAR-T 细胞以识别已经丢失靶点的癌症，而是寻求改变肿瘤，使靶点重新出现。 “我们经常考虑工程化免疫细胞来克服耐药性，”共同资深作者 Saad Kenderian, M.B., Ch.B. 说，他是梅奥诊所血液学家和肿瘤学家。“这项工作展示了另一种可能性。” 在未分化甲状腺癌的患者来源模型中，MAPK 抑制增加了肿瘤细胞上的 TSHR 表达。当研究人员将这些药物与靶向 TSHR 的 CAR-T 细胞联合时，该组合比任一治疗单独使用产生更强的肿瘤控制和生存。 “我们工作的关键发现之一是抗原密度很重要。我们表明，用联合疗法恢复 TSHR 表达可以使侵袭性甲状腺肿瘤对 CAR-T 细胞攻击敏感，有效地将一个次优靶点变成一个更脆弱的靶点。这种方法可能提供一个新框架，用于增强靶点表达有限的实体瘤中的 CAR-T 疗法，”共同第一作者 Claudia Manriquez Roman博士说。研究人员还发现，MAPK 抑制剂似乎没有干扰 CAR-T 细胞增殖或攻击癌细胞的能力。相反，这些药物创造了一个临时窗口，在此期间 CAR-T 细胞可以靶向此前逃避免疫检测的癌细胞。 5.Nat Commun：精准狙杀致病B细胞！CAAR T细胞疗法在重症肌无力小鼠中成功，神经自身免疫病迈向临床 DOI: 10.1038/s41467-026-76750-7 德国神经退行性疾病中心（DZNE）和柏林夏里特医学院的研究人员正在开发一种针对神经自身免疫性疾病的靶向疗法。到目前为止，他们已在涉及两种此类疾病的小鼠研究中成功测试了他们的方法。他们的概念基于刻意修饰的免疫细胞，即所谓的 CAAR T细胞，设计用于仅消除导致疾病的免疫细胞。由Harald Prüß 教授领导的团队旨在将这些发现转化为临床试验，并最终转化为人类疗法。目前，这一开发仍处于实验室阶段。关于神经肌肉自身免疫性疾病“重症肌无力（myasthenia gravis）”的结果发表在 Nature Communications 上。传统治疗旨在从血液中去除有害抗体或广泛抑制免疫系统。尽管这通常可以缓解症状，但效果通常不会持久，并可能与副作用相关。因此，由 Prüß 领导的研究组正在追求一种不同方法：有害 B 细胞将借助其他免疫细胞——称为“CAAR T细胞”——被选择性消除，从而不再产生自身抗体。这涉及一个复杂过程，其中专门的免疫细胞首先从血液中收集，然后经过基因修饰，使其能够特异性识别并杀死参与疾病的 B 细胞。然后这些 CAAR T细胞通过输注给予。 6.Cell：肠道菌代谢物决定 CAR-T细胞成败！戊酸助阵、吲哚拖后腿，代谢风险评分可预测疗效 DOI: 10.1016/j.cell.2026.09.004 免疫疗法，尤其是 CAR-T细胞疗法，近年来从根本上改变了癌症治疗，特别是某些形式的白血病和淋巴瘤。然而，并非所有肿瘤都同样反应良好，其原因仍未被完全理解。莱布尼茨免疫治疗研究所合作组 Innate Immune Sensing in Cancer and Transplantation 的一项新多中心研究现在表明，决定CAR-T细胞疗法成功的不仅是肠道微生物群的组成，而尤其是其代谢产物。正如发表在 Cell 期刊上所述，某些微生物代谢物可以增强或抑制CAR-T细胞功能，对治疗结局产生重大影响。它们还为基于微生物组的疗法和旨在癌症治疗期间支持肠道微生物组的饮食策略提供了起点。这项研究以来自 Munich (LMU)、Heidelberg 和 Regensburg 的 3 所德国大学医院的 129 名患者的观察性队列为中心。使用先进的微生物组和代谢组分析，研究团队鉴定了与 CAR-T细胞疗法应答或失败相关的肠道微生物组代谢物。然后在小鼠模型和使用人类CAR-T细胞的临床前模型中测试了这些代谢物。这使研究人员能够分析它们对CAR-T细胞活性、代谢和疗效的直接影响，并首次更详细地阐明潜在生物学机制。 “我们的结果表明，单个微生物代谢物可以产生非常不同的影响，因此如果未来要利用肠道微生物组来预测或改善治疗成功，就需要具体考虑它们，”Hendrik Poeck 说。特别值得注意的是短链脂肪酸戊酸：治疗前水平低与疾病进展风险更高相关，而治疗性给药改善了人类和小鼠模型中的CAR-T细胞功能。相比之下，吲哚代谢物如吲哚-3-甲醛（Indole-3-carboxaldehyde）和‌吲哚-3-乙酸‌（indole-3-acetic acid ）水平升高与不利结局相关；这些代谢物在人类和小鼠模型中都降低了CAR-T细胞疗效。异戊酸，一种支链脂肪酸，被证明更复杂：它在某些方面改善了CAR-T细胞功能，但也与一种此前未知的促肿瘤作用相关。 7.Cancer Immunology Res：CAR-T细胞疗法迎来“即插即用”升级，City of Hope新平台可随肿瘤进化重编程 DOI: 10.1158/2326-6066.cir-25-1285 来自希望之城（City of Hope）的研究人员开发了一种新的“即插即用”技术，该技术在治疗后向嵌合抗原受体（CAR）T 细胞添加工程化分子，使科学家能够更好地控制这些细胞，并将其重定向以攻击不同类型的癌症。这项临床前研究发表在 Cancer Immunology Research 上，提供了一种更灵活的方式，帮助 CAR T 细胞跟上不断变异的肿瘤。 CAR T 细胞疗法通过基因重编程患者的免疫细胞，使其寻找并杀死癌症。这种个性化方法已经彻底改变了治疗，但如今的疗法在很大程度上仍然是“硬连线”的，并且在重新编程的细胞被回输到患者血液后无法适应。 “底线是，肿瘤会适应 CAR T 疗法，导致治疗失败和癌症复发。为了保持有效，我们的疗法也需要适应，”共同资深作者 John Williams博士说，他是希望之城X射线晶体学核心主任。“City of Hope 创建了一个系统，使我们能够在肿瘤进展时重新配置这些强效的癌症杀手。” 虽然 CAR T 疗法在治疗血液癌症方面有效，但面临若干限制。这些治疗寿命短，可能导致严重副作用，并且在输注后无法更改。随着肿瘤进化并发展出逃避免疫攻击的新方法，CAR T 细胞可能失去有效性，使一些癌细胞存活并推动复发。为了克服这些障碍，Williams 与共同资深作者 Christine Brown博士合作，以他早期关于一种称为 meditope 的技术的研究为基础，这是一种分子“对接系统”，使科学家能够为免疫疗法添加新能力。在这项新研究中，科学家重新设计了 CAR T 细胞，使其能够与一种称为 meP 的小分子连接，从而创建了一种称为 meCAR T 的新型细胞。接下来，团队表明，meCAR T 细胞可以配备不同的附加组件，帮助它们被追踪、生长并识别更广泛范围的癌细胞。 8.Trends Biotechnol：告别DMSO！用“抗冻糖”保护CAR-T细胞，解冻即用，让更多医院能提供治疗 DOI: 10.1016/j.tibtech.2026.07.019 被工程化改造以攻击癌细胞的免疫细胞，称为CAR-T细胞，用于治疗某些类型的血液癌症。然而，美国只有约5%的医院能够生成CAR-T细胞并将其提供给患者。对许多患者来说，这意味着这些细胞需要被冷冻并长途运输。为了帮助使这种疗法惠及更多人，MIT的研究人员开发了一种新方法，保护细胞在冷冻储存和运输过程中免受损伤。他们的技术显著减少了目前用于保护细胞的一种化学防腐剂的使用，这应能使更多医院更容易为患者提供这种治疗选择。研究人员没有用必须在治疗前去除的冷冻保护化学物质处理细胞，而是能够用一种无毒的防冻糖来保存它们。 “用这种方法，理论上你只需解冻细胞然后注射，无需任何额外处理步骤。我们认为这可能使更多癌症治疗中心能够提供CAR-T细胞疗法，”Ana Jaklenec说，她是MIT Koch综合癌症研究所的首席研究员，也是该研究的主要作者之一，该研究发表于Trends in Biotechnology。在这项研究中，研究人员表明，用这种方法保存的细胞具有更高的存活率，并成功用于治疗小鼠的淋巴瘤和胶质母细胞瘤。Robert Langer，MIT的David H. Koch研究所教授，也是该论文的资深作者。MIT博士后Amy Lee和Khanh Tran是该论文的第一作者。 9.Front Pharmacol：破解CAR-T“脑部风暴”！线粒体功能障碍成关键靶点，老药新用或加速安全疗法 DOI: 10.3389/fphar.2026.1896516 CAR T细胞疗法已改变癌症治疗，为曾经治疗选择很少的侵袭性血液癌症患者带来了新希望。但对一些患者来说，这种强效免疫疗法可能引发一种可能危及生命的并发症，导致脑部炎症、意识混乱、癫痫发作和其他严重神经系统症状。 UC Irvine的研究人员开发了一个新框架，可能通过靶向被认为驱动这一并发症的生物学过程，使CAR T细胞疗法更安全。这项发表于Frontiers in Pharmacology的研究强调，线粒体功能障碍是免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的关键促发因素，并概述了现有药物如何可能被重新用于治疗它。研究人员没有开发一种全新药物，而是提出评估那些已经具有既定安全性特征的药物，这可能加速通往临床测试的路径，并改善癌症患者的结局。 “我们的工作指出，线粒体功能障碍是CAR T细胞疗法严重神经系统并发症的一个有前景的治疗靶点，”第一作者Atena Zahedi说，她是UC Irvine药学院与药物科学学院临床药学实践助理教授，“通过识别可能被重新利用的现有药物，我们希望加速为接受这些救命疗法的患者开发更安全的治疗策略。” 10.Science子刊：超声波+低氧“双钥匙”启动，SHIFTERS让实体瘤临时现形，CAR-T精准开火 DOI: 10.1126/sciadv.aed0666 十多年来，CAR-T细胞疗法一直是癌症医学最大的突破之一。通过重编程患者自身的免疫细胞来攻击癌症，医生们在某些血液癌症中取得了显著成果，为曾经几乎没有治疗选择的患者带来了希望。但这种成功基本上止步于实体瘤，包括脑癌、肝癌、肺癌、乳腺癌和胰腺癌。与血液癌症不同，这些肿瘤往往缺乏CAR-T细胞明确的靶标，使该疗法效果大打折扣。 USC Viterbi工程学院的研究人员认为，他们找到了一种带来希望的新方法。他们的解决方案被称为SHIFTERS。研究人员不是去寻找一个可能根本不存在的天然标记，而是开发出一种暂时创造标记的方法。利用聚焦超声，医生促使肿瘤细胞短暂展示CD19——一种CAR-T细胞已经能够识别的标记。这项工作在发表于《Science Advances》的研究“Ultrasound Priming Gated by Solid Tumor Hallmarks to Guide CAR-T Therapy”中进行了描述。（生物谷Bioon.com）

免疫疗法细胞疗法

2026-10-26

·我的观察记录

AI制药周报 | 礼来11亿美元牵手剂泰科技，BMS一日三线押注AI临床开发，"文生蛋白"登上Nature

2026年10月19日—10月25日导语上周AI制药产业事件沿三条主线展开：递送技术的AI化、临床开发环节的智能化、新型蛋白模态的产业化。剂泰科技与礼来达成总额最高11亿美元的AI-LNP组织特异性递送合作，创中国生成式AI递送平台出海规模纪录；BMS在单日内完成E轮领投、神经病学AI合作与数据平台扩展的三线布局；安斯泰来以超4亿美元引入AI从头微小蛋白设计平台。学术端，港科大（广州）、西湖大学等团队的"文生蛋白"模型Pinal发表于Nature；Anthropic公布Claude自主设计蝎毒素结合剂的技术报告；UCLA的LLM药物联用平台MAESTRO发表于Advanced Science。英矽智能AI设计的pan-TEAD抑制剂在ESMO 2026首次公布人体数据。一、行业要闻1. 剂泰科技与礼来达成最高11亿美元AI-LNP递送合作 10月19日，港交所上市的AI药物递送公司剂泰科技（METiS TechBio，7666.HK）宣布与礼来达成战略合作，聚焦新型脂质纳米颗粒（LNP）递送方案的研究与发现，目标是实现治疗模态的组织特异性递送[1]。剂泰科技获得低双位数百万美元首付款，潜在里程碑款合计最高约11亿美元[2]。业内评价认为，这是中国生成式AI-LNP平台的首个大额出海订单，也是全球规模最大的AI驱动肝外LNP递送平台合作[3]。专业点评：LNP递送长期受限于肝靶向"天花板"，肝外递送（CNS、肺、肌肉、免疫细胞等）是siRNA/mRNA乃至基因治疗扩大的关键卡点。剂泰的核心路线是以生成式AI设计可电离脂质与LNP组分库、配合大规模体内外功能筛选形成数据闭环——递送环节的AI化正从概念走向大额BD验证。对礼来而言，该合作补足其在遗传物质递送上的组织靶向能力；对国内行业而言，"平台能力被国际顶尖药企按里程碑定价"首次在递送模态上得到确认。2. 英矽智能与施维雅AI肿瘤合作达成首个发现里程碑 10月20日，英矽智能（HKEX: 3696）公告，其与施维雅（Servier）于2026年初达成的多年期AI研发合作实现早期药物发现里程碑，触发一笔里程碑付款[4]。该合作聚焦肿瘤多靶点研发，总额最高8.88亿美元，其中首付款及近短期里程碑合计3200万美元[5]。专业点评：发现阶段里程碑是验证AI平台交付速度与质量的"硬指标"，其兑现节奏直接反映多靶点并行推进的工程化能力。相对于单靶点合作，多靶点并行结构对平台泛化能力要求更高，后续里程碑兑现密度值得跟踪。3. 安斯泰来与AI Proteins签订超4亿美元微小蛋白合作 10月21日，波士顿计算蛋白设计公司AI Proteins宣布与安斯泰来达成研究合作与许可协议，利用其计算平台为安斯泰来选定的靶点从头设计与优化微小蛋白（miniprotein）治疗分子，交易总额超4亿美元，包含首付款、里程碑款与销售分成[6][7]。专业点评：微小蛋白介于多肽与全长抗体之间，兼具高热稳定性、可从头工程化的结合界面与潜在组织穿透优势，是"从头蛋白设计"进入产业视野的又一模态。继Zealand-Generate（12亿美元）之后，安斯泰来再次为生成式蛋白设计付费，大分子创新对AI设计的采购意愿正从单点走向常态化。4. BMS单日三线布局：领投Pathos AI 2.37亿美元E轮，携手Tempus共建神经病学AI数据资产 10月23日，临床阶段AI公司Pathos AI宣布完成2.37亿美元E轮融资，由BMS领投，资金将支持其通过Foundry平台优选的资产JSKN-016（康宁杰瑞授权的TROP2/HER3双特异性ADC）启动注册性研究[8]。同日公布的合作框架包括：BMS获得Foundry平台在更广泛研发组合上的非独占访问权，并在神经病学领域获得三年独占使用权；Pathos与Tempus AI签署五年、5500万美元的神经病学数据许可协议，Tempus将构建覆盖数十万神经疾病患者的去标识化纵向数据集；BMS与Tempus扩展多年期肿瘤学数据与Lens平台合作[9][10]。专业点评：本轮交易组合的信号意义大于单项金额——大型药企的AI采购对象正从"分子设计工具"系统性转向"临床开发智能化"：数据资产（Tempus纵向真实世界数据）、决策引擎（Foundry数千个并行AI智能体，用于资产优选、成功概率测算与适应性试验设计）与疾病领域专长（BMS神经科学经验）三者绑定。阿尔茨海默病等神经疾病试验失败率高、纵向数据稀缺，恰是AI数据资产最能创造差异化价值的场景。JSKN-016由中国创新资产经AI评估后推进注册研究，也呈现了"AI决策层+全球开发"的出海新范式。5. 英矽智能AI设计的pan-TEAD抑制剂在ESMO 2026首次公布人体I期数据 10月25日，英矽智能AI设计的pan-TEAD抑制剂ISM6331在ESMO 2026（马德里）以快速口头报告形式公布首个人体I期数据（摘要#997，宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心研究者报告）。ISM6331为口服、非共价小分子，抑制全部四个TEAD转录因子以阻断Hippo通路失调驱动的肿瘤信号，适应症聚焦间皮瘤等晚期实体瘤，已获FDA孤儿药资格与快速通道资格[11]。专业点评：ISM6331由Chemistry42生成化学平台以结构导向设计与多参数打分产出。TEAD pan-型抑制需平衡四个同源蛋白的亲和力与选择性，共价抑制剂面临半胱氨酸结合的耐药与毒性问题，非共价pan-TEAD是差异化路线。继Rentosertib进入III期后，AI设计分子在人体中的安全性与抗肿瘤信号积累，正构成AI制药从"发现效率"走向"临床验证"的证据链。6. 国内动态：中金发布AI4S研报，百诚医药布局"AI+CRO/CDMO" 10月22日，中金公司发布观点指出，AI for Science热度持续升温，生物医药是核心落地场景；设计成本下降将使更多项目获得推进并带来实验需求，CRO可结合既有实验数据、筛选与结构生物学能力应用AI，拓展服务深度[12]。10月23日，百诚医药公告拟与关联方深圳智药科技设立合资公司，整合双方在CRO/CDMO与AI药物研发领域的优势[13]。专业点评：卖方研究开始以"AI4S重塑研发范式"为框架覆盖产业，关注点正从概念向"实验需求回流CRO"的可量化传导转移；传统CRO与AI公司的合资整合，反映国内服务端对AI能力内生化的迫切性——数据在手但模型能力缺位，是CRO拥抱AI的普遍起点。二、学术前沿1. Nature：Pinal——基于自然语言的功能蛋白质可编程设计 10月21日，香港科技大学（广州）卢泓远团队、西湖大学原发杰与刘建明团队、中国科学院深圳先进技术研究院司同团队合作在Nature发表论文"Programmable design of functional proteins from natural language"，提出蛋白质设计模型Pinal[14][15]。模型含160亿参数，基于约17亿组蛋白质-文本配对（文本标注由合成流程生成）训练，采用"自然语言→蛋白质结构（离散化编码）→氨基酸序列"的两阶段生成路线：用户以一句自然语言描述目标功能（如"设计一个可能降解PET塑料的酶"）即可生成候选序列供湿实验验证；论文报道所生成候选蛋白在实验室中呈现与描述一致的功能[16]。专业点评：与Baker团队近期发布的Prompteina（文本→全原子结构）相比，Pinal直接输出可合成序列，以结构作为中间表示来压缩序列空间的搜索难度。自然语言接口的意义在于把蛋白质设计的"需求定义"环节从结构生物学专家手中释放出来；但功能文本的歧义性、合成标注的数据偏置以及湿实验闭环的不可或缺，仍是该范式走向治疗级设计的现实约束。2. Anthropic技术报告：Claude自主设计蝎毒素蛋白结合剂 10月20日，Anthropic发布技术报告《De novo design of protein binders against scorpion toxins with Claude》：在初始提示与四次人工追问下，Claude Science内部研究模型在64小时内以自主为主的方式完成针对五种钠通道蝎毒素（Cn2、Ts1、AaH II、AaH I、LqhIII）的完整设计campaign——自主选择表位残基、生成318,484个设计、筛选出180个候选（另借其辅助补充31个），最终17个蛋白结合剂获合作实验室实验验证，可分别结合四种对人类危险的蝎神经毒素，并探索了多毒素广谱binder方向[17][18]。专业点评：该工作的看点不在结合剂数量，而在"设计-评估-迭代"全流程的智能体自主性——LLM不再仅充当序列生成器，而是承担实验规划与结果解读。命中率（17/211，约8%）与缺乏体内中和数据表明，从头binder设计仍未跨越湿实验验证的瓶颈；对蝎蜇伤抗毒血清长期短缺的被忽视热带病而言，AI缩短候选生成周期确实直击痛点，但生产、稳定性与临床开发的下游环节依旧冗长。3. Advanced Science：UCLA发表MAESTRO——LLM驱动的机制推理型药物联用排序平台 UCLA团队在Advanced Science发表MAESTRO平台：以大语言模型整合疾病生物学、耐药机制与药物作用知识，对候选联用组合进行机制推理、排序并生成可实验检验的生物学解释[19][20]。针对前列腺癌恩杂鲁胺耐药问题，平台对3,592种天然产物进行多轮评估（每个候选重复评估逾百次、以排序一致性过滤幻觉），筛选出150个高置信候选进入3D肿瘤球体验证，其中23个与恩杂鲁胺显示协同效应；后续确认黄连素（berberine）+恩杂鲁胺组合在四种不同耐药机制模型中一致协同，机制涉及AMPK激活与mTORC1抑制。专业点评：该平台以"知识推理+一致性排序"替代大规模实验筛选，规避了传统联用预测模型对海量实验训练数据的依赖，并输出机制假设而非黑箱打分。局限在于：LLM推理可靠性依赖输入知识库的覆盖与质量；候选仅在小样本3D模型中验证，尚未进入患者来源模型与动物实验。三、深度解读解读一：BMS×Pathos×Tempus——AI制药的价值链重心正从"设计分子"移向"设计临床开发" 交易结构：三方绑定而非三个孤立协议。 10月23日的交易组合需要作为一个整体来读：BMS领投Pathos 2.37亿美元E轮，获得Foundry平台在整体研发组合上的非独占访问与神经病学方向三年独占；Pathos以五年5500万美元向Tempus许可覆盖数十万神经疾病患者的纵向去标识数据集；BMS同时与Tempus扩展多年期肿瘤数据合作。数据（Tempus）—决策引擎（Pathos）—疾病生物学与开发经验（BMS）构成闭环，任何一环单独拿出来都不足以支撑神经疾病临床开发的AI化。技术内涵：Foundry代表的是"开发过程建模"。 Pathos的Foundry平台以数千个并行AI智能体处理生物学、临床与真实世界数据，其输出不是化合物而是开发决策：资产优选、以持续更新的成功概率（PoS）测算指导组合决策、AI原生的试验监查与适应性试验设计。这与分子生成模型有本质区别——它建模的对象是"研发过程本身"的统计规律。其能力已在自有肿瘤管线上得到部分验证：JSKN-016即经Foundry评估优选后进入注册性研究筹备。为什么是神经病学：数据稀缺性即溢价。阿尔茨海默病等神经疾病的临床试验失败率长期居各治疗领域之首，核心症结在于疾病进展异质性大、终点漂移、患者分层困难，而高质量纵向数据远少于肿瘤。Tempus在肿瘤领域验证过的"多模态真实世界数据+分析工具"模式向神经病学平移，等于把最稀缺的要素规模化生产。BMS以三年独占锁定该数据资产在神经方向的使用权，本质是为"降低开发不确定性"付费。对行业的启示与局限。结合BMS年内与NVIDIA共建生命科学AI算力设施的动作，其"算力—数据—平台"的全栈布局已经成形。更值得从业者注意的是估值逻辑的变化：单纯分子生成工具的商业化溢价在收窄，而"数据资产+决策系统+临床资产"三位一体的公司正获得结构性溢价。对中国市场而言，JSKN-016路径——本土创新资产+海外AI决策层+全球注册开发——可能成为License-out之外的又一出海模板。局限同样清晰：智能体AI在临床决策中的可靠性尚无长期外部验证；真实世界数据的选择偏倚与监管接受度悬而未决；PoS测算的校准质量决定了该路线是"科学"还是"叙事"。解读二：Pinal登上Nature——"文生蛋白"范式的工程突破与治疗级应用的真实距离范式意义：输入接口的民主化。 Pinal（160亿参数，约17亿组蛋白质-文本配对训练）首次以成熟的基础模型形态实现"自然语言功能描述→候选蛋白序列"的端到端生成。在此之前的蛋白质设计流程，无论是否使用AI，都需要研究者先把功能需求翻译为结构参数、位点约束等专业表达；Pinal把这一环节交给了模型。结合本周Anthropic的Claude自主设计报告，蛋白质设计的演进呈现两个正交方向：输入接口越来越自然（文本），执行过程越来越自主（智能体）。工程路线：结构作为中间表示的取舍。 Pinal未采用"文本→序列"的直接映射，而是先生成离散化编码的蛋白质结构、再依据结构与文本设计序列。团队披露的失败经验（编码器-解码器直接生成序列效果不佳）说明序列空间的稀疏性与高维性是核心难点；以结构为中间桥梁，本质是用已充分学习的结构先验来约束搜索空间。两条路线（输出序列vs输出结构）的共同前提是大规模配对数据——Pinal的17亿组文本标注依赖合成生成流程，标注质量决定模型对功能语义的理解上限。治疗级应用的距离。冷静评估，该工作验证的是"功能蛋白"（酶、结合蛋白）的概念，距离治疗分子还有三重门槛：其一，文本功能描述天然存在歧义，"降解PET塑料的酶"与"选择性切割致病蛋白的蛋白酶"在验证难度上相差数个量级；其二，合成标注数据的分布偏置可能使模型在罕见功能域上失真；其三，治疗蛋白要求的免疫原性、可开发性、体内半衰期等属性，目前不在文本可描述的功能范畴内。生成能力正在快速民主化，而功能验证、脱靶评估与可开发性工程仍是湿实验主导的慢变量。对国内AI制药的信号。西湖大学、港科大（广州）、深圳先进院的组合表明国内团队已进入蛋白质设计基础模型的第一梯队，且选择了与Baker系差异化的话语权位置——文本接口与数据基建。在蛋白质设计工具快速开源化的背景下，竞争焦点将转向谁拥有更高质量的功能验证数据回路，这与本周产业端"数据闭环定价"的逻辑互为印证。结语本周的关键词是"两端扩展"：产业端，BD交易向递送（剂泰-礼来）、临床开发（BMS-Pathos-Tempus）与新型蛋白模态（Astellas-AI Proteins）延伸，分子设计本身已不再是AI制药叙事的中心；学术端，自然语言接口（Pinal）与智能体自主性（Claude设计campaign）正在改写蛋白质设计的工作方式。贯穿两条线索的共同变量仍是高质量功能数据回路——无论是Tempus的纵向患者数据、剂泰的递送筛选数据，还是Pinal的文本-蛋白配对，数据资产的质量与独占性正在取代算法本身成为定价核心。建议持续跟踪：BMS-Pathos在阿尔茨海默病方向的产出节奏、ISM6331的I期数据细节、以及"文生蛋白"工具在工业界靶点上的首个验证案例。参考文献 METiS TechBio - METiS TechBio Announces Strategic Collaboration with Lilly to Advance Next-Generation Tissue-Specific LNP Delivery Technologies. https://www.metistechbio.com/en/qyxw/253.html China Daily - METiS, Lilly sign LNP delivery pact worth up to $1.1b. https://global.chinadaily.com.cn/a/202610/20/WS6ad7659ee4b06d4aa0563d33.html 新浪财经 - 11亿美元出海！剂泰科技牵手礼来，国内生成式AI-LNP平台合作首单落地. https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-10-23/doc-iniweuqs4893548.shtml 香港交易所披露易 - 英矽智能与施维雅的AI研发合作达成早期药物发现里程碑（自愿公告）. https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2026/1020/2026102000129.pdf Biopharma APAC - Insilico Medicine Hits First AI-Driven Oncology Milestone in $888 Million Servier Collaboration. https://www.biopharmaapac.com/news/32/8585/insilico-medicine-hits-first-ai-driven-oncology-milestone-in-888-million-servier-collaboration.html Pharmaceutical Technology - AI Proteins and Astellas sign miniprotein therapeutics deal. https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ai-proteins-astellas-miniprotein-therapeutics/ BioSpectrum Asia - Japan's Astellas Pharma inks $400M deal with AI Proteins to develop novel miniprotein-based therapeutics. https://www.biospectrumasia.com/news/26/28576/japans-astellas-pharma-inks-400-m-deal-with-ai-proteins-to-develop-novel-miniprotein-based-therapeutics.html Pathos AI - Pathos AI Secures $237 Million in Series E Financing to Scale Agentic AI Drug Development Platform and Advance Oncology Pipeline. https://www.pathos.com/pathos-ai-secures-237-million-in-series-e-financing-to-scale-agentic-ai-drug-development-platform-and-advance-oncology-pipeline Business Wire (via Morningstar) - Pathos AI Announces Strategic Collaborations with Bristol Myers Squibb and Tempus AI. https://www.morningstar.com/news/business-wire/20261023830134/pathos-ai-announces-strategic-collaborations-with-bristol-myers-squibb-and-tempus-ai-to-advance-ai-driven-drug-development-beginning-with-alzheimers-disease-and-other-neurological-conditions TipRanks - Tempus AI Expands Neurology Data Partnership With Pathos. https://www.tipranks.com/news/company-announcements/tempus-ai-expands-neurology-data-partnership-with-pathos AlphaGalileo - Insilico Medicine to present first-in-human data for AI-designed pan-TEAD inhibitor ISM6331 at ESMO 2026. https://www.alphagalileo.org/fr-fr/Item-Display-fr-FR/ItemId/278700 证券时报 - 中金：AI4S重塑新药研发智能范式建议持续关注三类企业. https://www.stcn.com/article/kx-tag-detail.html?tag=r5j6clglz8Y2 证券之星 - 百诚医药：拟与关联方共同投资设立合资公司公告. http://m.toutiao.com/group/7700667775877923362/ 中国科学报（科学网）- 一句"我想要"，AI就能生成候选蛋白质序列？. https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2026/10/573574.shtm 香港科技大学（广州）- 说句话，AI生成蛋白质！港科大（广州），Nature+1. https://www.hkust-gz.edu.cn/zh/2026/10/22/%E8%AF%B4%E5%8F%A5%E8%AF%9D%EF%BC%8Cai%E7%94%9F%E6%88%90%E8%9B%8B%E7%99%BD%E8%B4%A8%EF%BC%81%E6%B8%AF%E7%A7%91%E5%A4%A7%EF%BC%88%E5%B9%BF%E5%B7%9E%EF%BC%89%EF%BC%8Cnature1/?variant=zh-cn TSN Media - Westlake's Pinal Designs Proteins From Text. https://tsnmedia.org/westlake-pinal-protein-design-text/ Anthropic - How Claude designed protein binders against scorpion neurotoxins. https://www.anthropic.com/research/claude-scorpion-toxin-binder-design Anthropic (PDF) - De novo design of protein binders against scorpion toxins with Claude. https://www-cdn.anthropic.com/31ac578806cffd8b3d92d8affe6edc4c04d502e1.pdf UCLA CNSI - New AI platform helps uncover promising cancer drug combinations. https://cnsi.ucla.edu/october-21-2026-new-ai-platform-helps-uncover-promising-cancer-drug-combinations/ Advanced Science - MAESTRO: Mechanistic Augmentation and Ensemble Selection for Therapeutic Ranking Optimization. https://advanced.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.78186

引进/卖出siRNA信使RNA临床申请

100 项与 University of California, Los Angeles 相关的药物交易

登录后查看更多信息

100 项与 University of California, Los Angeles 相关的转化医学

登录后查看更多信息

组织架构

使用我们的机构树数据加速您的研究。

或

查看完整样例数据

管线布局

2026年10月31日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

临床前

临床1期

临床2期

批准上市

其他

登录后查看更多信息

当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

镓[68Ga]戈泽肽 ( PSMA )	前列腺癌更多	批准上市
CCX-140 ( CCR2 )	糖尿病肾病更多	临床2期
Retroviral ADA-transduced CD34+ cells(University of California, Los Angeles) ( CD34 )	腺苷脱氨酶缺乏更多	临床1/2期
NADPH oxidase gene therapy(Généthon) ( NOX1 )	慢性肉芽肿病更多	临床1/2期
利妥昔单抗 ( CD20 )	高尿酸血症更多	临床1期