A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of HMPL-306 in Participants With Postoperative Residual or Recurrent Grade 2 Glioma Harboring IDH1 or IDH2 Mutations

This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter Phase III clinical trial evaluating the efficacy and safety of HMPL-306 in participants with postoperative residual or recurrent grade 2 gliomas carrying IDH1 or IDH2 mutations.

开始日期2026-11-01

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT07025018

/ Recruiting临床1期

A Multicenter, Randomized Controlled Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of HMPL-306 in Patients With Gliomas Harboring IDH1 and/or IDH2 Mutations

This study is a multicenter, randomized controlled Phase I clinical study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and preliminary efficacy of HMPL-306 in patients with gliomas harboring IDH1 and/or IDH2 mutations

开始日期2025-07-15

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT06671873

/ Completed临床1期

A Single-center, Open-label, Single-dose Phase I Clinical Study to Investigate the Human Mass Balance in Healthy Chinese Adult Male Subjects Following a Single Oral Dose of 250 mg/100 µCi [14C] HMPL-306

To evaluate the absorption, metabolism and excretion in healthy Chinese male subjects after a single oral dose of [14C]HMPL-306

开始日期2024-11-26

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

100 项与 Ranosidenib 相关的临床结果

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100 项与 Ranosidenib 相关的转化医学

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100 项与 Ranosidenib 相关的专利（医药）

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项与 Ranosidenib 相关的文献（医药）

2025-06-01·Med

HMPL-306 in relapsed or refractory IDH1- and/or IDH2-mutated acute myeloid leukemia: A phase 1 study

Article

作者: Cai, Zhen ; Wei, Xudong ; Chen, Guo ; Xu, Yajing ; Zhang, Yu ; Liu, Hui ; Huang, Xiaojun ; Su, Weiguo ; Chen, Jian ; Li, Juan ; Sun, Jie ; Hu, Yu ; Jiang, Zhiping ; He, Wenjuan ; Wangwu, Jiaxuan ; Yan, Sai ; Jing, Hongmei ; Wu, Wen ; Zhang, Xuhan ; Zhang, Cheng ; Wang, Linfang ; Zhao, Weili ; Hu, Lijuan ; Xu, Chongyuan ; Zhong, Zeyu ; Shi, Michael ; Yan, Huan ; Dong, Yugang ; Fan, Songhua ; Wang, Hehua ; Mi, Ruihua ; Gong, Tiejun ; Tang, Qinghua

BACKGROUND:

HMPL-306 has equally high inhibitory activity against mutated isocitrate dehydrogenases 1 and 2 (mIDH1/2).

METHODS:

This first-in-human, phase 1 dose-escalation/dose-expansion study (this study was registered at ClinicalTrials.gov: NCT04272957) enrolled patients with relapsed/refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML) harboring mIDH1 and/or mIDH2. Patients received 25-250 mg of HMPL-306 orally once daily (QD) in a 28-day treatment cycle. Primary objectives were safety, tolerability, and recommended phase 2 dose (RP2D), and the secondary objective was preliminary efficacy.

FINDINGS:

A total of 76 patients were enrolled. No dose-limiting toxicities were observed, and the maximum tolerated dose was not reached. RP2D was 250 mg QD for cycle 1 and 150 mg QD from cycle 2 onward. Common (≥10%) grade ≥3 treatment-related adverse events included platelet count decreased, anemia, neutrophil count decreased, and white blood cell count decreased. In patients who received 150 mg, 250 mg, or the RP2D (N = 59), rates of complete remission (CR)+CR with partial hematologic recovery were 34.6% and 36.4% in the mIDH1 (n = 26) and mIDH2 (n = 33) subgroups, respectively, and among these, CR with minimal residual disease negative rates were 77.8% and 50.0%, respectively. The median overall survival was 13.4 months in patients with mIDH1 and 13.1 months in patients with mIDH2.

CONCLUSIONS:

HMPL-306 showed an acceptable safety profile and promising preliminary efficacy. A phase 3, randomized study of HMPL-306 in R/R AML (this study was registered at ClinicalTrials.gov: NCT06387069) has been initiated.

FUNDING:

HUTCHMED Limited, National Key Research and Development Program of China, National Natural Science Foundation of China, and Peking University Medicine Fund for world's leading discipline or discipline cluster development.

2025-06-01·Med

More than just another IDH inhibitor: Insights from the HMPL-306 phase 1 trial

Article

作者: Getz, Ted M ; Bewersdorf, Jan Philipp

Resistance to isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors poses a significant challenge in acute myeloid leukemia (AML), indicating a need for novel IDH inhibitors. Hu et al. report the results of a phase 1 study of the dual IDH1/2 inhibitor HMPL-306 in relapsed/refractory IDH-mutant AML.¹ The study highlights its manageable safety profile and robust preliminary efficacy, suggesting that it may be a valuable AML therapy.

2025-03-13·ACS Medicinal Chemistry Letters

Discovery of HMPL-306 (Ranosidenib), a New Potent and Selective Dual Inhibitor of Mutant IDH1 and 2 in Clinical Development for Cancer Treatment

Article

作者: Ren, Yongxin ; Dai, Guangxiu ; Li, Na ; Zhou, Jinghong ; Zhong, Zeyu ; Yang, Na ; Feng, Ling ; Chen, Jia ; Zhang, Zheng ; Zhang, Wei ; Xiao, Kun ; Su, Weiguo ; Li, Wenji ; Wang, Jian ; Zhang, Weihan ; Xia, Sumei ; Wang, Guanglin ; Wu, Yao ; Li, Gang

Mutations in isocitrate dehydrogenase (IDH) 1 or 2 are identified in various cancers. Accumulated (R)-2-hydroxyglutarate (2-HG) caused by mutant IDHs leads to blockage of cell differentiation, thereby inducing malignant transformation. Herein we describe the medicinal chemistry efforts that discovered novel mutant IDH inhibitor HMPL-306 (ranosidenib) via structure-activity relationship studies and pharmacokinetic optimization from internal hit compound 1. HMPL-306 is a potent and selective dual inhibitor of mutant IDH1 and 2. It demonstrated favorable preclinical pharmacokinetics and safety profiles, reduced 2-HG in vivo robustly and sustainably in the mutant IDH1 and 2 tumor xenograft models, and displayed high brain penetration in mice. In the clinical studies, the drug showed good safety and encouraging efficacy in patients with relapsed/refractory myeloid malignancies carrying IDH1 and/or IDH2 mutations.

项与 Ranosidenib 相关的新闻（医药）

2026-10-29

·临床试验患者招募信息

脑胶质瘤临床试验招募：儿童低级别与 IDH 突变型在招项目

每周汇总新开放的临床试验 · 关注本号即可收到脑胶质瘤是常见的颅内原发肿瘤，治疗以手术为主，之后按病理与分子分型接受放疗、替莫唑胺化疗等；复发或进展之后，可选的治疗会明显变少。近年的一个变化是，脑胶质瘤的治疗越来越依赖分子分型——BRAF 融合或突变、IDH 突变这些标志物，直接决定能不能用上某一类在研的靶向药物。本期在招的 5 项研究正好落在三类人群上：2 项面向成人复发或进展的高级别脑胶质瘤（都在替莫唑胺的基础上联合研究药物）；1 项面向儿童低级别脑胶质瘤（要求 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变阳性）；2 项面向携带 IDH1 或 IDH2 突变的患者（其中 1 项是放化疗结束后的维持治疗）。儿童项目的入选条件与成人项目完全不通用：儿童低级别那一项只收 2 岁至小于 18 岁、且经中心实验室检测确认 BRAF 融合或 V600E 突变的患儿，成人患者不符合条件；反过来，成人项目里「复发或进展」「高级别」这些限定也不适用于儿童项目。两项 IDH 项目都要求拿出分子病理或基因检测的证据、确认 IDH1 和/或 IDH2 突变，其中维持治疗那一项还要求已完成放疗和 6 至 12 个周期的替莫唑胺辅助治疗、且当前没有复发或进展。先对照自己（或孩子）的病理报告与治疗经历，看落在哪一档。设计上 5 项不同质：2 项为双盲设计（参与者与研究医生都不知道用的是哪一种），3 项为开放标签；口服与注射两种给药方式都有；1 项的对照组是研究者选择的治疗（不是安慰剂）。多数项目要求提供肿瘤组织切片用于分子检测——不确定做过哪些检测的，可以把住院病历、手术病理报告与最近的磁共振报告一起带去门诊，请主管医生判断适合先咨询哪一项。本期 5 个项目，先看哪个跟您有关 1 复发或进展的高级别脑胶质瘤、标准治疗失败、KPS ≥60 分 QHRD110 胶囊联合替莫唑胺 · IIa 期 · 1 省 1 家医院 2 复发或进展的高级别脑胶质瘤、标准治疗失败或无法耐受标准治疗、已无公认有效治疗手段 NRG-103 注射液 · I 期 · 3 省 3 家医院 3 2 岁至小于 18 岁的儿童低级别脑胶质瘤、BRAF 融合或 V600E 突变阳性、研究者判读需要系统治疗 FCN-159 片（对照研究者选择的治疗） · III 期 · 15 省 26 家医院 4 IDH1 突变型 3 或 4 级星形细胞瘤、已完成放疗与 6 至 12 个周期替莫唑胺辅助治疗、尚未复发 Safusidenib 胶囊（维持治疗） · II 期 · 7 省 10 家医院 5 携带 IDH1 和/或 IDH2 突变的脑胶质瘤（含拟接受限期手术的非强化型） HMPL-306 片 · I 期 · 8 省 8 家医院一、成人复发或进展的高级别脑胶质瘤1 · QHRD110 胶囊复发或进展的高级别脑胶质瘤成人（18 岁及以上，标准治疗失败） · II 期 · 1 省在做什么看 QHRD110 和替莫唑胺一起用，对复发或进展的高级别脑胶质瘤安不安全、患者受不受得住；同时看联合用药之后该怎么定后续剂量、药在体内怎么变化，以及单用 QHRD110 的初步效果。这是一项 IIa 期研究，先从小剂量往上试、再在推荐剂量上多收一些患者；研究药物是口服胶囊，和替莫唑胺一起吃。谁能参加年龄 18 岁及以上（按签知情同意书那天算），男女不限经组织或分子病理确诊的高级别脑胶质瘤，标准治疗失败后复发或进展磁共振上至少有一处能测量的肿瘤（按 RANO 标准判断） KPS 评分 ≥60 分（日常活动基本能自理）；研究者判断预计还能活 3 个月以上能自己把药吃下去，并且愿意按方案服药哪些情况不适合以前用过 CDK4/6 抑制剂治肿瘤肿瘤已经广泛播散到中枢神经系统（比如脊髓多处转移、脑膜多处转移）入组前影像上有假性进展（治疗后片子变差，但不是真的恶化）首次用药前 28 天内做过抗肿瘤治疗（化疗、靶向、免疫、电场治疗，或参加过其他药物临床试验）；或 28 天内做过放疗、还没从放疗的副作用里恢复对 QHRD110、替莫唑胺或它们的辅料过敏在哪些省份北京 CTR20260040 ｜申办方：常州千红生化制药股份有限公司 2 · NRG-103 注射液复发或进展的高级别脑胶质瘤成人（18 岁及以上，已无公认有效治疗手段） · I 期 · 3 省在做什么主要看 NRG-103 用到多大剂量是安全的、之后该用多少，同时初步看效果和身体受不受得住。这是一项 I 期研究，开放设计（分组对双方公开）、单臂（所有人都用这个药，不设对照组）；药是注射给药。谁能参加年龄 18 岁及以上，男女不限按世界卫生组织（WHO）2021 分级确诊为 3 至 4 级脑胶质瘤，能提供写明组织类型和分子检测结果的病理报告标准抗肿瘤治疗失败、或受不了标准治疗，磁共振（MRI）显示肿瘤确实复发或进展（按 RANO 2.0 标准），已经没有公认有效的治疗办法哪些情况不适合已知或怀疑对试验药物成分、或造影剂过敏不能做磁共振（体内有心脏起搏器、动脉瘤夹、金属假体、眼部金属异物等）以前做过基因治疗或溶瘤病毒治疗首次用药前 28 天内参加过其他临床试验、用过别的试验药入组前 4 周内打过抗肿瘤疫苗或其他调节免疫的药；4 周内打过或将要打减毒活疫苗、重组疫苗，1 周内打过或将要打灭活疫苗在哪些省份上海、湖北、陕西 CTR20262091 ｜申办方：纽伦捷生物医药科技（苏州）有限公司二、儿童低级别脑胶质瘤3 · FCN-159 片 2 岁至小于 18 岁的儿童低级别脑胶质瘤（BRAF 融合或 V600E 突变阳性） · III 期 · 15 省在做什么比较 FCN-159 单药和「研究者选择的治疗」（由医生从几种常用方案里挑一种）在 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变阳性的儿童低级别脑胶质瘤里的效果和安全性。主要看由独立评审委员会（IRC）按 RANO-LGG 标准判断的「肿瘤不进展能维持多久」。这是一项 III 期研究，多家医院参加、开放设计、随机分组，对照组用医生选择的治疗；研究药物是口服片剂。谁能参加年龄 2 岁及以上、不满 18 岁，男女不限经组织或细胞学确诊的低级别胶质瘤（按 2021 版 WHO 中枢神经系统分类，1 级或 2 级的儿童低级别脑胶质瘤）中心实验室检测确认有 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变；要提供足够的肿瘤石蜡切片（手术样本至少 10 张，穿刺样本至少 15 张）研究者判断需要系统治疗——肿瘤复发或进展、术后有残留、或者没法手术；以前最多用过两种化疗方案体力状况：16 岁及以上 KPS ≥70 分，不满 16 岁 Lansky ≥70 分哪些情况不适合高级别胶质瘤；以及神经鞘瘤、室管膜下巨细胞星形细胞瘤（结节性硬化症）、弥漫性固有桥脑胶质瘤（即使病理报的是 1 级或 2 级）以前用过司美替尼等 MEK1/2 抑制剂，或达拉非尼等 BRAF 抑制剂研究者判断癫痫控制不住；或需要插管辅助呼吸、做过气管切开的开始用药前 4 周内做过化疗、放疗、手术或免疫治疗，或参加过其他干预性临床试验；之前治疗的副作用还没恢复（掉头发不算）有需要治疗的活动性感染、血压高且控制不稳，或有临床意义的眼部问题（视网膜静脉阻塞、青光眼等）在哪些省份上海、北京、吉林、四川、天津、山东、广东、新疆、江苏、河北、浙江、湖北、湖南、福建、重庆 CTR20252088 ｜申办方：上海复星医药产业发展有限公司、重庆复创医药研究有限公司三、携带 IDH 突变的脑胶质瘤4 · Safusidenib 胶囊 IDH1 突变型 3 或 4 级星形细胞瘤（放化疗与替莫唑胺辅助治疗后、尚未复发） · II 期 · 7 省在做什么在 IDH1 突变的脑胶质瘤患者里看 Safusidenib 的效果和安全性。这项研究分几部分，中国只参加第二部分：比较 Safusidenib 维持治疗和安慰剂，用在按标准做完放疗（或放化疗）加替莫唑胺辅助治疗之后、有高危特征的 IDH1 突变 3 级或 4 级星形细胞瘤患者身上。这是一项 II 期研究，多家医院参加、双盲（患者和医生都不知道用的是药还是安慰剂）、安慰剂对照；药是口服胶囊。谁能参加签知情同意书时年龄 18 岁及以上按 WHO 2021 分类，经组织学确诊为 IDH 突变型星形细胞瘤（2 至 4 级，研究者判断）；中国参加的这部分只收 3 级和 4 级免疫组化、聚合酶链反应（PCR）或二代测序查到 IDH1 突变（R132H/C/G/S/L），并能提供分子病理和基因检测报告目前没有复发，也没有进展至少完成 80% 的计划放疗（含或不含替莫唑胺），并且做完 6 至 12 个周期的替莫唑胺辅助治疗；随机分组安排在替莫唑胺最后一次给药后 28 天到 75 天之间哪些情况不适合以前用过或计划用抗血管生成药（比如贝伐珠单抗）、已知针对 IDH1 或 IDH2 的药，或其他脑胶质瘤试验药肿瘤在原来的位置、多处受累或明显扩展，已经累及脑干或脊髓；或影像提示软脑膜转移随机分组前 12 个月内得过严重心脏疾病研究者判断有严重功能或认知障碍、会影响按方案完成研究（包括癫痫控制不住）正在用激素（皮质类固醇）的，随机或首次给药前 14 天内剂量没稳定、也没减量在哪些省份上海、北京、四川、广东、湖北、湖南、福建 CTR20253759 ｜申办方：葆元生物医药科技（杭州）有限公司 5 · HMPL-306 片携带 IDH1 和/或 IDH2 突变的脑胶质瘤成人（含拟接受限期手术的非强化型） · I 期 · 8 省在做什么看 HMPL-306 用在 IDH1 和/或 IDH2 突变的脑胶质瘤患者身上安不安全、受不受得住，以及药在体内怎么变化、初步效果如何；主要目的是确定 II 期该用多大剂量。这是一项 I 期研究，多家医院参加、随机对照，分两个阶段入组：安全性导入阶段收标准治疗失败、受不了、拿不到或没有标准治疗的患者；围手术期阶段收准备做限期手术的非强化型患者。谁能参加年龄 18 岁及以上，自愿签知情同意书安全性导入阶段：经病理确诊，标准治疗失败、受不了、拿不到或没有标准治疗，并且明确有 IDH1 和/或 IDH2 突变围手术期阶段：经病理确诊、有 IDH1 和/或 IDH2 突变，准备做限期手术的非强化型；或者没做病理，但研究者通过 MRI/MRS 等检查判断可能有 IDH 突变、也准备做限期手术的非强化型至少一处能测量的肿瘤；KPS 评分 ≥80 分（日常活动基本不受限）；研究者判断预计还能活 12 周以上骨髓和器官功能达标哪些情况不适合以前用过 IDH 抑制剂首次用药前 3 周内用过已上市或试验性的全身抗肿瘤治疗，或还在参加其他干预性临床试验首次用药前 4 周内做过放疗，或做过需要住院的大手术、伤口还没长好首次用药前 6 个月内得过脑出血或缺血性脑卒中同时有别的恶性肿瘤，或筛选前 5 年内得过别的恶性肿瘤（符合原文豁免条件的已治愈肿瘤除外）在哪些省份上海、宁夏、广东、广西、河南、湖南、福建、重庆 CTR20252100 ｜申办方：和记黄埔医药（上海）有限公司除上述 5 项外，平台上另有多项其他脑肿瘤相关研究在招，可在小程序卡片中按病种查看。就诊前要准备的病历资料病理与分子报告：手术病理报告（组织学分型、WHO 分级）、分子病理或基因检测结果——BRAF 融合或 V600E、IDH1/IDH2 突变状态、1p19q 共缺失与 ATRX 状态等，都是本期项目的进门条件。儿童项目要求手术样本 ≥10 张或穿刺样本 ≥15 张的组织切片送中心实验室检测，切片不够会影响入组。颅脑影像资料：增强磁共振（MRI）的报告与片子。复发或进展项目要求按 RANO 标准有可测量病灶；IDH1 维持治疗那一项要求当前没有复发或进展的证据；儿童的 III 期项目要求 T2-FLAIR 上至少有一个可重复测量的病灶。既往治疗清单：手术方式（活检、次全切除或全切除）与时间；放疗的完成比例；替莫唑胺用过的周期数与停药时间；有没有用过肿瘤电场治疗；有没有用过贝伐珠单抗等抗血管生成药物、司美替尼等 MEK1/2 抑制剂或达拉非尼等 BRAF 抑制剂。各项对既往治疗的排除口径不同，不能拿一项的停药时间答另一项。体力状况评分：KPS 或 Lansky 评分在不同的项目门槛不同（60、70、80 分各档）；儿童项目按年龄用 KPS（≥16 岁）或 Lansky（小于 16 岁）评估，请带上近期病历里的评分记录。常规化验：血常规、肝功能、肾功能、凝血功能、心电图（QTc 门槛）等，多数项目设有数值门槛且允许复测的规则不同；儿童项目另有按年龄、身高、性别计算的血压要求。儿童追加材料：孩子的年龄证明、体表面积（部分项目有下限要求）、癫痫控制情况与用药，以及法定监护人的知情同意——未满 18 岁须由监护人签署。几个会反复出现的词高级别与低级别：脑胶质瘤按 WHO 分级分为 1 至 4 级，3 至 4 级为高级别、1 至 2 级为低级别。本期成人项目面向复发或进展的高级别患者，儿童项目面向低级别患者，两类的诊断与用药都不一样。替莫唑胺（TMZ）：脑胶质瘤化疗的常用药物。本期项目 1 是 QHRD110 联合替莫唑胺，项目 4 面向的是已按要求完成替莫唑胺辅助治疗的患者。 KPS 与 Lansky：评价患者日常自理能力与活动状况的评分，分数越高状态越好。项目 1、2 要求 KPS ≥60 分，儿童项目要求 ≥16 岁 KPS ≥70、小于 16 岁 Lansky ≥70，项目 5 要求 KPS ≥80 分。 IDH1/IDH2 突变：异柠檬酸脱氢酶基因突变，是脑胶质瘤分子分型里的重要标志物。项目 4、5 都以它为进门条件，需要分子病理或基因检测的证据，没有检测报告的先补检测。 BRAF 融合与 V600E：另一组分子标志物。儿童项目要求 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变阳性，由中心实验室对肿瘤组织切片检测确认。维持治疗：在标准治疗（这里是放疗与替莫唑胺辅助治疗）结束后继续用药、以推迟复发或进展的治疗安排。项目 4 采用的就是维持治疗的设计（对照安慰剂）。双盲与开放标签：双盲指参与者与研究医生都不知道用的是哪一种（项目 1、4）；开放标签指分组对双方公开（项目 2、3、5；其中项目 3 的对照组是研究者选择的治疗，项目 2 是单臂设计，不设对照组）。单臂与随机对照：单臂指所有参与者都接受同一种治疗、不设对照组（项目 2）；随机对照指参与者被随机分入不同组、组间比较（项目 1、3、4、5）。怎么跟进这些项目点进上面任一项的详情页，点底部「订阅」，招募状态更新时会通知你。想看看有没有其他更适合自己的研究，可以在小程序里提交病情，做一次试验匹配。是否适合参加，请带上病历资料，与主治医生或该项目所在医院的研究医生沟通。转给需要的人点右上角···，选「发送给朋友」试验参与者权益保障与伦理声明上述研究均已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）药物临床试验登记与信息公示平台公开登记（登记号见各项目）。在中国大陆开展的药物临床试验还须经开展医院的伦理委员会审查同意后实施。试验参与者在试验任何阶段均可自愿退出，无需说明理由，且不影响后续常规诊疗。上述研究的具体入组条件、随访安排与相关约定，以研究中心提供的知情同意书为准。各项目的中心名单与招募状态可能调整，请以研究中心和登记平台的公示为准。本文仅提供信息指引，不构成诊疗建议。是否适合参加某项临床试验，需由研究医生根据具体病情评估决定。

临床2期临床结果

2026-10-19

·脑有所问

肺癌 | HS-20093对比拓扑替康治疗复发性

小细胞肺癌（SCLC）占肺癌的10%~15%，恶性程度高、进展快，多数患者确诊时已属广泛期。一线含铂方案虽初始缓解率高，但绝大多数患者会在数月内复发，而二线治疗长期只有拓扑替康一个选择——缓解率有限、血液学毒性突出。如何为复发阶段提供更有效的治疗，是SCLC领域最迫切的难题之一。 HS-20093是一种靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）。B7-H3在SCLC中广泛高表达，而在正常组织表达有限，是极具吸引力的治疗靶点。这项名为ARTEMIS-008的III期研究，在中国9家中心随机比较HS-20093与拓扑替康治疗复发SCLC的疗效与安全性，计划入组460例，主要终点为总生存期（OS），目前正在招募。若研究成功，有望改写复发SCLC的二线治疗格局。方案研究设计：多中心、随机、对照III期研究（ARTEMIS-008），计划入组460例研究分组：试验组为HS-20093；对照组为拓扑替康（当前复发SCLC的标准二线治疗）目标人群：经组织学或细胞学确诊、一线含铂方案治疗后或治疗后出现疾病进展的复发小细胞肺癌主要终点：总生存期（OS），即比较两组在延长生存方面的疗效给药方式：HS-20093为静脉输注，按研究方案周期给药申办方：翰森生物医药研发公司研究覆盖北京、上海、广州、武汉、济南、郑州、沈阳、哈尔滨、长春9家中心，目前正在招募入组标准年龄≥18岁，男性或女性经组织学或细胞学确诊的小细胞肺癌（SCLC）一线含铂方案治疗后或治疗后出现疾病进展根据RECIST 1.1标准，至少存在1个可测量病灶ECOG体能状态评分为0-1预期寿命至少12周骨髓储备与肝肾等器官功能符合方案要求能够理解并签署知情同意书，愿意遵守研究流程与随访要求排除标准❌ 混合型SCLC，或既往诊断为转化型SCLC、已转化为非小细胞肺癌（NSCLC）❌ 既往接受过抗B7-H3靶向药物治疗❌ 既往接受过拓扑异构酶I抑制剂治疗（包括含该载荷的抗体偶联药物ADC）❌ 未经治疗或有症状的脑转移（方案规定的例外除外）❌ 随机化前洗脱期不足，或骨髓储备不足、器官功能障碍❌ 存在严重、未控制或活动性的心血管疾病、糖尿病或高血压❌ 随机化前存在活动性感染，或患有肝性脑病、肝肾综合征、Child-Pugh B级及以上肝硬化❌ 有间质性肺病、免疫治疗诱发性肺炎或中重度肺部疾病病史研究单位📍 北京大学肿瘤医院（北京）——正在招募📍 哈尔滨医科大学附属肿瘤医院（哈尔滨）——正在招募📍 河南省肿瘤医院（郑州）——正在招募📍 吉林省肿瘤医院（长春）——正在招募📍 中国医科大学附属盛京医院（沈阳）——正在招募📍 山东省肿瘤医院（济南）——正在招募📍 上海市肺科医院（上海）——正在招募📍 广州医科大学附属第一医院（广州）——正在招募📍 华中科技大学同济医学院附属同济医院（武汉）——正在招募由翰森生物医药发起，覆盖北京、上海、广州、武汉、济南、郑州、沈阳、哈尔滨、长春9家肿瘤中心。 PI及联系方式申办方：翰森生物医药；各中心研究者以参研中心公示为准⚠️ 建议携带病理报告、一线治疗小结与近期影像，就近向参研中心胸部肿瘤科咨询江波医生点评SCLC是侵袭性最强的肺癌亚型，二线治疗二十余年几乎原地踏步——拓扑替康缓解率不高、毒性却不轻。B7-H3在SCLC中高表达、在正常组织表达有限，是ADC的理想靶点；HS-20093把拓扑异构酶I抑制剂载荷精准递送到肿瘤，理论上能兼顾疗效与安全。 📌 关键信息速查🔬 试验编号：NCT06498479｜III期｜计划入组：460例💊 方案：HS-20093（B7-H3 ADC）vs 拓扑替康｜申办方：翰森生物医药🧬 适应症：一线含铂治疗后进展的复发小细胞肺癌🏥 参试中心：北京、上海、广州、武汉等9家中心｜正在招募 📊 数据来源：ClinicalTrials.gov NCT06498479⚠️ 免责声明：本文仅做信息传递，入组决策请与主管医生及试验中心充分沟通后做出天坛医院神经外科 · 江波主任团队 | 脑有所问第79期觉得有用，欢迎转发给同样需要的病友🔔 订阅本公众号，每日获取临床试验最新推送👥 点右上角「···」分享本试验到病友群，帮助更多病友 📮 下期预告：第80期：HMPL-306治疗携带IDH1和/或IDH2突变的胶质瘤（NCT07025018）

2026-10-19

·我家的人间三月天

白血病精准诊疗综述--从分子流行病学到靶向治疗前沿

1. 流行病学白血病是一组起源于造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病，根据自然病程分为急性（原始细胞≥20%，病程迅速）和慢性（细胞形态相对成熟，病程缓慢），再按谱系分为髓系或淋巴系亚型。在全球范围内，白血病约占所有新发癌症的3%，但在儿童和青少年癌症死亡原因中位列前五。1.1 全球流行病学概况据世界卫生组织（World Health Organization, WHO）最新统计，全球年新发白血病病例约48万，死亡约31万。白血病约占所有新发癌症的3%，但在儿童和青少年癌症死亡原因中位列前五。1.2 中国流行病学特征中国作为全球人口最多的国家，贡献了全球白血病死亡总数的约四分之一。在中国，白血病约占所有癌症死亡的3.5%（排名第6），是儿童第二常见恶性肿瘤，也是青少年癌症死亡的首要原因。各亚型流行病学特征 •急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）：中国各年龄段最常见的急性白血病亚型。2019年年龄标准化发病率（Age-Standardized Incidence Rate, ASIR）为1.24/10万，60岁后发病率加速上升，75-79岁组达峰值6.26/10万；男性发病率从婴幼儿期即高于女性约40%。 •急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）：中国增长最快的血液恶性肿瘤，儿童期发病达高峰（17.7/10万）。 •慢性髓系白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）：ASIR稳定在0.7-0.9/10万，男性略高；特征性标志为t(9;22)(q34;q11)易位形成的BCR:ABL1融合基因。 •慢性淋巴细胞白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia, CLL）：中国CLL的ASIR仅为0.3-0.4/10万，远低于西方国家，疾病集中于老年人（中位诊断年龄70岁），男性为女性的2倍。1.3 危险因素 2021年中国数据显示，吸烟导致53.8%的白血病死亡（约3.3万例可避免死亡），是最重要可变因素；肥胖居第二位（占30.8%），其人群归因分数以每年+3.1%速度上升；职业苯暴露占3.4%，甲醛和住宅氡共同增加3.1%的死亡——这五种可改变因素共同解释超9成的白血病死亡。2. 白血病分型现代白血病分型已超越传统形态学，进入"形态学（Morphology, M）+免疫学（Immunology, I）+细胞遗传学（Cytogenetics, C）+分子遗传学（Molecular genetics, M）"的MICM综合分型时代。2022年世界卫生组织（WHO）分类体系整合形态学、免疫表型、细胞遗传学和分子遗传学，已识别出超过70种独立实体。2.1 急性髓系白血病（AML）ELN 2022风险分层 •预后良好：NPM1突变且不伴FLT3-ITD、CEBPA双等位基因突变 •预后中等：FLT3-ITD（ELN 2022已将所有FLT3-ITD归为中等风险，取消了等位基因比阈值）、MuPy重排等 •预后不良：TP53突变、复杂核型、ASXL1突变等2.2 急性淋巴细胞白血病（ALL）按免疫表型分为B-ALL和T-ALL，B-ALL又可依据分子特征分为Ph+ ALL（BCR:ABL1融合）、Ph样ALL（Ph-like ALL）、KMT2A重排、TCF3:PBX1、ETV6:RUNX1等亚型。2.3 慢性髓系白血病（CML）特征性标志为t(9;22)(q34;q11)易位形成的BCR:ABL1融合基因，2022 WHO分类取消加速期作为独立实体，仅保留慢性期和急变期。2.4 慢性淋巴细胞白血病（CLL）伴随del(17p)/TP53突变、未突变IGHV等高危分子特征。以成熟B淋巴细胞克隆性增殖为特征。3. 基因突变/靶点检测及各人群分布3.1 AML驱动基因突变谱及人群分布突变类型发生率人群/临床特征预后意义 FLT3-ITD 约25% 多见于年轻AML患者 ELN 2022归为中等风险 FLT3-TKD 5%-7% — 对预后的不良影响较小 NPM1突变约30% 多见于成年AML 不伴FLT3-ITD时为良好风险 IDH1/2突变约20% 在AML中发生率为15%-20% 产生致癌代谢物2-HG KMT2A重排约10% 既往复发难治后中位OS仅约6个月 Menin抑制剂敏感 TP53突变约10%-15% 老年、治疗相关AML多见预后极差3.2 CML的BCR:ABL1突变谱系 BCR:ABL1融合是CML的核心驱动，酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI）治疗压力下可出现耐药突变，其中T315I"看门人"突变最为凶险，导致一、二代TKI全部失效，需三代TKI干预。此外Y253H、E255K/V等突变对伊马替尼（Imatinib）敏感性下降，而F317L、V299L等对二代TKI仍敏感。3.3 ALL的分子靶点分布 •Ph+ B-ALL：BCR:ABL1阳性，约占成人ALL的20%-30% •Ph样ALL：约占儿童ALL的10%-15%、成人ALL的20%-30%，伴CRLF2、JAK突变等 •KMT2A重排：婴儿ALL多见 •ETV6:RUNX1、TCF3:PBX1：儿童ALL常见，预后较好 •免疫靶点：CD19、CD22、CD3等在免疫治疗中具有重要意义4. 基于基因突变/靶点的临床治疗策略4.1 AML的靶向治疗策略一线治疗 •FLT3突变AML：FLT3抑制剂联合强化疗为标准方案。米哚妥林（Midostaurin, FLT3抑制剂）联合"7+3"方案（柔红霉素+阿糖胞苷）已成为标准方案。 •IDH1/2突变AML：艾伏尼布（Ivosidenib, IDH1抑制剂）或恩西地平（Enasidenib, IDH2抑制剂）联合去甲基化药物（Hypomethylating Agents, HMA）。 •老年/不耐受强化疗AML：维奈克拉（Venetoclax, BCL-2抑制剂）联合阿扎胞苷（Azacitidine）是基石方案。二线/三线治疗 •R/R FLT3+ AML：吉瑞替尼（Gilteritinib, FLT3抑制剂）单药。 •R/R IDH1+ AML：艾伏尼布（Ivosidenib）单药。 •KMT2A重排AML：Menin抑制剂（如Revumenib）。4.2 CML的TKI序贯治疗策略 •一线：低危患者可选伊马替尼（Imatinib）或二代TKI（尼洛替尼Nilotinib、达沙替尼Dasatinib、博舒替尼Bosutinib）；中高危患者首选二代TKI。2025 ELN指南已将STAMP抑制剂阿思尼布（Asciminib）推荐为一线选择。 •二线：换用另一种TKI，需基于突变分析选择敏感药物。 •三线及以上：T315I突变首选普纳替尼（Ponatinib）或阿思尼布，国产奥雷巴替尼（Olverembatinib）对T315I疗效显著。4.3 ALL的靶向与免疫治疗策略 •Ph+ ALL：BCR:ABL1 TKI为基础，联合化疗或免疫治疗。 •R/R B-ALL：贝林妥欧单抗（Blinatumomab, CD19/CD3双特异性抗体）、奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab Ozogamicin, CD22抗体偶联药物）、CD19 CAR-T（完全缓解率超80%）、CD19/CD22双靶点CAR-T（5年总生存期达75%）。4.4 CLL的靶向治疗策略 •一线：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, BTKi）伊布替尼（Ibrutinib）、阿可替尼（Acalabrutinib）、泽布替尼（Zanubrutinib）单药或联合BCL-2抑制剂。 •二线：BCL-2抑制剂维奈克拉（Venetoclax）联合BTKi或CD20单抗，固定疗程方案。5. 关键临床数据汇总下表汇总了白血病各领域关键靶向药物的临床研究数据，包括客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）、中位无进展生存期（median Progression-Free Survival, mPFS）和中位总生存期（median Overall Survival, mOS）。药物名称（靶点）适应症/人群研究名称 ORR(%) mPFS(月) mOS(月) 米哚妥林 (FLT3) 新诊断FLT3+ AML(<60岁) RATIFY (NCT00651261) 58.9 NR 74.7 vs 25.6 吉瑞替尼 (FLT3) R/R FLT3+ AML ADMIRAL (NCT02421939) 54.3 6.2 9.3 vs 5.6 艾伏尼布 (IDH1) R/R IDH1+ AML AG120-C-001 41.6 6.9 8.8 恩西地平 (IDH2) R/R IDH2+ AML AG221-C-001 38.5 6.9 9.3 维奈克拉+AZA (BCL-2+HMA) 新诊断老年AML VIALE-A (NCT02993523) 66.4 14.7 14.2 vs 10.7 维奈克拉+LDAC (BCL-2+化疗) 新诊断老年AML M14-387 54.0 8.4 10.1 伊马替尼 (BCR:ABL1) 新诊断CML-CP IRIS CCyR 87%(18月) 96%(5年) 89%(5年) 阿思尼布 (BCR:ABL1 STAMP) 新诊断CML-CP ASC4FIRST MMR 79.2%(144周) NR 99.0%(3年) 普纳替尼 (BCR:ABL1) R/R CML-CP(含T315I) PACE MCyR 72%(T315I) 11.9 73%(5年) 贝林妥欧单抗 (CD19/CD3) R/R B-ALL TOWER 44 vs 25 7.7 7.7 vs 4.0 奥加伊妥珠单抗 (CD22 ADC) R/R B-ALL INO-VATE 81 vs 29 5.0 7.7 vs 6.2 纳基奥仑赛 (CD19 CAR-T) R/R B-ALL(成人) 真实世界研究 92.8(3个月) NR >80%(1年预期) 利沙托克拉 (BCL-2) R/R CLL/SLL 关键II期 62.5 23.89 NR 注：ORR=客观缓解率；mPFS=中位无进展生存期；mOS=中位总生存期；NR=未达到；CCyR=完全细胞遗传学缓解；MMR=主要分子学缓解；MCyR=主要细胞遗传学缓解；AZA=阿扎胞苷；LDAC=低剂量阿糖胞苷；CR/CRh=完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解。6. 创新药研发进展6.1 Menin抑制剂：AML治疗的新纪元 Menin抑制剂通过阻断Menin-KMT2A蛋白-蛋白相互作用发挥抗肿瘤作用，是NPM1突变和KMT2A重排AML的革命性突破。Revumenib（Menin抑制剂）由Syndax Pharmaceuticals开发。2024年11月获美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准用于KMT2A重排急性白血病（商品名Revuforj），2025年10月扩展至NPM1突变AML。关键I/II期AUGMENT-101研究显示，在R/R KMT2A重排AML中，完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解（Complete Response/Complete Response with incomplete hematologic recovery, CR/CRh）率达21%，中位缓解持续时间（median Duration of Response, mDoR）达6.4个月。目前正开展联合化疗的III期研究。Ziftomenib（Menin抑制剂）由Kura Oncology开发。2025年11月获FDA批准用于NPM1突变AML。KOMET-001研究显示CR/CRh率达35%，且安全性良好。国产Menin抑制剂管线 •HMPL-506（Menin抑制剂）：和黄医药开发，处于临床I期。 •Bleximenib、Enzomenib：后续分子也在积极推进中。6.2 新一代BCL-2抑制剂：国产密集撞线继维奈克拉（Venetoclax）之后，国产第二代BCL-2抑制剂迎来爆发期，旨在克服耐药、降低药物相互作用及提高安全性。利沙托克拉（Lisaftoclax, BCL-2抑制剂）亚盛医药开发。2025年7月获中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）附条件批准用于BTK抑制剂经治的R/R CLL/SLL，成为全球第二个上市的BCL-2抑制剂。关键II期研究显示ORR达62.5%，中位PFS达23.89个月，且研究中未发生临床肿瘤溶解综合征（Tumor Lysis Syndrome, TLS）。联合阿可替尼（Acalabrutinib）方案ORR高达98%（2024 ASH）。目前已纳入全国27个省市的惠民保，并通过2026年国家医保形式审查。索托克拉（Sonrotoclax, BCL-2抑制剂）百济神州开发。新药上市申请（New Drug Application, NDA）于2025年4月获药品审评中心（Center for Drug Evaluation, CDE）受理并纳入优先审评，用于治疗R/R CLL/SLL。SEQUOIA研究显示，联合泽布替尼（Zanubrutinib）一线治疗CLL，ORR达100%，不可检测微小残留病（undetectable Minimal Residual Disease, uMRD）率达92%。III期研究（SEQUOIA Part C）正在进行中。Mesutoclax（ICP-248, BCL-2抑制剂）诺诚健华开发。2026 ASCO公布的I期数据显示：联合阿扎胞苷治疗初治AML，复合完全缓解率（composite Complete Response, cCR）达85.7%，MRD阴性率86.7%，6个月总生存率94.1%；联合奥布替尼（Orelabrutinib）治疗B细胞恶性肿瘤ORR达100%。TQB3909（BCL-2抑制剂）正大天晴1类新药。2026年4月启动III期临床（n=128），针对R/R CLL/SLL，主要终点为PFS；I期数据显示ORR达88.9%，CR/CRi为44.4%。2026年7月拟纳入CDE优先审评。6.3 CML第三代TKI及STAMP抑制剂 •奥雷巴替尼（Olverembatinib, BCR:ABL1抑制剂）：亚盛医药开发的国产三代TKI，对T315I突变患者疗效显著，已纳入国家医保。关键II期研究显示，在T315I突变CML-CP患者中，主要细胞遗传学缓解率（Major Cytogenetic Response, MCyR）达69%，3年OS率达85%。 •阿思尼布（Asciminib, BCR:ABL1 STAMP抑制剂）：诺华（Novartis）开发，首个特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的药物。ASC4FIRST研究144周分析显示，其MMR率显著优于伊马替尼及二代TKI，且心血管不良事件（Adverse Event, AE）发生率更低，已被2025 ELN指南推荐为一线优选。 •TGRX-678、TERN-701：均为国产STAMP抑制剂，目前处于临床I/II期，旨在解决耐药及T315I突变问题。6.4 ALL/CLL免疫治疗创新 •CD19/CD22双靶点CAR-T：在移植后复发B-ALL患者中展现出卓越疗效，5年无事件生存率（Event-Free Survival, EFS）和总生存期（Overall Survival, OS）分别达50%和75%，有效解决了抗原逃逸问题。 •纳基奥仑赛（CNCT19, CD19 CAR-T）：合源生物开发，已被《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025版）》纳入成人R/R B-ALL的I级推荐。真实世界数据显示成人R/R B-ALL 3个月ORR达92.8%，MRD阴性率超90%，1年OS预计超80%。 •BTK降解剂BGB-16673（BTK CDAC）：百济神州开发，是全球进度领先的BTK蛋白降解剂，通过泛素-蛋白酶体途径降解BTK蛋白，有望克服BTKi耐药。I期数据显示在R/R CLL中ORR达83.3%，目前正开展III期研究。 •奥布替尼（Orelabrutinib, BTK抑制剂）：诺诚健华开发，具有高选择性，2023年获批用于R/R边缘区淋巴瘤，目前正拓展至CLL一线治疗及自身免疫疾病。6.5 表观遗传与新型靶点 •HMPL-306（IDH1/2双重抑制剂）：和黄医药开发，可同时抑制IDH1和IDH2突变，克服IDH1抑制剂耐药，目前正在开展I/II期临床试验。 •BET抑制剂、DOT1L抑制剂、LSD1抑制剂：这类表观遗传阅读器抑制剂主要针对KMT2A重排或NPM1突变AML，目前处于早期临床阶段，旨在阻断致癌基因（如HOXA9、MEIS1）的表达。6.6 创新药研发进展汇总表药物（靶点）研发企业适应症研究阶段关键临床数据(ORR/PFS/OS) 国内状态 Revumenib (Menin) Syndax(美) KMT2A重排/ NPM1突变AML FDA批准 (2024.11/2025.10) CR+CRh 21-35%; mDoR 6.4月临床推进中 Ziftomenib (Menin) Kura Oncology(美) NPM1突变AML FDA批准 (2025.11) CR+CRh 35% 临床推进中利沙托克拉 (BCL-2) 亚盛医药 R/R CLL/SLL NMPA批准 (2025.7) ORR 62.5%; mPFS 23.89月已上市, 正向一线拓展索托克拉 (BCL-2) 百济神州 CLL/SLL NDA优先审评 (2025.4) 联合泽布替尼 ORR 100%;uMRD 92% III期进行中 Mesutoclax (BCL-2) 诺诚健华 AML/CLL I/II期 AML cCR 85.7%; 6月OS率94.1% 国内I期完成, 推进中 TQB3909 (BCL-2) 正大天晴 R/R CLL/SLL,AML III期 (2026.4启动) ORR 88.9%; CR/CRi 44.4% III期进行中, 拟纳入优先审评奥雷巴替尼 (BCR:ABL1) 亚盛医药 T315I+ CML NMPA批准 MCyR 69%; 3年OS 85% 已上市并纳入医保阿思尼布 (BCR:ABL1 STAMP) Novartis(瑞士) CML-CP一线 FDA/EMA批准 144周MMR 79.2%; 3年OS 99% 国内临床推进 BGB-16673 (BTK CDAC) 百济神州 CLL/SLL 临床后期 R/R CLL ORR 83.3% 国内临床推进纳基奥仑赛 (CD19 CAR-T) 合源生物 R/R B-ALL NMPA批准 3月ORR 92.8%; MRD阴性>90% 已上市, CSCO I级推荐 HMPL-506 (Menin) 和黄医药 KMT2A/NPM1 AML 临床推进 — 国内临床推进中 HMPL-306 (IDH1/2) 和黄医药 IDH1/2突变AML 临床推进 — 国内临床推进中奥布替尼 (BTK) 诺诚健华 CLL/淋巴瘤 NMPA批准高选择性BTKi 已上市7. 未来治疗展望 1.联合治疗策略优化：Menin抑制剂单药活性有限，其与强化疗、HMA或FLT3抑制剂的联合方案（如Revumenib+7+3）正在III期验证，有望大幅提升KMT2A重排/NPM1突变AML的治愈率。 2.固定疗程模式（Fixed-Duration Therapy）：BCL-2抑制剂联合BTKi的有限周期治疗在CLL中已确立优势，未来将向AML及其他血液肿瘤拓展，减少长期用药带来的感染和耐药风险。 3.免疫治疗前移：CAR-T、双抗、抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate, ADC）在ALL中的成功正推动其向一线治疗前移；双靶点CAR-T（CD19/CD22）有望成为解决抗原丢失导致复发的标准方案。 4.无治疗缓解（Treatment-Free Remission, TFR）：CML患者在实现深度分子学缓解（MR4.5）后可尝试TKI停药，二代TKI一线治疗停药2年TFR率约46%，未来将有更多患者实现"功能性治愈"。 5.国产创新药全球化：以奥雷巴替尼、利沙托克拉、索托克拉、Mesutoclax、纳基奥仑赛为代表的国产创新药正走向全球注册临床（如美国FDA的桥接试验），中国血液新药研发已从"跟跑"转向"并跑"甚至"领跑"。 6.表观遗传靶点开发：BET、DOT1L、LSD1等新型表观遗传阅读器抑制剂为KMT2A重排/NPM1突变AML提供了除Menin之外的全新方向，有望填补空白。 7.人工智能辅助精准诊疗：AI驱动的基因组学分析、耐药预测模型和个体化治疗方案优化将成为未来白血病管理的重要工具。8. 医保准入情况下表汇总了主要白血病靶向药物的医保准入状态。药物名称（靶点）适应症医保状态备注伊马替尼（Imatinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保一代TKI，年费用降至数千元尼洛替尼（Nilotinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保二代TKI 达沙替尼（Dasatinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保二代TKI 奥雷巴替尼（Olverembatinib, BCR:ABL1） T315I+ CML 已纳入国家医保国产三代TKI，T315I首选阿思尼布（Asciminib, BCR:ABL1 STAMP） CML-CP 未纳入（国内推进中）新型STAMP抑制剂吉瑞替尼（Gilteritinib, FLT3） R/R FLT3+ AML 已纳入国家医保三代FLT3抑制剂艾伏尼布（Ivosidenib, IDH1） IDH1+ AML 已纳入国家医保(2025) 国内唯一获批IDH1抑制剂维奈克拉（Venetoclax, BCL-2）老年AML 已纳入国家医保 VEN+HMA方案泽布替尼（Zanubrutinib, BTK） CLL/淋巴瘤已纳入国家医保国产BTKi 奥布替尼（Orelabrutinib, BTK） CLL/淋巴瘤已纳入国家医保高选择性BTKi 利沙托克拉（Lisaftoclax, BCL-2） R/R CLL/SLL 惠民保覆盖，医保谈判中 2026年通过形式审查索托克拉（Sonrotoclax, BCL-2） CLL/SLL 未纳入（NDA审评中）优先审评纳基奥仑赛（CNCT19, CD19 CAR-T） R/R B-ALL 未纳入国家医保部分商业保险覆盖 TQB3909（BCL-2） R/R CLL/SLL 未纳入（III期）拟纳入优先审评特别提示：新型靶向药物刚进入国内时，前一两年通常难以进入医保报销范围，但部分城市惠民险（如"沪惠保"、"穗岁康"）可将靶向药纳入保障范围。具体医保状态以国家医保局最新发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》为准。9. 参考文献 1. Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer. 2022. 2. 医脉前沿丨中国白血病流行病学全面综述发布:21世纪负担变迁与治疗突破全景解读. 医脉通血液科. 2026. 3. Issa G.C., et al. The Menin Inhibitor Revumenib in KMT2A-Rearranged or NPM1-Mutant Leukemias. N Engl J Med. 2023; 389(26): 2485-2497. 4. Andorsky D, et al. Exploring treatment decision-making in chronic myeloid leukemia in chronic phase. Front Oncol. 2024;14. 5. Tam C.S., et al. Sonrotoclax (BGB-11417) plus Zanubrutinib in Patients with Treatment-Naive Chronic Lymphocytic Leukemia. Blood. 2024; 144(Suppl 1): 123-130. 6. InnoCare. 2026 ASCO: Pivotal Data of InnoCare's Novel BCL2 Inhibitor Mesutoclax Released. 2026. 7. Jiang Q., et al. Olverembatinib (HQP1351) in patients with T315I-mutated chronic myeloid leukemia. J Clin Oncol. 2023; 41(15_suppl): 7004. 8. Hochhaus A., et al. Asciminib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia: 144-week follow-up from the phase III ASC4FIRST trial. Ann Hematol. 2026. 9. 正大天晴1类新药TQB3909片拟纳入优先审评. 摩熵医药. 2026. 10. 王建祥教授：靶向新药引领AML治疗进展大潮流，免疫治疗亦在兴起. 血液科资讯. 2025. 11. Advancements in diagnosis and treatments of acute leukemia. Chin J Cancer Res. 2026. 12. 详述急性髓系白血病靶向治疗的耐药机制及克服策略. 医学科学. 2025. 13. Fenaux P., et al. Azacitidine and Venetoclax in newly diagnosed acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2024; 390(10): 875-888. 14. Stone R.M., et al. Midostaurin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation. N Engl J Med. 2017; 377(5): 454-464. 15. Perl A.E., et al. Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed/Refractory FLT3-Mutated AML. N Engl J Med. 2019; 381(18): 1728-1740. 16. DiNardo C.D., et al. Enasidenib in mutant IDH2 relapsed/refractory AML. Leukemia. 2021; 35(2): 358-367. 17. Kantarjian H.M., et al. Ponatinib in chronic myeloid leukemia. N Engl J Med. 2013; 369(18): 1702-1712. 18. Topp M.S., et al. Blinatumomab vs Standard Chemotherapy in R/R B-ALL. Lancet Oncol. 2017; 18(10): 1316-1326. 19. Kantarjian H., et al. Inotuzumab Ozogamicin in R/R ALL. N Engl J Med. 2016; 375(8): 740-753. 20. 亚盛医药宣布利沙托克拉（APG-2575）治疗R/R CLL/SLL的II期临床研究数据. 亚盛医药官网. 2025.

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	-	和黄医药（中国）有限公司	2026-11-01
IDH1突变急性髓性白血病	临床3期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2024-04-26
IDH2突变急性髓系白血病	临床3期	中国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-26
胶质瘤	临床1期	中国	和黄医药（中国）有限公司	2025-07-15
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2021-04-12
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2021-04-12
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2021-02-28
晚期恶性实体瘤	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2021-02-28
急性白血病	临床1期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2020-06-17
慢性粒单核细胞白血病	临床1期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2020-06-17

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04764474 (CTgov)	临床1期	急性髓性白血病 \| 血液肿瘤 \| 难治性急性髓细胞白血病	46	HMPL-306 (Dose Escalation Part: Cohorts 1 to 8: HMPL-306)	鹽鹽願構簾願壓襯醖鏇 = 製鹹膚遞蓋廠積顧鹹蓋築繭鏇艱窪壓蓋願築憲 (淵廠築鑰顧蓋蓋壓糧壓, 鏇糧淵鬱鬱壓淵築網構 ~ 膚襯積顧廠範選糧廠積)	-	2026-01-29
NCT04764474 (CTgov)	临床1期	急性髓性白血病 \| 血液肿瘤 \| 难治性急性髓细胞白血病	46	HMPL-306 (Cohort 1: HMPL-306 Dose Level 1)	蓋網簾憲壓窪鑰鏇網觸 = 簾齋鹽膚淵網夢淵夢壓蓋壓糧廠獵廠衊鏇蓋願 (憲築艱壓齋衊壓窪顧膚, 網觸鹽壓夢淵餘蓋衊糧 ~ 鑰觸鏇鬱築觸蓋鏇願鏇) 更多	-	2026-01-29
NCT04762602 (NEWS) 人工标引	临床1期	IDH1突变胶质瘤 \| IDH2突变胶质瘤 IDH2 Mutation \| IDH1 Mutation	15	HMPL-306	蓋築遞糧遞淵簾積蓋齋(範鹽鹹夢範齋築艱壓觸) = 襯築遞鹽遞艱鏇鑰糧艱簾範餘繭鹹顧鹽糧積構 (膚鬱鏇鹹選遞遞醖壓積 ) 更多	积极	2025-07-17
NCT04762602 (ASCO2025) 人工标引	临床1期	晚期恶性实体瘤 \| 胶质瘤 IDH2 Mutation \| IDH1 Mutation	42	HMPL-306	製遞觸鬱鹽夢遞遞鏇糧(夢夢廠鹽蓋蓋構艱積觸) = not reached 範醖簾顧製鹽衊膚糧鹽 (壓觸餘網範窪蓋齋選餘 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04272957 (EHA2024) 人工标引	临床1期	急性髓性白血病 IDH2 Mutation \| IDH1 Mutation	59	HMPL-306	淵繭糧齋鑰膚鏇壓鑰醖(鹽鑰餘壓築醖衊選憲鹽) = 鹽遞艱壓鏇鑰膚憲醖觸製顧齋顧製壓選齋艱繭 (窪願蓋觸夢淵淵衊壓構 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04272957 (EHA2024) 人工标引	临床1期	急性髓性白血病 IDH2 Mutation \| IDH1 Mutation	59	HMPL-306 150mg	襯範簾簾獵鏇艱製淵選(構構積鏇製鹽觸淵廠選) = 糧構膚醖窪淵築艱夢簾網糧廠顧築鏇鏇繭糧醖 (壓淵築夢憲襯膚淵獵淵 ) 更多	积极	2024-05-14